Instytut Arcana. ul. Plk S. D^bka Krakow. tel./fax

Transkrypt

1 nstytt Arana w nstytt Arana l. Plk S. D^bka Krakw tel./fax

2 nstytt Arana Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wptyw na system hrny zdrwia Krakw 201

3 nstytt Arana Sp. z Krakw, l. Plk S. D^bka 8 http: // pi/ Raprt wyknan na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z..

4 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana SP1S TRS 1. LSTA SB ZAAGAZWAYH W PRAWA AALZY WPtYW A SYSTM HRY ZDRWA 6 2. DKS SKRTW 7. STRSZZ 8 4. AALZA WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA RFDAJ WSMDGB (RVDG ) el analizy Metdyka i zatzenia Pplaja Perspektywa Hryznt zaswy Zrdta danyh Prwnywane senarisze Frma przedstawienia wynikw Dyskntwanie Wniskwane warnki bj^ia refndaj^ Wsptzynnik mp//ane szawanie pplaji Pplaja delwa szawanie lizebnsi pplaji - zestawienie dziaty w rynk Stan aktalny, senarisz istniej^y" Senarisz nwy" Kszty Kszty wismdegib Kszty diagnstyki i mnitrwania lezenia w prgramie lekwym (senarisz nwy"} Kszty zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg Prpnwany instrment pdziat ryzyka Zzyie zasbw Wyniki analizy wptyw na bdzet Stan aktalny Analiza pdstawwa z wzgl^dnieniem RSS Analiza pdstawwa bez wzgl^dnienia RSS Analiza senariszy skrajnyh Zatzenia analizy senariszy skrajnyh Wyniki analizy senariszy skrajnyh z wzgl^dnieniem RSS Wyniki analizy senariszy skrajnyh bez wzgl^dnienia RSS Analiza rajnalizayjna 7 4

5 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Wptyw na rganizajq dzielania swiadzeh zdrwtnyh Aspekty sptezne i etyzne Wyniki i wniski khwe Wyniki analizy wpfyw na bdzet Wnisek khwy 6. ZALAZK 6.1. pis wniskwaneg prgram lekweg 6 6. SPS TABL SPS WYKRSW SPS RYSKW PSMTW 72

6 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 1. LSTA SB ZAAGAZWAYH W PRAWA AALZY WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA miq i nazwisk Fnkja Zadania p P ^ Raprt pwstat przy wsptpray z nast^pj^ymi srdkami leznizymi, w ktryh zstat przeprwadzne badanie ankietwe [18]: miq i nazwisk ankietera srdek badawzy Data zakhzenia analizy: 18 maja 201 r. Dane kntaktwe: nstytt Arana l. Ptk S. D^bka Krakw tel./fax kntakt@inar.pl 6

7 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 2. DKS SKRTW B dmb lab MZ FZ MS RSS WH rak pdstawnkmrkwy (ang. basal ell arinma) bjawwy rak pdstawnkmrkwy (ang. basal ell arinma) z przerztami dlegtymi (ang. distant metastases) miejsw zaawanswany rak pdstawnkmrkwy (ang. lally advaned basal ell arinma) Minister Zdrwia ardwy Fndsz Zdrwia niezerniakwe nwtwry skry (ang. nn-melanma skin aners) instrment dzielenia ryzyka (ang. risk sharing sheme) Swiatwa rganizaja Zdrwia (ang. Wrld Health rganizatin) 7

