#brighterfuture. Kliniczne badanie naukowe dla młodych pacjentów w wieku lat z cukrzycą typu 2

Transkrypt

1 #brighterfuture Kliniczne badanie naukowe dla młodych pacjentów w wieku lat z cukrzycą typu 2 T2NOW_Patient-Parent Brochure_V1.0_04May2017_Poland Polish PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 1

2 W klinicznym badaniu naukowym dla młodych pacjentów w wieku lat z cukrzycą typu 2 o nazwie T2NOW oceniane są korzyści z uzupełnienia stosowanej aktualnie metforminy i/lub insuliny o dapagliflozynę i saksagliptynę. Dapagliflozyna i saksagliptyna zostały dopuszczone do obrotu przez instytucje nadzorujące ochronę zdrowia na całym świecie w leczeniu dorosłych chorujących na cukrzycę typu 2. Badanie T2NOW ma na celu sprawdzenie, czy te dwa leki mogą też być pomocne w leczeniu dzieci i nastolatków. PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 2

3 Wstęp W tej broszurze opisano badanie T2NOW kliniczne badanie naukowe dla dzieci i nastolatków z cukrzycą typu 2. Zawarto w niej podstawowe informacje na temat klinicznego badania naukowego T2NOW oraz tego, czego uczestnicy mogą oczekiwać, jeżeli zdecydują się na udział w nim. Aby uzyskać więcej informacji na temat tego badania naukowego i dowiedzieć się, jak się do niego zgłosić, proszę skorzystać z danych kontaktowych na wewnętrznej stronie tylnej okładki. O cukrzycy typu 2 i młodych pacjentach Wyróżnia się 2 główne typy cukrzycy: typ 1 i typ 2. Cukrzyca typu 1 zostaje zdiagnozowana u większości osób stosunkowo wcześnie, przed 40. rokiem życia. Dawniej cukrzyca typu 2 występowała głównie u dorosłych powyżej 40. roku życia. Obecnie jednak coraz częściej choroba rozwija się u młodych ludzi w wieku lat. Ryzyko rozwoju tej choroby może zwiększyć nadwaga, wywiad rodzinny w kierunku cukrzycy typu 2 lub przynależność do określonej rasy czy grupy etnicznej. Choroba ta może mieć negatywne konsekwencje dla zdrowia i wpłynąć na funkcjonowanie prawie każdego narządu w organizmie. Osoby z cukrzycą typu 1 muszą kilka razy dziennie brać insulinę, by uniknąć poważnych kłopotów zdrowotnych. U części młodych osób cukrzyca typu 2 może nie wywoływać żadnych objawów, inne mogą jednak odczuwać zmęczenie, pragnienie, mdłości i potrzebę częstszego oddawania moczu. U niektórych młodych osób może występować niewyraźne widzenie, infekcje i wolno gojące się rany lub zadrapania. Mogą również wystąpić bardzo ciężkie objawy, takie jak odwodnienie (gdy organizm traci więcej wody niż przyjmuje) i śpiączka (gdy dana osoba nie reaguje i nie da się jej obudzić). Objawy fizyczne obejmują ciemnienie skóry na szyi lub pod pachami. Skóra wydaje się też gruba i jest aksamitna w dotyku. Miesiączkujące już dziewczęta mogą nie mieć okresu, a ponadto może pojawić się u nich nadmierne owłosienie i trądzik. Młode osoby z rozpoznaniem cukrzycy typu 2 narażone są też na większe ryzyko problemów długoterminowych, tak samo jak młodzi pacjenci z cukrzycą typu 1. Należą do nich choroby serca, powstawanie skrzepów krwi, uszkodzenie nerwu powodujące ból i drętwienie (zazwyczaj zaczynające się od palców dłoni i stóp), choroby nerek, uszkodzenie oczu lub ślepota, uszkodzenie stóp oraz choroby skóry. Badania wykazały, że u młodych osób cukrzyca typu 2 rozwija się znacznie szybciej i szybciej dochodzi u nich do powikłań. Dlatego ważne jest, by młodzi pacjenci z rozpoznaniem cukrzycy typu 2 wcześnie rozpoczęli leczenie i zostali objęci właściwą opieką lekarską. Ze względu na ograniczoną ilość metod leczenia cukrzycy typu 2 dostępnych dla młodych pacjentów, w klinicznym badaniu naukowym T2NOW przetestowane zostaną dwie metody leczenia, które zostały już zatwierdzone w wypadku dorosłych. Przedmiotem oceny będzie, czy są one bezpieczne i skuteczne u dzieci i nastolatków. 2 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 3

