Cel badania. Sacrum czy profanum? Schemat prezentacji. Badania kliniczne. Wykrycie związku przyczynowoskutkowego

Transkrypt

1 Schemat prezentacji Wykorzystania wyników analiz farmakoekonomicznych w tworzeniu i modyfikacji programów terapeutycznych NFZ Krzysztof Łanda 1. Wstęp do EBM i HTA 2. Przeglądy systematyczne i metaanalizy 3. Analizy ekonomiczne i finansowe w szeroko rozumianej polityce refundacyjnej 4. Idea programów terapeutycznych / lekowych (PT) 5. Podstawy prawne 6. Ewidencjonowanie co do NFZ wpłynęło? 7. Proces wyboru co objąć PT? Podstawy naukowe rankingu skoro na wszystko nas nie stać, to co powinno być priorytetem? Cel badania Badania kliniczne Wykrycie związku przyczynowoskutkowego między interwencją Sacrum czy profanum? a efektem zdrowotnym / wynikiem Złoty standard badań klinicznych - terapia Badania pierwotne i wtórne Randomizacja!!! Zaślepienie próby Porównanie ze standardem lub placebo ITT oraz allocation concealment Punkty końcowe (pomiar końcowy) Wielkość próby (skuteczność vs bezpieczeństwo) Badania pierwotne kryteria włączenia i wykluczenia dotyczą pojedynczych pacjentów Badania wtórne kryteria włączenia i wykluczenia dotyczą pojedynczych badań pierwotnych 1

2 BIAS Parametry względne przeszacowane w kierunku wykazania skuteczności interwencji o: Wpływ błędu metodycznego na wynik badania klinicznego Przeszacowanie wpływu interwencji 41% randomizacja niewłaściwie przeprowadzona 30% randomizacja jedynie niewłaściwie opisana!!! Wpływ randomizacji na badanie skuteczności TENS (transcutaneous electrical nerve stimulation) w leczeniu ostrego bólu Parametry względne przeszacowane w kierunku wykazania skuteczności interwencji o: 17% przy braku zaślepienia próby Wpływ zaślepienia próby na badanie skuteczności akupunktury w leczeniu bólu przewlekłego Sens stosowania technologii Przynosi więcej korzyści niż szkód (+++ > -) Przynosi więcej szkód niż korzyści (--- > +) Efekt nieznany (?) 2

3 Aktualna praktyka Więcej szkody Za J.A. Muir Gray, Director of Research and Development, NHS Executive, Anglia and Oxford Region. Evidence-Based Healthcare Więcej korzyści Nieznana (nie badana lub badania złej jakości) Skala Jadad Analiza efektywności klinicznej Autor/zy Tytuł Czasopismo Data/numer Pytanie Ocena wg skali Jadad dla randomizowanych badań klinicznych Odpowiedź Tak/Nie Punktacja Czy badanie opisano jako randomizowane? tak 1 Komentarz oceniającego Przeglądy systematyczne i... niestystematyczne Czy badanie opisano jako podwójnie zaślepione? tak 1 Czy podano informacje o utracie pacjentów z badania i okresu obserwacji? Czy dodać 1 punkt za podany opis randomizacji i właściwą metodę? Czy dodać 1 punkt za podany opis zaślepienia i właściwą metodę? Czy odjąć 1 punkt za niewłaściwą metodę randomizacji? Czy odjąć 1 punkt za niewłaściwą metodę zaślepienia? tak 1 tak 1 tak 1 nie 0 nie 0 Suma 5 Autorzy Tytuł Czasopismo Data/numer Ocena wiarygodności badania wg zmodyfikowanej skali Jadad, Moher, Shulz i Begg Kryterium Komentarz oceniającego Punktacja Rodzaje przeglądów literatury Jasna definicja celu badania klinicznego Określenie wielkości badanej próby Dokładna definicja kryteriów włączenia i wykluczenia z badania klinicznego Zaślepienie badania klinicznego Opis metody randomizacji Porównywalność grup pod kątem wieku, płci i czasu trwania dolegliwości Formularz oceny wiarygodności badań wg zmodyfikowanej skali Jadad, Moher, Shulz i Begg Przeglądy systematyczne Przeglądy Opis interwencji Zaślepienie osób oceniających wyniki Meta-analizy Ukrycie kodu randomizacji Analiza zgodnie z intencją leczenia (ITT) 3

