Farmakoekonomika Ekonomia nowoczesnych technologii. Rafał Derlacz Zakład ad Regulacji Metabolizmu UW

Transkrypt

1 Farmakoekonomika Rafał Derlacz Zakład Regulacji Metabolizmu, Wydział Biologii, UW

2 Success is the ability to go from one failure to another with no loss of enthusiasm. Winston Churchill It is not the strongest of the species that survive, nor the most intelligent, but the one most responsive to change. Charles Darwin

3 ,,Oszczędności to wielki dochód Cicero p.n.e. Medycyna Ekonomia Przemysł

4 ,,Oszczędności to wielki dochód Cicero p.n.e. Medycyna Farmakoekonomika Raymond Townsend (1986) Ekonomia the description and analysis of the costs of drug therapy to health systems and society Townsend RJ. Postmarketing drug research and development. Drug Intell Clin Pharm 1987;21: Przemysł

5 ,,Oszczędności to wielki dochód Cicero p.n.e. Medycyna Farmakoekonomika Ekonomia UWAGA!! to nie jest nauka o ochronie zdrowia, ani też o tym jak ograniczyć koszty leczenia, nie jest też nauką o samych kosztach ochrony zdrowia Jest narzędziem pomagającym optymalizować wykorzystanie środków finansowych w procesie wprowadzania nowych terapii, nowych technologii związanych z medycyną Przemysł i biotechnologią medyczną

6 Po co nam ta cała farmakoekonomika?? Nakłady finansowe na ochronę zdrowia stale rosną, a każdy system opieki zdrowotnej (w skali całego kraju) cierpi na deficyt środków 1. Epidemiologia (co raz większa zachorowalność) 2. Demografia (starzenie się społeczeństwa) 3. Rozwój cywilizacji 4. Stale rosnące koszty administracji 5. Rosnące wymagania pacjentów 6. Inflacja 7. Medycyna defensywna

7 Śmiertelność w USA Zgony (tysiące) przyczyny tytoń otyłość alkohol infekcje środki toksyczne wypadki samochodowe wypadki z bronią choroby płciowe narkotyki Journal of the American Medical Association marzec 2004

8 FINLANDIA 15 20% USA 30 40% BRAZYLIA 10% CHINY 2% JAPONIA 3% NIEMCY 15 20% FRANCJA 10% ROSJA 10 30% POLSKA 20 30% HISZPANIA PORTUGALIA 15% WŁOCHY 10% GRECJA 25 40%

9 Gazeta Wyborcza Pokolenie naszych dzieci będzie pierwszym, które będzie żyć krócej od nas

10

11 Po co nam ta cała farmakoekonomika?? Nakłady finansowe na ochronę zdrowia stale rosną, a każdy system opieki zdrowotnej (w skali całego kraju) cierpi na deficyt środków 1. Epidemiologia (co raz większa zachorowalność) 2. Demografia (starzenie się społeczeństwa) 3. Rozwój cywilizacji 4. Stale rosnące koszty administracji 5. Rosnące wymagania pacjentów 6. Inflacja 7. Medycyna defensywna

12

13

14 Po co nam ta cała farmakoekonomika?? Nakłady finansowe na ochronę zdrowia stale rosną, a każdy system opieki zdrowotnej (w skali całego kraju) cierpi na deficyt środków 1. Epidemiologia (co raz większa zachorowalność) 2. Demografia (starzenie się społeczeństwa) 3. Rozwój cywilizacji 4. Stale rosnące koszty administracji 5. Rosnące wymagania pacjentów 6. Inflacja 7. Medycyna defensywna

