TU ZNAJDZIESZ NAJCZĘŚCIEJ ZADAWANE PYTANIA DOTYCZĄCE BADANIA KLINICZNEGO PT.: Wpływ suplementacji żelazem na rozwój psychoruchowy niemowląt bez niedokrwistości, karmionych wyłącznie lub głównie pokarmem kobiecym: badanie z randomizacją. JEŚLI CHCESZ WZIĄĆ UDZIAŁ W BADANIU, SKONTAKTUJ SIĘ Z NAMI! dr n. med. Anna Chmielewska Klinika Pediatrii Warszawski Uniwersytet Medyczny tel: 602677037, email: aachmielewska@gmail.com lek. Radosław Dryl Klinika Pediatrii Warszawski Uniwersytet Medyczny tel: 791547086, email: radoslawdryl@onet.eu Projekt prowadzony jest w Klinice Pediatrii (Szpital Dziecięcy Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ul. Żwirki i Wigury 63a, Warszawa) Co to jest badanie kliniczne? Czy jest to eksperyment medyczny? Czy badanie kliniczne jest bezpieczne? Badanie kliniczne jest to badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu potwierdzenia np. klinicznych lub farmakologicznych skutków działania produktów leczniczych. Zatem substancja/metoda badana jest już znana i bezpieczna, a badanie dotyczy wykazania jej skuteczności w danej sytuacji. Badanie kliniczne nie jest eksperymentem. Eksperymentem leczniczym jest wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod np. leczniczych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia pacjenta. Może być on przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca (art. 21 ust. 2 ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty). Czasem więc jest on jedyna szansą wyleczenia. Badanie, którego dotyczą poniższe informacje jest badaniem klinicznym.
Na czym polega badanie kliniczne, w którym ma wziąć udział moje dziecko? Jaki jest cel jego przeprowadzenia? Celem badania jest ustalenie czy suplementacja żelaza od 4. do 9. miesiąca życia u zdrowych niemowląt karmionych piersią wpływa na rozwój psychoruchowy i umysłowy w ciągu pierwszych dwóch lat życia. Zaplanowaliśmy je dlatego, że wiadomo iż dzieci karmione wyłącznie piersią, mogą być zagrożone niedoborem żelaza pod koniec pierwszego półrocza życia. Żelazo jest pierwiastkiem niezbędnym do życia. Bierze udział między innymi w produkcji składników krwi (krwinek czerwonych przenoszących tlen), ma duże znaczenie dla prawidłowego rozwoju i funkcjonowania mózgu. Niedobór żelaza może prowadzić do niedokrwistości (zbyt małego stężenia hemoglobiny przenoszącej tlen we krwi). Niemowlęta, które mają niedokrwistość rozwijają się gorzej niż te, które jej nie mają. Sam niedobór żelaza również może pogorszyć rozwój dziecka. Jakie są potencjalne korzyści z udziału w badaniu? Dziecko będzie pod opieką doświadczonego pediatry, z którym spotkacie się Państwo kilkukrotnie i będziecie mogli zadać nurtujące Państwa pytania dotyczące zdrowia dziecka. W razie wystąpienia niedoboru żelaza lub niedokrwistości, zostaną one szybko wykryte dzięki badaniom krwi. Wówczas dziecku zostanie przepisane leczenie. Po ukończeniu roku, a następnie po ukończeniu 2 i 3 lat, dziecko zostanie ocenione przez psychologa profesjonalnie zajmującego się oceną rozwoju psychoruchowego i umysłowego małych dzieci. W razie wystąpienia jakichkolwiek niepokojących objawów, będą one wcześnie zauważone. Dzięki Państwa przychylności i woli dołożenia swojej małej cegiełkę do rozwoju nauki w Polsce, może być przeprowadzone badanie, które pozwoli odpowiedzieć na ważne pytanie: CZY NIEMOWLĘTA KARMIONE PIERSIĄ POTRZEBUJĄ PODAWANIA ŻELAZA, ŻEBY LEPIEJ SIĘ ROZWIJAĆ?