4 Czym jest kliniczne badanie naukowe? Kliniczne badania naukowe stanowią niezbędną część procesu sprawdzenia, czy wyroby i leki na receptę działają właściwie, są bezpieczne i skuteczne (działają w sposób, który umożliwia leczenie chorób lub schorzeń). Od momentu odkrycia leku w laboratorium, do chwili, gdy lekarz będzie mógł go przepisać, może upłynąć nawet ponad 10 lat. W tym okresie lek musi przejść trzy różne etapy (zwane też fazami ) klinicznych badań naukowych. Określane są one jako faza I, faza II i faza III. Kliniczne badanie naukowe T2NOW to badanie fazy III, co oznacza, że weźmie w nim udział większa liczba pacjentów niż we wcześniejszych fazach. Jest to zazwyczaj ostatni etap przed tym, zanim będzie można oficjalnie zacząć przepisywać lek pacjentom. Dapagliflozyna i saksagliptyna (badane leki) zostały już dopuszczone do stosowania u dorosłych z cukrzycą typu 2 w wielu krajach, w tym w USA i w całej UE. Przed dopuszczeniem do obrotu dapagliflozyna i saksagliptyna zostały przetestowane w wielu badaniach klinicznych z udziałem dorosłych pacjentów. Dapagliflozyna i saksagliptyna nie były jeszcze badane u dzieci. Przetestowaniu ich u dzieci i nastolatków służy właśnie prowadzone obecnie badanie T2NOW. Po co prowadzone są badania kliniczne z udziałem młodych pacjentów? Organizm młodej osoby różni się od organizmu dorosłego, ponieważ wciąż się rozwija. Z tego powodu leki podawane dzieciom i nastolatkom powinny zawsze zostać przetestowane z udziałem młodych pacjentów, o ile to możliwe. Leki mogą działać inaczej w organizmach młodych osób niż u starszych od nich osób dorosłych, a badania kliniczne pomagają określić te różnice. Jakie leki są testowane w badaniu? Uczestnicy tego badania będą przyjmować lek o nazwie dapagliflozyna, inny lek o nazwie saksagliptyna lub placebo (tabletkę, która nie zawiera żadnych składników aktywnych). Uczestnicy będą przyjmować przydzielony lek lub placebo raz dziennie w postaci tabletki, doustnie wraz z metforminą i/lub insuliną. Pomoże to określić, jak skuteczna jest dapagliflozyna lub saksagliptyna w kontroli cukrzycy typu 2. 3 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 4

5 Czym jest kliniczne badanie naukowe T2NOW? Naukowcy prowadzący kliniczne badanie naukowe T2NOW chcą się dowiedzieć, czy dapagliflozyna i saksagliptyna są skuteczne u dzieci i nastolatków w kontroli cukrzycy typu 2. Inne badania pomogły naukowcom stwierdzić, że są one skuteczne i bezpieczne u dorosłych, teraz chcą jednak przekonać się, czy mogą być pomocne również w leczeniu cukrzycy typu 2 u młodych pacjentów. Badacze mają nadzieję, że w tym badaniu weźmie udział ponad 240 młodych osób w wieku lat (zwanych uczestnikami) z różnych krajów na całym świecie. Uczestnicy mogą oczekiwać, że badanie potrwa nieco dłużej niż 1 rok, a ostatnia wizyta odbędzie się rok po jego zakończeniu. Wszyscy uczestnicy zostaną poproszeni o odbywanie regularnych wizyt u lekarza prowadzącego badanie zarówno osobiście, jak i w formie konsultacji telefonicznych, oraz o poddawanie się badaniom i ocenom medycznym przez cały okres trwania badania. Spełniający kryteria kwalifikacyjne uczestnicy mogą otrzymać zwrot kosztów podróży i posiłków poniesionych w związku ze zgłaszaniem się na wizyty; zostanie to potwierdzone przez lokalny ośrodek badawczy. Jakie są wady i zalety udziału w badaniu? Udział w klinicznym badaniu naukowym oznacza, że uczestnicy zostaną poproszeni o zobowiązanie się do wykonywania określonych zadań, takich jak przyjmowanie badanego leku w sposób określony przez lekarza prowadzącego badanie. Uczestnicy zostaną też poproszeni o kontrolę i rejestrowanie swojego stanu zdrowia w wypełnianym codziennie dzienniczku, zgłaszanie się regularnie na wizyty w celu poddania się badaniom medycznym, takim jak badania krwi i monitorowanie tętna, oraz o regularne kontaktowanie się z lekarzem prowadzącym badanie telefonicznie. Po zakończeniu badania informacje uzyskane ze wszystkich wykonanych testów, włącznie z wynikami badań uczestników, mogą pomóc w zrozumieniu, jak skuteczniej leczyć cukrzycę typu 2 u młodych osób. Uczestnicy mogą więc pomóc ludziom z cukrzycą typu 2 na całym świecie w znalezieniu innej dostępnej metody leczenia ich choroby. Nie jesteśmy w stanie zagwarantować, że dzieci i nastolatki odniosą osobistą korzyść z udziału badaniu. Możliwe jest jednak, że dapagliflozyna lub saksagliptyna pomoże im uzyskać większą kontrolę nad poziomem cukru (glukozy) we krwi. Jest też jednak możliwe, że tak się nie stanie. Podsumowując, nie jest łatwo odpowiedzieć na to pytanie i jest to kwestia, którą należy omówić z lekarzem prowadzącym badanie. 4 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 5

