PARLAMENT EUROPEJSKI 2009-2014 Komisja Petycji 26.10.2011 KOMUNIKAT DLA POSŁÓW Dotyczy: Petycji 1793/2009, którą złożył Alessandro Rasman (Włochy) w sprawie stworzenia unijnego prawodawstwa ramowego dotyczącego innowacyjnych metod leczenia stwardnienia rozsianego Petycji 1817/2009, którą złożyła Carolina Bandidni (Włochy) w sprawie zapewnienia pacjentom ze stwardnieniem rozsianym dostępu do leczenia endowaskularnego Petycja 1836/2009, którą złożył Domenico D Orsi (Włochy) w imieniu Liberate Zamboni, w sprawie badań nad CCSVI oraz stwardnieniem rozsianym Petycji 0187/2011, którą złożyła Aline Meliyi (Francja) w sprawie innowacyjnej metody leczenia stwardnienia rozsianego niedostępnej we Francji Petycji 0425/2011, którą złożył Alessandro Rasman (Włochy) w imieniu Komitetu ds. Stwardnienia Rozsianego, w sprawie leczenia przewlekłej mózgowo rdzeniowej niewydolności żylnej we Włoszech 1. Streszczenie petycji 1793/2009 Składający petycję informuje o obiecujących rezultatach badań nad leczeniem endowaskularnym pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Chciałby, aby przepisy prawne na szczeblu UE zapewniły wszystkim osobom chorym na stwardnienie rozsiane dostęp do tego leczenia. Streszczenie petycji 1817/2009 CM\882124.doc PE445.616v02-00 Zjednoczona w różnorodności
Składająca petycję domaga się przyznania pacjentom ze stwardnieniem rozsianym dostępu do leczenia endowaskularnego. Streszczenie petycji 1836/2009 Składający petycję, który cierpi na stwardnienie rozsiane, zwraca uwagę na problem przewlekłej mózgowo-rdzeniowej niewydolności żylnej (CCSVI). W przypadku tego zespołu żyły nie są w stanie skutecznie odprowadzać krwi o niskiej zawartości tlenu z centralnego systemu nerwowego głównie ze względu na zwężenie żył szyjnych i żyły nieparzystej bądź dysfunkcję zastawek naczyniowych. Ów złożony zespół żylny odkrył Paolo Zamboni, który wskazał też na uderzające i niepokojące współwystępowanie CCSVI i stwardnienia rozsianego. Składający petycję zaznacza, że istnieje już metoda leczenia CCSVI ( procedura uwolnienia CCSVI). Wyraża on sprzeciw w związku z tym, że włoska krajowa służba zdrowotna (SSN) nie zezwala pacjentom na przeprowadzanie prostego testu na CCSVI, a jedyną alternatywą jest dla nich jest poddanie się testom i leczeniu w krajach, w których procedury te są dostępne (na przykład w Polsce). Streszczenie petycji 0187/2011 Składająca petycję cierpi na stwardnienie rozsiane i dowiedziała się o innowacyjnej metodzie leczenia dr. Zamboniego. Lekarze francuscy nie oferują leczenia wspomnianą metodą. Streszczenie petycji 0425/2011 Składający petycję utrzymuje, że decyzja włoskiej Rady Najwyższej ds. Zdrowia z dnia 4 marca 2011 r., zgodnie z którą diagnostyka i leczenie CCSVI mogą odbywać się wyłącznie w ramach badań z randomizacją, zablokowała w praktyce wszystkie działania diagnostyczne i terapeutyczne w sektorze zdrowia publicznego. 2. Dopuszczalność Petycja 1793/2009 Petycja uznana została za dopuszczalną dnia 19 marca 2010 r. Zwrócono się do Komisji, aby Petycja 1817/2009 Petycja uznana została za dopuszczalną dnia 22 marca 2010 r. Zwrócono się do Komisji, aby Petycja 1836/2009 Petycja uznana została za dopuszczalną dnia 23 marca 2010 r. Zwrócono się do Komisji, aby Petycja 0187/2011 PE445.616v02-00 2/8 CM\882124.doc
