NARODOWY PROGRAM ZWALCZANIA CHORÓB NOWOTWOROWYCH

Transkrypt

1 Załącznik nr 1 opis programu MINISTERSTWO ZDROWIA DEPARTAMENT POLITYKI ZDROWOTNEJ Nazwa programu: NARODOWY PROGRAM ZWALCZANIA CHORÓB NOWOTWOROWYCH Nazwa zadania: OGRANICZENIE NIEPEŁNOSPRAWNOŚCI U DZIECI LECZONYCH Z POWODU NOWOTWORÓW ZŁOŚLIWYCH KOŚCI. Program realizowany na podstawie art. 3 pkt 7 ustawy z dnia 1 lipca 2005 roku o ustanowieniu programu wieloletniego Narodowy program zwalczania chorób nowotworowych (Dz. U. Nr 143, poz. 1200) i art. 48 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz z późn.zm.). Warszawa 2006

2 STRESZCZENIE Nowotwory złośliwe kości nie są częste i stanowią około 7% wszystkich nowotworów złośliwych wieku dziecięcego. Według danych Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych, w Polsce notuje się rocznie większą ich liczbę, gdyż około 100 nowych zachorowań, w tym około 70 mięsaków kościopochodnych. Częstotliwość występowania zwiększa się wraz z wiekiem, osiągając szczyt w II i III dekadzie życia. Osiągnięcie korzystnych wyników terapii skojarzonej stworzyło możliwość wprowadzenia mniej okaleczającego leczenia chirurgicznego w nowotworach złośliwych kości u dzieci i młodzieży, pozwalającego na zachowanie kończyny w wybranej grupie pacjentów. Zaczęto wykonywać mniej okaleczające amputacje, a tam gdzie to było możliwe, wycięcie guza z częściową resekcją kości. To spowodowało rozwój nowych technik odtwórczych, których celem jest uzupełnienie dużych ubytków kości poprzez wykorzystanie: przeszczepów kostnych, endoprotez onkologicznych, oraz innych form rekonstrukcji. Postępowanie takie zmniejsza defekt kosmetyczny, umożliwia zachowanie anatomiczne kończyny i utrzymanie lub poprawę jej funkcji. Nadal dużym problemem jest wykonywanie tego typu operacji u pacjentów w okresie ich dynamicznego wzrostu (dzieci, młodzież). Dodatkowym utrudnieniem jest konieczność stosowania chemioterapii wielolekowej w okresie pooperacyjnym, wywołującej powikłania hematologiczne, infekcyjne oraz powodującej opóźnione wgajanie się elementów użytych do rekonstrukcji. Roczny plan rzeczowo finansowy przewiduje następujące zadania do realizacji: koszt zakupu 50 endoprotez onkologicznych dla dzieci i młodzieży - 50 x ,00 zł = ,00 zł zabezpiecza to potrzeby w skali Polski. Koszty leczenia operacyjnego oraz hospitalizacji będą rozliczane w ramach stawek standardowych kontraktów z NFZ. 2

