Uzupełnienie Przedruk z: Medycyna Praktyczna 4/1999 Evidence based medicine (EBM), czyli praktyka medyczna oparta na wiarygodnych i aktualnych publikacjach (POWAP) Odcinek 8: Określanie i mierzenie jakości życia związanej ze zdrowiem dr Roman Jaeschke, dr Gordon Guyatt, dr Deborah Cook, dr John Miller* z Departamentu Medycyny Wewnętrznej i Departamentu Epidemiologii Klinicznej i Biostatystyki oraz Departamentu Chirurgii*, McMaster University, Hamilton, Kanada Sytuacja kliniczna Uczestniczysz w zebraniu zespołu odpowiedzialnego za gospodarkę finansowa szpitala. Przedmiotem obrad jest budżet szpitala na rok przyszły. Jeden z punktów obrad stanowi podanie torakochirurgów, którzy chcieliby rozpocza ć leczenie zaawansowanej rozedmy płuc metoda operacyjnego zmniejszenia objętości płuc (bilateral lung volume reduction surgery LVRS). Rozważaja c ich propozycję, zwracacie uwagę na fakt, że z wprowadzeniem tej operacji będa się wia zać duże koszty i konieczność zwiększenia liczby łóżek na oddziale intensywnej opieki. Prosicie więc chirurgów, by przedstawili korzyści, jakie przyniosłaby pozytywna decyzja w tej sprawie. Wstęp Decyzje medyczne podejmowane na różnych poziomach służby zdrowia od opieki nad indywidualnym pacjentem, poprzez ocenę skuteczności poszczególnych leków czy interwencji w populacji, do wytyczania kierunków rozwoju całego systemu sprowadzaja się do wspólnego celu, jakim jest optymalne wykorzystanie dostępnych (zawsze zbyt małych) środków do zapewnienia jak najlepszego stanu zdrowia ludzi, których dana decyzja dotyczy. Celem tego odcinka cyklu POWAP jest przybliżenie Czytelnikowi jednej z metod oceny stanów zdrowotnych i skutków interwencji oceny jakości życia. Zrozumienie zasad pomiaru jakości życia potrzebne jest nie tylko czytelnikom oryginalnych doniesień, ale również czytelnikom publikacji wtórnych (integruja cych doniesienia oryginalne, czyli pierwotne), takich jak analizy decyzyjne, analizy ekonomiczne i wytyczne postępowania, którymi zajmiemy się w następnych odcinkach naszego cyklu. Jakość życia związana ze zdrowiem próba definicji Analizuja c następstwa danej interwencji, możemy być zainteresowani uchronieniem przed śmiercia w momencie wysta pienia choroby (np. zmniejszeniem śmiertelności z powodu zawału serca poprzez zastosowanie aspiryny i leku trombolitycznego), zmniejszeniem częstości występowania choroby (czyli profilaktyka, np. leczenie nadciśnienia tętniczego w celu zmniejszenia częstości występowania udaru mózgu) lub zmniejszeniem prawdopodobieństwa nawrotu choroby (np. chemioterapia po chirurgicznym usunięciu nowotworu złośliwego). Lekarze często opieraja się również na ocenie parametrów fizjologicznych, upatruja c w ich poprawie dowodu na polepszenie ogólnego stanu zdrowia (np. zwiększenie szczytowego przepływu wydechowego u chorego na astmę lub frakcji wyrzutowej lewej komory u chorych z zastoinowa niewydolnościa serca). Pewne aspekty zdrowia i tym samym także skuteczności interwencji medycznych nie dadza się jednak uja ć w takie parametry. Chodzi tu m.in. o zdolność do normalnego funkcjonowania w domu, w rodzinie, w pracy, w społeczeństwie bycie wolnym od bólu, innych dolegliwości fizycznych i psychicznych oraz od problemów natury socjalnej i finansowej zwia zanych z choroba i jej leczeniem. Okazało się również, że czasami wnioski wycia gane na podstawie obserwacji różnych aspektów stanu zdrowia się nie pokrywaja, a nawet sa ze soba Evidence based medicine (EBM)... 77
