Brak przeszczepów płuc u chorych na mukowiscydozę w Polsce Dlaczego przeszczep? Płuca chorego na mukowiscydozę ulegają systematycznemu wyniszczeniu, którego przyczyną jest zalegający w nich śluz oraz nawracające infekcje. W zaawansowanych stadiach choroby przeszczep płuc może się okazać jedyną szansą na wydłużenie życia chorego. Kiedy przeszczep? Przeszczep płuc jest ratunkiem dla chorych, u których stwierdzono niewydolność oddechową, a tradycyjne metody zachowawcze farmakologiczne przestają być skuteczne. Czas skierowania do ośrodka transplantacyjnego celem ustalenia wskazań do zabiegu, jest inny dla każdego pacjenta i zależy od jego indywidualnej sytuacji, wartości wskaźników czynności płuc (FEV1) i innych czynników. Ważne jest, aby rozważyć możliwość przeszczepu, będąc jeszcze wystarczająco zdrowym, żeby mieć szansę doczekać się na odpowiednie organy. Jak przebiega kwalifikacja do przeszczepu? Oceniane jest funkcjonowanie płuc, serca, nerek, wątroby, a także stan odżywienia chorego. Pacjenci są zapoznawani z wieloma procedurami, które obejmują testy krwi, RTG klatki piersiowej i testy funkcjonowania płuc. Jest też przeprowadzana ocena psychologiczna, w celu określenia zdolności kandydata i jego rodziny do radzenia sobie ze stresem przeszczepu. O zakwalifikowaniu do przeszczepu decyduje pozytywna opinia krajowego i wojewódzkiego konsultanta transplantologii klinicznej. Gdy w grę wchodzi zabieg za granicą niezbędna jest dodatkowo akceptacja ministra zdrowia lub prezesa NFZ. Od momentu zakwalifikowania na listę oczekujących do momentu przeszczepu może minąć kilka tygodni, miesięcy, a w skrajnych przypadkach nawet lat. Jedynym ośrodkiem medycznym wykonującym przeszczepy płuc w Polsce jest Śląskie Centrum Chorób Serca w Zabrzu. Szacuje się, że w naszym kraju rokrocznie powinno się przeprowadzać przeszczep płuc u 200 osób, podczas gdy w ubiegłym roku (2009) wykonano zaledwie 10 takich zabiegów (łącznie od 2002 roku nowe płuca otrzymało w Polsce 37 pacjentów). Dla porównania w dziesięciomilionowej Belgii wykonuje się w skali roku 40 takich zabiegów, w Wiedniu gdzie najczęściej jeżdżą polscy pacjenci tylko w styczniu bieżącego roku przeprowadzono 15 transplantacji płuc. Dotychczas w Polsce nie wykonano żadnego przeszczepu płuc u osoby chorej na mukowiscydozę. Trudno wyjaśnić przyczynę takiego stanu rzeczy, szczególnie jeżeli weźmie się pod uwagę, że średnia przeżywalność po transplantacji płuc jest najwyższa w mukowiscydozie. Wszystkie z dwunastu dotychczasowych przeszczepów płuc u polskich chorych na mukowiscydozę wykonano w Akademickim Szpitalu Klinicznym w Wiedniu. Ośrodek w Zabrzu deklaruje gotowość do prowadzenia transplantacji u chorych na mukowiscydozę dopiero na początku 2011 roku. Nawet gdy do tego dojdzie, problem może stanowić ograniczona liczba dostępnych organów. Cały czas są w Polsce województwa, w których w ogóle nie pobiera się organów do przeszczepu. Ile kosztuje przeszczep? Jednorazowy koszt przeszczepu oraz opieki potransplantacyjnej w wiedeńskim ośrodku wynosi około 120.000 Euro. Koszt 11 z 12 transplantacji wykonanych u polskich chorych został sfinansowany z
środków prywatnego sponsora, który wobec ogólnoświatowego kryzysu finansowego został zmuszony do zawieszenia wsparcia. Dopiero w sierpniu 2009 roku udało się uzyskać zapewnienie Narodowego Funduszu Zdrowia dotyczące gotowości sfinansowania 3 przeszczepów płuc u chorych na mukowiscydozę.
