Definicje. Uczestnik badania klinicznego. Rekrutacja do badania klinicznego

Transkrypt

1

2 Definicje Uczestnik badania klinicznego osoba, która po poinformowaniu o istocie, znaczeniu, skutkach i ryzyku badania klinicznego wyraziła świadomą zgodę na uczestniczenie w badaniu (Prawo Farmaceutyczne). Rekrutacja do badania klinicznego aktywności prowadzone przez badaczy / ośrodki w celu pozyskania potencjalnych uczestników badania klinicznego (kolejnym etapem kwalifikacja do badania)

3 Uczestnik badania klinicznego Deklaracja Helsińska, ICH GCP, Dyrektywa Europejska, prawo polskie Wspominają badania kliniczne z udziałem pacjentów i zdrowych ochotników W obu grupach wymagane są identyczne standardy etyczne i bezpieczeństwa Brak klarownej definicji i rozróżnienia pomiędzy pacjentem a zdrowym ochotnikiem.

4 Uczestnicy badań klinicznych Pacjenci Zdrowy ochotnik Osoby chore na daną jednostkę chorobową: pacjenci targetowi - mogący potencjalnie odnieść korzyść terapeutyczną z badania (pacjent z daną jednostka chorobową), LUB pacjenci nie-targetowi - z założenia nie odnoszący korzyści terapeutycznej z badania (np. badania ze specjalnymi populacjami niewydolność nerek lub wątroby) Osoba zdrowa, bez istotnych klinicznie chorób, nie wymagająca leczenia Traktowana w badaniach jako punkt odniesienia dla niektórych parametrów (np. PK) lub jako grupa kontrolna Z definicji brak jakichkolwiek korzyści terapeutycznych

5 Badania faz wczesnych - liczby Aktywne badania fazy 0 i 1 sponsorowane przez przemysł W tym badania z udziałem zdrowych ochotników W tym badania z pacjentami z niewydolnością nerek 101 W tym badania z pacjentami z niewydolnością wątroby >> zdecydowana większość badań fazy 0 i 1 to badania z udziałem pacjentów Dane za: (stan na )

6 Charakterystyka populacji Pacjent vs. zdrowy ochotnik PACJENCI chorzy w danym wskazaniu (leczeni wcześniej lub nie) lub specjalne populacje pacjentów - wiek pacjentów uzależniony od charakteru danej jednostki chorobowej (w tym noworodki, dzieci, dorośli w wieku starczym) - dopuszczalne choroby i leczenie współistniejące ZDROWI UCZESTNICY zdrowi na podstawie wywiadu medycznego i wyników badań kwalifikacyjnych - najczęściej w wieku lat, ew. populacja geriatryczna >> kryteria oceny pacjentów poszukiwanie coraz bardziej idealnego modelu pacjenta (np. genotypowanie) >> kryteria oceny zdrowych ochotników niezmienione od 20 lat i niewystarczające; trudności w zdefiniowaniu zdrowego ochotnika

7 Fazy i cele badania Pacjent vs. zdrowy ochotnik PACJENCI - Badania wszystkich faz, badania biodostępności - Ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji, parametry PK, PD najczęstsze punkty końcowe - UWAGA: w przypadku niektórych leków badania fazy 0 i 1 muszą być prowadzone z udziałem pacjentów (np. onkologia) ZDROWI UCZESTNICY - Faza 0 i 1: ocena tolerancji i bezpieczeństwa, w tym pierwsze podanie leku u ludzi, ocena parametrów PK, rzadziej PD - Badania biodostępności i biorównoważności (leki generyczne): ocena i porównanie parametrów PK / PD. >> Specjalny przypadek: badania porównujące PK u zdrowych vs. specjalne populacje (np. pacjenci z niewydolnością wątroby lub nerek, osoby w podeszłym wieku)

