nstytt Arana w nstytt Arana l. Plk S. D^bka 8 0-72 Krakw tel./fax. +48 12 26 60 8
nstytt Arana Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wptyw na system hrny zdrwia Krakw 201
nstytt Arana Sp. z.. 0-72 Krakw, l. Plk S. D^bka 8 http: //www.inar. pi/ Raprt wyknan na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z..
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana SP1S TRS 1. LSTA SB ZAAGAZWAYH W PRAWA AALZY WPtYW A SYSTM HRY ZDRWA 6 2. DKS SKRTW 7. STRSZZ 8 4. AALZA WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA RFDAJ WSMDGB (RVDG ) 11 4.1. el analizy 11 4.2. Metdyka i zatzenia 11 4.2.1. Pplaja 12 4.2.2. Perspektywa 12 4.2.. Hryznt zaswy 12 4.2.4. Zrdta danyh 1 4.2.. Prwnywane senarisze 1 4.2.6. Frma przedstawienia wynikw 1 4.2.7. Dyskntwanie 1 4.2.8. Wniskwane warnki bj^ia refndaj^ 16 4.2.9. Wsptzynnik mp//ane 16 4.. szawanie pplaji 17 4..1. Pplaja delwa 18 4..1.1. szawanie lizebnsi pplaji - zestawienie 2 4.4. dziaty w rynk 2 4.4.1. Stan aktalny, senarisz istniej^y" 2 4.4.2. Senarisz nwy" 27 4.. Kszty 4 4..1. Kszty wismdegib 4 4..2. Kszty diagnstyki i mnitrwania lezenia w prgramie lekwym (senarisz nwy"} 7 4... Kszty zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg 8 4.6. Prpnwany instrment pdziat ryzyka 42 4.7. Zzyie zasbw 44 4.8. Wyniki analizy wptyw na bdzet 44 4.8.1. Stan aktalny 4 4.8.2. Analiza pdstawwa z wzgl^dnieniem RSS 4 4.8.. Analiza pdstawwa bez wzgl^dnienia RSS 47 4.8.4. Analiza senariszy skrajnyh 49 4.8.4.1. Zatzenia analizy senariszy skrajnyh 0 4.8.4.2. Wyniki analizy senariszy skrajnyh z wzgl^dnieniem RSS 1 4.8.4.1. Wyniki analizy senariszy skrajnyh bez wzgl^dnienia RSS 4 4.9. Analiza rajnalizayjna 7 4
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4.10. Wptyw na rganizajq dzielania swiadzeh zdrwtnyh 7 4.11. Aspekty sptezne i etyzne 8 4.12. Wyniki i wniski khwe 61 4.12.1. Wyniki analizy wpfyw na bdzet 61 4.12.2. Wnisek khwy 6. ZALAZK 6.1. pis wniskwaneg prgram lekweg 6 6. SPS TABL 68 7. SPS WYKRSW 70 8. SPS RYSKW 71 9. PSMTW 72
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 1. LSTA SB ZAAGAZWAYH W PRAWA AALZY WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA miq i nazwisk Fnkja Zadania p P ^ Raprt pwstat przy wsptpray z nast^pj^ymi srdkami leznizymi, w ktryh zstat przeprwadzne badanie ankietwe [18]: miq i nazwisk ankietera srdek badawzy Data zakhzenia analizy: 18 maja 201 r. Dane kntaktwe: nstytt Arana l. Ptk S. D^bka 8 0-72 Krakw tel./fax. 12 26 60 8 email: kntakt@inar.pl 6
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 2. DKS SKRTW B dmb lab MZ FZ MS RSS WH rak pdstawnkmrkwy (ang. basal ell arinma) bjawwy rak pdstawnkmrkwy (ang. basal ell arinma) z przerztami dlegtymi (ang. distant metastases) miejsw zaawanswany rak pdstawnkmrkwy (ang. lally advaned basal ell arinma) Minister Zdrwia ardwy Fndsz Zdrwia niezerniakwe nwtwry skry (ang. nn-melanma skin aners) instrment dzielenia ryzyka (ang. risk sharing sheme) Swiatwa rganizaja Zdrwia (ang. Wrld Health rganizatin) 7
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana. STRSZZ el analizy Analiz^ wptyw na system hrny zdrwia wyknan w el przedstawienia wydatkw ardweg Fndsz Zdrwia zwi^zanyh z refndaj^ wismdegib (rivedge, pakwanie zawieraj^e kapstki twarde w dawe 10 mg) w ramah wniskwaneg prgram lekweg WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)". Wniskwany prgram bejmie w^sk^ grp^ hryh na miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg Metdyka Analizy wplyw na system hrny zdrwia przeprwadzn zgdnie z Wytyznymi przeprwadzania eny tehnlgii medyznyh raz Rzprz^dzeniem Ministra Zdrwia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie minimalnyh wymagan, jakie msz^ spetnia analizy HTA. Pplaj^ analizy zdefiniwan zgdnie z pisem wniskwaneg prgram lekweg, tj. jak drstyh pajentw z rzpznaniem miejsw zaawanswaneg raka pdstawn-kmrkweg (lab - lally-advaned basal ell arinma) lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi (dmb - B, distant metastases), niekwalifikj^yh si^ d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz prgresja p raditerapii lb raditerapia przeiwwskazana). W analizie wptyw na system hrny zdrwia prwnan sktki dla bdzet refndayjneg ardweg Fndsz Zdrwia dwh senariszy sytayjnyh: senarisza Jstniejqeg" (lata 2016-2019), zaktadaj^eg brak refndaji wismdegib (prdkt leznizeg rivedge ) stswaneg z przerztami dlegtymi, ktryh mzliwsi lezenia hirrgizneg i raditerapii zstaty wyzerpane lb metdy te s^ przeiwwskazane. W przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^ bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg. Analiza zstata przygtwana na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z.. w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w ramah prgram lekweg. W grpie hryh spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d wniskwaneg prgram lekweg benie stsje si^ jedynie lezenie paliatywne, bejmjqe zastswanie pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny. senarisza nweg" (lata 2016-2019), w ktrym wismdegib (d styznia 2016 r.) zyskje refndaji w ramah wniskwaneg prgram lekweg. blizenia wyknan w arksz kalklayjnym prgram MS xel (plik BA_rivedge.xlsm). Kalklaji pplaji delwej wyknan na pdstawie aktalneg, dzeg badania epidemilgizneg eniajieg zapadalns i rzpwszehnienie miejsw zaawanswanyh i przerztwyh niezerniakwyh rakw skry: Dasta Byfield 201 raz w pari pinii ekspertw medyznyh. Wptyw zmian w przyjityh zatzeniah na wyniki analizy testwan w ramah analizy senariszy skrajnyh - minimalneg i maksymalneg. 8