Petycja uznana została za dopuszczalną dnia 24 maja 2011 r. Zwrócono się do Komisji, aby Petycja 0425/2011 Petycja uznana została za dopuszczalną dnia 18 lipca 2011 r.. Zwrócono się do Komisji, aby 3. Odpowiedź Komisji, otrzymana dnia 24 czerwca 2010 r. Petycje 1793/2009, 1817/2009 i 1836/2009 Przewlekła mózgowo-rdzeniowa niewydolność żylna (CCSVI) jest jeśli nieleczona stanem przewlekłym, powodującym spowolnienie lub zatrzymanie przepływu krwi z mózgu i kręgosłupa z powrotem do serca. Stan ten jest spowodowany stenozą zwężeniem żył, które są wykorzystywane głównie do odprowadzania krwi z kręgosłupa i z mózgu człowieka. Prowadzi to do braku tlenu w mózgu i zjawiska zwanego hipoksją, które odpowiada za zmęczenie w przypadku stwardnienia rozsianego. Znany chirurg, dr Paolo Zamboni z Włoch, przeprowadził badanie wstępne z wykorzystaniem ultradźwięków i flebografii rezonansu magnetycznego (ang. magnetic resonance venography MRV) w celu zbadania naczyń krwionośnych prowadzących do i z mózgu u setek pacjentów i osób zdrowych z grup kontrolnych badania. Dr Paolo Zamboni sugeruje, że u większości pacjentów cierpiących na stwardnienie rozsiane żyły szyjne i nieparzyste (odprowadzające krew z mózgu) były zniekształcone lub zablokowane. Zdaniem dr. Paola Zamboniego CCSVI prowadzi do kumulacji żelaza w mózgu, co powoduje uszkodzenie ważnych naczyń krwionośnych. Uszkodzenia te umożliwiają metalom i komórkom immunologicznym przenikanie przez barierę krew mózg. Dr Paolo Zamboni jest przekonany, że uszkodzenia powstające przy CCSVI umożliwiają komórkom immunologicznym przenikanie przez barierę krew mózg, prowadząc do zniszczenia otoczki mielinowej, która stanowi najważniejszą osłonkę ludzkich komórek nerwowych. Kilkoro pacjentów w UE i na całym świecie twierdzi, że organy służby zdrowia powinny przyjąć podejście dr. Paola Zamboniego, a składający petycję zwraca się do Komisji o wsparcie tego podejścia do leczenia stwardnienia rozsianego. Uwagi Komisji dotyczące petycji Praca dr. Paola Zamboniego jest Komisji dobrze znana. We wzajemnie ocenianych czasopismach opublikowano kilka artykułów. O ile wiadomo Komisji, do tej pory tylko w jednej z tych publikacji opisano uwzględnienie wyników badań w praktyce klinicznej. W grudniu 2009 r. opublikowano rezultaty otwartego badania dotyczącego bezpieczeństwa leczenia endowaskularnego [J Vasc Surg. 2009 r., grudzień; 50(6):1348-58.e1-3: A prospective open-label study of endovascular treatment of chronic cerebrospinal venous insufficiency (Prospektywne otwarte badanie dotyczące endowaskularnego leczenia CM\882124.doc 3/8 PE445.616v02-00
przewlekłej mózgowo-rdzeniowej niewydolności żylnej)] 1. Jak stwierdzili sami autorzy w tytule tej publikacji, były to wstępne rezultaty. Komisja jest przekonana, że to nowe podejście i związek między stwardnieniem rozsianym (sclerosis multiplex SM) a przewlekłą mózgowo-rdzeniową niewydolnością żylną (CCSVI) z pewnością otwierają nowe ścieżki badań, obejmujące możliwość wykorzystania nowych sposobów leczenia. Mimo iż wstępne dane są niezwykle interesujące, ważne jest, aby przyznać, że koncepcja CCSVI jako przyczyny SM, a także wykorzystanie stentów lub tzw. balonów w celu rozszerzenia żył w ramach leczenia, stanowią propozycje, które muszą zostać powielone i potwierdzone w znacznie bardziej kompleksowych badaniach. Podobnie jak we wszelkich innych badaniach, ważne jest, aby potwierdzić i powielić znane rezultaty i udzielić odpowiedzi na pytania sprawdzające wiarygodność sformułowanej teorii. Należy określić poniższe kwestie: (1) Związek między CCSVI a stwardnieniem rozsianym (np. czy występuje ona u wszystkich osób cierpiących na SM i we wszystkich rodzajach SM? Czy CCSVI występuje u osób, które nie chorują na SM? Czy CCSVI