Jakie są potencjalne niewygody związane z udziałem w badaniu? Konieczność codziennego podawania produktu (proszku) wymaga wpisania tej czynności w schemat dnia. Dojazd do Kliniki Pediatrii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (Szpital Dziecięcy ul. Żwirki i Wigury 63a) kilka razy w ciągu trwania badania. Pobrania krwi mogą dla dziecka i rodzica być stresującą sytuacją związaną z bólem przy wkłuciu igły (pobranie krwi będzie miało miejsce w 4 miesiącu życia, potem po ukończeniu 1 roku i 2 lat). Aby zminimalizować ten dyskomfort, przed pobraniem zalecamy przyklejenie na zgięcie łokcia krem Emla. Czy uczestnictwo mojego dziecka w badaniu klinicznym wiąże się dla niego z jakimkolwiek ryzykiem lub niebezpieczeństwem? Nasze badanie kliniczne jest prowadzone zgodnie z zasadami dobrej praktyki klinicznej. Protokół badania klinicznego, tj. szczegółowe wyjaśnienie projektu badania, opis wszystkich czynności związanych z uczestnikami, został zatwierdzony przez niezależną Komisję Bioetyczną Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego (w skład Komisji bioetycznej, której liczba członków waha się między 11 a 15 osób, wchodzą lekarze specjaliści oraz po jednym przedstawicielu innego zawodu (np. duchowny, prawnik, farmaceuta, pielęgniarka). Protokół badania został również zarejestrowany w międzynarodowej bazie badań klinicznych www.clinicaltrials.gov, nr rejestru: NCT02242188. Na tej stronie internetowej można odnaleźć zarejestrowany protokół. Jest to częsta praktyka dotycząca badań klinicznych, służąca zwiększenia transparentności wszelkich działań. Istnieje ryzyko wystąpienia działań niepożądanych przyjmowania preparatu żelaza (zabarwienie stolca, zmiana konsystencji stolca), ale w przypadku mikronizowanego preparatu pirofosoranu żelaza ryzyko to jest niewielkie.
Jaki preparat będzie stosowany w ramach badania klinicznego? Kto będzie decydować o tym, co otrzyma moje dziecko? Na jakiej podstawie będą podejmowane te decyzje? Dzieci zostaną poddane losowemu podziałowi do grup otrzymujących preparat żelaza w małej dawce lub placebo od 4. do 9. miesiąca życia. Lekarze oraz opiekunowie nie będą wiedzieli do której grupy został przydzielony pacjent i który produkt otrzymuje dziecko. Ta informacja zostanie ujawniona dopiero po zakończeniu badania i dokonania obliczeń statystycznych. Jest to tzw. podwójnie ślepa próba. Ma to na celu maksymalne uwiarygodnienie wyników. Dzieci w tzw. grupie badanej otrzymają 7, 10 lub 15mg preparatu żelaza w zależności od masy ciała. Jest to mała, tzw. dawka, którą stosuje się w celu zapobiegania niedoborom żelaza w grupach ryzyka (np. wcześniaki, dzieci z małą masą urodzeniową). Preparat ma formę proszku dodawanego do mleka lub pokarmu w jednej dawce dziennej, w okresie od 4 do 9 miesiąca życia. Dzieci w tzw. grupie placebo będą otrzymywać maltodekstrynę. Maltodekstryna również ma postać proszku, jest rozpuszczalna w wodzie, obojętna dla organizmu. Jest łatwo przyswajalna przez organizm człowieka, stanowi częsty dodatek do produktów spożywczych, w tym mieszanek mlecznych, czy kaszek dla niemowląt. Czy uczestnictwo w badaniu klinicznym wiąże się z jakimiś obowiązkami? Jakie to obowiązki? Decydując się na udział w badaniu, deklarują Państwo dołożenie starań do tego, by zaplanowane czynności wykonać zgodnie z zaplanowanych schematem. Pomiędzy 4 a 9. miesiącem rola rodziców polegać będzie na codziennym podawaniu zawartości saszetek dostarczonych przez lekarzy prowadzących badanie. Poza tym każde dziecko uczestniczące w badaniu będzie miało zaplanowane wizyty kontrolne w Klinice w ściśle określonych terminach: Wizyta 1 4 miesiąc życia Wizyta 2 6 miesiąc życia Wizyta 3 9 miesiąc życia Wizyta 4 1 rok (12 miesięcy) Wizyta 5 2 lata (24 miesiące) Wizyta 6 3 lata (36 miesięcy) Termin zostanie ustalony z odpowiednim wyprzedzeniem tak, by był dla Państwa dogodny.
