PREZENTACJA WYNIKI FINANSOWE 1H 2017 WRZESIEŃ 2017

Transkrypt

1 PREZENTACJA WYNIKI FINANSOWE 1H 2017 WRZESIEŃ 2017

2 ZASTRZEŻENIE Niniejsze opracowanie zostało sporządzone wyłącznie w celach informacyjnych. Nie stanowi reklamy ani oferowania papierów wartościowych w publicznym obrocie. Zostały w nim wykorzystane źródła informacji, które Polski Bank Komórek Macierzystych S.A. (PBKM S.A.) uznaje za wiarygodne i dokładne, jednak nie ma gwarancji, że są one wyczerpujące i w pełni odzwierciedlają stan faktyczny. Opracowanie może zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości, które stanowią ryzyko inwestycyjne lub źródło niepewności i mogą istotnie różnić się od faktycznych rezultatów. PBKM S.A. nie ponosi odpowiedzialności za efekty decyzji, które zostały podjęte na podstawie niniejszego opracowania. Odpowiedzialność spoczywa wyłącznie na korzystającym z opracowania. Opracowanie podlega ochronie wynikającej z ustawy o prawie autorskim i prawach pokrewnych. Powielanie, publikowanie lub jego rozpowszechnianie wymaga pisemnej zgody PBKM S.A. 2 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

3 AGENDA Podsumowanie operacyjne 1H 2017 Wyniki finansowe 1H 2017 Rozwój leków opartych o komórki macierzyste Podsumowanie POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

4 PODSUMOWANIE OPERACYJNE 1H 2017

5 DYNAMICZNY WZROST SKALI BIZNESU W 1H % Wzrost liczby bankowanych próbek krwi pępowinowej lub tkanek B2C 12% 14% 3,4% 148% Wzrost przychodów Rynki strategiczne Rynki pozostałe Wzrost przychodów z ATMP 1. Dwucyfrowy wzrost liczby klientów 2. Dynamiczny wzrost przychodów na rynkach strategicznych 3. Poprawa wskaźników rentowności 4. Bardzo dynamiczny wzrost przychodów z produkcji leków ATMP 5. Rozpoczęcie współpracy B2B w obszarze produkcji leków do badań 6. Prace nad wykorzystaniem wniosków z terapii ATMP 26% Wzrost zysku netto* * zysk netto skorygowany o zdarzenia jednorazowe 5 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

6 OBSZARY DZIAŁALNOŚCI GRUPY PBKM BANKOWANIE B2C PRÓBEK KRWI PĘPOWINOWEJ LUB TKANEK WZROST ORGANICZNY AKWIZYCJE +15% WZROSTU ORGANICZNEGO KILKANAŚCIE AKWIZYCJI W 10 LAT LECZENIE I PRODUKCJA LEKÓW NA BAZIE KOMÓREK MSC TERAPIE ATMP CMO +148% WZROSTU PRZYCHODÓW KONTRAKT Z NEXTCELL PHARMA BANKOWANIE B2B PREPARATYKA B2B RÓŻNYCH TKANEK DZIAŁALNOŚĆ UZUPEŁNIAJĄCA WŁASNE BADANIA NAD LEKAMI NA BAZIE KOMÓREK MACIERZYSTYCH WYNIKI TERAPII ATMP-HE INSTYTUT TERAPII KOM. SPRZEDAŻ DO NOWYCH KLIENTÓW DOSPRZEDAŻ DO BAZY KLIENTÓW WYBÓR NAJLEPSZYCH ZASTOSOWAŃ INTELECTUAL PROPERTIES 6 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

7 SYSTEMATYCZNA POPRAWA POZYCJI RYNKOWEJ GRUPY PBKM W 1H 2017 POTWIERDZONA POZYCJA NR 1 W EUROPIE POD WZGLĘDEM LICZBY NOWO POZYSKANYCH PRÓBEK SZACOWANY UDZIAŁ PBKM W RYNKU EUROPEJSKIM WZRÓSŁ DO 20%* OSIĄGNIĘCIE POZYCJI NR 1 W TURCJI * PODPISANIE PIERWSZEJ UMOWY TYPU CMO NA PRODUKCJĘ LEKÓW ATIMP PIERWSZE PODANIA WŁASNEJ KRWI PĘPOWINOWEJ DLA DZIECI Z AUTYZMEM KORZYSTNY WYROK W SPRAWIE VAT NA WĘGRZECH NAJWYŻSZA OCENA PRZEZ NCBIR PROJEKTU LECZENIA ALS PIERWSZY PATENT NA METODĘ PREPARATYKI SZNURA PĘPOWINOWEGO (WĘGRY) * pod względem liczby nowo pozyskanych próbek krwi pępowinowej lub tkanek 7 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

8 SZYBKIE TEMPO WZROSTU BANKOWYCH PRÓBEK B2C W 1H 2017 Liczba pozyskiwanych oraz przechowywanych próbek krwi pępowinowej lub tkanek 1H 2016 vs. 1H 2017 (tys. szt.) Liczba przechowywanych próbek krwi pępowinowej lub tkanek (tys. szt.) +15% +17% + 14,1% + 15,4% 139,5 +23% 121,8 +29% +34% +29% +32% +47% 0,5 3,6 5,4 136,8 118,5 84,5 +15% +17% 49,0 +18% 8 + 8,3% +18% 9,0 9, % 130,8 +22% 19,6 1,9 103,9 65,6 37,9 28,8 149,2 wzrost organiczny POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH % wzrost razem z M&A 10,0 Próbki pozyskane Próbki przechowywane (B2C) 62,2% udział umów w modelu abonamentowym w segmencie B2C na koniec 1H 2017 Próbki przechowywane (B2B+B2C)