8 Motywacja do udziału w badaniu Pacjent vs. zdrowy ochotnik PACJENCI Altruizm chęć przyczynienia się do postępu medycyny we wskazaniu, na które cierpią - Możliwość lepszej opieki medycznej - Nadzieja na wyleczenie np. w przypadku pacjentów terminalnych - Dostęp do nowej, eksperymentalnej terapii, możliwej jedynie w badaniu klinicznym ZDROWI UCZESTNICY Finansowa rekompensata / wynagrodzenie za udział w badaniu (traktowane jako praca dodatkowa lub nawet zawód (np. USA) - Altruizm chęć przyczynienia się do postępu medycyny - Chęć zaznania czegoś nowego (debiutanci), cele towarzyskie (poznanie nowych osob) - Odpoczynek, wyłączenie się z codziennych obowiązków

9 Badanie motywacji zdrowi ochotnicy

10 Altruizm potrzeba pomagania innym

11 Obawy związane z udziałem w badaniu Pacjent vs. zdrowy ochotnik PACJENCI brak efektów terapii (brak odpowiedzi na leczenie lub przydzielenie do grupy placebo) - narażenie na dodatkowe procedury (np. częste pobrania krwi, biopsje) - strach przed eksperymentalną terapią i ewentualnymi działaniami niepożądanymi, pogorszeniem stanu zdrowia - przesądy związane z udziałem w badaniach klinicznych ZDROWI UCZESTNICY obawa przed ew. dzianiem niepożądanym leku - narażenie na dodatkowe procedury (np. częste pobrania krwi badania PK)

12 Stereotyp królik doświadczalny

13 Ryzyko związane z udziałem w badaniu Pacjent vs. zdrowy ochotnik narażenie na nieznany mechanizm leku, interakcji między lekami - możliwość reakcji anafilaktycznej - zamknięcie sobie drogi do innych eksperymentalnych terapii (np. w przypadku terapii biologicznej okres wielomiesięczny) >> w przypadku pacjentów nietargetowych ryzyko nie jest rekompensowane przez możliwy korzystny efekt terapii narażenie na nieznany mechanizm leku, reakcja anafilaktyczna - chęć zarobku może prowadzić do zatajenia ważnych informacji o stanie zdrowia, o chorobach nie zidentyfikowanych w trakcie badań (standardowe badania) >> pacjenci ponoszą większe ryzyko w badaniach fazy wczesnej >> pacjencie nietargetowi dodatkowy brak jakichkolwiek potencjalnych korzyści

14 Płatności za udział w badaniu Płatności za udział w badaniu zgodnie z polskimi regulacjami pacjenci nie mogą otrzymać rekompensaty, a jedynie zwrot kosztów dojazdu (Prawo farmaceutyczne) - niezależnie od fazy i celu badania nawet w badaniach, w których z definicji pacjenci nie mogą odnieść korzyści terapeutycznej - w USA i krajach Europy zachodniej pacjenci są wynagradzani np. w badaniach ze specjalnymi populacjami brak korzyści terapeutycznych (poszukać przykłady) - ale: system płatności za dojazdy w praktyce często oznacza wysoki dodatkowy dochód z badania zdrowi uczestnicy otrzymują wynagrodzenie/rekompensatę, uzależnioną od poświęconego czasu na udział w badaniu długość pobytu w ośrodku, liczbę wizyt (nie może być zależna od ryzyka kwestionowane przez KB) - Przykład: typowe badanie biorównoważności ok zł

15 Rekrutacja do badania badanie szuka uczestnika Pacjent vs. zdrowy ochotnik lekarze prowadzący (w szpitalach, w których pacjenci są leczeni na co dzień) - bazy danych pacjentów krajowe lub danego szpitala / ośrodka - kontakty z grupami pacjentów, stowarzyszeniami, portalami danych grup pacjentów (np. łuszczyca) >> w Polsce bazy danych pacjentów funkcjonują w ramach danego szpitala/ośrodka, nieliczne przykłady wymiany informacji o pacjentach (ustawa o ochronie danych osobowych) >> na świecie (USA, Wlk. Brytania bazy funkcjonują od lat - łatwość ośrodki wyspecjalizowane w prowadzeniu badań ze zdrowymi ochotnikami - centralne bazy danych zdrowych ochotników służą głównie ośrodkom w celu weryfikacji kryteriów (dane medyczne, udział w innych badaniach) >> w Polsce: brak centralnej bazy (ograniczenia związane z ustawą danych osobowych, problem administrowania bazy)