występuje u dzieci? Czy CCSVI jest powodowana przez SM, czy jest odwrotnie? Jakie są skutki zablokowanych żył?) oraz (2) rezultaty leczenia niewydolności żylnej (np. czy rezultaty leczenia są takie same we wszystkich typach SM? Jak długo utrzymują się rezultaty leczenia? Czy rezultaty te mogą zostać powielone w badaniu prowadzonym metodą ślepej próby, w którym ani uczestnicy ani badacze nie są świadomi tego, jakie leczenie jest stosowane? Jaka jest wiarygodność, ryzyko i korzyści tego leczenia? Jak to leczenie wypada w porównaniu z istniejącymi terapiami pod względem skuteczności i bezpieczeństwa?). Badacze z całego świata są w trakcie opracowywania protokołów badawczych w celu zrozumienia CCSVI i jej związku ze SM. Obecnie prowadzone są dwa duże badania, w których próbuje się potwierdzić ewentualną współzależność między SM a CCSVI, a także uzyskać więcej informacji na temat tej współzależności. Sensowna odpowiedź na to pytanie zależy od rezultatów tych dwóch badań, prowadzonych na uniwersytetach w Buffalo i w Georgetown w Stanach Zjednoczonych. W lutym 2010 r. badacze z Uniwersytetu w Buffalo przedstawili wstępne wyniki swojej pracy. Są one interesujące, ale w pewnym stopniu niejednoznaczne 2. Wniosek Komisja nie może ocenić ostatecznych rezultatów naukowych, które będą dostępne dopiero po przeprowadzeniu wnikliwych badań prowadzonych metodą podwójnie ślepej próby i z grupami kontrolnymi przyjmującymi placebo lub określenia ścieżki regulacyjnej dla tego nowego podejścia do leczenia stwardnienia rozsianego. Organizacja systemu ochrony zdrowia i zapewnianie opieki zdrowotnej jest obowiązkiem rządów krajowych. UE odgrywa rolę we wspieraniu państw członkowskich, na przykład za pośrednictwem wymiany wiedzy i stymulowania przeprowadzania badań naukowych. Komisja aktualnie nie zamierza podejmować konkretnych działań w odpowiedzi na rezultaty badań dr. Paola Zamboniego. Jeśli chodzi o badanie finansowane przez Komisję, to w ramach 1 http://www.neuropromise.it/. 2 http://www.mssociety.ca/ccsvi/resources/201002_buffaloprelimreport.pdf. PE445.616v02-00 4/8 CM\882124.doc
programu szczegółowego Współpraca siódmego programu ramowego (7PR) w zakresie badań i rozwoju technologicznego (7PR, 2007 2013) w konsultacji ze środowiskiem naukowym i państwami członkowskimi opracowywane są roczne programy prac. 7PR oferuje ponadto możliwość przedstawiania propozycji wynikających z podejścia oddolnego za pośrednictwem programu szczegółowego Pomysły. Komisja wspiera badania naukowe dotyczące stwardnienia rozsianego od wielu lat. Wciąż trwający zintegrowany projekt NeuroproMiSe 1 http://www.europarl.europa.eu/sides/getallanswers.do?reference=e-2010-1019&language=en - def1#def1 uzyskał wsparcie ze środków UE w ramach poprzedniego programu ramowego w zakresie badań i rozwoju technologicznego (6PR, 2002 2006) w kwocie 11,4 miliona euro. W ramach obowiązującego 7PR wsparcia ze środków UE udzielono dwóm projektom dotyczącym stwardnienia rozsianego, jak na razie w łącznej kwocie 6 milionów euro. Komisja przewiduje również, że przyszłe programy prac, które zostaną stworzone w kontekście tematu Zdrowie programu szczegółowego Współpraca w ramach 7PR, prawdopodobnie będą obejmować zagadnienia wspierające badania dotyczące stwardnienia rozsianego. W ramach programu działań w dziedzinie zdrowia (2008 2013) przez wiele lat również wspierano działania w zakresie SM. Projekt Stwardnienie rozsiane dywidenda informacyjna, przeprowadzony przez Europejską Platformę Stwardnienia Rozsianego (European Multiple