9 WZROST POPULARNOŚCI BANKOWANIA W AZJI I USA DZIĘKI ROZWOJOWI TERAPII PBKM NOTUJE DOBRE WZROSTY NA TLE WOLNIEJSZEGO ROZWOJU W EUROPIE Szybkiemu rozwojowi bankowania w Azji nie towarzyszy podobny wzrost na rynku europejskim, który jest stabilny Wynika to ze słabości CryoSave (nr 1 po względem liczby przechowywanych próbek) i słabych strategii marketingu w Europie Grupa PBKM rośnie szybciej od europejskich konkurentów dzięki skuteczniejszym działaniom sprzedażowym na właściwie wybranych rynkach PBKM analizuje szczegółowo możliwości akwizycji na wybranych rynkach europejskich (Turcja, Włochy, Węgry i inne) AMAG Q2: generated strong new family enrollments at Cord Blood Registry 20% wzrost l. nowych próbek 2017 r/r * wzrost l. nowych próbek +10% ** akwizycja StemCells (~50 tys. próbek) wzrost l. nowych próbek 8% 1H 2017 r/r 21% spadek l. nowych próbek w 2016 *** konieczność dofinansowania Genoma akwizycja Seracell (~40 tys. próbek) l. nowych próbek lekko spadająca źródło: sprawozdania i prezentacje spółek: * vs FY 2017 na ; ** 25,2 tys. vs 22,95 tys. FY 2017 na ; *** pozyskane próbki krwi pępowinowej i tkanek: 2016: 11,5 i 8,7 tys.2015: 14,5 i 10,2 tys. 9 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

10 BARDZO DYNAMICZNY WZROST PRODUKCJI LEKÓW ATMP DO TERAPII EKSPERYMENTALNYCH Przychody z terapii eksperymentalnych (dane mln PLN) 6,4 5,4 17 ośrodków medycznych (kliniki, szpitale uniwersyteckie) w Polsce współpracuje z PBKM w zakresie terapii eksperymentalnych ~3x ~2,5x ~9x 2,1 2,2 Rosnąca liczba wydanych zgód na terapie 0, H H POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

11 TERAPIE EKSPERYMENTALNE Z WYKORZYSTANIEM KOMÓREK MSC Pacjenci leczeni z wykorzystaniem materiału wytworzonego przez PBKM (l.os.) pacjentów leczonych w Polsce do 4.09* Neurologia Hematologia Ortopedia Okulistyka Potencjał wzrostu liczby pacjentów uczestniczących w terapiach eksperymentalnych dzięki rozwojowi na rynku turystyki medycznej w Polsce * stan na 4 września POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Coroczny dynamiczny wzrost liczby terapii eksperymentalnych

12 KONTRAKT NA POTRZEBY BADAŃ KLINICZNYCH W LECZENIU CUKRZYCY Współpraca ze szwedzką spółką NextCell Pharma AB (NCP) w zakresie wytwarzania produktów ATMP na potrzeby badań klinicznych nowego leku na cukrzycę typu 1 PBKM dostarczy produkty ATMP na potrzeby badań klinicznych nowego leku na cukrzycę typu 1. Wartość zamówienia wynosi ok. 2 mln zł. Kwota zostanie rozliczona gotówką oraz w formie udziałów w spółce NCP, która jest notowana na giełdzie w Sztokholmie. Koszt badań pokryty przez NCP. Rozwojowy charakter współpracy Badania zostaną przeprowadzone w Szwecji. W pierwszym etapie badań PBKM wytworzy produkty ATMP niezbędne do kuracji kilkudziesięciu pacjentów. Co 10 sekund diagnozuje się cukrzycę u kolejnej osoby Co 6 sekund ktoś umiera z powodu jej powikłań Liczba osób chorujących na cukrzycę (mln) Pierwsze zamówienia zostały dostarczone do Szwecji w sierpniu POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

13 WYNIKI FINANSOWE 1H 2017

14 BARDZO DOBRE WYNIKI FINANSOWE GRUPY W 1H 2017 (dane w mln PLN) Przychody Wynik EBITDA * Wynik netto * Dwucyfrowa dynamika przychodów i wyników + 12,0% + 24,2% Poprawa wyników na wszystkich poziomach + 25,4% 64,6 72,4 17,9 22,3 12,0 15,0 Wzrost sprzedaży na rynkach strategicznych o ponad 14% Saldo EBITDA one -offs na ~1m zł rozpoznane w 2017Q2 1H H H H H H 2017 * dane skorygowane o zdarzenia jednorazowe: pozostałe przychody z tyt. korekty VAT za rok 2011 (2.049 tys. zł), koszty programu motywacyjnego (2017: 562 tys. zł, 2016: 376 tys. zł), koszty rezerwy na prace badawczo rozwojowe (474 tys. zł), koszty procesu akwizycyjnego (362 tys. zł, z tego 100 tys. zł na poziomie EBITDA), wynik na sprzedaży Famicord Hungary (340 tys. zł). 14 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Bardzo dobra kondycja finansowa Grupy

