Ocena technologii medycznych (Health Technology Assessment) i jej rola w zapewnieniu równości dostępu do świadczeń medycznych

Transkrypt

1 Ocena technologii medycznych (Health Technology Assessment) i jej rola w zapewnieniu równości dostępu do świadczeń medycznych Tomasz Pasierski- Przewodniczący RadyPrzejrzystoścxi AOTMiT Zakład Bioetyki i Humanistycznych Podstaw Medycyny WUM

2 Ogólnoświatowy wzrost wydatków na medycynę

3 Ogólnoświatowy wzrost wydatków na medycynę

4 Struktura wzrostu wydatków na zdrowie w USA w latach leki technologie nielekowe Health Affairs 2009:28;315-

5 Najdroższe terapie farmakologiczne Onkologia Rzadkie wrodzone choroby metaboliczne Leki przeciwirusowe Przeciwzapalne leki biologiczne

6 Koszty nowych leków onkologicznych

7 Koszty leków w chorobach rzadkich Leczeni w RP w programie leczenia mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera rocznie ok 2,9 mln zł BMJ 2005;331:1016 9

8 Sofosbuvir-Gilead Sofosbuvir został opracowany pod kierownictwem prof. Raymonda Schinaziego, profesora biochemii na Uniwersytecie Emory. Rząd USA w dużym stopniu finansował badania formie grantów Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) 11,2 miliarda $ Gilead zapłacił w styczniu 2012 za zakup sofosbuviru od biotechnologicznej firmy innowacyjnej (startup), Pharmasset. Gilead ustalił cenę w 12-tygodniowej terapii na 1000 dol. za jedną tabletkę.badacze z Uniwersytetu w Liverpoolu oszacowali koszt produkcji 1 tabletki na $ sprzedaż (sofosbuviru) Gilead Sciences' Sovaldi) wyniosła w 2014 roku 12,4 miliarda $ Wydatki na lobbing 2,2 miliona $ w 2013 r., roku rejestracji leku przez FDA, i do 2,9 miliona $. w 2014 r.,

9 Jak wydawać pieniądze w ochronie zdrowia? Mądrze- świadczenie warte ceny Sprawiedliwie

10 Podstawowe pojęcia HTA- (health technology assessment) określa się proces oceny skuteczności i efektywności kosztowej technologii medycznych leków, wyrobów medycznych, programów zdrowotnych,pod kątem ich zastosowania w ramach praktyki klinicznej i polityki zdrowotnej CE_ comparative effectiveness - termin o podobnym znaczeniu, często z wyłączeniem efektywności kosztowej, używany obecnie w USA

11 pacjent System opieki zdrowotnej EbM Badania kliniczne Ocena ekonomiczna Analiza etyczna i społeczna Przeglądy systematyczne, meta-analizy Badania RCT HTA wytyczne Raporty HTA Lekarze Decydenci poltyczni pacjent System opieki zdrowotnej

12 Cele HTA wskazywanie decydentom, które technologie są efektywne i bezpieczne, a których stosowanie- jako nieskutecznych, o kosztach zbyt wysokich w stosunku do korzyści, należałoby ograniczyć lub wyeliminować; optymalne wykorzystywanie ograniczonych zasobów; dobro pacjentów- dążenie do zapewnienia bezpieczeństwa zdrowotnego i uzyskiwania efektów o największej wartości, dostarczanie wiarygodnego źródła informacji o standardach usług opieki zdrowotnej. 12

13 Zakres oceny technologii medycznych Po dokonaniu gruntownej selekcji doniesień naukowych: analiza kliniczna- porównywanie skuteczności i bezpieczeństwa ocenianej interwencji z wynikami opcjonalnych sposobów postępowania stosowanych w populacji docelowej; wyniki zdrowotne ocenianej technologii medycznej; analiza ekonomiczna- zestawienie ocenianej technologii z odpowiednim komparatorem pod względem kosztów i konsekwencji zdrowotnych, ocena zużycia zasobów koniecznych dla uzyskania efektu klinicznego; odniesienie do stanu niepewności (analiza wrażliwości); analiza wpływu na system ochrony zdrowia- analiza wpływu na budżet oraz ocena konsekwencji organizacyjnych dla systemu ochrony zdrowia; tu również implikacje etyczne i społeczne; źródło: Wytyczne Oceny Technologii Medycznych, HTA, AOTM, kwiecień 2009 r. 13

14 Agencje HTA w Europie 14 Źródło: The EUnetHTA HANDBOOK ON HTA CAPACITY BUILDING, OCTOBER 2008

15 Podejmowanie decyzji o refundacji Firma Farmaceutyczna Wniosek refundacyjny Decyzja refundacyjna Ministerstwo Zdrowia Rekomendacja Analiza weryfikacyjna Zlecenie Wniosek + analizy hta konsultant krajowy towarzystwa naukowe pacjenci

