Pragmatyczne badania III fazy w procesie decyzyjnym projekt GET REAL. Mateusz Nikodem

Podobne dokumenty
POZA KLASYCZNYM DOSSIER I SPEŁNIANIEM WYMOGÓW FORMALNYCH WYKORZYSTANIE REAL WORLD DATA, PRZEGLĄDY BURDEN OF ILLNESS I UNMET NEED.

EBM w farmakoterapii

Rola i zadania AOTMiT w procesie refundacji leków Aneta Lipińska

Badania obserwacyjne w ocenie bezpieczeństwa leków This gentle murmur it could be stings of remorse

Farmakoekonomika podstawy. Paweł Petryszyn Katedra i Zakład Farmakologii Klinicznej UM we Wrocławiu

Szanse i zagrożenia przygotowania RSS na podstawie raportu HTA

Granice tolerancji w zakresie jakości - kres czy początek wysokich standardów?

BADANIA PASS ROLA CRO W PLANOWANIU I ZARZĄDZANIU

Ze względu na brak potwierdzenia w badaniu przeprowadzonym wśród młodzieży (opisanym poniżej) wyniki zostały uznane za niedostatecznie przekonujące.

Etyka finansowania leczenia chorób rzadkich onkologicznych

Ustalanie ceny leku w oparciu o jego wartość (value based pricing, VBP)

Proces refundacyjny w Polsce Rola Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Badania kliniczne nowe otwarcie! Konferencja z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych 20 maja 2015 r.

HTA (Health Technology Assessment)

Podejście AOTM do oceny wartościującej dla leków sierocych na podstawie dotychczasowych rekomendacji

jest zbudowany i które są niezbędne do jego prawidłowej (fizjologicznej pracy) a taką zapewniają mu zgodnie z badaniami nnkt EPA+DHA omega-3.

ABC oceny technologii medycznych. Skąd się biorą ceny leków?

Warsztaty praktyk unijnych

Aneks I Wnioski naukowe i podstawy zawieszenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu przedstawione przez Europejską Agencję Leków

Systemowe aspekty leczenia WZW typu C

Agencja Oceny Technologii Medycznych (AOTM) Agency for Health Technology Assessment (AOTM)

PLACEBO JAKO PROBLEM ETYCZNY PRZY OCENIE BADAŃ KLINICZNYCH

2 grudnia środa

Wytyczne ACCF/AHA 2010: Ocena ryzyka sercowo-naczyniowego u bezobjawowych dorosłych

Publiczny rejestr badań klinicznych i jego rola w ograniczaniu publication bias

Agencja Oceny Technologii Medycznych

Badania rynku turystycznego

Regulacje prawne w zakresie badań naukowych. dr Monika Urbaniak

Faramkoekonomiczna ocena leków biopodobnych. dr Michał Seweryn

Wsparcie merytoryczne i logistyczne niekomercyjnych badań klinicznych


GŁÓWNE POWODY NEGATYWNYCH REKOMENDACJI AOTMIT. Izabela Pieniążek. Krakowskie Sympozjum HTA/MA 2015

Nie wszystko co się liczy może być policzone, nie wszystko co może być policzone liczy się

Warszawa, dnia 21 lipca 2017 r. Poz. 1412

Krzysztof Łanda. Kilka słów o..... wytycznych i standardach postępowania

Dostępność terapii z zastosowaniem pomp insulinowych. Dr hab.n.med. Tomasz Klupa Uniwersytet Jagielloński, Katedra i Klinika Chorób Metabolicznych

Rodzaje badań klinicznych. Zespół EBM Klinika Pediatrii Warszawski Uniwersytet Medyczny

Anna Kłak. Korzystanie z informacji dostępnych w Internecie z zakresu zdrowia i choroby przez osoby chore na alergię dróg oddechowych i astmę

Aspekty systemowe samoistnego włóknienia płuc w Polsce na tle Europy

Badania epidemiologiczne - blaski i cienie Epidemiological research - the bad with the good

ANEKS III ZMIANY W CHARAKTERYSTYKACH PRODUKTÓW LECZNICZYCH I ULOTCE DLA PACJENTA

Podstawowe dwa dokumenty wprowadzające podejście oparte na ryzyku w sferę badań klinicznych

Badania kliniczne w szpitalu akademickim wyzwania i kontrowersje Sesja warsztatowa

Znaczenie PFS oraz OS w analizach klinicznych w onkologii

Rada Przejrzystości. Agencja Oceny Technologii Medycznych

Szkolenie: Zarządzanie cyklem projektu w Jednostkach Samorządu Terytorialnego

Chemioterapia niestandardowa

Warszawa, dnia 11 kwietnia 2012 r. Poz. 388 ROZPORZĄDZENIE MINISTRA ZDROWIA 1) z dnia 2 kwietnia 2012 r.