Sclerosis Platform EMSP), umożliwił rozpowszechnienie wiedzy i uzyskanie wsparcia politycznego w zakresie kodeksu dobrych praktyk dotyczących SM 2, stworzenie Barometru SM 3 oraz zorganizowanie pierwszej europejskiej konferencji na temat SM. Plan prac na 2010 r. w celu wdrożenia programu działań w dziedzinie zdrowia oferuje uzyskanie finansowania studium wykonalności w zakresie stworzenia europejskiego rejestru SM 4. Komisja przewiduje również, że przyszłe programy prac, które zostaną stworzone w kontekście tematu Zdrowie, wciąż będą zapewniać wsparcie działaniom z zakresu zdrowia publicznego dotyczącym stwardnienia rozsianego. 4. Odpowiedź komisji, otrzymana dnia 26 października 2011 r. Petycje 1793/2009, 1817/2009, 1836/2009, 0187/2011, 0425/2011 Uwagi Komisji dotyczące petycji Przewlekła mózgowo-rdzeniowa niewydolność żylna (CCSVI) jest stanem powodującym spowolnienie lub zatrzymanie przepływu krwi z mózgu i kręgosłupa z powrotem do serca. Stan ten jest spowodowany stenozą zwężeniem żył, które są wykorzystywane głównie do odprowadzania krwi z kręgosłupa i z mózgu. Dr Paolo Zamboni z Włoch opublikował wyniki badania wstępnego z wykorzystaniem ultradźwięków i flebografii rezonansu magnetycznego (ang. magnetic resonance venography MRV) w celu zbadania naczyń krwionośnych prowadzących do i z mózgu u określonej liczby pacjentów i osób zdrowych z grup kontrolnych badania. Na podstawie swoich ustaleń 1 http://www.neuropromise.eu/. 2 http://www.ms-in-europe.com/w3p_dokumentearchiv/1code08.pdf. 3 http://www.ms-id.org/barometer2008/. 4 http://eur-lex.europa.eu/lexuriserv/lexuriserv.do?uri=oj:l:2009:340:0001:0046:en:pdf. CM\882124.doc 5/8 PE445.616v02-00
dr Paolo Zamboni sugeruje, że u większości pacjentów cierpiących na stwardnienie rozsiane żyły szyjne i nieparzyste, które odprowadzają krew z mózgu, były zniekształcone lub zablokowane. Według dr Paola Zamboniego CCSVI prowadzi do pozanaczyniowej kumulacji żelaza w mózgu, co powoduje uszkodzenie naczyń krwionośnych poprzez umożliwienie przenikania metali przez barierę krew-mózg. Ta ważna bariera oddziela krew i płyn mózgowo-rdzeniowy. Dr Paolo Zamboni jest przekonany, że wstępne uszkodzenia powstające przy CCSVI umożliwiają komórkom immunologicznym przenikanie przez barierę krew mózg, prowadząc do zniszczenia otoczki mielinowej, która stanowi najważniejszą osłonkę ludzkich komórek nerwowych. W dużej liczbie najnowszych publikacji kwestionuje się hipotezy dr. Paola Zamboniego oraz doniesienia o pozytywnych rezultatach. Dlatego zrozumiałe jest, że, jak informuje kilku składających petycję, leczenie CCSVI dr. Paola Zamboniego w Włoszech może być prowadzone tylko w ramach randomizowanego badania kontrolnego, lecz nie poza nim. Bez względu na stan debaty naukowej wszyscy składający petycję z Włoch i Francji przekonują, że podmioty zapewniające opiekę zdrowotną, jak również inne instytucje zdrowia publicznego powinny umożliwiać dostęp do terapii stwardnienia rozsianego dr. Paola Zamboniego, a w szeregu petycji Komisja proszona jest o wsparcie tego podejścia do leczenia stwardnienia rozsianego. Komisji dobrze znane są badania dr. Paola Zamboniego 1,2 nad możliwym związkiem między stwardnieniem rozsianym (sclerosis multiplex SM) a przewlekłą mózgowo-rdzeniową niewydolnością żylną (CCSVI). Obecnie badacze z całego świata są w trakcie opracowywania protokołów badawczych w celu zweryfikowania, czy i w jaki sposób CCSVI wiąże się z SM. Przedstawione dotąd wyniki wstępne nie mają charakteru rozstrzygającego 3. Komisja