Metody pomiaru uŝyteczności stanu zdrowia

Transkrypt

1 Metody pomiaru uŝyteczności stanu zdrowia Dr med. Dominik Golicki Zakład Farmakoekonomiki A.M. w Warszawie 1 Czego nauczymy się dzisiaj? Jak zmierzyć QALY 5 róŝnymi metodami? SG, TTO i VAS która metoda bezpośredniego pomiaru uŝyteczności jest najlepsza? EQ-5D, HUI i SF-36 który z kwestionariuszy jest najlepszy? 2 1

2 QALY cytowania w bazie Medline (PubMed) liczba cytowań lata 3 Farmakoekonomika Porównanie alternatywnych alokacji ograniczonych, dostępnych środków: Na co powinniśmy przeznaczyć dostępne środki: na wózki inwalidzkie? czy na program skriningowy raka piersi? Porównanie kosztów Porównanie wyników Wyniki muszą być porównywalne generyczne miary wyników 4 2

3 Lata Ŝycia skorygowane o jakość Quality Adjusted Life Years (QALY) Iloczyn: zyskane lata Ŝycia x indeks jakości Ŝycia Indeks jakości Ŝycia 1.0 = pełne zdrowie 0.0 = śmierć (skrajnie zły stan zdrowia) 5 Lata Ŝycia skorygowane o jakość Quality Adjusted Life Years (QALY) Przykład Utrata wzroku przy urodzeniu Indeks jakości Ŝycia = 0,5 Oczekiwana długośćŝycia = 80 lat 0,5 x 80 = 40 QALY 6 3

4 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (ibot) Specjalistyczny program opieki neonatologicznej 7 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (ibot) Indeks jakości Ŝycia = 0,1 Oczekiwana długość Ŝycia: 10 lat QALY = 10 x 0,1 = 1 QALY Koszty: $ rocznie Koszty programu: 10 x $ = $ Koszt/QALY = $ /QALY 8 4

5 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Specjalistyczny program opieki neonatologicznej Indeks jakości Ŝycia = 0,8 Oczekiwana długość Ŝycia: 35 lat Koszty: $ QALY = 35 x 0,8 = 28 QALY koszt/qaly = $ /QALY 9 Który program zdrowotny jest bardziej efektywny kosztowo? Nowy wózek inwalidzki dla osób w wieku podeszłym (ibot) Koszt/QALY = $ /QALY Specjalistyczny program opieki neonatologicznej koszt/qaly = $ /QALY 10 5

6 Tabele ligowe Intervention $ / QALY GM-CSF in elderly with leukemia 235,958 EPO in dialysis patients 139,623 Lung transplantation 100,957 End stage renal disease management 53,513 Heart transplantation 46,775 Didronel in osteoporosis 32,047 PTA with Stent 17,889 Breast cancer screening 5,147 Viagra 5,097 Treatment of congenital anorectal malformations 2, Problemy w szacowaniu uŝyteczności JakośćŜycia w danym stanie zdrowia określona pojedynczą liczbą Do obliczenia QALY potrzebna jest jednowymiarowa ocena jakości Ŝycia Wyklucza to moŝliwość korzystania z wielowymiarowych (wielodomenowych) kwestionariuszy oceny jakości Ŝycia: Np.: SF-36, NHP, WHOQOL S c o res o n S F Physical functioning Social Functioning Role Physical Role emotional Mental health Vitality Bodily pain General Health General pop. Diabetes II Growth hormon def. Depression 12 6

7 Metody pomiaru uŝyteczności Bezpośrednie Pośrednie 13 Metody bezpośredniego pomiaru uŝyteczności stanu zdrowia 14 7

8 Bezpośredni pomiar uŝyteczności Metoda loterii (standard gamble, SG) Metoda handlowania czasem (time trade-off, TTO) Wizualna skala analogowa (visual analogue scale, VAS) Patient trade-off (PTO) 15 Wizualna skala analogowa visual analogue scale (VAS) Źródło badania psychologiczne Normalne zdrowie Jak oceniasz swój stan zdrowia? MoŜliwe róŝne punkty zaczepienia: X Normalne zdrowie (1.0) versus śmierć (0.0) Najlepszy wyobraŝalny stan zdrowia versus najgorszy wyobraŝalny stan zdrowia Śmierć 16 8

9 Metoda handlowania czasem Time Trade-Off (TTO) 1,0 wartość Stan zdrowia i hi 0 x t czas 17 Metoda handlowania czasem Time Trade-Off (TTO) Ograniczenie do wózka inwalidzkiego Oczekiwana długość Ŝycia: 50 lat Ile lat Ŝycia (z oczekiwanych 50) byś oddał za wyleczenie? np. 10 lat QALY(wózek) = QALY(zdrowie) Lata (w)* indeks QoL (w) = Lata (z)* indeks QoL (z) 50 * indeks QoL (w) = 40 * 1 indeks QoL (w) = 40/50 = 0,8 18 9

