Dostępność i finansowanie nowoczesnej farmakoterapii onkologicznej w Polsce stan na rok 2015 Czerwiec 2016

Dostępność i finansowanie nowoczesnej farmakoterapii onkologicznej w Polsce stan na rok 2015 Czerwiec 2016 Wersja 1.0

Wykonawca opracowania: EconMed Europe Sp. z o.o. ul. Szlachtowskiego 7B/5 30-132 Kraków Tel.: +48 513 840 968 www.econmed.eu Autorzy: Anna Bagińska Alicja Wacnik Monika Leśna Data zakończenia opracowania: 1 czerwca 2016 2

SPIS TREŚCI 1. WSTĘP... 4 2. ONKOLOGICZNE PROGRAMY LEKOWE I KATALOG CHEMIOTERAPII W 2015 ROKU... 5 2.1. STAN NA STYCZEŃ 2015 ORAZ ZMIANY NA WYKAZACH REFUNDACYJNYCH W 2015 ROKU... 5 2.2. PLANOWANE NAKŁADY W BUDŻECIE NFZ NA FINANSOWANIE LEKÓW W PROGRAMACH LEKOWYCH I CHEMIOTERAPII ORAZ STOPIEŃ ICH REALIZACJI W 2015 ROKU... 7 3. KONTRAKTOWANIE ŚWIADCZEŃ Z ZAKRESU ONKOLOGICZNYCH PROGRAMÓW LEKOWYCH ORAZ CHEMIOTERAPII PRZEZ SZPITALE W 2015 ROKU... 12 3.1. ANALIZA KONTRAKTÓW NA ONKOLOGICZNE PROGRAMY LEKOWE... 12 3.2. ANALIZA KONTRAKTÓW NA CHEMIOTERAPIĘ NOWOTWORÓW... 20 4. ANALIZA WYDATKÓW PUBLICZNYCH NA LEKI FINANSOWANE W RAMACH ONKOLOGICZNYCH PROGRAMÓW LEKOWYCH ORAZ CHEMIOTERAPII NOWOTWORÓW... 23 5. DOSTĘPNOŚĆ NOWOCZESNYCH TERAPII ONKOLOGICZNYCH W POLSCE... 26 3

1. Wstęp Niniejszy raport ukierunkowany został na kompleksową analizę wydatków płatnika publicznego dedykowanych farmakoterapii przeciwnowotworowej finansowanej w ramach programów lekowych oraz katalogu chemioterapii w 2015 roku w Polsce. W trakcie prac analitycznych wykorzystano ogólnodostępne dane publikowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia oraz Ministerstwo Zdrowia. W raporcie przedstawiono m.in.: udział wydatków Narodowego Funduszu Zdrowia na leki dostępne w ramach onkologicznych programów lekowych i katalogu chemioterapii w całościowej kwocie przeznaczonej na refundację oraz stopień realizacji budżetu w kolejnych miesiącach 2015 roku, zmiany w obrębie onkologicznych programów lekowych oraz w katalogu chemioterapii w 2015 roku, nakłady finansowe zakontraktowane w 2015 roku przez placówki medyczne na realizację poszczególnych onkologicznych programów lekowych oraz na chemioterapię nowotworów w podziale na województwa, wydatki publiczne na poszczególne substancje czynne dostępne dla chorych nieodpłatnie w ramach onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii, dostępność dla pacjentów w Polsce innowacyjnych molekuł zarejestrowanych w leczeniu nowotworów od 2012 roku przez Europejską Agencję ds. Leków. 4

2. Onkologiczne programy lekowe i katalog chemioterapii w 2015 roku 2.1. Stan na styczeń 2015 oraz zmiany na wykazach refundacyjnych w 2015 roku 1 stycznia 2015 roku Narodowy Fundusz Zdrowia w ramach kontraktów ze świadczeniodawcami finansował 23 onkologiczne programy lekowe (pełna lista programów znajduje się w rozdziale 3). Spośród powyższych, od 1 stycznia 2015 roku na wykazach refundacyjnych znalazły się 2 nowe programy, których nie finansowano w 2014 roku 1 : B.65. Leczenie dazatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph+) oraz B.66. Leczenie beksarotenem ziarniniaka grzybiastego lub zespołu Sezary ego. W kolejnych miesiącach 2015 roku wprowadzono 1 nowy program lekowy obejmujący nową substancję czynną (B.72. Leczenie czerniaka skóry dabrafenibem) oraz usunięto 2 programy B.13. Leczenie szpiczaka plazmocytowego oraz B. 51. Leczenie bendamustyną chłoniaków nieziarniczych o powolnym przebiegu opornych na rytuksymab, a substancje czynne dostępne w ramach tych programów zostały przeniesione do katalogu chemioterapii. Biorąc pod uwagę opisane powyżej zmiany w okresie od 1 stycznia do 31 grudnia 2015 roku (w tym na mocy obwieszczenia MZ wchodzącego w życie 1 stycznia 2015 roku) w ramach onkologicznych programów lekowych refundacją objęto 2 nowe substancje czynne (beksaroten, dabrafenib), a dla 1 rozszerzono wskazania refundacyjne (dazatynib). 31 grudnia 2015 roku NFZ w ramach kontraktów ze świadczeniodawcami finansował 21 onkologicznych programów lekowych. W ramach programów lekowych 1 stycznia 2015 roku Narodowy Fundusz Zdrowia finansował 26 leków (25 substancji czynnych). Na koniec 2015 roku w programach lekowych ze środków publicznych finansowane były 24 leki (24 substancje czynne). Łącznie w 2015 roku na wykazach refundacyjnych w części dotyczącej programów lekowych pojawiło się 7 nowych kodów EAN, w tym 2 nowe cząsteczki oraz 1 odpowiednik generyczny obecnego na wykazach refundacyjnych leku oryginalnego (bendamustyna). W tym samym czasie z wykazów usunięto 7 kodów EAN, w tym 6 z nich objęto refundacją w ramach katalogu chemioterapii, a 1 usunięcie dotyczyło usunięcia określonego opakowania leku (lapatynib). 1 Obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 19 grudnia 2014 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych 5