15 Działania niepożądane: W trakcie leczenia mogą wystąpić: pocenie się, nudności, wymioty, krwawienie z przewodu pokarmowego, zaostrzenie (nawrót) choroby wrzodowej, zaburzenia krzepnięcia krwi, zwiększone krwawienia miesiączkowe. Uważa się, że kwas acetylosalicylowy jako hapten może prowadzić do reakcji uczuleniowych typu dychawicy oskrzelowej. Rzadko powoduje reakcje uczuleniowe pod postacią napadów duszności, zmian skórnych, rumienia, pokrzywki. Większe dawki lub długotrwałe stosowanie może prowadzić do śródmiąższowego zapalenia nerek, przyspieszenia oddechu, niewydolności krążenia, zaburzeń równowagi kwasowo zasadowej (przejściowa zasadowica a następnie kwasica), stanów zamroczenia, pobudzenia, omamów, drgawek (zwłaszcza u dzieci). Wyjątkowo powoduje zaburzenia o.u.n. (ataksja, zamroczenie, zaburzenia wzroku i słuchu). Opisano pojedyncze przypadki zaburzenia czynności nerek i wątroby, hipoglikemii, ciężkich reakcji skórnych. Nie stosować w III trymestrze ciąży (może powodować wady płodu i komplikacje w czasie porodu). W I i II trymestrze ciąży stosować tylko po rozważeniu stosunku ryzyka do oczekiwanych korzyści. Salicylany przenikają w niewielkich ilościach do mleka matki. Wprzypadku regularnego przyjmowania dużych dawek (300 mg/dobę) karmienie piersią powinno być wcześniej przerwane ze względu na zagrożenie dla dziecka.

16 Działania niepożądane: W trakcie leczenia mogą wystąpić: pocenie się, nudności, wymioty, krwawienie z przewodu pokarmowego, zaostrzenie (nawrót) choroby wrzodowej, zaburzenia krzepnięcia krwi, zwiększone krwawienia miesiączkowe. Uważa się, że kwas acetylosalicylowy jako hapten może prowadzić do reakcji uczuleniowych typu dychawicy oskrzelowej. Rzadko powoduje reakcje uczuleniowe pod postacią napadów duszności, zmian skórnych, rumienia, pokrzywki. Większe dawki lub długotrwałe stosowanie może prowadzić do śródmiąższowego zapalenia nerek, przyspieszenia oddechu, niewydolności krążenia, zaburzeń równowagi kwasowo zasadowej (przejściowa zasadowica a następnie kwasica), stanów zamroczenia, pobudzenia, omamów, drgawek (zwłaszcza u dzieci). Wyjątkowo powoduje zaburzenia o.u.n. (ataksja, zamroczenie, zaburzenia wzroku i słuchu). Opisano pojedyncze przypadki zaburzenia czynności nerek i wątroby, hipoglikemii, ciężkich reakcji skórnych. Nie stosować w III trymestrze ciąży (może powodować wady płodu i komplikacje w czasie porodu). W I i II trymestrze ciąży stosować tylko po rozważeniu stosunku ryzyka do oczekiwanych korzyści. Salicylany przenikają w niewielkich ilościach do mleka matki. Wprzypadku regularnego przyjmowania dużych dawek (300 mg/dobę) karmienie piersią powinno być wcześniej przerwane ze względu na zagrożenie dla dziecka.

17

18 Klient (Płatnik) Pacjent Agencja ubezpieczeniowa NFZ Społeczeństwo Pośrednik Lekarz Farmaceuta (APTEKA) Producent Firma farmaceutyczna Innowacyjna Generyczna

19 Klient (Płatnik) Pacjent Agencja ubezpieczeniowa NFZ Społeczeństwo Pośrednik Lekarz Farmaceuta (APTEKA) Wysoka skuteczność terapii Jak najmniej działań niepożądanych i powikłań Sukces terapeutyczny (koszt terapii raczej nie jest istotny) Producent Firma farmaceutyczna Innowacyjna Generyczna

20 Klient (Płatnik) Pośrednik Pacjent Agencja ubezpieczeniowa NFZ Społeczeństwo Lekarz Farmaceuta (APTEKA) Compliance* Poprawa jakości życia, zadowolenie Większa opłacalność terapii Zmniejszenie nakładów na ochronę zdrowia Producent Firma farmaceutyczna Innowacyjna Generyczna *Współpraca pacjenta z lekarzem, % wykonanych przez pacjenta zaleceń lekarza, terminowość przyjmowania leku

21 Klient (Płatnik) Pacjent Agencja ubezpieczeniowa NFZ Społeczeństwo Pośrednik Producent Lekarz Farmaceuta (APTEKA) Firma farmaceutyczna Innowacyjna Generyczna Zysk, a co najmniej zwrot poniesionych nakładów Kolejne inwestycje