8 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg lb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana. STRSZZ el analizy Analiz^ wptyw na system hrny zdrwia wyknan w el przedstawienia wydatkw ardweg Fndsz Zdrwia zwi^zanyh z refndaj^ wismdegib (rivedge, pakwanie zawieraj^e kapstki twarde w dawe 10 mg) w ramah wniskwaneg prgram lekweg WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)". Wniskwany prgram bejmie w^sk^ grp^ hryh na miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg Metdyka Analizy wplyw na system hrny zdrwia przeprwadzn zgdnie z Wytyznymi przeprwadzania eny tehnlgii medyznyh raz Rzprz^dzeniem Ministra Zdrwia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie minimalnyh wymagan, jakie msz^ spetnia analizy HTA. Pplaj^ analizy zdefiniwan zgdnie z pisem wniskwaneg prgram lekweg, tj. jak drstyh pajentw z rzpznaniem miejsw zaawanswaneg raka pdstawn-kmrkweg (lab - lally-advaned basal ell arinma) lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi (dmb - B, distant metastases), niekwalifikj^yh si^ d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz prgresja p raditerapii lb raditerapia przeiwwskazana). W analizie wptyw na system hrny zdrwia prwnan sktki dla bdzet refndayjneg ardweg Fndsz Zdrwia dwh senariszy sytayjnyh: senarisza Jstniejqeg" (lata ), zaktadaj^eg brak refndaji wismdegib (prdkt leznizeg rivedge ) stswaneg z przerztami dlegtymi, ktryh mzliwsi lezenia hirrgizneg i raditerapii zstaty wyzerpane lb metdy te s^ przeiwwskazane. W przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^ bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg. Analiza zstata przygtwana na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z.. w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w ramah prgram lekweg. W grpie hryh spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d wniskwaneg prgram lekweg benie stsje si^ jedynie lezenie paliatywne, bejmjqe zastswanie pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny. senarisza nweg" (lata ), w ktrym wismdegib (d styznia 2016 r.) zyskje refndaji w ramah wniskwaneg prgram lekweg. blizenia wyknan w arksz kalklayjnym prgram MS xel (plik BA_rivedge.xlsm). Kalklaji pplaji delwej wyknan na pdstawie aktalneg, dzeg badania epidemilgizneg eniajieg zapadalns i rzpwszehnienie miejsw zaawanswanyh i przerztwyh niezerniakwyh rakw skry: Dasta Byfield 201 raz w pari pinii ekspertw medyznyh. Wptyw zmian w przyjityh zatzeniah na wyniki analizy testwan w ramah analizy senariszy skrajnyh - minimalneg i maksymalneg. 8

9 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg tb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Wyniki analizy wptyw na system hrny zdrwia Lizebns pplaji delwej Bir^ pd wag^ stpniw^ dynamik^ kwalifikaji hryh d prgram lekweg, szawan, ze w klejnyh ztereh latah terapi^ wismdegibem w ramah wniskwaneg prgram lekweg zstanie bj^tyh w 2016 v., 69 w 2017 v., w 2018 r. raz 4 w 2019 r. alezy zaznazy, ze w i^g pierwszyh dwh lat prgramem zstan^ bj^i hrzy, dla ktryh d tej pry nie byt aktywnej frmy lezenia. atmiast pz^wszy d trzeieg rk refndaji lizba hryh kwalifikwanyh d terapii wismdegibem legnie stabilizaji, pniewaz d prgram wt^zani b^d^ jedynie nwzdiagnzwani pajeni. Wyniki z wzgl^dnieniem RSS Wydatki FZ zwi^zane z realizaj^ senarisza istniej^eg" wynsz^ 9,4 tys. P, 40,87 tys. P, 42,8 tys. P raz 44,26 tys. P w latah atmiast kszty zwigzane z realizaj^ senarisza nweg", tj. wprwadzeniem finaswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg przy wzgl^dnieni mehanizm dzielenia ryzyka ksztattj^ siq na pzimie w 2016 r., w r., w raz w dzielenia ryzyka prpnwaneg przez Wniskdaw^, rzne wydatki bdzet ardweg Fndsz Zdrwia zwi^kszytyby siq w 2016 r., w v., w raz w 2019 w prwnani z wydatkami pnsznymi przy zatzeni senarisza istniej^eg". Wyniki bez wzgl^dnienia RSS Wydatki FZ zwi^zane z realizaj^ senarisza istniej^eg" wynsz^ 9,4 tys. P, 40,87 tys. P, 42,8 tys. P raz 44,26 tys. P w latah atmiast kszty zwi^zane z realizaj^ senarisza nweg", tj. wprwadzeniem finaswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg ksztattj^ si^ na pzimie w 2016 r., w 2017 r., w 2018 r. raz w 2019 r. W przypadk wprwadzenia refndaji wismdegib w ramah wniskwaneg prgram lekweg rzne wydatki bdzet ardweg Fndsz Zdrwia legfyby zwi^kszeni w 2016 r., w 2017 r., w 2018 r. raz w 2019 r. w prwnani z wydatkami pnsznymi przy zatzeni senarisza istniej^eg". W warianie zaktadaj^ym wdrzenie w kresie bwi^zywania deyzji refndayjnej instrment Wniski khwe Wniskwany prgram lekwy WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)" pzwli na bj^ie piek^ grp^ hryh na zaawanswan^ hrb^, zwi^zan^ nie tylk ze ztym rkwaniem ale rwniez, z pwd speyfiki braz klinizneg (rany, wrzdzenia i defrmaje wyst^pj^e z^st w br^bie gtwy i szyi) nis^^ ddatkwe ierpienie spwdwane sptezn^ izlaj^. Wismdegib b^dzie stswany jak statnia linia lezenia, tj. hryh, ktryh nie ma mzliwsi zastswania metd znawanyh za standard terapii - lezenia hirrgizneg ani raditerapii. Wismdegib jest pierwsz^ terapi^ zarejestrwan^ w tym wskazani. benie plsy hrzy mg^ lizy jedynie na lezenie harakterze wspmagaj^ym a w wybranyh przypadkah pdejmje si^ prby stswania terapii niewykazanej w tej grpie hryh skteznsi i bezpiezenstwie, np. hemiterapii z dziatem phdnyh platyny raz terapii ftdynamiznej, zy tez lezenia miejsweg (ktre zgdnie z warnkami rejestraji i rekmendajami kliniznymi nie pwinny bye stswane w B wyskieg ryzyka). Prspektywne badania klinizne wykazaty, ze zastswanie wismdegib pzwala zyska dtgtrwat^ remisj^ hrby, przy 9

