SUM - WLK 2011 WYKŁAD PIĄTY: BIOSTATYSTYKA C.D. Prof. dr hab. med. Jan E. Zejda! UWAGA! SLAJDY WYBRANE I ZMODYFIKOWANE POD KĄTEM PREZENTACJI W INTERNECIE
TREŚĆ WYKŁADU Dokumentowanie efektu (analiza danych ) Statystyczne aspekty testów przesiewowych
TREŚĆ WYKŁADU Dokumentowanie efektu (analiza danych ) Statystyczne aspekty testów przesiewowych
DOKUMENTOWANIE EFEKTU Badanie naukowe jest instrumentem umożliwiającym dokumentowanie obecności zakładanego efektu i pomiar jego wielkości (uproszczone spojrzenie - JEZ) EFEKT Określony (w celu badania) ilościowy lub jakościowy przejaw zjawiska stanowiącego przedmiot analizy danych i interpretacji uzyskanych wyników
WIELKOŚĆ I OBECNOŚĆ EFEKTU Wielkość Obecność Wartość średnia x p Częstość % p Różnica x 1 -x 2 ;% 1 -% 2 ; p Zależność r; b p Ryzyko RR p p
CZTERY POZIOMY ANALIZY DANYCH - KONWENCJONALNA STRATEGIA - Analiza Opisowa Prosta Analiza Różnic/Zależności Stratyfikacyjna Analiza Różnic/Zależności Złożona Analiza Wielu Zmiennych Przykład: wskazanie a sukces ncpap (realne dane)
DEFINICJA EFEKTU: SCENARIUSZ Cel Badania Odpowiedź na pytanie, czy częstość hiperbilirubinemii jest inna u noworodków donoszonych niż u wcześniaków? EFEKT: Hiperbilirubinemia Dojrzałość Noworodka /zdefiniowany efekt można badać także w inny sposób, np. zależność/
CZTERY POZIOMY ANALIZY DANYCH - KONWENCJONALNA STRATEGIA - Analiza Opisowa Prosta Analiza Różnic/Zależności Stratyfikacyjna Analiza Różnic/Zależności Złożona Analiza Wielu Zmiennych Przykład: wskazanie a sukces ncpap (realne dane)
ANALIZA OPISOWA: SCENARIUSZ Częstość hiperbilirubinemii: u noworodków donoszonych u wcześniaków u rodzonych siłami natury u rodzonych poprzez cięcie cesarskie u noworodków z Apgar >6 u noworodków z Apgar <7
ANALIZA OPISOWA: SCENARIUSZ Częstość hiperbilirubinemii: u noworodków donoszonych u wcześniaków u rodzonych siłami natury u rodzonych poprzez cięcie cesarskie u noworodków z Apgar >6 u noworodków z Apgar <7 Naturalne klasyfikacje sugerujące sposób analizy (różnic w tym przypadku)
CZTERY POZIOMY ANALIZY DANYCH - KONWENCJONALNA STRATEGIA - Analiza Opisowa Prosta Analiza Różnic/Zależności Stratyfikacyjna Analiza Różnic/Zależności Złożona Analiza Wielu Zmiennych Przykład: wskazanie a sukces ncpap (realne dane)
ANALIZA PROSTA: SCENARIUSZ Częstość hiperbilirubinemii: u noworodków donoszonych u wcześniaków u rodzonych siłami natury u rodzonych poprzez cięcie cesarskie u noworodków z Apgar >6 u noworodków z Apgar <7 Szereg prostych analiz różnic (test chi 2 w tym przypadku)
ANALIZA PROSTA: SCENARIUSZ Prosta Analiza Różnic/Zależności kierunkowa (cel: hiperbilirubinemia a dojrzałość) towarzyszące (hiperbilirubinemia a rodzaj porodu, ) podejrzenie wpływu czynnika zakłócającego mm lub potencjalnej interakcji