sprzeczne. Przykładem niech będzie przedłużenie życia dzięki chemioterapii zwia zane ze znacznym zwiększeniem dolegliwości (nudności, wymioty, biegunka, utrata włosów itd.). Wyodrębnienie tych subiektywnych aspektów zdrowia fizycznego i psychicznego (w przeciwieństwie do koncentrowania się na biochemicznych i fizjologicznych aspektach choroby) doprowadziło do powstania terminu jakość życia (quality of life QoL). Ponieważ jakość życia zależy od wielu czynników (także takich jak sytuacja finansowa, satysfakcja z pracy, życie rodzinne itd.), pracuja cych w służbie zdrowia interesuje głównie jakość życia związana ze zdrowiem (health related quality of life HRQL). Czytelnicy literatury medycznej spotkaja się z różnymi definicjami jakości życia i metodami jej pomiaru. Część autorów uważa, że tylko bezpośrednia ocena samopoczucia dokonana przez samych pacjentów spełnia warunek subiektywności zawarty w idei jakości życia. Według skrajnie przeciwnego stanowiska pomiar każdego aspektu życia ważnego dla pacjenta można uznać za pomiar jakości życia (np. jeżeli dla danego pacjenta możliwość czytania jest ważnym aspektem codziennego życia, to pomiar zdolności czytania można uznać za pomiar jakości życia). Różnice te wypływaja z abstrakcyjności pojęcia jakości życia. Zamiast się na próżno zastanawiać, która definicja jest lepsza, przytoczmy kilka z nich, zaczynaja c od jednej z najprostszych: Jakość życia to ten obszar życia ludzkiego, który danego człowieka bezpośrednio dotyczy i który jest dla niego ważny 1. Bardziej rozbudowana definicja jakości życia wynika z możliwej wielopoziomowości tego pojęcia możemy mówić o ogólnej ocenie samopoczucia, o ocenie jakości życia wewna trz różnych szerokich domen funkcjonowania i zachowania (domena fizyczna, ekonomiczna, funkcjonalna, socjalna, psychologiczna, emocjonalna), wewna trz części tych domen (np. mówia c o funkcjonowaniu fizycznym, możemy się zaja ć jego komponentami snem, bólem, zdolnościa do samodzielnego poruszania się, komunikacji z innymi ludźmi itd.). 2 Wynika z tego, że jakość życia zwia zana ze zdrowiem można rozpatrywać jako koncepcję wielopoziomowa, reprezentuja ca rezultat wspólnego działania wszystkich fizjologicznych, psychologicznych i społecznych czynników wpływaja cych na zdrowie (definicja ta jest podobna do definicji zdrowia według WHO). 3 Wynika z tego również, że mierza c jakość życia, możemy być zainteresowani pomiarami na różnym poziomie i o rozmaitej zawartości, i że różne instrumenty pomiaru będa potrzebne do osia gnięcia różnorodnych celów. Z praktycznego punktu widzenia od osób zajmuja cych się mierzeniem jakości życia wymagamy zdefiniowania tego pojęcia w konkretnej sytuacji klinicznej i przedstawienia sposobu dokonania pomiarów. Powrót do sytuacji klinicznej Kilka dni po zebraniu spotykasz kolegę chirurga, który stwierdza, że nie udało mu się znaleźć artykułów świadcza cych o tym, że nowa operacja przedłuża chorym życie lub zapobiega poważnym powikłaniom zwia zanym z zaawansowana rozedma (infekcjom, konieczności hospitalizacji czy sztucznej wentylacji). Zauważa jednocześnie, że celem tej operacji jest głównie zmniejszenie objawów u chorych, nieustannie cierpia cych z powodu duszności utrudniaja cej im normalne funkcjonowanie. Student przysłuchuja cy się waszej dyskusji pyta, czy w którejś z dostępnych publikacji autorzy mierzyli skutki operacji, używaja c jako punktu końcowego jakości życia. Chirurg nie wie nic na ten temat, ale postanawia zebrać więcej informacji. Czy artykuł opisujący jakość życia jest wiarygodny? Ocena