Brak antybiotykoterapii dożylnej w warunkach domowych Dlaczego antybiotykoterapia jest konieczna? Charakterystyczne w przebiegu mukowiscydozy są objawy przewlekłej choroby oskrzelowo-płucnej i nawracające zakażenia dróg oddechowych. Gęsty i lepki śluz zalegający w drogach oddechowych stanowi doskonałe środowisko dla rozwoju bakterii powodujących stany zapalne prowadzące do nieodwracalnych zmian w płucach i oskrzelach chorych, które stanowią najczęstszą przyczynę śmierci chorych na mukowiscydozę. Leczenie antybiotykami ma na celu opanowanie zaostrzeń przewlekłego procesu zapalnego i spowolnienia zmian oskrzelowo-płucnych. U chorych na mukowiscydozę konieczność stosowania antybiotykoterapii dożylnej, a co za tym idzie hospitalizacji, występuje nawet do sześciu razy w roku, przy czym najczęstszy okres pobytu w szpitalu to dwa tygodnie. W polskich warunkach prowadzenie antybiotykoterapii dożylnej jest w praktyce związane z hospitalizacją chorego. Warunki szpitalne, a w szczególności brak infrastruktury umożliwiającej skuteczną izolację chorych, są główną przyczyną zakażeń krzyżowych groźnymi i trudnymi do zwalczenia bakteriami, które nasilają stan zapalny w płucach i przyspieszają proces wyniszczenia układu oddechowego. Prowadzenie domowej antybiotykoterapii dożylnej znacząco polepszyłaby warunki życia chorych, a przede wszystkim zmniejszyłaby ryzyko zakażenia, na jakie są oni narażeni w czasie hospitalizacji. Takie rozwiązanie jest standardem w krajach zachodnioeuropejskich. W chwili obecnej teoretycznie istnieje możliwość prowadzenia domowej antybiotykoterapii dożylnej, gdyż część antybiotyków stosowanych w leczeniu mukowiscydozy jest dostępnych na receptę w każdej aptece i lekarz może wypisać zlecenie ich podawania pielęgniarce dysponującej odpowiednimi kwalifikacjami. Faktyczną przeszkodą w realizowaniu takiej formy leczenia jest jednak jego koszt, który sprawia, że tylko pojedyncze osoby mogłyby finansować taką terapię z własnych środków. Refundacja leków w ramach świadczeń NFZ jest dostępna wyłącznie w leczeniu szpitalnym. Dlaczego lepiej w domu? Wprowadzenie refundacji leków w domowej antybiotykoterapii dożylnej nie tylko nie wiąże się z żadnymi dodatkowymi kosztami dla budżetu służby zdrowia, ale wręcz oznacza poważne oszczędności, co powinno być szczególnie istotne w dobie obecnego kryzysu i problemów finansowych wielu szpitali. Dla przykładu w 2008 r. w Klinice Pneumonologii i Mukowiscydozy Oddziału Terenowego Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce - Zdroju przeprowadzono około 300 hospitalizacji trwających powyżej czterech dni w celu zastosowania antybiotykoterapii dożylnej. Oszczędność wynikająca z wprowadzenia antybiotykoterapii domowej w skali roku wyniosłaby w tym okresie, tylko dla tego jednego ośrodka, blisko milion złotych. Co istotne, prowadzenie antybiotykoterapii w warunkach domowych nie powoduje zmniejszenia bezpieczeństwa terapii. Dodatkowym atutem tego rozwiązania jest między innymi możliwość kontynuacji nauki w szkole, czy pracy zawodowej.
