MINISTERSTWO ZDROWIA DEPARTAMENT POLITYKI ZDROWOTNEJ NARODOWY PROGRAM ZWALCZANIA CHORÓB NOWOTWOROWYCH

Transkrypt

1 Załącznik nr 1 opis programu MINISTERSTWO ZDROWIA DEPARTAMENT POLITYKI ZDROWOTNEJ Nazwa programu: NARODOWY PROGRAM ZWALCZANIA CHORÓB NOWOTWOROWYCH Nazwa zadania: WDROŻENIE PROGRAMU KONTROLI JAKOŚCI W DIAGNOSTYCE OSTREJ BIAŁACZKI U DZIECI Program realizowany na podstawie art. 3 pkt 3 ustawy z dnia 1 lipca 2005 roku o ustanowieniu programu wieloletniego Narodowy program zwalczania chorób nowotworowych (Dz. U. Nr 143, poz. 1200) i art. 48 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz z późn.zm.). Zgodność założeń programu z priorytetami polityki zdrowotnej Państwa: Program jest elementem wieloletniego programu zwalczania chorób nowotworowych. Warszawa 2006

2 II. STRESZCZENIE Cel główny: Poprawa wyników leczenia dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną Cele szczegółowe: Zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia. zredukowanie kosztów leczenia Elementy realizacji programu: I etap realizacji programu finansowanie w ramach kontraktu z NFZ. Ośrodki onkologii i hematologii dziecięcej spełniające standardy Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. 1. Wykonują niezbędne do rozpoznania i stratyfikacji ALL u dzieci badania diagnostyczne, Dokonują stratyfikacji chorych z ALL do 3 grup ryzyka. 2. Zgłaszają do Centralnej Bazy danych wszelkie zdarzenia (nawroty, zgony, drugie nowotwory). 3. Regularne przesyłają do Centralnej Bazy formularze dotyczące rozpoznania, odpowiedzi na leczenie, randomizacji, leczenia i toksyczności. 4. Przesyłają do Centralnej Bazy aktualne dane, dotyczące follow-up na koniec każdego roku kalendarzowego. II etap realizacji programu finansowany w ramach programu przez MZ Ośrodki dokonujące centralnej weryfikacji wyników Wykonują badania preparatów przesłanych przez jednostki realizujące I etap programu, i dokonują analizy wyników badań oraz weryfikacji dokonanych stratyfikacji chorych do odpowiednich grup ryzyka. III etap realizacji programu finansowany w ramach programu przez MZ Ośrodek prowadzący Centralną Bazę Danych 1. Prowadzi bazę danych o wszystkich zdiagnozowanych pacjentach z ALL, rejestrując na bieżąco informacje na temat wszelkich niekorzystnych zdarzeń, objawów toksycznych i uzyskiwanych efektów leczniczych. 2. Organizuje sesje weryfikacyjne z udziałem przedstawicieli ośrodków realizacji I etapu. Środki planowane na realizację programu PLN Spodziewane efekty i korzyści wynikające z potencjalnego wdrożenia programu:

3 Poprawa efektywności leczenia. Obniżenie toksyczności i kosztów leczenia. Uzyskanie bazy danych o bazy danych o wszystkich pacjentach z rozpoznaniem ALL Zmniejszenie liczby błędów diagnostycznych zwiększenie precyzji klasyfikacji poszczególnych pacjentów do grup ryzyka. Możliwa jest poprawa wyników leczenia poprzez zastosowanie bardziej intensywnego leczenia u dzieci z cechami niekorzystnymi rokowniczo. Zwiększenie liczby przypadków całkowitych wyleczeń u dzieci z ALL, u których z dużą wiarygodnością można wykluczyć obecność cech niekorzystnych rokowniczo przy zredukowanej intensywności chemioterapii. III. ZDEFINIOWANIE PROBLEMU/OKREŚLENIE POTRZEBY W Polsce rozpoznaje się białaczkę u ok. 300 dzieci rocznie, z czego u ok.250 jest to ostra białaczka limfoblastyczna, najczęstszy nowotwór wieku dziecięcego. W ciągu ostatnich 20 lat kolejno wprowadzano w Polsce szereg bardzo udanych programów klinicznych leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci z (ALL), które pochodziły z oryginalnego programu BFM. Dzięki kolejnym modyfikacjom tego programu szansę na pełne wyleczenie w Polsce ma ponad 90% dzieci z ALL standardowego ryzyka i około 50% dzieci z ALL wysokiego ryzyka W ramach powyższego programu dla oceny skuteczności leczenia wykorzystuje się czułe techniki molekularne: detekcji specyficznych dla ALL rearanżacji genowych gen receptora T komórkowego, gen ciężkich immunoglobin IgH. Wyniki tych badań wykazały, że poziom choroby resztkowej (MRD) w określonym momencie czasu może dostarczać bardzo istotnych prognostycznie informacji. Główne niedogodności programu to: olbrzymie obciążenie logistyczne i technologiczne, w odniesieniu do ogromnej liczby pacjentów poddawanych badaniom.

