Ferie już we wspomnieniach

Transkrypt

1 Ferie już we wspomnieniach Gdy jedni jeszcze korzystają z zimowych szaleństw, a inni na nie czekają, nam już zostały tylko wspomnienia. Tym razem po raz pierwszy udało nam się spędzić część zimowych ferii poza domem. Wyjechaliśmy do przepięknie przystrojonej śnieżnym puchem Wisły. Pogoda dopisała, humory również, tyle że czas płynął okrutnie szybko. Elizka pierwszy raz w swoim życiu mogła cieszyć się urokiem gór zimową porą i śmiać się z niezdarnych prób swojego taty, w czasie nauki jazdy na nartach. Z wyjazdu pozostały liczne zdjęcia, a kilkoma dzielimy się z Wami poniżej.

2

3

4

5 Minister Arłukowicz zostaje! Koalicja obroniła ministra zdrowia. Po wczorajszej debacie nad wnioskiem o wotum nieufności dla Bartosza Arłukowicza, dziś posłowie zdecydowali o jego losie. To już drugi wniosek o jego odwołanie w tej kadencji. Źródło: Portal Money.pl To dla nas bardzo dobra wiadomość. Zmiana na stanowisku ministra zdrowia oznaczałaby zapewne zatrzymanie procesu, a wniosek o refundację Zaveski przepadłby kolejny raz. Zresztą nie chodzi tylko o finansowanie drogich terapii medycznych, takich jak program lekowy dla ciepriących na Niemanna-Picka typu C. Pacjenci dotknięci chorobami rzadkimi oraz ich rodziny od dawna czekają na rozwiązania systemowe w zakresie kompleksowej opieki zdrowotnej i społecznej. Zgodnie

6 z zapowiedziami przedstawicieli ministerstwa zdrowia w 2013 roku możemy spodziewać się uruchomienia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Narodowy Plan zakłada wprowadzenie szeregu regulacji mających na celu poprawę w zakresie polityki informacyjnej i klasyfikacji chorób rzadkich, diagnostyki, opieki zdrowotnej, pomocy socjalnej oraz nauki i edukacji. Trzymamy kciuki za sprawną realizację tych założeń. Mamy nadzieję, że wkrótce zostanie to dopisane do listy sukcesów pana ministra Arłukowicza! Bilans grudnia 2012 Z małym opóźnieniem, ale w końcu udało nam się podsumować (podliczyć) wpłaty w grudniu 2012 r. Okres świątecznych, zwiększonych wydatków nie spowodował zmniejszenia zainteresowania pomocą finansową Elizce. Dzięki Waszej hojności konto Elizy zwiększyło się o kolejne ,81 zł. Dziękujemy Wam bardzo, że zawsze na Was możemy liczyć. Ciągle mamy nadzieję, że w końcu uda się nam doczekać refundacji leczenia. Jednak dopóki nie mamy tego zagwarantowane, nadal bardzo prosimy Was o dalszą pomoc. Pamiętajcie również o 1% podatku. Niech ten rok z 13-tką w nazwie będzie dla nas wszystkich rokiem sukcesów.

7 Kolejna ślicznotka na aukcji! Elizka jest nieco nieśmiała i delikatna, ale nie brak jej charakteru i cichej determinacji, która bardzo pomaga w życiu. To indywidualistka, lekko szalona (choć na pozór nie wygląda), lubi się bawić, choć nie wyłącza rozsądku w czasie zabaw. To doskonały kompan w kreatywnej zabawie, jak i spokojnym tuleniu. Uszyta wg wzoru lalki waldorfskiej. Ma około 40 cm wzrostu, uszyta jest z bawełny. Ma czesankowe włoski i miniwarkoczyki, wypchana jest włóknem poliestrowym. Odziana w lnianą tuniczkę, bawełniane spodnie i polarowy płaszczyk, buciki z polaru i flauszu ubranie można zdejmować. Jest niepowtarzalna. Uszyła i podarowała na aukcję szwaczkazportugalii.blogspot.com. Sylwia z bloga Baner do Link do aukcji znajduje się tutaj. 1% dla Elizy pobrania Masz własną stronę internetową? Prowadzisz Współredagujesz treść dla portalu internetowego? blog? Chcesz pomóc Elizie? Umieść baner z linkiem do naszej strony