10 Wismdegib (rivedge ) w lezeni lkalnie zaawanswaneg tb przerztweg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpfyw na system hrny zdrwia Jnstytt 'Arana akeptwalnym prfil bezpiezenstwa. Refndaja wniskwaneg lek pzwlitaby zatem na wypetnienie isttnej lki terapetyznej {nmet need). sttny jest rwniez fakt, ze efektywns klinizna wismdegib zstata jz znana przez erpejskie i amerykanskie gremia nakwe (SM i ), ktre rekmendj^ stswanie teg lek hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym. Wyniki niniejszej analizy wskazj^, ze bj^ie refndaja prdkt leznizeg rivedge w ramah wniskwaneg prgram lekweg wi^ze si^ z ddatkwymi wydatkami bdzet ardweg Fndsz Zdrwia, pniewaz nie jest benie dst^pna ani refndwana w delwej pplaji hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym. alezy pdkresli jednak, ze prpnwany przez Wniskdaw^ mehanizm dzielenia ryzyka pzwala na bnizenie ksztw zwi^zanyh z wprwadzeniem refndaji prdkt leznizeg rivedge ^ w kresie bwiqzywania pierwszej deyzji refndaji (lata ) raz w kresie bwi^zywania drgiej deyzji refndaji w prwnani d wynikw bez wzgl^dnienia RSS. 10

11 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana 4. AALZA WPLYW A SYSTM HRY ZDRWA RFDAJ WSMDGB (RVDG ) 4.1. el analizy AnalizQ wptyw na system hrny zdrwia wyknan w el przedstawienia wydatkw ardweg Fndsz Zdrwia w przypadk refndaji wismdegib (rivedge, pakwania zawieraj^eg kapstki twarde w dawe 10 mg) w ramah wniskwaneg prgram lekweg lezenia drstyh pajentw z rzpznaniem: miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (lab - ang. lally advaned basal ell arinma), bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi (dmb - ang. metastati basal ell arinma; distant metastasis) niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). W przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^. bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg. Pddan rwniez enie wptyw na rganizajq dzielania swiadzeh zdrwtnyh raz przeanalizwan aspekty sptezne i etyzne refndaji prdkt leznizeg rivedge (wismdegib). Analiza zstata przeprwadzna na zleenie firmy Rhe Plska Sp. z Metdyka i zatzenia W analizie wptyw na system hrny zdrwia enin knsekwenje finanswe dla ptatnika pblizneg refndaji prdkt leznizeg rivedge, w lezeni drstyh pajentw z lkalnie zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym lb bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi, w ramah wniskwaneg prgram lekweg (lata ). blizenia wyknan w arksz kalklayjnym prgram Mirsft ffie xel (plik BA_rivedge.xlsm). Analizy przeprwadzn zgdnie z Rzprz^dzeniem Ministra Zdrwia z dnia 2 kwietnia 2012 r. w sprawie wymagah minimalnyh, jakie msz^. spetnia analizy wzgl^dnine we wniskah bj^ie refndaji i stalenie rz^dwej eny zbyt raz pdwyzszenie rz^dwej eny zbyt lek, srdka spzywezeg spejalneg przeznazenia zywieniweg, wyrb medyzneg, ktre nie maji dpwiednika refndwaneg w danym wskazani [19] (zwanym dalej Rzprzidzeniem Ministra Zdrwia w sprawie wymagah minimalnyh) raz zgdnie z Wytyznymi eny tehnlgii medyznyh [1] (zwanymi dalej Wytyznymi HTA). MetdykQ wyznazania grp limitwyh raz kategrii dptatnsi i dptat pajenta przeprwadzn zgdnie z stawiz dnia 12 maja 2011 r. refndaji lekw, srdkw 11