22 Ekonomia ochrony zdrowia, co powinno decydować o wprowadzeniu na rynek nowego leku, wyrobu medycznego, technologii medycznej, testu diagnostycznego skuteczność bezpieczeństwo potrzeba społeczna opłacalność

23

24 Unmet medical need in diabetes Increase in plasma glucose and progression of disease Inadequate glucagon suppression (α-cell dysfunction) Acute β-cell dysfunction (insulin undersupply) Chronic β-cell decline Gluconeogenesis (Glucose generation) Impaired insulin action (insulin desensitization) Glucose influx from GI tract unmet need Sulfonylureas Meglitinides unmet need Metformin TZDs α-glucosidase inhibitors Poor diagnosis rate unmet need Unmet market need

25 Badania prekliniczne (toksykologia) Toksyczność ostra Toksyczność podprzewlekła Toksyczność przewlekła Mutagenność (Kancerogenność) Toksyczność rozwojowa Badania kliniczne Faza I (farmakokinetyka, bezpieczeństwo) Faza II (skuteczność, bezpieczeństwo) Faza III (skuteczność, bezpieczeństwo)

26 Toksykologia = USD * Faza I USD = USD Faza II USD = USD Faza III USD = USD * wszystkie podane wartości to wartości szacunkowe dla badań w obszarze chorób sercowo naczyniowych, endokrynologii, chorób metabolicznych

27 The R&D process is failing somewhere between initial innovation and market approval Source: Datamonitor adapted from FDA CDER ( and Zheng et al. (2006)

28

29 Badanie kliniczne a farmakoekonomia, czyli witamy w realnym świecie. Efektywność eksperymentalna vs Efficacy Efektywność rzeczywista Effectiveness 1. Skuteczność kliniczna, punktem końcowym jest dowolny parametr 2. Badanie RCT (Randomized Clinical Trial) 3. Mała, wyselekcjonowana grupa pacjentów 4. Placebo 5. Stały schemat postępowania terapeutycznego 6. Prowadzone wśród specjalistów 7. Brak obserwacji pacjenta po wykluczeniu z badania 8. Krótki czas trwania badania 1. Efektywność jako punkt końcowy 2. Badanie obserwacyjne 3. Szeroka populacja pacjentów 4. Lek referencyjny 5. Częste modyfikacje postępowania terapeutycznego 6. Codzienna praktyka lekarska 7. Uwzględnia dane wszystkich pacjentów 8. Długi czas trwania badania

30 Komu potrzebna jest farmakoekonomika? Ministerstwo Zdrowia Agencje rządowe (FDA, EMEA) Urząd Rejestracji NFZ Dyrektorzy jednostek służby zdrowia Lekarze i farmaceuci Firmy farmaceutyczne

31

32

33 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza kosztów choroby (Cost of ilness analysis) Analiza minimalizacji kosztów (Cost minimization) Analiza efektywności kosztów (Cost effectiveness analysis) Analiza wydajności kosztów (Cost benefit analysis) Analiza użyteczności kosztów (Cost utility analysis)

34 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza kosztów choroby (Cost of ilness analysis) Analiza kosztów bezpośrednich i pośrednich związanych z występowaniem i leczeniem danego schorzenia, która jest pierwszym etapem pełnej oceny farmakoekonomicznej Informacje na temat rozkładu poszczególnych składowych kosztów Analiza obciążenia finansowego systemu opieki zdrowotnej, społeczeństwa oraz samego pacjenta Na podstawie danych epidemiologicznych i demograficznych umożliwia wyjaśnienie tendencji zmian kosztów danej jednostki chorobowej Jest punktem wyjścia dla dalszych, specyficznych analiz farmakoekonomicznych Umożliwia zestawienie analizy kosztów choroby z danymi dotyczącymi skuteczności klinicznej leczenia

35 100 do 130 milionów ponad 50% mieszkańców USA żyje z nadwagą ponad 35% cierpi na otyłość leczenie powikłań pochłania rocznie ponad 100 mld USD

36 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza minimalizacji kosztów (CMA Cost minimization analysis) Mierzone i porównywane efekty są zawsze jednakowe dla porównywanych alternatyw, są wyrażane w jednostkach pieniężnych. Są one związane z identycznymi procedurami leczniczymi o analogicznej skuteczności, profilu klinicznym oraz działaniach ubocznych. Obrazuje jedynie różnicę w kosztach i przez niektórych autorów klasyfikowana jako uproszczona forma analizy koszt efektywność. Wynik jest różnicą kosztów obu metod, z których wybierana jest najtańsza. Jest zawężoną i praktycznie nieużywaną odmianą analizy kosztów i efektywności.