W ramach katalogu chemioterapii 1 stycznia 2015 roku Narodowy Fundusz Zdrowia w ramach kontraktów ze świadczeniodawcami finansował 482 unikatowe kody EAN, które odpowiadały 196 lekom (72 substancje czynne). Na przestrzeni 2015 roku katalog poszerzono o 37 kodów EAN odpowiadających 22 lekom (w tym 3 nowe cząsteczki nelarabina, voriconazol, denosumab). Zmieniono również kategorię dostępności refundacyjnej na lek dostępny w katalogu chemioterapii dla leków zawierających 2 substancje czynne (bendamustynę oraz bortezomib). W trakcie 2015 roku z katalogu chemioterapii usunięto 21 kodów EAN, co odpowiadało 9 lekom (we wszystkich przypadkach były to leki odtwórcze). Zwiększono także zakres wskazań refundacyjnych dla 4 substancji czynnych już refundowanych w katalogu chemioterapii paklitakselu, darbepotetyny, epoetyny oraz bendamustyny. Na koniec 2015 roku w ramach katalogu chemioterapii ze środków publicznych finansowanych było 498 indywidualnych kodów EAN, co odpowiadało 199 lekom (75 substancji czynnych). W roku 2015 refundacji w ramach katalogu chemioterapii podlegało 519 unikatowych kodów EAN, co odpowiada 209 lekom. 14 preparatów (14 kodów EAN) podlegało czasowej bądź długotrwałej równoległej refundacji w ramach programów lekowych (onkologicznych lub nieonkologicznych) oraz katalogu chemioterapii (bendamustyna, bortezomib, interferon alfa 2A, interferon alfa 2B, rytuksymab, pemetreksed oraz leuprorelina). Preparaty zawierające 3 inne substancje czynne (darbepoetyna alfa, imatynib, epoetyna beta) podlegały równoległej refundacji w ramach programów lekowych oraz katalogu chemioterapii, aczkolwiek możliwe było oddzielenie wydatków w ramach poszczególnych kategorii dostępności refundacyjnej ze względu na różne opakowania leków objęte finansowaniem w poszczególnych częściach koszyka. W trakcie 2015 roku chorzy na nowotwory w Polsce uzyskali dostęp do zaledwie 2 nowych, innowacyjnych terapii onkologicznych, a dla jednej cząsteczki rozszerzono wskazanie refundacyjne. W tym samym czasie katalog chemioterapii został poszerzony o 3 nowe cząsteczki, a zakres wskazań refundacyjnych zwiększono dla 4 już refundowanych substancji czynnych. 6

Miliony DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE 2.2. Planowane nakłady w budżecie NFZ na finansowanie leków w programach lekowych i chemioterapii oraz stopień ich realizacji w 2015 roku Na Wykres 1. oraz Wykres 2. przestawione zostały wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na refundację leków stosowanych odpowiednio w chemioterapii oraz w ramach programów lekowych (zarówno onkologicznych, jak i nieonkologicznych). Dane zostały zagregowane na podstawie komunikatów wydawanych przez Departament Ekonomiczno-Finansowy, dotyczących wysokości kwot refundacji w latach 2012-2015. Ze względu na brak informacji, dotyczących grudnia 2013 i 2015 roku, w latach tych zaprezentowano dane jedynie dla 11 miesięcy, co stanowi pewne ograniczenie przeprowadzonej analizy. Na Wykres 1. przedstawiony został planowany oraz zrealizowany budżet NFZ dedykowany refundacji leków stosowanych w chemioterapii w latach 2012-2015. Zakładany budżet na ten cel w analizowanych latach systematycznie spadał z 7% całkowitej kwoty na refundację w roku 2012 do 5% w roku 2015. Spadek procentowy przekładał się również na obniżenie kwoty refundacji dedykowanej chemioterapii nowotworów w analizowanym okresie. W latach 2012 i 2014 realnie poniesione wydatki na leki dostępne w ramach chemioterapii nowotworów kształtowały się na poziomie 4% całkowitych wydatków poniesionych na refundację leków, co stanowiło odpowiednio 61% i 93% kwot zaplanowanych na refundację leków stosowanych w chemioterapii w tych latach. W listopadzie 2013 roku planowany budżet NFZ na refundację leków stosowanych w chemioterapii zrealizowany został na poziomie 62%, natomiast w listopadzie 2015 roku poziom realizacji wyniósł niespełna 83% planu. Wykres 1. Wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na refundację leków w ramach chemioterapii nowotworów w latach 2012-2015 porównanie planu z wykonaniem 800 700 600 500 400 300 200 100 0 773 468 591 368 2012 2013 (od stycznia do listopada) 546 570 508 473 2014 2015 (od stycznia do listopada) plan realizacja 7

