Czy rekomendacje AOTM ywać na koszty farmakoterapii PHARMA INSTITUTE WARSZAWA Hotel Radisson Wojciech Matusewicz

Transkrypt

1 Czy rekomendacje AOTM mogą wpływa ywać na koszty farmakoterapii PHARMA INSTITUTE WARSZAWA Hotel Radisson Wojciech Matusewicz

2 T A K AOTM nie prowadzi negocjacji cenowych Z Przemysłem, nie wpływa też bezpośrednio na POLITYKĘ LEKOWĄ PAŃSTWA! AOTM (ocena HTA )jest doskonałym narzędziem dla prowadzących politykę lekową może e ułatwiu atwić decyzje politykom. Oceny HTA nie sąs wytycznymi dla klinicystów ( ale dobrze, żeby je studiowali )

3 HTA w POLSCE Zarządzeniem MZ - wrzesień 2005 Nowelizowane Zarządzenia : czerwiec 2006 wrzesień 2007 wrzesień 2008 Obecnie trwają prace w Parlamencie nad Ustawowym zapisem Agencji (w ramach ustawy koszykowej).

4 H T A A -ASSESSMENT ASSESSMENT (ocena analityczna) A -APPRAISAL APPRAISAL (interpretacja wartościuj ciująca) realizowana przez Radę Konsultacyjną w AOTM A ROBI DUŻĄ RÓŻNICĘ!!

5 Agencja Oceny Technologii Medycznych OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM Rada Konsultacyjna AOTM jest organem ponadpolitycznym. Rekomendacje Rady opierają się na dowodach naukowych dołą łączonych przez wnioskodawców, w, zweryfikowanych przez Agencję.

6 Agencja Oceny Technologii Medycznych HTA jest definiowana jako dziedzina międzydyscyplinarna analizująca: - medyczne - ekonomiczne - socjalne - etyczne implikacje rozwoju, rozpowszechniania, użycia u technologii medycznych. INAHTA ( )

7 Agencja Oceny Technologii Medycznych Technologia medyczna (health technology) odnosi się do każdej interwencji, która może e być wykorzystana do promowania zdrowia, zapobiegania, diagnozowania lub leczenia chorób, w rehabilitacji lub opiece długoterminowej. Obejmuje leki (produkty lecznicze), wyroby medyczne, procedury lub systemy organizacyjne stosowane w opiece zdrowotnej.

8 Agencja Oceny Technologii Medycznych Pojęcie to jest stosunkowo nowym określeniem, funkcjonującym cym w polskim systemie ochrony zdrowia. Wprowadzenie go do słownika s pojęć wiąza zało o się z wolą do precyzyjnego wskazania danej interwencji, będącej b przedmiotem analiz. W celu porównania wyników w analiz wykonywanych przez instytucje w różnych r krajach, opracowywane w różnych r językach, j przyjmuje się powyższ szą definicję oraz określenie w języku j angielskim.

9 Agencja Oceny Technologii Medycznych EBM Evidence Based Medecine CER Comparative Effectiveness Research HTA Health Technology Assessment (Appraisal?) są powiązane EBDM Evidence Based Decission Making dowody, dzięki którym powstają decyzje

10 Agencja Oceny Technologii Medycznych Czy to może działać? Dowody na akceptację społeczn eczną Czy to działa? a? <CER> - Porównawcze badania skuteczności ci populacyjnej - EBM - Kliniczne wytyczne - Decyzje dotyczące ce leczenia pacjenta <CED> Czy to jest opłacalne? HTA obiektywne dowody naukowe i dowody na akceptację społeczn eczną danej technologii medycznej

11 Agencja Oceny Technologii Medycznych Rynek lekowy 50 leków wystarcza do leczenia 70% chorych 210 refundowanych leków zażywa chorych Te 210 substancji to 92% rynku Pozostałe e leki to kategoria leku specjalistycznego (w tym leki sieroce) wymagającego ścisłego monitorowania

12 METODY HTA Zasada 1:Hta powinna zawierać w sobie stosowne metody oceny kosztów w i korzyści Zasada 2:HTA powinna brać pod uwagę szeroki zakres dowodów w (np. Świadectwa pacjentów) i wyników naukowych Zasada 3:Przy podejmowaniu ocen HTA powinno się brac pod uwagę pełną perspektywę społeczn eczną i jak najszersze spektrum dowodów Zasada 4:Oceny powinny w sposób b jasny i przejrzysty wskazywać na rozbieżno ności w ocenach Zasada 5 :Oceny HTA powinny brać pod uwagę tematy związane zane z uogólnianiem tematów iich przenośno nością (Tak by były y do wykorzystania w różnych r kontekstach )