4 Beletrystyka vs przegląd systematyczny Przegląd systematyczny ma na celu Biochemik Linus Pauling, laureat nagrody Nobla, dobierał cytaty z literatury medycznej, by udowodnić swoją teorię, że wit. C wydłuża życie i poprawia jego jakość. Systematyczny przegląd literatury: 2 badania: wit. C zapobiega przeziębieniu wiele badań wskazuje na brak korzyści z jej stosowania Odnalezienie i uwzględnienie w analizie efektywności (lub ekonomicznej) WSZYSTKICH wiarygodnych badań klinicznych, które dotyczą tematu analizy Czułość i swoistość strategii wyszukiwania Etapy przeglądu systematycznego MEDLINE (200) EMBASE (431) CENTRAL (174) Weryfikacja na podstawie abstraktów i tytułów Zdefiniowanie problemu zdrowotnego (populacja, interwencja, punkty końcowe) Określenie metodyki badań kliniczny (ustalenie kryteriów włączenia i wykluczenia badań a priori) Opracowanie strategii wyszukiwania Przeszukanie baz danych i rejestrów Ocena wiarygodności badań klinicznych Określenie przyczyn wykluczenia badań Badanie heterogenności poszczególnych badań Kompilacja danych (meta-analiza) Opracowanie wniosków MEDLINE (57) EMBASE (67) CENTRAL (16) Piśmiennictwo z referencji (28) Eliminacja powtórzeń 130 Weryfikacja w oparciu o pełne teksty doniesień naukowych 11 Duże RCT czy metaanaliza? (na rysunku tylko RCTs z podwójnie ślepą próbą porównanie z placebo) Hierarchia badań w medycynie wg WHO 4

5 Jeśli 4 kryteria z poniższych są spełnione to przegląd nazywamy systematycznym kryteria Cook a Metaanaliza może być częścią przeglądu systematycznego; przegląd systematyczny nie zawsze obejmuje metaanalizę 1. Sprecyzowane pytanie badawcze 2. Pełna strategia wyszukiwania 3. Predefiniowane kryteria włączenia i wykluczenia dla pierwotnych badań klinicznych 4. (critical appraisal) krytyczna analiza włączonych badań 5. Prawidłowa jakościowa i ilościowa synteza wyników włączonych do analizy badań klinicznych Metaanaliza to proces pozwalający na zwiększenie precyzji wnioskowania dzięki kumulacji wyników pojedynczych pierwotnych badań klinicznych (wzrost liczebności próby, zawężenie CI) Wykres leśny Gothenburg-1982 Stockholm Canadian Edinburgh Ostergotland1977 Ostergotland 1977 Kopparberg Kopparberg Malmo Malmo Nejmegen DOM 1974 HIP HIP Wiarygodna analiza efektywności ZAWSZE w oparciu o przegląd systematyczny Prescrire International efektywność nowych leków uwzględnia wszystkie opcje, czyli możliwe do zastosowania w danej sytuacji klinicznej metody leczenia, zawiera opis wszystkich technologii oraz uzasadnienie włączenia i wykluczenia poszczególnych sposobów postępowania, przedstawia przeszukiwane bazy danych, strategię wyszukiwania badań klinicznych oraz sposoby łączenia słów kluczowych, uwzględnia wszystkie badania uznane za wiarygodne, niezależnie od ich wyniku, określa w skali punktowej wiarygodność badań klinicznych włączonych do metaanalizy, 5

6 Number needed to treat (NNT) Przykład Istotność kliniczna Która technologia jest skuteczniejsza? NNT 1 = 10 w okresie 2 lat NNT 2 = 8 w okresie 4 lat Skuteczność oraz bezpieczeństwo interwencji Rola EBM w analizach FE i HTA Istotność statystyczna i istotność kliniczna Istotność statystyczna i istotność kliniczna Chromanie przestankowe Lek X wydłuża dystans średnio o 50 m Lek Y wydłuża dystans średnio o 500 m Chromanie przestankowe Lek X wydłuża dystans średnio o 50 m (CI 49-51, p = 0,0001) Lek Y wydłuża dystans średnio o 500 m (CI , p = 0,05) Istotność statystyczna i istotność kliniczna Istotność statystyczna i istotność kliniczna Chromanie przestankowe Chromanie przestankowe Lek A wydłuża dystans średnio o 250 m Lek B wydłuża dystans średnio o 300 m Lek A wydłuża dystans średnio o 250 m (CI , p = 0,0001) Lek B wydłuża dystans średnio o 300 m (CI , p = 0,05) 6

