Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów chorych na mukowiscydozę badanie COMPLIANCE. Raport końcowy

Wielkość: px

Rozpocząć pokaz od strony:

Download "Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów chorych na mukowiscydozę badanie COMPLIANCE. Raport końcowy"

Elżbieta Kowalik
7 lat temu
Przeglądów:

1 Przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjentów chorych na mukowiscydozę badanie COMPLIANCE Raport końcowy Cel badania Celem badania była weryfikacja zgodności sposobu przyjmowania tobramycyny wziewnej z zaleceniami lekarskimi oraz z dawkowaniem opisanym w Charakterystyce Produktu Leczniczego. Sposób przeprowadzenia badania Obserwacja pacjenta obejmowała 4 wizyty w gabinecie lekarskim w wyznaczonym odstępie czasowym (co ok. 3 miesiące). Badana grupa Kryteria włączenia do obserwacji pacjent z rozpoznaniem mukowiscydozy i przewlekłego zakażenia Pseudomonas aeruginosa pacjent leczony tobramycyną wziewną (np. Bramitob, TOBI) od min. 4 tygodni pacjent powyżej 6 roku życia pacjent ambulatoryjny Kryteria wykluczenia z obserwacji nadwrażliwość na tobramycynę lub na jakikolwiek inny aminoglikozyd niezależnie od drogi podania nadwrażliwość na jakikolwiek składnik pomocniczy leku -jednocześnie leczenie kwasem etakrynowym, furosemidem, mocznikiem, mannitolem, amfoterycyną B, cefalotyną, cyklosporyną, takrolimusem, polimiksynami, związkami platyny, inhibitorami cholinoesterazy, toksyną botulinowa współistnienie innej choroby przewlekłej w stanie niestabilnym możliwy brak współpracy chorego podczas całego okresu obserwacji udział pacjenta w badaniu klinicznym w okresie krótszym niż 2 miesiące przed planowanym włączeniem do badania obserwacyjnego

2 Charakterystyka opisowa grupy Liczba badanych pacjentów: 37. Liczba mężczyzn: 20 (54%). Dane podstawowe wiek (lata) masa ciała (kg) wzrost (cm) BMI czas trwania choroby (lata) czas trwania zakażenia (lata) czas obserwacji (mies.) Liczba braków Współchorobowość n % przewlekłe zapalenie oskrzeli rozstrzenie oskrzeli przewlekłe zapalenie zatok zewnątrzwydzielnicza niewydolność trzustki cukrzyca 5 14 alergiczny niezyt nosa 1 3 astma oskrzelowa 1 3 kamica nerki 1 3 kamica pęcherzyka żołciowego 1 3 marskośc wątroby 1 3 nadciśnienie wtórne 1 3 osteopenia 1 3 polip nosa 3 8 refluks żołądkowo-przełykowy 1 3 torbiele jajnika 1 3 WZW typ C 1 3 żylaki przełyku 1 3

3 Stosowane leki n % Pulmozyme NaCl Kreon Lipancrea 7 19 Czas trwania leczenia (lata) innymi lekami w momencie włączania do badania Pulmozyme NaCl Kreon Lipancrea Badanie bakteriologiczne plwociny (szczepy inne niż P. aeuroginosa) n % Haemophilus parainfluenzae 1 4 Streptococcus mitis 1 4 Bordetella bronchiseptica 1 4 Burkholderia cepacia 1 4 Staphylococcus aureus 4 15 Staphylococcus viridans 1 4 Liczba pacjentów którym wykonano posiew na I wizycie wynosiła 27.

4 Testy czynnościowe płuc FEV1 FEV 1 (% należn.) Liczba braków I wizyta II wizyta III wizyta IV wizyta W okresie obserwacji nie odnotowano istotnych zmian FEV 1 (p=0,8752; test Friedmana) Zmiany FEV 1 w okresie obserwacji (średnie, 95% przedz. ufn.) 0 I wizyta II wizyta III wizyta IV wizyta FVC FVC (% należn.) Liczba braków I wizyta II wizyta III wizyta IV wizyta Zmiany FVC w okresie obserwacji (średnie, 95% przedz. ufn.) FVC % należ I wizyta II wizyta III wizyta IV wizyta

5 W okresie obserwacji nie odnotowano istotnych zmian FVC (p=0,6130; ANOVA z powtarzanymi pomiarami) MMEF MMEF (% należn.) Liczba braków I wizyta II wizyta III wizyta IV wizyta