Jakie badania, testy lub zabiegi będą wykonywane u mojego dziecka podczas badania? Na wizytach Państwa dziecko będzie ważone i mierzone. Krew będzie pobierana na początku badania (4. miesiąc) i na końcu (12. miesiąc). Z krwi będzie oznaczona tzw. morfologia i parametry oceniające metabolizm żelaza (ferrytyna, hepcydyna, rozpuszczalny receptor transferryny). Po ukończeniu roku i dwóch lat, wykwalifikowany psycholog oceni rozwój psychoruchowy dziecka. Schemat kolejnych wizyt jest następujący: Wizyta 1: 4 miesiąc życia pomiar masy ciała, długości i obwodu głowy wydanie saszetek z produktem pobranie krwi Wizyta 2: 6 miesiąc życia pomiar masy ciała, długości i obwodu głowy wydanie saszetek z produktem wydanie formularza do zapisu diety Wizyta 3: 9 miesiąc życia pomiar masy ciała, długości i obwodu głowy ocena diety dziecka (Rodzice dostarczają zapis) Wizyta 4: 1 rok (12 miesięcy) pomiar masy ciała, długości i obwodu główki pobranie krwi (morfologia, parametry gospodarki żelazem) ocena przez wykwalifikowanego psychologa Wizyta 5: 2 lata (24 miesiące) pomiar masy ciała, długości i obwodu główki pobranie krwi (morfologia, parametry gospodarki żelazem) ocena przez wykwalifikowanego psychologa Wizyta 6: 3 lata (36 miesięcy) pomiar masy ciała, długości i obwodu główki ocena przez wykwalifikowanego psychologa
W jakim celu oceniana będzie dieta? Jak sporządzić zapis diety? Zapis diety będzie przeanalizowany pod kątem zawartości żelaza. Będziecie Państwo proszeni o dostarczenie 3-dniowego zapisu diety dziecka. Przez 3 kolejne dni na krótko przed wizytą będziecie Państwo dokładnie zapisywać co i w jakich ilościach zjada dziecko. Poniżej znajduje się przykład: Godzina Posiłek 7:00 Karmienie piersią 8:00 Kaszka mleczno-ryżowa Bobovita (120ml wody + 4 łyżki proszku) 12:00 Zupka domowa 120ml (marchew, brokuł, mięso z kurczaka, ½ łyżeczki masła) 30 ml soku jabłkowego 100% + woda 14:30 Karmienie piersią 16:00 Jabłko utarte (1/2 średniego jabłka) 18:00 Karmienie piersią 19:00 Kaszka mleczno-pszenna z bananem (130 ml wody + 5 łyżek proszku + 1/3 średniego banana, dziecko zjadło 2/3 porcji) 60ml herbatki ziołowej (bez cukru) 20:00 Bebilon 2 200ml (sporządzone wg przepisu na opakowaniu) 0:30 Karmienie piersią Czy w związku z uczestnictwem dziecka w badaniu klinicznym poniosę jakieś koszty? Udział w badaniu klinicznym jest bezpłatne. Rodzice nie ponoszą kosztów w związku z udziałem dziecka w badaniu. Czy udział w badaniu jest dobrowolny? Czy można wycofać się z badania? Czy są jakieś ograniczenia co do czasu wycofania się z badania? Udział w badaniu jest dobrowolny. Z badania można wycofać się na każdym etapie jego trwania. Nie ma żadnych ograniczeń co do czasu wycofania się z badania. Jeżeli z jakiegokolwiek powodu będą Państwo rozważać wycofanie się z badania, warto przedyskutować swoje wątpliwości z lekarzem prowadzącym projekt.