7 Korzyść vs ryzyko - 1 Korzyść vs ryzyko rż migotanie przedsionków i ch. wieńcowa, warfaryna w profilaktyce udaru mózgu Bezwzględne ryzyko udaru - 5% RRR dla warfaryny wynosi 0,6 (60%) Czy rozpoczynamy leczenie? NNT1? 40 rż migotanie przedsionków - warfaryna w profilaktyce udaru mózgu Bezwzględne ryzyko udaru - 0,5% RRR dla warfaryny wynosi 0,6 (60%) Czy rozpoczynamy leczenie? NNT2? Korzyść vs ryzyko - wnioski 1 Korzyść vs ryzyko - wnioski 2 ARR1 = 0,03 ARR2 = 0,003 NNT1 = 33 NNT2 = 333 Co to oznacza? Czy należy rozpocząć leczenie? Ryzyko bezwzględne wystąpienia poważnego krwawienia w obrębie CUN w przypadku stosowania warfaryny wynosi 0,5% (0,005). NNH = 200 (6/1 vs 2/3) Czy należy wdrożyć leczenie? Wstęp do Health Technology Assessment (HTA) Proszę porównać skuteczność, a następnie efektywność kosztową terapii lekiem A z terapią lekiem B znając następujące parametry badań dotyczących każdego z nich: Lek A RRR A = 30% NNT A na 5,5 roku = 15 Cena (1 opakowania na 1 miesiąc) = 120 zł Analizy opłacalności - kryteria wiarygodności Lek B RRR B = 22 % NNT B na 5 lat = 30 Cena (1 opakowania na 1 miesiąc) = 10 zł 7

8 Współczynnik efektywności kosztowej Analiza inkrementalna Iloraz kosztów procedury i jej efektywności Mówi ile kosztuje jedna jednostka efektu zdrowotnego CER C E Inkrementalny współczynnik efektywności kosztowej jest definiowany jako iloraz różnicy w kosztach pomiędzy dwoma porównywanymi lekami L 1 oraz L 2 i różnicy w efektach zdrowotnych dzięki nim uzyskiwanym. Analiza inkrementalna Wiarygodna analiza kosztów... ICER E P 2 / P 1 C E P P 2 2 C E P 1 P 1 precyzuje perspektywę analizy, obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie związane z poszczególnymi interwencjami, przedstawia założenia kalkulacji kosztów, jednakowe dla wszystkich porównywanych technologii, ujmuje dane kosztowe reprezentatywnej próby świadczeniodawców i uwzględnia normatywy obowiązujące w danym kraju, przedstawia koszty uśrednione lub analizę wrażliwości dla kosztów prezentowanych w przedziałach wartości. Wytyczne powstały z myślą o: Kryteria oceny wiarygodności analiz ekonomicznych Wytyczne opracowane przez INAHTA 1. odbiorcach - ułatwienia ocenę i korzystanie z raportu HTA 2. twórcach określa najważniejsze elementy, które należy uwzględnić w procesie opracowywania raportu 8

9 Cel wytycznych Struktura wytycznych 1. przejrzystość i standaryzacja 2. użyteczność (podobieństwa i różnice między raportami) 3. ułatwienie odbiorcom raportów HTA ocenę ich wiarygodności i kompletności 1. Informacje wstępne 2. Cele analizy (dlaczego?) 3. Metodologia (jak?) 4. Wyniki (co?) 5. Wnioski (co dalej?) Struktura wytycznych Informacje ogólne Kontakt z instytucją opracowującą raport (lub autorami) Informacja o autorach raportu (!) Informacja o potencjalnym konflikcie interesów Zewnętrzna ocena raportu (eksperci z zewnątrz) Streszczenie zrozumiałe dla nie-specjalistów (w tym również w języku angielskim) Cel analizy (Dlaczego?) Metodyka W jaki sposób (jak) przeprowadzono ocenę? Związek pomiędzy pytaniem badawczym, a kontekstem raportu (cel opracowania raportu, instytucja zamawiająca, związek pytania klinicznego z potrzebami systemu opieki zdrowotnej, specyfikacja populacji docelowej) Zakres raportu, dokładne określenie obszarów nie objętych analizą Opis ocenianych interwencji (również opis opcjonalnych interwencji) Źródła danych Proces selekcji danych Ocena wiarygodności badań i interpretacja wyników 9