12 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana spzywzyh spejalneg przeznazenia zywieniweg raz wyrbw medyznyh [20] (nazywan^. dale] staw^, refndaji) Pplaja PplajQ delw^., zgdnie z wniskwanym prgramem lekwym WSMDGB w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (D-10 44)" (zbaz za^znik.1, str. 6), analizy stanwi^. drsli pajeni, ktryh stwierdzn: miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg, bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami dlegtymi niekwalifikj^y sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). Szzegtwy pis szawania pplaji zamieszzn w rzdziale Perspektywa Analizy wptyw na system hrny zdrwia refndaji wismdegib (prdkt rivedge ) stswaneg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym przeprwadzn z perspektywy ptatnika pblizneg finansj^eg swiadzenia zdrwtne (ardwy Fndsz Zdrwia). Wybr perspektywy pdyktwany jest spsbem finanswania swiadzeh w ramah prgramw lekwyh (bezptatnie dla pajenta, prgram w 100% finanswany przez ptatnika pblizneg). PrzyjQta perspektywa jest zgdna z Rzprzqdzeniem Ministra Zdrwia w sprawie wymagah minimalnyh [19] raz Wytyznymi HTA [1], Hryznt zaswy Analizy wpfyw na system hrny zdrwia refndaji wismdegib, stswaneg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym przeprwadzn dla lat przyjmj^ za datq wejsia w zyie deyzji refndayjnej dzieh 1 styznia 2016 rk. PrzyjQie pwyzszeg hryznt zasweg bejmje, zgdnie z Rzprz^dzenia minimalnyh wymaganiah przewidywany przedziat zas wystarzaj^y d stalenia rwnwagi na rynk (stabilizwanie siq lizby hryh kwalifikwanyh d prgram lekweg, pz^wszy d trzeieg rk refndaji (szzegty zbaz rzdz. 4..1, str. 18 raz rzdz , str. 27)) i nie krtszy niz 2 lata d zajsia zmiany wynikaj^ej z wydania przez Ministra wtasiweg d spraw zdrwia deyzji bj^i refndaji. [1, 19, 20] 12

13 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Zrdta danyh Wielks badanej pplaji raz aktalne dziaty w rynk wzglqdninyh shematw lezenia szawan na pdstawie pinii ekspertw medyznyh [14, 1, 16] z srdkw zajmj^yh siq lezeniem hryh z rakiem pdstawnkmrkwym. Zzyie zasbw szawan na pdstawie danyh rznej lizbie pajentw kwalifikj^yh siq d prgram lekweg z zastswaniem wismdegib. Szzegtwe infrmaje zamieszzn w rzdziale 4.7. Prgnzwan^. wielks dziatw p wprwadzeni prgram z zastswaniem wismdegib w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg szawan na pdstawie danyh sprzedazwyh dtyz^yh dynamiki wejsia na rynek p rzpz^i refndaji prdkt leznizeg rivedge, w pstai lizby pajentw wt^zanyh d lezenia z zastswaniem wismdegib w iemzeh, Franji raz Wielkiej Brytanii [6]. W zwi^zk z prgnstyznym harakterem danyh, wielks dziatw w rynk wismdegib stswaneg w lezeni zaawanswaneg B mze bye barzna niepewnsi^.. Dane, ktre pstzyty d wyznazenia ksztw zstaty zazerpni^te z najlepszyh dst^pnyh zrdet (taryfikatry ptat ardweg Fndsz Zdrwia [2-4] i nfrmatr mwah zawieraj^y dane lizbie i wartsi mw zawartyh na 2014 rk przez wszystkie ddziaty Wjewdzkie FZ [8], taryfikatr ptat Ministerstwa Zdrwia [12]). szawania en wzglqdninyh lekw benie refndwanyh w rzwazanym hryznie zaswym przeprwadzn zgdnie z marzami bwi^zj^ymi wedtg stawy z dnia 12 maja 2011 r. refndaji lekw, srdkw spzywzyh spejalneg przeznazenia zywieniweg raz wyrbw medyznyh" [20], en^ zbyt nett prdkt leznizeg rivedge 10 mg zyskan d wniskdawy - Rhe Plska Sp. z Prwnywane senarisze W analizie wptyw na system hrny zdrwia prwnan sktki dla bdzet refndayjneg ardweg Fndsz Zdrwia dwh senariszy sytayjnyh: senarisza istniej^eg" (lata ), zaktadaj^eg brak refndaji wismdegib (prdkt leznizeg rivedge ) stswaneg w lezeni drsfyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w ramah prgram lekweg. senarisza nweg" (lata ), w ktrym wismdegib (d styznia 2016 r.) zyskje refndaji w ramah prgram lekweg w lezeni drstyh pajentw z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab, dmb). Pnizszy rysnek przedstawia zarys glnyh zatzeh w prwnywanyh senariszah sytayjnyh. 1

