Tomasz Laczewski 1 z 7 i technologii stosowanych w chorobach rzadkich Rados aw Rud /Tomasz Laczewski Autorzy rozdzia u: Jakub Adamski, Joanna Lis, Kamila Wendykowska Plan prezentacji 1. Choroby rzadkie i ultrarzadkie 2. Sieroce produkty lecznicze 3. Wybrane regulacje odnosz ce si do rejestracji leków sierocych 4. Aktualne regulacje na rzecz leków sierocych w Polsce 5. Ceny i refundacja leków sierocych Choroby rzadkie i ultrarzadkie Choroby rzadkie: < 5 : 10 000 (UE) < 7 : 10 000 (USA) < 2,5 : 10 000 (Japonia) Przek ada si to na: 1 choroba dotyka 246 000 osób w UE; 5 000 do 8 000 chorób rzadkich; dotykaj one 6% do 8% populacji UE; czyli 27 mln do 36 mln ludzi w UE. Choroby ultrarzadkie: < 1 : 50 000 (UK) < 750 chorych w Polsce
Tomasz Laczewski 2 z 7 Interwencja sieroca (orphan drug) to jedyna interwencja o udowodnionej skuteczno ci w schorzeniu rzadkim lub ultrarzadkim (interwencja sieroca z klinicznego punktu widzenia) The Orphan Drugs Act (1983r.) Mo liwo odliczenia od podatku 50% cznych kosztów poniesionych na badania kliniczne przez producenta leku sierocego Zwolnienie z op at rejestracyjnych 7-letnia wy czno rynkowa (market exclusivity) Pomoc przy opracowywaniu protoko ów bada klinicznych Mo liwo ubiegania si o wsparcie bada naukowych W latach 1973-1983 w USA na rynek trafi o 10 leków sierocych. W latach 1983-1986 ze statusem orphan drug dopuszczono do obrotu 37 leków (skutecznie zg oszono 255 produktów). Do ko ca 2008 roku do FDA skutecznie zg oszono 1951 wniosków, 325 leków uzyska o status rejestracyjny orphan drug. Rozporz dzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego (2000r.) 10-letnia wy czno rynkowa Ulgi w op atach rejestracyjnych Uproszczona procedura rejestracyjna Pomoc zwi zana ze sk adaniem dokumentacji Pomoc merytoryczna dotycz ca bada klinicznych Uznanie produktu za sierocy skutkuje wpisaniem go przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) do odpowiedniego rejestru. Od 2005 roku w przypadku leków sierocych obowi zkowa centralna rejestracja.
Tomasz Laczewski 3 z 7 Jakim produktom przys uguje status leku sierocego? Technologia sieroca, w lecznictwie, diagnostyce lub profilaktyce, je li: w chwili sk adania wniosku o przyznanie statusu, schorzenie dotyczy nie wi cej ni 5 na 10 000 osób w Unii Europejskiej (kryterium cz sto ci wyst powania) lub jest przeznaczona do diagnostyki, profilaktyki lub leczenia zagra aj cego yciu, znacznie upo ledzaj cego lub powa nego i przewlek ego schorzenia, a bez dodatkowej zach ty finansowej jest ma o prawdopodobne, aby oczekiwana sprzeda produktu leczniczego pokry a koszty zwi zane z jego opracowaniem (kryterium op acalno ci inwestycji), nie zosta a dot d zarejestrowana satysfakcjonuj ca metoda diagnostyki, profilaktyki lub leczenia tego schorzenia, albo produkt leczniczy przyniesie istotn korzy pacjentom dotkni tym tym schorzeniem Rozporz dzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego (2000r.) - konsekwencje 458 wniosków 260 leków uzyska o desygnacj : 90% z nich dotyczy o wskaza wyst puj cych u mniej ni 3 / 10 000 pacjentów 36% ch. nowotworowe 11% ch. metaboliczne Do roku 2005 rejestracyjny status leku sierocego uzyska y 22 leki (8 stanowi o pierwsz opcj terapeutyczn w danym wskazaniu). W latach 2006-2007 rejestracj uzyska o kolejnych 18 leków sierocych. cznie od 2000 r. - 910 aplikacji o desygnacj 634 leki uzyska y desygnacj 51 status leku sierocego. Regulacje UE wspieraj rozwój i poda leków sierocych, aczkolwiek adne wytyczne nie daj podstaw prawnych do ingerowania w decyzje refundacyjne czy cenowe wydawane przez poszczególne kraje cz onkowskie