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg tb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Wyniki analizy wptyw na system hrny zdrwia Lizebns pplaji delwej Bir^ pd wag^ stpniw^ dynamik^ kwalifikaji hryh d prgram lekweg, szawan, ze w klejnyh ztereh latah terapi^ wismdegibem w ramah wniskwaneg prgram lekweg zstanie bj^tyh w 2016 v., 69 w 2017 v., w 2018 r. raz 4 w 2019 r. alezy zaznazy, ze w i^g pierwszyh dwh lat prgramem zstan^ bj^i hrzy, dla ktryh d tej pry nie byt aktywnej frmy lezenia. atmiast pz^wszy d trzeieg rk refndaji lizba hryh kwalifikwanyh d terapii wismdegibem legnie stabilizaji, pniewaz d prgram wt^zani b^d^ jedynie nwzdiagnzwani pajeni. Wyniki z wzgl^dnieniem RSS Wydatki FZ zwi^zane z realizaj^ senarisza istniej^eg" wynsz^ 9,4 tys. P, 40,87 tys. P, 42,8 tys. P raz 44,26 tys. P w latah 2016-2019. atmiast kszty zwigzane z realizaj^ senarisza nweg", tj. wprwadzeniem finaswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg przy wzgl^dnieni mehanizm dzielenia ryzyka ksztattj^ siq na pzimie w 2016 r., w r., w raz w dzielenia ryzyka prpnwaneg przez Wniskdaw^, rzne wydatki bdzet ardweg Fndsz Zdrwia zwi^kszytyby siq w 2016 r., w v., w raz w 2019 w prwnani z wydatkami pnsznymi przy zatzeni senarisza istniej^eg". Wyniki bez wzgl^dnienia RSS Wydatki FZ zwi^zane z realizaj^ senarisza istniej^eg" wynsz^ 9,4 tys. P, 40,87 tys. P, 42,8 tys. P raz 44,26 tys. P w latah 2016-2019. atmiast kszty zwi^zane z realizaj^ senarisza nweg", tj. wprwadzeniem finaswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg ksztattj^ si^ na pzimie w 2016 r., w 2017 r., w 2018 r. raz w 2019 r. W przypadk wprwadzenia refndaji wismdegib w ramah wniskwaneg prgram lekweg rzne wydatki bdzet ardweg Fndsz Zdrwia legfyby zwi^kszeni w 2016 r., w 2017 r., w 2018 r. raz w 2019 r. w prwnani z wydatkami pnsznymi przy zatzeni senarisza istniej^eg". W warianie zaktadaj^ym wdrzenie w kresie bwi^zywania deyzji refndayjnej instrment Wniski khwe Wniskwany prgram lekwy WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)" pzwli na bj^ie piek^ grp^ hryh na zaawanswan^ hrb^, zwi^zan^ nie tylk ze ztym rkwaniem ale rwniez, z pwd speyfiki braz klinizneg (rany, wrzdzenia i defrmaje wyst^pj^e z^st w br^bie gtwy i szyi) nis^^ ddatkwe ierpienie spwdwane sptezn^ izlaj^. Wismdegib b^dzie stswany jak statnia linia lezenia, tj. hryh, ktryh nie ma mzliwsi zastswania metd znawanyh za standard terapii - lezenia hirrgizneg ani raditerapii. Wismdegib jest pierwsz^ terapi^ zarejestrwan^ w tym wskazani. benie plsy hrzy mg^ lizy jedynie na lezenie harakterze wspmagaj^ym a w wybranyh przypadkah pdejmje si^ prby stswania terapii niewykazanej w tej grpie hryh skteznsi i bezpiezenstwie, np. hemiterapii z dziatem phdnyh platyny raz terapii ftdynamiznej, zy tez lezenia miejsweg (ktre zgdnie z warnkami rejestraji i rekmendajami kliniznymi nie pwinny bye stswane w B wyskieg ryzyka). Prspektywne badania klinizne wykazaty, ze zastswanie wismdegib pzwala zyska dtgtrwat^ remisj^ hrby, przy 9
Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg tb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia Jnstytt 'Arana akeptwalnym prfil bezpiezenstwa. Refndaja wniskwaneg lek pzwlitaby zatem na wypetnienie isttnej lki terapetyznej {nmet need). sttny jest rwniez fakt, ze efektywns klinizna wismdegib zstata jz znana przez erpejskie i amerykanskie gremia nakwe (SM i ), ktre rekmendj^ stswanie teg lek hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym. Wyniki niniejszej analizy wskazj^, ze bj^ie refndaja prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg wi^ze si^ z ddatkwymi wydatkami bdzet ardweg Fndsz Zdrwia, pniewaz nie jest benie dst^pna ani refndwana w delwej pplaji hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym. alezy pdkresli jednak, ze prpnwany przez Wniskdaw^ mehanizm dzielenia ryzyka pzwala na bnizenie ksztw zwi^zanyh z wprwadzeniem refndaji prdkt leznizeg rivedge ^ w kresie bwiqzywania pierwszej deyzji refndaji (lata 2016-2017) raz w kresie bwi^zywania drgiej deyzji refndaji w prwnani d wynikw bez wzgl^dnienia RSS. 10
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4. AALZA WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA RFDAJ WSMDGB (RVDG ) 4.1. el analizy AnalizQ wptyw na system hrny zdrwia wyknan w el przedstawienia wydatkw ardweg Fndsz Zdrwia w przypadk refndaji wismdegib (rivedge, pakwania zawieraj^eg kapstki twarde w dawe 10 mg) w ramah wniskwaneg prgram lekweg lezenia drstyh pajentw z rzpznaniem: miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (lab - ang. lally advaned basal ell arinma), bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi (dmb - ang. metastati basal ell arinma; distant metastasis) niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). W przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^. bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg. Pddan rwniez enie wptyw na rganizajq dzielania swiadzeh zdrwtnyh raz przeanalizwan aspekty sptezne i etyzne refndaji prdkt leznizeg rivedge (wismdegib). Analiza zstata przeprwadzna na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z.. 4.2. Metdyka i zatzenia W analizie wptyw na system hrny zdrwia enin knsekwenje finanswe dla ptatnika pblizneg refndaji prdkt leznizeg rivedge, w lezeni drstyh pajentw z lkalnie zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym lb bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi, w ramah wniskwaneg prgram lekweg (lata 2016-2019). blizenia wyknan w arksz kalklayjnym prgram Mirsft ffie xel (plik BA_rivedge.xlsm). Analizy przeprwadzn zgdnie z Rzprz^dzeniem Ministra Zdrwia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie wymagah minimalnyh, jakie msz^. spetnia analizy wzgl^dnine we wniskah bj^ie refndaji i stalenie rz^dwej eny zbyt raz pdwyzszenie rz^dwej eny zbyt lek, srdka spzywezeg spejalneg przeznazenia zywieniweg, wyrb medyzneg, ktre nie maji dpwiednika refndwaneg w danym wskazani [19] (zwanym dalej Rzprzidzeniem Ministra Zdrwia w sprawie wymagah minimalnyh) raz zgdnie z Wytyznymi eny tehnlgii medyznyh [1] (zwanymi dalej Wytyznymi HTA). MetdykQ wyznazania grp limitwyh raz kategrii dptatnsi i dptat pajenta przeprwadzn zgdnie z stawiz dnia 12 maja 2011 r. refndaji lekw, srdkw 11