Analiza kosztowo-efektywnościowa (Cost-effectiveness analysis)

Wytyczne oceny technologii medycznych (HTA, ang. health technology assessment)

Audyt Bezpieczna Klinika - innowacyjne narzędzie analizy ryzyka prawnego działalności szpitala. dr Marek Koenner, radca prawny

statystyka badania epidemiologiczne

TCares realizacja, perspektywy i plany

Czym jest, a czym nie jest EBM (medycyna oparta na danych naukowych)?

Akupunktura Trudności w projektowaniu badań klinicznych

DEFERAZYROKS W LECZENIU PRZEWLEKŁEGO OBCIĄŻENIA ŻELAZEM W WYNIKU TRANSFUZJI KRWI U DOROSŁYCH

Aneks II. Wnioski naukowe

ANEKS II WNIOSKI NAUKOWE I PODSTAWY DO ZMIANY CHARAKTERYSTYK PRODUKTU LECZNICZEGO I ULOTEK DLA PACJENTA PRZEDSTAWIONE PRZEZ EUROPEJSKĄ AGENCJĘ LEKÓW

Nowy model oceny etycznej badań klinicznych w Polsce

Badanie kliniczne a eksperyment medyczny 23 października 2014 r.

Żylna choroba zakrzepowo-zatorowa Niedoceniany problem?

Zalety prowadzenia rejestrów kiedy wybrać rejestr. Z. Galoch


Lenalidomid (Revlimid ) w skojarzeniu z deksametazonem w leczeniu chorych ze szpiczakiem mnogim po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia

Czy naprawdę 70% decyzji lekarskich opartych jest na wynikach badań? Michał Milczarek ALAB laboratoria. PTDL Lublin

Aneks II. Niniejsza Charakterystyka Produktu Leczniczego oraz ulotka dla pacjenta stanowią wynik procedury arbitrażowej.

SZCZEGÓŁOWY OPIS PRZEDMIOTU ZAMÓWIENIA

ELEKTRONICZNA PLATFORMA ZBIERANIA DANYCH RZECZYWISTYCH

Finansowanie świadczeń w ramach hematoonkologii miejsca na porozumienia podziału ryzyka. Magdalena Władysiuk, MD, MBA

Podstawowe założenia i zmiany. wprowadzane przez projekt. ustawy refundacyjnej

Krótko na temat obowiązujących aktów prawnych, które regulują HTA. Co nowego wprowadziły minimalne wymagania i ustawa refundacyjna?

Materiały edukacyjne. Diagnostyka i leczenie nadciśnienia tętniczego

Udary mózgu w przebiegu migotania przedsionków

Badania Kliniczne w Polsce. Na podstawie raportu wykonanego przez PwC na zlecenie stowarzyszenia INFARMA, GCPpl i POLCRO

Warszawa,14 lutego 2017r. Pan Marek Kuchciński Marszałek Sejmu Rzeczypospolitej Polskiej. Szanowny Panie Marszałku,

Partnerstwo Publiczno-Prywatne

Zadanie pytania klinicznego (PICO) Wyszukanie i selekcja wiarygodnej informacji. Ocena informacji o metodzie leczenia

Wydłużenie życia chorych z rakiem płuca - nowe możliwości

Schemat wystąpienia. Programy lekowe - > Programy terapeutyczne. Program lekowy Zarządzenie 36/2005

PRINCE2 Foundation & Practitioner - szkolenie z egzaminem certyfikacyjnym

Analiza danych ilościowych i jakościowych

WSTĘPNA OFERTA WSPÓŁPRACY

Agencja Oceny Technologii Medycznych polska droga do sukcesu

Skale i wskaźniki jakości leczenia w OIT

Choroby ultra-rzadkie. Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

PROGRAM POLITYKI ZDROWOTNEJ STRONA TYTUŁOWA

Agencja Oceny Technologii Medycznych

WYKŁAD PIERWSZY: PODSTAWY EPIDEMIOLOGII (A)

STANDARDY I KRYTERIA OCENY JAKOŚCI PROGRAMÓW PROMOCJI ZDROWIA I PROFILAKTYKI W RAMACH SYSTEMU REKOMENDACJI

Podstawy EBM, czyli medycyny opartej na danych naukowych. Prof. Hanna Szajewska Klinika Pediatrii WUM Zespół EBM i Badań Klinicznych

Zarządzanie projektami zadaniowymi w oparciu o metodykę PMI

Dlaczego potrzebne było badanie?

Aneks II. Wnioski naukowe

Śmiertelność przypisana w tys; całość Ezzatti M. Lancet 2002; 360: 1347

Rola współpracy między lekarzem a pacjentem jaskrowym Anna Kamińska

Analiza problemu decyzyjnego

Szkoła Podstawowa nr 336 im. Janka Bytnara Rudego - Ursynów

Ewaluacja w polityce społecznej

Terapie przełomowe: konsekwencje etyczne

Przywrócenie rytmu zatokowego i jego utrzymanie

Transkrypt:

Pragmatyczne badania III fazy w procesie decyzyjnym projekt GET REAL Mateusz Nikodem

> WP 2 To provide different possible options of designs for preauthorization studies to assess Relative Effectiveness > Liderzy : LASER SANOFI Utrecht Uni. Manchester Uni. EORTC HAS

Kontekst > Dane na potrzeby rejestracji pochodzą z badań klinicznych prowadzonych wg określonych wytycznych weryfikujących skuteczność i bezpieczeństwo, często z placebo w grupie kontrolnej. > Agencje HTA wymagają z kolei informacji odnoszącej się do praktyki (rutynowe procedury, standardowe warunki, porównanie do powszechnie stosowanej metody leczenia, itd.), w celu oceny względnych korzyści i ryzyk dla docelowej populacji.

