Ekonomia nowoczesnych technologii

Transkrypt

1 Ekonomia nowoczesnych technologii Rafał Derlacz Zakład Regulacji Metabolizmu, Wydział Biologii, UW

2 Success is the ability to go from one failure to another with no loss of enthusiasm. Winston Churchill It is not the strongest of the species that survive, nor the most intelligent, but the one most responsive to change. Charles Darwin

3 Przykłady firm biotechnologicznych i farmaceutycznych kierunki ich rozwoju Obecne i przyszłe modele strategiczne rozwoju przedsiębiorstw Modele współpracy jednostek naukowych oraz przedsiębiorstw farmaceutycznych Zarządzanie firmami biotechnologicznymi. Modele zarządzania Ekonomiczne i organizacyjne rozwiązania usprawniające funkcjonowanie przedsiębiorstw biotechnologicznych i farmaceutycznych Nowoczesne technologie w przemyśle biotechnologicznym i farmaceutycznym Systemy zarządzania jakością Standardy w przemyśle biotechnologicznym i farmaceutycznym (GLP, GMP, GCP) Wytyczne agencji rejestrujących nowe leki i wyroby medyczne (FDA, EMEA) Procedury i formy ochrony własności intelektualnej i przemysłowej

4 Ekonomia ( jest nauką o tym, jak jednostka i społeczeństwo decydują o wykorzystaniu zasobów, które mogą mieć także inne, alternatywne, zastosowania w celu wytwarzania różnych dóbr i rozdzielania ich na konsumpcję obecną lub przyszłą, pomiędzy różne osoby i różne grupy w społeczeństwie. Ekonomia ( nauka zajmująca się badaniem sposobów gospodarowania społeczeństw w warunkach nieograniczoności ludzkich potrzeb i ograniczoności czynników produkcji, służących wytwarzaniu dóbr i usług zaspokajających te potrzeby. Słownik wyrazów obcych Ekonomia nauka badająca prawa rządzące gospodarką w wielkiej lub małej skali: całego świata, jakiegoś kraju, regionu, firmy, a nawet rodziny: Ekonomia bada m.in. prawa odnoszące się do produkcji dóbr, ich wymiany i rozdziału, importu i eksportu, kursu waluty. Oszczędne posługiwanie się czymś, kierowanie się zasadą, że należy osiągnąć maksimum efektu przy minimum wysiłku Słownik języka polskiego Ekonomia nauka o prawach rządzących produkcją, wymianą, rozdziałem i konsumpcją dóbr w społeczeństwie umiejętność racjonalnego użytkowania czegoś, unikanie marnotrawstwa czasu, energii itp.

5 Czy zawsze podstawą podejmowania decyzji powinna być opłacalność procesu?

6 Early Target Discovery Screen Hit-tolead Preclinical Research Lead Opt Preclinical 1 Clinical Research 2 3 Commercialization Filing Launch/ Post-Launch Screen Team Project Team Research Project Team Product Strategy Team First in Human Proof of Biological Activity End of 2 Commit To File Commit To Launch Teams Research Teams Product Strategy Teams Brand Teams Medical Affairs

7 Early Target Discovery Screen Hit-tolead Preclinical Research Lead Opt Preclinical 1 Clinical Research 2 3 Commercialization Filing Launch/ Post-Launch 5%

8 Early Target Discovery Screen Hit-tolead Preclinical Research Lead Opt Preclinical 1 Clinical Research 2 3 Commercialization Filing Launch/ Post-Launch 5% Przyczyny odrzucenia cząsteczki: 39% ADME/PK 11% toksykologia 30% brak efektów działania 10% działania niepożądane u ludzi 5% przyczyny marketingowe 5% inne

9 Early Target Preclinical Research Clinical Research Commercialization Discovery Screen Hit-tolead Lead Opt Preclinical Filing Launch/ Post-Launch NO ADVERSE EFFECT LEVEL MINIMAL ANTICIPATED BIOLOGICAL EFFECT LEVEL

10

11 Badania kliniczne Badania kliniczne Faza II Analiza danych Analiza danych Rejestracja Rejestracja Faza Faza I II Badania Faza I przedkliniczne Badania przedkliniczne Badania podstawowe i projektowanie związków Synteza LEK Synteza Formulacja Formulacja Synteza i badania przesiewowe Bezpieczeństwo Bezpieczeństwo Skuteczność PD, PK

12 Success is the ability to go from one failure to another with no loss of enthusiasm. Winston Churchill It is not the strongest of the species that survive, nor the most intelligent, but the one most responsive to change. Charles Darwin

13 A Diabetes Outcome Progression Trial ADOPT Grudzień 2006 publikacja wyników ADOPT Sprzedaż Avandi w USA 3,3 miliarda (2006)

