Załącznik nr 5 MINISTERSTWO ZDROWIA Nazwa programu: NARODOWY PROGRAM ZWALCZANIA CHORÓB NOWOTWOROWYCH. Nazwa zadania: Program doskonalenia diagnostyki i leczenia białaczek u dorosłych w Polsce, z dostosowaniem do zaleceń Unii Europejskiej i współpracy z European Leukemia Net Dokument programu zdrowotnego przewidzianego do realizacji w roku 2007. Wysokość wnioskowanych środków finansowych z budżetu Ministra Zdrowia w roku budżetowym 2007 wynosi 6 500 000 zł. Program realizowany na podstawie art. 1 ust.1, w związku z art. 3 pkt. 3,5 i 8 ustawy z dnia 1 lipca 2005 roku o ustanowieniu programu wieloletniego Narodowy program zwalczania chorób nowotworowych (Dz. U. Nr 143, poz. 1200).
Streszczenie Celem głównym Programu doskonalenia diagnostyki białaczek u dorosłych w Polsce, z dostosowaniem do zaleceń Unii Europejskiej i współpracy z European Leukemia Net jest udoskonalenie systemu rozpoznawania i leczenia białaczek, dostosowujące je do zaleceń Unii Europejskiej i umożliwiające współpracę w ramach European Leukemia Net. Cele szczegółowe: 1) Unowocześnianie pracowni i metod diagnostycznych, połączone z ich standaryzacją i uzupełnieniem niezbędnej aparatury oraz szkoleniem osób ją obsługujących, opracowanie systemów prognostycznych. 2) Tworzenie baz danych. 3) Unowocześnienie warunków leczenia chorych z białaczkami. 4) Unowocześnienie systemów leczenia opartych na przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. 5) Stała wymiana informacji i dostosowanie do wymogów europejskiej sieci białaczkowej European Leukemia Net. 6) Doskonalenie systemu prowadzenia prospektywnych programów w ośrodkach hematologicznych zrzeszonych w PALG (Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych). Środki finansowe przeznaczone na realizację zadania w 2007 roku wynoszą 6 500 000 zł, w tym środki bieżące 1 000 000 zł i środki majątkowe 5 500 000 zł. Zdefiniowanie problemu Poprawa wyników leczenia białaczek wymaga coraz dokładniejszej diagnostyki na poziomie genetycznym i biologiczno molekularnym. Te kryteria staja się obowiązkowe dla szczegółowej klasyfikacji i określenia ryzyka. Stanowią one podstawę zastosowania celowanego leczenia i śledzenia jego efektywności. Koszt włożony w pracownie diagnostyczne pozwala bardzo zaoszczędzić na niepotrzebnych wydatkach na mało skuteczne leczenie i jego powikłania. W przypadku ostrych białaczek międzynarodowe analizy obejmujące duże grupy pacjentów wykazały, że wyniki badań genetycznych pozwalają najlepiej określić rokowanie pacjentów i, co za tym idzie na wyodrębnienie chorych, u których terapia powinna być bardziej intensywna z uwzględnieniem przeszczepiania szpiku. Identyfikacja poszczególnych wskaźników molekularnych pozwala m.in. na wprowadzanie tzw. terapii celowanej, która w przeciwieństwie do tradycyjnej chemioterapii umożliwia wybiórcze niszczenie komórek 2
białaczkowych. Badania molekularne, cytogenetyczne oraz fenotypizacja z użyciem fluorymetrii przepływowej daje możliwość śledzenia tzw. minimalnej choroby resztkowej, a więc na wykrywanie komórek nowotworowych w sytuacji, gdy nie pozwalają na to tradycyjne metody cytologiczne. Wczesne wykrycie, nowoczesna diagnostyka i monitorowanie choroby resztkowej, z uwzględnieniem cech genetycznych i fenotypowych, są więc warunkiem poprawy efektywności i racjonalizacji leczenia oraz w konsekwencji redukcji kosztów związanych z terapią białaczek. PALG w ramach współpracy międzynarodowej została zaproszona do udziału w europejskiej sieci, gdzie powyższe procedury diagnostyczne są szeroko stosowane, a ich wprowadzenie jest warunkiem dalszej, efektywnej kooperacji i udziału w europejskich programach terapeutycznych. Wymaga to