10 Metodyka c.d. (źródła danych) Metodyka c.d. (selekcja danych) Szczegóły pozwalające ocenić systematyczność przeglądu doniesień naukowych (rodzaje baz, słowa kluczowe, okres czasu, język publikacji) Szczegóły dotyczące danych kosztowych (źródło danych, rodzaj, wiarygodność, ograniczenia, arbitralne założenia) Szczegóły dot. źródeł informacji (np. dane administracyjne) Lista publikacji włączonych i wykluczonych opis procesu selekcji danych (kto dokonywał, na jakich zasadach), kryteria włączenia i wykluczenia, dwie osoby oceniające badania niezależnie (zapewnienie dokładności i bezbłędności) przedstawienie wykorzystanych formularzy Metodyka c.d. (ocena i interpretacja danych) Budget impact opis wyników pojedynczych badań źródłowych kryteria oceny wyników badań (własne bądź ogólnie uznane), czy użyto prawidłowych narzędzi do oceny QoL, czy dokonano prawidłowej kompilacji wyników (zastosowane metody, homogenność badań) dla analiz ekonomicznych (rodzaj zastosowanych metod, opis założeń, zasady kumulacji wyników i ekstrapolacji danych) Analiza wpływu na budżet Budget impact Przykładowe elementy Budget Impact Płatnik jest zainteresowany nie tylko maksymalizacją skuteczności, ale również celem bardziej przyziemnym, jakim jest utrzymanie dyscypliny budżetowej (w przyszłości zyski lub premie personelu NGO). Stopień wypierania aktualnie refundowanych technologii opcjonalnych Szybkość i zakres zmian na rynku Wpływ na wykonywanie innych świadczeń medycznych (np. POZ, rehabilitacja czy hospitalizacje) Wielkość populacji Konieczność dodatkowej diagnostyki Itd. 10

11 Fundamenty dobrej BIA Analizy wpływu na budżet (BIA) 1. Transparentność / deklaracja konfliktu interesów 2. Jasne określenie perspektywy 3. Wiarygodne źródła danych 4. Relacje pomiędzy surogatami a pierwszorzędowymi punktami końcowymi 5. Stopień penetracji rynku przez nową technologię (WYMAGA OKREŚLENIA ALTERNATYWNYCH SPOSOBÓW POSTĘPOWANIA NIE MOŻNA POMINĄĆ OPCJI!!!) 6. Wpływ interwencji na podpopulacje oraz konkretne wskazania 7. Sposób przedstawiania wyników (jednostki monetarne i naturalne) 8. Określenie prawdopodobieństw przesunięć w obrębie sektora opieki zdrowotnej 9. Horyzont czasowy 10. Analiza wrażliwości 11. Udostępnienie płatnikowi modelu w wersji elektronicznej Wydatki poniesione przez płatnika na refundację preparatu zależą od następujących danych wyjściowych - przykład: 1. wielkości populacji docelowej (pacjentki wymagające leczenia), 2. stopnia penetracji rynku (odsetek pacjentek leczonych preparatem w stosunku do ogólnej liczby pacjentek wymagających leczenia), 3. stopnia refundacji leku pełna lub częściowa, 4. średniej długości czasu stosowania X u przeciętnej pacjentki, 5. odsetka pacjentek wymagających przerwania terapii, 6. kosztu preparatu. BIA Rozwój gospodarczy a rozwój medycyny Scenariusze Warianty Opcje MEDYCYNA 1. Analiza przed po, 2. Stop klatka = wydatki w wyszczególnionym okresie łącznie, 3. Analiza dynamiki oczekiwanych zmian jednej interwencji GOSPODARKA Etyka Koszt terapii jest dziś kwestią etyczną! Współczesny lekarz nie ma już moralnego prawa patrzeć na medycynę w kategoriach "nie obchodzi mnie jakimi środkami walczę o życie i zdrowie pacjenta". Bo każda decyzja lekarska to coś za coś / "trade off" - tak naprawdę ratując X zmniejszam szansę Y na leczenie (co nie oznacza wyleczenie) - dłuższe udawanie, ucieczka od tego ważnego dylematu jest zwykłym chowaniem głowy w piasek. Marek Kokot 3 dzieci i niewielka korzyść zdrowotna 50 mln złotych Kolejka jest technologią o udowodnionej szkodliwości 3000 dorosłych z chorobą nowotworową i duża korzyść zdrowotna wydłużenie życia średnio o 10 lat 11