15 WZROST SKORYGOWANEGO WYNIKU NETTO O 25% r/r (mpln) Skorygowany wynik netto 0,6 0,4 0,5 0,3 + 25,4% 2,0 15,3 15,0 15,0 12,0 Wynik netto raportowany Koszty księgowe programu motywacyjnego Koszty procesu akwizycyjnego Rezerwy na koszty R&D Sprzedaż Famocord Hungary Korekta VAT Wynik netto skorygowany 1H H 2017 Program motywacyjny rozłożony do 2020, o dalszej realizacji zadecyduje RN Pozyskanie inwestora dla Famicord Hungary (sieć USG) szansa na zwiększony dostęp do nowych klientów Koszty R&D ze względu na realizowane projekty unijne będą rozliczane do 2020 Rezerwy zakładane ostrożnościowo, gdyby żadnego projektów R&D nie udało się skomercjalizować 15 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

16 Dane nie uwzględniają wpływu zdarzeń jednorazowych w latach 2014, 2015 i 2016 SYSTEMATYCZNA POPRAWA WSKAŹNIKÓW RENTOWNOŚCI 32% 16% 19% 11% 22% 20% 21% 15% 26% 27% 27% 23% 24% 17% 18% 18% 26% 21% H H 2017 Rentowność sprzedaży Rentowność EBITDA Rentowność netto 16 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

17 WZROST PRZYCHODÓW I EBITDA W OBYDWU SEGMENTACH (dane w mln PLN) Przychody w rozbiciu na segmenty Wynik EBITDA w rozbiciu na segmenty ** 64,6 12,9 + 3% + 14% + 12% 72,4 13,4 17,9 1,9 + 62% + 20% + 24% 22,3 3,1 51,7 59,0 16,0 19,2 1H H H H 2017 Rynki strategiczne* Rynki pozostałe Rynki strategiczne* Rynki pozostałe * rynki strategiczne: Polska, Hiszpania i Turcja ** dane skorygowane o zdarzenia jednorazowe: Rynki strategiczne koszty programu motywacyjnego (2017: 562 tys. zł, 2016: 376 tys. zł), koszty rezerwy na prace badawczo rozwojowe (474 tys. zł), koszty procesu akwizycyjnego (362 tys. zł, z tego 100 tys. zł na poziomie EBITDA); Rynki pozostałe - pozostałe przychody z tyt. korekty VAT za rok 2011 (2.049 tys. zł) 17 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Wzrost przychodów i EBITDA w obu segmentach operacyjnych

18 SYSTEMATYCZNE POSZERZANIE ŹRÓDEŁ PRZYCHODÓW Struktura źródeł przychodów (dane w mln PLN) Bankowanie B2C i B2B Inne źródła 1H % 6% + 6% + 82% + 39% 1,0 1H % 1,5 94% 89% 60,9 64,5 0,5 Bankowanie B2B i B2C Inne źródła 1,1 2,2 5,4 Rosnący udział w przychodów z innych źródeł niż bankowanie 1H H H H 2017 Pozostałe Pozostałe usługi medyczne Terapie komórkowe (ATMP) 148% wzrostu przychodów z ATMP 18 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

19 WZROST CASH FLOW OPERACYJNEGO O 54% (mpln) +54% Poprawa CF operacyjnego w związku z większą liczbą umów przedpłaconych (bez wpływu one offs w tym VAT) Inwestycja w udziały NextCell Pharma AB 0,9m zł oraz wydatki na nieudaną akwizycję 0,4m zł zawyżyły CF inwestycyjny o 1,3m zł Po wyłączeniu niższy r/r o 1,9m zł 9,2 5,9 5,2 CF inwestycyjny* 0,5 0,0 1,9 CF operacyjny 1H H ,5-3,9 2,6m CF finansowy wydatki jednorazowe 1,3m zł CF netto * CF inwestycyjny bez wydatków jednorazowych -2,6m zł; wydatki jednorazowe to nabycie udziałów NextCell Pharma AB 0,9m zł i wydatki na nieudaną akwizycję 0,4m zł 19 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

20 ROZWÓJ LEKÓW OPARTYCH O KOMÓRKI MACIERZYSTE

21 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) czym są? Zdolność do samoodnowy, dzięki której przez całe życie organizm zachowuje pulę komórek macierzystych. Komórki macierzyste dziejąc się odtwarzają same siebie Zdolność do różnicowania w inne typy komórek tworzące organizm. Komórki macierzyste po podziale zaczynają przekształcać się (różnicować) dając początek komórkom i tkankom pełniącym różne funkcje źródło: 21 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

22 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) trochę historii Przez kilkadziesiąt lat znano jedynie drzewo krwiotwórczych komórek macierzystych Obecnie uważa się, że podobne zależności dotyczą wszystkich komórek multipotentnych obecnych w tkankach Wszystkie schematy podziałów i różnicowania komórek wymagają obecności wielu czynników wzrostowych, cytokin i chemokin Większość z tych zależności parakrynnych pozostaje nieodkryta źródło: 22 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