4 Protokół opracowany w roku 1998 w ramach programu przez badawcze grupy AIEOP i BFM eliminował wszystkie definicje grup ryzyka zależnych od wyników wstępnej diagnozy wiek, wstępna leukocytoza, immunofenotyp opierał nową strategię na odpowiedzi na profazę sterydową i MRD poziom w 5 i 12 tygodniu terapii. Brak odpowiedzi na pytania czy można opierając się na nowej stratyfikacji poprawić wyniki ogólne i zredukować toksyczność poprzez lepsze dostosowanie intensywności leczenia do indywidualnej oceny pacjentów? Odpowiedź na główne pytanie będzie ok r.. Wcześniej nie będzie możliwe ustalenie czy ogromny wysiłek był uzasadniony. IV. UZASADNIENIE W celu zwiększenia szans na wyleczenie dla dzieci z grupy ALL wysokiego ryzyka, przy jednoczesnym zachowaniu dotychczasowych wyników leczenia u dzieci z ALL standardowego ryzyka konieczna staje się zmiana strategii postępowania, która daje szansę na zmniejszenie toksyczności i kosztów leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, polskie ośrodki onkologii dziecięcej podjęły pracę aby przygotować podobny system stratyfikacji nie potrzebujący jednak zastosowania technik detekcji MRD. Program proponuje nową strategię postępowania w ostrej białaczce limfoblastycznej u dzieci, opartą na połączeniu odpowiedzi morfologicznej w 8 dobie leczenia i szpikowej w 15 i 33 dniu leczenia. Doświadczenia wielu krajów europejskich, które wprowadziły taki system wskazują, że zmniejsza to ryzyko błędów diagnostycznych, a równocześnie zwiększa precyzję klasyfikacji poszczególnych pacjentów do grup ryzyka. Zakłada się, że w efekcie realizacja programu może doprowadzić do: poprawy wyników leczenia poprzez zastosowanie bardziej intensywnego leczenia u dzieci z cechami niekorzystnymi rokowniczo, wyleczenia, przy zredukowanej intensywności chemioterapii, u dzieci z ALL, u których z dużą wiarygodnością można wykluczyć obecność cech niekorzystnych rokowniczo, zmniejszenia: poziomu toksyczności leczenia, liczby przypadków późnych następstw leczenia, kosztów leczenia.

5 uzyskania bazy danych wszystkich pacjentów, z uwzględnieniem rejestrowanych na bieżąco wszelkich niekorzystnych zdarzeń, objawów toksycznych i uzyskiwanych efektów leczniczych. V. OPIS PROGRAMU Cel główny: Poprawa wyników leczenia dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną poprzez: zastosowanie bardziej intensywnego leczenia u dzieci z cechami niekorzystnymi rokowniczo, zredukowanie intensywności chemioterapii, u dzieci z ALL, u których z dużą wiarygodnością można wykluczyć obecność cech niekorzystnych rokowniczo, Cele szczegółowe: Poprzez dostosowanie intensywności leczenia do indywidualnej oceny pacjentów zmniejszenie toksyczności i późnych następstw leczenia, zredukowanie kosztów leczenia. Elementy realizacji programu: I etap realizacji programu finansowany w ramach kontraktu z NFZ. Ośrodki onkologii i hematologii dziecięcej spełniające standardy Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. 1. Wykonują niezbędne do rozpoznania i stratyfikacji ALL u dzieci badania diagnostyczne, cytomorfologiczne krwi obwodowej w 8 dobie leczenia, oraz szpiku w dobie 15 i 33, badania immunofenotypu komórek białaczkowych oraz badania cytogenetyczne określonych szczegółowo w poniższej tabeli. Cytomorfologia/ Cytochemia BM: MGG, PAS, AcP, MPO, SBB, NACE, ANAE/ANBE ± NaF, PB: CBC & rozmaz (MGG), CSF:liczba komórek (komora) & Cytologia (MGG-barwiony preparat cytospinowy). Cytometria przepływowa BM/PB: Immunofenotyp & DNA index Cytogenetyka BM/PB: Prążki G-wysokiej rozdzielczości, FISH. Genetyka molekularna BM/PB: RT-PCR dla wyselekcjonowanych genów fuzyjnych,