14 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Rysnek 1 Zarys zatzeh senarisza istniej^eg" i senarisza nweg" Lata: 2016, 2017, 2018, 2019 senarisz istniej^y" Brak refndaji wismdegib (lek rivedge ) w ramah prgram lekweg w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg. Stan aktalny (rk 201) 1 senarisz nwy" Wismdegib (lek rivedge ) d styznia 2016 r. zyskje refndaji - w ramah prgram lekweg w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg (lab, dmb). Senarisz istniej^y": Wniskwany prgram lekwy b^dzie bejmwat hryh, ktryh standardwe metdy lezenia B, jak hirrgia (radykalna) i raditerapia nie maj^. zastswania - ze wzgl^d na wyjsiw^. nieperayjns zmiany lb indywidalne przeiwwskazania d zastswania wspmnianyh metd. Ze wzgl^d na rzadks wyst^pwania przypadkw B spetniaj^yh pisane kryteria, raz ih dz^, rznrdns, jak rwniez brak metd lezenia 0 dwdninej skteznsi, standard pst^pwania w tej grpie hryh nie istnieje. W zwi^zk z pwyzszym we wskazaniah kreslnyh zapisami wniskwaneg prgram zdrwtneg, tj. w lezeni bjawweg B z przerztami d narz^dw dlegtyh lb miejsw zaawanswaneg, jezeli nwtwr jest nieperayjny lb wyst^pj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg i raditerapii lb nast^pita prgresja p raditerapii benie stsje sq zindywidalizwane lezenie paliatywne, bejmj^e zastswanie (w mnterapii, sekwenyjnie lb w kmbinajah) zrzniwanyh interwenji bez zatzenia wylezenia, w tym lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej 1 hemiterapii partej na phdnyh platyny. Tabela 1 z^sts stswania pszzeglnyh terapii pajentw z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym niekwalifikjqyh si^ d lezenia hirrgizneg ani raditerapii Shemat lezenia dmb lab Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna Lezenie rany 1 m 14

15 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Prdkt rivedge nie jest benie refndwany przez FZ. Tylk jeden z ekspertw wskazat wismdegib jak pjq terapetyzn^, w rzie hrby stswan^. pajentw z B miejsw zaawanswanym z przeiwskazaniem d hirrgii i raditerapii [18], Senarisz nwy": prdkt leznizy rivedge dst^pny w ramah prgram lekweg d styznia 2016 r. Realizwane w ramah prgram lekweg swiadzenie pieki zdrwtnej bejmje zastswanie wismdegib w ramah lezenia hryh z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (zbaz zat^znik.1, str. 6). Pniewaz wismdegib nie jest benie finanswany w ramah prgramw lekwyh, wprwadzenie refndaji w ramah Lek6w dst^pnyh w ramah prgram" b^dzie siq wi^zal z twrzeniem nwej grpy limitwej. Szzegtwy pis zalzeh przyj^tyh w senariszah przedstawin w rzdziale 4.4, 4. raz Frma przedstawienia wynikw W analizie dla kazdeg z pszzeglnyh lat hryznt zasweg szawan bezwzgl^dny (wyrazny w wartsiah mnetarnyh) wptyw na rzne kszty ptatnika pblizneg (FZ) wynikaj^y z wprwadzenia wismdegib w lezeni drslyh pajentw z lkalnie zaawanswanym (niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii) raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi (niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii), ktryh mzna zastswa wismdegib w ramah prgram lekweg, w klejnyh latah hryznt zasweg analizy. Zgdnie z Wytyznymi FTA przedstawin (dla kazdeg z pszzeglnyh lat hryznt zasweg) rwniez zzyie zasbw w pstai lizby pajentw w pplaji delwej leznyh w ramah rzwazanyh terapii (zindywidalizwane lezenie paliatywne, wismdegib). Wyniki przedstawin z perspektywy ptatnika pblizneg za swiadzenia zdrwtne (ardwy Fndsz Zdrwia). Ddatkw w zat^znym d niniejszej analizy plik BA_rivedge.xlsm zamieszzn wyniki w pdziale na pplaje dmb raz lab. Wptyw zmian w zatzeniah analizy na zyskane wyniki badan w ramah analizy senariszy skrajnyh - senarisza minimalneg i maksymalneg. Zatzenia przyj^te w senarisz minimalnym i maksymalnym pisan w rzdziale Wyniki analizy pdstawwej raz analizy senariszy skrajnyh przedstawin rwniez z wzglqdnieniem prpnwaneg mehanizm pdzial ryzyka. pis instrment dzielenia ryzyka (ang. risk sharing sheme, RSS) zamieszzn w rzdziale Dyskntwanie W analizie wptyw na system hrny zdrwia nie przeprwadzn dyskntwania ksztw, pniewaz ten typ analizy przedstawia przeplyw srdkw finanswyh w zasie [1], 1