23 DOJRZAŁOŚĆ KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) są różne! ZYGOTA TOTI- PLURI- MULTI- OLIGO- UNI- POTENCJAŁ Wszystkie mają zdolność do samoodnowy co odróżnia je od komórek niemacierzystych TOTIPOTENTNE mogą przekształcić się w dowolny rodzaj komórek, zapłodniona komórka jajowa (zygota) i pierwsze 4 komórki powstałe po podziale zygoty PLURIPOTENTNE mogą wytwarzać prawie wszystkie rodzaje komórek, nie potrafią (prawdopodobnie) wytworzyć np. błon płodowych i łożyska MULTIPOTENTNE mogą wytwarzać kilka typów komórek należących do jednej rodziny, np. MSC, krwiotwórcze komórki macierzyste. Obecne prawdopodobnie we wszystkich tkankach. SĄ ODPOWIEDZIALNE ZA CODZIENNĄ REGENERACJĘ ORGANIZMU OLIGOPOTENTNE mogą wytwarzać kilka (podobnych) typów komórek, np. progenitory granulocytów UNIPOTENTNE mają zdolność do wytwarzania tylko jednego typu komórek, np. progenitory mięsniowe, progenitory limfocytów T, itd. Mięśniowe Sercowe Neuralne Jelitowe Stare v. Młode Embrionalne (zarodkowe) Tkankowe Indukowane Pluripotentne Perinatalne TKANKA Most Sexy Cells źródło: 23 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

24 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) wiek ma znaczenie Cord Blood Stem Cells Cord Tissue Stem Cells Bone Marrow Stem Cell Peripheral Blood Stem Cells Adipose Tissue Stem Cells źródło: POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

25 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) które są najlepsze? Parametr ESC WJ-MSC BM-MSC (AD-MSC) Źródło Zarodek Pępowina Tkanka dawcy Wzrost in vitro Bez ograniczeń (?) Długi (>50 pasaży) Krótki (< 50 pasaży) Markery MSC + / Markery ESC / Plastyczność Pluripotentne Szeroko multipotentne Multipotentne Immunogenność TAK NIE TAK (gdy allo-) Tumorigenność TAK NIE NIE Tempo podziałów Wolne Szybkie Szybkie Liczba komórek Zwykle zbyt mała Wystarczająca Zwykle zbyt mała Wątpliwości etyczne Tak, poważne NIE, odpad med. Zwykle NIE Aplikacje kliniczne Nieliczne TAK, wzrost Log Tak, plateau 25 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

26 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) kiedy stają się lekiem Advanced Threrapy Medicinal Product REG 1394/2007 ATMP DIR 2004/23/EC DIR 2001/83/EC 26 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

27 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) kiedy stają się lekiem c.d. Biologiczny Produkt Leczniczy TAK Czy zawiera żywe komórki? NIE Czy komórki są znacząco zmanipulowane? NIE TAK TAK Czy zawiera części komórek (organella) z zachowaniem ich funkcji? Czy komórki są użyte heterogennie? TAK NIE NIE PRZESZCZEP ATMP ZWYKŁY LEK 27 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

28 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) kiedy stają się lekiem c.d. produkty zawierające komórki lub tkanki mogą pod względem biologicznym lub naukowym znajdować się na granicy pomiędzy Dyrektywą 2004/23 a Rozporządzeniem 1394/2007 produkt, który jest zaawansowany technologicznie nie zawsze mieści się w kategorii ATMP, inny zaś, stosunkowo mało zmieniony, należy do ATMP, np.: TRANSPLANTACJA : trzustkowe wyspy Langerhansa ATMP : autologiczne i niemodyfikowane komórki szpiku w leczeniu zawału serca TERAPIA KOMÓRKOWA : Komórki dendrytyczne uczulane np. mrna w terapii przeciwnowotworowej źródło: www. daviddarling.info; www. jthoracdis.com 28 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

29 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) coraz większe zainteresowanie 29 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

30 * Zysk netto skorygowany o zdarzenia jednorazowe LICZBA PRÓB KLINICZNYCH W POSZCZEGÓLNYCH OBSZARACH MEDYCYNY (IPO) Podział geograficzny prowadzonych obecnie prób klinicznych w oparciu o komórki macierzyste (%) 6,5 tys. 7,1 tys. Komórki macierzyste +9% 7,2 tys. 6,8 tys. Terapie wirusowe -5% 55% 23% 14% 3,5 tys. 3,4 tys. Przeciwciała monoklonalne -3% 4,2 tys. 2,8 tys. Terapie genowe -34% Źródło : clinicaltrials.gov 30 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Wzrost liczby potencjalnych zastosowań dla terapii opartych o komórki macierzyste - wzrost zainteresowania również kosztem innych obszarów medycyny

31 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) coraz większe zainteresowanie c.d. W ciągu ostatnich 10 lat liczba publikacji na temat badań komórek macierzystych wzrosła czterdziestokrotnie Szacuje się, że rynek komórek macierzystych w USA osiągnie wartość około 200 MLD USD w roku 2020 Pojawiają się nowe opcje związane z terapiami opartymi na komórkach macierzystych Inżynieria tkankowa konstrukty, które będą mogły zastąpić organy pozyskiwane od dawców Bankowanie tkanek i komórek rosnące możliwości terapeutyczne powodują większe zainteresowanie usługami bankowania rodzinnego i publicznego Komórki mazenchymalne są najbardziej obiecującym materiałem dla medycyny regeneracyjnej. Wykazano, że mogą być skuteczne w terapii schorzeń układu chrzęstno-szkieletowego, chorób autoimmunologicznych, sercowo-naczyniowych, neurologicznych. Dobre wstępne wyniki badań nad zastosowaniem MSC w leczeniu guzów litych i chłoniaków 31 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

32 ROZPOCZĘCIE PRAC NAD WYKORZYSTANIEM WNIOSKÓW Z TERAPII ATMP-HE Współpraca z ok. 20 klinikami Ponad 50 jednostek chorobowych PBKM ma dostęp do wyników jako producent leku Powtarzalne wyniki w znaczących grupach pacjentów w kilkunastu jednostkach chorobowych Doświadczenie w produkcji leku i wiedza o metodzie i efektach terapii eksperymentalnych Uporządkowanie wiedzy wynikającej z rezultatów terapii Weryfikacja praw własności intelektualnej (czystość patentowa, własne patenty) Złożenie wniosków do EMA Badania kliniczne Rejestracja 32 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