16 Rekrutacja do badania uczestnik szuka badania Pacjent vs. zdrowy ochotnik lekarze prowadzący (w szpitalach, w których pacjenci są leczeni na co dzień) - bazy danych badań klinicznych krajowe lub międzynarodowe, firm farmaceutycznych, ośrodków, stowarzyszeń - kontakty z grupami pacjentów, stowarzyszeniami, portalami danych grup pacjentów wymiana informacji >> na świecie od lat funkcjonują portale, bazy badan klinicznych w danym schorzeniu; w Polsce ten proces powoli się rozpoczyna ośrodki wyspecjalizowane w prowadzeniu badań ze zdrowymi ochotnikami - wymiana informacji w sieci portale, FB, fora dyskusyjne >> pacjenci i zdrowi ochotnicy mają coraz większą możliwość samodzielnego poszukiwania interesującego badania (Internet, portale społecznościowe )

17 Jak dotrzeć do potencjalnych zdrowych ochotników? - perspektywa ośrodka Ogłoszenia: w gazecie, radiu, telewizji, na dedykowanych portalach internetowych, portale społecznościowe, fora internetowe Poprzez znajomych, aktualnych uczestników reklama szeptana

18 Bazy danych zdrowych ochotników w Polsce i na świecie

19 Jak dotrzeć do potencjalnych pacjentów perspektywa ośrodka? Kontakty ze współpracującymi specjalistamibadaczami Współpraca z dedykowanymi portalami dla pacjentów (np. Aktywne współdziałanie ze stowarzyszeniami pacjentów - udział w warsztatach, zjazdach, konferencjach Ogłoszenia na portalach medycznych, w środkach masowego przekazu

20 Wyszukiwarki badań w Polsce i na świecie - przykłady baza US National Institut of Health - Health Canada's Clinical Trials Database amerykański portal dla pacjentów szukających badań klinicznych na świecie - polska baza badań klinicznych (Infarma)

21 Wyszukiwarki badań w Polsce i na świecie - przykłady h.asp - badania dla osób cierpiących na Alzhaimera - strona internetową do wyszukiwania badań dla pacjentów - baza danych amerykańskiego stowarzyszenia pacjentów z nowotworami

22 Wyzwania związane z rekrutacją pacjentów do badań faz wczesnych Niechęć pacjentów wobec badań klinicznych obawy i stereotypy Często brak potencjalnych korzyści zdrowotnych (ramię placebo, specjalne populacje) lub krótki okres leczenia bez perspektywy na kontynuację Uciążliwość procedur (wymagane pobyty w ośrodku, częste pobrania krwi, procedury inwazyjne) Problem z dotarciem do idealnego pacjenta bardzo wyśrubowane kryteria włączenia (np. wymagane określone geny) Brak centralnego rejestru pacjentów w danym wskazaniu w Polsce dopiero się rozwija Wiarygodność dostępnych danych medycznych w Polsce pacjent przekaźnikiem historii medycznej i wyników badań (brak centralnego systemu danych med.) >> najbardziej efektywne sposoby dotarcia do pacjentów uzależnione są od systemu/ów służby zdrowia i kultury, relacji np. pacjent-lekarz obowiązującej w danym kraju

23 Wyzwania związane z rekrutacją zdrowych ochotników do badań faz wczesnych Uciążliwość procedur (wymagane pobyty w ośrodku, częste pobrania krwi, procedury inwazyjne) rekompensowane rekompensatą za udział w badaniu (nie zawsze) Brak centralnego rejestru zdrowych ochotników brak możliwości weryfikacji danych medycznych i udziału w innych badaniach Wiarygodność dostępnych danych medycznych pacjent przekaźnikiem historii medycznej i wyników badań (brak centralnego systemu danych med.) >> w związku z oczekiwaniem co do korzyści finansowej częste zatajanie chorób i przyjmowania leków oraz udziału w innych badaniach = RYZYKO

24 ?

25 Dziękuję Thank you BioVirtus Research Site Sp. z o.o. ul. Mokra 7, Kajetany near Warsaw Tel a.kulesza@biovirtus.eu