Informacja prasowa Bayer HealthCare Public Relations Al.Jerozolimskie 158 02-326 Warszawa Polska W badaniu klinicznym III fazy z udziałem chorych na przerzutowe nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST) osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy polegający na poprawie wskaźnika czasu przeżycia bez progresji Berlin, 3 kwietnia 2012 r. Firma Bayer HealthCare ogłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy III pod nazwą GRID (GIST Regorafenib In Progressive Disease), w którym oceniano cząsteczkę regorafenib (BAY 73-4506) w leczeniu chorych na przerzutowe i (lub) nieoperacyjne nowotwory podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST), u których doszło do progresji choroby pomimo uprzedniego podawania imatynibu i sunitynibu. Osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy badania w postaci statystycznie znamiennej poprawy wskaźnika przeżycia wolnego od progresji. W badaniu tym bezpieczeństwo i tolerancja regorafenibu zasadniczo kształtowały się na oczekiwanym poziomie. Szczegółowe dane z badania mają zostać przedstawione na nadchodzących spotkaniach naukowych. Badanie kliniczne GRID było sponsorowane przez firmę Bayer i prowadzone pod kierunkiem głównego badacza dr. George a Demetri, dyrektora Ludwig Center w Dana-Farber Cancer Institute i Harvard Medical School w Bostonie w amerykańskim stanie Massachusetts. Badanie rozpoczęto w styczniu 2011 r, a rekrutację pacjentów zakończono w lipcu 2011 r. Potrzebne są dodatkowe opcje leczenia chorych na GIST, u których stosowanie obecnie zatwierdzonych leków zakończyło się niepowodzeniem powiedział dr med. Kemal Malik, szef działu ds. globalnego opracowywania produktów i członek komitetu wykonawczego firmy Bayer HealthCare. Uzyskane dane mogą stanowić ważny element postępu w prowadzeniu tej trudnej do leczenia choroby, leczonej jak dotąd w warunkach dużych i niezaspokojonych potrzeb pacjentów. Na podstawie tych danych firma Bayer planuje złożyć wniosek o dopuszczenie regorafenibu do stosowania w leczeniu przerzutowego i(lub) nieoperacyjnego GIST. - 1/5 -
Uzyskano również pozytywne wyniki w badaniu klinicznym III fazy nad stosowaniem regorafenibu u chorych na przerzutowego raka jelita grubego (mcrc), u których doszło do progresji choroby po zastosowaniu zatwierdzonych standardowych metod leczenia. Firma Bayer planuje złożyć wniosek o dopuszczenie regorafenibu do stosowania w leczeniu mcrc w pierwszej połowie 2012 r. Badanie kliniczne GRID GRID (GIST Regorafenib In Progressive Disease) to randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby ze skrzyżowaniem, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie III fazy leczenia GIST z zastosowaniem regorafenibu. Wzięło w nim udział 199 chorych, u których doszło do progresji choroby pomimo uprzedniego przyjmowania imatynibu i sunitynibu. Aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania regorafenibu, osoby biorące udział w badaniu przydzielono losowo, w stosunku 2:1, do grupy, w której stosowano regorafenib (160 mg raz na dobę, 3 tygodnie leczenia / 1 tydzień przerwy) wraz z najkorzystniejszym standardowym leczeniem podtrzymującym albo do grupy placebo wraz z najkorzystniejszym standardowym leczeniem podtrzymującym. Uczestnikom badania otrzymującym placebo, u których doszło do progresji choroby, zaoferowano możliwość przyjmowania regorafenibu. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest wskaźnik czasu przeżycia bez progresji, a drugorzędowe punkty końcowe obejmują wskaźnik przeżycia ogólnego, czas do progresji, wskaźnik kontroli choroby, współczynnik odpowiedzi ze strony nowotworu i czasu utrzymywania się tej odpowiedzi. GIST GIST to najczęstsza postać mięsaka (rodzaju nowotworu złośliwego rozwijającego się z różnych tkanek, takich jak kości lub mięśnie) obejmująca przewód pokarmowy. GIST to potencjalnie zagrażający życiu nowotwór złośliwy, jeżeli rozprzestrzeni się do innych części ciała (przerzuty) lub nie będzie mógł zostać trwale usunięty operacyjnie. Zapadalność na GIST szacuje się na 11 do 20 osób na milion rocznie. W USA rozpoznaje się co roku około 4 500 6 000 nowych przypadków GIST, z czego 1 500 miało postać przerzutową w momencie rozpoznania. GIST jest chorobą trudną do rozpoznania i zwykle odkrywana jest przypadkowo podczas leczenia innych problemów zdrowotnych. W ciągu ostatniej dekady leczenie GIST stało się modelem spersonalizowanej medycyny onkologicznej, ponieważ odkryto, że większość przypadków GIST wynika z aktywacji - 2/5 -