Miliony DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE Planowany oraz zrealizowany budżet na refundację leków stosowanych w ramach programów lekowych w latach 2012-2015 przedstawiony został na Wykres 2. W analizowanych latach planowany budżet na ten cel systematycznie rósł z 18% całkowitej kwoty na refundację w roku 2012 do 23% w roku 2015. Wzrost procentowy przekładał się na wzrost kwotowy w kolejnych latach. Zarówno w listopadzie 2013 roku, jak i w listopadzie 2015 roku wydatki poniesione przez NFZ na refundację leków stosowanych w ramach programów lekowych oszacowano na poziomie 80% budżetu zakładanego. W roku 2012 i 2014 zrealizowano odpowiednio 88% i blisko 96% planowanej kwoty na refundację leków stosowanych w ramach programów lekowych. Wykres 2. Wydatki Narodowego Funduszu Zdrowia na refundację leków w ramach programów lekowych w latach 2012-2015 porównanie planu z wykonaniem 3 000 2 500 2 000 1 500 1 000 500 0 2 147 1 967 1 731 1 731 2012 2013 (od stycznia do listopada) 2 3612 258 2 631 2 097 2014 2015 (od stycznia do listopada) plan realizacja Poniżej przeanalizowano także szczegółowo planowany budżet na refundację leków w roku 2015 oraz stopień jego realizacja w części dedykowanej programom lekowym oraz chemioterapii. W wyjściowym planie budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia na rok 2015 całkowity budżet na refundację określono na poziomie 10,9 mld zł, z czego 2,53 mld zł dedykowano lekom wydawanych w ramach programów lekowym, a 0,6 mld lekom stosowanym w chemioterapii. Kwota refundacji przeznaczona na leki wydawane w ramach programów lekowych oraz chemioterapii stanowi od 27 do 29% całkowitej kwoty na refundację (w zależności od zmian dokonywanych w kolejnych miesiącach 2015 roku), odpowiednio ok.22-23% na programy lekowe oraz 5% na chemioterapię. W trakcie roku nakłady finansowe przeznaczone na tę część koszyka świadczeń ulegały zmianie, co przedstawiono na wykresach poniżej (Wykres 3.,Wykres 4.). 8

Miliony zł Miliardy zł DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE Wykres 3. Zmiana w wysokości nakładów finansowych dedykowanych lekom dostępnym w ramach programów lekowych w budżecie NFZ w okresie styczeń-listopad 2015 [źródło: NFZ] 2,64 2,62 2,60 2,58 2,56 2,54 2,52 2,50 2,48 2,46 2,44 Wykres 4. Zmiana w wysokości nakładów dedykowanych lekom stosowanym w chemioterapii nowotworów w budżecie NFZ w okresie styczeń-listopad 2015 [źródło: NFZ] 600 590 580 570 560 550 540 Biorąc pod uwagę stan na 30 listopada 2015 roku, stopień realizacji całkowitego budżetu na refundację wynosił 87,23%. W części dotyczącej programów lekowych było to 79,68%, a w chemioterapii 82,91%. Średnie miesięczne wydatki na leki dostępne w ramach programów lekowych w omawianym okresie wynosiły 190,6 mln zł, natomiast na leki dostępne w ramach katalogu chemioterapii 43,0 mln zł. Procent realizacji budżetu w kolejnych miesiącach 2015 roku przedstawiono na wykresach poniżej. Nie dysponowano danymi pozwalającymi na określenie procentowej realizacji poszczególnych budżetów za okres całego 2015 roku. 9

Mln zł Mld zł DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE Wykres 5. Realizacja budżetu na leki w zakresie programów lekowych w okresie od stycznia do listopada 2015 roku [źródło: NFZ] 3,0 2,5 2,0 1,5 1,0 budżet planowany budżet zrealizowany 0,5 0,0 Wykres 6. Realizacja budżetu na leki w zakresie chemioterapii w okresie od stycznia do listopada 2015 roku [źródło: NFZ] 600 500 400 300 200 100 budżet planowany budżet zrealizowany 0 W latach 2012-2015 widoczny jest systematyczny spadek budżetu dedykowanego lekom refundowanym w ramach katalogu chemioterapii oraz wzrost nakładów na refundację leków dostępnych w ramach programów lekowych (zarówno onkologicznych, jaki nieonkologicznych). Zarówno w zakresie chemioterapii, jak i programów lekowych w żadnym z analizowanych lat nie obserwowano całkowitej realizacji planowanego budżetu. Stopień jego realizacji wynosił w latach 2012 oraz 2014 61% i 93% w przypadku chemioterapii oraz 88% i 96% w przypadku programów lekowych. Przekłada się to bezpośrednio na niezagospodarowane środki w analizowanych 10

latach w wysokości 301,6 i 38,2 mln zł w przypadku chemioterapii oraz 236,0 i 94,4 mln zł w przypadku programów lekowych w analizowanych latach. 11