12 Analiza decyzyjna Analiza decyzyjna Podejmowanie decyzji polega na wyborze działania po rozpatrzeniu korzyści i ryzyka związanych z możliwymi opcjami postępowania. Wszystkie decyzje zawierają element niepewności; stopień tej niepewności maleje jednak, jeżeli nasze działanie opieramy na wynikach wiarygodnych publikacji. Roman Jaeschke Celem analizy decyzyjnej jest porównanie alternatywnych strategii postępowania w warunkach niepewności, z użyciem ilościowych metod badania skutków danego postępowania. W procesie tym celem autorów jest identyfikacja wszystkich elementów mogących mieć wpływ na decyzje i przedstawienie ich w sposób otwarty i jasny, umożliwiający dopasowanie określonego modelu decyzyjnego do szczególnej sytuacji. Roman Jaeschke Co wiedzieć chce decydent (w tym lekarz)? Najważniejsze zapisy Dyrektywy Transparentności UE 89/105/EWG z dnia 21 grudnia 1988 r. 1. Czy jest to technologia o udowodnionej efektywności? 2. Jaka jest siła interwencji w porównaniu z opcjami? (która z opcji jest najbardziej efektywna i o ile przewyższa pozostałe?) 3. Która z opcji jest najbardziej opłacalna i o ile przewyższa pozostałe? 4. Czy uzasadnione jest finansowanie technologii w ramach dostępnych środków? Jakie zmiany wywoła przyznanie technologii uprzywilejowanej pozycji rynkowej? 1. Wprowadza nadzór sądowy nad decyzjami refundacyjnymi i cenowymi czyli możliwość odwołania sie od DECYZJI 2. Nadzór sądowy jest możliwy wyłącznie w przypadku możliwości rozpatrywania odwołań w oparciu o przejrzyste kryteria zapewniające wysoką powtarzalność! Każda decyzja o wyłączeniu danej kategorii produktów leczniczych z zakresu krajowego systemu ubezpieczeń zdrowotnych musi zawierać uzasadnienie oparte na obiektywnych kryteriach, które mogą zostać sprawdzone, oraz zostanie opublikowana w odpowiedniej publikacji 3. Tryb podejmowania decyzji i tryb odwoławczy decyzje po 90 dniach od otrzymania WNIOSKU (w przypadku ich dużej liczby dodatkowe 60 dni z informacją do wnioskodawcy), oraz po kolejnych 90 dniach od odwołania Programy lekowe -> Programy terapeutyczne Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135, z późn.zm.) Podstawy prawne: Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. Nr 210, poz. 2135, z późn.zm.) Zarządzenie Prezesa NFZ nr 36/2005 Zarządzenie Prezesa NFZ nr17/2007 Zarządzenie Prezesa NFZ nr 38/2007 Art Programy zdrowotne mogą opracowywać, wdrażać, realizować i finansować ministrowie, jednostki samorządu terytorialnego lub Fundusz. Art. 97 ust. 3 Do zakresu działania Funduszu należy również w szczególności: pkt 4) opracowywanie, wdrażanie, realizowanie i finansowanie programów zdrowotnych; 12

13 Program lekowy Zarządzenie 36/2005 A jednak do przodu! 2. W rozumieniu zarządzenia programem terapeutycznym (lekowym), zwanym dalej programem lekowym, jest program umożliwiający finansowanie kosztów terapii lekiem, pod warunkiem, że lek ten: 1) nie jest objęty wykazami leków refundowanych, określonymi w drodze rozporządzenia przez Ministra Zdrowia, 2) nie może stanowić składowej kosztowej świadczeń opieki zdrowotnej, finansowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia na podstawie innych umów, niż umowa o udzielanie świadczeń zdrowotnych -Leczenie szpitalne- w zakresie programów terapeutycznych (lekowych). Zarządzenie 17/ kroki do przodu Zarządzenie 38/ kroki w tył RADA PROGRAMÓW LEKOWYCH ocena merytoryczna, par. 6 pkt. 2 // KOMISJA REFUNDACYJNA, DZIŚ RADA KONSULTACYJNA PRZY AOTM ITP. /// BRAK PRZEJRZYSTOŚCI W TWORZENIU RADY I GRONA STAŁYCH EKSPERTÓW W ZARZ. 36/2005 Program terapeutyczny Cd. 2. Zarządzenie 17/ Wdrożeniem terapeutycznego programu zdrowotnego jest objęcie finansowaniem przez Narodowy Fundusz Zdrowia, zwany dalej "Funduszem", kosztów świadczenia zdrowotnego rzeczowego wraz z kosztem badań diagnostycznych i innych świadczeń opieki zdrowotnej, których wykonanie jest niezbędne do włączenia pacjenta do programu i monitorowania jego stanu zdrowia. 2. Terapeutyczny program zdrowotny może zostać wdrożony pod warunkiem, że świadczenie zdrowotne rzeczowe, które obejmuje program: 1) nie jest objęte wykazami leków refundowanych, określonych w odrębnych przepisach wydanych przez Ministra Zdrowia, 2) nie stanowi składowej kosztowej procedur finansowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia na podstawie innych umów, niż umowa o udzielanie świadczeń zdrowotnych w rodzaju "leczenie szpitalne", w zakresie "terapeutyczne programy zdrowotne", 3) przewidywane jest, w przypadku programów, w których świadczenie to stanowi produkt leczniczy, dla docelowej liczby pacjentów, nie większej niż [ALE] 4. W wyjątkowych i uzasadnionych przypadkach Prezes Funduszu może zwiększyć liczbę pacjentów, określoną w ust. 2, pkt 3. DLACZEGO 7000? Jeżeli > 7000, to Na listę leków refundowanych Katalog świadczeń (inne części niż PT) Katalog chemioterapii Inne części szeroko rozumianego koszyka świadczeń gwarantowanych 3. w Zarz. 17/2007 Wyprowadzenie definicji PT 1. Terapeutyczny program zdrowotny wprowadza się w odniesieniu do określonego wskazania medycznego określonej populacji chorych. 2. Terapeutyczny program zdrowotny dla określonego wskazania medycznego może obejmować jedną lub więcej technologii medycznych. 3. Poszczególne populacje chorych, które uzyskują prawo do korzystania z terapii w ramach terapeutycznych programów zdrowotnych stanowią oddzielne zbiory. Założenia: 1. Katalog PT stanowi część szeroko rozumianego koszyka świadczeń, w tym przypadku gwarantowanych w ramach ubezpieczenia podstawowego. Poszczególne części koszyka powinny stanowić rozdzielne zbiory logiczne. 2. Monitorowanie i kontrola poszczególnych części koszyka są różnie nasilone i mogą kierować się różnymi zasadami. 3. Sposób finansowania poszczególnych części koszyka może być różny (DRG/HRG, f4s, per capita, per diem itd.) 13

