Niekomercyjne badania kliniczne w onkologii proces aplikacyjny i przygotowanie dokumentacji Dr Agnieszka Byszek, Dr Iwona Skoneczna Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC
European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Prywatna organizacja non-profit założona w 1962 Główny cel: promocja i prowadzenie badań w celu poprawy leczenia chorób nowotworowych Główne aktywności: prowadzenie badań klinicznych Międzynarodowych & wielodyscyplinarnych Rozwój nowych technologii medycznych Definiowanie nowych standardów leczenia Duże akademickie badania Skupianie się na nowotworach rzadkich Zapewnienie jakości Badania translacyjne i biobankowanie Henri Tagnon, Co-founder of EORTC
EORTC dzisiaj Niezależna pan-europejska infrastruktura badań nad nowotworami łącząca badania kliniczne & badania translacyjne Sieć ponad 300 instytucji z 29 krajów z dostępem do dużej liczby pacjentów +/- 2,000 współpracujących lekarzy (klinicyści, patolodzy, radiolodzy, naukowcy,...) 50,000 pacjentów w obserwacji follow-up +/-30 badań z otwartą rekrutacją 10-15 nowych badań na rok
KLINICZNE DZIAŁY BADAWCZE SPECYFICZNE GRUPY NARZĄDOWE Brain Tumor Breast Cancer Children s Leukemia Lung Cancer Leukemia Lymphoma Melanoma Soft Tissue and Bone Sarcoma Gastro-Intestinal Tract Cancer Genito-Urinary Tract Cancer Gynecological Cancer Head and Neck Cancer INNE GRUPY/KOMITETY Infectious Diseases Quality of Life Radiation Oncology Elderly Cutaneous Lymphoma
EORTC Headquarters Wysoko wyspecjalizowana infrastruktura badań klinicznych Zespół: ~180 osób Regularnie audytowana Rozwój nowych metodologii Programy partnerskie Organizacja szkoleń 2000-2013: 1639 zrecenzowanych publikacji 5
Europejska Organizacja do Badań i Leczenia Raka Praktyka i badania medyczne zależą od siebie badania podstawowe badania translacyjne praktyka medyczna badania kliniczne nauczanie
EORTC INFRASTRUCTURE TO SUPPORT NEW GENERATION CLINICAL TRIALS Translational Research Unit Biobank Imaging Sample tool VODCA platform Quality Assurance in Radiotherapy (QART) QART platform ORTA, VISTA, Safe, PRISMA Clinical infrastructure 7
Polska 2000-2013 Patients recruitment in Poland in EORTC studies (2000-2013) 250 200 150 Total pts enrolled 100 50 0 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 9
EORTC 30021: Randomizowane badanie kliniczne II fazy porównujące chemioterapię docetakselem w monoterapii z docetakselem wraz oblimersenem (Bcl-2 antysense) u chorych z hormonoopornym rakiem gruczołu krokowego COI 19/112 chorych Annals of Oncology 20: 1264-1269, 2009 10
EORTC - Fenomenalna siła w chorobach rzadkich Soft Tissue Sarcoma Glivec Melanoma Largest adjuvant trials in shortest time frame Brain Tumors Adjuvant TMZ/XRT trial in GBM Haemato-oncology Leukemia - trials / unique database Lymphoma - trials / unique database Children Leukemia - trials / unique database Head and Neck Cancer Larynx preservation 11
Odsetek badań klinicznych prowadzonych przez sponsorów niekomercyjnych 2005-2013 (source of data: EMA, DIA 23-24 September 2014) 15026; 39% Badania kliniczne są niezbędne do rozwoju medycyny, szczególnie w onkologii również w rzadkich nowotworach 23025; 61% Commercial trials Non-commercial trials W Polsce prawie całkowity brak badań akademickich. W 2013 roku wg danych MZ w odpowiedzi na pismo Towarzystw Onkologicznych otwarto 2 badania niekomercyjne (EORTC) Badania kliniczne stanowią podstawowe narzędzie w onkologii do oceny skuteczności nowych terapii, oceny czynników predykcyjnych i ustanowienia nowych standardów terapii (Evidence-Based Medicine) oraz ograniczenia kosztów
Niekomercyjne/akademickie badania kliniczne Wzrost kosztów prowadzenia badań klinicznych głównym zagrożeniem translacyjnych/klinicznych projektów W Europie < 7% chorych onkologicznych może skorzystać z udziału w badaniach klinicznych W Polsce? < 1%? Zazwyczaj udział w badaniach klinicznych jest korzyścią dla chorego wyższy niż rutynowy standard opieki i leczenia Większość szpitali nie posiada dobrej infrastruktury do badań klinicznych Badania kliniczne mogą przynosić przychód i prestiż 13