3. Kontraktowanie świadczeń z zakresu onkologicznych programów lekowych oraz chemioterapii przez szpitale w 2015 roku 3.1. Analiza kontraktów na onkologiczne programy lekowe W oparciu o obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 28 października 2015 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych NFZ finansował łącznie 23 onkologiczne programy lekowe, w tym w ciągu roku wprowadzono 3 nowe programy B.65., B.66. i B.72, z kolei z wykazu programów lekowych usunięto programy B.13. i B.51. W Tabeli 3 przedstawiono listę programów lekowych realizowanych przez świadczeniodawców w 2015 roku wraz z liczba placówek je realizujących. Tabela 1. Onkologiczne programy lekowe finansowane ze środków publicznych w 2015 r. Program lekowy Liczba szpitali realizujących program B.3. Leczenie nowotworów podścieliska przewodu pokarmowego 42 B.4. Leczenie zaawansowanego raka jelita grubego 71 B.5. Leczenie raka wątrobowokomórkowego 55 B.6. Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca 90 B.8. Leczenie mięsaków tkanek miękkich 40 B.9. Leczenie raka piersi 71 B.10. Leczenie raka nerki 59 B.12. Leczenie chłoniaków złośliwych 75 B.13. Leczenie szpiczaka plazmocytowego (program usunięty na mocy obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 26 sierpnia 2015 r.) B.14. Leczenie przewlekłej białaczki szpikowej 37 B.48. Leczenie czerniaka skóry 50 B.50. Leczenie chorych na zaawansowanego raka jajnika 65 B.51. Leczenie bendamustyną chłoniaków nieziarniczych o powolnym przebiegu opornych na rytuksymab (program usunięty na mocy obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 24 czerwca 2015 r.) B.52. Leczenie płaskonabłonkowego raka narządów głowy i szyi w skojarzeniu z radioterapią w miejscowo zaawansowanej chorobie B.53. Leczenie wysoko zróżnicowanego nowotworu neuroendokrynnego trzustki 38 B.54. Lenalidomid w leczeniu chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka mnogiego B.56. Leczenie opornego na kastracje raka gruczołu krokowego 63 B.58. Leczenie zaawansowanego raka żołądka 60 41 37 25 39 12

Program lekowy Liczba szpitali realizujących program B.59. Leczenie czerniaka skóry lub błon śluzowych ipilimumabem 21 B.63. Leczenie niedrobnokomórkowego raka płuca z zastosowaniem afatynibu 61 B.65. Leczenie dazatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (Ph+) B.66. Leczenie beksarotenem ziarniniaka grzybiastego lub zespołu Sézary'ego 33 B.72. Leczenie czerniaka skóry dabrafenibem 42 25 W 2015 roku programy onkologiczne finansowane ze środków publicznych realizowano łączenie w 135 placówkach medycznych w Polsce, z czego najwięcej zlokalizowanych było w województwie Śląskim (23), Mazowieckim (20) oraz Dolnośląskim i Wielkopolskim (13). Rysunek 1. Liczba placówek medycznych realizujących programy onkologiczne; zestawienie wg województw w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] W skali kraju program leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca zakontraktowano w największej liczbie placówek 90, co stanowi ponad 65% łącznej liczby placówek, w których realizowano programy onkologiczne w 2015 roku. Drugim pod względem liczby realizujących placówek jest program leczenia chłoniaków złośliwych 75, natomiast kolejnym leczenie raka piersi i leczenie zaawansowanego raka jelita grubego 71 podmiotów leczniczych każdy. 13

W zakresie onkologicznych programów lekowych w 2015 roku, NFZ zawarł umowy na łączną kwotę ponad 1,22 mld zł, z czego najwyższe wartości umów ze świadczeniodawcami zanotowano w oddziale Mazowieckim (184,22 mln zł), Śląskim (166,54 mln zł), Dolnośląskim (105,95 mln zł), Wielkopolskim (103,27 mln zł) i Małopolskim (102,02 mln zł) Funduszu. Rysunek 2. Wartości umów na programy onkologiczne; zestawienie wg województw w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] Najwyższą wartość w skali kraju stanowią umowy zawarte na leczenie raka piersi ponad 311 mln, co stanowi 25% wartości wszystkich umów obejmujących terapię w ramach onkologicznych programów lekowych. Na drugim miejscu pod względem wartości zawartych umów znajduje się program leczenia raka nerki, na kolejnym natomiast leczenie białaczki szpikowej odpowiednio 120 i 117 mln. Łączne nakłady finansowe na wskazane programy stanowią blisko 45% wartości wszystkich onkologicznych programów lekowych (Wykres 7.). 14

Wykres 7. Wartości umów na programy onkologiczne w 2015 r. w mln zł [źródło: Informator o umowach NFZ] B.9. 311,33 B.10. B.14. B.4. B.54. B.3. B.12. B.59. B.48. B.13. B.6. B.56. B.50. B.8. B.5. B.58. B.53. B.65. B.63. B.66. B.72. B.52. B.51. 120,44 116,80 113,22 98,65 83,84 69,51 63,94 57,66 42,16 42,16 29,46 19,83 13,94 10,32 6,92 4,58 4,19 3,87 3,06 3,03 1,90 0,87 0 100 200 300 400 Mln zł 15

