POZA KLASYCZNYM DOSSIER I SPEŁNIANIEM WYMOGÓW FORMALNYCH WYKORZYSTANIE REAL WORLD DATA, PRZEGLĄDY BURDEN OF ILLNESS I UNMET NEED Izabela Pieniążek
Klasyczne dossier? Rozporządzenie MZ w sprawie MINIMALNYCH WYMAGAŃ, jakie muszą spełniad analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz o podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu; 2 kwiecieo 2012 r. Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych Wytyczne Agencji Oceny Technologii Medycznych z 2010 r.
Klasyczne dossier? Rozporządzenie MZ w sprawie MINIMALNYCH WYMAGAŃ, jakie muszą spełniad analizy uwzględnione we wnioskach o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu oraz o podwyższenie urzędowej ceny zbytu leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, które nie mają odpowiednika refundowanego w danym wskazaniu; 2 kwiecieo 2012 r. Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych Wytyczne Agencji Oceny Technologii Medycznych z 2010 r.
Dossier w zgodzie z wymogami co pomijamy i dlaczego? Efektywność praktyczna (Real Life/World Data) Poszerzona Ocena Bezpieczeństwa Aspekt Unmet Need Aspekt Burden of Illness Dossier refundacyjne - opracowanie 60 dni Rekomendacja AOTM Złożenie wniosku refundacyjnego, Zlecenie MZ Decyzja refundacyjna/wpis do refundacji Min. 6-8 tyg. Max -? Uzupełnienie minimalnych wymagań (14 dni) Średnio 137 dni
Konsekwencje Rekomendacje negatywne Argumenty do negatywnej rekomendacji
Konsekwencje Rekomendacje pozytywne
Efektywność praktyczna (Real Life Effectiveness/Real World Data) > Co dzieje się, kiedy technologia medyczna jest stosowana w rzeczywistej praktyce klinicznej? > Dane istotne zarówno z perspektywy decydentów, jak i pacjentów
Efektywność praktyczna (Real Life Effectiveness/Real World Data) Dowody świadczące o sprawdzeniu właściwości leku w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej Zróżnicowana populacja, istniejące choroby współistniejące, compliance zbliżony do naturalnego lek podawany bez względu na protokół badania Charakterystyka badań z/bez grupy kontrolnej, długookresowe, na dużej populacji pacjentów Typy badań postmarketingowe, obserwacyjne, retrospektywne, rejestry pacjentów, prospektywne (case-series) Omówienie danych w ramach części poświeconej Dodatkowe dane dotyczące efektywności praktycznej w ramach analizy klinicznej Wykorzystanie badań o najdłuższym okresie obserwacji w analizie ekonomicznej (zgodnie z Wytycznymi AOTM Analiza ekonomiczna zmierza do oceny rzeczywistych konsekwencji stosowania danej technologii w warunkach codziennej praktyki klinicznej).