33 KOMÓRKI MACIERZYSTE (STEM CELLS) w Famicord 7 wysokiej klasy laboratoriów, w tym Centralne Laboratorium w Warszawie Ok. 60 osób wykwalifikowanego personelu (lekarze, biolodzy, biotechnolodzy i diagności laboratoryjni i specjaliści kontroli jakości) Działalność uporządkowana formalnie, posiadamy wszystkie konieczne zgody organów nadzorczych Dostęp do unikatowego materiału źródłowego Opracowana technologia izolacji i ekspansji różnych typów komórek macierzystych, w tym ze wszystkich tkanek perinatalnych, szpiku kostnego, tkanki tłuszczowej Współpraca z wiodącymi ośrodkami naukowymi i klinicznymi Największe w Polsce i jedno z większych w Europie doświadczenie w wytwarzaniu produktów terapii zaawansowanej dla potrzeb klinicznych 33 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

34 PIERWSZE ROZPOCZĘTE PRACE: TRZY KONSORCJA Z UDZIAŁEM PBKM PROWADZĄCE PRÓBY KLINICZNE Z WYKORZYSTANIEM ATMP ABC Therapy - wykorzystanie dobrze scharakteryzowanych komórek MSC z tkanki tłuszczowej do leczenia w dermatologii, medycynie estetycznej i innych obszarach Rekrutacja pacjentów Q letni projekt NCBiR, początek realizacji w 2016 roku Wartość >22,1 mln zł, w tym wartość zadań PBKM >5,1 mln zł Cel: zbadanie w randomizowanych badaniach klinicznych skuteczności stosowania komórek macierzystych tkanki tłuszczowej w leczeniu stopy cukrzycowej i chorób dermatologicznych BIOOPA - stworzenie opatrunku wykorzystującego komórki MSC z Galarety Whartona do leczenie epidermolysis bullosa Rekrutacja pacjentów Q letni projekt NCBiR, początek realizacji w 2016 roku Wartość >12,9 mln zł, w tym wartość zadań PBKM >4,9 mln zł Cel: zbadanie w randomizowanych badaniach klinicznych skuteczności stosowania naturalnych matryc zasiedlonych komórkami macierzystymi sznura pępowinowego (galarety Whatona) w leczeniu Epidermolysis bullosa i innych trudno gojących się ran CIRCULATE: Regeneracja uszkodzeń niedokrwiennych układu sercowo-naczyniowego z wykorzystaniem Galarety Whartona jako nieograniczonego źródła terapeutycznego komórek macierzystych Rekrutacja pacjentów Q letni projekt NCBiR, początek realizacji w 2016 roku Wartość >37,0 mln zł, w tym wartość zadań PBKM >3,1 mln zł Cel: zbadanie w randomizowanych badaniach klinicznych skuteczności stosowania komórek macierzystych sznura pępowinowego (galarety Whatona) w leczeniu chorób układu sercowo-naczyniowego 34 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

35 NCBIR INNO NEURO PHARM PROJEKT OPRACOWANIA INNOWACYJNEGO LEKU NA ALS OPARTEGO O KOMÓRKI MEZYNCHEMALNE No. 1 na liście 13 rekomendowanych projektów przez NCBiR do dofinansowania Całkowity koszt projektu ok 24 m zł w ciągu 5 lat Dofinansowanie ok. 50 % Finalna weryfikacja projektów Wymagana zgoda RN PBKM na otrzymanie grantu Cel projektu wykazanie w badaniach klinicznych fazy I, a następnie fazy II / III bezpieczeństwa i skuteczności leczenia stwardnienia zanikowego bocznego przy użyciu komórek macierzystych galarety Whartona dodatkowy cel projektu opracowania panelu badań diagnostycznych dla lepszego adresowania terapii komórkowych w leczeniu chorób neurologicznych realizacja projektu pozwoli na opracowanie dokumentacji rejestracyjnej dla Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla wprowadzenia na rynek nowego produktu leczniczego terapii zaawansowanej 35 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

36 NCBIR INNO NEURO PHARM ALS: CHOROBA I LECZENIE Stwardnienie zanikowe boczne (ALS; choroba Lou Gehriga, choroba Charcot a) postępująca, wyniszczająca chorobą neurodegeneracyjna ośrodkowego układu nerwowego o nie ustalonej etiologii uszkodzenie górnego i dolnego neuronu ruchowego, powoduje osłabienie i ostatecznie porażenie mięśni szkieletowych, w tym także mięśni oddechowych. choroba zazwyczaj rozpoczyna się od osłabienia, zaburzenia mowy i połykania. Zmiany prowadzą do niewydolności oddechowej, a w konsekwencji do śmierci około 5 lat od postawienia diagnozy Szacuje się, że obecnie na świecie jest około 100 tys. chorych na ALS (około 35 tys. chorych w krajach Unii Europejskiej i 30 tys. w USA) Zachorowalność określa się na poziomie 1-2 nowych przypadków na 100 tys. osób na rok Brak skutecznego leczenia ALS, riluzol (jedyny dotychczas zarejestrowany lek) wydłuża czas przeżycia tylko w niewielkim stopniu, tj. o około 10-20%, ostatnie badania epidemiologiczne wykazały, że korzystny efekt riluzolu utrzymuje się tylko w czasie pierwszych 6 miesięcy leczenia W maju 2017 roku FDA zatwierdziła nowy lek o nazwie Edaravone. W badaniach klinicznych wykazano brak skuteczności Edaravonu, jednak późniejsza analiza weryfikacja wyników wykazała niewielką skuteczność w przypadku nielicznej i ściśle zdefiniowanej grupy chorych Roczna terapia z zastosowaniem Edaravonu kosztuje 150 tys. USD 36 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