37 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza efektywności kosztów (CEA Cost effectiveness analysis) Koszty mierzone są w jednostkach monetarnych. Porównuje koszty procedur medycznych, gdy dwie lub więcej różne procedury osiągają podobne korzyści. Mierzone efekty są jednakowo wyrażone dla obu porównywanych alternatyw, wyrażane są w jednostkach naturalnych (miarach efektywności) ilość zyskanych lat życia, liczba dni wolnych od objawów, liczba unikniętych powikłań. Wynikiem tej analizy jest koszt na jednostkę efektu terapeutycznego, a więc ilość pieniędzy potrzebna na na przykład rok uratowanego życia, na skrócenie pobytu w szpitalu o x dni W wyniku tej analizy procedurę medyczną można uważać za efektywną gdy jest mniej kosztowna niż inne, w równym stopniu skuteczna. Może być także bardziej kosztowna niż inne ale dostarczać dodatkowej korzyści (extra benefit). W tym przypadku dodatkowe korzyści usprawiedliwiają poniesione koszty.

38

39 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza wydajności kosztów (CBA Cost benefit analysis) Porównuje koszty i korzyści alternatywnych procedur medycznych wyrażane w jednostkach monetarnych. Wynikiem jest wartość wskaźnika stosunku kosztów do korzyści (costs/ benefits ratio, C/B) lub korzyści netto (net benefit), czyli różnica pomiędzy korzyścią a kosztem. Wybiera się procedurę medyczną przynoszącą największą korzyść lub najniższy wskaźnik kosztów do korzyści. Jej wadą jest brak możliwości zamiany na jednostki monetarne takich korzyści jak zyskane lata życia, lata w lepszym stanie zdrowia, skrócenie bólu, dlatego też nie jest obecnie szeroko stosowana.

40 Metody analizy farmakoekonomicznej Analiza użyteczności kosztów (CUA Cost utility analysis) Koszty mierzone są w jednostkach monetarnych Mierzone efekty nie są koniecznie jednakowe dla obu porównywanych alternatyw. Jest rozszerzeniem analizy kosztów i efektywności przez uzupełnienie efektywności oceną stanu zdrowia z punktu odczucia pacjenta. Miarą efektywności jest użyteczność (w odróżnieniu od jednostek naturalnych pozwala uwzględnić preferencje pacjenta lub środowiska). Ocena ta wyrażana jest w jednostkach dodatkowych : QALY (Quality Adjusted Life Year, lata życia ze skorygowaną jakością), PYLL (Potential Year of Life Lost, utracone lata potencjonalnego życia), QoL (Quality of Life, jakość życia), Healthy years (Dodatkowe lata przeżyte w zdrowiu) itp. Jednostki te nazywane są przez niektórych badaczy wskaźnikami użyteczności (utility).

41 Ile kosztuje życie? A dokładniej, ile kosztuje rok życia? QALY (ang. Quality adjusted life year). Rok życia skorygowany o jakość życia; popularna jednostka pomiaru jakości życia, będąca kompilacją jego jakości i długości. Wartość ta jest próbą szacowania skuteczności procedur medycznych. A * B = (QALY) AB A liczbie lat zyskanej dzięki danej interwencji medycznej B subiektywne odczucie satysfakcji z życia w skali od 0 (śmierć) do 1 (pełne zdrowie).

42 Ocena jakości życia Definicje jakości życia (wg WHO 1993) Poczucie jednostki co do jej pozycji życiowej w ujęciu kulturowym oraz systemu wartości, w którym ona żyje w odniesieniu do jej osiągnięć, oczekiwań, standardów i zainteresowań Socjalny, fizjologiczny, psychiczny, intelektualny dobrostan danego człowieka

43