14 Wyprowadzenie definicji PT - cd Propozycja definicji PT - cd Faktem jest, że w PT czy programach lekowych: 1. Znajdowały się leki nie finansowane w żadnych innych częściach szeroko rozumianego koszyka (nie było ich np. na liście leków refundowanych) 2. Koszt realizacji 37 PT w roku 2006 wynosił ponad 700 mln. PLN (dla porównania koszty leków z Katalogu chemioterapii to w skali kraju ok. 200 mln PLN) 3. Koszty monitorowania i kontroli powinny więc być w PT istotne (min. 5%?) 4. Leki w PT były finansowane na zasadzie f4s z ograniczeniem kontraktowym (często nieskutecznym, prowadzącym do zadłużania jednostek) Definicja PT: 1. PT obejmuje wyodrębnioną populację chorych (z danym wskazaniem) nie większą niż 4-7 tys. osób w skali kraju. 2. W ramach PT realizowane są kosztowne świadczenia, definiowane w sposób kompleksowy: obejmujące technologię lekową lub nielekową wraz z kosztami świadczeń dodatkowych, w tym diagnostyki (kryteria włączania i monitorowanie terapii - ankiety). 3. Świadczenia w PT nie są finansowane w ramach innych części szeroko rozumianego koszyka świadczeń. 4. Realizacja świadczeń w PT jest szczególnie dokładnie monitorowana przez płatnika na zasadach zbliżonych do rejestrów klinicznych. 4. w Zarz. 17/ w Zarz. 17/ W pierwszej kolejności terapeutycznym programem zdrowotnym obejmowane są: 1) technologie medyczne najbardziej istotne medycznie, których nie zastosowanie może spowodować: + punkty a) do e) 2) technologie medyczne o udowodnionej efektywności klinicznej; 3) technologie medyczne najbardziej opłacalne z opcjonalnych lub alternatywnych; nie dotyczy to niektórych świadczeń określonych w 9 ust.1; 4) technologie medyczne możliwe do sfinansowania w ramach środków wydzielonych w planie finansowym NFZ na finansowanie terapeutycznych programów zdrowotnych. 1. Terapeutyczne programy zdrowotne wdraża Prezes Funduszu z własnej inicjatywy lub na wniosek Ministra Zdrowia albo podmiotu odpowiedzialnego, o którym mowa w art. 2 pkt 24 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. Nr 53, poz. 533, z późn. zm.) Opinie, odnośnie potrzeby objęcia określonej technologii terapeutycznym programem zdrowotnym, mogą przedstawić: 1) przewodniczący zarządu krajowego towarzystwa naukowego; 2) konsultant krajowy z danej dziedziny medycyny; 3) dyrektor Agencji Oceny Technologii Medycznych. 5. w Zarz. 17/2007 Skąd 2,5 mln przychodu z PT, o ile stoi za technologią podmiot odpowiedzialny? 6. Dla technologii, których przewidywany roczny koszt terapeutycznego programu zdrowotnego przewyższa wartość 2,5 mln PLN, Prezes Funduszu zwraca się z prośbą do podmiotu odpowiedzialnego o dostarczenie informacji określonych w załącznikach do niniejszego zarządzenia. Gdy przewidywany koszt programu nie przewyższa wartości 2,5 mln PLN lub gdy program jest wdrażany z inicjatywy Funduszu, analizy te przygotowuje Fundusz, w terminie do 6 miesięcy od daty złożenia wniosku o wdrożenie programu. Koszt opracowania niezbędnych analiz: przegląd systematyczny (PS), ekonomiczna (CEA, CUA) i finansowa (BIA), przy założeniu dużego stopnia trudności i 4-5 opcji terapeutycznych w porównaniach wynosi ok PLN Dla PT 2,5 mln PLN / rok stanowi to 5% (nie było takich PT przed 2007) Dla PT 200 mln PLN / rok stanowi to 0,06% (czyli 6!!!) JEST TO RYZYKO FINANSOWE ZWIĄZANE Z OPRACOWANIEM ANALIZ, PRZY CZYM JEST ONO PONOSZONE JEDNOKROTNIE, A PT JEST REALIZOWANY PRZEZ WIELE LAT. 14