Czy dokumentacja dotycząca stanu zdrowia mojego dziecka będzie udostępniana komukolwiek poza osobami prowadzącymi badania? Do dokumentacji medycznej dziecka dostęp będą mieli lekarze prowadzący badanie. Prowadzących badanie obowiązuje tajemnica lekarska oraz ochrona danych osobowych. Dokumentacja dotycząca dziecka nie będzie nikomu udostępniania. Czy dokumentacja medyczna oraz dane osobowe mojego dziecka mogą zostać w jakikolwiek sposób ujawnione? Jeżeli badanie zostanie opublikowane w formie np. artykułu, to czy znajdą się w nim dane osobowe, zdjęcie lub inne informacje umożliwiające identyfikację? Nie. Dane osobowe dzieci biorących udział w badaniu nie zostaną w żaden sposób opublikowane czy udostępnione. Po zakończeniu badania, dane zostaną przedstawione jako zbiorcza analiza wyników. Czy istnieje możliwość, że dziecko będzie musiało przerwać uczestnictwo w badaniu klinicznym? Jakie okoliczności lub zdarzenia mogą spowodować przerwanie udziału w badaniu? Tak. W przypadku wystąpienia niedokrwistości, u dziecka włączane jest właściwe leczenie i przerywane jest podawanie produktu. Takie dziecko nadal jednak jest uczestnikiem badania i jest poddawane ocenie psychologicznej wg planu. Jak długo ma trwać przewidywany udział w badaniu klinicznym? Produkt podawany jest od 4 do 9 miesiąca życia. Natomiast rozwój psychoruchowy, który jest głównym punktem końcowym oceniany jest w wieku 12., 24. i 36. miesięcy. A zatem dziecko pozostaje uczestnikiem badania do 3. roku życia, ale począwszy od pierwszych urodzin, wiąże się to dla Państwa tylko z wizytą w szpitalu raz w roku w celu oceny psychologicznej.
Jaka jest przewidywana liczba uczestników badania klinicznego, w którym ma wziąć udział moje dziecko? Na podstawie pewnych założeń statystycznych wylicza się liczbę dzieci potrzebną do wiarygodnego przeprowadzenia badania. Wyliczona liczba niemowląt w przypadku tego badania to około 220 dzieci. Aby wyniki uzyskane w badaniu były wiarygodne, bardzo istotne jest, by jak największa liczba dzieci ukończyła obserwację. Stąd w trakcie trwania badania będziemy dokładać starań, by pozostawali z nami Państwo w kontakcie tak, by w razie sytuacji losowych czy zmiany miejsca zamieszkania, możliwe było przeprowadzenie wszystkich wizyt i ukończenie badania wg planu. Czy dowiem się jakie są wyniki badań mojego dziecka? Tak. Rodzice na każdym etapie badania mają wgląd w dokumentację medyczną, będą informowani o wynikach badań. Czy lekarz pediatra naszego dziecka powinien wiedzieć, że dziecko bierze udział w badaniu? Tak. Lekarz pediatra w POZ powinien wiedzieć o badaniu. Specjalnie dla niego przygotowaliśmy informację odnośnie badania. KONTAKT W SPRAWIE BADANIA dr n. med. Anna Chmielewska tel: 602677037, email: aachmielewska@gmail.com lek. Radosław Dryl tel: 791547086, email: radoslawdryl@onet.eu