13 Tworzenie programów w HTA Zasada 1:Cel i zakres HTA powinien być przejrzysty i odzwierciedlający cy jego użycie u Zasada 2 :HTA musi być obiektywna i transparentna Zasada 3 :HTA powinna powinna zajmować się technologiami mającymi istotne znaczenie Zasada 4 :Powinien istnieć przejrzysty system stwarzający priorytety w pracach HTA ( AOTM _

14 Procesy przeprowadzania ocen HTA Zasada 1:Przeprowadzający oceny powinni włączać aktywnie wszystkie zaangażowane w nie grupy do których sąs kierowane Zasada 2: Przeprowadzają oceny powinni aktywnie poszukiwać wszelkich dowodów w mogących mieć znaczenie dla danej technologii Zasada 3 :Praktyczne wprowadzanie uzyskanych ocen HTA powinno być monitorowane

15 Wykorzystywanie HTA przy podejmowaniu decyzji Zasada 1:Ocena HTA powinna być przeprowadzona w czasie odzwierciedlającym cym rzeczywiste potrzeby Zasada 2 : Wyniki ocen HTA powiiny być niezwłocznie przekazane różnym r decydentom i społecze eczeństwu Zasada 3 :Wszelkie powiązania między wynikami ocen HTA a procesem podejmowania stosownych decyzji (politycznych?) powinny być transparentne i jasno zdefiniowane

16 Rodzaje Rekomendacji 1.Finansowa. Finansować dowody naukowe przekonywujące ce! 2 Finansować tymczasowo pod warunkiem zebrania danych do ostatecznej decyzji dowody naukowe nieprzekonywujące ce,, efektywność kosztowa kontrowersyjna. 3 Finansować przy spełnieniu precyzyjnie zdefiniowanych kryteriach lub w określonych wskazaniach np. zdefiniowanie populacji VECTIBEX.

17 Agencja Oceny Technologii Medycznych ANI CHOROBA RZADKA,, ANI LEK NIE JEST SIEROCY Rak jelita grubego z przerzutami NOWOTWORY HETEROGENNE PANITUMUMAB Vectibex dopuszczony w wyjątkowych okolicznościach ciach TYLKO u chorych wykazujących ekspresję genu KRAS bez mutacji (typ dziki). Rekomendacja 2008 dla Vectibaxu pierwsza tego typu mówiąca o konieczności ci profilowania pacjentów genetycznie.

18 Rekomendacje cd. 4.Finansować pod warunkiem zapewnienia kosztowo efektywnego sposobu finansowania np. risk-sharing sharing scheme price-volume agreements

19 Typy analiz 1 kosztów-efektywno efektywności ( ICER ) 2 kosztów użyteczności ci (QALY, LYG ) 3 kosztów-konsekwencji konsekwencji 4 kosztów-korzy korzyści 5 MINIMALIZACJI KOSZTÓW- TERAPIA INICJUJĄCA CA W PROGRAMACH ZDROWOTNYCH!!! KONTROWERSJE

20 Analiza kosztów efektywności Lata życia skorygowane o jakość QALY (Weinstein i Stason od 1977) Jednostka wyniku w analizie użytecznou yteczności ci kosztów,, która przypisuje każdemu rokowi wartość od 0 do 1. 1 Wartość 1 pełnia zdrowia Wartość 0 zgon

21 Analiza kosztów efektywności cd. W analizie kosztów efektywności tzw. LYQ (Life Years Gained) zaoszczędzone lata życia,, wolne od objawów choroby, odsetek wyleczeń itp. ICER inkrementalny współczynnik Koszt/efektywność tzn. ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku przy zastąpieniu jednej technologii drugą,, lub jakie będąb oszczędno dności. Za kosztowo efektywną technologię uważa a się jeżeli eli LYQ / QALY = 3 x PKB/per capita Dla ciekawość śći i gdzie jestesmy?

