Szanowny Panie Marszałku! W odpowiedzi na zapytanie pana Czesława Hoca, posła na Sejm RP, przesłane przy piśmie z dnia 17 września 2014 r.

Transkrypt

1 Szanowny Panie Marszałku! W odpowiedzi na zapytanie pana Czesława Hoca, posła na Sejm RP, przesłane przy piśmie z dnia 17 września 2014 r., znak: SPS /14, w sprawie potrzeby zapewnienia terapii dla chorych na wirusowe zapalenie wątroby typu C z genotypem 1 wirusa uprzednio leczonych nieskutecznie we wszystkich dostępnych schematach z jeszcze wyrównaną marskością wątroby zestawem dwóch leków nowej generacji, tj nukleozydowym inhibitorem polimerazy i inhibitorem białka niestrukturalnego, proszę o przyjęcie poniższych informacji. Regulacje prawne związane z procesem refundacji produktów leczniczych zostały określone w przepisach ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696, z późn. zm.). Zgodnie z art 6 ust. 1 przywołanej ustawy refundowane mogą być: leki, środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyroby medyczne dostępne w aptece na receptę; leki, środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyroby medyczne stosowane w ramach programu lekowego; leki stosowane w ramach chemioterapii leki, środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowane w ramach udzielania świadczeń gwarantowanych innych niż wyżej wymienione. Ponadto objęty refundacją może być wyłącznie lek, środek spożywczy specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrób medyczny, który: 1) jest dopuszczony do obrotu lub pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne, albo został wprowadzony do obrotu i do używania w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych, albo został wprowadzony do obrotu

2 w rozumieniu ustawy z dnia 25 sierpnia 2006 r. o bezpieczeństwie żywności i żywienia; 2) jest dostępny na rynku; 3) posiada kod identyfikacyjny EAN lub inny kod odpowiadający kodowi EAN. Jeżeli przedmiotowy produkt spełnia powyższe warunki, wnioskodawca (podmiot odpowiedzialny, przedstawiciel podmiotu odpowiedzialnego, podmiot uprawniony do importu równoległego w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne, wytwórca wyrobów medycznych, jego autoryzowanego przedstawiciela, dystrybutora albo importera w rozumieniu ustawy z dnia 20 maja 2010 r. o wyrobach medycznych (Dz. U. Nr 107, poz. 679 oraz z 2011 r. Nr 102, poz. 586 i Nr 113, poz. 657), podmiot działający na rynku spożywczym, może złożyć do ministra zdrowia wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla przedmiotowego produktu. Złożony wniosek powinien spełniać wymagania formalnoprawne określone w art. 25 ustawy o refundacji, między innymi (w przypadku leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu) powinien zawierać uzasadnienie zawierające: analizę kliniczną sporządzoną na podstawie przeglądu systematycznego w porównaniu z innymi możliwymi do zastosowania w danym stanie klinicznym procedurami medycznymi we wnioskowanym wskazaniu, w tym, o ile występują, finansowanymi ze środków publicznych, analizę ekonomiczną z perspektywy podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz świadczeniobiorcy, analizę wpływu na budżet podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych,

3 analizę racjonalizacyjną przedkładaną, w przypadku gdy analiza wpływu na budżet podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych wykazuje wzrost kosztów refundacji; analiza ta powinna przedstawiać rozwiązania dotyczące refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobów medycznych, których objęcie refundacją spowoduje uwolnienie środków publicznych w wielkości odpowiadającej co najmniej wzrostowi kosztów wynikającemu z analizy wpływu na budżet. Ponadto w przypadku leku stosowanego w ramach programu lekowego wnioskodawca zobowiązany jest dołączyć projekt programu w celu uzgodnienia jego treści z ministrem zdrowia. Następnie kopia wniosku wraz z całą dokumentacją zostaje wysłana do Agencji Oceny Technologii Medycznych w celu przygotowanie analizy weryfikacyjnej agencji, stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji prezesa agencji stanowiącej efekt oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz efektywności kosztowej przedmiotowego produktu leczniczego. Kolejnym etapem jest przekazanie wniosku Komisji Ekonomicznej w celu przeprowadzenia negocjacji warunków objęcia refundacją. Ostatecznie minister zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną (pozytywną lub negatywną) o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu, uwzględniając wszystkie kryteria art. 12, tj: 1) stanowisko Komisji Ekonomicznej, 2) rekomendacja prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych, 3) istotność stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, 4) skuteczność kliniczna i praktyczna, 5) bezpieczeństwo stosowania, 6) relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania,