8 OPP: Fundacja BREAD OF LIFE KRS: Informacje uzupełniające: Pomoc dla Elizy Banickiej Kod do pobrania i umieszczenia na stronie: Baner o szerokości 320 pixeli: OPP: Fundacja BREAD OF LIFE KRS:

9 Informacje uzupełniające: Pomoc dla Elizy Banickiej Francja jako przykład Pan Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych dr Wojciech Matusewicz w połowie ubiegłego roku udzielił kolejnego interesującego wywiadu dla portalu RynekZdrowia.pl. Opowiedział w nim między innymi o tym jak z leczeniem chorób rzadkich radzi sobie Francja. Przykładem tego odmiennego systemu jest podejście do leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich. We francuskiej agencji oceny technologii medycznych HAS efektywność kosztowa nie jest praktycznie brana pod uwagę. Dostęp do innowacyjnych leków jest we Francji niemal natychmiastowy. Jednocześnie Francja, dzięki nieprawdopodobnym nakładom socjalnym, ma najlepszy narodowy program leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich w Europie. Paradoksalnie, wydatki na leki sieroce nie są dużo większe niż w Polsce. Sukces polega na konstrukcji programu wspartego otoczeniem socjalnym, rehabilitacyjnym i opiekuńczym zaznaczył Wojciech Matusewicz. W Polsce tymczasem, nie dość, że brakuje wsparcia socjalnego dla chorych i ich rodzin, to zapis w ustawie re-fundacyjnej dotyczący sztywno ustalonego wskaźnika inkrementalnego, wynoszącego 3-krotność PKB, co oznacza, że praktycznie żaden z leków sierocych nie spełni tego kryterium.

10 Cały artykuł na stronie rynekzdrowia.pl Lekarze o tych chorobach nie wiedzą Polecamy artykuł: Lekarze o tych chorobach nie wiedzą. Objawy są nietypowe i dziwne Rzadkie, sieroce czy wręcz lekceważone tak określa się tę grupę schorzeń. Lekarze pierwszego kontaktu nie wiedzą o nich lub też nie pamiętają, bo na studiach zetknęli się z nimi przelotnie raz czy dwa. Poza tym objawy są nietypowe, dziwne. I dlatego zdarza się na przykład, że dziecku stawia się diagnozę mózgowego porażenia dziecięcego i mija kilkanaście lat, zanim ktoś zorientuje się, że dziecko cierpi na zupełnie inne schorzenie, najczęściej o podłożu genetycznym. ( ) Jak podaje raport Komitetu Ekspertów UE ds. Chorób Rzadkich w 2012 r., w Polsce nie obowiązuje oficjalna definicja choroby rzadkiej. Powszechnie używa się definicji z rozporządzenia Parlamentu Europejskiego, zgodnie z którą choroba rzadka występuje u nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. W Polsce daje to zatem wynik około 19 tys. pacjentów (mniej niż ćwierć procentu populacji). W systemie zdrowia nie ma wydzielonego budżetu na choroby rzadkie. Na refundację w programach leczenia tych chorób w 2011 r. wydano około 50 mln euro. W Polsce opieka zdrowotna pacjentów z chorobami rzadkimi nie

11 ma określonej struktury organizacyjnej, nie istnieją także oficjalne wyspecjalizowane ośrodki. Około centrów ma opinię ośrodków specjalizujących się w danej chorobie i w różnym zakresie prowadzą diagnostykę i terapię. Klinika Chorób Metabolicznych w Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie jest nieformalnym krajowym ośrodkiem referencyjnym i współpracuje z ośrodkami regionalnymi. > Czytaj całość na stronie wyborcza.pl Lekcja rachunków Średnio w Polsce co roku rodzi się troje lub czworo dzieci dotkniętych NPC. Troje lub czworo chorych umiera, rokrocznie. Jednym z powodów, dla których, pomimo obietnic refundacja nie została uruchomiona w grudniu 2011 roku, były trudności z oszacowaniem liczby chorych (tak wynika ze stanowiska Ministerstwa Zdrowia w odpowiedzi na liczne interpelacje poselskie). Liczba pacjentów jest potrzebna (jako jedna z dwóch niewiadomych) do wyliczenia kosztów programu na potrzeby NFZ. AOTM przeprowadziła stosowną analizę, jednak jak się wydaje niezbyt dokładnie. Celem analizy wpływu na budżet przedstawionej przez wnioskodawcę było oszacowanie skutków finansowych dla budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) refundacji miglustatu (preparat Zavesca) we wskazaniu choroby Niemanna Picka typu C w ramach programu lekowego.( ) W opinii Agencji, założenia dotyczące kosztów zostały dobrze

