Good Clinical Practice

Wielkość: px

Rozpocząć pokaz od strony:

Download "Good Clinical Practice"

Karol Janowski
6 lat temu
Przeglądów:

1 Good Clinical Practice Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce (Association for Good Clinical Practice in Poland) Lecznicze produkty zaawansowanej terapii przykłady Mariusz Olejniczak

2 Kolejna wielkość leków?

3 Advanced therapy products

4 Advanced therapy products are innovative, regenerative therapies which combine aspects of medicine, cell biology, science and engineering for the purpose of regenerating, repairing or replacing damaged tissues or cells. An ATMP is defined as either: (a) a gene therapy medicinal product (b) a somatic cell therapy medicinal product (c) a tissue engineered product a product that: contains or consists of human cells or tissues that have either been subject to substantial manipulation or that are not intended to be used for the same essential function(s) in the recipient as in the donor and is presented as having properties for treating or preventing disease in patients.

5 Advanced therapy products Clinical Development of Advanced Therapy Medicinal Products in Europe: Evidence That Regulators Must Be Proactive Romaldas Maciulaitis, Lucia D Apote, Andrew Buchanan, Laura Pioppo and Christian K Schneider

6 Lek 1

7 Glybera EMA alipogenu typarwowek, otrzymywana jest z wirusa zmodyfikowanego w taki sposób, by przenosił gen lipazy lipoproteinowej do komórek organizmu. Po wstrzyknięciu do mięśni substancja ta wyrównuje niedobór lipazy lipoproteinowej, umożliwiając wytwarzanie enzymu w komórkach mięśni. stosowany jest w leczeniu dorosłych pacjentów z rozpoznaniem niedoboru lipazy lipoproteinowej cierpiących z powodu ciężkich lub wielokrotnych napadów zapalenia trzustki, pomimo stosowania diety z ograniczeniem tłuszczów.

8 Lek 2

9 Provenge - EMA - wycofany autologiczne komórki jednojądrzaste krwi obwodowej aktywowane PAP-GM - CSF (sipuleucel -T) Produkt Provenge jest lekiem przeciwnowotworowym przygotowywanym indywidualnie dla każdego pacjenta z wykorzystaniem jego własnych komórek układu odpornościowego (komórek będących częścią naturalnych mechanizmów obronnych organizmu). Produkt ten jest stosowany w leczeniu raka gruczołu krokowego (gruczołu męskiego układu rozrodczego) u dorosłych mężczyzn, u których choroba wykazuje niewielkie objawy lub przebiega bezobjawowo.

10 Lek 3 media/corneal-epithelial-culture-media/corneal-epithelial-culture-medium-ll- 032/

11 Holoclar - EMA lek zawierający komórki macierzyste, stosowany w oku w celu zastąpienia uszkodzonych komórek powierzchni (nabłonka) rogówki, przezroczystej warstwy przedniej oka pokrywającej tęczówkę (barwną część oka). stosowany u dorosłych pacjentów z niedoborem komórek macierzystych rąbka rogówki o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego spowodowanym oparzeniami oka, w tym chemicznymi.

12 Lek 4

13 ChondroCelect EMA Oznakowane, zdolne do życia autologiczne komórki chrząstki namnożone ex vivo, zawierające specyficzne białka markerowe Zawiesinę stosuje się u osób dorosłych w celu naprawy chrząstki w kolanie. Produkt stosuje się w przypadku pojedynczego uszkodzenia chrząstki kłykcia udowego (dolny koniec kości udowej), wywołującego objawy.

14 MACI EMA zawieszony namnożone w hodowli, oznakowane chondrocyty autologiczne naniesione na matrycę stosowane w naprawie uszkodzeń chrząstki na zakończeniach kości w stawie kolanowym. Składa się on z komórek chrzęstnych pacjenta naniesionych na błony kolagenowe o powierzchni 14,5cm2, które są używane przez chirurga do uzupełniania miejsc, w których chrząstka jest uszkodzona. Produkt MACI jest stosowany do naprawy uszkodzeń tkanki o pełnej grubości i powierzchni wynoszącej od 3 do 20 cm 2u osób dorosłych odczuwających objawy tych uszkodzeń (takie jak ból i problemy w poruszaniu kolanem).

15 Produkty lecznicze terapii zawansowanej

16 Produkty lecznicze terapii zawansowanej

17 Produkty lecznicze terapii zawansowanej

18 Produkty lecznicze terapii zawansowanej

Podobne dokumenty

czerniak (nowotwór skóry), który rozprzestrzenił się lub którego nie można usunąć chirurgicznie;

czerniak (nowotwór skóry), który rozprzestrzenił się lub którego nie można usunąć chirurgicznie; EMA/524789/2017 EMEA/H/C/003820 Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa pembrolizumab Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego leku.