jest przekonana, że to nowe podejście i związek między stwardnieniem rozsianym (sclerosis multiplex SM) a przewlekłą mózgowo-rdzeniową niewydolnością żylną (CCSVI) z pewnością otwierają nowe ścieżki badań, obejmujące możliwość wykorzystania nowych sposobów leczenia. Mimo iż wstępne dane są niezwykle interesujące, należy zaznaczyć, że koncepcja CCSVI jako przyczyny SM, a także wykorzystanie stentów lub tzw. balonów w celu rozszerzenia żył w ramach leczenia, stanowią propozycje, które muszą zostać powielone i potwierdzone w ramach znacznie bardziej kompleksowych badań. Podobnie jak we wszelkich innych badaniach, ważne jest, aby potwierdzić i powielić znane rezultaty i udzielić odpowiedzi na pytania sprawdzające wiarygodność sformułowanej teorii. Należy określić poniższe kwestie: (1) Związek między CCSVI a stwardnieniem rozsianym (np. czy występuje ona u wszystkich osób cierpiących na SM i we wszystkich rodzajach SM? Czy CCSVI występuje u osób, które nie chorują na SM? Czy CCSVI występuje u dzieci? Czy CCSVI jest powodowana przez SM, czy jest odwrotnie? Jakie są skutki zablokowanych żył?) oraz (2) rezultaty leczenia niewydolności żylnej (np. czy rezultaty leczenia są takie same we wszystkich typach SM? Jak długo utrzymują się rezultaty leczenia? Czy rezultaty te mogą 1 Zamboni P. i in.: Hypoperfusion of brain parenchyma is associated with the severity of chronic cerebrospinal venous insufficiency in patients with multiple sclerosis: a cross-sectional preliminary report. [Przekrwienie miąższu mózgu wiąże się ze stopniem zaawansowania przewlekłej mózgowo-rdzeniowej niewydolności żylnej u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym: przekrojowe sprawozdanie wstępne]. BMC Medicine 2011, 9:22. 2 Zivadinov R. i in.: Value of MR venography for detection of internal jugular vein anomalies in multiple sclerosis: a pilot longitudinal study. [Wartość MRV przy wykrywaniu wewnętrznych anomalii żył szyjnych w stwardnieniu rozsianym: pilotażowe badanie dynamiczne]. AJNR Am J Neuroradiol. 2011;32:938-46. 3 http://www.mssociety.ca/ccsvi/resources/201002_buffaloprelimreport.pdf. PE445.616v02-00 6/8 CM\882124.doc
zostać powielone w badaniu prowadzonym metodą ślepej próby, w którym ani uczestnicy ani badacze nie są świadomi tego, jakie leczenie jest stosowane? Jaka jest wiarygodność, ryzyko i korzyści tego leczenia? Jak to leczenie wypada w porównaniu z istniejącymi terapiami pod względem skuteczności i bezpieczeństwa?). Badacze z całego świata są w trakcie opracowywania protokołów badawczych w celu zrozumienia CCSVI i jej związku ze SM. Obecnie prowadzone są dwa duże badania, w których próbuje się potwierdzić ewentualną współzależność między SM a CCSVI, a także uzyskać więcej informacji na temat tej współzależności. Sensowna odpowiedź na to pytanie zależy od rezultatów tych dwóch badań, prowadzonych na uniwersytetach w Buffalo i w Georgetown w Stanach Zjednoczonych. W lutym 2010 r. badacze z Uniwersytetu w Buffalo przedstawili wstępne wyniki swojej pracy. Są one interesujące, ale w pewnym stopniu niejednoznaczne 1. Wniosek Organizacja systemu ochrony zdrowia i zapewnianie opieki zdrowotnej jest obowiązkiem rządów krajowych. UE odgrywa rolę we wspieraniu państw członkowskich, na przykład za pośrednictwem wymiany wiedzy i stymulowania przeprowadzania badań naukowych. Dlatego Komisja nie może ocenić ostatecznych rezultatów naukowych, które będą dostępne dopiero po przeprowadzeniu wnikliwych badań prowadzonych metodą podwójnie ślepej próby lub określenia ścieżki regulacyjnej