10 Metoda loterii Standard Gamble (SG) P ZDROWY Alternatywa 1 wybór 1 - P ŚMIERĆ Alternatywa 2 STAN i 19 Metoda loterii Standard Gamble (SG) Ograniczenie do wózka inwalidzkiego Oczekiwana długość Ŝycia nie ma znaczenia Jak duŝe ryzyko zgonu byłbyś gotów zaakceptować, stosując terapię która umoŝliwiłaby Ci chodzenie? Max. ryzyko 20% Ŝycie na wózku = (100%-20%) Ŝycia chodząc indeks QoL (w) = 80% lub

11 Konsekwentny obraz róŝnic UŜyteczność 1,0 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 0,4 0,3 103 studentów SG TTO VAS 0,2 0,1 0, stan zdrowia (EQ-5D) 21 Ekonomiści zdrowia preferują SG i TTO Wizualna skala analogowa Metoda łatwa Brak alternatyw: brak wyraźnego związku z QALY Standard Gamble / Time trade-off Trudniejsze metody Wybór (Trade-off): wyraźny związek z QALY Niewielkie róŝnice między SG i TTO 22 11

12 Kiedy QALY ma znaczenie? Choroby przewlekłe Opieka paliatywna Długotrwałe negatywne konsekwencje choroby 23 Metody pośredniego pomiaru uŝyteczności stanu zdrowia 24 12

13 Taksonomia miar jakości Ŝycia związanej ze zdrowiem (HRQoL) QoL HRQoL HRQoL Intrumenty ogólne Generic instruments Miary szczegółowe Specific instruments Profile zdrowotne Health profiles Miary uŝyteczności Utility measures Oprac. na podstawie: Cramer JA, Spilker B. Quality of life and phatmacoeconomics. Lippincott Raven, Philapdelphia Zewaluowane kwestionariusze Rosser EuroQol EQ-5D QWB SF-36 (SF-6D) HUI Mark 2 HUI Mark 3 15D

14 Zewaluowane kwestionariusze Kwestionariusz Liczba stanów zdrowia Rosser 30 EuroQol EQ-5D 245 QWB 2,200 SF-36 (SF-6D) 18,000 HUI Mark 2 24,000 HUI Mark 3 972,000 15D 3,052,000, Ewaluacja nie dotyczy wszystkich stanów! Brak moŝliwości ewaluacji wszystkich stanów zdrowia, w sytuacji gdy jest ich więcej niŝ 30 Szacowanie wartości pozostałych stawów zdrowia w oparciu o techniki statystyczne: Strategie oparte na wnioskowaniu statystycznym Techniki regresji Np.: EuroQol, Quality of Well-Being Scale (QWB) Strategie oparte na rozkładzie formalnym (explicitly decomposed methods): Multi Attribute Utility Theory (MAUT) Np.: Health Utility Index (HUI) 28 14

15 29 EQ-5D Dostępne tłumaczenia 30 15

16 EQ-5D Dostępne normy populacyjne 31 EQ-5D Dostępne zestawy uŝyteczności 32 16

17 33 Ćwiczenie 34 17

18 Problematyczna perspektywa pacjenta (Stensman 1985) Materiał: 36 niepełnosprawnych 36 zdrowych Healthy Metody: Ocen jakości Ŝycia na 10- punktowej VAS Wyniki Pacjenci na wózkach: 8.0 Zdrowi z kontroli: 8.3 Death Stensman R. Severely mobility-disabled people assess the quality of their lives. Scand J Rehabil Med. 1985;17(2): Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza większą czułość? (1) EuroQol krytykowany za niską czułość Mała liczba domen (5) Mała liczba poziomów realizacji domeny (3) Przepaść pomiędzy najlepszym, a środkowym poziomem realizacji domeny 36 18

19 Niepewne dowody większej czułości SF-6D Longworth L, Bryan S. An empirical comparison of EQ-5D and SF-6D in liver transplant patients. Health Econ Dec;12(12): Czy większa liczba stanów zdrowia oznacza większą czułość? (2) Niewiele dowodów w piśmiennictwie Czułość EQ-5D < SF-36 Porównywane jako profile zdrowotne, a nie miary uŝyteczności Czułość EQ-5D HUI Czułość liczba stanów zdrowia Jak dobrze kwestionariusz mapuje system klasyfikacji danej choroby? Jak trafny jest model? Jak trafny był proces waluacji? 38 19