12 uzasadnione, jednak założenia odnośnie populacji i rozwoju rynku wydają się być zaniżone w stosunku do danych udostępnionych przez NFZ. Źródło: Rekomendacja Prezesa AOTM nr 120/2012 z 26 listopada 2012 Czy zatem wiadomo jakie dane udostępnił NFZ? Otóż wiadomo. W Analizie Weryfikacyjnej AOTM (nr: AOTM-OT /2012) jednym z dokumentów związanych z oceną technologii medycznej, na stronie jedenastej znajdujemy taką oto tabelkę: Przywołane pismo NFZ z 25 lutego 2011, prawdopodobnie powstało na potrzeby i zostało wzięte pod uwagę również w analizie poprzedniego wniosku. W stanowisku Rady Konsultacyjnej z 29 marca 2011 możemy przeczytać: NFZ przedstawił własne oszacowanie wpływu programu zdrowotnego na budżet systemu ochrony zdrowia, uznając wyniki analizy wnioskodawcy za niedopuszczalne. W analizie NFZ populację pacjentów przyjęto na podstawie danych Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, założono jej stały wzrost zgodnie z danymi epidemiologicznymi (nie uwzględniono skróconego przewidywanego czasu przeżycia chorych ani faktu, że nie wszyscy kwalifikują się do leczenia), uwzględniono koszty dodatkowe.

13 Tłumacząc to na język bardziej zrozumiały, NFZ potrafi policzyć ilość przypadków zdiagnozowanych, ponieważ te dane pochodzą z jednego, centralnego źródła jakim jest Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie. Fundusz nie ma jednak pojęcia ilu chorych kwalifikuje się do leczenia i ilu w ogóle jeszcze żyje, dlatego nie uwzględnia tego w swoich kalkulacjach. Zatem ilu chorych potencjalnie może zostać objętych refundacją? W 2011 roku AOTM zapytał o to ekspertów, a w cytowanym dokumencie zapisano taką informację: Zdaniem ekspertów najbardziej prawdopodobna liczebność populacji z NP-C kwalifikującej się do leczenia miglustatem to osób rocznie. Źródło: Stanowisko Rady Konsultacyjnej nr 28/2011 z dnia 29 marca 2011 r. Liczba pacjentów, podawana przez ekspertów, w pełni pokrywa się z szacunkami Stowarzyszenia Chorych na NiemannaPicka i Choroby Pokrewne. Z niezrozumiałych powodów ani opinia ekspertów, ani szacunki Stowarzyszenia nie zostały wzięte pod uwagę przez AOTM w procesie dotyczącym wniosku z 2012 roku. Drugą niewiadomą potrzebną do wyliczenia kosztów programu jest cena leku uzyskana w wyniku negocjacji. Niestety nic nam nie wiadomo, aby do dnia dzisiejszego ktokolwiek z Ministerstwa Zdrowia zwrócił się do producenta w celu rozpoczęcia negocjacji cenowych. Problemy z pamięcią? Prezesem Agencji Oceny Technologii Medycznych jest dr Wojciech Matusewicz. W czerwcu 2008 udzielił interesującego wywiadu dla