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana spzywzyh spejalneg przeznazenia zywieniweg raz wyrbw medyznyh [20] (nazywan^. dale] staw^, refndaji). 4.2.1. Pplaja PplajQ delw^., zgdnie z wniskwanym prgramem lekwym WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)" (zbaz za^znik.1, str. 6), analizy stanwi^. drsli pajeni, ktryh stwierdzn: miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg, bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi niekwalifikj^y sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). Szzegtwy pis szawania pplaji zamieszzn w rzdziale 4.. 4.2.2. Perspektywa Analizy wptyw na system hrny zdrwia refndaji wismdegib (prdkt rivedge ) stswaneg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym przeprwadzn z perspektywy ptatnika pblizneg finansj^eg swiadzenia zdrwtne (ardwy Fndsz Zdrwia). Wybr perspektywy pdyktwany jest spsbem finanswania swiadzeh w ramah prgramw lekwyh (bezptatnie dla pajenta, prgram w 100% finanswany przez ptatnika pblizneg). PrzyjQta perspektywa jest zgdna z Rzprzqdzeniem Ministra Zdrwia w sprawie wymagah minimalnyh [19] raz Wytyznymi HTA [1], 4.2.. Hryznt zaswy Analizy wpfyw na system hrny zdrwia refndaji wismdegib, stswaneg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym przeprwadzn dla lat 2016-2019 przyjmj^ za datq wejsia w zyie deyzji refndayjnej dzieh 1 styznia 2016 rk. PrzyjQie pwyzszeg hryznt zasweg bejmje, zgdnie z Rzprz^dzenia minimalnyh wymaganiah przewidywany przedziat zas wystarzaj^y d stalenia rwnwagi na rynk (stabilizwanie siq lizby hryh kwalifikwanyh d prgram lekweg, pz^wszy d trzeieg rk refndaji (szzegty zbaz rzdz. 4..1, str. 18 raz rzdz. 4.4.2, str. 27)) i nie krtszy niz 2 lata d zajsia zmiany wynikaj^ej z wydania przez Ministra wtasiweg d spraw zdrwia deyzji bj^i refndaji. [1, 19, 20] 12
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4.2.4. Zrdta danyh Wielks badanej pplaji raz aktalne dziaty w rynk wzglqdninyh shematw lezenia szawan na pdstawie pinii ekspertw medyznyh [14, 1, 16] z srdkw zajmj^yh siq lezeniem hryh z rakiem pdstawnkmrkwym. Zzyie zasbw szawan na pdstawie danyh rznej lizbie pajentw kwalifikj^yh siq d prgram lekweg z zastswaniem wismdegib. Szzegtwe infrmaje zamieszzn w rzdziale 4.7. Prgnzwan^. wielks dziatw p wprwadzeni prgram z zastswaniem wismdegib w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg szawan na pdstawie danyh sprzedazwyh dtyz^yh dynamiki wejsia na rynek p rzpz^i refndaji prdkt leznizeg rivedge, w pstai lizby pajentw wt^zanyh d lezenia z zastswaniem wismdegib w iemzeh, Franji raz Wielkiej Brytanii [6]. W zwi^zk z prgnstyznym harakterem danyh, wielks dziatw w rynk wismdegib stswaneg w lezeni zaawanswaneg B mze bye barzna niepewnsi^.. Dane, ktre pstzyty d wyznazenia ksztw zstaty zazerpni^te z najlepszyh dst^pnyh zrdet (taryfikatry ptat ardweg Fndsz Zdrwia [2-4] i nfrmatr mwah zawieraj^y dane lizbie i wartsi mw zawartyh na 2014 rk przez wszystkie ddziaty Wjewdzkie FZ [8], taryfikatr ptat Ministerstwa Zdrwia [12]). szawania en wzglqdninyh lekw benie refndwanyh w rzwazanym hryznie zaswym przeprwadzn zgdnie z marzami bwi^zj^ymi wedtg stawy z dnia 12 maja 2011 r. refndaji lekw, srdkw spzywzyh spejalneg przeznazenia zywieniweg raz wyrbw medyznyh" [20], en^ zbyt nett prdkt leznizeg rivedge 10 mg zyskan d wniskdawy - Rhe Plska Sp. z.. 4.2.. Prwnywane senarisze W analizie wptyw na system hrny zdrwia prwnan sktki dla bdzet refndayjneg ardweg Fndsz Zdrwia dwh senariszy sytayjnyh: senarisza istniej^eg" (lata 2016-2019), zaktadaj^eg brak refndaji wismdegib (prdkt leznizeg rivedge ) stswaneg w lezeni drsfyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w ramah prgram lekweg. senarisza nweg" (lata 2016-2019), w ktrym wismdegib (d styznia 2016 r.) zyskje refndaji w ramah prgram lekweg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab, dmb). Pnizszy rysnek przedstawia zarys glnyh zatzeh w prwnywanyh senariszah sytayjnyh. 1
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Rysnek 1 Zarys zatzeh senarisza istniej^eg" i senarisza nweg" Lata: 2016, 2017, 2018, 2019 senarisz istniej^y" Brak refndaji wismdegib (lek rivedge ) w ramah prgram lekweg w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg. Stan aktalny (rk 201) 1 senarisz nwy" Wismdegib (lek rivedge ) d styznia 2016 r. zyskje refndaji - w ramah prgram lekweg w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (lab, dmb). Senarisz istniej^y": Wniskwany prgram lekwy b^dzie bejmwat hryh, ktryh standardwe metdy lezenia B, jak hirrgia (radykalna) i raditerapia nie maj^. zastswania - ze wzgl^d na wyjsiw^. nieperayjns zmiany lb indywidalne przeiwwskazania d zastswania wspmnianyh metd. Ze wzgl^d na rzadks wyst^pwania przypadkw B spetniaj^yh pisane kryteria, raz ih dz^, rznrdns, jak rwniez brak metd lezenia 0 dwdninej skteznsi, standard pst^pwania w tej grpie hryh nie istnieje. W zwi^zk z pwyzszym we wskazaniah kreslnyh zapisami wniskwaneg prgram zdrwtneg, tj. w lezeni bjawweg B z przerztami d narz^dw dlegtyh lb miejsw zaawanswaneg, jezeli nwtwr jest nieperayjny lb wyst^pj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg i raditerapii lb nast^pita prgresja p raditerapii benie stsje sq zindywidalizwane lezenie paliatywne, bejmj^e zastswanie (w mnterapii, sekwenyjnie lb w kmbinajah) zrzniwanyh interwenji bez zatzenia wylezenia, w tym lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej 1 hemiterapii partej na phdnyh platyny. Tabela 1 z^sts stswania pszzeglnyh terapii pajentw z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym niekwalifikjqyh si^ d lezenia hirrgizneg ani raditerapii Shemat lezenia dmb lab Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna Lezenie rany 1 m 14
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Prdkt rivedge nie jest benie refndwany przez FZ. Tylk jeden z ekspertw wskazat wismdegib jak pjq terapetyzn^, w rzie hrby stswan^. pajentw z B miejsw zaawanswanym z przeiwskazaniem d hirrgii i raditerapii [18], Senarisz nwy": prdkt leznizy rivedge dst^pny w ramah prgram lekweg d styznia 2016 r. Realizwane w ramah prgram lekweg swiadzenie pieki zdrwtnej bejmje zastswanie wismdegib w ramah lezenia hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (zbaz zat^znik.1, str. 6). Pniewaz wismdegib nie jest benie finanswany w ramah prgramw lekwyh, wprwadzenie refndaji w ramah Lek6w dst^pnyh w ramah prgram" b^dzie siq wi^zal z twrzeniem nwej grpy limitwej. Szzegtwy pis zalzeh przyj^tyh w senariszah przedstawin w rzdziale 4.4, 4. raz 4.7. 