37 NCBIR INNO NEURO PHARM PRZESŁANKI ZASTOSOWANIA WJ-MSC W ALS Przedkliniczne eksperymenty in vitro oraz badania na zwierzętach sugerują, że zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) może spowalniać przebieg choroby; opisywane są wielopoziomowe, nie w pełni wyjaśnione, mechanizmy interakcji parakrynnych pomiędzy komórkami w organizmie chorego, a podanymi MSC Kilka przeprowadzonych do tej pory niewielkich badań klinicznych wskazuje na pozytywny efekt podania komórek macierzystych na przebieg choroby: uzyskano spowolnienie postępów lub przejściową stabilizację badania kliniczne pośrednio wskazują też, że korzystne jest raczej podawanie komórek allogenicznych, a nie autologicznych, lepsze efekty zdaje się uzyskiwać przy podaniu dokanałowym, a nie dożylnym obserwowano także dynamiczne zmiany w profilu cytokin we krwi pacjentów po podaniu komórek, co sugeruje, że za ewentualne efekty terapeutyczne odpowiedzialne są interakcje parakrynne Dobre wyniki raportowane przez kliniki prowadzące eksperymenty lecznicze: potwierdzone bezpieczeństwo stosowania WJ-MSC u chorych z ALS częste przypadki spowolnienia przebiegu choroby, a nawet okresowego regresu objawów Konieczne potwierdzenie danych w badaniach klinicznych faz I IIIa na zdefiniowanej a priori grupie pacjentów, z zastosowaniem grupy placebo, zgodnie z wytycznymi uzyskanymi w Europejskiej Agencji Leków w ramach Scientific Advice 37 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

38 NCBIR INNO NEURO PHARM SCHEMAT PROJEKTU Opracowanie optymalnego produktu WJ-MSC poprzez zmianę warunków ekspansji, rodzaju komórek i modyfikacje genetyczne Kluczowe value inflection points Potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności na wystandaryzowanej grupie pacjentów Scientific Advice z EMA CONDITIONAL MARKETING AUTHORISATION PRODUKT DOPUSZCZONY DO OBROTU W EU Dane zgromadzone przez PBKM w związku z terapią eksperymentalną dla pacjentów z ALS pozwalają na znaczące przyspieszenie harmonogramu prób klinicznych. Łącznie fazy I/II i II/IIIa mogą zakończyć się w 4 lata Potwierdzenie bezpieczeństwa, skuteczności i dawkowania w randomizowanym badaniu klinicznym DOKUMENTACJA REJESTRACYJNA W EMA NA SZYBKIEJ SCIEŻCE DLA ATMP I CHORÓB RZADKICH 38 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

39 PODSUMOWANIE 1H 2017

40 EXECUTIVE SUMMARY Lider rynku europejskiego Największy udział w nowo pozyskiwanych próbkach Biznes oparty o model abonamentowy Rosnąca pula klientów daje efekt narastających wpływów Poszukiwanie nowych rynków i obszarów działalności Kierunki rozwoju Grupy utrzymanie wzrostu segmentu bankowania na 2-cyfrowym poziomie osiągniecie 200 tys. próbek zbankowanych w sektorze B2C w połowie 2020 roku Bankowanie wykorzystanie potencjału związanego Spodziewany z doświadczeniami wzrost rynku z produkcji terapii leków ATMP-HE w terapiach eksperymentalnych do rozwoju własnych leków i/lub komórkowych produkcji na zlecenie w Europie (CMO) i na świecie wejście na nowe rynki w Europie Zach., trwa analiza rynków i rozmowy z kilkoma podmiotami rozmowy ze spółkami do przejęcia na obecnych rynkach: Turcja, Włochy, Węgry i inne możliwe akwizycje spółek prowadzących oprócz bankowania działalność w obszarze badań Produkcja leków systematyczny bardzo dynamiczny wzrost przychodów z produkcji leków do terapii ATMP pierwsza dostawa ATIMP do próby klinicznej w cukrzycy typu 1 do Szwecji kolejny kontrakt na dostarczenie produktów ATMP-HE i ATIMP dla nowego klienta do końca tego roku 40 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

