TOP PICKS by TRIGON 2019 Celon Pharma S.A.
Zastrzeżenia prawne Informacje zamieszczone poniżej zostały przygotowane przez Celon Pharma S.A. ( Spółka ) wyłącznie w celu informacyjnym na potrzeby prezentacji dla inwestorów oraz analityków rynku. ( Prezentacja ). Poprzez udział w spotkaniu, na którym Prezentacja jest przedstawiana lub przez zapoznanie się z treścią poniższej Prezentacji zgadzają się Państwo na poniżej określone ograniczenia i zastrzeżenia. Niniejsza Prezentacja nie stanowi ani nie jest częścią i nie powinna być traktowana jako oferta albo jako propozycja dokonania zapisów na, gwarantowania zakupu lub dokonania w inny sposób nabycia jakichkolwiek papierów wartościowych któregokolwiek z podmiotów Spółki. Niniejsza prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakimkolwiek zapisem na jakiekolwiek papiery wartościowe Spółki, lub ich nabyciem. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakąkolwiek umową albo zobowiązaniem lub decyzją inwestycyjną dotyczącą papierów wartościowych Spółki. Niniejsza Prezentacja nie stanowi rekomendacji dotyczącej jakichkolwiek papierów wartościowych spółek Spółki. Żadne oświadczenie ani zapewnienie, wyraźne jak i dorozumiane, nie zostało złożone przez, ani w imieniu Spółki, ani żadnego z akcjonariuszy Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadnej innej osoby, co do prawidłowości, kompletności lub rzetelności informacji lub opinii przedstawionych w niniejszej Prezentacji. Kwestie omawiane w niniejszej Prezentacji mogą stanowić stwierdzenia dotyczące przyszłości. Stwierdzenia dotyczące przyszłości różnią się od stwierdzeń dotyczących faktów historycznych. Stwierdzenia zawierające słowa oczekuje, zamierza, planuje, uważa, planuje, przewiduje, będzie, ma na celu, może, byłoby, mogłoby, kontynuuje oraz podobne o charakterze dotyczącym przyszłości stanowią wyznaczniki takich oświadczeń dotyczących przyszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zawierają oświadczenia na temat wyników finansowych, strategii biznesowej, planów i celów Spółki w zakresie jej przyszłej działalności (włącznie z planami rozwoju dotyczącymi Spółki). Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej Prezentacji dotyczą kwestii wiążących się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, sprawami niemożliwymi do przewidzenia oraz innymi czynnikami, w wyniku których faktyczne wyniki i osiągnięcia Spółki mogą być istotnie różne od przedstawionych w oświadczeniach dotyczących przeszłości oraz wyników i osiągnięć Spółki w przeszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zostają złożone na podstawie różnorodnych założeń w zakresie przyszłych wydarzeń, włącznie z wieloma założeniami dotyczącymi aktualnych i przyszłych strategii biznesowych Spółki oraz przyszłego otoczenia działalności. Chociaż Spółka uważa, że przyjęte dane szacunkowe i założenia są uzasadnione, mogą one okazać się nieprawidłowe. Informacje, opinie i stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej Prezentacji są aktualne wyłącznie w dacie niniejszej Prezentacji i mogą zostać zmienione bez zawiadomienia. Spółka i jej odpowiedni doradcy nie mają obowiązku przekazywania do publicznej wiadomości aktualizacji i zmian informacji, danych oraz oświadczeń znajdujących się w niniejszej Prezentacji na wypadek zmiany strategii albo zamiarów Spółki lub wystąpienia nieprzewidzianych faktów lub okoliczności, które będą miały wpływ na tę strategię lub zamiary Spółki, chyba że obowiązek taki wynika z przepisów prawa. Spółka zwraca uwagę osobom zapoznającym się z niniejszą Prezentacją, że jedynym wiarygodnym źródłem danych dotyczących wyników finansowych Spółki oraz spółek Spółki, prognoz, zdarzeń oraz wskaźników dotyczących Spółki i spółek Spółki są raporty bieżące i okresowe przekazywane przez spółki Spółki w ramach wykonywania obowiązków informacyjnych wynikających z prawa polskiego. Ani Spółka, ani żaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadna inna osoba nie ponosi odpowiedzialności z tytułu jakiejkolwiek szkody wynikającej z powodu wykorzystania niniejszej Prezentacji lub jej treści albo w jakikolwiek inny sposób wynikających w związku z niniejszą Prezentacją. Ani Spółka, ani żaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców, ani żadna inna osoba nie są zobowiązani zapewnić odbiorcom niniejszej Prezentacji jakichkolwiek dodatkowych informacji ani aktualizować niniejszą Prezentację. Niniejsza Prezentacja zawiera informacje dotyczące przemysłu chemicznego w Polsce i na świecie, w tym informacje dotyczące udziału Spółki oraz jej wybranych konkurentów w rynku. Źródło pochodzenia informacji zostało każdorazowo wskazane w niniejszej Prezentacji, a Spółka ani jakikolwiek inny podmiot działający na zlecenie Spółki nie dokonywał niezależnej weryfikacji danych, o których mowa powyżej. Niniejsza Prezentacja nie podlega dystrybucji ani wykorzystaniu przez żadną osobę ani jakikolwiek podmiot w jakiejkolwiek jurysdykcji, gdzie taka dystrybucja lub wykorzystanie byłoby sprzeczne z przepisami prawa miejscowego lub zobowiązywałoby Grupę albo którykolwiek z jej podmiotów powiązanych do uzyskania autoryzacji, licencji albo uzależniało od wymogów rejestracyjnych wynikających z obowiązujących przepisów prawa. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część lub kopia nie może być wprowadzona ani przesłana na terytorium Stanów Zjednoczonych Ameryki, ani nie może być rozpowszechniania, bezpośrednio lub pośrednio, w Stanach Zjednoczonych Ameryki. Nieprzestrzeganie tego ograniczenia może stanowić naruszenie amerykańskich przepisów dotyczących papierów wartościowych. Osoby, które wejdą w posiadanie niniejszej Prezentacji powinny przestrzegać wszystkie powyższe ograniczenia.
Długodystansowa zyskowność
Długookresowy generator zysku Wartość sprzedaży za YTD Q3 2018 + dynamika wzrostu 90,1 Mln 11% Poziom zysku netto za YTD Q3 18 + dynamika wzrostu 23,4 Mln 20% Wartość eksportu YTD Q3 18 + dynamika wzrostu 14,6 Mln 220%
Branża - wyzwania regulacyjne i administracyjne Refundacja Serializacja Wielopłaszczyznowa kontrola produktów System GMP/GLP/GCP Ograniczenia marketingowe
Zdywersyfikowane filary działalności biznesowej Spółki
ich obecna wartość 75,5 mln 14,6 mln Dane: YTD Q3 18
i długodystansowy potencjał.
Długodystansowe perspektywy wybranych produktów Spółki - Polska/Świat
Ketrel (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS) 2 500 000 2 000 000 1 500 000 1 000 000 500 000 0 Systematyczne i wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku Wysoki 60% market share na niezwykle konkurencyjnym rynku kwetiapin w Polsce (20 produktów w aktywnej promocji)
Salmex (rynek polski) (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS) 900 000 800 000 700 000 600 000 500 000 400 000 300 000 200 000 100 000 0 2013 2014 2015 2016 2017 2018* Wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku, stabilny wolumen, najwyższy market share na rynku kombinacji salmeterol + fluticasone. Konkurencja: Seretide - GSK / Asaris Polpharma/ Airflusal Sandoz/ Comboterol LekAm/ Symflusal - Symhpar
Aromek (Pakistan) (dane w liczbie opakowań leku, źródło: Galaxy Pharma) 90000 80000 70000 60000 50000 40000 30000 20000 10000 0 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 Silna konkurencja cenowa od lokalnych producentów i dostawców
Długookresowe perspektywy eksportu Austria Chorwacja Gruzja Dominikana Litwa Bośnia Ukraina Dania Szwecja Norwegia Niemcy Słowacja Czechy Holandia UK Francja Hiszpania Q1 Q2 Q3 2018 2019
Eksport - wyzwania 2019 UK Austria Chorwacja Gruzja Dominikana Litwa Bośnia Ukraina 1 dawka, badanie PK, rozszerzenie rejestracji vs. Brexit Dania Szwecja Norwegia Niemcy Ukraina dumpingowy poziom cen leku referencyjnego Niemcy kalendarz przetargowy Słowacja Czechy Holandia UK Francja Hiszpania Spółka podtrzymuje plany rosnącego udziału eksportu w strukturze sprzedaży
Innowacje
Innowacje - strategia 2019 3 projekty w rozwoju klinicznym (faza I, Faza II) 2-3 projekty do kliniki w 2019 Silny partnering
Neuropsychiatria DISK CPL 304110 - Esketamina
Esketamina - PK symulacja profilu targetowego Co wiemy? Cmax po 0,5mg/kg 40min iv: 150-200ng/ml w 40 min. (Diazgranados et al., 2010; Horacek et al., 2010; Zarate et al., 2012; Lenze et al.; 2016) Oba enacjomery R i S ketaminy maja podobny profil farmakokinetyczny po podaniu racematu (Lanze et al., 2016) Cmax S-ketaminy po podaniu 0,5mg/kg ketaminy racematu wyniósł 77ng/ml w 40 min (Lanze et al., 2016) Cmax po podaniu 0,1mg/kg iv esketaminy wyniósł 32,5 ng/ml (Peltionemi et al., 2012) Stężenie w osoczu ng/ml 100 80 60 symulacja: stężenia po 0,2mg/kg 40 minutowym wlewie esketaminy 40 20 20 40 60 min
Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B: Farmakokinetyka min Część B 0 15 30 30 min sekwencja inhalacji PK up to 24 h 160 Inhalacja Esketamine volunteers 19-30 mean 140 Esketamine [ng/ml] 120 100 80 60 0,2mg/kg 40 min wlew esketaminy, symulacja 3x1 inhalation 3x2 inhalations 3x3 inhalations 3x4 inhalations PK Zgodnie z założeniami 40 20 0 0 1 2 3 4 t (h)
Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część C: Farmakokinetyka PK zgodnie z założeniami, niska zmienność wewnątrzosobnicza
Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B i C. Bezpieczeństwo procent uczestników [%] procent uczestników [%] Część B (n=12) Część C, Dzień 11 (n=31) 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% łagodne umiarko wane 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% łagodne umiarko wane Brak ciężkich działań niepożądanych. Żaden pacjent nie zrezygnował z powodu działań niepożądanych, toksyczności. Objawy potencjalnie psychomimetyczne (PSEs) pojawiały się u części pacjentów, określone jako łagodne (u większości) bądź umiarkowane. Objawy te utrzymywały się do 30 min po podaniu leku.
Esketamina - DPI Celon. Dalszy rozwój produktu Dodatkowe funkcje w trakcie rozwoju (z zastosowaniem telefonu i innych e-smart technologii) Zabezpieczenie przed niepowołanymi osobami Śledzenie w trybie on-line (smart phone aplikacja) Monitoring poprawności/jakości administrowania leku Stosowanie się do zaleceń - compliance Lepszy compliance i kontrola stosowania. Większe szanse na szerokie dopuszczenie leku do stosowania chronicznego w domu
Esketamina - DPI Celon. Faza II - 2 badania. Rozpoczęte Choroba Depresja jednobiegunowa MDD/ Depresja Dwubiegunowa BD Pacjenci z depresja lekooporną (n=88) Randomizacja 1:1:1:1 Podawanie leku (4 podania przez 2 tygodnie) Obserwacja Do 6 tygodni Placebo Niska dawka Średnia dawka Wysoka dawka Follow -up
Esketamina - blockbuster rynkowy na horyzoncie Szacunek analityków Szacunek J&J Pittmann K, Esketamine Could Give Johnson & Johnson The Next Major Psych Blockbuster, Seeking alpha 2017 Duato J, Global pharmaceutical Overview, Janssen mat. własne, 2017 MD Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD Bipolar Depression. Depresja dwubiegunowa
Esketamina - atrakcyjność rynku rośnie Wskazanie Subpopulacja Liczba pacjentów (US +UE)* Prawdopodob. rejestracji Wielkość rynku** Lekooporna depresja w przebiegu MD Lekooporna Depresja w Przebiegu BD Pacjenci nie odpowiadający na 2 i więcej leków p-depresyjnych (30%) i z podwyższonym ryzykiem samobójstw (10-15%) Pacjenci nie odpowiadający na 2 i więcej leków p-depresyjnych (30%) i z podwyższonym ryzykiem samobójstw (10-15%) 200-300 tys >70% 3-4,5mld $ 130-200 tys 50-70% 2-3 mld $ * Na podstawie badań własnych. Celon Pharma, Data on File 2015 Rynek leczenia depresji ketaminą szacowany jest na 2,5-4 mld USD Janssen szacuje sprzedaż swojej esketaminy na 2,5 mld USD Esketamina CP ma potencjał szacowany na co najmniej 0,5 mld $ ** Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 15,000 USD na pacjenta
Esketamina - DPI Celon - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Synteza API (GMP) Formulacja Analityka Toksykologia Inhalacyjna GLP (Kanada) Tu jesteśmy Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) 2017 2018 2019 Faza I. Zdrowi ochotnicy. 18 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie Faza II. Pacjenci TRD. 2 badania (MD, BD). 3 dawki vs placebo. 2 tyg podanie. 1 mies obserwacja. 80 pacjentów w każdym badaniu (W sumie 160) Faza IIb/III. ~ 2 lata 500-700 pacjentów dla każdego wskazania Zabezpieczone finansowwanie W 2016 uzyskaliśmy scientific advice w EMA dla rozwoju projektu, zarówno w zakresie rozwoju przedklinicznego jak i klinicznego do fazy II włącznie API Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna; GMP Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; TRD Treatment Resistant Depression. Depresja oporna na leczenie; MD Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD Bipolar Depression. Depresja dwubiegunowa
Neuropsychiatria NoteSzHD CPL - 500036 - Inhibitor PDE10a Nowa nadzieja w schizofrenii od przeszło 2 dekad
Antyparkinsonowy efekt CPL-500036 Im p a ir e d lim b u s e (% ) Im p a ir e d fo r e lim b u s e (% ) CPL-500036 zmniejsza objawy parkinsonizmu w kluczowym modelu 6-ODHA u szczura 6 0 4 0 2 0 0 C y lin d e r te s t - C P L -5 0 0-0 3 6 L e s io n 1 2 T e s tin g s e s s io n * * & S o lv e n t C P L -5 0 0-0 3 6 0.1 m g /k g C P L -5 0 0-0 3 6 0.3 m g /k g ** p < 0.0 1 v s. L e s io n ; F rie d m a n + D u n n 's p o s t h o c te s t & p < 0.0 5 v s. S o lv e n t; K ru s k a l-w a llis + D u n n 's p o s t h o c te s t 6 0 4 0 2 0 0 S te p p in g te s t - C P L -5 0 0-0 3 6 # # * * # # * * # # * * * L e s io n 1 2 T e s tin g s e s s io n # # # * * S o lv e n t * * p < 0.0 5, *** p < 0.0 0 1 v s. L e s io n ; o n e -w a y A N O V A fo r re p e a te d m e a s u re s + N e w m a n n -K e u ls p o s t h o c te s t C P L -5 0 0-0 3 6 0.1 m g /k g C P L -5 0 0-0 3 6 0.3 m g /k g # # p < 0.0 1, # # # p < 0.0 0 1 v s. S o lv e n t; o n e -w a y A N O V A + N e u m a n -K e u ls p o s t h o c te s t T h e h ig e r d o s e o f C P L -5 0 0-0 3 6 (0.3 m g /k g ) im p ro v e d th e p e rfo rm a n c e o f th e im p a ire d p a w in th e c y lin d e r te s t d u rin g th e s e c o n d te s tin g s e s s io n. L e s io n - c y lin d e r te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r le s io n, o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra tio n 1. te s tin g s e s s io n : 1 2 0-1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n 2. te s tin g s e s s io n : 1 5 0-1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n C P L -5 0 0-0 3 6 (0.1 a n d 0.3 m g /k g ) s ig n ific a n tly re d u c e d a s y m m e try o f th e fro n t p a w s in th e s te p p in g te s t d u rin g b o th te s tin g s e s s io n s. T h e e ffe c t o f th e h ig h e r d o s e w a s s tro n g e r, a n d d u rin g th e s e c o n d s e s s io n th is d o s e a lm o s t c o m p le te ly re v e rs e d d e fic its in th e te s t p e rfo rm a n c e. L e s io n - th e te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r 6 -O H D A, o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra tio n 1. te s tin g s e s s io n : 1 2 0-1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n 2. te s tin g s e s s io n : 1 5 0-1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n
NoteSzHD. CPL-500036 - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Synteza API (GMP) Formulacja Analityka Toksykologia GLP Tu jesteśmy Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) zdjęcia lub grafiki wykresy 2017 2018 2019 Faza I. Zdrowi ochotnicy. 21-28 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie zabezpieczone finansowanie Faza II. 2 badania Pacjenci w ostrym epizodzie schizofrenii (~130 pacjentów). Lek w dawce MTD vs placebo. 6 tyg obs. Pacjenci z Ch. Huntingtona lub Parkinsona. Lek w dawce MTD vs Place 8 tyg. obserwacja (~70 pacjentów) Faza III ~ 2-3 lata 800-1000 pacjentów schizofrenia Faza III ~ 2-3 lata 300-400 pacjentów z ChH API Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna. GMP Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; MTD Maximum Tolerated Dose. Maksymalna Tolerowana Dawka; ChH Choroba Huntingtona
Onkologia CELONKO CPL-304110 - selektywny Inhibitor FGFR Spersonalizowane leczenie nowotworów
Dlaczego wierzymy w sukces CELONKO (CPL304110) Dobry lek Wysoka selektywność potencjalnie mniej działań ubocznych Optymalna farmakokinetyka - większe okno terapeutyczne odpowiedź na mutanty na które przestają odpowiadać inne inhibitory FGFR, potencjalnie mozliwość uzyskania odpowiedzi u pacjentów opornych Silniejsza dla CPL304-110 od konkurencji inhibicja FGFR3 potencjalnie większa korzyść w raku pęcherza Własne testy diagnostyczne selekcji pacjentów Wczesne zastosowanie opracowanych własnych testów w rozwoju klinicznym potencjalna korzyść szybszego i tańszego rozwoju klinicznego + + Unikatowa, Immunohistochemiczna metoda ocena nadekspresji receptora FGFR potencjalna korzyść lepszej predykcji odpowiedzi klinicznej Duży rynek, mnogość unikatowych wskazań Występowanie aberracji genetycznych FGFR - Od kilku do kilkudziesięciu % we wszystkich nowotworach Każda firma skupia się na kilku, często różnych nowotworach (AZD4547 - rak płuca, piersi, mózgu, głowy i szyi; BGJ398 rak głowy i szyi, trzustki, przewodów żółciowych, GIST, pęcherza; erdifitinib rak piersi, układu moczowego, wątroby Leki różnych firm rozwijane są w kombinacji z różnymi, nierównoważnymi testami oceniającymi aberracje genetyczne FGFR Pomimo kilku konkurencyjnych inhibitorów FGFR w rozwoju klinicznym, głównie AZD4547 i BGJ398 CPL-304110 posiada cechy potencjalnie przekładające się na wykazanie zróznicowania i uzyskanie przewag konkurencyjnych
CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy. W trakcie 1. Podstawowy cel określenie MTD (Maksymalnej Tolerowanej dawki) 2. Pozostałe cele analiza PK/PD, sygnały aktywności klinicznej 3. Populacja pacjenci z zaawansowanymi nowotworami (refractory), pierwsze 3 kohorty wszystkie guzy lite, od czwartej kohorty w górę pacjenci z rakiem pęcherza, płaskonabłonkowym płuca, rakiem żołądka z aberracją FGFR 4. Liczba pacjentów włączonych do badania - 30-40, szacowana liczba pacjentów zeskrinowanych 80-120 5. Design Klasyczny kohorty 3 pacjentów we wzrastających dawkach aż do pojawienia się sygnałów toksyczności, MTD dawka poniżej Cykl 28 dni MTD rozszerzona do 6-9 pacjentów
CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy Trzy części badania: 1. Wstępna eskalacja dawki wzrost dwukrotny (guzy lite) 2. Eskalacja dawki schemat modyfikowany Fibonacci 3. Dodatkowe dawki (rozszerzenie) pomiędzy dwiema ostatnimi z części 2 Selekcja pacjentów Typ nowotworu FGFR 1 FGFR 2 FGFR 3 Płaskonabłonkowy rak płuca Amplifikacja i/lub nadekspresja Rak żołądka (-) (-) (-) Amplifikacja i/lub nadekspresja Rak pęcherza (-) (-) (-) Mutacje i/lub nadekspresja Jesteśmy jedyni, którzy oprócz amplifikacji i mutacji włączają pacjentów po nadekspresji
CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Kluczowe zadania rozwojowe Efektywność in vivo Synteza API Formulacja Analityka Związek GMP Test diagnostyczny 2018 Toksykologia GLP (szczury, małpy) - Kanada Tu jesteśmy 12-18 mies Badanie kliniczne I fazy (6-7 ośrodków onkologicznych na terenie Polski) Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) 15-18 mies faza II + 15-18 mies faza III Badanie kliniczne adaptacyjne faza II/III (kilkadziesiąt ośrodków onkologicznych na terenie świata): 200-300 pacjentów na każde wskazanie zabezpieczone finasowanie zabezpieczone finasowanie na 2 badania (80 pacjentów)
CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Inhibitory FGFR jako nowa klasa leków przeciwnowotworowych - estymacja potencjału rynku w świetle ostatnich doniesień guz Pęcherz (inwazyjny) Pęcherz (nieinwazyjny) Płuco (Zaawansowany, sq) Żołądek (zaawansowany) Trzon Macicy (zaawansowany) Pozostałe (zaawansowane) Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 100,000 USD na pacjenta ** N apodstawie badań własnych Celon Pharma Aberracja Genetyczna FGFR ~20%, + (5-10%) ** Głownie FGFR3 ~70%, Głównie FGFR3mut ~20% głównie FGFR1 10%-15% głównie FGFR2amp 10-15% głównie FGFR2mut 1-10% Różne FGFR Liczba pacjentów (US +EU) szac Prawdopodob. rejestracji Wielkość rynku* 100.000 >70% 1,5-2,25mld $ 150.000 50-70% 2-3 mld $ 200.000 30-50% 3-4 mld $ 100.000 30-50% 1,5-2,25mld $ 70.000 20-40% 1-1,5 mld $ <20% Rynek inhibitorów FGFR wynosi 3,6-7,2 mld $ CPL-304110 ma potencjał blockbustera (Sprzedaż >1mld $) Kluczowe Nowe fakty: Odpowiedzi kliniczne w zaawansowanych rakach układu moczowego, holangiokarcynomy Po inhibitorach FGFR przekraczają 40% vs 10% chemo vs 20-30% immunoterapia - 15 marzec 2018 erdafitinib, inhibitor FGFR JandJ uzyskał od FDA status breakthrough designation w zaawansowanych nowotworach układu moczowego. - Wrzesień 2018 erdafitinib NDA złożony do FDA
PIPELINE leków innowacyjnych
Powstaje state-of-the art Centrum Badawczo-Rozwojowe
Dziękujemy za uwagę Maciej Wieczorek Bogdan Manowski