Dwa światy > Warunki typowej praktyki leczenia Warunki w badaniu fazy III

Dwa światy > Warunki typowej praktyki leczenia Zróżnicowana populacja Elastycznośd w prowadzeniu leczenia Zróżnicowane warunki i koszty leczenia Szerokie spojrzenie na efekty leczenia Warunki w badaniu fazy III Jednorodna populacja Ściśle określony protokół i standard opieki Ścisła kontrola efektów Badanie projektowane pod pierwszorzędowe punkty koocowe Na których informacjach wolelibyśmy opierad decyzje? A na których faktycznie opieramy?

Dwa światy Do 60% rekomendacji klinicznych American College of Cardiology and the American Heart Association bazuje na opiniach ekspertów lub badaniach niższej wiarygodności W 2010 zidentyfikowano 252 badania typu prct (przy około 19000 RCT) Chalkidou 2012

Wiarygodność wewnętrzna i zewnętrzna 1967: Pierwsze wzmianki o rozróżnianiu badao wyjaśniających od pragmatycznych Schwartz D, Lellouch J. Explanatory and pragmatic attitudes in therapeutical trials. J Chronic Dis 1967; 20: 637 48. Wiarygodnośd wewnętrzna: Czy projekt/warunki badania pozwalają na obiektywny odczyt wyniku? Wiarygodnośd zewnętrzna: Czy jest możliwośd uogólnienia wyników badania na całą rozpatrywaną populację?

Uogólnianie wyników badań Rzeczywistośd Badanie RCT?

Aspekty projektowania i prowadzenia badań Cele Scenariusz Populacja Badane interwencje Prowadzenie opieki Mierzone punkty końcowe Analizy / interpretacje Czynniki zaburzające Ograniczenia

Różnorodna populacja Wyniki mogą byd obciążone błędem

Różnorodna populacja Dla wiarygodnego wnioskowania: Analiza dla całej populacji + Analiza w podgrupach

Interwencje Interwencje: dopuszczenie elastyczności (dawkowanie, terapia towarzysząca, sposób podania) Przydział losowy pacjentów do ogólnej metody leczenia (z możliwością dopasowania, tak by uzyskać możliwie najlepszy efekt) zamiast do konkretnej, z góry ustalonej ścieżki terapeutycznej Komparator: rutynowa procedura (a nie placebo)

Punkty końcowe / Analizy > Odpowiednie uwzględnienie pacjentów bez odpowiedzi na leczenie (którzy zmieniają lek w trakcie badania) w raportowaniu wyników > Analiza punktów końcowych związanych z jakością życia (która może być przyczyną rezygnacji z leczenia)

Ograniczenia > Jak poprawnie i precyzyjnie formułować wnioski? > Jak pozyskać środki na badania o większej populacji i dłuższym czasie trwania? > Na ile możemy zapewnić wysoką jakość badań (np. co z zaślepianiem?, jak raportować PRO?) > Co z wiarygodnością meta-analiz takich badań?

Praktyka prowadzenia badań fazy III > Faza przed rejestracją (bardzo rzadko badania zawierają elementy pragmatic ) The Salford Lung Study, astma 2012-2014 > Więcej publikacji koncepcyjnych niż faktycznie przeprowadzonych badań wg tych koncepcji > PRECIS 2009, CONSORT 2008 > Sonnad et. al. 2013

Inne podejście: identyfikacja czynników wpływowych Warunki badania Czas obserwacji Efekt leczenia (RCT) Wiek pacjentów Zaawansowanie choroby Jaki jest wpływ tych czynników?

Identyfikacja czynników wpływowych Inna droga Model (Dobry) Dane adm / epi Wnioski na poziomie praktycznym

Identyfikacja czynników wpływowych - schizofrenia > Weryfikacja, co (oprócz metody leczenia) ma wpływ > Analiza na bazie a) Badania kohortowego (z danymi z poziomu pacjenta) b) Dużej liczby badań RCT (ponad 200) wg przeglądu Stefan Leucht et al. Comparative efficacy and tolerability of 15 antipsychotic drugs in schizophrenia: a multiple-treatments meta-analysis The Lancet, Volume 382, Issue 9896, Pages 951-962, 14 September 2013 Plan: Hierarchiczny model bayesowki (analiza sieciowa+ metaregresja + dane z poziomu pacjenta)

http://www.imi-getreal.eu