16 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Wniskwane warnki bj^ia refndajq benie sbstanja zynna wismdegib nie jest finanswana ze srdkw pbliznyh. Pnizej przedstawin wniskwane warnki bj^ia refndaj^.. Tabela 2 Wniskwane warnki bj^ia retnaja prdkt rivedge Parametr Kategria dstgpnsi refndayjnej Pzim dptatnsi Warnki bj^ia refndaji Lek dstgpny w ramah prgram lekweg Bezplatnie* Grpa limitwa Prpnwana ena zbyt nett wa grpa limitwa ^ ^^j^tki twarde, 10 mg, 28 kaps.: Prpnwany instrment zbaz rzdziat 4.6 dzielenia ryzyka 'zgdnie z art. 14 stawy refndaji [20] leki stswane w ramah prgram lekweg wydawane swiadzenibirm bezpiatnie; Z wagi na fakt, iz wismdegib nie jest benie finanswany w ramah prgramw lekwyh, wprwadzenie refndaji preparat rivedge jak Lek dst^pneg w ramah prgram" b^dzie siq wi^zat z twrzeniem nwej grpy limitwej. Pnadt wg bwi^zj^eg bwieszzenia MZ [12] w ramah wykaz lekw dst^pnyh w prgramah lekwyh zadna z benie refndwanyh sbstanji zynnyh nie jest finanswana we wskazani lezenia zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg (miejsw zaawanswaneg b^dz z przerztami dlegtymi). Z wagi na pwyzsze pmim teg, ze wniskwane warnki bj^ia refndaji bejmji twrzenie nwej, dr^bnej grpy limitwej nie ma knieznsi wskazania dwdw nakwyh spetnienia wymagah, ktryh mwa w art. 1 st. pkt 1 stawy refndaji [20] (art. 6 st. Rzprzidzenia minimalnyh wymaganiah). twrzenie nwej, dr^bnej grpy limitwej w przypadk pzytywnej deyzji dtyziej finanswania ze srdkw pbliznyh prdkt leznizeg rivedge jest kniezne z wagi na brak grpy limitwej, w ramah ktrej mgtaby dbywa sq refndaja wismdegib Wsptzynnik mpliane W analizie wzglqdnin wskaznik mpliane na pzimie 94,04% dla pajentw z miejsw zaawanswanym B i 96,2% dla pajentw z bjawwym B z przerztami dlegtymi, jest zgdne z srednii intensywnsii dawkwania preparat rivedge zazerpni^ti z badania RVA [2]. Przy zym wskaznik mpliane wzglqdniny zstat w mdel eknmiznym, z ktreg zazerpni^t d niniejszej analizy kszty zwi^zane m.in. z finanswaniem prdkt leznizeg rivedge. 16