jakości życia to jedna z metod opisu populacji lub pomiarów skuteczności interwencji. W tym sensie z jakościa życia spotykamy się przy ocenie artykułów o leczeniu i zapobieganiu, szkodliwości, diagnozowaniu i rokowaniu. Ogólne kryteria oceny wiarygodności tych artykułów, o których pisaliśmy poprzednio, obowia zuja i tutaj. W tym odcinku zajmiemy się tylko tymi aspektami oceny wiarygodności wyników i ich zastosowania, które odnosza się do jakości życia. Kryteria podstawowe. Czy pomiar jakości życia dotyczy problemów ważnych dla pacjentów? Najprostsza metoda pomiaru ogólnej jakości życia zwia zanej ze zdrowiem jest jedno z częstszych pytań zadawanych pacjentom: Jak się Pan(i) czuje? Jak Pan(i) ocenia dzisiaj (w cia gu ostatniego roku, miesia ca, tygodnia) swoje samopoczucie (astmę, niewydolność kra żenia itd.)? Pomiar jakości życia polega jednak znacznie częściej na zadaniu serii pytań, które można sprowadzić do kilku domen. Określona domena odnosi się do zachowania lub odczucia, które chcemy zmierzyć, czyli określić ilościowo lub jakościowo. Kilka domen (np. zdolność do samodzielnego poruszania się, mycia, korzystania z toalety lub kontrolowanie emocji, na- 78 MEDYCYNA PRAKTYCZNA 4/1999
stroju) może stanowić część szerszego spojrzenia na fizyczny lub psychiczny aspekt funkcjonowania chorego. Pisaliśmy już (p. Med. Prakt. 1/98, s. 146) o tendencji badaczy do mierzenia tego, co proste (testy laboratoryjne), zamiast tego co ważne dla chorych (np. przeżycie; do podobnej kategorii ważnych dla pacjenta punktów końcowych należy jego samopoczucie). Można tego unikna ć, pytaja c chorych, jakie aspekty ich zdrowia sa dla nich najważniejsze. Na przykład: przygotowuja c kwestionariusz oceniaja cy jakość życia u chorych z rozedma płuc, sporza dziliśmy listę ponad 100 sytuacji, w których choroba mogła mieć wpływ na ich samopoczucie i zapytaliśmy, które sa dla nich najważniejsze. 4 Okazało się, że były to problemy życia codziennego z domeny fizycznej (np. uczucie duszności przy wykonywaniu zwykłych codziennych czynności, takich jak wyprowadzanie psa na spacer, zabawa z wnukami czy odkurzanie mieszkania) i z domeny emocjonalnej (np. uczucie utraty samodzielności i niezależności w zwia zku z koniecznościa korzystania z pomocy innej osoby, depresja, zobojętnienie). Od autorów używaja cych pomiarów jakości życia oczekujemy stwierdzenia, że mierzone aspekty jakości życia sa dla badanej populacji klinicznie istotne. Może to być opis użytego instrumentu (kwestionariusza) w Dodatku na końcu artykułu lub odniesienie do wcześniejszych publikacji, które wykazały lub potwierdziły kliniczny sens określonego pomiaru. Autorzy publikacji często posługuja się w tym celu pojęciem przydatności (validity), wła czaja c w to przydatność na pierwszy rzut oka (face validity) i przydatność empiryczna (construct validity). Kryteria podstawowe. Czy do mierzenia jakości życia użyto odpowiednich instrumentów? Instrumenty (kwestionariusze) mierza ce jakość życia sa, nieco uogólniaja c, wykorzystywane do dwóch celów. Pierwszy to możliwość podzielenia pacjentów na grupy ze względu na ich aktualna sprawność lub rokowanie. Na przykład: planuja c badanie skuteczności programu rehabilitacyjnego po udarze mózgu, możemy chcieć wyodrębnić tych pacjentów, u których upośledzenie sprawności nie jest ani małe (bo nie ma wiele do poprawy), ani bardzo duże (bo szansa na uzyskanie jakiejkolwiek poprawy jest u nich niewielka). Innym przykładem może być kwalifikowanie do badania pacjentów z niewydolnościa