utworzenia i wyposażenia odpowiednich pracowni, które mogłyby wykonywać badania na odpowiednim poziomie referencyjności. Uzasadnienie Analizy prowadzone przez PALG wskazują na wyższy niż w przodujących krajach wskaźnik wczesnych zgonów u chorych na ostre białaczki szpikowe. Wynosi on około 14%, podczas gdy w statystyce przodujących grup badawczych 7-11%. Przyczyną może być gorsza baza lokalowa. Dlatego należy dążyć do wyposażenia ośrodków w separatki, zaopatrzone co najmniej w system tzw. odwrotnej izolacji (śluza, odrębny sanitariat, system zmiany fartuchów). Realizacja założonego programu poprawy efektywności leczenia pacjentów z białaczkami możliwa jest tylko poprzez nadzwyczajną interwencję wspierającą Ministerstwa Zdrowia. Stawki na leczenie pacjentów przeznaczone na ten cel z NFZ oraz refinansowanie przeszczepiania szpiku kostnego pokrywają jedynie podstawowe koszty, nie uwzględniają unowocześniania bazy leczniczej i aparaturowej, a nawet jej amortyzacji. Wprowadzenie powyższych rozwiązań jest koniecznym warunkiem współpracy z instytucjami w Unii Europejskiej i siecią European Leukemia Net. Zapewni również łatwiejszą współpracę ośrodków onko-hematologicznych w kraju i wyrówna dostępność nowoczesnego leczenia. Przeprowadzenie edukacyjno-szkoleniowego programu profilaktyki i wczesnego wykrywania chorób nowotworowych układu krwiotwórczego w efekcie pozwoli na wczesne zastosowanie optymalnego i nowoczesnego leczenia. Właściwa terapia rozpoczęta w odpowiednim czasie i 3
prawidłowo prowadzona daje również zawsze wymierne efekty ekonomiczne. Szeroka świadomość społeczna ułatwia współpracę lekarza z chorymi, a również pozwala na optymalne wydatkowanie środków finansowych przeznaczonych na leczenie. Ważnym celem jest uświadomienie społeczne konieczności profilaktyki, w tym również wykonywania profilaktycznych badań morfologii krwi raz w roku oraz zasad zachowań profilaktycznych chroniących nas przed chorobami krwi (np. przez unikanie zażywania bez kontroli leków przeciwbólowych, które mogą prowadzić do ciężkiego uszkodzenia szpiku). Niezbędna jest edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej poprzez obowiązkowe uczestnictwo raz w roku w szkoleniu z zakresu hemato-onkologii celem wyczulenia na wczesne rozpoznawanie chorób nowotworowych krwi i szybkie kierowanie do ośrodków referencyjnych. Ważnym jest prowadzenie edukacji społecznej poprzez rozpowszechnianie wydawnictw popularno-naukowych, które byłyby dostępne dla wszystkich bezpłatnie i dotyczyłyby profilaktyki schorzeń krwi, podstawowych zasad leczenia oraz zasad opieki nad chorymi z chorobami nowotworowymi układu krwiotwórczego. Konieczne jest wydanie broszur z zaleceniami dotyczącymi życia po wysoko - dawkowych metodach leczenia onkohematologicznego i po transplantacji komórek krwiotwórczych. Realizacja poszczególnych zadań powinna być koordynowana poprzez struktury Polskiej Grupy Białaczkowej u Dorosłych (PALG) obejmujące obecnie 17 ośrodków w kraju. Opis programu Realizacja programu, wchodzącego w skład Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych, rozpoczęła się w 2006 roku. Realizatorzy programu zostali wybrani w drodze postępowania konkursowego na lata 2006-2008. W br., w celu zwiększenia liczby realizatorów, zostanie przeprowadzone uzupełniające postępowanie konkursowe. W 2007 roku do programu włączono nowe zadanie, mające na celu wyposażenie pomieszczeń do leczenia ostrych białaczek w system profilaktyki infekcji obejmujący wolnostojące urządzenia do oczyszczania powietrza. Do tego zadania realizatorzy zostaną wyłonieni w drodze postępowania konkursowego. 1 Cel główny: Udoskonalenie systemu rozpoznawania i leczenia białaczek dostosowujące je do zaleceń Unii Europejskiej i umożliwiające współpracę w ramach European Leukemia Net. 4