14 Rynku Zdrowia. Czytamy w nim między innymi: Agencja powinna oceniać skuteczność leku także pod względem kosztowym. Ale zwracam uwagę, że farmakoekonomika może zabić klasyczny postęp kliniczny. Finanse płatnika muszą być brane pod uwagę, ale nie mogą być klapką na oczy. W przypadku leków stosowanych w rzadkich chorobach aspekty farmakoekonomiczne muszą być odsunięte na bok, bo gdyby one miały decydować, to żadne społeczeństwo nigdy by tych leków nie zastosowało, bo żadnego płatnika nie byłoby na nie stać. Faktem jest, że dzisiaj płatnik uzurpuje sobie prawo do finansowania tylko procedur efektywnych kosztowo. Dlatego w rozporządzeniu o Agencji przydałby się zapis, który rekomenduje finansowanie ze środków publicznych, ale również współfinansowanie przez stowarzyszenia czy fundacje leków na choroby ultrarzadkie (5-7 zachorowań na ). To otworzyłoby możliwość uruchomienia środków organizacji pozarządowych do współfinansowania najdroższych technologii. Źródło: aotm.gov.pl W podobnym duchu Pan Prezes wypowiadał się również w sprawie Zaveski: W rozpatrywanym przypadku, odchodzi się od realizacji analizy ekonomicznej i proponuje się skupić na liczebności populacji i możliwym wpływie na budżet płatnika przy ewentualnych negocjacjach cenowych oraz podjęciu dalszych decyzji na temat ocenianego programu. W rozpatrywanym problemie decyzyjnym, jakim jest refundacja stosowania leku sierocego Zavesca w jednym ze wskazań rejestracyjnych (leczenie choroby Niemanna Picka typu C), wątpliwym jest, by realizacja analizy kosztów użyteczności i kosztów efektywności dostarczyła informacji przydatnych dla decydenta.

15 Brak jest dowodów naukowych, które bezsprzecznie wskazałyby na użyteczność stanu zdrowia, osiągniętego z wykorzystaniem produktu leczniczego, którego dotyczy analiza. Zakładając, że uzyskano by szacunkowe, przybliżone współczynniki kosztów użyteczności oraz kosztów efektywności, próg opłacalności (trzykrotność PKB per capita/1 QALY) zostałby z dużym prawdopodobieństwem przekroczony. Z drugiej strony, należy pamiętać że stosowanie produktu leczniczego Zavesca (miglustat) jest jedyną obecnie znaną metodą leczenia, poza paliatywnym leczeniem objawowym, które ma szansę przynieść poprawę stanu zdrowia pacjenta. Pozbawianie tych chorych leczenia, co do którego istnieją pewne dowody naukowe, iż może ono przynieść poprawę stanu zdrowia, z pewnością byłoby decyzją trudną do podjęcia, ze względów etycznych. Źródło: Rekomendacja Prezesa AOTM nr 20/2011 z 29 marca 2011 Trudno w tym świetle zrozumieć stanowisko Pana Prezesa wyrażone w rekomendacji nr 120/2012 z 26 listopada 2012: Prezes Agencji, w ślad za stanowiskiem Rady Przejrzystości, nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Zavesca (miglustat) 100 mg, kapsułki twarde, 84 kaps. (4 blistry x 21), kod EAN , w ramach programu lekowego Leczenie choroby Niemanna Picka typu C (NP C) z wykorzystaniem substancji czynnej miglustat. Uzasadnienie rekomendacji: Prezes Agencji, w ślad za stanowiskiem Rady Przejrzystości, uważa za niezasadne finansowanie produktu leczniczego Zavesca (miglustat). Powyższe podyktowane jest trudnymi do jednoznacznej interpretacji danymi o efektywności klinicznej miglustatu oraz bardzo wysokim kosztem terapii. Źródło: Rekomendacja Prezesa AOTM nr 120/2012 z 26 listopada 2012

16 Problemy z pamięcią, czy celowe działanie w odpowiedzi na zapotrzebowanie organu nadzorującego? Mamy nadzieję, że to pierwsze. Lek o wątpliwej skuteczności bo za drogi? W 2010 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) powołana do tego instytucja Unii Europejskiej, ponownie ocenił miglustat w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu. W pozwoleniu czytamy między innymi: W badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących preparat Zavesca była podobna jak u pacjentów go nieprzyjmujących. U pacjentów leczonych preparatem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy w zdolności do przełykania oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów preparat Zavesca prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów. oraz CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Zavesca przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu. Źródło: European public assessment report (EPAR) for Zavesca

