Kierunki rozwoju nowych leków w pediatrii z perspektywy Komitetu Pediatrycznego EMA. Wpływ Rozporządzenia Pediatrycznego na pediatryczne badania kliniczne w Europie Marek Migdał, Klinika Anestezjologii i Intensywnej Terapii Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Warszawa Członek Komitetu Pediatrycznego Europejskiej Agencji Leków, Londyn 13.01.2015, Warszawa
Oświadczenie Prezentowane w czasie wykładu opinie są opiniami autora, nie mogą być traktowane jako stanowiska Europejskiej Agencji Leków. Wszystkie prezentowane dane pochodzą z publicznie dostępnych źródeł. 2
Rozporządzenie Pediatryczne WE 1901/2006, poprawka 1902/2006 26.12.2006
Powody wprowadzenia Rozporządzenia Pediatrycznego >50% leków stosowanych u dzieci w Europie (NICU ok. 90%) brak rejestracji wskazania i/lub grupy wiekowej brak kontrolowanych badań klinicznych > ryzyko stosowania leków nieskutecznych i/lub narażenie na działania niepożądane, nieustalone dawkowanie
Cele Rozporządzenia Pediatrycznego
Pediatryczny Plan Badawczy (PIP)
2.1.5 Preparing the PIP application: 7 Applicants are advised to request a presubmission meeting to discuss the timing of submission of the application and to facilitate sucessful validation and assessment Applicants are encouraged to consult the paediatric reserach community, for example via the European networks for paediatric research at the Agency, so early involvement may facilitate the development of a PIP
Elementy pediatrycznych planów badawczych oceniane przez PDCO EMA
Ocena PIP przez PDCO
FAQ w czasie oceny PIP Is there a paediatric need for a medicinal product which is planned to be developed? What are currently drugs used for the indication? Potential advantages of a proposed medicinal product over currently use drugs? Differences between adult and paediatric patients? Existing guidance on the condition /type of treatment (scientific or EMA/NCA guidelines, registries, formularies)
Czego nie wiemy w czasie oceny PIP Impact of changing enviroment (medical knowledge, new diagnosic/therapeutic oportunitis) within approved timelines (years!!!) Exact information on investigators/ centres in terms of experise on specific paediatric problems Full documentation of the CT (approved protocol, information for patients/parents and informed consent forms)
Zatwierdzony PIP przykład
Zatwierdzony PIP przykład
Zatwierdzony PIP przykład
Zatwierdzony PIP przykład
Zatwierdzony PIP przykład
Zatwierdzony PIP przykład
PDCO pierwsze 5 lat aktywność
Raport KE 2013
Zgłoszenia pediatrycznych planów badawczych raport KE 2013
Zgłoszenia pediatrycznych planów badawczych, modyfikacje i zwolnienia raport KE 2013
Obszary terapeutyczne zgłoszonych PIP raport KE 2013
Badania kliniczne leków raport KE 2013
Badania kliniczne leków w populacji pediatrycznej liczba planowanych pacjentów - raport KE 2013
Raport EMA dla KE 2014
Zgłaszania PIP i modyfikacje raport EMA 2014
Zgłaszania PIP raport EMA 2014
Badania kliniczne leków w pediatrii raport EMA 2014
Badania kliniczne w pediatrii raport EMA 2014
Badania kliniczne leków w pediatrii liczba planowanych pacjentów raport EMA 2014
Badania leków - lista potrzeb
Badania starych leków
Projekty badawcze finansowane w ramach FP7
EU (grant no: HEALTH-F5-2009-223060), FP7, Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania wziewnego budesonidu podawanego u wcześniaków <28 GA, które w ciągu pierwszych 12 godzin życia wymagają wsparcia oddechowego (RCT, double-blind, placebo-controlled) Preparat Budair w dawce 200 mcg/puff podawany przy użyciu AeroChamber Mini
Punkty końcowe badania: skuteczność > % przeżycia bez BPD w 36 tygodniu w 36 GA bezpieczeństwo > ocena rozwoju neurologicznego w wieku 18-22 miesiące Planowana liczba noworodków 850 Rekrutacja trwa od 2010 15 ośrodków (Niemcy, Francja, Finlandia, Izrael)
Badania leków (off-patent) finansowane w ramach FP7
Global Research in Paediatrics (od stycznia 2011, 5 letni program KE, 7FP
Global Research in Paediatrics (od stycznia 2011, 5 letni program KE, 7FP