4 7) stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków, 8) konkurencyjność cenowa, 9) wpływ na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców, 10) istnienie alternatywnej technologii medycznej w rozumieniu ustawy o świadczeniach oraz jej efektywność kliniczna i bezpieczeństwo stosowania, 11) wiarygodność i precyzja oszacowań kryteriów, o których mowa w pkt 3 10, 12) priorytety zdrowotne określone w przepisach wydanych na podstawie art. 31a ust. 2 ustawy o świadczeniach, 13) wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość ustalonego w wysokości trzykrotności produktu krajowego brutto na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu koszt uzyskania dodatkowego roku życia oraz inne możliwe do zastosowania w danym stanie klinicznym procedury medyczne, które mogą być zastąpione przez wnioskowany lek. Zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z 22 sierpnia 2014 r. na dzień 1 września 2014 r. leczenie wirusowego zapalenia wątroby typu C jest finansowane ze środków publicznych w ramach programu lekowego obejmującego terapie z zastosowaniem następujących substancji czynnych: interferonu pegylowanego alfa-2a w terapii skojarzonej z rybawiryną lub w monoterapii, interferonu pegylowanego alfa-2b, interferonu rekombinowanego alfa-2a, interferonu rekombinowanego alfa-2b, interferonu naturalnego, a także telaprewiru (Incivo) oraz boceprewiru (Victrelis). Ponadto na podstawie art. 24 ust. 1 pkt 1 ustawy o refundacji do ministra zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Sovaldi (sofosbuwir) stosowanego w ramach

5 programu lekowego: Leczenie sofosbuwirem przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C. W związku z bardzo wysokimi kosztami terapii sofosbuwirem oraz znacznym obciążeniem budżetu płatnika zobowiązanego do finansowania świadczeń minister zdrowia wielokrotnie występował do wnioskodawcy z prośbą o przedstawienie rozwiązań ograniczających koszty związane z refundacją przedmiotowego leku. W odpowiedzi wnioskodawca zaproponował rozwiązanie polegające na nieuzasadnionym medycznie zawężeniu populacji docelowej, co w znacznym stopniu ograniczyłoby dostępność pacjentów do leczenia ww. lekiem. Należy podkreślić, że takie rozwiązanie jest nieakceptowalne w świetle populacyjnego wymiaru WZW C. Nieprzedstawienie przez wnioskodawcę oferty cenowej, która umożliwiałaby leczenie wszystkich świadczeniobiorców potrzebujących terapii sofosbuwirem, uniemożliwiło ustalenie kryteriów włączenia do programu leczenia przedmiotowym lekiem. W związku z powyższym program lekowy nie został uzgodniony, a minister zdrowia wydał negatywną decyzję w przedmiocie objęcia refundacją leku Sovaldi. Należy przy tym zaznaczyć, iż w Polsce, podobnie jak we wszystkich krajach, priorytetem systemu opieki zdrowotnej jest sprawiedliwe społecznie gospodarowanie publicznymi środkami przeznaczonymi na finansowanie świadczeń zdrowotnych w oparciu o jednolite, powtarzalne i przejrzyste kryteria stosowania wobec zróżnicowanych potrzeb zdrowotnych wielu grup pacjentów. Zapewnienie optymalnej efektywności służby zdrowia zostaje osiągnięte poprzez podejmowanie decyzji o zagwarantowaniu danego świadczenia w oparciu o ekonomiczną ocenę technologii medycznych. Gdyby zasoby były nieograniczone i publiczny system ochrony zdrowia mógł zapewnić dostęp do dowolnej technologii medycznej każdemu choremu, ocena ekonomiczna byłaby zbędna. Jednak publiczne środki przeznaczone na finasowanie leczenia są ograniczone, co skutkuje odrzucaniem niektórych technologii medycznych. Złożone