6 (BCR/ABL, MLL/AF4, TEL/MLL1). 2. Dokonują stratyfikacji chorych do 3 grup ryzyka (SR, IR i HR) a. system klasyfikacji opiera się na: b. wieku dziecka w chwili ustalenia rozpoznania, postawienia diagnozy (poniżej 18 lat), c. wstępnej liczbie białych krwinek, d. wczesnej odpowiedzi na leczenie, e. dwóch prognostycznych markerach genetycznych tj. t(9;22) oraz t(4;11) i/lub ich odpowiednikach molekularnych (BCR/ABL i MLL/AF4). 3. Przesyłają do Centralnej Bazy preparaty do powtórnej weryfikacji. 4. Zgłaszają do Centralnej Bazy danych wszelkich zdarzeń (nawroty, zgony, drugie nowotwory). 5. Regularne przesyłają do Centralnej Bazy formularze dotyczące rozpoznania, odpowiedzi na leczenie, randomizacji, leczenia i toksyczności. 6. Przesyłają do Centralnej Bazy aktualne dane, dotyczące follow-up na koniec każdego roku kalendarzowego. II etap realizacji programu Ośrodki dokonujące centralnej weryfikacji wyników finansowany przez MZ. Wykonują badania preparatów przesłanych przez jednostki realizujące I etap programu i dokonują analizy wyników badań oraz weryfikacji dokonanych stratyfikacji chorych do odpowiednich grup ryzyka. III etap realizacji programu - finansowany przez MZ. Ośrodek prowadzący Centralną Bazę Danych 1. Prowadzi Centralną Bazę danych o wszystkich zdiagnozowanych pacjentach z ALL, rejestrują na bieżąco informacje na temat wszelkich niekorzystnych zdarzeń, objawów toksycznych i uzyskiwanych efektów leczniczych. 2. Organizuje sesje weryfikacyjne z udziałem przedstawicieli ośrodków realizacji I etapu. W celu prowadzenia i weryfikacji dokumentacji oraz prowadzenia bazy danych konieczne jest zatrudnienie Menadżera Danych w ośrodku koordynującym program. W Polsce dotychczas takich możliwości nie było i w praktyce tylko w wyjątkowych przypadkach wyniki badań były weryfikowane w innym ośrodku.

7 Populacja badana: Wszystkie dzieci z ALL w wieku poniżej 18 lat w momencie rozpoznania: zdiagnozowane w ośrodkach I i II etapu realizacji programu. z diagnozą ALL spełniającą wszystkie kryteria diagnostyczne określone w programie. Opierając się na danych epidemiologicznych, w Polsce ALL rozpoznaje się u ok. 250 dzieci rocznie, należy więc przyjąć, że program będzie dotyczył takiej liczby dzieci. Konieczna jest stała, centralna weryfikacja wyników badań cytomorfologicznych krwi obwodowej i szpiku, immunofenotypu oraz cytogenetycznych. Może to być przeprowadzane w kilku, wybranych w drodze konkursu, ośrodkach w Polsce, spełniających wymagania określone w programie i z udziałem osób odpowiedzialnych za te badania w poszczególnych ośrodkach leczących. Dotychczasowe doświadczenia wyraźnie wskazują, że przy niejednoznacznym obrazie często popełniane są pomyłki skutkujące stratyfikacją chorego do niewłaściwej grupy ryzyka. Wskutek tego niektórzy pacjenci są leczeni niepotrzebnie zbyt intensywnie, a inni mogą otrzymać niewystarczającą terapię. Dlatego też w większości krajów Europy Zach. wprowadzono zasadę centralnej weryfikacji wyników badań. VI. Realizatorzy Programu Ośrodki onkologii i hematologii dziecięcej spełniające standardy Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej oraz wymogi określone w programie. Ośrodek prowadzący Centralną Baza Danych, spełniający standardy Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej oraz wymogi określone w programie. Wymogi dla ośrodków realizujących: I etap realizacji programu finansowany w ramach kontraktu z NFZ. realizuje ośrodek, który prowadzi diagnozowanie i leczenie dzieci z ALL wg standardu ustalonego w programie ALLIC 2002, a w szczególności są to ośrodki onkologii i hematologii dziecięcej spełniające standardy Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej :

8 Ma możliwość pełnej diagnostyki chorób układu krwiotwórczego u dzieci i młodzieży (cytomorfologicznej, cytochemicznej, immunologicznej, genetycznej). Prowadzi nowoczesną,wysokodawkowaną chemioterapię białaczek oraz monitorowanie pacjentów po zakończonym leczeniu. Posiada odpowiednie warunki lokalowe: sale chorych 1-2 łóżkowe, każda sala z sanitariatem, możliwość zapewnienia pełnego reżimu sanitarnego dla każdego chorego w okresie neutropenii,pomieszczenie z komorą laminarną do przygotowywania cytostatyków lub centralna apteka. Posiada wydzieloną część do leczenia w ramach dziennego pobytu (oddział dzienny) Prowadzi przychodnię przykliniczną umożliwiającą zapenienie ciągłości opieki nad leczonym dzieckiem. Posiada dostęp do pełnej diagnostyki laboratoryjnej i obrazowej przez całą dobę oraz zabezpieczenie w preparaty krwiopochodne. Ma zapewnioną pełną współpracę w zakresie chirurgii dziecięcej i in.specjalności przez całą dobę. Zatrudnia odpowiednią kadrę fachową z doświadczeniem praktycznym w hematoonkologii dziecięcej, w tym co najmniej 2 lekarzy ze specjalizacją z onkologii i hematologii dziecięcej. oraz Wykonują niezbędne do rozpoznania i stratyfikacji ALL u dzieci badania diagnostyczne: cytomorfologiczne krwi obwodowej w 0 i 8 dobie leczenia, oraz szpiku w dobie 0, 15 i 33, badania immunofenotypu komórek białaczkowych oraz badania cytogenetyczne określonych szczegółowo w programie. Dokonują stratyfikacji chorych z ALL do 3 grup ryzyka. Zgłaszają do Centralnej Bazy danych wszelkie zdarzenia (nawroty, zgony, drugie nowotwory). Regularne przesyłają do Centralnej Bazy formularze dotyczące rozpoznania, odpowiedzi na leczenie, randomizacji, leczenia i toksyczności. Przesyłają do Centralnej Bazy aktualne dane dotyczące follow-up na koniec każdego roku kalendarzowego.

9 II etap programu wykonywanie centralnej weryfikacji danych, w trakcie spotkań weryfikacyjnych i zgodnie ze standardami ALLIC Ośrodki dokonujące centralnej weryfikacji wyników : Wykonują badania preparatów przesłanych przez jednostki realizujące I etap programu, i dokonują analizy wyników badań oraz weryfikacji dokonanych stratyfikacji chorych do odpowiednich grup ryzyka. Ośrodki realizujące ten etap, oprócz wymogów określonych dla I etapu, muszą dysponować laboratorium uznanym przez Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej jako referencyjne w danej dziedzinie diagnostycznej: cytomorfologii krwi obwodowej i szpiku, immunofenotypowania białaczek przy pomocy cytometrii przepływowej, lub cytogenetyki białaczek. III etap programu - ośrodek prowadzący Centralną Bazę Danych. Ośrodek prowadzący Centralną Bazę Danych Prowadzi bazę danych o wszystkich zdiagnozowanych pacjentach z ALL, rejestrując na bieżąco informacje na temat wszelkich niekorzystnych zdarzeń, objawów toksycznych i uzyskiwanych efektów leczniczych. Ośrodek powinien spełniać wszystkie kryteria określone dla etapu I, ponadto powinien to być ośrodek będący miejscem zatrudnienia koordynatora całego programu terapeutycznego leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci w Polsce. Powinien mieć doświadczenie w zbieraniu danych epidemiologicznych zachorowań na nowotwory w Polsce. Kryteria wyboru w procedurze konkursowej realizatorów II i III etapu programu. - spełnienie wszystkich wymogów określonych powyżej. VII. Kontynuacja działań podjętych w programie. możliwość kontynuacji zadań przewidzianych w programie przez inne jednostki, po zakończeniu okresu objętego finansowaniem z budżetu MZ, możliwość powtórnego wykorzystania programu.