METODY ELIMINACJI LUB KONTROLI WPŁYWU CZYNNIKÓW W ZAKŁÓCAJ CAJĄCYCHCYCH Randomizacja (tylko badania eksperymentalne) Restrykcja (np. ocena pulmotoksyczności pyłu tylko u niepalaczy, kryteria włączenia ) Parowanie obserwacji (np. zapadalność na raka sutka u mężatek i panien w tym samym wieku) Stratyfikacja (procedura Mantel-Haenszel) Statystyczna analiza wielu zmiennych (analiza regresji) Etap planowania badania Etap analizy danych
A. STRATYFIKACYJNA: SCENARIUSZ SENS ANALIZY STRATYFIKACYJNEJ STRATUM = WARSTWA Rodzaj porodu tworzy dwie naturalne warstwy poszukiwania Czy częstość hiperbilirubinemii zależy od dojrzałości noworodka, po uwzględnieniu wpływu rodzaju porodu? różnicy pomiędzy częstością hiperbilirubinemii u noworodków donoszonych i wcześniaków Warstwa Efekt Poród SN Hiperbilirubinemia dojrzałość noworodka Poród CC Hiperbilirubinemia dojrzałość noworodka
A. STRATYFIKACYJNA: SCENARIUSZ CZĘSTOŚĆ HIPERBILIRUBINEMII Donos zony Wcześniak % 12 10 8 6 4 2 0 Poród "SN" Poród "CC" p = 0,1 p = 0,07
A. STRATYFIKACYJNA: SCENARIUSZ CZĘSTOŚĆ HIPERBILIRUBINEMII Donos zony Wcześniak % 12 10 8 6 4 2 0 Poród "SN" Poród "CC" p = 0,1 p = 0,07 p = 0,04 WYNIK ANALIZY STRATYFIKACYJNEJ (JEDNA WARTOŚĆ p ) - PROCEDURA MANTEL-HAENSCHEL A -
A. STRATYFIKACYJNA: SCENARIUSZ CZĘSTOŚĆ HIPERBILIRUBINEMII Donos zony Wcześniak % 12 10 8 6 4 2 0 Poród "SN" Poród "CC" WNIOSEK PO UWZGLĘDNIENIU WPŁYWU RODZAJU PORODU CZĘSTOŚĆ HIPERBILIRUBINEMII OKAZUJE SIĘ WYŻSZA U NOWORODKÓW URODZONYCH PRZEDWCZEŚNIE W PORÓWNANIU Z NOWORODKAMI URODZONYMI O CZASIE
LICZNE ANALIZY PROSTE I STRATYFIKACYJNE: PROBLEM N. DONOSZONE WCZEŚNIAKI Poród SN Poród CC Poród SN Poród CC Apgar Apgar Apgar Apgar Apgar Apgar Apgar Apgar HB 11 % HB 12 % HB 21 % HB 22 % HB 11 % HB 12 % HB 21 % HB 22 % i.t.d. w końcu brak danych do porównań narasta szum informacyjny
CZTERY POZIOMY ANALIZY DANYCH - KONWENCJONALNA STRATEGIA - Analiza Opisowa Prosta Analiza Różnic/Zależności Stratyfikacyjna Analiza Różnic/Zależności Złożona Analiza Wielu Zmiennych Przykład: wskazanie a sukces ncpap (realne dane)
ANALIZA WIELU ZMIENNYCH MODEL KONCEPCYJNY LUB SUGEROWANY PRZEZ WYNIKI ANALIZ PROSTYCH I STRATYFIKACYJNYCH zmienna zależna H-B = DOJRZAŁOŚĆ + PORÓD + APGAR zmienne niezależne (równanie regresji wielu zmiennych)
ANALIZA WIELU ZMIENNYCH -ROZWIĄZANIE ZANIE RÓWNANIAR WNANIA- H-B = b 1 *DOJRZAŁOŚĆ Współczynniki Regresji! + b 2 *PORÓD + b 3 *APGAR + b 0
ANALIZA WIELU ZMIENNYCH Gdy zmienna zależna ma postać -zmiennej jakościowej (Hiperbilirubinemia: tak/nie) wówczas tzw. analiza regresji logistycznej -zmiennej ilościowej (Bilirubinemia: mg%) wówczas tzw. analiza regresji liniowej wnioskowanie jednakowe ( b i p )
INTERPRETACJA WYNIKU ANALIZY WIELU ZMIENNYCH Po uwzględnieniu wpływu stanu klinicznego noworodka oraz rodzaju jego porodu stopień dojrzałości naworodka ma (nie ma) wpływ na obecność hiperbilirubinemii Modelowanie (analiza wielu zmiennych) ujawnia złożone zależności, ale także służy predykcji: Jakie jest prawdopodobieństwo wystąpienia hiperbilirubinemii u noworodka urodzonego przedwcześnie siłami natury i znajdującego się w złym stanie klinicznym?