3 ZDEFINIOWANIE PROBLEMU Osiągnięcie korzystnych wyników terapii skojarzonej (przeżycie 3-letnie 85% i 5-letnie 70% u pacjentów z mięsakiem kościopochodnym i 5-letnie 50% u pacjentów z mięsakiem Ewinga) stworzyło możliwość wprowadzenia mniej okaleczającego leczenia chirurgicznego w nowotworach złośliwych kości u dzieci i młodzieży, pozwalającego na zachowanie kończyny w wybranej grupie pacjentów. Zaczęto wykonywać mniej okaleczające amputacje, a tam gdzie to było możliwe, wycięcie guza z częściową resekcją kości. Spowodowało to rozwój nowych technik odtwórczych, których celem jest uzupełnienie dużych ubytków kości poprzez wykorzystanie, przeszczepów kostnych, endoprotez onkologicznych, oraz innych form rekonstrukcji. Postępowanie takie zmniejsza defekt kosmetyczny, umożliwia zachowanie anatomiczne kończyny i utrzymanie lub poprawę jej funkcji. Nadal dużym problemem jest wykonywanie tego typu operacji u pacjentów w okresie ich dynamicznego wzrostu (dzieci, młodzież). Dodatkowym utrudnieniem jest konieczność stosowania chemioterapii wielolekowej w okresie pooperacyjnym, powodującej powikłania hematologiczne, zakażenia oraz opóźnione wgajanie się elementów użytych do rekonstrukcji. Dane naukowe i kliniczne z ośrodków światowych oraz doświadczenia własne wskazują, że najkorzystniejszą formą rekonstrukcji u pacjentów po rozległych wycięciach nowotworu złośliwego kości, (wymagających dalszego stosowania chemioterapii wielolekowej) jest użycie endoprotez tzw.onkologicznych. Postępowanie takie umożliwia radykalne wycięcie nowotworu (potwierdzone badaniem histopatologicznym śródoperacyjnym), jednoczasowe uzupełnienie dużego ubytku kości umożliwiające szybkie uruchomienie pacjenta oraz dalsze kontynuowanie leczenia onkologicznego (chemioterapii). Uwzględniając lokalizację zmian nowotworowych, zaplanowaną rozległość resekcji kości oraz wiek pacjentów, implantowane są następujące typy endoprotez: endoprotezy bezcementowe, modularne dla pacjentów powyżej 10 roku życia. Endoprotezy te ze względu na swoje rozmiary, okazały się bardziej przydatne u dzieci i młodzieży, umożliwiały większą swobodę w rekonstrukcji ubytku po wycięciu guza, dokładniejszą korektę ustawienia kończyny oraz lepsze warunki do rekonstrukcji mięśniowej (zastosowanie polietylenowej osłonki anbindungsschlauch ); endoprotezy tzw. rosnące, umożliwiające wydłużanie kończyny wraz z postępującym wzrostem pacjenta u pacjentów poniżej 10 roku życia; endoprotezy rosnące elektromagnetyczne, umożliwiające bezinwazyjne wydłużenie kończyny wraz z postępującym wzrostem pacjenta. 3

4 Koszty leczenia operacyjnego oraz hospitalizacji rozliczane będą w ramach kontraktów z Narodowym Funduszem Zdrowia. W trakcie realizacji kolejnych programów polityki zdrowotnej, badaniem objęto pacjentów leczonych głównie w Instytucie Matki i Dziecka, jako ośrodku referencyjnym dla tej grupy chorych. Sporadycznie kupowano również endoprotezy dla pacjentów leczonych w innych ośrodkach w Polsce. Na obecnym etapie gwarantowało to najlepsze wykorzystanie środków i najkorzystniejszy efekt terapeutyczny. Programem objęto wszystkich zgłaszających się do tego typu leczenia. Zabiegi operacyjne wykonano u 80% chorych, z tego do zabiegów oszczędzających kończyny zakwalifikowano 85%, a do zabiegów okaleczających 15% leczonych pacjentów. Realizacja kolejnych etapów programu zwiększyła dostęp do leczenia wysokospecjalistycznego i poprawiła w sposób istotny jakość życia pacjentów. UZASADNIENIE Osiągnięcie korzystnych wyników skojarzonej terapii onkologicznej w postaci 70% przeżyć 5-letnich, stworzyło możliwość wprowadzenia mniej okaleczającego leczenia chirurgicznego, umożliwiającego zmniejszenie kalectwa i zachowanie kończyny. Nowotwory złośliwe kości to około 100 nowych zachorowań rocznie. Stosując intensywne leczenie skojarzone, w ponad 50% przypadków istnieje możliwość leczenia chirurgicznego oszczędzającego, pozwalającego na uratowanie kończyny dziecku. Ze względu na wysoki koszt takiego leczenia (od zł do zł na jednego pacjenta), wskazane jest, aby było ono stosowane w placówkach posiadających największe doświadczenie, wyszkolony personel medyczny oraz pełnoprofilowe zaplecze onkologiczne. Pierwsze operacje w Polsce z wykorzystaniem endoprotez onkologicznych u dzieci i młodzieży zostały wykonane w Instytucie Matki i Dziecka w Warszawie 20 lat temu. Do chwili obecnej zoperowano blisko 300 pacjentów. Realizacja programu zwiększyła dostęp do leczenia wysokospecjalistycznego i poprawiła w sposób istotny jakość życia pacjentów. Stosowanie nowoczesnego leczenia oszczędzającego, zmniejszyło kalectwo i umożliwiło zachowanie kończyny w wybranej grupie chorych. 4