Analogicznie do sytuacji ogólnokrajowej w 15 oddziałach wojewódzkich Funduszu, najwyższe nakłady finansowe dedykowane są leczeniu raka piersi, z czego w województwie śląskim łączna kwota kontraktów na ten program stanowi 15% wszystkich świadczeń z tego zakresu w perspektywie ogólnopolskiej. Większe zróżnicowanie pod względem wartości umów obserwuje się pomiędzy programami B.1., B.4., B.10., B.14. i B.54 (Rysunek 3.). Rysunek 3. Wartość 3 najdroższych programów onkologicznych w podziale na województwa w mln zł w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] Spośród 135 szpitali, które w 2015 roku zawarły umowy na realizację świadczeń z zakresu onkologicznych programów lekowych, 2 szpitale zakontraktowały umowy na wszystkie 23 programy Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach oraz Szpital Specjalistyczny w Brzozowie Podkarpacki Ośrodek Onkologiczny im. Ks. B. Markiewicza. Na drugim miejscu z liczbą 22 programów znajduje się Centrum Onkologii Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie oraz Uniwersyteckie Lecznictwo Szpitalne w Krakowie, z kolei 21 programów realizowanych było w Samodzielnym Publicznym Zakładzie Opieki Zdrowotnej MSW z Warmińsko-Mazurskim Centrum Onkologii w Olsztynie oraz Szpitalu Specjalistycznym im. Ludwika Rydygiera w Krakowie. 16

Wykres 8. Podmioty lecznicze z największą liczbą zakontraktowanych programów lekowych w zakresie onkologii w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach Szpital Specjalistyczny w Brzozowie Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Uniwersyteckie Lecznictwo Szpitalne w Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Wojewódzki Szpital Zespolony w Elblągu Kliniczny Szpital Wojewódzki nr 1 im. Wielospecjalistyczny Szpital Wojewódzki w 18 19 20 21 22 23 Liczba programów Najwyższą wartość kontraktów w kraju w zakresie onkologicznych programów lekowych posiada Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie blisko 128 mln zł, co stanowi 10% wartości wszystkich kontraktów w tym zakresie. Drugą pod względem wielkości, o połowę mniejszą umowę zawarł Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Łodzi 64 mln zł. Trzeci co do wielkości kontrakt posiada Centrum Onkologii im. Prof. Franciszka Łukaszczyka w Bydgoszczy blisko 54 mln zł (Błąd! Nieprawidłowy odsyłacz do zakładki: wskazuje na nią samą..) 17

Wykres 9. Podmioty lecznicze z najwyższą wartością kontraktów na programy lekowe w zakresie onkologii w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] Centrum Onkologii - Instytut im. Marii 127,76 Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. M. Centrum Onkologii im. Prof. Franciszka Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. Uniwersyteckie Lecznictwo Szpitalne w Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Szpital Kliniczny Przemienienia Pańskiego Szpital Centrum Onkologii - Instytut Wielkopolskie Centrum Onkologii im. 64,23 53,76 47,89 41,27 40,93 37,49 36,17 33,72 32,61 0 50 100 150 Wartość kontraktu w mln zł W 2015 roku w oparciu o obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 19 grudnia 2014 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych wprowadzono dwa nowe program lekowe - B.65. Leczenie dazatynibem ostrej białaczki limfoblastycznej z chromosomem Filadelfia (realizowany w 25 placówkach) oraz B.66. Leczenie beksarotenem ziarniniaka grzybiastego lub zespołu Sézary'ego (realizowany w 33 placówkach medycznych), dla których łączna wartość zawartych przez świadczeniodawców umów wynosi odpowiednio ponad 4 i ponad 3 mln zł. Z kolei na mocy o obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 24 czerwca 2015 r. wprowadzony został program B.72. Leczenie czerniaka skóry dabrafenibem, którego wartość umów w 2015 roku wynosi nieco ponad 3 mln zł (realizowany w 42 placówkach) (Wykres 10.). 18

Wartość kontraktu w mln zł Liczba szpitali DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE Wykres 10. Wartość umów na onkologiczne programy lekowe utworzone w 2015 r. wraz z liczbą realizujących je podmiotów leczniczych [źródło: Informator o umowach NFZ] 4,5 4,0 3,5 3,0 2,5 2,0 1,5 1,0 0,5 0,0 B.72. B.66. B.65. 45 40 35 30 25 20 15 10 5 0 Koszt Liczba szpitali W 2015 Narodowy Fundusz Zdrowia roku finansował łącznie 23 onkologiczne programy lekowe w 135 placówkach medycznych w Polsce. Umowy zawarte na realizację onkologicznych programów lekowych dotyczyły kwoty ponad 1,22 mld zł. Obserwowano istotne zróżnicowanie pomiędzy województwami pod względem zarówno liczby placówek medycznych realizujących poszczególne programy, jak i nakładów finansowych na te świadczenia. Najwyższą wartość w skali kraju stanowią umowy zawarte na leczenie raka piersi, raka nerki oraz leczenie białaczki szpikowej odpowiednio 311, 120 oraz 117 mln zł. Łączne nakłady finansowe na wskazane programy stanowią blisko 45% wartości wszystkich onkologicznych programów lekowych. Wydatki na te programy od lat niezmiennie znajdują się w czołówce pod względem wysokości nakładów finansowych. 19