17 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana 4.. szawanie pplaji benie stswana klasyfikaja D-10 nie wzglqdnia ddzielnej kategrii dla raka pdstawnkmrkweg. Literatra nakwa i wszystkie rejestry nwtwrwe t^z^. szereg ddzielnyh jednstek hrbwyh, z wyt^zeniem zerniaka ztsliweg skry, w kategriq inne ztsliwe nwtwry skry, wsplnie sklasyfikwane pd kategri^ D-10: 44 - nne nwtwry zfsliwe skry. Kategria ta bejmje raka pdstawnkmrkweg, raka ptasknablnkweg i typy mieszane. Kategria ta kreslana jest rwniez mianem niezerniakwyh nwtwrw skry" (ang. nn-melanma skin aner - MS). Rak pdstawnkmrkwy raz rak klzystkmrkwy (ptasknablnkwy; ang. sqams ell arinma - S) stanwi^. pnad 9% wszystkih przypadkw raka skry. Dane literatrwe wskazj^,, iz rak pdstawnkmrkwy jest najz^siej diagnzwanym rakiem skry, szaje siq, iz dsetek B wsrd atej grpy rakw skry stanwi 70-80% [, 17]. Plskie badanie epidemilgizne wskazje na nieznaznie wyzszy dsetek B: 89,1% [22]. iezerniakwe nwtwry skry s^. najz^siej wyst^pj^ym typem nwtwrw skry wsrd rasy kakaskiej. MS zajmj^. trzeie miejse pd wzgl^dem z^stsi wyst^pwania w Plse. Dane phdz^e z Krajweg Rejestr wtwrw trzymj^., iz w 2012 rk w Plse lizba nwyh przypadkw MS wynsila t^znie [10], dsetek ptwierdznyh przypadkw MS wynsi dpwiedni 89% dla kbiet raz 90% dla m^zzyzn [10]. Standaryzwany wsplzynnik zahrwalnsi w Plse wynsi dpwiedni 18,8/ dla m^zzyzn i 1,1/ dla kbiet. Lizba zgnw z pwd niezerniakwyh nwtwrw skry w 2012 rk wynisla ^znie 12 przypadkw. Standaryzwany wsptzynnik mieralnsi jest wyzszy dla m^zzyzn i wynsi 0,6/ , pdzas gdy dla kbiet 0,2/ [10], Rejestry nwtwrwe nie prwadz^. ewidenji t^znej lizby hryh na B, dlateg tez trdn kresli hrbws tj. ^zn^, lizbq pajentw z nwtwrami ztsliwymi skry w Plse. [10] Tabela. Zapadalns i mieralns na inne nwtwry ztsliwe skry (D-10: 44) w 2012 rk w Plse, na pdstawie danyh z Krajweg Rejestr wtwrw [10] Pte Lizba przypadkw Wsptzynnik standaryzwany Zapadalns Kbiety ,1/ M^zzyzni ,8/ mieralns Kbiety 128 0,2/ M^zzyzni 184 0,6/ Zgdnie z danymi literatrwymi dtyz^ymi zapadalns! na B, na swieie dntwje siq staly wzrst przypadkw B, zwtaszza w grpie zterdziestlatkw [17, 4], 17

18 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Pplaja delwa Prdkt leznizy rivedge w pstai kapstek twardyh w dawe 10 mg zawieraj^y wismdegib (zgdnie z zapisami prgram lekweg (zbaz za+^znik.1, str. 6)) wskazany jest w lezeni drstyh pajentw z: miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab - ang. lally advaned basal ell arinma), bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi (dmb - ang. metastati basal ell arinma; distant metastasis) niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wystqpj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). D prgram lekweg w lezeni hryh na zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg skry przy wykrzystani sbstanji zynnej wismdegib, zgdnie z prjektem wniskwaneg prgram lekweg kwalifikj^. sq hrzy spetniaj^y m.in. nast^pj^e kryteria (zbaz za^znik.1, str. 6): 1) histlgiznie ptwierdzne rzpznanie miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg lb bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami d narz^dw dlegtyh; pajentw, gdzie: nwtwr msi bye znany za nieperayjny b^dz msz^, wyst^pwa przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg nawrt B w tej samej lkalizaji p zabieg hirrgiznym i niewielkie prawdpdbiehstw wylezenia p klejnej resekeji przewidywane ryzyk znaz^ej niepetnsprawnsi i/lb defrmaji p ewentalnym zabieg hirrgiznym inne przeiwskazania d lezenia hirrgizneg (np. sni^ie zqs! strktr twarzzaszki, np. nsa, ha, pwieki, gatki znej; b^dz kniezns amptaji khzyny) nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwskazana w przypadk pajentw z pdejrzeniem przerztweg raka pdstawnkmrkweg, przerzty dlegle msz^. bye histpatlgiznie ptwierdzne jak gniska raka pdstawnkmrkweg 2) stan sprawnsi 0-2 wg G ) wyklzenie wsptistnienia innyh nwtwrw ztsliwyh tzn. stan p lezeni lb w trakie lezenia zatzeni paliatywnym (niezaleznie d dpwiedzi na lezenie) alb niezyskanie atkwitej remisji p lezeni zatzeni radykalnym 4) adekwatna wydlns narz^dwa kreslna na pdstawie badah labratryjnyh krwi 18