4.2.6. Frma przedstawienia wynikw W analizie dla kazdeg z pszzeglnyh lat hryznt zasweg szawan bezwzgl^dny (wyrazny w wartsiah mnetarnyh) wptyw na rzne kszty ptatnika pblizneg (FZ) wynikaj^y z wprwadzenia wismdegib w lezeni drslyh pajentw z lkalnie zaawanswanym (niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii) raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi (niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii), ktryh mzna zastswa wismdegib w ramah prgram lekweg, w klejnyh latah hryznt zasweg analizy. Zgdnie z Wytyznymi FTA przedstawin (dla kazdeg z pszzeglnyh lat hryznt zasweg) rwniez zzyie zasbw w pstai lizby pajentw w pplaji delwej leznyh w ramah rzwazanyh terapii (zindywidalizwane lezenie paliatywne, wismdegib). Wyniki przedstawin z perspektywy ptatnika pblizneg za swiadzenia zdrwtne (ardwy Fndsz Zdrwia). Ddatkw w zat^znym d niniejszej analizy plik BA_rivedge.xlsm zamieszzn wyniki w pdziale na pplaje dmb raz lab. Wptyw zmian w zatzeniah analizy na zyskane wyniki badan w ramah analizy senariszy skrajnyh - senarisza minimalneg i maksymalneg. Zatzenia przyj^te w senarisz minimalnym i maksymalnym pisan w rzdziale 4.8.4.1. Wyniki analizy pdstawwej raz analizy senariszy skrajnyh przedstawin rwniez z wzglqdnieniem prpnwaneg mehanizm pdzial ryzyka. pis instrment dzielenia ryzyka (ang. risk sharing sheme, RSS) zamieszzn w rzdziale 4.6. 4.2.7. Dyskntwanie W analizie wptyw na system hrny zdrwia nie przeprwadzn dyskntwania ksztw, pniewaz ten typ analizy przedstawia przeplyw srdkw finanswyh w zasie [1], 1
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana 4.2.8. Wniskwane warnki bj^ia refndajq benie sbstanja zynna wismdegib nie jest finanswana ze srdkw pbliznyh. Pnizej przedstawin wniskwane warnki bj^ia refndaj^.. Tabela 2 Wniskwane warnki bj^ia retnaja prdkt rivedge Parametr Kategria dstgpnsi refndayjnej Pzim dptatnsi Warnki bj^ia refndaji Lek dstgpny w ramah prgram lekweg Bezplatnie* Grpa limitwa Prpnwana ena zbyt nett wa grpa limitwa ^ ^^j^tki twarde, 10 mg, 28 kaps.: Prpnwany instrment zbaz rzdziat 4.6 dzielenia ryzyka 'zgdnie z art. 14 stawy refndaji [20] leki stswane w ramah prgram lekweg wydawane swiadzenibirm bezpiatnie; Z wagi na fakt, iz wismdegib nie jest benie finanswany w ramah prgramw lekwyh, wprwadzenie refndaji preparat rivedge jak Lek dst^pneg w ramah prgram" b^dzie siq wi^zat z twrzeniem nwej grpy limitwej. Pnadt wg bwi^zj^eg bwieszzenia MZ [12] w ramah wykaz lekw dst^pnyh w prgramah lekwyh zadna z benie refndwanyh sbstanji zynnyh nie jest finanswana we wskazani lezenia zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg (miejsw zaawanswaneg b^dz z przerztami dlegtymi). Z wagi na pwyzsze pmim teg, ze wniskwane warnki bj^ia refndaji bejmji twrzenie nwej, dr^bnej grpy limitwej nie ma knieznsi wskazania dwdw nakwyh spetnienia wymagah, ktryh mwa w art. 1 st. pkt 1 stawy refndaji [20] (art. 6 st. Rzprzidzenia minimalnyh wymaganiah). twrzenie nwej, dr^bnej grpy limitwej w przypadk pzytywnej deyzji dtyziej finanswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge jest kniezne z wagi na brak grpy limitwej, w ramah ktrej mgtaby dbywa sq refndaja wismdegib. 4.2.9. Wsptzynnik mpliane W analizie wzglqdnin wskaznik mpliane na pzimie 94,04% dla pajentw z miejsw zaawanswanym B i 96,2% dla pajentw z bjawwym B z przerztami dlegtymi, jest zgdne z srednii intensywnsii dawkwania preparat rivedge zazerpni^ti z badania RVA [2]. Przy zym wskaznik mpliane wzglqdniny zstat w mdel eknmiznym, z ktreg zazerpni^t d niniejszej analizy kszty zwi^zane m.in. z finanswaniem prdkt leznizeg rivedge. 16
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana 4.. szawanie pplaji benie stswana klasyfikaja D-10 nie wzglqdnia ddzielnej kategrii dla raka pdstawnkmrkweg. Literatra nakwa i wszystkie rejestry nwtwrwe t^z^. szereg ddzielnyh jednstek hrbwyh, z wyt^zeniem zerniaka ztsliweg skry, w kategriq inne ztsliwe nwtwry skry, wsplnie sklasyfikwane pd kategri^ D-10: 44 - nne nwtwry zfsliwe skry. Kategria ta bejmje raka pdstawnkmrkweg, raka ptasknablnkweg i typy mieszane. Kategria ta kreslana jest rwniez mianem niezerniakwyh nwtwrw skry" (ang. nn-melanma skin aner - MS). Rak pdstawnkmrkwy raz rak klzystkmrkwy (ptasknablnkwy; ang. sqams ell arinma - S) stanwi^. pnad 9% wszystkih przypadkw raka skry. Dane literatrwe wskazj^,, iz rak pdstawnkmrkwy jest najz^siej diagnzwanym rakiem skry, szaje siq, iz dsetek B wsrd atej grpy rakw skry stanwi 70-80% [, 17]. Plskie badanie epidemilgizne wskazje na nieznaznie wyzszy dsetek B: 89,1% [22]. iezerniakwe nwtwry skry s^. najz^siej wyst^pj^ym typem nwtwrw skry wsrd rasy kakaskiej. MS zajmj^. trzeie miejse pd wzgl^dem z^stsi wyst^pwania w Plse. Dane phdz^e z Krajweg Rejestr wtwrw trzymj^., iz w 2012 rk w Plse lizba nwyh przypadkw MS wynsila t^znie 12 608 [10], dsetek ptwierdznyh przypadkw MS wynsi dpwiedni 89% dla kbiet raz 90% dla m^zzyzn [10]. Standaryzwany wsplzynnik zahrwalnsi w Plse wynsi dpwiedni 18,8/100 000 dla m^zzyzn i 1,1/100 000 dla kbiet. Lizba zgnw z pwd niezerniakwyh nwtwrw skry w 2012 rk wynisla ^znie 12 przypadkw. Standaryzwany wsptzynnik mieralnsi jest wyzszy dla m^zzyzn i wynsi 0,6/100 000, pdzas gdy dla kbiet 0,2/100 000 [10], Rejestry nwtwrwe nie prwadz^. ewidenji t^znej lizby hryh na B, dlateg tez trdn kresli hrbws tj. ^zn^, lizbq pajentw z nwtwrami ztsliwymi skry w Plse. [10] Tabela. Zapadalns i mieralns na inne nwtwry ztsliwe skry (D-10: 44) w 2012 rk w Plse, na pdstawie danyh z Krajweg Rejestr wtwrw [10] Pte Lizba przypadkw Wsptzynnik standaryzwany Zapadalns Kbiety 6 719 1,1/100 000 M^zzyzni 889 18,8/100 000 mieralns Kbiety 128 0,2/100 000 M^zzyzni 184 0,6/100 000 Zgdnie z danymi literatrwymi dtyz^ymi zapadalns! na B, na swieie dntwje siq staly wzrst przypadkw B, zwtaszza w grpie zterdziestlatkw [17, 4], 17
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4..1. Pplaja delwa Prdkt leznizy rivedge w pstai kapstek twardyh w dawe 10 mg zawieraj^y wismdegib (zgdnie z zapisami prgram lekweg (zbaz za+^znik.1, str. 6)) wskazany jest w lezeni drstyh pajentw z: miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab - ang. lally advaned basal ell arinma), bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi (dmb - ang. metastati basal ell arinma; distant metastasis) niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). D prgram lekweg w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg skry przy wykrzystani sbstanji zynnej wismdegib, zgdnie z prjektem wniskwaneg prgram lekweg kwalifikj^. sq hrzy spetniaj^y m.in. nast^pj^e kryteria (zbaz za^znik.1, str. 6): 1) histlgiznie ptwierdzne rzpznanie miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami d narz^dw dlegtyh; pajentw, gdzie: nwtwr msi bye znany za nieperayjny b^dz msz^, wyst^pwa przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg nawrt B w tej samej lkalizaji p zabieg hirrgiznym i niewielkie prawdpdbiehstw wylezenia p klejnej resekeji przewidywane ryzyk znaz^ej niepetnsprawnsi i/lb defrmaji p ewentalnym zabieg hirrgiznym inne przeiwskazania d lezenia hirrgizneg (np. sni^ie zqs! strktr twarzzaszki, np. nsa, ha, pwieki, gatki znej; b^dz kniezns amptaji khzyny) nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwskazana w przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^. bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg 2) stan sprawnsi 0-2 wg G ) wyklzenie wsptistnienia innyh nwtwrw ztsliwyh tzn. stan p lezeni lb w trakie lezenia zatzeni paliatywnym (niezaleznie d dpwiedzi na lezenie) alb niezyskanie atkwitej remisji p lezeni zatzeni radykalnym 4) adekwatna wydlns narz^dwa kreslna na pdstawie badah labratryjnyh krwi 18