17 Od czasu zatwierdzenia Zaveski 21 krajów Unii Europejskiej zdecydowało o jej pełnej lub częściowej refundacji, w tym między innymi Grecja, Hiszpania, Czechy, Słowacja i Węgry. Tymczasem w Polsce, w Agencji Oceny Technologii Medycznych (podległej Ministrowi Zdrowia) ten sam lek oceniła Rada Przejrzystości i doszła do następujących wniosków: Rada uważa za niezasadne finansowanie produktu leczniczego Zavesca (miglustat) we wskazaniu: leczenie postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C. Uzasadnienie? Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu wydają się wątpliwe. Źródło: Stanowisko Rady Przejrzystości nr 130/2012 Na szczęście Minister Zdrowia może, ale nie musi brać pod uwagę opinii Rady, tym bardziej, że w tym samym stanowisku czytamy: Alternatywne technologie medyczne Brak alternatywnych technologii medycznych. Eksperci i autorzy rekomendacji zgodnie wskazują, że obecnie stosuje się jedynie leczenie objawowe i paliatywne. Skuteczność praktyczna Dane z retrospektywnych badań obserwacyjnych (Survey I, Survey II) są w pełni zgodne z wynikami próby klinicznej OGT Wykazano, że więcej pacjentów pozostaje w stanie stabilnym po leczeniu miglustatem, lek zapewnia istotny klinicznie korzystny wpływ na neurologiczną progresję choroby u pacjentów z NP-C. U pacjentów pediatrycznych (Heron 2012) zaobserwowano, iż leczenie miglustatem może przyczynić się do

18 poprawy lub stabilizacji objawów. Zauważono, że lepsze efekty terapeutyczne osiągali pacjenci, u których leczenie miglustatem rozpoczęto w krótkim czasie od pojawienia się pierwszych objawów neurologicznych choroby. Panie Ministrze, czas płynie nieubłaganie, a my wciąż czekamy na Pańską decyzję! Ile wart jest rok życia? Czy zastanawialiście się kiedyś ile jest warte ludzkie życie? Jest bezcenne, prawda? Poczytajcie: Zgodnie z art. 12 pkt 13 oraz art. 19 ust. 2 pkt 7 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. Nr 122, poz. 696 z późn. zm.) wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia, ustala się w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca, o którym mowa w art. 6 ust. 1 ustawy z dnia 26 października 2000 r. o sposobie obliczania wartości rocznego produktu krajowego brutto (Dz. U. Nr 114, poz z późn. zm.). Tym samym kwota zł powinna być stosowana w analizach ekonomicznych jako punkt odniesienia dla oszacowania kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, wynikającego z zastąpienia technologii opcjonalnych, w tym refundowanych technologii opcjonalnych, wnioskowaną

19 technologią ( 5 ust.2 pkt 4 rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie minimalnych wymagań, jakie muszą spełniać analizy załączone do wniosków o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz o podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu). Źródło: A co jeśli wnioskowana technologia nie ma czego zastąpić, bo nie istnieje żadna, w tym refundowana technologia opcjonalna? Wygląda na to, że odpowiedź na to pytanie nie jest tak trudna jak się wydaje: Należy podkreślić że wobec niemożności wykazania kosztowej efektywności leków sierocych stosowanych w chorobach ultrarzadkich, w ich ocenie należy stosować inne kryteria. ( ) Rada Konsultacyjna sugeruje utworzenie specjalnego funduszu na leczenie chorób rzadkich i podejmowanie decyzji o jego wykorzystaniu bez udziału Agencji Oceny Technologii Medycznych, z uwzględnieniem opcji risk sharing. Źródło: Stanowisko Rady Konsultacyjnej nr 28/2011 z dnia 29 marca 2011 r. w sprawie zasadności zakwalifikowania świadczenia opieki zdrowotnej Leczenie choroby Niemanna-Picka typu C z zastosowaniem substancji czynnej miglustat w ramach programu zdrowotnego, jako świadczenia gwarantowanego. Szkoda, że do dziś nikt sugestii Rady Konsultacyjnej nie posłuchał

20 DOSIEGO ROKU!!! Nowy Rok to nowe nadzieje. Ale zanim przejdziemy do życzeń, najpierw podziękowania. Dziękujemy za Waszą pomoc w 2012 roku za wszelkie dobre słowo, wsparcie finansowe i działania na rzecz obudzenia urzędników, którzy mogą doprowadzić do refundacji leczenia chorych na Niemann-Pick typ C. Niestety rok 2012 nie przyniósł jeszcze refundacji, ale mamy nadzieję, że stanie się to we właśnie rozpoczynającym się 2013 roku i tu czas na życzenia. Życzymy Wam przede wszystkim samych sukcesów, niekończącej się pogody ducha i sił w przezwyciężaniu tego, co zwykle określa się niemożliwym do pokonania. Witamy Was w Nowym 2013 Roku nowym wyglądem strony internetowej. DOSIEGO ROKU!!!