22 PKB a sytuacja POLSKI PKB liczone jako parytet siły y nabywczej 1. USA 14,3 bln $ 20. POLSKA 620 mld $ PKB nominalny 1. USA 14,2 bln $ 24. POLSKA 450 mld $ PKB Per capita 1. Luksemburg -84,5 tys.$ 2. 4 największe koncerny farmaceutyczne 50,0 tys.$ Na jednego zatrudnionego 4. USA 45 tys. $ 54. POLSKA 15,9 tys. $

23 Analiza ekonomiczna w wytycznych HTA Analiza farmakoekonomiczna- 1.Dostarcza danych użytecznych u w podejmowaniu decyzji o refundacji danego leku : wyniki tej analizy wskazują, czy nowy lek jest opłacaln acalną alternatywą dla istniejącego sposobu leczenia. 2.Koszty i efekty sąs oceniane na poziomie jednostki. 3.Analiza farmakoekonomiczna jest dokonywana z punktu widzenia społecze eczeństwa

24 cd. 1.Analiza finansowa udziela informacji o konsekwencjach makroekonomicznych. 2.Analizą finansową zainteresowany jest płatnik publiczny 3.Polityków w (patrzących perspektywicznie) powinna interesować analiza makro- np. koszty pośrednie danej patologii i ocenianych procedur.

25 Agencja Oceny Technologii Medycznych OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM W Polsce powinna być wprowadzona metoda dzielenia ryzyka (ang. risk sharing) w odniesieniu do technologii lekowych. Polega ona na warunkowym finansowaniu rekomendowanej technologii przez okres np. dwóch lat, a następnie na ponownej jej ocenie. Jeżeli eli technologia okaże e się nieskuteczna, wnioskodawca (producent technologii lub podmiot odpowiedzialny) powinien ponosić część kosztów w jej warunkowego finansowania.

26 Najbardziej rozpowszechnione formy współpłacenia 1.Współfinansowanie 2.Koasekuracja ( podział albo rozłożenie ryzyka na co najmniej dwa podmioty w kwestiach finansowania ) Zwrot zysków -obowiązkowe potrącenia -Claw-back obniżenie opłaty za zakup leku, bądźb zwrot pieniędzy, ale równier wnież cofnięcie cie ulgi podatkowej -Kontrola wielkości sprzedaży y ( po przekroczeniu limitu sprzedaży y cena leku zostaje obniżona ona, lub firmy partycypują w kosztach refundacji )

27 Kiedy możliwe jest wdrożenie Instytucji współpłacenia Po pierwsze Negatywna ocena AOTM co efektywności kosztowej danej technologii Po drugie - precyzyjne zapisy ustawowe : decyzje płatnika p czy MZ cel umowy Dokładnie wskazane sankcje Precyzyjny opis warunków w umowy

28 negocjacji( bądźb zapisów prawnych)pozwalających cych wprowadzić Risk-sharing sharing 1.Odpowiedź na leki powinna być względnie szybka,łatwo atwo mierzalna i niedwuznaczna 2.Odpowiedź kliniczna na leki musi być połą łączona z wynikami, które zostały y udowodnione w III fazie badań klinicznych.zazwyczaj,dotyczy to leków w,których skuteczność była a mierzona surogatami ( np. leki obniżaj ające poziom cholesterolu) 3.Potrzeba dobrych metod monitorowania leczonych chorych

29 cd. 4.Obserwacje chorych powinny być prowadzone na dobrze zarządzanych oddziałach ach klinicznych? 5.W POZ leki podlegające negocjacjom współpłacenia powinno być kojarzone z poprawą jakości opieki medycznej.musi być pewność,że e leki będąb racjonalnie ordynowane :przy dobrym doborze chorych, w prawidłowych dawkach,w ścisłych wskazaniach a nawet z uwzględnieniem wszelkich danych farmakoekonomiki ( np..chronofarmakologii ) Right drug at the right dose to the right patient at the right time

30 Agencja Oceny Technologii Medycznych INNOWACYJNOŚĆ TECHNOLOGICZNA INNOWACYJNOŚĆ FARMAKOLOGICZNA (nowy mechanizm działania) ania) INNOWACYJNOŚĆ TERAPEUTYCZNA (kliniczna)

31 Kategorie Leków 1 Dodatkowa wartość terapeutyczna(dwt) Major Therapeutic Advance np.lek zmienia śmiertelność, wybitnie wydłuża życie 2 DWT, dotycząca ca jakości życia Ważne elementy jakości Drugorzędowe elementy jakości życia 3 Leki me-too

32 Klasy Zaleceń 1 EBM.CER na przydatność,skuteczność, bezpieczeństwo leku 2 Dane z badań nieprzekonywujące (np.badania non-inferiority inferiority) 3 SąS dowody na nieskuteczność czy wprost Szkodliwość danego leku.