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana ) kbiety w wiek rzrdzym i m^zzyzni msz^. spetnia wymgi antyknepji zawarte w Prg ramie zapbiegania igzy rivedge. Kryteria kwalifikaji msz^. bye spetnine t^znie. ie dnalezin badah epidemilgiznyh pisj^yh zapadalns lb hrbws na zaawanswaneg B, z wzglqdnieniem raka miejsw zaawanswaneg. Zidentyfikwan natmiast jedn aktalne, dze badanie epidemilgizne eniaj^e zapadalns i rzpwszehnienie miejsw zaawanswanyh i przerztwyh niezerniakwyh rakw skry: Dasta Byfield 201 [], Pniewaz, jak pisan wyzej, zdeydwan^, wi^kszs (70-80%) przypadkw MS stanwi B, mzna przyj^, ze wskazniki szawane dla zaawanswanyh MS pzwalaj^. z akeptwalnym przyblizeniem kresli z^sts wyst^pwania zaawanswaneg B. Badanie Dasta Byfield 201 [] przeprwadzn w Stanah Zjednznyh, pprzez analizq danyh zawartyh w rejestrze sb bezpieznyh ptm Researh Database z rzneg kres: d 1 styznia 2010 d 1 grdnia 2010 rk. Analiz^. bj^t t^znie dane 6 610 26 sb, wsrd ktryh zidentyfikwan 68 782 sby z rzpznaniem MS. a pdstawie kdw D-9-M dknan dalszej selekji przypadkw MS d trzeh khrt: MS z przerztami (=4), miejsw zaawanswany MS (=628) raz inne", w ramah ktryh wydr^bnin lizbq przypadkw gtem {prevalent ases) raz lizbq nwyh przypadkw {inident ases). szawane na pdstawie zgrmadznyh danyh wskazniki rzpwszehnienia i hrbwsi zaawanswanyh MS, w pplaji glnej raz pszzeglnyh grpah wiekwyh, przedstawin w tabeli pnizej. Tabela 4 Zapadalns i rzpwszehnienie zaawanswanyh MS w 2010 r. wg Dasta Byfield 201 [] MS z przerztami Miejsw zaawanswane MS Kategria Zapadalns /100 000* (9% ) Rzpwszehnienie Zapadalns /100 000* /100 000* (9% ) (9% ) Rzpwszehnienie /100 000* (9% ) 0-17 - - 0,02 (0,00; 0,09) 0,02 (0,00; 0,09) 18-24 - - 0,02 (0,00; 0,12) 0,02 (0,00; 0,12) 2-4 - - - - Wiek [lata] -44 - - 0,18 (0,10; 0,12) 0,21 (0,12; 0,4) 4-4 0,01 (0,00; 0,07) 0,01 (0,00; 0,07) 0,41 (0,28; 0,8) 0,61 (0,4; 0,80) Lizba przypadkw na 100 000 sb -64 0,08 (0,0; 0,17) 0,21 (0,12; 0,4) 0,80 (0,61; 1,0) 1,24 (1,00; 1,2) 6-74 0,0 (0,01; 0,14) 0,1 (0,06; 0,26) 1,41 (1,1; 1,7) 2,0 (1,92; 2,68) 7+ 0,10 (0,04; 0,21) 0,29 (0,17; 0,46),09 (2,6;,2),27 (4,69;,84) 0,28 0,64,926 9,66 'wskaznik standaryzwany wiekiem na 100 tys. sb, wg strktry pplaji SA w 2010 r. 19
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Ze wzgl^d na wielks badanej pplaji (6,6 mln sb), aktalns (dane z 2010 rk) i wysk^. preyzjq (rzktad w grpah wiekwyh) szawah raz estymajq w tej samej prbie wskaznikw epidemilgiznyh dla b pszkiwanyh stadiw raka, tj. miejsw zaawanswaneg i przerztweg ( mzliwia wtasiw^. en^ prprji tyh stadiw w t^znej grpie zaawanswanyh MS), badanie Dasta Byfield 201 [] stanwi najlepsze dst^pne zrdt wskaznika hrbwsi. W el szawania wielksi pplaji z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w Plse dla stan aktalneg raz w klejnyh latah hryznt zasweg wykrzystan lizb^ sb drstyh w pdziale na grpy wiekwe na pstawie prgnzy Gtwneg rz^d Statystyzneg dtyz^ej lizby ldnsi w Plse w latah 2014-2019 [7] (zbaz pnizsza tabela). Tabela Lizba ldnsi w Plse w pdziale na grpy wiekwe [7] Grpa wiekwa 2014 201 2016 2017 2018 2019 18-24 8 22 244 824 102 62 2 979 7 2 872 721 2 774 871 2-4 6 184 442 6 084 129 98 9 82 668 628 80 4 2-44 699 90 8 87 94 77 6 062 617 6 181 81 6 28 98 4-4 4 809 881 4 742 672 4 721 491 4 740 681 4 78 9 4 86 468-64 88 27 64 491 01 9 010 284 697 16 74 6-74 198 016 7 4 79 4 80 266 4 01 081 4 249 49 7+ 2 667 116 2 697 22 2 711 966 2 708 229 2 706 10 2 708 64 szawanie t^znej rznej lizby hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi w danym rk kalendarzwym dla stan aktalneg (rk 201) raz pierwszeg rk wprwadzenia refndaji wismdegib (2016 r.) szawan jak sitiq wzgl^dniaj^^, hrbws wsrd lizby ldnsi z rk wzesniejszeg raz zapadalns w danym rk. atmiast dla klejnyh trzeh lat pz^wszy d rk 2017, tj. rk drgieg p wprwadzeni refndaji preparat rivedge w ramah prgram lekweg, wielks pplaji delwej skalklwan wyt^znie na pdstawie infrmaji wielksi zapadalnsi na zaawanswaneg raka pstawnkmrkweg (lab, mb). Pdejsie takie ma na el przedstawienie skmlwanej lizby hryh, ktrzy ptenjalnie kwalifikwa siq b^d^. d terapii wismdegibem w pierwszym rk p wprwadzeni jeg refndaji w ramah prgram lekweg, dla ktryh d tej pry nie byt skteznej metdy lezenia, a jedyn^. frm^, pstqpwania byt lezenie paliatywne. atmiast w klejnyh latah p wprwadzeni refndaji, pz^wszy d rk 2017 lizby hryh ptenjalnie kwalifikj^yh siq d lezenia w ramah prgram lekweg stanwi b^d^. hrzy z nwrzpznan^. pstai^. miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg raz bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami, dlateg w kalklajah pstzn sq jedynie danymi dtyz^ymi zapadalnsi na lab raz mb. Pwyzsze pdejsie ma pparie w pinii eksperta, ze p pz^tkwej kmlaji pajentw w prgramie lekwym d prgram lekweg w klejnyh latah hryznt zasweg wt^zani b^d^. jedynie nwzdiagnzwani pajeni. 20