5 OPIS PROGRAMU Warunkiem powodzenia leczenia dzieci i młodzieży z nowotworami złośliwymi układu kostnego jest zapewnienie kompleksowych świadczeń medycznych, uwzględniających chemioterapię, napromienianie, implantację endoprotez onkologicznych oraz rehabilitację. CELE PROGRAMU: ograniczenie niepełnosprawności u dzieci i młodzieży z nowotworami układu kostno-mięśniowego, poprzez zapewnienie dostępu do postępowania chirurgicznego mniej okaleczającego, z wykorzystaniem endoprotez onkologicznych, utrzymanie równego dostępu do tej formy leczenia wszystkim pacjentom. Ze względu na wysokie koszty, zakup endoprotez onkologicznych dla dzieci i młodzieży jest możliwy jedynie dzięki realizacji programu polityki zdrowotnej. Koszty leczenia operacyjnego oraz hospitalizacji będą natomiast rozliczane w ramach stawek standardowych kontraktów z NFZ. PLAN DZIAŁAŃ I SPOSÓB REALIZACJI. Przygotowane opracowanie oparto o doświadczenie Kliniki Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz współpracujących oddziałów w kraju i wiodących ośrodków zagranicznych. Wykorzystano również dane uzyskane z Ogólnopolskiego Rejestru Guzów Kości, prowadzonego w ramach Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych oraz Koordynacji w zakresie Leczenia Nowotworów Kości Polskiej Pediatrycznej Grupy ds. Leczenia Guzów Litych. Działania obejmują: 1.Gromadzenie danych statystycznych będących podstawą do zaplanowania faktycznego zapotrzebowania na poszczególne typy endoprotez w poszczególnych latach. 2. Przygotowanie specyfikacji zamówienia w oparciu o istniejące zapotrzebowanie i przygotowanie procedur przetargowych. Uwzględniając lokalizację zmian nowotworowych, zaplanowaną rozległość resekcji kości oraz wiek pacjentów, planowane jest zakupienie (na tych samych zasadach) następujących typów endoprotez: 5

6 - endoprotezy bezcementowe, modularne dla pacjentów powyżej 10 roku życia. Endoprotezy te ze względu na swoje rozmiary, okazały się bardziej przydatne u dzieci i młodzieży, umożliwiały większą swobodę w rekonstrukcji ubytku po wycięciu guza, dokładniejszą korektę ustawienia kończyny oraz lepsze warunki do rekonstrukcji mięśniowej (zastosowanie polietylenowej osłonki anbindungsschlauch ), - endoprotezy tzw. rosnące, umożliwiające wydłużanie kończyny wraz z postępującym wzrostem pacjenta u pacjentów poniżej 10 roku życia, - endoprotezy rosnące elektromagnetyczne, umożliwiające bezinwazyjne wydłużenie kończyny z postępującym wzrostem pacjenta. SZCZEGÓŁOWY HARMONOGRAM DZIAŁAŃ. 1. Opracowanie i publikacja aktualnych wytycznych zasad kwalifikacji dzieci i młodzieży z nowotworami złośliwymi kości do leczenia oszczędzającego, mniej okaleczającego, umożliwiającego zachowanie kończyny (informacje dla oddziałów Narodowego Funduszu Zdrowia, biuletyny, internet). 2. Bieżące zakupy endoprotez dla pacjentów wymagających tej formy rekonstrukcji w ramach uzyskanych środków zgodnie z ustawą o zamówieniach publicznych. 3. Analiza uzyskanych częściowych wyników leczenia w poszczególnych latach na konferencji (grudzień 2005) z udziałem wszystkich współwykonawców. ZASADY LECZENIA CHIRURGICZNEGO MNIEJ OKALECZAJĄCEGO U DZIECI Z NOWOTWORAMI ZŁOŚLIWYMI KOŚCI 1) Wprowadzony, jednolity system badań diagnostycznych umożliwia precyzyjne określenie: - rozpoznania procesu nowotworowego, - miejscowej rozległości guza, - stadium zaawansowania procesu nowotworowego, oraz ustalenie optymalnego leczenia skojarzonego. 2) Ustalone zasady leczenia skojarzonego najczęstszych nowotworów złośliwych kości u dzieci i młodzieży umożliwiają uzyskanie korzystnego wyniku leczenia u około 75% chorych i zalecają stosowanie; - chemioterapii wstępnej (wg aktualnych programów), 6