20 Więcej stanów zdrowia = więcej załoŝeń Z reguły populacja wartościuje do 50 stanów zdrowia Stosunek liczby wartości uzyskanych empirycznie do ekstrapolowanych: Rosser & Kind 1:1 EuroQol 1:5 QWB 1:44 SF-36 1:180 HUI (Mark III) 1:19,400 15D 1:610,000,000 Gdzie leŝy granica trafnej ewaluacji? 39 podpunkty 3a czynności wysiłkowe 3b umiarkowane czynności 3c noszenie zakupów 3d wchodzenie na kilka pięter 3e wchodzenie na jedno piętro 3f schylanie się / klękanie 3g przejście 1 km 3h przejście 0,5 km 3i przejście 100 m 3j mycie się / ubieranie 4a skrócenie czasu pracy 4b osiąganie mniej niŝby się chciało 4c ograniczenie rodzaju pracy 4d trudności w wykonaniu pracy 7 natęŝenie bólu 8 wpływ bólu 1 ogólna ocena zdrowia 11a łatwiej ulega chorobom 11b tak samo zdrowy 11c oczekuje pogorszenia zdrowia 11d doskonałe zdrowie 9a pełni radości 9e mnóstwo energii 9g wyczerpany 9i zmęczony skale Funkcjonowanie fizyczne (PF) Rola ograniczeń fizycznych (RP) Ból fizyczny (BP) Ogólne zdrowie (GH) * Witalność (VT) * miary sumaryczne Sumaryczna Komponenta Fizyczna (PCS) SF-36 6 stopień aktywności społecznej 10 czas aktywności społecznej 5a skrócenie czasu pracy 5b osiąganie mniej niŝby się chciało 5c mniej dokładnie 9b nerwowy 9c smutny, nic nie mogło rozweselić 9d spokojny i łagodny 9f przybity i smutny 9h szczęśliwy Funkcjonowanie społeczne (SF) * Rola ograniczeń emocjonalnych (RE) Zdrowie psychiczne (MH) Sumaryczna Komponenta Psychiczna (MCS) Ware JE, Snow KK, Kosinski M. SF-36 Health Survey: manual and interpretation guide. Lincoln RI: Quality Metric Incorporated, 1993,

21 SF-6D czyli SF-36 jako instrument pomiaru uŝyteczności SF-36 transformowany do SF-6D SG n = 610 Sprzeczności modelu: stanów zdrowia skrajny przykład wykorzystania technik regresji Efekt podłogi : SF-6D min.(645655) = 0,30 Brazier J, Usherwood T, Harper R, Thomas K. Deriving a Preference-Based Single Index from the UK SF-36 Health Survey. Journal of Clinical Epidemiology 1998; 51 (11): Brazier J, Roberts J, Deverill M. The Estimation of a Preference- Based Measure of Health from the SF-36. Journal of Health Economics 2002; 21: Maksymalny teoretyczny udział domen kwestionariuszy SF-6D i EQ-5D w punktacji preferencji Witalność Zwykła działalność Ból / Dyskomfort Rola ograniczeń emocjonalnych Ból Samoopieka Funkcjonowanie społeczne Funkcjonowanie psychiczne Zdrowie psychiczne Zdolność poruszania się Niepokój / Przygnębienie van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes Mar 25;4:

22 EQ-5D vs SF-6D u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes Mar 25;4: EQ-5D vs SF-6D u pacjentów z chorobą niedokrwienną serca EQ-5D min. (33333) = - 0,594 SF-6D min. (645655) = 0,30 van Stel HF, Buskens E. Comparison of the SF-6D and the EQ-5D in patients with coronary heart disease. Health Qual Life Outcomes Mar 25;4:

23 EQ-5D Zalety: Bardzo czuły w dolnym przedziale wartości Subiektywny pomiar wartości (inside the skin) Niskie koszty dystrybucji Wiele wersji językowych Najczęściej uŝywany instrument pośredniego pomiaru uŝyteczności Najwięcej badań ewaluacyjnych Wady: Tylko 3 poziomy realizacji domeny Mało czuły w górnym przedziale wartości 45 Health Utility Index (HUI) Zalety: Czuły Obiektywny pomiar wartości (outside the skin) Dobrze rozwinięte wersje proxy Dobrze rozwinięte wersje dla dzieci Wady Drogi 46 23

24 SF-6D Zalety: Prawdopodobnie czuły w górnym obszarze wartości Często uŝywany w badaniach klinicznych (SF-36) Tani Wiele wersji językowych Wady: Mało czuły w dolnym obszarze wartości Tylko jedno badanie ewaluacyjne - zmodyfikowaną techniką loterii (SG) Przesunięcie wartości w górę 47 Wnioski Więcej stanów zdrowia większa czułość Trzy najczęściej uŝywane kwestionariusze mają róŝne wady i zalety 48 24