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Pnizsza tabela (Tabela 6) zestawia szawanie w wyzej pisany spsb t^znej lizby hryh z MS z przerztami raz miejsw zaawanswaneg MS w pari wskazniki hrbwsi i zapadalnsi z badania Dasta Byfield 201 [] (Tabela 4) raz prgnzq lizby ldnsi w Plse w pszzeglnyh grpah wiekwyh [7] (Tabela ). Tabela 6 Lizba hryh z miejsw zaawanswanym niezerniakwym nwtwrem skry raz przerztwym niezerniakwym nwtwrem skry w Plse Rk MS z przerztami Miejsw zaawanswane MS L^znie 201 (stan aktalny) 1 6 2016 4 9 7 2017 9 211 221 2018 9 214 22 2019 9 217 226 W el wyznazenia lizby sb z zaawanaswan^, pstai^, raka pdstawnkmrkweg pstzn sq plskim badaniem epidemilgiznym wskazj^ym, ze dsetek B wsrd MS wynsi 89,1% [22], Pnizszej tabeli zestawin lizby hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami w Plse w latah 201-2019. Tabela 7 Lizba hryh z miejsw zaawanswanym B raz B z przerztami w Plse Rk mb lab L^znie 201 (stan aktalny) 0 47 0 2016 0 481 11 2017 8 188 197 2018 8 191 199 2019 8 19 202 Zgdnie z kryteriami kwalifikaji d prgram lekweg sbpplaja z mb granizna jest d grpy hryh z przerztami d narz^dw dlegtyh. szawanie dsetka pajentw z przerztami d narz^dw dlegtyh w pplaji hryh z mb, kwalifikwanyh d lezenia wismdegibem dknan w pari dsetek hryh z przerztami d narz^dw dlegtyh spsrd wszystkih hryh z przerztami (mb) kwalifikwanyh d badania RVA [2, 11], alezy pdkresli, ze badanie RVA [2] stanwi najlepsze zrdt danyh kreslaj^e z^sts wystqpwania przerztw dlegtyh wsrd gt hryh z przerztwym rakiem pdstawnkmrkwym (mb), b kreslne zstat dla pajentw spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d wismdegib [2], W przypadk hryh z dmb nie zastswan zaw^zenia pplaji d sb niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii z wagi na brak takih danyh. Jednak mzna zna, ze tak zaawanswana psta nwtwr nie b^dzie kwalifikwa siq d standardwyh frm lezenia. 21
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Pplaja pajentw z miejsw zaawanswanym rakiem pstawnkmrkwym granizna jest natmiast d sb niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wyst^pj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). Z wagi na brak danyh literatrwyh zqstsi wystqpwania wyzej pisaneg przeiwskazania d zastswania zarwn lezenia hirrgizneg jak i raditerapii, pstzn siq pini^. ekspertw medyznyh dtyz^^. dsetka pajentw z lab, w pplaji hryh z B raz dsetka pajentw z lab niekwalifikj^yh siq d hirrgii i raditerapii, w pplaji hryh z B i na tej pdstawie szawan dsetek hryh z lab niekwalifikj^yh siq d hirrgii i raditerapii wsrd t^znej lizby hryh z lab. dpwiedzi jedneg z ekspertw [16] znaz^ dbiegaty d dpwiedzi dwh pzstatyh ankietwanyh spejalistw (wartsi d 6-100-krtnie wyzsze niz dpwiedzi pzstatyh ekspertw). Z teg wzgl^d w analizie pdstawwej kreslaj^ warts teg parametr wzglqdnin wyt^znie pinie pzstatyh dwh ekspertw [14, 1]. Pnadt zatzn, ze nie wszysy hrzy ze wzgl^d na indywidaln^. harakterystykq b^d^. mgli przyjmwa wismdegib (patrz kryteria kwalifikaji d prgram lekweg), dlateg pplaji granizn d sb ptenjalnie kwalifikj^yh siq d lezenia wismdegibem kresln^, w pari piniq ekspertw medyznyh. W tabeli pnizej przedstawin wartsi parametrw stanwi^yh pdstaw^ d szawania lizebnsi pplaji delwej kwalifikj^ej siq d prgram lekweg we wniskwanym prgramie, wraz ze zrdtami tyh wartsi. Tabela 8 Parametry wykrzystane d szawania lizby pajentw kwalifikj^yh si^ d lezenia wismdegibem w ramah prgram lekweg Parametr Warts Zrdt danyh mb dsetek pajentw z przerztami d narzadw dlegtyh w pplaji hryh z mb, kwalifikwanyh d lezenia wismdegibem 87,9% Badanie klinizne RVA: 29 hryh z przerztami d narzgdw dlegtyh na z mb wtgznyh d badania [2, 11] dsetek pajentw z mb ptenjalnie kwalifikjayh sig d lezenia wismdegibem lab dsetek pajentw z lab, w pplaji hryh z B - 22
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Parametr Warts Zrdt danyh dsetek pajentw z lab niekwalifikjayh si^ d hirrgii i raditerapii, w pplaji hryh z B - k J dsetek pajentw z lab ptenjalnie kwalifikjayh sig d lezenia wismdegibem Wykrzystj^ pwyzsze dane (Tabela 8) raz infrmaje lizbie hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab) raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami (mb) w Plse (Tabela 7) szawan lizebns pplaji spetniaj^ej kryteria kwalifikj^ej d prgram lekweg z dziatem wismdegib w klejnyh latah hryznt zasweg (lata 2016-2019) raz w stanie aktalnym (rk 201). Lizby hryh przedstawin w pstai zakr^glnej d wartsi atkwityh, natmiast w kalklatrze {BA_rivedge.xlsm) szawania przeprwadzn na wartsiah niezakr^glnyh. 2
f ) j tm ^ s l ; a Q. ftj 0 01 ( f\ S.^ ftj "D ftj X a ^ 2 a m 8 0 ^S. Si ^ " 8-1 ^ 0). ft ^ 2 g H} S ^ "a :._ D - - Q- (D ^ -n T - f^ f - h "D -n iti M JD 1 - i n n in " ^ Q..y 2 =.b ft J= 2 ~ r s r s n S " W " } nv ny. D J X Q. Q. ra Q. Q- ^ H "D n " ^ (D r r TJ M D n r y D. : Jr J= t -D J Q) ^ T7 Tl d i- n 0) - 0 r i.- ^ 2 *- T JZ T D V S g ^ 'P S l y.y Q. n. Q. J - T -h? m -T- P ^ id n 2 j ra, y * ' td. r & r w f" AJ l r i " TT S AJ ^ AJ Q. Q. rm
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana 4..1.1. szawanie lizebnsi pplaji - zestawienie W tabeli pnizej zestawin szawanie lizebnsi pplaji: a) bejmj^ej wszystkih pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia mze bye zastswana (tj. zgdnej z harakterystyk^. prdkt leznizeg rivedge []). W szawani pplaji z mb raz lab przyj^t wartsi z Tabela 7, ddatkw w kalklaji sb z lab niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii przyj^t dsetek (zbaz Tabela 9). Szzegtwe szawania zamieszzn w kalklatrze zat^znym d analizy (plik BA_rivedge.xlsm, arksz Pplaja); b) delwej, wskazanej we wnisk (tj. lizba pajentw z bjaww^. B z przerztami dlegtymi raz pstai^. lkalnie zaawanswan^. niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii, ktryh mzna zastswa wismdegib); ) w ktrej wniskwana tehnlgia jest benie stswana - Zgdnie z wynikami ankiety (dane z kart pajentw) [18] wismdegib jest benie stswany 1 pajenta z lab raz 1 pajenta z mb. Lek nie jest finanswany benie z bdzet FZ. Zgdnie z rzprz^dzeniem minimalnyh wymaganiah [19] przedstawin rwniez rzn^. lizebns pplaji, w ktrej wniskwana tehnlgia b^dzie stswana przy zatzeni, ze Minister Zdrwia wyda pzytywn^, deyzjq bj^i refndaj^. (szzegty szawania znajdj^, sq w rzdziale 4.4.2). Tabela 10 Zestawienie szawah lizebnsi pplaji Rzna lizba pajentw Pplaja Rk 201 - stan aktalny Rk 2016 Rk 2017 Rk 2018 Pplaja pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia mze bye zastswana 10 104 7 8 8 Pplaja delwa wskazana we wnisk 90 91 4 Pplaja pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia jest benie stswana 2 - - - Pajeni, ktryh wniskwana tehnlgia bgdzie stswana w przypadk pzytywneg - 4 68 4 4 rzpatrzenia wnisk (senarisz nwy") 4.4. dziaty w rynk 4.4.1. Stan aktalny, senarisz jstniej^y" Biez^e dziaty w rynk terapii aktalnie stswanyh i finanswanyh z bdzet FZ w rzpatrywanej pplaji delwej szawan na pdstawie dziatw kreslnyh przez 2