dla tego nowego podejścia do leczenia stwardnienia rozsianego. W związku z tym zrozumiałe jest, że władze krajowe we Włoszech ograniczyły dostęp do tego leczenia do pacjentów objętych tak takimi randomizowanymi badaniami kontrolnymi. Komisja nie zamierza obecnie podejmować konkretnych działań w odpowiedzi na rezultaty badań dr. Paola Zamboniego. Jeśli chodzi o badanie finansowane przez Komisję, to w ramach programu szczegółowego Współpraca siódmego programu ramowego (7PR) w zakresie badań i rozwoju technologicznego (7PR, 2007 2013) w konsultacji ze środowiskiem naukowym i państwami członkowskimi opracowywane są roczne programy prac. 7PR oferuje ponadto możliwość przedstawiania propozycji wynikających z podejścia oddolnego za pośrednictwem programu szczegółowego Pomysły. Od kilku lat Unia Europejska wspiera badania nad stwardnieniem rozsianym. W ramach poprzedniego programu ramowego w zakresie badań i rozwoju technologicznego (6PR, 2002 2006) wsparto projekt NeuroproMiSe 2 kwotą 11,4 miliona euro w formie wkładu UE. Obecny siódmy program ramowy w zakresie badań i rozwoju technologicznego (7PR, 2007 2013) wspiera około 20 projektów, w ramach których prowadzone są badania nad patofizjologicznymi mechanizmami SM, biologicznymi procesami mielinizacji/remielinizacji, jak również związanymi z SM procesami z zakresu autoimmunizacji (np. projekt SYBILLA 3 ), kwotą całkowitą przekraczającą 20 milionów euro. Ponadto trwają negocjacje dotyczące projektu, który obejmuje nowe cele terapeutyczne w przypadku stwardnienia zanikowego bocznego i stwardnienia rozsianego. 1 http://www.mssociety.ca/ccsvi/resources/201002_buffaloprelimreport.pdf. 2 http://www.neuropromise.eu/. http://www.europarl.europa.eu/sides/getallanswers.do?reference=e-2010-1019&language=en - def1#def1. 3 http://www.sybilla-t-cell.de/?home. CM\882124.doc 7/8 PE445.616v02-00
W ramach programu działań w dziedzinie zdrowia (2008 2013) wspierano również działania w zakresie SM. Projekt Stwardnienie rozsiane dywidenda informacyjna, przeprowadzony przez Europejską Platformę Stwardnienia Rozsianego (European Multiple Sclerosis Platform EMSP), umożliwił rozpowszechnienie wiedzy i uzyskanie wsparcia politycznego w zakresie kodeksu dobrych praktyk dotyczących SM 1, stworzenie Barometru SM 2 oraz organizację pierwszej europejskiej konferencji na temat SM. Plan prac na 2010 r. w celu wdrożenia programu działań w dziedzinie zdrowia zapewnia finansowanie studium wykonalności w zakresie stworzenia europejskiego rejestru SM 3. Aby uzyskać wsparcie finansowe Unii Europejskiej na prowadzone obecnie badania nad CCSVI, należy najpierw przedłożyć wniosek w ramach jednego z unijnych zaproszeń do składania wniosków 4 publikowanych w związku z 7PR. Zaproszenia te mają charakter konkursowy (tj. wnioski te konkurują ze sobą w danej dziedzinie), a celem jest wspieranie doskonałości. Stosuje się rygorystyczne kryteria kwalifikowalności 5, a projekty wybierane są w oparciu o zewnętrzną niezależną procedurę wzajemnej oceny zgodnie z rygorystycznymi kryteriami (doskonałość naukowa i technologiczna, zarządzanie, oddziaływanie). 1 http://www.ms-in-europe.com/w3p_dokumentearchiv/1code08.pdf. 2 http://www.ms-id.org/barometer2008/. 3 http://eur-lex.europa.eu/lexuriserv/lexuriserv.do?uri=oj:l:2009:340:0001:0046::pdf. 4 Zaproszenia 7PR figurują na stronie internetowej: http://cordis.europa.eu/fp7/dc/index.cfm?fuseaction=usersite.fp7callspage. 5 ftp://ftp.cordis.europa.eu/pub/fp7/docs/fp7-evrules_en.pdf. PE445.616v02-00 8/8 CM\882124.doc