serca o określonym nasileniu, które się często ocenia za pomoca powszechnie znanej klasyfikacji wydolności czynnościowej (czyli jednego z aspektów jakości życia) według New York Heart Association (NYHA). W większości przypadków jednak jakość życia mierzy się w badaniach klinicznych w celu oceny zmian zachodza cych pod wpływem leczenia; efekt leczenia wyraża się zmiana liczby punktów w użytym kwestionariuszu. Mierzymy zatem fizyczne i emocjonalne zachowanie pacjentów po udarze mózgu w trakcie trwania programu rehabilitacyjnego lub nasilenie niewydolności serca u pacjentów leczonych nowym lekiem (takie same pomiary wykonujemy oczywiście w kontrolnej grupie pacjentów, którzy danej interwencji nie sa poddani). Cechy, jakie powinien mieć dany instrument mierza cy jakość życia, zależa od kontekstu klinicznego. Pierwszym atrybutem każdego takiego instrumentu jest jego zdolność do mierzenia zjawisk zachodza cych w domenach, którymi jesteśmy zainteresowani cecha określana jako przydatność (validity). Następny atrybut to wysoki stosunek sygnału do szumu (signal to noise ratio). Oznacza to, że wyniki oceny określonego parametru (np. niesprawności po udarze) za pomoca danego instrumentu u pacjentów różnia cych się pod względem mierzonego parametru sa różne (pomiar sygnału), a u tego samego pacjenta zawsze jednakowe (powtarzalność [reproducibility], pomiar potencjalnego szumu). Tę cechę instrumentu nazywamy niezawodnościa (reliability). Instrument używany do pomiarów jakości życia powinien się też odznaczać czułościa w wykrywaniu zmian zachodza cych u danego pacjenta (responsiveness). Z praktycznego punktu widzenia czytelnik artykułów, w których mierzono jakość życia, powinien oczekiwać od autorów przynajmniej stwierdzenia, że przydatność, powtarzalność, niezawodność i czułość w wykrywaniu zmian potwierdzono we wcześniejszych badaniach. 5 Kryteria dodatkowe. Czy w artykule nie pominięto ważnych aspektów jakości życia? Dobór instrumentów do mierzenia jakości życia zależy od celu badania. Czasami zależy nam na mierzeniu tylko jednego aspektu (np. częstości występowania i natężenia bólu głowy w migrenie), ale często pomiar musi być wielopoziomowy (np. w przypadku interwencji w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, które wpływaja nie tylko na ból, ale i na zdolność fizycznego, emocjonalnego i społecznego funkcjonowania chorego). Innym ce- Evidence based medicine (EBM)... 79
lem, do którego potrzebujemy instrumentów mierza cych odmienne aspekty QoL, może być też porównanie skutków (użyteczności) różnych interwencji w sytuacjach klinicznie odległych (np. użyteczność leczenia noworodków z mała masa urodzeniowa z użytecznościa otwarcia pracowni cewnikowania serca). Wydana w 1990 roku bibliografia instrumentów mierza cych jakość życia zawierała ponad 500 pozycji 6 i liczba ta cia gle rośnie 7. Wybieraja c jeden z tych instrumentów, można się kierować celem, do jakiego ma być użyty (badanie przesiewowe; określenie ogólnego stanu zdrowia; określanie preferencji, gdy istnieje możliwość wyboru), kontekstem klinicznym (wyodrębnienie określonych chorych lub stwierdzenie zmian badanego parametru w czasie) lub zakresem badanych aspektów jakości życia. W tym ostatnim przypadku możemy mówić o mierzeniu ogólnej jakości życia (generic instruments) lub szczegółowych jej aspektów (specific instruments). Poniżej omówimy poszczególne kategorie częściej używanych instrumentów, ich zalety i wady, oraz podamy krótkie przykłady ich budowy. Mierzenie ogólnej