2. Cele cząstkowe: 2.1. Unowocześnienie pracowni i metod diagnostycznych połączone z ich standaryzacją i uzupełnieniem niezbędnej aparatury oraz szkoleniem osób, które ją obsługują w zakresie: a) immunofenotypizacji b) biologii molekularnej, c) cytogenetyki. 2.2. Unowocześnienie warunków leczenia chorych na ostre białaczki przez utworzenie separatek zaopatrzonych co najmniej w system odwróconej izolacji 2.3. Unowocześnienie metod leczenia opartych na zastosowaniu komórek krwiotwórczych polegające na uzupełnieniu niezbędnej aparatury oraz szkoleniu osób w zakresie pobierania komórek, izolacji, krioprezerwacji i monitorowania chimeryzmu oraz rekonstytucji immunologicznej. 2.4. Udoskonalenie systemu prowadzenia prospektywnych programów epidemiologicznych i terapeutycznych w ośrodkach hematologicznych zrzeszonych w PALG przez: a) utworzenie bazy danych PALG. b) utworzenie i obsługa systemu informacji internetowej. c) utworzenie strony PALG w European Leukemia Net i utrzymywanie stałego kontaktu z tą siecią. 2.5. Program edukacyjny promujący profilaktykę i wczesne wykrywanie chorób nowotworowych układu krwiotwórczego. Program finansowany jest z budżetu Ministra Zdrowia z części 46 Zdrowie, działu 851 Ochrona Zdrowia, rozdziału 85149 Programy polityki zdrowotnej. Program stanowi element Narodowego Programu Zwalczania Chorób Nowotworowych. Korzyści z wdrożenia wymienionych celów: Udostępnienie społeczeństwu współczesnej diagnostyki i celowanego leczenia białaczek, weryfikowanych i doskonalonych we współpracy z unijną inicjatywą European Leukemia Net oraz poprawa wczesnego wykrywania i dzięki temu poprawa efektywności leczenia pacjentów z białaczkami. 1. Zapewnienie dostępności tych metod dla pacjentów wszystkich regionów w kraju. 5
2. Podtrzymanie aktywności regionalnych ośrodków przez współpracę w sieci krajowej i europejskiej. 3. Podniesienie poziomu świadomości i pobudzenie inicjatyw społecznych dla wczesnego wykrywania i efektywniejszego leczenia białaczek. Planuje się, aby większe ośrodki o najwyższym stopniu referencyjności, równomiernie rozłożone na terenie kraju miały zapewnione uzupełnienia sprzętowe w celu zapewnienia regionalnego świadczenia usług onko-hematologicznych. Proponowana lokalizacja regionów od północy kraju: Zachodniopomorskie, Pomorskie, Wielkopolskie, Łódzkie, Mazowieckie, Podlaskie, Dolnośląskie, Śląskie, Małopolskie, Lubelskie. Uzupełnienia sprzętowe obejmowałyby urządzenia do badań biologiczno-molekularnych (głównie aparaty do ilościowego badania metodą PCR, sekwencery), cytometry przepływowe, aparaty do leukafarezy, urządzenia do krioprezerwacji, urządzenia do selektywnego oddzielania komórek, urządzenia do pracy w systemie zamkniętym (zgodnie z zaleceniami UE). Realizatorzy programu W 2006 roku, w ramach postępowania konkursowego mającego na celu wybór realizatorów programu Program doskonalenia diagnostyki i leczenia białaczek u dorosłych w Polsce, z dostosowaniem do zaleceń Unii Europejskiej i współpracy z European Leukemia Net na lata 2006 2008, zostało wyłonionych 9 ośrodków. W 2007 roku, w celu zwiększenia liczby realizatorów, zostanie przeprowadzone uzupełniające postępowanie konkursowe. W 2007 roku do programu włączono nowe zadanie, mające na celu wyposażenie pomieszczeń do leczenia ostrych białaczek w system profilaktyki infekcji obejmujący wolnostojące urządzenia do oczyszczania powietrza, odwrotną izolację, węzeł sanitarny i śluzę. Do tego zadania realizatorzy zostaną wyłonieni w drodze postępowania konkursowego. Wymagania dla realizatorów: Ośrodki onkohematologiczne o udokumentowanym doświadczeniu w rozpoznawaniu i leczeniu ostrych białaczek u dorosłych, spełniające wymogi III poziomu referencyjności, zgodnie ze Standardami w hematologii (red. Wiesław Wiktor Jędrzejczak, Maria Podolak - Dawidziak, Volumed, Wrocław 2001). 6