16 Proces oceny stanowisko/opinia Rady rekomendacja/opinia Prezesa

17 Modele sprawiedliwości dystrybucyjnej Libertariański Komunitariański Utylitarny (ekonomiczny) Egalitarny (solidarny) Naprawczy

18 Odmienność perspektyw Pacjent: moje zdrowie jest najważniejsze na świecie Lekarz- tylko to co najlepsze jest wystarczająco dobre dla mojego pacjenta Polityk: powinien reprezentować interesy wszystkich wyborców pacjentów

19 Incremental Cost Effectivness Ratio

20 ICUR inkrementalny współczynnik użyteczności kosztowej ICUR= Koszt nowy - koszt stary QALY nowe - QALY stare QALY- rok życia skorygowany o jakośc

21

22 Zasady działania agencji HTA BMJ 2002; 325:

23 Praktyka ICER Europace (2011) 13, ii3 ii8

24 Progi wartości /QALY Przyjmowane są arbitralnie, przez niektóre agencje HTA stare zalecenia WHO 3 x PKB- zostały zapisane w ustawie refundacyjnej, aktualnie PLN/1 QALY powinny służyć jedynie do porównania różnych interwencji Moja propozycja aby były ustalane corocznie przez Sejm wraz z Ustawą budżetową

25 Wymogi HTA Onkol. Prak. Klin. 2013; 9, 2: 42 54

26 Koszty vs korzyści nowych leków onkologicznych

27 Dobra efektywność kosztowa kardiowerterów defibrylatorów Populacja Chorzy po zawale serca z EF< 0.30 Korzyści ; - 31% redukcja w umieralności całkowitej w obserwacji 20 miesięcznej ( randomizowane badanie MADIT II ) Szkody: awaria elektrody lub infekcja wymagająca interwencji około 2% Umieralność okołozabiegowa <1%) Zsumowane korzyści duże - znaczna redukcja umieralności całkowitej przewyższa szkody Koszty (USA) Implantacja $ Długoterminowe koszty $6600 rocznie Wymiana baterii $ co 5 do 8 lat Efektywność kosztowa w stosunku do leczenia farmakologicznego $ / 1 rok QALY Ann Intern Med. 2011;154:

28 Efektywność kosztowa terapii kardiologicznych

29 Cele HTA wskazywanie decydentom, które technologie są efektywne i bezpieczne, a których stosowanie- jako nieskutecznych, o kosztach zbyt wysokich w stosunku do korzyści, należałoby ograniczyć lub wyeliminować; optymalne wykorzystywanie ograniczonych zasobów; dobro pacjentów- dążenie do zapewnienia bezpieczeństwa zdrowotnego i uzyskiwania efektów o największej wartości, dostarczanie wiarygodnego źródła informacji o standardach usług opieki zdrowotnej. 29

30 Modele sprawiedliwości dystrybucyjnej Libertariański Komunitariański Utylitarny (ekonomiczny) Egalitarny (solidarny) Naprawczy

31 Interwencja egalitarna Bioethics 2007; 21:

32 Zasada wystarczalności Z moralnego punktu widzenia, ważne jest nie tyle aby każdy miał tyle samo lecz aby każdy miał tyle ile wystarczy mu do życia Frankfurter

33 Interwencja dla najbardziej potrzebujących Bioethics 2007; 21:

34 Priorytetyzacja znanego ryzyka Im bardziej konkretna, im bardziej znana jest zagrożona utratą życia lub śmiertelną chorobą osoba, tym silniejsza jest nasza reakcja spontanicznej pomocy bez względu na koszty Im bardziej anonimowy jest potrzebujący pomocy pacjent, tym większą obojętność budzi jego los. (Umierające z głodu dzieci. Demencja) C.Fried, An Anatomy of Values: Problems of Personal and Social Choices,

35 Koszty alernatywne w finansowaniu kardiologii 10 chorych z migotaniem przedsionków 1 chory z chorobą Fabry ego

36 Opinia norweskiego społeczeństwa BMJ 2010;341:c4715

37 Równowaga HTA ekonomia Sprawiedliwość

38 Wielostopniowa korekta egalitarna w HTA-model Dunnetta J Med Ethics 2007;33:

39 Próba konkluzji Ocena technologii medycznych (HTA) gwarantuje sprawiedliwy lecz wciąż niedoskonały dostęp do technologii medycznych w sytuacji niedoboru zasobów Względy ekonomiczne powinny zostać zawsze zrównoważone przez zasadę równego dostępu bez względu na charakter choroby pacjenta