Brak specjalistycznego ośrodka medycznego spełniającego standardy leczenia chorych na mukowiscydozę Pogarszający się stan zdrowa wywołany postępem choroby, zaostrzenia stanów zapalnych skutkują koniecznością hospitalizacji pacjentów nawet do kilku razy w ciągu roku celem przeprowadzenia antybiotykoterapii dożylnej. Pobytu w szpitalu wymaga także przygotowanie do przeszczepu płuc. Na ten moment w Polsce nie ma ani jednego ośrodka medycznego spełniającego Europejskie Standardy Leczenia Mukowiscydozy. Odpowiednie warunki leczenia szpitalnego to jeden z najważniejszych czynników decydujących o jakości i długości życia chorych na mukowiscydozę. Standardy te związane są przede wszystkim z wzajemną izolacją chorych. W praktyce największym zagrożeniem dla chorego na mukowiscydozę jest inny chory. Brak izolacji skutkuje zakażeniami krzyżowymi groźnymi i trudnymi do zwalczenia bakteriami (przede wszystkim Pseudomonas aeruginosa, MRSA oraz bakterie z grupy Burkholderia), które nasilają stan zapalny w płucach i przyspieszają proces wyniszczenia układu oddechowego. Dlaczego nowy ośrodek? Zapewnienie chorym na mukowiscydozę odpowiednich, izolacyjnych warunków leczenia, zgodnych ze światowymi standardami leczenia tej choroby w działających obecnie w Polsce szpitalach jest bardzo trudne, przede wszystkim z uwagi na ograniczenia lokalowe. Nie będzie ich gwarantował nawet remontowany obecnie pawilon Kliniki Bronchologii i Mukowiscydozy znajdujący na terenie Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce-Zdroju. Potrzebą chwili jest zbudowanie nowego ośrodka, który będzie dysponował przynajmniej 20 jednoosobowymi salami z pełnym węzłem sanitarnym. W remontowanym obecnie budynku przewidziano jedną taką salę na piętrze. Żaden z pozostałych ośrodków zajmujących się leczeniem chorych na mukowiscydozę w Łodzi, Poznaniu czy Warszawie nie dysponuje odpowiednią ilością izolatek dla chorych na mukowiscydozę - w każdym z nich znajduje się jedynie jedna do dwóch izolatek. W 2008 roku hospitalizowano w Rabce 500 chorych na mukowiscydozę. Każdy pobyt w szpitalu był dla każdego z nich związany z ryzykiem zakażenia groźnymi bakteriami od innych chorych. W tych warunkach małe epidemie wewnątrzwydziałowe są normą. W warszawskiej Klinice Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii i Alergologii należącej do Centralnego Szpitala Klinicznego Ministerstwa Obrony Narodowej obok chorych na mukowiscydozę leżą chorzy na gruźlicę, na tym samym oddziale leczone były przypadki grypy A/H1N1. Skąd wziąć pieniądze? W chwili obecnej Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą finalizuje prace projektowe i kosztorysowe związane z planami budowy ośrodka, który spełniałby Europejskie Standardy Leczenia Mukowiscydozy. Ośrodek ten miałby powstać na terenie Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce- Zdroju obok remontowanego pawilonu Kliniki Bronchologii i Mukowiscydozy. Towarzystwo zadeklarowało gotowość partycypacji w kosztach budowy ośrodka, na swoje barki wzięło też koszty przygotowania koncepcji architektonicznej wraz z kosztorysem inwestorskim. W oparciu o powyższe ma zapaść decyzja o ewentualnym współfinansowaniu inwestycji przez Ministerstwo Zdrowia.