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana ekspertw medyznyh bir^yh dziat w badani ankietwym [14-16], alezy mie na wadze, ze pinie ekspertw mg^, ehwa siq pewn^. dz^. niepewnsi ze wzgl^d na bardz zindywidalizwane pdejsie pszzeglnyh srdkw d lezenia hryh z zaawanswanym B. W tabeli pnizej przedstawin szawany dziat w rynk wzglqdninyh terapii stswanyh w lezeni lab raz dmb, niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii w stanie aktalnym raz w senarisz istniej^ym". PrzyjQt przy tym trzymanie sq dziakj pszzeglnyh sktadwyh zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg (stanwi^eg aktalnie jedyne pstepwanie medyzne ww. hryh) w atym rzpatrywanym hryznie zaswym. alezy mie na wadze, ze zindywidalizwane lezenie paliatywne, bejmje stswanie zrzniwanyh interwenji (w tym predr i lekw wzgl^dninyh w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny) w mnterapii, sekwenyjnie lb w kmbinajah, przez dziaty pszzeglnyh pji medyznyh smj^siq d wartsi przekrazaj^ej 100%. Tabela 11 dziaty wzgl^dninyh shematw - stan aktalny, senarisz istniej^y" Shemat lezenia Stan aktalny Senarisz istniej^y" 201 2016 2017 2018 2019 dmb Prdkt leznizy rivedge 0% 0% 0% 0% 0% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa 100% 100% 100% 100% 100% hemiterapia - isplatyna Lezenie rany lab Prdkt leznizy rivedge 0% 0% 0% 0% 0% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna 100% 100% 100% 100% 100% Terapia ftdynamizna wm mm 1 i Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna Lezenie rany 26
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4.4.2. Senarisz nwy" Zatzn, ze w senarisz nwym" (wprwadzenie finaswania ze srdkw pbliznyh wismdegib w ramah prgram lekweg) wszysy pajeni z pplaji delwej zstan^. bj^i terapi^. wismdegibem. wzglqdnin przy tym dynamikq kwalifikaji pajentw d prgram lekweg. Prgnzwan^, wielks pplaji miesiqznie wt^zanej d prgram z dziatem wismdegib szawan na pdstawie danyh sprzedazwyh brazj^yh dynamikq wejsia na rynek prdkt leznizeg rivedge [6], Z dstarznyh d Wniskdawy materiatw [6] d kalklaji dynamiki kwalifikaji d prgram wykrzystan dane w pstai lizby pajentw wt^zanyh d lezenia z zastswaniem wismdegib. Przy wybrze krajw, ktre stanwi b^d^. pdstawq szawah dynamiki kwalifikaji d prgram kierwan siq nast^pj^ymi kryteriami: kraj erpejski; zblizna szerks gegrafizna, wi^ze siq z pdbn^. ekspzyja na prmieniwanie V, ktra petni isttn^. rlq w rzwj raka pdstawnkmrkweg; raz dpwiedni dtgi kres bensi na rynk prdkt rivedge ( najmniej 12 miesi^y). 27
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Wykres 1. Lizba pajentw kwalifikwanyh d lezenie wismdegibem we Franji, iemzeh raz Wielkiej Brytani Z wagi na fakt, iz nie mzna kresli, jak pres kwalifikaji d prgram lekweg b^dzie wygl^dat w Plse, wyznazaj^ dynamikq wt^zania d prgram wykrzystan zagregwane dane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii. Pwyzsze ptwierdza przyj^te w niniejszej analizie zatzenie, ze nie wszysy pajeni ptenjalnie spetniaj^y kryteria kwalifikaji d prgram lekweg w pierwszym rk jeg trwania zstan^bj^i lezeniem wismdegibem w pierwszym rk, a zqs z nih dpier w drgim rk rzpznie lezenia prdktem leznizym rivedge. Ptwierdza t takze pinia eksperta medyzneg, ze najwi^ej hryh b^dzie kwalifikwanyh d lezenia z dziafem wismdegib w 1. i 2. rk trwania prgram lekweg. Pnizej wypnktwan zatzenia, na pdstawie ktryh szawan dynamikq wt^zania d prgram lekweg w pz^tkwym kresie p rzpz^i refndaji wismdegib w ramah prgram lekweg. Dynamika kwalifikaji w dwh pierwszyh latah trwania prgram lekweg zstafa wyznazna przy zafzeni, ze wszysy hrzy spetniaj^y kryteria wt^zenia d prgram lekweg (pplaja delwa) zstan^d nieg zakwalifikwani w latah 2016-2017: dynamikq kwalifikaji d prgram w i^g pierwszyh 19 miesi^y przyj^t w pari dane zagregwane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii (dpwiedni przeskalwane, aby wzglqdni zatzenie, ze wszysy hrzy kwalifikj^y sq d terapii w 1. rk hryznt zstan^. w+^zeni d lezenia w i^g 2-6h pierwszyh lat trwania prgram); dla kres d 20 d 24 miesi^a (tj. sierpieh -grdzieh 2017 r.) trwania prgram lekweg, przyj^t stafy spadek lizby hryh (w pari regresjq liniw^.) miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. Regresje liniw^. wyznazn wzglqdniaj^ lizby hryh kwalifikwanyh d prgram w 19 miesi^ (lipie 2017 r.) raz pierwszym miesi^. rk hryznt zasweg (styzeh 2018 r.); ddatkw zafzn, ze wszysy nwzdiagnzwani pajeni w rk 2017 (2-gi rk prgram) zstan^. bj^i lezeniem z dziafem wismdegib w danym rk, tj. 2017 r. 28
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana W trzeim raz zwartym rk trwania prgram (lata 2018-2019) przyj^t rwnmierny naptyw pajentw nwzdiagnzwanyh d prgram raz wt^zenie d lezenia wszystkih hryh rzpznanyh w danym rk. Tym samym w. i 4. rk zstanie si^gni^ta stabilizaja lizby hryh miesi^znie kwalifikwanyh d prgram lekweg, w ramah ktreg refndwany b^dzie wismdegib. Zestawienie danyh dtyz^yh prentweg rzktad hryh rzpzynaj^yh lezenie wismdegibem w iemzeh, Franji raz Wielkiej Brytanii, raz szawane na pdstawie najlepiej dpaswanej d ww. danyh liniq regresji przedstawin w pnizszej tabeli. Z wagi na fakt, iz dane dla Franji bejmj^ kres krtszy 2 miesi^e d danyh dla iemie i Wielkiej Brytanii, dla miesi^a 18 i 19 przyj^t dane z statnieg dst^pneg miesi^a, tj. 4 paj./miesi^. Przyj^ie trzymania siq na statym pzimie lizby pajentw kwalifikwanyh d wismdegib we Franji jest zatzeniem knserwatywnym ze wzgl^d na bserwwany spadek lizby hryh jz d 8 miesi^a p rzpzqi refndaji prdkt leznizeg rivedge. a wykresie (Wykres 2) przedstawin testwan linie trend, najlepiej dpaswan^, lini^, trend jest regresja pt^gwa rwnani y = 0,02867x ' 2799 ). Wykres 2 Dynamika kwalifikaji w pari dane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii raz najlepiej dpaswana linia trend 12% 101 S% &% JJ- V = 0,001;: -s- 0,044 R' = G.,170 V = = 0,40 4% r.? ^ ( - 0,018tntX)-^0;0-2- Ri = Q^SAl y-'-qfisse--* R = 0.22 24 1 2 4 6 7 8 9 10 11 12 1 14 S 1 17 19 Miesi^e Srednia (iemd,', Franqa, Wielka BPi/tania) Pteg. (Srednia (iemy Frenj^ Wiefka Brytania)) Wykt. (Srednia (iemy, Franja, Wielka Bn^tania)) Lg. (Srednia [iemy, Franji Welka Brytania)) Liniv^y [Srednia (iemy, Franjei WieSkaBn/tania)) 29