40 Ludzki wymiar HTA-CE Porównawcza analiza efektywności nie pogarsza relacji pomiędzy lekarzem i pacjentem, może ona jedynie uczynić ją lepszą. Kluczem do dobrych decyzji w medycynie jest rozumienie pacjenta jako odrębnej jednostki. Im lepiej lekarz zna pacjenta tym lepiej jest w stanie rozsądzić w jakim stopniu dowody naukowe znajdują u niego zastosowanie. E Cassel

41 Opinia niemieckiego społeczeństwa

42 Zasady a sposób debaty o finansowaniu Łatwiej jest stworzyć uczciwy proces ustalania priorytetów niż zgodzić się co do jego zasad Daniels

43 Etyczne zasady komunikacji w.g J Habermasa 1. Nie można wykluczać nikogo, kto mógłby wnieść znaczący wkład do dyskusji 2. Uczestnicy dyskusji są równouprawnieni. 3. Słowa zgodne z intencją 4. Brak przymusu

44 Decyzje o finansowaniu chorób w większym stopniu powinny uwzględniać wartości kulturowe danego społeczeństwa wpływ choroby na funkcjonowanie rodziny

45 Filary działania agencji HTA Wiarygodność naukowa Przejrzystość Legitymizacja społeczna

46 Wiarygodność naukowa. Dostęp do wyników wszystkich badań dotyczących danej technologii

47 Niepublikowanie badań naukowych 1/3 badań finansowanych przez NHLBI niepublikowana przez 30 ms N Engl J Med 2013;369:

48 Zatajanie wyników badań naukowych w onkologii 709 badań III fazy, z czego 9.3% bez publikacji w okresie 6.5 lat 13% publikacja po ponad 5 latach 71% z nieopublikowanych doniesień miało wynik negatywny W opini ekspertów 59% z tych abstraktów mogło zmienić pprktykę kliniczną J Clin Oncol 29:

49 Tamiflu W 2009 BMJ opublikowało przegląd Cochrane inhibitorów neuraminidazy u dorosłych 8/10 RCT nigdy nie zostały opublikowane Pozostałe 2 sponsorowane/napisane przez/pod dyktando Roche Prośba do firmy o przedstawienie nieopublikowanych wyników pozostała do 2013 bez odpowiedzi ( ochrona danych osobowych)

50 Zgubione badania Problem zagubionych badań jest jednym z największych problemów stojących przed wspólczesną medycyną Stajemy w obliczu dziwnego paradoksu : możemy wydać setki milionów dolarów na badanie z nadzieją, że nie będzie wypaczone ( biased), usiłując znaleźć niewielką różnicę pomiędzy dwoma ramionami badania, a w końcowym momencie dopuszczamy te wszystkie błędy i wypaczenia, zezwalając na to by zniknęła połowa wyników. Ben Goldacre Wellcome Trust Złe leki

51 Bevacuzimab w rozsianym raku szyjki macicy

53 Przejrzystość Normatywna- bardzo dobra zagwarantowana przez liczne zapisy ustawowe (m.in.. losowanie składów zespołów orzekających) konieczne doprecyzowanie zapisów o konflikcie interesów (obecnie głównie występuje u ekspertów). Empiryczna-, nie budzi wątpliwości

54 Eksperci a Inhibitory neuraminidazy

56 Legitymizacja społeczna Instytucja jest legitymizowana, jeśli można wskazać, że realizuje wartości podzielane przez daną społeczność. Legitymizacja normatywna- podstawy prawne dlaczego określona instytucja powinna znajdować posłuch. Legitymizacja empiryczna ma miejsce wtedy gdy określona społeczność uważa określoną instytucję za prawomocną i w konsekwencji znajduje ona faktyczny posłuch i zrozumienie.

57 Legitymizacja normatywna a AOTM Zadawalająca gdyż posiada już ustawowe podstawy prawne..

58 Legitymizacja empiryczna Rady wobec lekarzy Precyzyjne i dobrze udokumentowane uzasadnienia Spójność decycji Rady Zapraszanie ekspertów mimo wszechobecnego konfliktu interesów Skrócenie czasu od decyzji Rady do refundacji

59 Legitymizacja empiryczna Rady wobec społeczeństwa Aktywna, odważna i merytoryczna postawa wobec mediów

60 Legitymizacja społeczna AOTM wymaga uświadomienia społeczeństwu, że Rada Przejrzystości AOTM nie jest narzędziem państwa do ograniczania dostępu do świadczeń ani cięcia kosztów leczenia obywateli

61 Determinanty zmniejszenia umieralności wieńcowe w Polsce pomiędzy 1991 i 2005

62 Etyka sprawiedliwośći Jeżeli lekarz ma w sobie wszystkie cnoty, lecz brakuje mu sprawiedliwości, to większości z nich może mu zabraknąć, gdyż, to sprawiedliwość jest sumą i źródłem wszystkich cnót Lekarz Giovanni Codronchus XVI w

63 Asymetria ICER