41 DZIĘKUJEMY ZA UWAGĘ

42 ZAŁĄCZNIKI

43 GRUPA KAPITAŁOWA SIA Climes Sunu Banka (100%) Cryoprofil S.A. (100%) Biogenis S.R.L. (100%) Polski Bank Komórek Macierzystych S.A., działający na rynku międzynarodowym pod marką FamiCord Group, został założony w 2002 r. Główny obszar działalności PBKM pozyskiwanie, przetwarzanie i długotrwałe przechowywanie komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej i innych tkanek popłodowych na zlecenie rodziców (bankowanie rodzinne) Polski Bank Komórek Macierzystych S.A. Stemlab Diagnostic S.R.L. (99%) KRIO Intezet Zrt. (97,52%) Sevibe Cells S.L.* (55,97%) Famicord Italia S.R.L. (100%) * Sevibe Testing (100%) Celem działalności Spółki jest zapewnienie bezpieczeństwa rodziny na wypadek wystąpienia ciężkiej choroby wymagającej przeszczepienia komórek macierzystych u dawcy lub członków jego najbliższej rodziny Od 2014 r. PBKM świadczy usługi w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) bazujących na komórkach macierzystych pozyskiwanych od honorowych dawców Yaşam Bankasi (85%) Instytut Terapii Komórkowych S.A. (50%) Diagnostyka Bank Komórek Macierzystych Sp. z o.o. (100%) Famicord AG (100%) Krionet Kft. (100%) Stan na * Sevibe ma 2,7% akcji własnych 43 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Pod względem liczby nowo pozyskiwanych próbek, PBKM jest najszybciej rosnącym podmiotem spośród liczących się banków w Europie

44 ZARZĄD Jakub Baran Tomasz Baran Jerzy Mikosz Współzałożyciel firmy oraz drugi największy akcjonariusz Prezes Zarządu Polskiego Banku Komórek Macierzystych S.A., w firmie od 2005 Ponad 10 lat doświadczenia na stanowiskach sprzedażowych i managerskich w IT (HP, head of sales w IBM) Odpowiedzialny za kwestie operacyjne, M&A oraz rozwój biznesu Członek Zarządu PBKM, w firmie od 2010 Lekarz z tytułem MBA Ponad 10 lat doświadczenia managerskiego w sektorze farmaceutycznym (Pliva, AstraZeneca, GSK) Odpowiedzialny za sprzedaż, marketing oraz relacje z partnerami medycznymi Członek Zarządu PBKM, w firmie od 2009 Ponad 10 lat doświadczenia na stanowiskach managerskich w sektorze konsumenckim i consultingu (Zielona Budka, Capgemini, Ferrero) Odpowiedzialny za finanse i nadzór kapitałowy 44 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

45 DZIAŁALNOŚĆ NA RYNKACH EUROPEJSKICH FamiCord pozycja rynkowa Rynki strategiczne: Polska, Hiszpania i Turcja; Rynki pozostałe: Węgry, Rumunia, Włochy i Łotwa Samodzielna działalność operacyjna: Polska, Hiszpania, Turcja i Rumunia Rynki, na których Grupa działa w oparciu o relacje z lokalnymi partnerami biznesowymi: Ukraina, Serbia, Szwecja, Wielka Brytania i inne Polska, Węgry, Łotwa Hiszpania (największy rynek Europy) Turcja Rumunia Partnerzy biznesowi Optymalizacja w 2016: Wycofanie oferty z rynków: Chorwacja, Estonia, Macedonia i Mołdawia Wejście na nowe rynki: Szwecja, Wielka Brytania Nr 1 w Europie 20 % udziału w rynku New Jersey Własne biuro Własne laboratorium Partner Laboratorium partnerskie 45 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Stała optymalizacja działalności i poszukiwanie nowych rynków do współpracy

46 BANKOWANIE KRWI PĘPOWINOWEJ 6 Pobrany materiał, po dodaniu środków krioochronnych, przechowywany jest w parach ciekłego azotu (możliwość przechowywania przez praktycznie nieograniczony czas) 1 Po urodzeniu dziecka i przecięciu pępowiny, z pozostałej (dołożyskowej) części pępowiny można pozyskać krew pępowinową tak żeby dziecko mogło trafić pod opiekę pielęgniarek i lekarzy 2 3 Z zaciśniętego przewodu pępowiny, lekarz lub położna pobiera krew pępowinową do specjalnego worka z zestawu pobraniowego, a następnie miesza z płynem zapobiegającym krzepnięciu Krew pępowinowa zostaje poddana preparatyce, po której zostają komórki macierzyste. Następuje oddzielenie niepotrzebnych czerwonych krwinek i osocza 5 Bank umieszcza pobrany materiał w specjalnych kasetach 4 Przeprowadzane są wszystkie niezbędne testy i analizy krwi pępowinowej i krwi matki 46 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

47 KOMPLETNY ZAKRES USŁUG OD POZYSKANIA DO UŻYCIA TERAPII Sieć przedstawicieli medycznych Marketing: media, targi oraz partnerów lekarze, położne, szkoły rodzenia i kliniki Podpisanie umowy z klientem Dostarczenie zestawu pobraniowego klientowi Wyizolowanie komórek macierzystych w laboratorium 7 własnych laboratoriów, w tym 2 klasy GMP i 3 z akredytacją AABB Laboratoria partnerskie w Polsce, Szwajcarii, USA i Niemczech Współpraca z ok. 20 klinikami przy leczeniu z użyciem komórek macierzystych Dotychczas 640 pacjentów poddanych terapii Własny ośrodek Instytut Terapii Komórkowych Pozyskanie krwi w szpitalu po porodzie Umowy i współpraca z ponad szpitali w modelu płatności za pobranie Próbki dostarczane do laboratoriów Lokalne laboratoria zapewniają przewagę konkurencyjną Zbankowane ponad 149 tys. próbek krwi pępowinowej lub tkanek, w tym ponad 136 tys. próbek B2C* Możliwość przechowywania praktycznie w nieskończoność Bardzo niski churn (<1%) rezygnacje w danym roku wobec łącznej liczby przechowywanych próbek * Stan na czerwiec POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