14 1. Wykluczono 6 badań bez incydentów sercowo naczyniowych 2. Analiza dotyczyła osób a nie osobo lat 3. Różnorodna rekrutacja do badań 4. Nie stosowano pojedynczych danych pacjentów 5. Wyniki incydentów CV pochodziły z małych badań Publikacja Nissen i Wolski 21 maj 2007 FDA ogłasza black box warning dla Avandi październik 2007 FDA ogłasza nowe wytyczne dotyczące badań klinicznych, wprowadza konieczność oceny ryzyka sercowo naczyniowego grudzień 2008

15

16 Steven Nissen, M.D. Cardiovascular Medicine Department Chair Director, Joseph J. Jacobs Center for Thrombosis and Vascular Biology Phone: (216) Location: Cleveland Clinic Main Campus Mail Code J Euclid Avenue Cleveland, OH Dr. Nissen served as a member of the CardioRenal Advisory Panel of Food and Drug Administration (FDA) for five years, and as chairman of the final year of his membership. He continues to serve as a periodic advisor to several FDA committees as a Special Government Employee. Dr. Nissen was also named in 2007 by SmartMoney Magazine as one of the "country s 30 most powerful forces in business and finance.

17

18 Technologia ( całokształt wiedzy dotyczącej konkretnej metody (lub metod) wytworzenia jakiegoś dobra lub uzyskania określonego efektu przemysłowego lub usługowego. Metodyka to ustandaryzowane dla wybranego obszaru podejście do rozwiązywania problemów. Metodyka abstrahuje od merytorycznego kontekstu danego obszaru, a skupia się na metodach realizacji zadań, szczególnie metodach zarządzania. Biotechnologia ( dyscyplina nauk technicznych wykorzystująca procesy biologiczne na skalę przemysłową. Konwencja o różnorodności biologicznej ONZ: Biotechnologia oznacza zastosowanie technologiczne, które używa systemów biologicznych, organizmów żywych lub ich składników, żeby wytwarzać lub modyfikować produkty lub procesy w określonym zastosowaniu.

19 Walidacja (ang. validation) potwierdzenie przez dostarczenie dowodu obiektywnego, że zostały spełnione wymagania odnośnie konkretnego użycia lub zastosowania danej metody walidacja to generalnie uzyskanie dowodu, że dana metodyka umożliwia przeprowadzenie badania Walidacja metody (method validation) proces oceny metody analitycznej prowadzony w celu zapewnienia zgodności ze stawianymi tej metodzie wymogami, definiujący tę metodę oraz pozwalający określić jej przydatność.

20 Audyt ( ocena danej osoby, organizacji, systemu, procesu, projektu lub produktu. Audyt jest przeprowadzany w celu upewnienia się co do prawdziwości i rzetelności informacji, a także oceny systemu kontroli wewnętrznej. Celem audytu jest wyrażenie opinii na temat osoby, organizacji, systemu itd. w ramach oceny w oparciu o przeprowadzone testy. Audyt (encyklopedia) dobrowolna kontrola przeprowadzona przez zewnętrzną firmę (audytora), która potwierdza lub wyklucza zgodność oprogramowania, systemów, procesów z wymaganymi standardami.

21 Pipeline produkty biotechnologiczne lub chemiczne znajdujące się w różnych fazach rozwoju, przygotowywane do wprowadzenia na rynek

22 In 2006 the non insulin diabetes pipeline was large collection of 76 novel agents AMG APD arimoclomol 8 AVE AVE AZD AZD BAY EMD EN KRP MB MBX MK MK MK NN NN PSN R SGLT-2 lead (BMS) 26 SSR SUN-E TH TS TS I II III Pre-registration R anti-cd3 antibody 60 R AVE Ro AVE solabegron (427353) 35 AVE T AVR TA BIM TAK BLX TRX-4 39 CJC-1134-PC 67 rivoglitazone ( II/III) 40 CKD Redona (denagliptin) 41 CS Byetta LAR 42 DIO Diamyd 43 DIO DiaPep DRF liraglutide 45 E1-INT 73 saxagliptin 46 GRC SYR ISIS Galvus 48 K Januvia 49 mecasermin (iplex) 50 metaglidasen 51 MP naveglitazar 53 netoglitazone 54 ONO PHX PLX PSN PSN

23 The mechanistic diversity of the diabetes pipeline reflects the complexity of the disease DPP-4 inhibitor: 16 agents Others (including "unspecified" mechanisms): 28 agents 36% 20% 11% Fructose biphosphatase inhibitor: 2 agents (3%) GLP-1 agonist: 8 agents Vaccine: 2 agents (3%) 7% 5% 5% 7% PPAR dual (α,γ) modulator: 5 agents SGLT-2 inhibitor: 5 agents PPAR-γ modulator: 4 agents PPAR-α modulator: 2 agents (3%) PPAR pan (αγδ) modulator: 4 agents