6 narzędzia farmakoekonomiki przedstawiają wpływ potencjalnie zagwarantowanego świadczenia na budżet płatnika publicznego, a także określają możliwość finansowania nowej technologii w sposób gwarantujący utrzymanie wydatków na refundację na stałym, określonym ustawą o refundacji, poziomie. Powyższe zasady obowiązują w większości krajów, w tym także tych o znacznie wyższym poziomie PKB per capita niż Polska, i maja na celu racjonalizowanie wydatków ponoszonych na opiekę zdrowotną. Odnosząc się do zapytania dotyczącego zapewnienia świadczeniobiorcom możliwości terapii lekiem Harvoni (ledipaswir/ sofosbuwir), uprzejmie informuję, iż zgodnie z informacjami udostępnionymi przez Europejską Agencję Leków (EMA) pozytywna rekomendacja Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) dotycząca powyższej technologii została przekazana Komisji Europejskiej w celu podjęcia decyzji w sprawie ogólnoeuropejskiego dopuszczenie do obrotu. Po zarejestrowaniu i zapewnieniu dostępności produktu na rynku podmiot odpowiedzialny będzie miał możliwość złożenia wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu. W przypadku wpłynięcia takiego wniosku minister zdrowia rozpatrzy wniosek zgodnie z przedstawioną na wstępie procedurą. W odpowiedzi na zapytanie dotyczące możliwości zastosowania tzw. compassionte use humanitarne zastosowanie uprzejmie informuję, iż zasady dopuszczenia do obrotu produktów leczniczych określają przepisy ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2008 r. Nr 45, poz. 271, z późn. zm.). Przepisy ww. ustawy nie przewidują możliwości zastosowania procedury compassionate use celem umożliwienia zastosowania badanego produktu leczniczego lub produktu leczniczego będącego na etapie jego rejestracji z uwagi na brak określonych rozwiązań prawnych zastosowania tej procedury, w tym stosownych przepisów instytucjonalnych, proceduralnych i materialnych.

7 Ponadto art. 83 ust. 1 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków (Dz. Urz. UE L 136 z , str. 1 33, z późn. zm.; polskie wydanie specjalne: rozdz. 13, t. 34, str ) jest przepisem fakultatywnym, gdyż określono w nim, że w drodze wyjątku od art. 6 dyrektywy 2001/83/WE państwa członkowskie mogą uczynić produkt leczniczy przeznaczony do stosowania przez człowieka należący do kategorii określonych w art. 3 ust. 1 oraz 2 niniejszego rozporządzenia dostępnym do indywidualnego stosowania. Tak ogólnie sformułowany przepis nie stanowi wystarczającej podstawy do zastosowania badanego produktu leczniczego lub produktu leczniczego będącego na etapie rejestracji, a jest jedynie punktem wyjścia dla ewentualnego stworzenia precyzyjnych ram prawnych dla umożliwienia zastosowania procedury compassionate use. Należy przy tym wskazać, że procedura ta dotyczy leków dedykowanych rejestracji w ramach procedury centralnej oraz znajdujących się w III fazie badań klinicznych. Ministerstwo Zdrowia rozważa wprowadzenie przepisów regulujących zastosowanie procedury compassionate use przy okazji prowadzenia prac legislacyjnych nad zmianą ustawy z dnia 6 września 2014 r. Prawo farmaceutyczne. Reasumując, minister zdrowia realizuje zadania dotyczące zagwarantowania obywatelom dostępu do skutecznych i bezpiecznych produktów leczniczych oraz wyrobów medycznych, prowadząc transparentną i racjonalną politykę lekową w oparciu o możliwości finansowe Narodowego Funduszu Zdrowia oraz ocenę skuteczności i bezpieczeństwa przeprowadzaną zgodnie z zasadami medycyny opartej na dowodach (Evidence Based Medicine). Z poważaniem