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce Negatywna percepcja badań klinicznych w Polsce Akademickie badania zwykle wiążą się niskimi kosztami często niewielki grant i lek Zwykle założeniem nie jest rejestracja leku, tylko inny moment jego wykorzystania np. leczenie skojarzone z operacją lub radioterapią wcześniejsze lub późniejsze zastosowanie terapii Badania bez żadnego finansowania Badają rzadkie choroby Celem zwykle jest poprawa standardu leczenia 14
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Przeszkody administracyjno-biurokratyczno-prawne nierozróżnienie badań akademickich od komercyjnych: identyczne przepisy dotyczące przedkładanej dokumentacji brak możliwości implementowania niektórych procedur (np. dokumenty leków zarejestrowanych w UE) bardzo wysokie stawki obowiązkowego ubezpieczenia bez uwzględnienia różnic ryzyka długotrwałe opracowywanie dokumentacji przez UPRL konieczność składania dokumentacji w języku polskim niedostateczna przejrzystość legislacyjna (nakładanie się kompetencji organów regulacyjnych ) 15
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z finansowaniem badań Brak precyzyjnie wyodrębnionych kryteriów wskazujących, które elementy badań akademickich są możliwe do sfinansowania w ramach powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. W większości krajów UE podstawowe procedury w badaniach niekomercyjnych są finansowane w ramach ubezpieczenia i uznawane jako standard of care 16
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Brak funduszy na prowadzenie badań akademickich nad biomarkerami dla leków - rozwiązanie wyodrębnienie funduszu na badania kliniczne niekomercyjne (np. Włochy) Brak harmonizacji stawek na badania i rozwój w ramach badań akademickich w Polsce Finansowanie badań akademickich NCBiR Granty UE (np. FP7, Horyzont 2020) np. EUROSARC Granty firm farmaceutycznych??? 17
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Problemy związane z kontraktowaniem Działy prawne i dyrekcje szpitali nie chcą kontraktować badań klinicznych o niskim budżecie Obawy dotyczące rozliczania części terapii w ramach NFZ Brak ramowych opisów standardów badań diagnostycznych, monitorujących i obserwacji po przebytym leczeniu onkologicznym (rodzaje i przeciętna liczba) Chory uczestniczący w badaniu klinicznym nie traci prawa do leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego 18
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/ akademickich w Polsce Niejasna rola badań klinicznych w praktyce klinicznej Niejasny sposób finansowania połączenia leczenia w ramach ubezpieczenia zdrowotnego i badania klinicznego, zwłaszcza mieszczącego się w ramach standardów opieki medycznej Refundowane recepty na pozostałe standardowe terapie np. leki wspomagające czy przeciwbólowe Rozliczanie wizyt w badaniach klinicznych z elementami opieki rutynowej demonizacja zjawiska podwójnego finansowania 19
Problemy w realizacji klinicznych badań niekomercyjnych/akademickich w Polsce Kontrakty w języku angielskim duży problem dla polskich ośrodków, prawników Kontrakty dwujęzyczne: Szablon tłumaczony przysięgle Indywidualna adaptacja w procesie negocjacji często długotrwała 20
Przesłanki do prowadzenia badań niekomercyjnych/akademickich Jeśli chory z zaawansowanym rakiem ma przeciętnie wykonywane 3 badania TK / rok podczas standardowej chemioterapii W badaniu klinicznym porównującym nową chth ze standardem sponsor zapłaci tylko za podanie nowego leku i dodatkowe badania TK (powyżej 3, które rutynowo należą się choremu) System zaoszczędzi na kosztach standardowego leku (połowa chorych dostanie nowy, zwykle lepszy lek) Wskutek badania: poprawa standardu leczenia jest zyskiem dla systemu i pacjenta 21
Polskie Biuro ds. Współpracy z EORTC Ułatwienie otwierania i prowadzenia badań klinicznych EORTC w Polsce i w przyszłości w Europie Wschodniej Zwiększenie liczby polskich ośrodków aktywnych w EORTC Zwiększenie liczby rekrutowanych pacjentów w badaniach EORTC Wspomaganie wymiany doświadczeń między ośrodkami polskimi i EORTC Podnoszenie kwalifikacji/pozycji badaczy i młodych onkologów poprzez działania w strukturach EORTC 22
Dziękuję za uwagę Centrum Onkologii-Instytut; Warszawa EORTC: