TOP PICKS by TRIGON Celon Pharma S.A.

Podobne dokumenty
Agenda. Wyniki i sprzedaż na rynku polskim Q r. Eksport i nowe rynki - założenia Y 2018 r. Działalność badawczo - naukowa

Zastrzeżenia prawne. Według danych wewnętrznych Spółki

PREZENTACJA WYNIKÓW GRUPY AZOTY POLICE ZA 2015 ROK. 11 marca 2016

BioTech & Life Sciences Day 2018

Prezentacja dla inwestorów

Światowa strategia komercjalizacji innowacyjnego portfolio Celon Pharma S.A.

Stabilne podstawy działalności. Biznes. Leki. Działania. Przyszłość

PREZENTACJA WYNIKÓW FINANSOWYCH GRUPY ZA 2016 ROK 27 MARCA 2017 ROKU GRUPA KAPITAŁOWA POLIMEX-MOSTOSTAL

Prezentacja Wyników Finansowych Grupy Kapitałowej Polimex-Mostostal za I półrocze 2017 roku. 28 sierpnia 2017 roku

Solidne zaplecze. Sprzedaż 107,1 Mln PLN. Zysk Brutto 30,9 Mln Zysk Netto 25,6 Mln

MABION S.A. Telekonferencja dla inwestorów. 6 grudnia 2017 r.

Wyniki finansowe za III kwartał roku obrotowego 2013/2014. Warszawa, maj 2014 r.

Prezentacja Asseco Business Solutions

Wyniki finansowe za I kwartał roku obrotowego 2012/2013. Warszawa, listopad 2012 r.

Prezentacja Wyników Finansowych Grupy Kapitałowej Polimex Mostostal za 3 kwartały 2017 roku. 13 listopada 2017 roku

Grupa Arctic Paper Wyniki za Q Per Skoglund, CEO Göran Eklund, CFO

Prezentacja wyników finansowych QIV 2014 roku. Warszawa, 3 marca 2015 r.

Wyniki finansowe za III kwartał roku obrotowego 2014/2015. Warszawa, maj 2014 r.

WYNIKI FINANSOWE 1Q 2016 WIRTUALNA POLSKA HOLDING SA

Wyniki 1Q 2018 Maj 2018

Wyniki 1H 2018 Sierpień 2018

Asseco Business Solutions S.A. wyniki finansowe za 2015 rok

Wyniki finansowe za I kwartał roku obrotowego 2014/2015. Warszawa, 14 listopada 2014 r.

Wzrost przychodów gotówkowych o 27% r/r Przychody gotówkowe i EBITDA skorygowana, mln złotych

Asseco Business Solutions S.A. wyniki finansowe za I kwartał 2015 roku

W drodze po blockbustery

Asseco Business Solutions S.A. wyniki finansowe za 2014 rok

Wyniki finansowe III kwartał 2015/2016. Warszawa, maj 2016 r.

Asseco Business Solutions S.A. wyniki finansowe za I półrocze 2015 roku

Prezentacja wyników finansowych 2016

Prezentacja wyników finansowych QI-III 2014 roku. Warszawa, 6 listopada 2014 r.

Prezentacja wyników finansowych 1Q2017

Prezentacja Asseco Business Solutions

Prezentacja Asseco Business Solutions

Dzień Inwestora Indywidualnego. Giełda Papierów Wartościowych 5 kwietnia 2006r.

46% 13 ODBIORCÓW ŚWIATOWEJ KLASY FIRMA BRANŻY PRZETWÓRSTWA ALUMINIUM GRUPA KĘTY

WYNIKI FINANSOWE 1H 2016 WIRTUALNA POLSKA HOLDING SA

WYNIKI FINANSOWE Q WIRTUALNA POLSKA HOLDING SA

Wyniki finansowe za I kwartał roku obrotowego 2015/2016. Warszawa, 12 listopada 2015 r.

Wyniki finansowe za I kwartał roku obrotowego 2013/2014. Warszawa, 12 listopada 2013 r.

GRUPA KAPITAŁOWA NOBLE BANK S.A. PRZEGLĄD WYNIKÓW FINANSOWYCH ZA IV KWARTAŁ 2009 ROKU. 8 Marca 2010 r.

III kwartał 2018 Wyniki finansowe. 8 listopada 2018 r.

Grupa Arctic Paper Wyniki za Q Wolfgang Lübbert, CEO Arctic Paper Małgorzata Majewska-Śliwa, CFO Arctic Paper

Konferencja Grupy Amica. Warszawa,

Wyniki 3Q 2018 Listopad 2018

Grupa Arctic Paper Wyniki za Q Per Skoglund, Acting CEO Arctic Paper Małgorzata Majewska-Śliwa, CFO Arctic Paper

Asseco BS prezentacja wyników 2010 r. Wyniki finansowe Spółki po IV kwartałach. Warszawa, 10 marca 2011 r.

I półrocze 2018 Wyniki finansowe. 21 sierpnia 2018 r.

Prezentacja Asseco Business Solutions

PREZENTACJA WYNIKÓW 3 KWARTAŁU Spotkanie z prasą Warszawa, 9 listopada 2015

Wyniki Arctic Paper za I półrocze 2012 roku. Michał Jarczyński, CEO Michał Bartkowiak, CFO

Prezentacja Asseco Business Solutions

Prezentacja wyników finansowych QI 2015 roku. Warszawa, 13 maja 2015 r.

Prezentacja Asseco Business Solutions

Asseco Business Solutions Wyniki finansowe spółki po III kwartale 2010 r.

Grupa Arctic Paper Wyniki za rok Wolfgang Lübbert, CEO Arctic Paper Małgorzata Majewska-Śliwa, CFO Arctic Paper Warszawa

Prezentacja Asseco Business Solutions

KIERUNKI 2015 SEKTOR FARMACEUTYCZNY I MEDTECH

POZA KLASYCZNYM DOSSIER I SPEŁNIANIEM WYMOGÓW FORMALNYCH WYKORZYSTANIE REAL WORLD DATA, PRZEGLĄDY BURDEN OF ILLNESS I UNMET NEED.

Wyniki finansowe za I kwartał roku obrotowego 2018/2019. Warszawa, 13 listopada 2018 r.

Arctic Paper S.A. Wyniki finansowe za I kwartał 2019

Wyniki Arctic Paper za trzeci kwartał 2012 roku. Michał Jarczyński, CEO Michał Bartkowiak, CFO

Grupa Arctic Paper Wyniki za Q Wolfgang Lübbert, CEO Arctic Paper Małgorzata Majewska-Śliwa, CFO Arctic Paper

WYNIKI FINANSOWE za FY Warszawa, 9 grudnia 2013

Prezentacja wyników za III kwartał 2012 Grupy Kapitałowej Azoty Tarnów

I półrocze 2019 Wyniki finansowe. 19 sierpnia 2019 r.

Platinum Properties Group S.A.

Wydłużenie życia chorych z rakiem płuca - nowe możliwości

Wyniki Arctic Paper za I kwartał 2012 roku. Michał Jarczyński, CEO Michał Bartkowiak, CFO

WYNIKI FINANSOWE ZA ROK 2017 WIRTUALNA POLSKA HOLDING SA

Wyniki finansowe za I kwartał 2016/2017. Warszawa, 14 listopada 2016 r.

Asseco BS prezentacja wyników. Wyniki finansowe Spółki po I kwartale 2011 r. Warszawa, 5 maja 2011 r.

Prezentacja Grupy AFORTI Holding II kwartał 2014 r.

Pozostałe informacje do raportu kwartalnego Celon Pharma S.A. za III kwartał 2016 roku. Kiełpin, 29 listopada 2016 r.

Wyniki finansowe za rok obrotowy 2014/2015 Strategia i perspektywy rozwoju

Wyniki finansowe grupy Getin Holding

Grupa Arctic Paper Wyniki za Q Per Skoglund, CEO Małgorzata Majewska, CFO Wolfgang Lübbert, EVP Marketing and Strategy

WYNIKI GRUPY KAPITAŁOWEJ GETIN NOBLE BANK ZA I KWARTAŁ 2010 ROKU

MISJA HASCO-LEK. " Produkowanie leków najwyższej jakości, skutecznie zaspokajających potrzeby zdrowotne pacjentów "

Prezentacja. 27 lutego 2014

Wyniki finansowe za I półrocze 2013/2014 r. Perspektywy rozwoju

Jakość, elegancja i styl. Monnari Trade S.A. Jakość, elegancja i styl. Prezentacja Spółki marzec 2014

Wyniki 1-4Q2015. Warszawa, 25 lutego 2015 r.

CYKL ŻYCIA LEKU OD POMYSŁU DO WDROŻENIA

Forum Akcjonariat Prezentacja

I kwartał 2018 Wyniki finansowe. 15 maja 2018 r.

Jak definiujemy leki generyczne?

Prezentacja wyników finansowych

W drodze na giełdę Celon Pharma S.A.

Wyniki finansowe za III kwartał roku obrotowego 2012/2013. Warszawa, maj 2013 r.

PREZENTACJA WYNIKÓW III KWARTAŁU 2016

Celuj w innowacje Celon Pharma S.A. w drodze na GPW

I kwartał 2019 Wyniki finansowe. 9 maja 2019 r.

III kwartał 2017 Wyniki finansowe 15 listopada 2017

PREZENTACJA WYNIKÓW III KWARTAŁU 2014

Wyniki za III kwartał 2017 roku. 14 Listopad 2017

Od probówki do pacjenta Ścieżka, którą podąża Mabion Maciej Wieczorek, Prezes Zarządu. Konferencja Wallstreet czerwca 2009, Zakopane

PREZENTACJA WYNIKÓW I KWARTAŁU Konferencja wynikowa, 11 maja 2016

Mabion otrzymał wszystkie zgody na Litwie. Ruszają badania kliniczne MabionuCD20 w 2 krajach

Wyniki finansowe za III kwartał roku obrotowego 2017/2018. Warszawa, 14 maja 2018 r.

Transkrypt:

TOP PICKS by TRIGON 2019 Celon Pharma S.A.

Zastrzeżenia prawne Informacje zamieszczone poniżej zostały przygotowane przez Celon Pharma S.A. ( Spółka ) wyłącznie w celu informacyjnym na potrzeby prezentacji dla inwestorów oraz analityków rynku. ( Prezentacja ). Poprzez udział w spotkaniu, na którym Prezentacja jest przedstawiana lub przez zapoznanie się z treścią poniższej Prezentacji zgadzają się Państwo na poniżej określone ograniczenia i zastrzeżenia. Niniejsza Prezentacja nie stanowi ani nie jest częścią i nie powinna być traktowana jako oferta albo jako propozycja dokonania zapisów na, gwarantowania zakupu lub dokonania w inny sposób nabycia jakichkolwiek papierów wartościowych któregokolwiek z podmiotów Spółki. Niniejsza prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakimkolwiek zapisem na jakiekolwiek papiery wartościowe Spółki, lub ich nabyciem. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część nie mogą stanowić podstawy ani nie można na nich polegać w związku z jakąkolwiek umową albo zobowiązaniem lub decyzją inwestycyjną dotyczącą papierów wartościowych Spółki. Niniejsza Prezentacja nie stanowi rekomendacji dotyczącej jakichkolwiek papierów wartościowych spółek Spółki. Żadne oświadczenie ani zapewnienie, wyraźne jak i dorozumiane, nie zostało złożone przez, ani w imieniu Spółki, ani żadnego z akcjonariuszy Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadnej innej osoby, co do prawidłowości, kompletności lub rzetelności informacji lub opinii przedstawionych w niniejszej Prezentacji. Kwestie omawiane w niniejszej Prezentacji mogą stanowić stwierdzenia dotyczące przyszłości. Stwierdzenia dotyczące przyszłości różnią się od stwierdzeń dotyczących faktów historycznych. Stwierdzenia zawierające słowa oczekuje, zamierza, planuje, uważa, planuje, przewiduje, będzie, ma na celu, może, byłoby, mogłoby, kontynuuje oraz podobne o charakterze dotyczącym przyszłości stanowią wyznaczniki takich oświadczeń dotyczących przyszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zawierają oświadczenia na temat wyników finansowych, strategii biznesowej, planów i celów Spółki w zakresie jej przyszłej działalności (włącznie z planami rozwoju dotyczącymi Spółki). Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej Prezentacji dotyczą kwestii wiążących się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, sprawami niemożliwymi do przewidzenia oraz innymi czynnikami, w wyniku których faktyczne wyniki i osiągnięcia Spółki mogą być istotnie różne od przedstawionych w oświadczeniach dotyczących przeszłości oraz wyników i osiągnięć Spółki w przeszłości. Oświadczenia dotyczące przyszłości zostają złożone na podstawie różnorodnych założeń w zakresie przyszłych wydarzeń, włącznie z wieloma założeniami dotyczącymi aktualnych i przyszłych strategii biznesowych Spółki oraz przyszłego otoczenia działalności. Chociaż Spółka uważa, że przyjęte dane szacunkowe i założenia są uzasadnione, mogą one okazać się nieprawidłowe. Informacje, opinie i stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej Prezentacji są aktualne wyłącznie w dacie niniejszej Prezentacji i mogą zostać zmienione bez zawiadomienia. Spółka i jej odpowiedni doradcy nie mają obowiązku przekazywania do publicznej wiadomości aktualizacji i zmian informacji, danych oraz oświadczeń znajdujących się w niniejszej Prezentacji na wypadek zmiany strategii albo zamiarów Spółki lub wystąpienia nieprzewidzianych faktów lub okoliczności, które będą miały wpływ na tę strategię lub zamiary Spółki, chyba że obowiązek taki wynika z przepisów prawa. Spółka zwraca uwagę osobom zapoznającym się z niniejszą Prezentacją, że jedynym wiarygodnym źródłem danych dotyczących wyników finansowych Spółki oraz spółek Spółki, prognoz, zdarzeń oraz wskaźników dotyczących Spółki i spółek Spółki są raporty bieżące i okresowe przekazywane przez spółki Spółki w ramach wykonywania obowiązków informacyjnych wynikających z prawa polskiego. Ani Spółka, ani żaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców ani żadna inna osoba nie ponosi odpowiedzialności z tytułu jakiejkolwiek szkody wynikającej z powodu wykorzystania niniejszej Prezentacji lub jej treści albo w jakikolwiek inny sposób wynikających w związku z niniejszą Prezentacją. Ani Spółka, ani żaden z akcjonariuszy spółek Spółki, członków organów, członków kadry kierowniczej, pracowników, przedstawicieli lub doradców, ani żadna inna osoba nie są zobowiązani zapewnić odbiorcom niniejszej Prezentacji jakichkolwiek dodatkowych informacji ani aktualizować niniejszą Prezentację. Niniejsza Prezentacja zawiera informacje dotyczące przemysłu chemicznego w Polsce i na świecie, w tym informacje dotyczące udziału Spółki oraz jej wybranych konkurentów w rynku. Źródło pochodzenia informacji zostało każdorazowo wskazane w niniejszej Prezentacji, a Spółka ani jakikolwiek inny podmiot działający na zlecenie Spółki nie dokonywał niezależnej weryfikacji danych, o których mowa powyżej. Niniejsza Prezentacja nie podlega dystrybucji ani wykorzystaniu przez żadną osobę ani jakikolwiek podmiot w jakiejkolwiek jurysdykcji, gdzie taka dystrybucja lub wykorzystanie byłoby sprzeczne z przepisami prawa miejscowego lub zobowiązywałoby Grupę albo którykolwiek z jej podmiotów powiązanych do uzyskania autoryzacji, licencji albo uzależniało od wymogów rejestracyjnych wynikających z obowiązujących przepisów prawa. Niniejsza Prezentacja ani żadna jej część lub kopia nie może być wprowadzona ani przesłana na terytorium Stanów Zjednoczonych Ameryki, ani nie może być rozpowszechniania, bezpośrednio lub pośrednio, w Stanach Zjednoczonych Ameryki. Nieprzestrzeganie tego ograniczenia może stanowić naruszenie amerykańskich przepisów dotyczących papierów wartościowych. Osoby, które wejdą w posiadanie niniejszej Prezentacji powinny przestrzegać wszystkie powyższe ograniczenia.

Długodystansowa zyskowność

Długookresowy generator zysku Wartość sprzedaży za YTD Q3 2018 + dynamika wzrostu 90,1 Mln 11% Poziom zysku netto za YTD Q3 18 + dynamika wzrostu 23,4 Mln 20% Wartość eksportu YTD Q3 18 + dynamika wzrostu 14,6 Mln 220%

Branża - wyzwania regulacyjne i administracyjne Refundacja Serializacja Wielopłaszczyznowa kontrola produktów System GMP/GLP/GCP Ograniczenia marketingowe

Zdywersyfikowane filary działalności biznesowej Spółki

ich obecna wartość 75,5 mln 14,6 mln Dane: YTD Q3 18

i długodystansowy potencjał.

Długodystansowe perspektywy wybranych produktów Spółki - Polska/Świat

Ketrel (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS) 2 500 000 2 000 000 1 500 000 1 000 000 500 000 0 Systematyczne i wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku Wysoki 60% market share na niezwykle konkurencyjnym rynku kwetiapin w Polsce (20 produktów w aktywnej promocji)

Salmex (rynek polski) (dane w liczbie opakowań leku, źródło IMS) 900 000 800 000 700 000 600 000 500 000 400 000 300 000 200 000 100 000 0 2013 2014 2015 2016 2017 2018* Wieloletnie budowanie pozycji produktu na rynku, stabilny wolumen, najwyższy market share na rynku kombinacji salmeterol + fluticasone. Konkurencja: Seretide - GSK / Asaris Polpharma/ Airflusal Sandoz/ Comboterol LekAm/ Symflusal - Symhpar

Aromek (Pakistan) (dane w liczbie opakowań leku, źródło: Galaxy Pharma) 90000 80000 70000 60000 50000 40000 30000 20000 10000 0 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 Silna konkurencja cenowa od lokalnych producentów i dostawców

Długookresowe perspektywy eksportu Austria Chorwacja Gruzja Dominikana Litwa Bośnia Ukraina Dania Szwecja Norwegia Niemcy Słowacja Czechy Holandia UK Francja Hiszpania Q1 Q2 Q3 2018 2019

Eksport - wyzwania 2019 UK Austria Chorwacja Gruzja Dominikana Litwa Bośnia Ukraina 1 dawka, badanie PK, rozszerzenie rejestracji vs. Brexit Dania Szwecja Norwegia Niemcy Ukraina dumpingowy poziom cen leku referencyjnego Niemcy kalendarz przetargowy Słowacja Czechy Holandia UK Francja Hiszpania Spółka podtrzymuje plany rosnącego udziału eksportu w strukturze sprzedaży

Innowacje

Innowacje - strategia 2019 3 projekty w rozwoju klinicznym (faza I, Faza II) 2-3 projekty do kliniki w 2019 Silny partnering

Neuropsychiatria DISK CPL 304110 - Esketamina

Esketamina - PK symulacja profilu targetowego Co wiemy? Cmax po 0,5mg/kg 40min iv: 150-200ng/ml w 40 min. (Diazgranados et al., 2010; Horacek et al., 2010; Zarate et al., 2012; Lenze et al.; 2016) Oba enacjomery R i S ketaminy maja podobny profil farmakokinetyczny po podaniu racematu (Lanze et al., 2016) Cmax S-ketaminy po podaniu 0,5mg/kg ketaminy racematu wyniósł 77ng/ml w 40 min (Lanze et al., 2016) Cmax po podaniu 0,1mg/kg iv esketaminy wyniósł 32,5 ng/ml (Peltionemi et al., 2012) Stężenie w osoczu ng/ml 100 80 60 symulacja: stężenia po 0,2mg/kg 40 minutowym wlewie esketaminy 40 20 20 40 60 min

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B: Farmakokinetyka min Część B 0 15 30 30 min sekwencja inhalacji PK up to 24 h 160 Inhalacja Esketamine volunteers 19-30 mean 140 Esketamine [ng/ml] 120 100 80 60 0,2mg/kg 40 min wlew esketaminy, symulacja 3x1 inhalation 3x2 inhalations 3x3 inhalations 3x4 inhalations PK Zgodnie z założeniami 40 20 0 0 1 2 3 4 t (h)

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część C: Farmakokinetyka PK zgodnie z założeniami, niska zmienność wewnątrzosobnicza

Esketamina - DPI Celon. Faza I, Część B i C. Bezpieczeństwo procent uczestników [%] procent uczestników [%] Część B (n=12) Część C, Dzień 11 (n=31) 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% łagodne umiarko wane 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% łagodne umiarko wane Brak ciężkich działań niepożądanych. Żaden pacjent nie zrezygnował z powodu działań niepożądanych, toksyczności. Objawy potencjalnie psychomimetyczne (PSEs) pojawiały się u części pacjentów, określone jako łagodne (u większości) bądź umiarkowane. Objawy te utrzymywały się do 30 min po podaniu leku.

Esketamina - DPI Celon. Dalszy rozwój produktu Dodatkowe funkcje w trakcie rozwoju (z zastosowaniem telefonu i innych e-smart technologii) Zabezpieczenie przed niepowołanymi osobami Śledzenie w trybie on-line (smart phone aplikacja) Monitoring poprawności/jakości administrowania leku Stosowanie się do zaleceń - compliance Lepszy compliance i kontrola stosowania. Większe szanse na szerokie dopuszczenie leku do stosowania chronicznego w domu

Esketamina - DPI Celon. Faza II - 2 badania. Rozpoczęte Choroba Depresja jednobiegunowa MDD/ Depresja Dwubiegunowa BD Pacjenci z depresja lekooporną (n=88) Randomizacja 1:1:1:1 Podawanie leku (4 podania przez 2 tygodnie) Obserwacja Do 6 tygodni Placebo Niska dawka Średnia dawka Wysoka dawka Follow -up

Esketamina - blockbuster rynkowy na horyzoncie Szacunek analityków Szacunek J&J Pittmann K, Esketamine Could Give Johnson & Johnson The Next Major Psych Blockbuster, Seeking alpha 2017 Duato J, Global pharmaceutical Overview, Janssen mat. własne, 2017 MD Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD Bipolar Depression. Depresja dwubiegunowa

Esketamina - atrakcyjność rynku rośnie Wskazanie Subpopulacja Liczba pacjentów (US +UE)* Prawdopodob. rejestracji Wielkość rynku** Lekooporna depresja w przebiegu MD Lekooporna Depresja w Przebiegu BD Pacjenci nie odpowiadający na 2 i więcej leków p-depresyjnych (30%) i z podwyższonym ryzykiem samobójstw (10-15%) Pacjenci nie odpowiadający na 2 i więcej leków p-depresyjnych (30%) i z podwyższonym ryzykiem samobójstw (10-15%) 200-300 tys >70% 3-4,5mld $ 130-200 tys 50-70% 2-3 mld $ * Na podstawie badań własnych. Celon Pharma, Data on File 2015 Rynek leczenia depresji ketaminą szacowany jest na 2,5-4 mld USD Janssen szacuje sprzedaż swojej esketaminy na 2,5 mld USD Esketamina CP ma potencjał szacowany na co najmniej 0,5 mld $ ** Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 15,000 USD na pacjenta

Esketamina - DPI Celon - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Synteza API (GMP) Formulacja Analityka Toksykologia Inhalacyjna GLP (Kanada) Tu jesteśmy Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) 2017 2018 2019 Faza I. Zdrowi ochotnicy. 18 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie Faza II. Pacjenci TRD. 2 badania (MD, BD). 3 dawki vs placebo. 2 tyg podanie. 1 mies obserwacja. 80 pacjentów w każdym badaniu (W sumie 160) Faza IIb/III. ~ 2 lata 500-700 pacjentów dla każdego wskazania Zabezpieczone finansowwanie W 2016 uzyskaliśmy scientific advice w EMA dla rozwoju projektu, zarówno w zakresie rozwoju przedklinicznego jak i klinicznego do fazy II włącznie API Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna; GMP Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; TRD Treatment Resistant Depression. Depresja oporna na leczenie; MD Monopolar depression. Depresja jednobiegunowa; BD Bipolar Depression. Depresja dwubiegunowa

Neuropsychiatria NoteSzHD CPL - 500036 - Inhibitor PDE10a Nowa nadzieja w schizofrenii od przeszło 2 dekad

Antyparkinsonowy efekt CPL-500036 Im p a ir e d lim b u s e (% ) Im p a ir e d fo r e lim b u s e (% ) CPL-500036 zmniejsza objawy parkinsonizmu w kluczowym modelu 6-ODHA u szczura 6 0 4 0 2 0 0 C y lin d e r te s t - C P L -5 0 0-0 3 6 L e s io n 1 2 T e s tin g s e s s io n * * & S o lv e n t C P L -5 0 0-0 3 6 0.1 m g /k g C P L -5 0 0-0 3 6 0.3 m g /k g ** p < 0.0 1 v s. L e s io n ; F rie d m a n + D u n n 's p o s t h o c te s t & p < 0.0 5 v s. S o lv e n t; K ru s k a l-w a llis + D u n n 's p o s t h o c te s t 6 0 4 0 2 0 0 S te p p in g te s t - C P L -5 0 0-0 3 6 # # * * # # * * # # * * * L e s io n 1 2 T e s tin g s e s s io n # # # * * S o lv e n t * * p < 0.0 5, *** p < 0.0 0 1 v s. L e s io n ; o n e -w a y A N O V A fo r re p e a te d m e a s u re s + N e w m a n n -K e u ls p o s t h o c te s t C P L -5 0 0-0 3 6 0.1 m g /k g C P L -5 0 0-0 3 6 0.3 m g /k g # # p < 0.0 1, # # # p < 0.0 0 1 v s. S o lv e n t; o n e -w a y A N O V A + N e u m a n -K e u ls p o s t h o c te s t T h e h ig e r d o s e o f C P L -5 0 0-0 3 6 (0.3 m g /k g ) im p ro v e d th e p e rfo rm a n c e o f th e im p a ire d p a w in th e c y lin d e r te s t d u rin g th e s e c o n d te s tin g s e s s io n. L e s io n - c y lin d e r te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r le s io n, o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra tio n 1. te s tin g s e s s io n : 1 2 0-1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n 2. te s tin g s e s s io n : 1 5 0-1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n C P L -5 0 0-0 3 6 (0.1 a n d 0.3 m g /k g ) s ig n ific a n tly re d u c e d a s y m m e try o f th e fro n t p a w s in th e s te p p in g te s t d u rin g b o th te s tin g s e s s io n s. T h e e ffe c t o f th e h ig h e r d o s e w a s s tro n g e r, a n d d u rin g th e s e c o n d s e s s io n th is d o s e a lm o s t c o m p le te ly re v e rs e d d e fic its in th e te s t p e rfo rm a n c e. L e s io n - th e te s t p e rfo rm e d 3 w e e k s a fte r 6 -O H D A, o n e d a y b e fo re d ru g a d m in is tra tio n 1. te s tin g s e s s io n : 1 2 0-1 5 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n 2. te s tin g s e s s io n : 1 5 0-1 8 0 m in a fte r C P L -5 0 0-0 3 6 a d m in is tra tio n

NoteSzHD. CPL-500036 - kroki milowe rozwoju Efektywność in vivo Synteza API (GMP) Formulacja Analityka Toksykologia GLP Tu jesteśmy Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) zdjęcia lub grafiki wykresy 2017 2018 2019 Faza I. Zdrowi ochotnicy. 21-28 ochotników 1-razowe podanie. 32 ochotników 2 tyg. podanie zabezpieczone finansowanie Faza II. 2 badania Pacjenci w ostrym epizodzie schizofrenii (~130 pacjentów). Lek w dawce MTD vs placebo. 6 tyg obs. Pacjenci z Ch. Huntingtona lub Parkinsona. Lek w dawce MTD vs Place 8 tyg. obserwacja (~70 pacjentów) Faza III ~ 2-3 lata 800-1000 pacjentów schizofrenia Faza III ~ 2-3 lata 300-400 pacjentów z ChH API Active Pharmaceutical Ingredient. Substancja aktywna. GMP Good Manufacturing Practice. Dobra Praktyka Wytwórcza; GLP Good Laboratory Practice. Dobra Praktyka Laboratoryjna; MTD Maximum Tolerated Dose. Maksymalna Tolerowana Dawka; ChH Choroba Huntingtona

Onkologia CELONKO CPL-304110 - selektywny Inhibitor FGFR Spersonalizowane leczenie nowotworów

Dlaczego wierzymy w sukces CELONKO (CPL304110) Dobry lek Wysoka selektywność potencjalnie mniej działań ubocznych Optymalna farmakokinetyka - większe okno terapeutyczne odpowiedź na mutanty na które przestają odpowiadać inne inhibitory FGFR, potencjalnie mozliwość uzyskania odpowiedzi u pacjentów opornych Silniejsza dla CPL304-110 od konkurencji inhibicja FGFR3 potencjalnie większa korzyść w raku pęcherza Własne testy diagnostyczne selekcji pacjentów Wczesne zastosowanie opracowanych własnych testów w rozwoju klinicznym potencjalna korzyść szybszego i tańszego rozwoju klinicznego + + Unikatowa, Immunohistochemiczna metoda ocena nadekspresji receptora FGFR potencjalna korzyść lepszej predykcji odpowiedzi klinicznej Duży rynek, mnogość unikatowych wskazań Występowanie aberracji genetycznych FGFR - Od kilku do kilkudziesięciu % we wszystkich nowotworach Każda firma skupia się na kilku, często różnych nowotworach (AZD4547 - rak płuca, piersi, mózgu, głowy i szyi; BGJ398 rak głowy i szyi, trzustki, przewodów żółciowych, GIST, pęcherza; erdifitinib rak piersi, układu moczowego, wątroby Leki różnych firm rozwijane są w kombinacji z różnymi, nierównoważnymi testami oceniającymi aberracje genetyczne FGFR Pomimo kilku konkurencyjnych inhibitorów FGFR w rozwoju klinicznym, głównie AZD4547 i BGJ398 CPL-304110 posiada cechy potencjalnie przekładające się na wykazanie zróznicowania i uzyskanie przewag konkurencyjnych

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy. W trakcie 1. Podstawowy cel określenie MTD (Maksymalnej Tolerowanej dawki) 2. Pozostałe cele analiza PK/PD, sygnały aktywności klinicznej 3. Populacja pacjenci z zaawansowanymi nowotworami (refractory), pierwsze 3 kohorty wszystkie guzy lite, od czwartej kohorty w górę pacjenci z rakiem pęcherza, płaskonabłonkowym płuca, rakiem żołądka z aberracją FGFR 4. Liczba pacjentów włączonych do badania - 30-40, szacowana liczba pacjentów zeskrinowanych 80-120 5. Design Klasyczny kohorty 3 pacjentów we wzrastających dawkach aż do pojawienia się sygnałów toksyczności, MTD dawka poniżej Cykl 28 dni MTD rozszerzona do 6-9 pacjentów

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Badanie kliniczne I fazy Trzy części badania: 1. Wstępna eskalacja dawki wzrost dwukrotny (guzy lite) 2. Eskalacja dawki schemat modyfikowany Fibonacci 3. Dodatkowe dawki (rozszerzenie) pomiędzy dwiema ostatnimi z części 2 Selekcja pacjentów Typ nowotworu FGFR 1 FGFR 2 FGFR 3 Płaskonabłonkowy rak płuca Amplifikacja i/lub nadekspresja Rak żołądka (-) (-) (-) Amplifikacja i/lub nadekspresja Rak pęcherza (-) (-) (-) Mutacje i/lub nadekspresja Jesteśmy jedyni, którzy oprócz amplifikacji i mutacji włączają pacjentów po nadekspresji

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Kluczowe zadania rozwojowe Efektywność in vivo Synteza API Formulacja Analityka Związek GMP Test diagnostyczny 2018 Toksykologia GLP (szczury, małpy) - Kanada Tu jesteśmy 12-18 mies Badanie kliniczne I fazy (6-7 ośrodków onkologicznych na terenie Polski) Potencjał korzystnej transakcji komercyjnej (partneringu) 15-18 mies faza II + 15-18 mies faza III Badanie kliniczne adaptacyjne faza II/III (kilkadziesiąt ośrodków onkologicznych na terenie świata): 200-300 pacjentów na każde wskazanie zabezpieczone finasowanie zabezpieczone finasowanie na 2 badania (80 pacjentów)

CELONKO. Inhibitor FGFR - (CPL-304110). Inhibitory FGFR jako nowa klasa leków przeciwnowotworowych - estymacja potencjału rynku w świetle ostatnich doniesień guz Pęcherz (inwazyjny) Pęcherz (nieinwazyjny) Płuco (Zaawansowany, sq) Żołądek (zaawansowany) Trzon Macicy (zaawansowany) Pozostałe (zaawansowane) Przyjęto koszt rocznej terapii w wysokości 100,000 USD na pacjenta ** N apodstawie badań własnych Celon Pharma Aberracja Genetyczna FGFR ~20%, + (5-10%) ** Głownie FGFR3 ~70%, Głównie FGFR3mut ~20% głównie FGFR1 10%-15% głównie FGFR2amp 10-15% głównie FGFR2mut 1-10% Różne FGFR Liczba pacjentów (US +EU) szac Prawdopodob. rejestracji Wielkość rynku* 100.000 >70% 1,5-2,25mld $ 150.000 50-70% 2-3 mld $ 200.000 30-50% 3-4 mld $ 100.000 30-50% 1,5-2,25mld $ 70.000 20-40% 1-1,5 mld $ <20% Rynek inhibitorów FGFR wynosi 3,6-7,2 mld $ CPL-304110 ma potencjał blockbustera (Sprzedaż >1mld $) Kluczowe Nowe fakty: Odpowiedzi kliniczne w zaawansowanych rakach układu moczowego, holangiokarcynomy Po inhibitorach FGFR przekraczają 40% vs 10% chemo vs 20-30% immunoterapia - 15 marzec 2018 erdafitinib, inhibitor FGFR JandJ uzyskał od FDA status breakthrough designation w zaawansowanych nowotworach układu moczowego. - Wrzesień 2018 erdafitinib NDA złożony do FDA

PIPELINE leków innowacyjnych

Powstaje state-of-the art Centrum Badawczo-Rozwojowe

Dziękujemy za uwagę Maciej Wieczorek Bogdan Manowski