3.2. Analiza kontraktów na chemioterapię nowotworów W 2015 roku chemioterapia nowotworów finansowana ze środków publicznych realizowana była łącznie w 217 placówkach w Polsce, z czego najwięcej zlokalizowanych było w województwach Śląskim (34), Mazowieckim (27) oraz Wielkopolskim (22). Rysunek 4. Liczba placówek medycznych realizujących świadczenia z zakresu chemioterapii nowotworów; zestawienie wg województw w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] NFZ zawarł umowy na łączną kwotę ponad 1,25 mld zł, z czego najwyższe wartości umów ze świadczeniodawcami zanotowano w oddziałach Mazowieckim (229,41 mln zł), Śląskim (173,68 mln zł) oraz Wielkopolskim (109,75 mln zł). 20

Rysunek 5. Wartości umów na chemioterapię nowotworów; zestawienie wg województw w 2015 r. [źródło: Informator o umowach NFZ] W zakresie chemioterapii nowotworów w 2015 roku finansowane były 3 świadczenia: chemioterapia w warunkach ambulatoryjnych z zakresem skojarzonym, chemioterapia w trybie jednodniowym z zakresem skojarzonym oraz chemioterapia hospitalizacja z zakresem skojarzonym. Poniżej zestawiono wydatki na poszczególne świadczenia w zależności od trybu ich realizacji. Chemioterapia realizowana w warunkach ambulatoryjnych generowała roczne wydatki rzędu 165,50 mln zł, chemioterapia w trybie jednodniowym 303,67 mln zł, a w warunkach hospitalizacji 784,76 mln zł. Wykres 11. Wartość umów na świadczenia z zakresu chemioterapii nowotworów w zależności od trybu ich realizacji [źródło: Informator o Umowach NFZ] 784,96 mln zł (63%) 165,60 mln zł (13%) 303,67 mln zł (24%) Chemioterapia w warunkach ambulatoryjnych z zakresem skojarzonym Chemioterapia w trybie jednodniowym z zakresem skojarzonym Chemioterapia - hospitalizacja z zakresem skojarzonym 21

W 2015 roku chemioterapia nowotworów finansowana ze środków publicznych realizowana była łącznie w 217 placówkach w Polsce. Narodowy Fundusz Zdrowia zawarł umowy ze świadczeniodawcami na łączną kwotę 1,25 mld zł, z czego najwyższe wartości umów ze świadczeniodawcami zanotowano w oddziałach Mazowieckim (229,41 mln zł), Śląskim (173,68 mln zł) oraz Wielkopolskim (109,75 mln zł). W perspektywie ogólnopolskiej największe nakłady przeznaczone były na chemioterapię realizowaną w trybie hospitalizacji (784,76 mln zł), a następnie chemioterapie realizowaną w trybie jednodniowym (303,67 mln zł) oraz w warunkach ambulatoryjnych (165,50 mln zł). 22

4. Analiza wydatków publicznych na leki finansowane w ramach onkologicznych programów lekowych oraz chemioterapii nowotworów Na podstawie publikowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia komunikatów odnośnie kwot refundacji przeznaczonych na poszczególne świadczenia lekowe opracowano zestawienie wydatków publicznych na leki finansowane w ramach onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii w 2015 roku. Całkowite nakłady na refundację leków onkologicznych w okresie od stycznia do grudnia 2015 roku wyniosły 1 730 165 534 zł. W obliczeniach uwzględniono także 8 kodów EAN, które refundowane były jednocześnie w ramach wskazań onkologicznych oraz nieonkologicznych (dokładne rozróżnienie jaka część z całościowych wydatków na ich refundację przeznaczona była na terapię nowotworową jest niemożliwa na podstawie dostępnych danych). Cząsteczki te każdorazowo oznaczono gwiazdką. Spośród 231 leków finansowanych ze środków publicznych w terapii nowotworów, najwyższe koszty w okresie od stycznia do grudnia 2015 roku generowane były przez preparaty: Herceptin (trastuzumab), MabThera (rytuksymab) oraz Revlimid (lenalidomid), z czego lek MabThera dostępny był dla świadczeniobiorców zarówno w ramach programów lekowych onkologicznych, jak i nieonkologicznych. Na wykresie poniżej przedstawiono 10 preparatów, które w analizowanym okresie generowały najwyższe koszty dla płatnika publicznego. Wykres 12. Leki generujące najwyższe koszty dla płatnika publicznego w okresie od stycznia do grudnia 2015 programy lekowe i katalog chemioterapii [źródło: NFZ] Herceptin (trastuzumab) MabThera* (rytuksymab) Revlimid (lemalidomid) Glivec (imatynib) Avastin (bewacyzumab) Yervoy (ipilimumab) Tasingna (nilotynib) Sprycel (dazatynib) Zelboraf (wemurafenib) Velcade (bortezomib) 75,51 67,17 66,62 62,27 61,80 57,63 49,65 110,21 200,80 279,02-100 200 300 Mln zł EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 23