jakości życia Do pomiarów ogólnej jakości życia można wykorzystać tzw. profile zdrowia (health profiles) lub instrumenty mierza ce użyteczność (wartość, satysfakcję z) danego stanu zdrowia (utility measures). Profile zdrowia to kwestionariusze oceniaja ce różne aspekty jakości życia zwia zane ze zdrowiem. Na przykład: często ostatnio stosowany instrument SF-36 (Short Form-36) zawiera 36 pytań zgrupowanych w 10 kategoriach (sprawność fizyczna, sprawność socjalna, zdrowie emocjonalne, ogólna percepcja zdrowia itd.), które sa poła czone w zbiorcze domeny sprawności fizycznej i emocjonalnej. 8 W każdej z tych kategorii i domen wynik odpowiedzi waha się od 0 do 100; im mniej punktów, tym gorsza jakość życia. Wykonanie badania z użyciem SF-36 zajmuje mniej niż 10 minut, jego użyteczność, powtarzalność i zdolność do wykazania zmiany w wyniku skutecznego leczenia wykazano wielokrotnie, a sam instrument był wykorzystany m.in. w badaniach dotycza cych chirurgii kręgosłupa, plastyki stawu biodrowego, usuwania żylaków kończyn dolnych, chromania przestankowego itd. Tak szerokie zastosowanie wynika z ogólnego charakteru pytań. Z jednej strony daje to możliwość porównania efektów leczenia w różnych populacjach i różnymi metodami, ale z drugiej może nie wykryć zmian w obszarach, których te 36 pytań nie porusza. Obie te cechy maja jednak zarówno inne profile zdrowia (na przykład SIP Sickness Impact Profile) 9, jak i instrumenty mierza ce wartość danego stanu zdrowia (p. niżej). Oto kilka pytań z SF-36: Pytanie 1: Czy swój stan zdrowia oceniasz jako: doskonały, bardzo dobry, dobry, dość dobry, zły? Pytanie 3: Czy Twój stan zdrowia ogranicza możliwość wykonywania przez Ciebie: 3a) czynności zwia zanych z dużym wysiłkiem, takich jak bieganie, podnoszenie ciężkich rzeczy lub udział w sportach siłowych; 3c) noszenia zakupów; 3e) wchodzenia po schodach na pierwsze piętro; 3j) ka pania się lub ubierania (możliwe odpowiedzi: tak, bardzo ogranicza; tak, trochę ogranicza; nie ogranicza)? Pytanie 12: Czy następuja ce stwierdzenia sa w odniesieniu do Ciebie prawdziwe lub nie: 12a) choruję częściej niż inni ludzie; 12c) spodziewam się pogorszenia swojego zdrowia; 12d) moje zdrowie jest w wyśmienitym stanie (możliwe odpowiedzi: na pewno tak; prawdopodobnie tak; nie jestem pewny[a]; na pewno nie)? SIP zawiera ponad 120 pytań o jeszcze prostszej strukturze. Prosimy pacjenta, by określił, które ze stwierdzeń sa w odniesieniu do niego prawdziwe: 1) większość dnia spędzam, leża c lub odpoczywaja c; 12) jestem nerwowy(a) lub niespokojny(a); 39) nie jestem w stanie sam(a) się ubrać itd. W przypadku instrumentów badaja cych użyteczność danego stanu zdrowia (jego wartość, satysfakcję z nim zwia zana ) celem jest sprowadzenie ogólnej oceny jakości życia do jednej wartości, wahaja cej się od 0 (śmierć) do 1 (pełne zdrowie i pełna [zależna od zdrowia] jakość życia). Jedna z metod ustalenia tej wartości jest zapytanie pacjenta o jego gotowość do zamiany życia, jakie mu pozostało, na krótsze, ale w idealnym zdrowiu (metoda time trade- -off). Na przykład, jeśli pacjent woli żyć 8 lat w idealnym zdrowiu zamiast 10 lat w aktualnym stanie, to wartość aktualnego stanu zdrowia wynosi co najwyżej 0,8 (80%). Inna metoda, stosowana w takich instrumentach pomiaru wartości stanu zdrowia, jak Quality of Well-Being 10 i Health Utility Index, jest zgrupowanie odpowiedzi na szereg pytań (podobnych jak te zadawane w profilach zdrowia) w kategorie, dla których wcześniej przeprowadzone badania populacyjne ustaliły określona wartość stanu zdrowia. Podobny mechanizm wykorzystuje się do określenia stopnia niesprawności (disability) w zależności od stopnia samodzielności przy wykonywaniu czynności zwia zanych z rekreacja, edukacja, praca domowa lub zawodowa. Na użyteczności (wartości) stanu zdrowia, niezależnie od metody jej oceny, opiera się analizę eko- 80 MEDYCYNA PRAKTYCZNA 4/1999
