Rodzaje badań klinicznych. Zespół EBM Klinika Pediatrii Warszawski Uniwersytet Medyczny

Transkrypt

1 Rodzaje badań klinicznych Zespół EBM Klinika Pediatrii Warszawski Uniwersytet Medyczny

2 Dwie fundamentalne zasady EBM Zasada 1 Dane z badań naukowych nie wystarczają do podejmowania decyzji klinicznych Zasada 2 Hierarchizacja (wartościowanie) dowodów naukowych

3 Hierarchia badań naukowych Ocena skuteczności leczenia/zapobiegania W I A R Y G O D N O Ś Ć Przegląd systematyczny/metaanaliza badań z randomizacją z randomizacją eksperymentalne z grupą kontrolną bez randomizacji Przegląd systematyczny badań obserwacyjnych (kliniczno-kontrolnych, z historyczną grupą kontrolną) Opisy pojedynczych przypadków lub serii przypadków, badania podstawowe wyjaśniające patofizjologię choroby R Y Z Y K O B Ł Ę D U

4 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Nie obserwacyjne Grimes, Schultz Lancet 2002;359:57-61

5 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Nie obserwacyjne Randomizacja? Tak z randomizacją Nie z grupą kontrolną bez randomizacji Grimes, Schultz Lancet 2002;359:57-61

6 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Nie obserwacyjne Randomizacja? Grupa kontrolna? Tak Nie Tak Nie z randomizacją z grupą kontrolną bez randomizacji analityczne opisowe Grimes, Schultz Lancet 2002;359:57-61

7 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Nie obserwacyjne Randomizacja? Grupa kontrolna? Tak Nie Tak Nie z randomizacją z grupą kontrolną bez randomizacji analityczne opisowe Opis przypadku Opis przypadków Grimes, Schultz Lancet 2002;359:57-61

8 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Randomizacja? Nie obserwacyjne Grupa kontrolna? Tak z randomizacją kohortowe Nie z grupą kontrolną bez randomizacji Tak analityczne Ekspozycja punkt końcowy Punkt końcowy ekspozycja klinicznokontrolne Nie opisowe Ekspozycja i punkt końcowy w tym samym czasie przekrojowe

9 Opis przypadku i serii przypadków Case report/case series

10

11 Opis przypadku i serii przypadków Opisy badanych (pacjentów) bez grupy kontrolnej Prawie nigdy nie można wyciągnąć wniosków o związkach przyczynowych Mało wiarygodne ale są wyjątki

12

13 przekrojowe Cross-sectional study Survey Questionnaire study Ekspozycja Punkt końcowy czas

14

15 przekrojowe związku między występowaniem określonej choroby a ekspozycją na dany czynnik w określonej populacji i jednym punkcie czasowym Ekspozycja i wystąpienie punktu końcowego ocenia się równocześnie Ocena obecnego stanu

16 przekrojowe Zalety Chorobowość, a nie zapadalność Szybkie, tanie, łatwo przeprowadzić Nie ma ryzyka, że badani wypadną z badania Można ocenić związek pomiędzy ekspozycją a wystąpieniem punktu końcowego

17 Chorobowość (prevalence) liczba osób w danym stanie klinicznym w danym momencie Zapadalność (incidence) liczba osób, u których dany stan kliniczny się pojawia w określonym czasie

18 przekrojowe Wady Niepewny związek przyczynowy i jego kierunek Being medical stuff Vibrationsyndrome Czas

19 przekrojowe Wady Niepewny związek przyczynowy i jego kierunek Otyłość Zwyrodnienia stawów Czas

20 przekrojowe Nie można wnioskować o związku przyczynowym Nie można ocenić rzadko występujących punktów końcowych

21 kliniczno-kontrolne Case-control study

22 kliniczno-kontrolne Case-control study Ocena związku między daną ekspozycją a występowaniem określonego punktu końcowego porównujące retrospektywnie ekspozycję (odsetek narażonych) w grupie osób, u których punkt końcowy wystąpił, z ekspozycją w odpowiednio dobranej grupie osób kontrolnych, u których punkt końcowy nie wystąpił

23 An outbrake of shigellosis aboard a cruise ship caused by a multi-antibiotic-resistant strain of Shigella flexneri. Am J Epidemiol 1991;134:

24 kliniczno-kontrolne Case-control study Podróżni z biegunką i wymiotami Sałatka ziemniaczana! Podróżni bez objawów

25 kliniczno-kontrolne Zalety Względnie tanie Wymaga względnie mało pracy i czasu Zapadalność, nie chorobowość Dobre do oceny punktów końcowych, które są rzadkie lub długo się rozwijają (np. rak, choroby sercowo-naczyniowe)

26 kliniczno-kontrolne Wady Trudno dobrać grupę kontrolną Bardzo podatne na błąd systematyczny (bias) recall bias Wnioski nie są ostateczne Nie znamy a priori wszystkich czynników ryzyka Związek przyczynowo-skutkowy trzeba dodatkowo uwzględnić

27 kohortowe

28 kohortowe Wychodzi od ekspozycji na dany czynnik i prospektywnie ocenia występowanie punktu końcowego Na początku badania punkt końcowy nie wystąpił

29 kohortowe Bada zapadalność i historię naturalną choroby Mało przydatne do oceny punktów końcowych, które są rzadkie lub długo się rozwijają (np. rak, choroby sercowonaczyniowe)

30

31 Kierunek obserwacji - typ badania Ekspozycja kohortowe Punkt końcowy (stan kliniczny) Ekspozycja kliniczno-kontrolne Punkt końcowy (stan kliniczny) Ekspozycja przekrojowe Punkt końcowy (stan kliniczny) Czas

32 z randomizacją Randomised controlled trial

33

34 Hierarchia badań naukowych Ocena skuteczności leczenia/zapobiegania W I A R Y G O D N O Ś Ć Przegląd systematyczny/metaanaliza badań z randomizacją z randomizacją eksperymentalne z grupą kontrolną bez randomizacji Przegląd systematyczny badań obserwacyjnych (kliniczno-kontrolnych, z historyczną grupą kontrolną) Opisy pojedynczych przypadków lub serii przypadków, badania podstawowe wyjaśniające patofizjologię choroby R Y Z Y K O B Ł Ę D U

35 z randomizacją Wady Koszt i poświęcony czas Nie zawsze możliwe randomizacja do ekspozycji na czynnik szkodliwy byłaby nieetyczna Nie zawsze wyniki można ekstrapolować na szerszą populację

36 Każdy model badania ma wady i zalety!

37 Rodzaje badań naukowych Czy badacz decydował o ekspozycji? Tak eksperymentalne Randomizacja? Nie obserwacyjne Grupa kontrolna? Tak z randomizacją Ekspozycja kohortowe Nie z grupą kontrolną bez randomizacji punkt końcowy Punkt końcowy Tak analityczne klinicznokontrolne ekspozycja Nie opisowe Ekspozycja i punkt końcowy w tym samym czasie przekrojowe

38 Dziękuję