mutacji w receptorze KIT lub PDGFR-α, co prowadzi do niekontrolowanej sygnalizacji wewnątrz komórek nowotworowych. Na podstawie tej wiedzy wypracowano podejścia do leczenia GIST polegające na hamowaniu zmutowanych cząsteczek receptorowych (terapia celowana molekularnie). Imatynib i sunitynib, które hamują onkogenne kinazy KIT, są obecnie jedynymi lekami dopuszczonymi do stosowania w leczeniu pierwszego i drugiego rzutu, odpowiednio, GIST przerzutowych i(lub) nieoperacyjnych. Po pewnym czasie organizm chorego przestaje reagować na te leki, ponieważ pojawiają się mutacje wtórne w obrębie KIT lub PDGFR-α, lub w alternatywnych kaskadach sygnałowych, takich jak RAF. Regorafenib Regorafenib jest obecnie badanym, doustnym inhibitorem multikinazy, który działa na kinazy angiogenne, stromalne i onkogenne. Regorafenib blokuje kilka angiogennych receptorów VEGF kinazy tyrozynowej, które odgrywają główną rolę w neoangiogenezie i limfangiogenezie nowotworów. Blokuje również różne kinazy onkogenne i stromalne, w tym KIT, RET, PDFGR oraz FGFR. Regorafenib jest obecnie sprawdzany w oparciu o te wyniki za pomocą badań klinicznych pod kątem potencjału dla leczenia pacjentów z różnymi rodzajami nowotworów. Regorafenib jest nadal badanym produktem leczniczym i nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), Europejską Agencję ds. Leków (EMA) czy jakiekolwiek inne organy ds. zdrowia. Regorafenib otrzymał oznaczenie leku sierocego od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w odniesieniu do leczenia pacjentów z nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego. Celem nadania statusu leku sierocego jest zachęcenie do opracowywania leków służących do diagnozowania, prewencji lub leczenia schorzeń dotykających mniej niż 200 000 osób w całym kraju. Regorafenib otrzymał oznaczenie postępowania w trybie tzw. krótkiej ścieżki amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków w odniesieniu do leczenia pacjentów z rakiem jelita grubego z przerzutami, u których doszło do postępu choroby po zastosowaniu zatwierdzonych, standardowych sposobów leczenia, jak również w przypadku leczenia pacjentów z nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego, które są nieoperacyjne, lub które skutkują przerzutami oraz u których doszło do postępu choroby pomimo zastosowania przynajmniej imatynibu i sunitynibu jako leczenia - 3/5 -
poprzedzającego. Krótka ścieżka jest procesem stworzonym w celu ułatwienia opracowania, jak również przyspieszenia oceny leków, służących do leczenia poważnych schorzeń oraz będących odpowiedzią na niezaspokojone potrzeby medyczne. W 2011 roku firma Bayer zawarła porozumienie z Onyx Pharmaceuticals, Inc., zgodnie z którym Onyx otrzyma tantiemy z tytułu jakiejkolwiek przyszłej globalnej sprzedaży netto regorafenibu w zakresie zastosowań onkologicznych. Regorafenib w leczeniu raka jelita grubego (badanie kliniczne CORRECT) Uzyskano również pozytywne wyniki w badaniu klinicznym III fazy stosowania regorafenibu u chorych na przerzutowego raka jelita grubego (mcrc), u których doszło do progresji choroby po zastosowaniu zatwierdzonych standardowych metod leczenia. W badaniu CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy) osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy polegający na statystycznie znamiennej poprawie wskaźnika ogólnego przeżycia, jak również drugorzędowy punkt końcowy polegający na statystycznie znamiennej poprawie wskaźnika przeżycia bez progresji. W badaniu tym bezpieczeństwo i tolerancja regorafenibu zasadniczo kształtowały się na oczekiwanym poziomie. Nie odnotowano nowych lub nieoczekiwanych przypadków toksyczności. Dane z tego badania przedstawiono jako pilne doniesienie przełomowe (ang. late breaking abstract) podczas ustnej sesji abstraktowej na Dorocznym Sympozjum Nowotworów Układu Pokarmowego Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO-GI) w styczniu 2012 r. Bayer HealthCare Grupa Bayer jest globalnym przedsiębiorstwem o kluczowych obszarach kompetencji w dziedzinie opieki zdrowotnej, środków ochrony roślin i wysokospecjalistycznych materiałów. Bayer HealthCare, podgrupa Bayer AG o rocznej sprzedaży w wysokości 17,2 miliarda euro (dane z 2011 r.) jest jedną z wiodących, innowacyjnych firm światowych, działających w branży opieki zdrowotnej i produktów medycznych z siedzibą w Leverkusen w Niemczech. Bayer HealthCare działa w zakresie Weterynarii, Consumer Care, Medical Care oraz działu Farmaceutycznego. Celem Bayer HealthCare jest odkrywanie i wytwarzanie produktów poprawiających jakość życia i zdrowie ludzi i zwierząt na świecie. Bayer HealthCare zatrudnia na całym świecie 55 700 pracowników (dane z 31 grudnia 2011 r.) i jest reprezentowana w ponad 100 krajach. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.bayerhealthcare.com. - 4/5 -
Kontakt w firmie Bayer: Monika Lechowska, tel. 22 5723516 e-mail: monika.lechowska@bayer.com Więcej informacji można znaleźć pod adresem www.bayerpharma.com. Oświadczenia dotyczące przyszłości Niniejsze informacje mogą zawierać oświadczenia dotyczące przyszłości, oparte na bieżących założeniach i prognozach autorstwa kierownictwa Grupy Bayer lub jednej z jej podgrup. W wyniku różnych rodzajów znanego i nieznanego ryzyka, niepewnych sytuacji i innych czynników może dojść do znaczących różnic pomiędzy faktycznymi wynikami w przyszłości, sytuacją finansową, rozwojem lub wynikami firmy a założeniami przedstawionymi w niniejszym dokumencie. Niektóre z tych czynników zostały wymienione w publicznie dostępnych sprawozdaniach firmy Bayer, dostępnych na stronie www.bayer.com. Firma niniejszym zrzeka się wszelkiej odpowiedzialności związanej z aktualizowaniem wspomnianych oświadczeń dotyczących przyszłości lub z ich dostosowaniem do przyszłych wydarzeń bądź kierunków rozwoju. - 5/5 -