Bezpieczeństwo Minimalne wymagania ChPL, EMA, FDA, URPL Najbardziej aktualny Okresowy Raport o Bezpieczeństwie PSUR Analiza PSUR pozwoli stwierdzić, o ogólnym stosunku korzyści do ryzyka ocenianej interwencji (dane postmarketingowe) Badania długoterminowe (faza extension badań RCT) oceniające bezpieczeństwo, badania niższej wiarygodności, badania porównujące lek z placebo, przeglądy systematyczne Cel możemy stwierdzić, że żadne nowe trendy ani czynniki ryzyka, które zmieniałyby ogólny profil korzyści/ryzyka nie zostały zidentyfikowane
Przeglądy Unmet Need Przeglądy celowane (tzw. targeted literature review) Ukierunkowane na aspekt niezaspokojonych potrzeb (unmet need) grup pacjenckich brak dostępu do często niezbędnych terapii, wyrobów medycznych Trudna sytuacja pacjentów i ich opiekunów (perspektywa społeczna) Istotne zwłaszcza w przypadku chorób rzadkich i leków sierocych (orphan drugs) Konsekwencje ekonomiczne braku dostępności do potrzebnych technologii medycznych (koszty powikłań przy braku leczenia) Wpływ na jakość życia pacjentów Opinie ekspertów klinicznych Cel Argumenty wskazujące na zasadność zwiększenia dostępności poprzez refundację
Przeglądy Burden Of Illness Przeglądy celowane (tzw. targeted literature review) Wpływ jednostki chorobowej na funkcjonowanie samych pacjentów, jak i ogółu społeczeństwa, których pośrednio jednostka chorobowa też dotyka Perspektywa społeczna Spojrzenie globalne oraz lokalne na aspekty ekonomiczne związane z jednostką chorobową (economic burden) Spojrzenie globalne oraz lokalne na aspekty społeczne (humanistic burden)
Przeglądy Burden Of Illness Aspekty ekonomiczne (economic burden): koszty leczenia choroby i związanych z nią powikłań (bezpośrednie koszty medyczne i niemedyczne), koszty pośrednie związane z brakiem możliwości podjęcia pracy, niepełnosprawnością, koszty związane z opieką nad chorym zużyte zasoby związane z leczeniem chorego analizy ekonomiczne dla dostępnych metod leczenia Aspekty społeczne (humanistic burden) Wpływ jednostki chorobowej na jakość życia (HRQoL) Wpływ na compliance, adherence, persistence Zidentyfikowanie subpopulacji, które skorzystać mogą z leczenia (aspekt unmet need) Utilities związane chorobą i jej powikłaniami Epidemiologia (oszacowanie wielkości populacji), Czynniki ryzyka związane z występowaniem komplikacji oraz chorób towarzyszących (clinical burden) Wytyczne kliniczne, w tym charakterystyka dostępnych metod leczenia (current practice) wraz z oceną ich skuteczności i bezpieczeństwa Gap analysis zidentyfikowanie obszarów wymagających dalszej analizy lub innych metod rozpoznania
Przegląd Burden Of Illness na przykładzie schizofrenii
Przegląd Burden Of Illness na przykładzie schizofrenii
Kiedy przeprowadzać przeglądy Unmet Need i Burden of Illness Przeglądy systematyczne lub celowane, ukierunkowane na zdobycie ogólnych informacji lub nastawione na rynki, na które wejdzie lek: Przed rozpoczęciem badań klinicznych W trakcie trwania badań klinicznych Etap wejścia na rynek, budowanie Global Value Dossier Przeglądy lokalne uzupełnione opinią panelu ekspertów: Po podjęciu decyzji o aplikacji o refundację W trakcie opracowania dossier refundacyjnego
Gdzie wykorzystać dodatkowe informacje? Efektywność praktyczna (Real Life/World Data) Poszerzona Ocena Bezpieczeństwa Analiza kliniczna, CUA, BIA Analiza kliniczna Aspekt Unmet Need Aspekt Burden of Illness APD, BIA APD, BIA, CUA
Co zyskujemy? Efektywność Praktyczna (Real Life Effectiveness/ Real World Data) Podniesienie wartości przeglądu systematycznego Ominięcie uwag AOTM o braku danych z zakresu efektywności praktycznej Bezpieczeństwo Potwierdzenie profilu bezpieczeństwa Wnioskowanie o ogólnym profilu korzyści/ryzyka na podstawie danych długookresowych Przeglądy Unmet Need Przeglądy Burden Of Illness Kontekst problemu decyzyjnego Aspekty społeczne Wskazanie potencjalnych subpopulacji Argumenty wskazujące na zasadność zwiększenia dostępności poprzez refundację Identyfikacja komparatorów (istniejąca praktyka, nowe technologie) Wielkość populacji docelowej, czynniki ryzyka, wpływ na jakość życia, perspektywa społeczna Dane wejściowe do modelu ekonomicznego Budowa strategii marketingowej, pozycjonowanie leku
Dziękuję!