CZTERY POZIOMY ANALIZY DANYCH - KONWENCJONALNA STRATEGIA - Analiza Opisowa Prosta Analiza Różnic/Zależności Stratyfikacyjna Analiza Różnic/Zależności Złożona Analiza Wielu Zmiennych Każdy poziom analizy jest ważny
TREŚĆ WYKŁADU Dokumentowanie efektu (analiza danych ) Statystyczne aspekty testów przesiewowych
INGERENCJE PROFILAKTYCZNE
Wilson & Junger, 1968 KRYTERIA DOBORU CHOROBY DO BADAŃ PRZESIEWOWYCH choroba powinna stanowić istotny problem zdrowotny; historia naturalna choroby powinna być dobrze poznana; choroba powinna być rozpoznawalna w stadium utajonym (bezobjawowym) lub we wczesnym objawowym; powinien istnieć właściwy test do badań przesiewowych; powinny istnieć akceptowane i skuteczne metody leczenia tej choroby, skuteczniejsze we wczesnej fazie choroby; postępowanie terapeutyczne odnośnie choroby powinno być ustalone; profilaktyka medyczna danej choroby nie może być jednorazową akcją, ale procesem długofalowym; profilaktyka drugiego stopnia badania przesiewowe koszt programu (włączając w to rozpoznanie i leczenie) musi być znany i ekonomicznie wyważony, w relacji do kosztów funkcjonowania systemu ochrony zdrowia.
Wilson & Junger, 1968 KRYTERIA DOBORU CHOROBY DO BADAŃ PRZESIEWOWYCH choroba powinna stanowić istotny problem zdrowotny; historia naturalna choroby powinna być dobrze poznana; choroba powinna być rozpoznawalna w stadium utajonym (bezobjawowym) lub we wczesnym objawowym; powinien istnieć właściwy test do badań przesiewowych; powinny istnieć akceptowane i skuteczne metody leczenia tej choroby, skuteczniejsze we wczesnej fazie choroby; postępowanie terapeutyczne odnośnie choroby powinno być ustalone; profilaktyka medyczna danej choroby nie może być jednorazową akcją, ale procesem długofalowym; koszt programu (włączając w to rozpoznanie i leczenie) musi być znany i ekonomicznie wyważony, w relacji do kosztów funkcjonowania systemu ochrony zdrowia.
Swoistość zdolność testu do prawidłowego klasyfikowania osób zdrowych jako zdrowych. Cochrane & Holland, 1971 KRYTERIA DOBORU TESTU Prostota - test powinien być prosty do przeprowadzenia, łatwy w interpretacji, możliwy do przeprowadzenia przez personel paramedyczny lub inny. Akceptowalność procedura musi być akceptowana przez badanych, szczególnie gdy wymagana jest zgoda badanego. Dokładność test musi dostarczać prawdziwe pomiary objawów i stanów będących przedmiotem badania Koszt wydatki poniesione na przeprowadzenie testu muszą uwzględniać ewentualne korzyści płynące z wczesnego wykrycia i leczenia choroby. Powtarzalność podobne wyniki powinny być uzyskiwane w powtarzanych badaniach Czułość - zdolność testu do wykrycia rzeczywistych przypadków choroby.
TRAFNOŚĆ TESTU PRZESIEWOWEGO Wynik testu Choroba obecna (+) Choroba nieobecna (-) + a b - c d Czułość testu: odsetek dodatnich wyników wśród wszystkich chorych Swoistość testu: odsetek ujemnych wyników wśród wszystkich zdrowych Zdolność przewidywania pozytywnych rozpoznań: odsetek chorych wśród wszystkich z dodatnim wynikiem Zdolność przewidywania negatywnych rozpoznań: odsetek zdrowych wśród wszystkich z ujemnym wynikiem a / (a+c) d / (b+d) a / (a+b) d / (c+d)