, Warszawa

Transkrypt

1 Kierunki rozwoju nowych leków w pediatrii z perspektywy Komitetu Pediatrycznego EMA. Wpływ Rozporządzenia Pediatrycznego na pediatryczne badania kliniczne w Europie Marek Migdał, Klinika Anestezjologii i Intensywnej Terapii Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Warszawa Członek Komitetu Pediatrycznego Europejskiej Agencji Leków, Londyn , Warszawa

2 Oświadczenie Prezentowane w czasie wykładu opinie są opiniami autora, nie mogą być traktowane jako stanowiska Europejskiej Agencji Leków. Wszystkie prezentowane dane pochodzą z publicznie dostępnych źródeł. 2

3 Rozporządzenie Pediatryczne WE 1901/2006, poprawka 1902/

4 Powody wprowadzenia Rozporządzenia Pediatrycznego >50% leków stosowanych u dzieci w Europie (NICU ok. 90%) brak rejestracji wskazania i/lub grupy wiekowej brak kontrolowanych badań klinicznych > ryzyko stosowania leków nieskutecznych i/lub narażenie na działania niepożądane, nieustalone dawkowanie

5 Cele Rozporządzenia Pediatrycznego

6 Pediatryczny Plan Badawczy (PIP)

7 2.1.5 Preparing the PIP application: 7 Applicants are advised to request a presubmission meeting to discuss the timing of submission of the application and to facilitate sucessful validation and assessment Applicants are encouraged to consult the paediatric reserach community, for example via the European networks for paediatric research at the Agency, so early involvement may facilitate the development of a PIP

8 Elementy pediatrycznych planów badawczych oceniane przez PDCO EMA

9 Ocena PIP przez PDCO

10 FAQ w czasie oceny PIP Is there a paediatric need for a medicinal product which is planned to be developed? What are currently drugs used for the indication? Potential advantages of a proposed medicinal product over currently use drugs? Differences between adult and paediatric patients? Existing guidance on the condition /type of treatment (scientific or EMA/NCA guidelines, registries, formularies)

11 Czego nie wiemy w czasie oceny PIP Impact of changing enviroment (medical knowledge, new diagnosic/therapeutic oportunitis) within approved timelines (years!!!) Exact information on investigators/ centres in terms of experise on specific paediatric problems Full documentation of the CT (approved protocol, information for patients/parents and informed consent forms)

12 Zatwierdzony PIP przykład

13 Zatwierdzony PIP przykład

14 Zatwierdzony PIP przykład

15 Zatwierdzony PIP przykład

16 Zatwierdzony PIP przykład

17 Zatwierdzony PIP przykład

18 PDCO pierwsze 5 lat aktywność

19 Raport KE 2013

20 Zgłoszenia pediatrycznych planów badawczych raport KE 2013

21 Zgłoszenia pediatrycznych planów badawczych, modyfikacje i zwolnienia raport KE 2013

22 Obszary terapeutyczne zgłoszonych PIP raport KE 2013

23 Badania kliniczne leków raport KE 2013

24 Badania kliniczne leków w populacji pediatrycznej liczba planowanych pacjentów - raport KE 2013

25 Raport EMA dla KE 2014

26 Zgłaszania PIP i modyfikacje raport EMA 2014

27 Zgłaszania PIP raport EMA 2014

28 Badania kliniczne leków w pediatrii raport EMA 2014

29 Badania kliniczne w pediatrii raport EMA 2014

30 Badania kliniczne leków w pediatrii liczba planowanych pacjentów raport EMA 2014

31 Badania leków - lista potrzeb

32 Badania starych leków

33 Projekty badawcze finansowane w ramach FP7

34 EU (grant no: HEALTH-F ), FP7, Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania wziewnego budesonidu podawanego u wcześniaków <28 GA, które w ciągu pierwszych 12 godzin życia wymagają wsparcia oddechowego (RCT, double-blind, placebo-controlled) Preparat Budair w dawce 200 mcg/puff podawany przy użyciu AeroChamber Mini

35 Punkty końcowe badania: skuteczność > % przeżycia bez BPD w 36 tygodniu w 36 GA bezpieczeństwo > ocena rozwoju neurologicznego w wieku miesiące Planowana liczba noworodków 850 Rekrutacja trwa od ośrodków (Niemcy, Francja, Finlandia, Izrael)

36 Badania leków (off-patent) finansowane w ramach FP7

37 Global Research in Paediatrics (od stycznia 2011, 5 letni program KE, 7FP

38 Global Research in Paediatrics (od stycznia 2011, 5 letni program KE, 7FP

39

40