nomiczna, w której koszt danej interwencji jest porównywany nie tylko z uzyskanym przedłużeniem życia, ale i z jego jakościa (cost-utility analysis). Na przykład: przedłużenie życia o 10 lat, podczas których stan zdrowia ma dla pacjenta wartość około 0,9 (np. stan po zawale serca), daje zysk 9 (10 x 0,9) lat życia z poprawka na jakość życia (quality-adjusted-life-year gain QALY gain). Taki sam zysk można osia gna ć, nie przedłużaja c życia, lecz poprawiaja c jego jakość. Na przykład: poprawa jakości życia 100 pacjentów z 0,9 na 0,93 w cia gu 3 lat da taka sama liczbę zyskanych QALY (100 x 0,03 x 3 = 9). W celu porównania kosztów tych dwóch programów (jeden wydłużaja cy życie, drugi poprawiaja cy jakość życia) możemy ustalić ich koszt w przeliczeniu np. na jeden zyskany QALY. Podobnie można wprowadzić poprawkę na niesprawność (disability) uzyskuje się wówczas zysk wyrażony w DALY (disability-adjusted-life-yeargain). Oczywiście wszystkie te wyliczenia sa tylko przybliżeniami i tylko tak należy je traktować. Mierzenie kosztów, skutków i użyteczności (wartości) stanu zdrowia zawiera szereg przybliżeń i możliwych źródeł błędów. Dogmatyczne trzymanie się uzyskanych liczb może być wręcz niebezpieczne. Więcej o tym w następnych odcinkach cyklu POWAP, dotycza cych analizy decyzyjnej i analizy ekonomicznej. Mierzenie jakości życia instrumenty specyficzne dla danej sytuacji Głównym problem zwia zanym z mierzeniem jakości życia za pomoca ogólnych instrumentów jest ich brak zdolności wykrycia wszystkich istotnych z punktu widzenia pacjenta zmian. Zadanie 120 pytań (SIP) może wprowadzić tyle zamieszania do oceny jakości życia, że skuteczność nowego leku, np. eliminuja cego częsty ból głowy, pozostanie niezauważona. Pacjent z ucia żliwym i ważnym dla niego problemem, jakim sa trudności w oddawaniu moczu z powodu gruczolaka stercza, może nie być skłonny poświęcić dla rozwia zania tego problemu części swojego życia mierzenie użyteczności (wartości) stanu zdrowia metoda time-trade-off jest w zwia zku z tym skazane na niepowodzenie. Wyjściem z tej sytuacji jest użycie instrumentów specyficznych dla danej sytuacji. Specyficzność taka może się odnosić do choroby (kwestionariusze badaja ce jakość życia i jej zmiany zwia zane z leczeniem u pacjentów np. z niewydolnościa serca, astma, niedoczynnościa tarczycy, depresja ), do populacji (np. do ludzi w wieku podeszłym), do danej funkcji (np. zdolności poruszania się lub porozumiewania) lub nawet dla konkretnego problemu (np. bólu). Opracowano setki takich specyficznych instrumentów. Od używanych w badaniach medycznych oczekujemy tych samych cech, o których już wspomnieliśmy powtarzalności, przydatności, czułości w wykrywaniu zmian w stanie zdrowia. Każdy z instrumentów musi też wydawać się logiczny i sensowny dla lekarza i pacjenta; określanie tych cech (sensibility) jest konieczne, zanim użyje się danego instrumentu w warunkach klinicznych. 