Udokumentowane dysponowanie kadrą specjalistów zdolną do zapewnienia prawidłowego realizowania świadczeń zdrowotnych w zakresie hematologii zgodnie z III poziomem referencyjności. Opinia konsultanta wojewódzkiego lub konsultanta krajowego w dziedzinie hematologii o celowości zakupu wnioskowanej przez Oferenta aparatury i sprzętu medycznego oraz roli Oferenta w zapewnianiu świadczeń w zakresie hematologii w województwie. Kryteria wyboru realizatorów zadania: Doświadczenie w zakresie diagnostyki i leczenia wszystkich typów białaczek u dorosłych obejmujące: Liczbę pacjentów z nowym rozpoznaniem ostrej białaczki leczonych w danym ośrodku / rok Czas, odkąd w danym ośrodku prowadzone jest leczenie ostrych białaczek (lata) Zasoby kadrowe: liczba lekarzy ze specjalizacją z hematologii, transplantologii klinicznej, chorób wewnętrznych Baza laboratoryjna: pracowanie specjalistyczne (cytogenetyka, biologia molekularna, immunofenotypizacja) z ukierunkowaniem na diagnostykę białaczek i innych nowotworów układu krwiotwórczego. Wskazane, aby wyposażenie pokrywało znaczną część (>60%) wymogów stawianych przez standardy (patrz aneks 1). Dzięki temu realizator będzie wymagał tylko częściowego dofinansowania Udokumentowany publikacjami dorobek naukowy w zakresie diagnostyki i leczenia ostrych białaczek u dorosłych (lata 2000-2005) Aktywny udział w programach terapeutycznych prowadzonych w ramach Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG) Udział w pracach Europejskiej Sieci Białaczkowej (European Leukemia Net), zwłaszcza - w sekcjach roboczych odnoszących się do diagnostyki i leczenia ostrych białaczek (WP05, WP06 i WP14) Dorobek w zakresie działalności edukacyjnej (szkolenia, konferencje) odnoszącej się do diagnostyki i leczenia białaczek (lata 2000-2005). 7
Certyfikaty jakości np. ISO 9002, EBMT, NMDP Założenia: Środki finansowe są ograniczone i rozłożone na kolejne lata. Potrzebne są ośrodki referencyjne o wyposażeniu i możliwościach odpowiadających European Leukemia Net, Najszybciej osiągnie się to przez doposażenie instytucji, którym już niewiele brakuje i które wykazują aktywność gwarantującą pełne wykorzystanie sprzętu. Ośrodki te powinny wykonywać wysokospecjalistyczne badania dla pozostałych ośrodków w regionach. Obecna aktywność skupia się w 10 - ciu rejonach (Białystok- region pn-wsch, Gdańsk region pomorski, Katowice region śląski i okoliczne, Kraków region małopolski i okoliczne, Lublin - dla obszaru południowo-wschodniego, Łódź region łódzki i okoliczne, Poznań region wielkopolski i okoliczne, Szczecin region Pomorza Zachodniego, Warszawa region mazowiecki i okoliczne, Wrocław region Dolnego Śląska i okoliczne). W każdym wskazane jest doprowadzenie jednego ośrodka do poziomu referencyjnego. Gdy w rejonie są dwa wskazane, aby wcześniej wytypować jeden na drodze lokalnego konkursu, tak aby nie powielać zakupu tej samej aparatury w tym samym rejonie (można tu też podzielić zakres wg działów onkologii lub techniki badania i wymieniać lokalnie usługi). W kolejnych latach będą dofinansowywane następne ośrodki. Wybór realizatorów dla zadania Wyposażenie pomieszczeń do leczenia ostrych białaczek w system profilaktyki infekcji obejmujący wolnostojące urządzenie do oczyszczania powietrza. Dotyczy tych ośrodków, które nie wyposażyły swoich pomieszczeń w system profilaktyki infekcji w ostatnich latach ze środków Ministerstwa Zdrowia. 8