Problemy fizjoterapii domowej Dlaczego fizjoterapia jest konieczna? Oczyszczanie płuc i oskrzeli z zalegającego tam gęstego i lepkiego śluzu wymaga podawania leków go upłynniających (mukolityków) i fizjoterapii układu oddechowego. Efektywna fizjoterapia nie tylko poprawia drożność układu oddechowego, lecz także przez stałe eliminowanie bakterii, substancji zapalnych i proteolitycznych zapobiega postępowi choroby ograniczając częstotliwość przewlekłych stanów zapalnych, zwalniając rozwój nieodwracalnego uszkodzenia oskrzeli i płuc. Nasilenie tych zmian decyduje o długości i jakości życia chorego. Fizjoterapia jest wpisana w życie codzienne chorych i ma zasadniczy wpływ na ogólny stan zdrowia chorego, co potwierdzają praktycznie wszyscy lekarze zajmujący się mukowiscydozą. Prawidłowo prowadzona zajmuje nawet do kilku godzin dziennie. Jest procesem złożonym, wymaga stosowania różnych metod drenażowych i różnych form, tak aby osiągnąć optymalny efekt terapeutyczny u każdego pacjenta. W krajach europejskich np. w Niemczech chorzy na mukowiscydozę i ich opiekunowie mogą liczyć na wsparcie państwa, które umożliwia sfinansowanie opieki wykwalifikowanego fizjoterapeuty. W Polsce na zatrudnienie fizjoterapeuty mogą sobie na to pozwolić tylko niektórzy chorzy. W przeważającej większości przypadków fizjoterapia prowadzona jest przez rodziców lub opiekunów chorego. Przewlekły charakter fizjoterapii w praktyce często zmusza przynajmniej jednego z opiekunów dziecka do porzucenia pracy zarobkowej, a w przypadku starszych chorych skutecznie uniemożliwia podjęcie takiej pracy. Pół biedy jeżeli sytuacja rodziny pozwala na podjęcie decyzji o poświęceniu pracy na rzecz opieki nad dzieckiem. Problem zaczyna się wtedy, gdy dochody drugiego z członków rodziny przestają być wystarczające do zapewnienia godnego życia i właściwej opieki nad chorym, a przecież mukowiscydoza jako choroba genetyczna wcale nie musi dotyczyć jednego dziecka w rodzinie. Osobny, niestety częsty, problem stanowią przypadki rozbitych rodzin, w których opieka nad chorym przypada jednemu z opiekunów, najczęściej matce. Klasyczny drenaż ułożeniowy tzw. oklepywanie można zastąpić stosowaniem kamizelki drenażowej, co jest mniej absorbujące dla dziecka i jego opiekunów. Badania wykazują, że może być także skuteczniejsze niż tradycyjna fizjoterapia klatki piersiowej. Koszt zakupu takiej kamizelki to blisko 30 tysięcy złotych.
Wysokie koszty leczenia w mukowiscydozie Ile kosztuje leczenie chorego na mukowiscydozę? Miesięczny koszt leczenia zależy od indywidualnego stanu zdrowia chorego, ale może on sięgać nawet pięciu tysięcy złotych w przypadku kuracji chorego zakażonego pałeczką ropy błękitnej (Pseudomonas aeruginosa). Jeszcze kilka lat temu koszt ten mógł sięgać nawet dziesięciu tysięcy złotych. Niemal wszyscy chorzy wymagają stosowania leków upłynniających wydzielinę oskrzelową. Czterech na pięciu chorych obarczonych jest niewydolnością wewnątrzwydzielniczą trzustki, co powoduje, że przez całe życie zmuszeni są oni przyjmować preparaty enzymatyczne trzustki i witaminy (A, D, E i K), po to by prawidłowo trawić i wchłaniać tłuszcze i białka. W przypadku wystąpienia infekcji układu oddechowego konieczna jest dodatkowa antybiotykoterapia. W Polsce tylko nieliczne leki stosowane w przebiegu mukowiscydozy są refundowane. W chwili obecnej najdroższym lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy jest tobramycyna antybiotyk, którego zakup w Polsce nie podlega refundacji. W Czechach, na Węgrzech i na Słowacji pacjenci nie tylko mogą liczyć na pełną refundację większości drogich leków, w tym kosztownej wziewnej antybiotykoterapii i odżywek niezbędnych chorym na mukowiscydozę. We wszystkich tych krajach wykonuje się też transplantacje płuc, które są w pełni lub częściowo refundowane przez państwo. W wielu krajach europejskich refundacja obejmuje nie tylko leki i preparaty specyficzne dla leczenia mukowiscydozy, ale także pozostałe typowe, których stosowanie wynika z przebiegu choroby.