11 Główna zaleta instrumentów specyficznych jest to, że większość pytań w nich zawartych dotyczy zjawisk, które u danego pacjenta moga ze znacznym prawdopodobieństwem wysta pić (większa szansa wykrycia zmiany). Ich główna wada jest natomiast to, że nie można porównać wyników otrzymanych za pomoca różnych instrumentów i w rozmaitych populacjach. Biora c pod uwagę komplementarność zalet i wad ogólnych i specyficznych instrumentów służa cych do pomiaru jakości życia, nie dziwi to, że autorzy badań często używaja jednocześnie całej ich baterii profili zdrowia, instrumentów do mierzenia wartości danego stanu zdrowia oraz kilku instrumentów specyficznych. Ocena wyników Jakie jest kliniczne znaczenie uzyskanych wyników? Zmniejszenie śmiertelności o 2%, skrócenie pobytu w szpitalu o 3 dni, poprawa obrazu radiologicznego płuc, wzrost FEV 1 o 25% u chorego na astmę to zmiany, których znaczenie większość pracowników służby zdrowia jest w stanie intuicyjnie określić. Jak jednak zinterpretować wzrost o 10% na jednej ze skali SF-36 lub o 0,5 punktu w 7-stopniowej skali duszności, kaszlu czy bólu? Przełożenie takich wyników na wymierne wartości kliniczne jest warunkiem racjonalnego mierzenia jakości życia. Cel ten można osia gna ć różnymi metodami. Jedna z nich jest wielokrotne użycie danego instrumentu w badaniach klinicznych, w których interwencja jest klinicznie korzystna. Zmianę w wyniku instrumentu (np. kwestionariusza) można następnie skorelować z samoocena zmiany przez pacjentów lub z wynikami instrumentów fizjologicznych (np. pomiarów FEV 1 ). 12 Dodatkowy problem stanowi interpretacja wyników kilku lub nawet kilkunastu instrumentów użytych jednocześnie. Jeżeli wyniki wszystkich in- Evidence based medicine (EBM)... 81
strumentów sa zgodne, sprawa jest w miarę prosta. Rozbieżność wyników (nawet najlepsze leki moga mieć działania niepoża dane) nakazuje zdroworozsa dkowe podejście przy ich interpretacji, a w trakcie planowania badania podjęcie decyzji, które z instrumentów będa traktowane jako pierwszoplanowe (primary outcome measures). Jaka jest precyzja zaobserwowanych wyników? Tak jak w każdym przypadku wykonywania pomiarów musimy pamiętać, że otrzymane wyniki to tylko oszacowanie prawdziwej wartości danych parametrów w populacji, i wynik trzeba podać wraz z przedziałem ufności. Czy wyniki danego doniesienia pomogą mi w opiece nad pacjentami? Informację na temat wpływu danej interwencji na jakość życia można wykorzystać wtedy, gdy nasi pacjenci sa podobni do pacjentów objętych badaniem, z którego ta informacja pochodzi. Podobieństwo to odnosi się nie tylko do cech demograficznych i fizjologicznych, ale również do systemów wartości. Pisaliśmy o tym w odcinku poświęconym artykułom o leczeniu lub zapobieganiu (Med. Prakt. 5/98). Dodatkowo trzeba sobie odpowiedzieć na pytanie, w jakim stopniu sytuacja kliniczna będa ca przedmiotem badania przypominała praktykę kliniczna. W naszym codziennym postępowaniu pojawienie się objawów ubocznych leczenia dość często prowadzi do jego przerwania, co wia że się z usta pieniem tych niepoża danych skutków i ostatecznie z niewielkim wpływem na jakość życia pacjenta. W badaniach klinicznych prowadzonych metoda podwójnie ślepej próby pacjenci i lekarze zwykle nie wiedza, do której grupy (eksperymentalnej czy kontrolnej) należy dany pacjent, w zwia zku z czym występuje tendencja do utrzymania pacjenta w badaniu pomimo wysta pienia objawów, które moga być skutkami ubocznymi danej interwencji. Pomiar jakości życia dokonany w trakcie badań klinicznych może więc nie odzwierciedlać klinicznej rzeczywistości. Rozwiązanie sytuacji klinicznej Po kilku dniach dowiadujesz się od studenta, który pomagał chirurgowi w przeszukaniu literatury, że interesuja ce Was badanie nie zostało jeszcze przeprowadzone. 