Tomasz Laczewski 4 z 7 Aktualne regulacje w Polsce Brak jakichkolwiek krajowych przepisów wspieraj cych rozwój bada na rzecz leków sierocych Polskie prawo nie wprowadza definicji leku sierocego ani nie odnosi si do poj cia choroby rzadkiej Zespó ds. Chorób Rzadkich Decyzje cenowe i refundacyjne dla leków stosowanych w chorobach rzadkich s szczególnie mocno zwi zane Efektywno kosztowa/ u yteczno kosztowa Wp yw na bud et p atnika Ryzyko zwi zane z podejmowaniem decyzji Wp yw na zdrowie publiczne Znaczenie dla stanu zdrowia pojedynczej osoby Status prawny interwencji sierocej Wszystkie te elementy powinny by brane pod uwag przy ustalaniu cen urz dowych na leki sieroce oraz przy ewentualnym zawieraniu stosownych porozumie cenowych Rygorystyczno i dok adno oceny leków sierocych powinna zale e od kosztów terapii CENA LEKU LICZBA PACJENTÓW KOSZT TERAPII niski wysoki bardzo wysoki
Tomasz Laczewski 5 z 7 Tanie leki sieroce Te same procedury, jak dla innych leków, które nie generuj wysokich kosztów leczenia Umieszczenie w zdefiniowanych cz ciach koszyka wiadcze podstawowych lub przepisywanie w ramach niezdefiniowanych cz ci koszyka Je eli umieszczenie w zdefiniowanej cz ci koszyka wymagania co do przed o enia danych uzasadniaj cych podj cie decyzji refundacyjnej czy cenowej powinny by stosunkowo niskie Kosztowne i wysoce kosztowne leki sieroce Kosztowne leki sieroce mog podlega procedurom o ró nym stopniu rygorystyczno ci; tym niemniej im dro szy lek, tym procedury powinny by bardziej rygorystyczne, zarówno w odniesieniu do oceny, jak i do stosowania leku. Kryteria refundacji gdzie podej cie utylitarystyczne, gdzie egalitarystyczne, gdzie mieszane? CHOROBY POWSZECHNE CHOROBY RZADKIE CHOROBY ULTRARZADKIE Podej cie utylitarystyczne U E Podej cie egalitarystyczne
Tomasz Laczewski 6 z 7 Wymagania analityczne wzgl dem drogich technologii medycznych Podej cie utylitarystyczne Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny Analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) BIA Podej cie egalitarystyczne Analiza efektywno ci klinicznej w oparciu o przegl d systematyczny UZASADNIENIE CENY BIA UZASADNIENIE CENY mo e obejmowa m.in.: 1. ocen istotno ci klinicznej i si y interwencji wzgl dem opcjonalnych sposobów post powania; 2. ocen wielko ci populacji we wszystkich mo liwych wskazaniach (w tym ocena stosowania soft label i off label) w danym kraju, w UE i na wiecie; 3. ocen ryzyka projektu w tym niepewno oszacowa i prezentowanych wyników 4. ocen innowacyjno ci: terapeutycznej, farmakologicznej i technologicznej; 5. propozycj ceny leku oraz informacj o cenach i porozumieniach cenowych w innych krajach 6. ocen kosztu jednostkowej terapii 7. przedstawienie aktywno ci biznesowej i R&D producenta w danym kraju 8. przedstawienie kosztów R&D oraz kosztów produkcji mo liwych do wykazania; 9. planowane koszty marketingu; 10. propozycje porozumie cenowych; 11. inne Wysoce kosztowne leki sieroce mog podlega podobnym regulacjom, jak kosztowne leki sieroce W przypadku wysoce kosztownych leków oddzielenie decyzji refundacyjnych od decyzji cenowych praktycznie nie wyst puje Cena leku sierocego powinna zale e przede wszystkim od: si y interwencji i poziomu niepewno ci oszacowania skuteczno ci oraz profilu bezpiecze stwa ORAZ liczby potencjalnych pacjentów, u których lek mo e by stosowany (w jednym lub wielu wskazaniach)
Tomasz Laczewski 7 z 7 Instytucje zajmuj ce si problemem leczenia chorób rzadkich w Polsce Zespó ds. Chorób Rzadkich przy MZ Zespó Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich Wg prof. Jolanty Sykut-Cegielskiej