P. r re 4_r i re S? j: n f SSS a; ~ - js: ^ i 2 ai re D D D v ) G\ s ^ & < f L_ t" ri 9J -S "Q Q. 0 n qj f S.fts ft T ft X P ^ S il Sl ^ "Q ' ^l qj rtj XJ. ^ fe J " t P "! - 'i r-. - "a L LP "a
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana dsetki pajentw kwalifikwanyh w pierwszyh 19 miesi^ah przeskalwan (mnz^ miesiqzn^. zmianq przez warts 19 /24) zaktadaj^, ze wszysy hrzy spetniaj^y kryteria w+^zenia d prgram lekweg (pplaja delwa) zstan^, d nieg zakwalifikwani w latah 2016-2017 (patrz pnizsza tabela). Dla kres d 20 d 24 miesi^a (tj. sierpieh-grdzieh 2017 r.) trwania prgram lekweg, przyj^t staty spadek lizby hryh (w pari regresjq liniw^,) miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. Regresje liniw^. wyznazn wzglqdniaj^ lizby hryh kwalifikwanyh d prgram w 19 miesi^ (lipie 2017 r.) raz pierwszym miesi^. rk hryznt zasweg (styzeh 2018 r.). W pnizszej tabeli przedstawin wyniki przeprwadznyh szawah (szzegfy kalklaji znajdj^siq w plik BA_rivedge.xlsm). Tabela 1 Dynamika kwalifikaji d prgram lekweg w pierwszyh dwh latah p rzpz^i refndaji wismdegib Miesi^ Rzktad miesi^zny dynamiki kwalifikaji d prgram lekweg 2016 rk 2017 rk styzeri 2,% 4,7% lty 2,8% 4,8% marze,1% 4,9% kwieien,4% 4,9% maj,6%,0% zerwie,8%,1% lipie,9%,2% sierpien 4,1%,%* wrzesien 4,2% 4,7%* pazdziernik 4,% 4,2%* listpad 4,%,6%* grdzien 4,6%,1%* regresja liniwa W trzeim i zwartym rk trwania prgram (lata 2018-2019) zatzn rwnmierny napfyw pajentw nwzdiagnzwanyh d prgram raz wt^zenie wszystkih hryh rzpznanyh w danym rk. Z wagi na pwyzsze dsetek pajentw miesi^znie kwalifikwanyh d prgram lekweg wyniesie 8,% (=Vi2)- Pnizsza tabela zestawia lizby hryh miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. 1
*- V) r " g JD (D 1- < ii rn n -p: m!? = tj 2.9^ r- Q. n sz 0 f~ L ai #1 0 Q. L _ '-l 4 "r " r ) r " r " r 00 r r r 00 r 00" r " r r " r " r " a v s Q. S. 2 0 0) ti 1 (S).0 ^ S s l ftj p ft.^ X s n\ Hi ^ 2. ^ g fel -S T P ^ s g ig! H f v H f m JD "i < (A " ) < g r L. D" ( g m g 0/ W ( v 2 ih w 0 js m m.q ra.si ~ sz ^ (D g -D r -X, D.(? ^ r 1 7^ in = a e.9j jtf Q. g " 1 j- ^" ^.?J " a J= r- 0 ^ g JD i- 0 0).(? <J r? 7: in ^ [J rtf Q- fix: rr P p M ~ ^ ra T _ r ^ g -s r ^ 2 1 TS -at ^ = 02.^ rtf Q. - r- 2 -?. g - _v ~ Q- h 7; ~ in ^.9J g" 0 -.-7 n " r rs? r "» *7 G rst -t ' r " r " r 0 0 L <D h 1 r J r r 00" D r" 0 ( r 00" in" 0^ r (J a; Q. r 00" r in" a; Q. i_ ( r " r " rsi r " r " f r in id vi " "a S 0 L T 0 L ". "a M 0^ v in in ^1 f M
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana dziat w rynk szawan jak prprjq pajentw wt^znyh w danym rk d prgram lekweg raz pajentw ptenjalnie spetnianiah kryteria kwalifikaji d lezenia z dziatem wismdegib. Przy zym z wagi na zatzenie naptyw hryh kwalifikj^yh siq d terapii w pierwszym rk w i^g dwh pierwszyh lat trwania prgram lekweg, pplajq pajentw ptenjalnie kwalifikj^yh sq d terapii prdktem leznizym rivedge w drgim rk hryznt zasweg szawan, jak sitiq pplaji hryh, ktrzy nie zakwalifikwali siq d prgram w pierwszym rk raz nwzdiagnzwanyh pajentw, spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d prgram lekweg w rk 2017, PrzyjQt pnadt, ze naptyw pajentw d prgram dbywa siq prprjnalnie d wielksi pplaji delwej w ramah pplaji hryh z lab raz dmb. Pnizsza tabela zestawia dziafy w rynk w klejnyh trzeh latah hryznt zasweg, przy zafzeni senarisza nweg". Tabela 1 dziaty wzgl^dninyh shematw - senarisz nwy" Shemat lezenia Senarisz nwy" 2016 2017 2018 2019 dmb Prdkt leznizy rivedge 61% 100% 100% 100% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna 9% 0% 0% 0% Lezenie rany m 1 wm lab Prdkt leznizy rivedge 61% 100% 100% 100% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna 9% 0% 0% 0% Lezenie rany m i WM Pdbnie jak w analizie eknmiznej, zafzn, ze p przerwani terapii w ramah prgram lekweg wszysy pajeni trzymaj^. zindywidalizwane lezenie paliatywne bejmj^e zastswanie zrzniwanyh predr i lekw w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki
Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny, przy zym zatzn trzymanie siq dziat pszzeglnyh sktadwyh zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg w atym rzpatrywanym hryznie zaswym na pzimie ze stan aktalneg. alezy mie na wadze, ze nie szawan dziatw zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg stswaneg p przerwani terapii wismdegibem w ramah prgram lekweg. Jednakze zzyie zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg ww. sb b^dzie wzgl^dnine w ksztah zazerpni^tyh z mdel eknmizneg (zbaz rzdziat 4.). 4.. Kszty Ze wzgl^d na zindywidalizwan^. siezkq terapetyzn^. w zaleznsi d przebieg hrby kszty d analizy BA zazerpni^t z mdel deyzyjneg. Szzegtwy pis ksztw jednstkwyh i zzyia zasbw znajdje siq w analizie A [9], W tabelah pnizej zestawin srednie rzne kszty przypadaj^e na pajenta zazerpni^te z mdel deyzyjneg sknstrwaneg w ramah analizy A. Z wagi na stpniw^. dynamikq kwalifikaji pajentw d prgram lekweg z mdel wyznazn kszty sbn dla pajentw kwalifikwanyh w klejnyh miesi^ah d prgram lekweg, wzglqdniaj^ przy tym zas terapii d mment rzpz^ia lezenia w prgramie d kha daneg rk. PrzyjQte w pari mdel eknmizny kszty dzwieriedlaj^, smiertelns (w grpie: zindywidalizwane lezenie paliatywne raz wismpdegib) raz przerwanie lezenia wismdegibem. W el blizenia ksztw prwnywanyh w analizie shematw hemiterapii, przyj^t perspektywq ptatnika pblizneg za skjgi zdrwtne (FZ). W analizie wzgl^dnin nast^pj^e medyzne kszty bezpsrednie: kszty wismdegib, kszty diagnstyki i mnitrwania w prgramie lekwym, kszty zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg, bejmj^eg predry i leki wzgl^dnine w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny, wzglqdniaj^e rwniez kszty mnitrwania zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg. 4..1. Kszty wismdegib Stan aktalny, senarisz istniej^y": Zgdnie z aktalnym bwieszzeniem MZ [12] wismdegib nie jest finanswany ze srdkw pbliznyh, w zwi^zk z pwyzszym w senarisz istniej^ym" przyj^t, ze ptatnik pblizny nie pnsi ksztw lezenia hryh z lab raz dmb z dziatem prdkt rivedge. Senarisz nwy": PrzyjQt, ze prdkt leznizy rivedge b^dzie finanswany w ramah prgram lekweg hryh z lab raz dmb d styznia 2016 r. 4