6 Tempo progresji zmian parametrów spirometrycznych FEV 1 (% wartości należnej) FEV 1 (%) 95% przedz. ufn. Wartość wyjściowa (na I wizycie) 62 (54 do 71) Roczna zmiana FEV (-6.5 do 2.2) Tempo zmian FEV 1 w czasie badania na podstawie modelu regresji z efektami losowymi W modelu analizowany jest trend czasowy (czas od I wizyty wyrażony w latach) dla zmian FEV1 wyrażonych jako % wartości należnej. FVC (% wartości należnej) FVC (%) 95% przedz. ufn. Wartość wyjściowa (na I wizycie) 70 (62 do 77) Roczna zmiana FVC 1 (-3.5 do 5,5) Tempo zmian FVC w czasie badania na podstawie modelu regresji z efektami losowymi W modelu analizowany jest trend czasowy (czas od I wizyty wyrażony w latach) dla zmian FVC wyrażonych jako % wartości należnej. MMEF (% wartości należnej) MMEF (%) 95% przedz. ufn. Wartość wyjściowa (na I wizycie) 54 (42 do 66) Roczna zmiana FVC -3.3 (-10 do 3,7) Tempo zmian MMEF w czasie badania na podstawie modelu regresji z efektami losowymi W modelu analizowany jest trend czasowy (czas od I wizyty wyrażony w latach) dla zmian MMEF wyrażonych jako % wartości należnej.

7 Zaostrzenia choroby Sukumulowane ryzyko wystąpienia zaostrzenia choroby oszacowano na podstawie modelu przeżycia dla danych cenzurowanych interwałowo. Skumulowane % zaostrzenia obliczono jako 100*(1 - prawdopodobieństwo przeżycia bez zaostrzenia). Ryc. Skumulowany odsetek zaostrzenia objawów choroby Czas od I wizyty (mies.) % zaostrzeń 95% przedz. ufn do do do do do do 86

8 Hospitalizacje Sukumulowane prawdopodobieństwo hospitalizacji oszacowano na podstawie modelu przeżycia dla danych cenzurowanych interwałowo. Skumulowany % hospitalizacji obliczono jako 100*(1 - prawdopodobieństwo przeżycia bez hospitalizacji). Czas od I wizyty (mies.) % hospitalizacji 95% przedz. ufn do do do do do do 86 Zaostrzenia wymagające hospitalizacji Dane praktycznie pokrywają się z hospitalizacją.

9 Zmiany Indeksu Masy Ciała (BMI) w okresie obserwacji liczba braków BMI - I wizyta BMI - IV wizyta Nie odnotowano istotnych zmian BMII w czasie badania u pacjentów z kompletem wizyt (p = 0.208) Czas poświęcony na rehabilitację i nebulizację antbiotyku liczba braków czas porannej nebulizacji (min) czas wieczornej nebulizacji (min) czas nebulizacji (min) czas rehabilitacji (min) Czas poświęcony na rehabilitację i nebulizację antybiotyku w pierwszym dniu prowadzenia dzienniczka

10 Adherencja do terapii tobramycyną W okresie objętym obserwacją pacjent miał zlecone średnio 186 dni wziewnej terapii tobramycyną. Adherencja do terapii miała być przez pacjentów odnotowywana elektronicznie, w tzw. dzienniczku pacjenta. Na średni okres 186 dni zleconej terapii, pacjenci zaraportowali dane o adherencji (czyli że przyjęli bądź że nie przyjęli dawki leku) dla średnio 22 dni leczenia, co stanowi zaledwie 15% całego okresu jaki miał być objęty obserwacją. W sytuacji tak dużego braku danych wynikającego z niedostosowania się pacjentów do konieczności prowadzenia dzienniczka dokumentującego przyjmowanie tobramycyny, nie analizowano adherencji pacjentów do terapii. Liczba dni zleconej terapii tobramycyną Liczba dni zaraportowanej terapii tobramycyną wskaźnik adherencji do badania

Podobne dokumenty

Zakres danych, definicje zmiennych i aspekty praktyczne Rejestru Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (ECFSPR)

Zakres danych, definicje zmiennych i aspekty praktyczne Rejestru Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (ECFSPR) Lek. Łukasz Woźniacki Zakład Mukowiscydozy IMiD Warszawa Centrum Leczenia Mukowiscydozy