7 - chirurgicznego leczenia ogniska pierwotnego stosując operacje okaleczające, oszczędzające i/lub napromienianie, - chemioterapii uzupełniającej. 3) Leczenie chirurgiczne oszczędzające jest skuteczną formą terapii u dzieci i młodzieży z nowotworami złośliwymi kości (w ramach leczenia skojarzonego), ale obarczone jest ryzykiem wystąpienia powikłań. 4) Jest ono możliwe do wykonania u chorych z; - objawami regresji i\lub stabilizacji procesu nowotworowego (po wstępnej chemioterapii), - nowotworem (głównie) o miejscowym zaawansowaniu (bez przerzutów), - guzem w stadium IIA, IIB wg.ennekinga (bez rozległego miejscowego zaawansowania) i w wybranych przypadkach IIIA, - guzem, którego orientacyjna wielkość nie jest większa niż 100cm3, - guzem umiejscowionym w odcinku proksymalnym lub dystalnym kości, - guzem zlokalizowanym w kości, której wycięcie nie wymaga uzupełnienia lub możliwa jest rekonstrukcja ubytku kości i tkanek miękkich (lokalizacja bliższa i dalsza) z wykorzystaniem przeszczepów kostnych i endoprotez, - zajęciem jamy szpikowej na mniejszym obszarze niż zmiany w tkance kostnej, - krótkim okresem obserwacji od wystąpienia objawów do ustalenia rozpoznania (około 3 miesięcy). 5) W każdym przypadku wskazane jest wykonanie badania histopatologicznego śródoperacyjnego, oceniającego radykalność zabiegu. Ma ono decydujące znaczenie dla wyboru tej formy leczenia chirurgicznego. 6) Do leczenia okaleczającego kwalifikują się chorzy, u których: - wiek lub stan ogólny uniemożliwiał leczenie oszczędzające, - mimo stosowanej chemioterapii obserwuje się objawy progresji procesu nowotworowego, 7) W grupie operacji oszczędzających wybór metody rekonstrukcji jest uzależniony nie tylko od lokalizacji guza, jego wielkości i stosunku do otaczających struktur, ale również od wieku pacjenta oraz posiadanych możliwości technicznych i zaplecza operacyjnego. 7

8 8) Uwzględniając obecnie uzyskiwane wyniki leczenia w Polsce, w omawianej grupie chorych z najczęstszymi nowotworami złośliwymi kości, do leczenia chirurgicznego oszczędzającego kwalifikuje się około 50 pacjentów rocznie. Analizując bardzo wysoki koszt tego typu leczenia (koszt jednej endoprotezy ok zł), wskazane jest, aby było stosowane tylko w wybranych ośrodkach, dysponujących odpowiednią kadrą i bazą szpitalną. REALIZATORZY PROGRAMU Realizatorami programu będą zakłady opieki zdrowotnej, wybrane w drodze konkursu, z zastosowaniem następujących kryteriów: 1. W skład zespołu lekarskiego jednostki realizującej program musi wchodzić, co najmniej dwóch specjalistów doświadczonych w wykonywaniu endoprotezoplastyk onkologicznych stawów oraz rekonstrukcji rozległych ubytków tkanek miękkich u dzieci i młodzieży. 2. Realizator musi: - mieć możliwość prowadzenia leczenia skojarzonego, w tym chemioterapii i napromieniania, w nowotworach złośliwych kości u dzieci i młodzieży, - dysponować wydzielonymi salami chorych dla potrzeb ortopedii onkologicznej, - dysponować w bloku operacyjnym przynajmniej jedną salą operacyjną, przeznaczoną wyłącznie do onkologicznych zabiegów ortopedycznych, - dysponować zespołem rehabilitantów, - dysponować zapleczem laboratoryjnym, diagnostyki obrazowej oraz patomorfologii, zatrudniającym kadrę doświadczoną w rozpoznawaniu nowotworów złośliwych kości u dzieci i młodzieży. KONTUNUACJA DZIAŁAŃ PODJĘTYCH W PROGRAMIE Ocena klinicznych wyników Programu zostanie dokonana na podstawie analizy statystycznej danych uzyskanych z całego okresu realizacji Programu (materiał kliniczny, wyniki leczenia). Program powinien być kontynuowany w latach następnych, podlegając corocznym nieodzownym modyfikacjom wynikającym ze zmieniających się technologii medycznych i warunków ekonomicznych. 8

9 9