33 Poziom wiarygodności Dane pochodzą z wielu badań klinicznych z Randomizacją lub metaanaliz (np. Biblioteka Cochrana) B-Dane pochodzą z pojedyńczego badania klinicznego z randomizacją lub dużych badań bez randomizacji C-Badania retrospektywne i/lub rejestry

34 Kryteria Innowacyjności ci w HAS (Francja) Są określanie arbitralnie przez Komitet Przejrzystości Stopnie innowacyjność śći: I- III najbardziej innowacyjne, szybki dostęp refundacyjny,znanie ceny,negocjacje cenowe drugoplanowe IV- możliwe finansowanie nawet,jeżeli eli cena nowego leku jest wyższa od komparatora (często leki poprawiające jakość życia ) V brak innowacyjności ci,refundacja tylko jeżeli eli cena nowości niższa niż komparatora.

35 Agencja Oceny Technologii Medycznych GRADACJA INNOWACYJNOŚCI CI wg La Revue Prescrire Przykłady z 2005 roku: BRAVO - RZECZYWISTY POSTĘP - PRZEWAGA nad obecnie dostępnymi (2) ZINC (WILZIN), PEMETREXED (MES) PRAWDOPODOBNIE PRZYDATNE (5) ZAVESCA, LYRICA (ból) NIC NOWEGO (10) PEMETREXED (R.P), STRONTIUM RANELATE, LYRICA (EPI), szczepionka p/cholerze NIEAKCEPTOWANE (8) CELEKOKSYB (ONSENAL), CETUXIMAB BRAK DOWODÓW, W, TRZEBA POCZEKAĆ (1) PORFIMER (PHOTOBARR)

36 NICE Appraisal Committee Podstawowe kryteria Wiarygodność dowodów w klinicznych Wiarygodność wyników w analizy ekonomicznej Górna granica opłacalno acalności ci (ICER) = pounds PKB/per capita Dodatkowo: Cięż ężkość choroby Stopień potrzeby klinicznej na daną technologię w populacji osob z rozpatrywanym wskazaniem Dostępno pność innej technologii w danym wskazaniu Potencjalny wpływ negatywnej decyzji o finansowaniu

37 NICE Appraisal Coomittee Rekomendacje a granica opłacalno acalnościci < PKB/per capita/qaly- Decyzja o akceptowalności ci technologii jako efektywnego dla NHS zużycia zasobów w oparte sąs głównie na wynikach analizy kosztów efektywności ICER PKB/QALY Decyzje o akceptowalności technologii,której wartość zazwyczaj wymaga rozważenia: Stopnia niepewności przy szacowaniu ICER Innowacyjności ci danej technologii Charakterystyki choroby i populacji otrzymujących daną technologię (kto odnieść może e największ kszą korzyść zdrowotną) ICER > PKB/QALY- górna granica opłacalno acalnościci Przyjęcie takiej technologii musi być poparte bardzo silnymi DOWODAMI NAUKOWYMI lub innymi argumentami - POLITYCZNYMI?

38 Ale warto pamięta tać, że IM mniej pieniędzy dzy,, im biedniejszy kraj, tym potrzeba więcej dowodów w naukowych ( Evidence )) na skuteczność nowej technologii niż w krajach bogatych!!

39 Rekomendacje cd. 5. Nie finansować 6. Zwiększy kszyć finansowanie 7. Zmniejszyć finansowanie 8. Nie zmieniać finansowania

40 Agencja Oceny Technologii Medycznych ORPHAN DRUG 1983 r., USA Lek jest zalecany pacjentom cierpiącym cym na rzadko występuj pujące choroby. Rozporządzenie UE 141/2000, 847/2000 Komitet ds. Leków w Sierocych Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)

41 Agencja Oceny Technologii Medycznych CHOROBY RZADKIE UE 30 mln chorych USA mln CHORÓB B RZADKICH I ULTRA RZADKICH (a w latach 90. XX wieku tylko ) Japonia 2,5/ UE 5,0/ USA 7,0/ ULTRA RZADKIE 1:50 000/

42 Agencja Oceny Technologii Medycznych Pięć ograniczeń dla pełnej oceny skuteczności ci i bezpieczeństwa leków sierocych ( five( too s ): - too few za mała a liczebność populacji, - too simple za prosty schemat terapeutyczny, - too narrow (dosage range) za wąski w zakres stosowanych dawek, - too median-aged aged za małe e zróżnicowanie wiekowe grupy, - too brief za krótki okres obserwacji

43 Agencja Oceny Technologii Medycznych OPINIE RADY KONSULTACYJNEJ AOTM W związku zku z powołaniem przez Ministerstwo Zdrowia Zespołu u ds. Chorób b Rzadkich i Ultra Rzadkich,, Rada Konsultacyjna nie powinna wydawać rekomendacji dotyczących cych leków sierocych, a jedynie opinie dotyczące ce skuteczności ci i kosztów w efektywności wnioskowanych metod.