6 O co dzieci i nastolatki będą proszone, jeżeli zdecydują się na udział w badaniu? Uczestnicy zostaną poproszeni między innymi o to, by w największym możliwym stopniu dbać o swoje zdrowie. Zostaną też poproszeni o wykonywanie pewnych zadań, byśmy mogli śledzić ich postępy i kontrolować ich bezpieczeństwo. Uczestnicy zostaną poproszeni o to, by regularnie: Mierzyć i zapisywać ilość cukru (glukozy) we krwi Mierzyć i zapisywać stężenie ciał ketonowych we krwi (substancje chemiczne wytwarzane wtedy, gdy organizm nie jest w stanie wykorzystać glukozy do produkcji energii) Przyjmować badany lek we właściwy sposób i o właściwej porze Stosować zdrową dietę i program ćwiczeń co zostało już zalecone przez lekarza prowadzącego Jeżeli dzieci i nastolatki zdecydują się na udział w badaniu, będą musiały też odbywać planowe wizyty w ośrodku badawczym i konsultacje telefoniczne. Jak długo potrwa badanie naukowe? W ciągu pierwszych 8 tygodni uczestnicy wezmą udział w badaniach przesiewowych trwających 2-6 tygodni i służących sprawdzeniu, czy badanie jest dla nich właściwym wyborem, oraz w 2-tygodniowych przygotowaniach do badania zwanych fazą wstępną. Celem fazy wstępnej jest pomoc uczestnikom w przyzwyczajeniu się do ustalonego harmonogramu, którego będą musieli przestrzegać w trakcie badania. Podczas tej fazy wykonywane są też dodatkowe badania w celu określenia, czy uczestnicy mogą kontynuować udział w badaniu. Jeżeli po zakończeniu fazy wstępnej uczestnicy nadal będą chcieli kontynuować udział w badaniu, a lekarz prowadzący badanie wyrazi na to zgodę, otrzymają w drodze przydziału dapagliflozynę, saksagliptynę lub placebo (tabletkę, która wygląda jak dapagliflozyna lub saksagliptyna, ale nie zawiera żadnych składników aktywnych) do zażywania codziennie przez kolejnych 26 tygodni. Prawdopodobieństwo otrzymania każdego z leków będzie takie samo. Po początkowym okresie 26 tygodni uczestnicy nadal będą przyjmowali badany lek lub placebo przez kolejnych 26 tygodni. Po upływie około roku odbędzie się ostatnia wizyta po zakończeniu badania. Udział w badaniu będzie więc trwać nieco ponad 2 lata. Bez względu na to, czy przyjmują badany lek, czy placebo, uczestnicy nadal będą stosować swoje inne regularne leki przeciwcukrzycowe (metforminę i/lub insulinę) przepisane przez lekarza prowadzącego. Udział w badaniu oznacza również konieczność poinformowania lekarza przed przyjęciem jakichkolwiek innych leków, preparatów ziołowych/ suplementów odżywczych lub witamin, w tym dostępnych w sklepach lub aptekach bez recepty, oraz konieczność powiadomienia lekarza prowadzącego badanie o wszelkich zmianach stanu zdrowia lub sytuacji. 5 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 6

7 Harmonogram klinicznego badania naukowego Badanie potrwa nieco dłużej niż 1 rok (60 tygodni), a ostatnia wizyta odbędzie się rok po jego zakończeniu BADANIA PRZESIEWOWE (2-6 TYGODNI) FAZA WSTĘPNA (2 TYGODNIE) LECZENIE KRÓTKOTERMINOWE (26 TYGODNI) DAPAGLIFLOZYNA, SAKSAGLIPTYNA LUB PLACEBO LECZENIE DŁUGOTERMINOWE (KOLEJNYCH 26 TYGODNI) DAPAGLIFLOZYNA, SAKSAGLIPTYNA LUB PLACEBO WIZYTA PO ZAKOŃCZENIU BADANIA (ROK PO OSTATNIEJ DAWCE) 6 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 7

8 W jaki sposób młode osoby w wieku lat mogą zgłosić się do badania? Proszę skontaktować się z nami: Centrum Medyczne Pratia Warszawa ul. Marymoncka 14/1 TEL: Prosimy o kontakt w razie jakichkolwiek, nawet pozornie mało istotnych pytań dotyczących klinicznego badania naukowego T2NOW. Postaramy się udzielić jak najpełniejszych odpowiedzi. #brighterfuture 7 PRA3436 T2NOW Patient Parent Brochure_Master_PL_POLISH.indd 8