13 W kilku publikacjach na ten temat podano jednak, że w niedalekiej przyszłości można się spodziewać wyników szeregu randomizowanych badań klinicznych porównuja cych leczenie zachowawcze i operacyjne. Badania te maja na celu nie tylko określenie wpływu jednej z tych strategii na śmiertelność pacjentów i na parametry fizjologiczne (pojemność płuc, wydolność wysiłkowa, gazy oddechowe we krwi tętniczej), ale także (głównie) na ich jakość życia. Większość specjalistów zainteresowanych operacyjnym leczeniem rozedmy płuc uważa, że przed otrzymaniem wyników tych badań szerokie wprowadzenie proponowanej operacji nie znajduje uzasadnienia. Podsumowanie W powyższych rozważaniach staraliśmy się przedstawić ideę jakości życia, określić jej zakres, zdefiniować cechy, jakie powinny mieć instrumenty ja mierza ce oraz przedstawić główne rodzaje instrumentów używanych w badaniach klinicznych. Mamy nadzieję, że artykuł ten pomoże Czytelnikowi zrozumieć doniesienia medyczne uwzględniaja ce pomiary jakości życia, i w efekcie, zwiększy sprawność i racjonalność podejmowania decyzji klinicznych. Piśmiennictwo 1. Levine N.M.: Incorporation of quality-of-life assessment into clinical trials. In: Osoba D., ed.: Effect of cancer on quality of life. Boston, CRC Press, 1991: 105 111 2. Spilker B.: Introduction. In: Spilker B., ed.: Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Philadelphia, Lippincott- Raven, 1996: 1 10 3. Schipper H., Clinch J., Powell V.: Quality of life studies: definitions and conceptual isues. In: Spilker B., ed.: Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Philadelphia, Lippincott- Raven, 1996: 11 24 4. Guyatt G.H., Berman L.B., Townsend M., Pugsley S.O., Chambers L.W.: A measure of quality of life for clinical trials in chronic lung disease. Thorax, 1987; 42: 773 778 5. Guyatt G.H., Kirshner B., Jaeschke R.: Measuring health status: what are the necessary measurements properties? J. Clin. Epidemiol., 1992; 45: 1347 1351 6. Spilker B., Molinek F.R., Johnston K.A., Simpson R.L., Tilson H.H.: Quality of life bibliography and indexes. Med. Care, 1990; 28 (suppl.): D1 D78 7. Berzon R.A., Donnelly M.A., Simpson R.L. Jr, Simeon G.P., Tilson H.H.: Quality of life bibliography and indexes: 1994 update. Qual. Life Res., 1995; 4: 547 569 8. Ware J.E., Sherbourne C.D.: The MOS 36-item short-form health survey (SF-36). Med. Care, 1992; 30: 473 483 9. Bergner M., Bobitt R.A., Carter W.B., Gilson B.S.: The sickness impact profile: development and final revision of health status measure. Med. Care, 1981; 19: 787 805 10. Kaplan R.M., Anderson J.P., Wu A., et al.: The quality of wellbeing scale: applications in AIDS, cystic fibrosis, and arthritis. Med. Care, 1989; 27 (suppl.): S27 S43 82 MEDYCYNA PRAKTYCZNA 4/1999
11. Feinstein A.R.: The theory and evaluation of sensibility. In: Feinstein A.R., ed.: Clinimetrics. New Haven, Yale University Press, 1987: 141 165 12. Jaeschke R., Singer J., Guyatt G.: Measurement of health status: ascertaining the minimal clinically important difference. Controll. Clin. Trials, 1989; 10: 407 415 13. Utz J.P., Hubmayr R.D., Deschamps C.: Lung volume reduction surgery for emhysema: out on a limb without NETT. Mayo Clin. Proc., 1998; 73: 552 666 Redakcja dziękuje dr med. Katarzynie Szamotulskiej z Zakładu Epidemiologii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie za cenne uwagi merytoryczne. Evidence based medicine (EBM)... 83