48 TERAPIE KOMÓRKAMI MACIERZYSTYMI Terapie standardowe Krwiotwórcze komórki macierzyste wykorzystuje się przeszczepiając je pacjentowi. Takie komórki odbudowują zniszczone tkanki i w ten sposób ratują życie. Znajdują zastosowanie szczególnie w przypadku chorób hematologicznych Terapie eksperymentalne Produkty lecznicze bazujące na komórkach mezenchymalnych, pozyskiwanych ze sznura pępowinowego. Znajdują zastosowanie w przypadku wielu najgroźniejszych i najbardziej popularnych schorzeń, przede wszystkim kardiologicznych, neurologicznych i okulistyce? Od 2014 r. PBKM świadczy usługi w zakresie wytwarzania produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP) bazujących na komórkach macierzystych pozyskiwanych od honorowych dawców 48 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Przeszczepienie komórek macierzystych kamień milowy w dziedzinie transplantologii

49 TERAPIE EKSPERYMENTALNE Pacjenci leczeni z wykorzystaniem materiału wytworzonego przez FamiCord (l.os.) pacjentów leczonych w Polsce * Neurologia Hematologia Ortopedia Okulistyka Potencjał wzrostu liczby pacjentów uczestniczących w terapiach eksperymentalnych dzięki rozwojowi na rynku turystyki medycznej w Polsce *Stan na 4 września POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Coroczny dynamiczny wzrost liczby terapii eksperymentalnych

50 DOSTARCZANIE MATERIAŁU BIOLOGICZNEGO DO PRZESZCZEPÓW W USA Otrzymanie zgody FDA (2016) na dostarczenie do ośrodków medycznych na terenie USA szpiku, mobilizowanej krwi obwodowej oraz krwi pępowinowej Celem działalności leczenie chorób hematologicznych, w tym białaczek i chorób autoimmunologicznych Współpraca z krajowymi i europejskimi podmiotami zapewniającymi dostęp do pacjentów na terenie Stanów Zjednoczonych Materiał będzie pobierany od polskich dawców W 2016 r. PBKM przygotował na potrzeby leczenia chorób hematologicznych krew i tkanki dla pacjentów z ponad 20 państw na całym świecie Liczba pacjentów korzystających z próbek PBKM choroby hematologiczne (świat) Total PL Poza PL Krew obwodowa Szpik 429 Pierwsze dostawy zrealizowane w 2017 Szpik wydany dla 11 pacjentów 50 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

51 PILOTAŻOWY PROJEKT TELEMEDYCZNY Z COMARCH HEALTHCARE HomeKTG KTG (kardiotokografia) to standardowa metoda diagnostyczna dobrostanu płodu wykonywana pod koniec ciąży Wykonywana dotychczas w szpitalach i gabinetach teraz dostępna w domu Usługę dostarcza Comarch HealthCare Urządzenie dla kobiet System przesyłu i interpretacji danych Centrum monitorowania (24/7) Rola PBKM Marketing do profesjonalistów i kobiet w ciąży Podpisanie umowy z kobietą w ciąży i dostarczenie urządzenia HomeKTG dla PBKM: Lepsze dotarcie do klienta i partnera Zwiększenie wartości usług Zwiększenie przychodu z klienta Szansa na wdrożenie zagranicą Kilkaset obsłużonych pacjentek od IX POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

52 REKORDOWA DYWIDENDA Z ZYSKU ZA 2016 (2017Q2) Historyczne dywidendy PBKM (PLN) Od IPO w 2016 r. polityka dywidendowa zakłada wypłatę do 50% skonsolidowanego zysku netto w formie dywidendy 64% 65% 81% % Dywidenda Umorzenie akcji 36% % Część skonsolidowanego zysku Grupy PBKM wypłacona w formie dywidendy 52 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH

53 IPO i AKCJONARIAT PBKM S.A. 54,4 mln zł wartość oferty publicznej Poszerzenie akcjonariatu o renomowane instytucje finansowe, w tym fundusze inwestycyjne i emerytalne Do inwestorów trafiło 1,2 mln walorów (inwestorzy instytucjonalni/indywidualni 1,06/0,14 mln) Akcjonariat* [%] 7,99 7,81 Średnia stopa redukcji złożonych zapisów na akcje oferowane w transzy inwestorów indywidualnych 46 proc. 61,12 17,94 5,14 Cena emisyjna na poziomie 47 zł Jakub Baran NN OFE Fundusze zarządzane przez Altus TFI Oskar Chejde Pozostali 53 POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH *Stan na sierpień 2017

54 DANE HISTORYCZNE WYNIKI FINANSOWE Przychody Wynik EBITDA Wynik netto Stały, dynamiczny wzrost skali biznesu (mpln) + 23% + 29% + 31% Rosnąca rentowność na najważniejszych poziomach + 23% 85,0 104,8 128,8 + 44% 18,9 27,3 18,9 35,2 27,3 + 40% 12,9 18,0 23,6 Dynamiki 2016/2015 po uwzględnieniu zdarzeń jednorazowych: Wynik EBITDA: 76% Wynik netto: 159% 22% spadek kosztów ogólnych i administracji w POLSKI BANK KOMÓREK MACIERZYSTYCH Zdarzenia jednorazowe w latach 2014 i 2015, nie ujęte powyżej: ,8 mpln (rozliczenie VAT za lata na Węgrzech) ,9 mpln (głównie bezgotówkowe koszty programu motywacyjnego, koszty IPO, rezerwa na podatek doch. w Hiszpanii) ,7 mpln (program menedżerski) Bardzo dobra kondycja finansowa Grupy