Odnosząc koszty związane z refundacją 10 najbardziej kosztownych leków (1,03 mld zł) do całkowitych kosztów przeznaczonych na refundację leków onkologicznych należy stwierdzić, że stanowią one ok. 60% środków przeznaczonych na refundację wszystkich leków onkologicznych. Kategoryzując preparaty dostępne w tej części koszyka świadczeń względem substancji czynnych, najkosztowniejszymi substancjami czynnymi w omawianym okresie były analogicznie jak w przypadku preparatów trastuzumab, rytuksymab oraz lenalidomid. W 2015 roku w ramach onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii ze środków publicznych finansowane było 231 leków (568 kodów EAN) 65 producentów (na potrzeby analizy scalono wydatki generowane przez leki kilku spółek tego samego producenta). Podmioty odpowiedzialne, których leki generują najwyższe koszty refundacji w zakresie programów lekowych to firmy Roche, Novartis oraz Celgene Europe Limited. Kwota refundacji leków 10 producentów o najwyższych udziałach w rynku onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii stanowi ok. 84% całkowitej kwoty przeznaczonej na refundację w okresie od stycznia do grudnia 2015 roku. Wykres 13. Podmioty odpowiedzialne, których leki generują najwyższe koszty dla płatnika publicznego w obszarze onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii w okresie od stycznia do grudnia 2015 [źródło: NFZ] Roche 625,93 Novartis Celgene Europe Limited Bristol Myers Squibb Janssen-Cilag Amgen Pfizer GlaxoSmithKline Merck Eli Lilly 187,04 135,26 128,42 103,93 88,36 64,91 53,64 35,78 30,17-200 400 600 800 Mln zł Producentami z największą liczbą cząsteczek dostępnych w ramach programów lekowych były natomiast firmy Accord Healthcare LTD (23 cząsteczki), Teva (18 cząsteczek) oraz Medac (17 cząsteczek). EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 24

Mln zł DOSTĘPNOŚĆ I FINANSOWANIE NOWOCZESNEJ FARMAKOTERAPII ONKOLOGICZNEJ W POLSCE Wykres 14. Podmioty odpowiedzialne o największej liczbie cząsteczek na wykazach refundacyjnych w okresie od stycznia do grudnia 2015 programy lekowe oraz katalog chemioterapii [źródło: NFZ] 700 600 500 400 300 200 100 0 25 20 15 10 5 0 kwota refundacji liczba cząsteczek W 2015 roku w ramach onkologicznych programów lekowych oraz katalogu chemioterapii ze środków publicznych finansowane było 231 leków (568 kodów EAN) 65 producentów. Całkowite nakłady na refundację tych leków w okresie od stycznia do grudnia 2015 roku wyniosły 1,73 mld zł. Najwyższe koszty generowane były przez preparaty: Herceptin (trastuzumab), MabThera (rytuksymab) oraz Revlimid (lenalidomid) łącznie stanowią one ok. 60% środków przeznaczonych na refundację wszystkich leków onkologicznych. EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 25

5. Dostępność nowoczesnych terapii onkologicznych w Polsce Na potrzeby raportu przeanalizowano dostępność w Polsce innowacyjnych terapii onkologicznych, które zostały dopuszczone do obrotu na terenie krajów Unii Europejskiej przez Europejską Agencję ds. Leków (EMA, ang. European Medicines Agency) w procedurze centralnej rejestracji w latach 2012-2016. Według zebranych danych w latach 2012-2016 w procedurze centralnej rejestracji wprowadzono do obrotu na obszarze Unii Europejskiej 41 nowych molekuł onkologicznych (w tym leki sieroce oraz molekuły, które uzyskały warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu). Spośród powyższych, obecnie w Polsce ze środków publicznych w ramach programów lekowych finansowanych jest 5 cząsteczek, kolejnych 13 poddanych było ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji otrzymując negatywne rekomendacje bądź rekomendacje warunkowe, a 3 oczekują na ocenę przez AOTM. Pozostałe 20 cząsteczek nie było poddawanych ocenie przez AOTM oraz nie jest obecnie dostępne w Polsce dla chorych onkologicznie. W tabeli poniżej zestawiono informacje odnośnie innowacyjnych molekuł onkologicznych zarejestrowanych w latach 2012-2016 w EU. Kolorem szarym zaznaczono leki obecnie refundowane w Polsce. Tabela 2. Rejestracje centralne innowacyjnych molekuł onkologicznych przez EMA w latach 2012-2016 Nazwa handlowa Adcetris Nazwa cząsteczki brentuksymab vedotin Data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ROK 2012 Producent 25.10.2012 Takeda Pharma Wskazania rejestracyjne Chłoniak ziarniczy Chłoniak anaplastyczny Caprelsa vandetanib 17.02.2012 AstraZeneca AB Rak rdzeniasty tarczycy Dacogen decytabina 20.09.2012 Janssen-Cilag International NV Ostra białaczka szpikowa Inlyta aksytynib 03.09.2012 Pfizer Ltd Rak nerkowokomórkowy Pixuvri dimaleinian piksantronu 10.05.2012 CTI Life Sciences Limited Xalkori crizotinib 23.10.2012 Pfizer Ltd Xalurpine merkaptopuryna 09.032012 Nova Laboratories Ltd Chłoniak nieziarniczy z komórek B Niedrobnokomórkowy rak płuc Ostra białaczka limfoblastyczna EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 26