15 Wydajność analityczna DGL 6. w Zarz. 17/2007 Dodatkowe aspekty związane granicą 2,5 mln: 1/ ograniczenie liczby wniosków (aplikują tylko Ci, którzy widzą szansę na pozytywną decyzję) 2/ nie ma możliwości opracowywania analiz przez DGL czy AOTM 3/ analizy obejmują porównania nowych technologii ze starymi i innymi technologiami, a więc interwencjami w tym samym wskazaniu daje to decydentowi bardzo dobry wgląd oraz uwidacznia różnice w wynikach analiz, czyli obszary niepewności Wytyczne oceny technologii medycznych opublikowane przez AOTM określenie wymagań Q. W Zarządzeniu 17 odwołanie się do wytycznych generalnie (istnieje wiele wytycznych opracowanych przez inne rządowe Agencje HTA na świecie), gdyż wytyczne AOTM nie były jeszcze opublikowane. 1. Prezes Funduszu dokonuje weryfikacji poprawności formalnej złożonego wniosku, w terminie 30 dni od dnia jego złożenia. 2. W przypadku stwierdzenia braków formalnych wniosku, Prezes Funduszu zwraca wniosek w celu uzupełnienia, w terminie 14 dni, pod rygorem pozostawienia wniosku bez rozpatrzenia. 8. w Zarz. 17/ w Zarz. 17/ Rozstrzygnięcia o wdrożeniu, zakończeniu lub modyfikacji terapeutycznych programów zdrowotnych podejmowane są przez Prezesa Funduszu, nie rzadziej niż raz na 6 miesięcy. O wdrożeniu lub zakończeniu terapeutycznego programu zdrowotnego, Prezes Funduszu rozstrzyga w terminie 180 dni od daty złożenia wniosku. 1. Prezes Funduszu w terminie 90 dni od daty złożenia wniosku, informuje na piśmie wnioskodawcę o sposobie załatwienia sprawy. 2. Od stanowiska Prezesa Funduszu przysługuje wnioskodawcy wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy. Wniosek ten wnosi się w terminie 14 dni od dnia doręczenia stronie stanowiska. 3. Rozpatrując ponownie sprawę Prezes Funduszu swoje rozstrzygnięcie opiera na stanowisku powoływanej doraźnie komisji, w skład której wchodzą: przedstawiciel Ministra Zdrowia, przedstawiciel Narodowego Funduszu Zdrowia oraz eksperci zewnętrzni, których wykształcenie i doświadczenie może być pomocne w rozpatrywaniu odwołań. 4. Członkowie komisji, o której mowa w ust.3, za wyjątkiem przedstawicieli Ministra Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia, za pracę w komisji otrzymują wynagrodzenie, określone przez Prezesa Funduszu. 7. w Zarz. 17/ w Zarz. 17/ Przy rozpatrywaniu wniosku o wdrożenie terapeutycznego programu zdrowotnego Prezes Funduszu może korzystać z pomocy osób, których wykształcenie, doświadczenie i dorobek zawodowy mogą być pomocne w jego rozpatrywaniu. 2. Osoby, o których mowa w ust. 1, mogą na prośbę Prezesa Funduszu, sporządzać odpłatnie ekspertyzy i opinie dotyczące projektów terapeutycznych programów zdrowotnych. 3. Wydatki związane ze sporządzaniem ekspertyz, o których mowa w ust.2, pokrywane są z planu finansowego Funduszu, z części " koszty administracyjne". 1. W przypadku chorób ultra rzadkich (chorobowość: poniżej 750 przypadków w Polsce) Prezes Funduszu może odstąpić od oceny opłacalności wnioskowanej technologii medycznej. 2. Do wystąpienia o objęcie technologii medycznej terapeutycznym programem zdrowotnym związanym z leczeniem choroby ultra rzadkiej, wnioskujący dołącza protokół prowadzenia rejestru pacjentów, zgodny z wzorem określonym w załączniku nr 2 do zarządzenia oraz wskazuje źródło finansowania tego rejestru, w przypadku objęcia technologii medycznej programem. 3. Terapeutyczny program zdrowotny związany z leczeniem choroby ultra rzadkiej może być wprowadzony wyłącznie w przypadku prowadzenia rejestru pacjentów, na podstawie protokołu zaakceptowanego przez Prezesa Funduszu. 15

16 10. w Zarz. 17/2007 a priority setting (nie ma możliwości ingerencji w kolejność rozpatrywania wniosków!) 1. Kolejność rozpatrywania wniosków o wdrożenie terapeutycznego programu zdrowotnego jest ustalana zgodnie z kolejnością ich wpływu do Funduszu, z zastrzeżeniem ust. 2. Nazwa programu / świadczenia Data Podmiot Nr Autorzy (substancja międzynarodowa, Wnioskodawca złożenia przyjmujący katalogowy analizy nazwa handlowa, wskazanie) wniosku wniosek wnioskodawcy KARTA EWIDENCYJNA TERAPEUTYCZNEGO PROGRAMU ZDROWOTNEGO Dane kontaktowe Analiza efektywności klinicznej UWAGI BRAK JEST ND Oparta o przegląd systematyczny Porównanie z opcjami Punkty końcowe - pierwszorzędowe Metaanaliza Critical appraisal z oceną w skali Jadad Informacja o autorach raportu Dane kontaktowe Analiza efektywności kosztów (cost-effectiveness) z UWAGI perspektywy płatnika Porównanie z opcjami 3 szafy DGL 2. W pierwszej kolejności rozpatrywane są wystąpienia, które wpłynęły do Funduszu przed dniem wejścia w życie zarządzenia. i Czy uwzględniono koszty bezpośrednie pośrednie? (w sensie księgowym, nie farmakoekonomicznym ) Analiza kosztów dla warunków polskich Porównanie z opcjami Analiza wpływu na budżet płatnika opcjami Porównanie z Horyzont czasowy ponad 1 rok (flow) Wersja elektroniczna UWAGI UWAGI EWIDENCJONOWANIE WNIOSKÓW Szacowany roczny koszt programu PLN / EUR Wielkość docelowej populacji pacjentów Ranking Założenia ciągłego procesu rankingowania Karty rankingowe: 1. Szczegółowa ocena formalna (PS, kompletności opcji, 2. CER / CUR główne kryterium rankigowe 3. BIA ocena wielości populacji chorych! 4. Ocena wpływu na zdrowie publiczne, społeczeństwo, ocena wpływu na zdrowie jednostki, ocena dodatkowych aspektów (np. oczekiwania społeczne: pacjentów, lekarzy, orphan, jedyna opcja terapeutyczna), ocena ryzyka projektu (ocena prawdopodobieństwa, że koszty nie są wyższe, a efekty zdrowotne nie są niższe niż przedstawione w analizach 1. Osoba prowadząca i osoba weryfikująca 2. Ocena DGL 3. Ocena i przyjęcie rankingu przez Prezesa NFZ -> ZAMROŻENIE RANKINGU 4. Przydział do grup A, B, C, D 5. Decyzja Prezesa NFZ publikacja zarządzeniem decyzji pozytywnych oraz decyzje negatywne pisemnie do wnioskodawców z uzasadnieniem 6. Odwołania 7. Kolejny ranking po 6 miesiącach od zamrożenia pierwszego Quo vadis DGL? Poprawa systemu sprawozdawczo-rozliczeniowego: System zbliżony do rejestrów ukierunkowanych na zbieranie danych dotyczących efektów zdrowotnych (effectiveness) oraz najważniejszych zdarzeń generujących koszty po 1-2 latach umożliwienie przeprowadzania analiz ekonomicznych na rzeczywistych danych Monitorowanie na zasadach zbliżonych do monitorowania w badaniach klinicznych kluczowa konfrontacja zapisów w dokumentacji medycznej oraz danych sprawozdawanych NFZ Ciągłe rankingowanie (nie tylko nowych ale i uruchomionych PT) w oparciu o najnowsze dane i doniesienia naukowe KRYTERIA (już są), PROCESY (już są), LUDZIE (zostali przeszkoleni i mają doświadczenie) 16