44 Dwie ostatnie dekady To olbrzymi postęp p w medycynie: leki generyczne (tanie( tanie) zaspokajają większo kszość potrzeb powszechnych chorób nowe leki w o obszarach zwłaszcza niszowych,, niezaspokajają niestety tych potrzeb. Zawsze paradoksalnie nieprawdopodobny postęp p zwiększa nierówno wności w społecze eczeństwie!

45 Leki Generyczne Trzy drogi rejestracji : Licencja Dowody biorównowa wnoważności well established use (WEU) Leki te generalnie nie podlegają ocenie AOTM. Pozostaje to (opinia refundacyjna ) w gestii ZESPOŁU U ds.. GOSPODARKI LEKIEM organu MZ>

46 Leki generyczne-wątpliwo tpliwości 1 Średnia równowar wnoważność biologiczna nie koniecznie wystarcza do zapewnienia równowar wnoważności biologicznej w przypadku leków w o szerokim i wąskim w zakresie terapeutycznym oraz preparatów retard 2 Nie należy y Wykorzystywać w badaniach równowar wnoważności tzw normalnych normalnych i zdrowych ochotników. 3 Sporne jest wykorzystywanie pojedyńczej dawki 4 Czas rozpadu postaci leku i rozpuszczanie postaci leku różnią się in n vitro i in n vivo 5 Substancje pomocnicze w generykach ( głośno g ostatnio O glikolu propylenowym ) itp. 6 Kopie leków biopochodych budzą najwiecej kontrowersji

47 Leki generyczne-wątpliwo tpliwości 1 Średnia równowar wnoważność biologiczna nie koniecznie wystarcza do zapewnienia równowar wnoważności biologicznej w przypadku leków w o szerokim i wąskim w zakresie terapeutycznym oraz preparatów retard 2 Nie należy y Wykorzystywać w badaniach równowar wnoważności tzw normalnych normalnych i zdrowych ochotników. 3 Sporne jest wykorzystywanie pojedyńczej dawki 4 Czas rozpadu postaci leku i rozpuszczanie postaci leku różnią się in n vitro i in n vivo 5 Substancje pomocnicze w generykach ( głośno g ostatnio O glikolu propylenowym ) itp. 6 Kopie leków biopochodych budzą najwiecej kontrowersji

48 Pokrywanie kosztów w leczenia ze środków w publicznych PYTANIA : 1-czy lista leków w refundowanych 2- może e programy terapeutyczne ściśle monitorowane(koszty,bezpieczeństwo,skuteczność ) Np..leki p-nowotworowe (Erlatynib,Xeloda) leki na Choroby Rzadkie(choroby spichrzeniowe) Leki stosowane w uzależnieniach (Zyban( Zyban) Może e to być przydatne w przyszłości przy negocjacjach cen (Risk( Sharing, pay back )

49 Polityka lekowa To nie bezkrytyczne dawanie pacjentom wielu nowych leków refundowanych, ale dbałość o bezpieczeństwo pacjentów. Pacjent nie rozumie, że jeżeli są ograniczenia do jakiejś terapii to nie jest zła wola decydentów, ale wynika to z przemyślanych decyzji.

50 Ponieważ... Lek jest mało skuteczny (przedłuża życie o 2-3 miesiące, a może jedynie przedłuża agonię?) Lek może być niebezpieczny, chociaż reklamowany jest jako super, np. Avastin (?) Lek może zrujnować budżet płatnika, nie dając oczekiwanych korzyści dla ZDROWIA PUBLICZNEGO (choroby rzadkie i ultra-rzadkie).

51 Jeżeli lek jest bardzo drogi, ale ma zachowany profil bezpieczeństwa i jest bardzo skuteczny (np.nowe leki w PBS) REFUNDOWAĆ! Tylko czy w ramach wykazów leków refundowanych czy w ramach programów terapeutycznych ścisle monitorowanych i kontrolowanej kwalifikacji chorych do terapii?

52 Brak skuteczności leku to też działanie niepożądane Tego można uniknąć! Brak skuteczności ponieważ: lekarz zlecił za małą dawkę lekarz dał drogi orginał i pacjent go nie zrealizował pacjent brał leki o nieodpowiedniej porze dnia pacjent zażywał leki z produktami żywnościowymi, płynami które zmieniały jego aktywność.

53 Pienądze są s Bezpańskie nie należą do nikogo, przepływaj ywają jedynie przez nasze ręce. r Nie sąs niczyją własnościa,, to raczej forma odpowiedzialności i od nas tylko zależy, czy spożytkujemy je właściwie.