Nazwa handlowa Nazwa cząsteczki Data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Zelboraf vemurafenib 17.02.2012 ROK 2013 Producent Roche Registration Ltd Bosulif bosutinib 27.03.2013 Pfizer Ltd Erivedge vismodegib 12.07.2013 Giotrif afatynib 25.09.2013 Roche Registration Ltd Boehringer Ingelheim International GmbH Iclusig ponatinib 01.07.2013 Ariad Pharma Ltd Imnovid pomalidomid 05.08.2013 Kadcyla trastuzumab emtanzyna 15.11.2013 Perjeta pertuzumab 04.03.2013 Celgene Europe Ltd Roche Registration Ltd Roche Registration Ltd Stivarga regorafenib 26.08.2013 Bayer Pharma AG Tafinlar dabrafenib 26.08.2013 Xtandi enzalutamide 21.06.2013 Zaltrap aflibercept 01.02.2013 ROK 2014 Cometriq kabozantynib 21.03.2014 Cyramza ramucirumab 19.12.2014 Gazyvaro obinutuzumab 23.07.2014 Novartis Europharm Limited Astellas Pharma Europe B.V. Sanofi-Aventis Groupe TMC Pharma Services Ltd Eli Lilly Nederland B.V. Roche Registration Ltd Wskazania rejestracyjne Czerniak Przewlekła białaczka szpikowa z chromosomem Filadelfia Rak podstawnokomórkowy Niedrobnokomórkowy rak płuc Przewlekła białaczka szpikowa Ostra białaczka limfoblastyczna z chromosomem Filadelfia Szpiczak mnogi Rak piersi Rak piersi Rak jelita grubego GIST Czerniak Rak gruczołu krokowego Rak jelita grubego i odbytnicy Rak tarczycy Rak żołądka Gruczolakorak połączenia przełykowo-żołądkowego Przewlekła białaczka limfocytowa EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 27

Nazwa handlowa Nazwa cząsteczki Data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Imbruvica ibrutinib 21.10.2014 Producent Janssen-Cilag International NV Lynparza olaparib 16.12.2014 AstraZeneca AB Mekinist trametinib 30.06.2014 Vargatef nintedanib 21.11.2014 Zydelig idelalisib 18.09.2014 2015 Blincyto blinatumomab 23.11.2015 Cotellic Farydak Imlygic cobimetinib hemifumarate panobinostat lactate anhydrous talimogene laherparepvec 20.11.2015 28.08.2015 16.12.2015 Keytruda pembrolizumab 17.07.2015 Kyprolis carfilzomib 19.11.2015 Lenvima Odomzo lenvatinib mesylate sonidegib diphosphate Novartis Europharm Limited Boehringer Ingelheim International GmbH Gilead Sciences International Ltd Amgen Europe B.V. Roche Registration Ltd Novartis Europharm Ltd Amgen Europe B.V. Merck Sharp & Dohme Limited Amgen Europe B.V. Wskazania rejestracyjne Chłoniak z komórek płaszcza Przewlekła białaczka limfocytowa Makroglobulinemia Waldenströma Rak jajnika Rak jajowodu Rak otrzewnej Czerniak Niedrobnokomórkowy rak płuc Przewlekła białaczka limfocytowa Ostra białaczka limfocytowa Czerniak Szpiczak plazmocytowy Czerniak Czerniak Szpiczak plazmocytowy 28.05.2015 Eisai Europe Ltd Rak tarczycy 14.08.2015 Opdivo nivolumab 19.06.2015 Unituxin dinutuximab 14.08.2015 Novartis Europharm Ltd Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG United Therapeutics Europe Ltd Rak podstawnokomórkowy Czerniak skóry lub błon śluzowych Nerwiak zarodkowy EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 28

Nazwa handlowa Nazwa cząsteczki Data pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Zykadia ceritinib 06.05.2015 Lonsurf trifluridine / tipiracil hydrochloride 2016 25.04.2016 Portrazza necitumumab 15.02.2016 Tagrisso osimertinib mesylate Producent Novartis Europharm Ltd Les Laboratoires Servier Eli Lilly Nederland B.V. 02.02.2016 AstraZeneca AB Wskazania rejestracyjne Niedrobnokomórkowy rak płuc Rak jelita grubego Niedrobnokomórkowy rak płuc Niedrobnokomórkowy rak płuc 6 spośród powyższych cząsteczek (Perjeta, Kadcyla, Xalkori, Stivagra, Zaltrap, Dacogen), obecnie nierefundowanych w Polsce zawiera się w zestawieniu 30 innowacyjnych substancji onkologicznych o największym stopniu wykorzystania w 13 krajach UE wg Raportu EY Dostępność innowacyjnych leków onkologicznych w Polsce na tle wybranych krajów Unii Europejskiej oraz Szwajcarii. Stanowią więc one terapie o ugruntowanym zastosowaniu w Europie, będąc jednocześnie niedostępne dla chorych w Polsce. W latach 2012-2016 w procedurze centralnej rejestracji wprowadzono do obrotu 41 nowych molekuł onkologicznych. Spośród powyższych, obecnie w Polsce ze środków publicznych finansowanych jest tylko 5 cząsteczek. 6 spośród 41 zidentyfikowanych innowacyjnych molekuł onkologicznych, obecnie nierefundowanych w Polsce, zawiera się w zestawieniu 30 innowacyjnych substancji onkologicznych o największym stopniu wykorzystania w Europie stanowią więc one terapie o ugruntowanym zastosowaniu w Europie, będąc jednocześnie niedostępne dla chorych w Polsce. EconMedEuropeSp.zo.o. WolaZachariaszowska123,32-087Zielonki www.econmed.eu 29