19 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana ) kbiety w wiek rzrdzym i m^zzyzni msz^. spetnia wymgi antyknepji zawarte w Prg ramie zapbiegania igzy rivedge. Kryteria kwalifikaji msz^. bye spetnine t^znie. ie dnalezin badah epidemilgiznyh pisj^yh zapadalns lb hrbws na zaawanswaneg B, z wzglqdnieniem raka miejsw zaawanswaneg. Zidentyfikwan natmiast jedn aktalne, dze badanie epidemilgizne eniaj^e zapadalns i rzpwszehnienie miejsw zaawanswanyh i przerztwyh niezerniakwyh rakw skry: Dasta Byfield 201 [], Pniewaz, jak pisan wyzej, zdeydwan^, wi^kszs (70-80%) przypadkw MS stanwi B, mzna przyj^, ze wskazniki szawane dla zaawanswanyh MS pzwalaj^. z akeptwalnym przyblizeniem kresli z^sts wyst^pwania zaawanswaneg B. Badanie Dasta Byfield 201 [] przeprwadzn w Stanah Zjednznyh, pprzez analizq danyh zawartyh w rejestrze sb bezpieznyh ptm Researh Database z rzneg kres: d 1 styznia 2010 d 1 grdnia 2010 rk. Analiz^. bj^t t^znie dane sb, wsrd ktryh zidentyfikwan sby z rzpznaniem MS. a pdstawie kdw D-9-M dknan dalszej selekji przypadkw MS d trzeh khrt: MS z przerztami (=4), miejsw zaawanswany MS (=628) raz inne", w ramah ktryh wydr^bnin lizbq przypadkw gtem {prevalent ases) raz lizbq nwyh przypadkw {inident ases). szawane na pdstawie zgrmadznyh danyh wskazniki rzpwszehnienia i hrbwsi zaawanswanyh MS, w pplaji glnej raz pszzeglnyh grpah wiekwyh, przedstawin w tabeli pnizej. Tabela 4 Zapadalns i rzpwszehnienie zaawanswanyh MS w 2010 r. wg Dasta Byfield 201 [] MS z przerztami Miejsw zaawanswane MS Kategria Zapadalns / * (9% ) Rzpwszehnienie Zapadalns / * / * (9% ) (9% ) Rzpwszehnienie / * (9% ) ,02 (0,00; 0,09) 0,02 (0,00; 0,09) ,02 (0,00; 0,12) 0,02 (0,00; 0,12) Wiek [lata] ,18 (0,10; 0,12) 0,21 (0,12; 0,4) 4-4 0,01 (0,00; 0,07) 0,01 (0,00; 0,07) 0,41 (0,28; 0,8) 0,61 (0,4; 0,80) Lizba przypadkw na sb -64 0,08 (0,0; 0,17) 0,21 (0,12; 0,4) 0,80 (0,61; 1,0) 1,24 (1,00; 1,2) ,0 (0,01; 0,14) 0,1 (0,06; 0,26) 1,41 (1,1; 1,7) 2,0 (1,92; 2,68) 7+ 0,10 (0,04; 0,21) 0,29 (0,17; 0,46),09 (2,6;,2),27 (4,69;,84) 0,28 0,64,926 9,66 'wskaznik standaryzwany wiekiem na 100 tys. sb, wg strktry pplaji SA w 2010 r. 19

20 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Ze wzgl^d na wielks badanej pplaji (6,6 mln sb), aktalns (dane z 2010 rk) i wysk^. preyzjq (rzktad w grpah wiekwyh) szawah raz estymajq w tej samej prbie wskaznikw epidemilgiznyh dla b pszkiwanyh stadiw raka, tj. miejsw zaawanswaneg i przerztweg ( mzliwia wtasiw^. en^ prprji tyh stadiw w t^znej grpie zaawanswanyh MS), badanie Dasta Byfield 201 [] stanwi najlepsze dst^pne zrdt wskaznika hrbwsi. W el szawania wielksi pplaji z zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym w Plse dla stan aktalneg raz w klejnyh latah hryznt zasweg wykrzystan lizb^ sb drstyh w pdziale na grpy wiekwe na pstawie prgnzy Gtwneg rz^d Statystyzneg dtyz^ej lizby ldnsi w Plse w latah [7] (zbaz pnizsza tabela). Tabela Lizba ldnsi w Plse w pdziale na grpy wiekwe [7] Grpa wiekwa szawanie t^znej rznej lizby hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami dlegtymi w danym rk kalendarzwym dla stan aktalneg (rk 201) raz pierwszeg rk wprwadzenia refndaji wismdegib (2016 r.) szawan jak sitiq wzgl^dniaj^^, hrbws wsrd lizby ldnsi z rk wzesniejszeg raz zapadalns w danym rk. atmiast dla klejnyh trzeh lat pz^wszy d rk 2017, tj. rk drgieg p wprwadzeni refndaji preparat rivedge w ramah prgram lekweg, wielks pplaji delwej skalklwan wyt^znie na pdstawie infrmaji wielksi zapadalnsi na zaawanswaneg raka pstawnkmrkweg (lab, mb). Pdejsie takie ma na el przedstawienie skmlwanej lizby hryh, ktrzy ptenjalnie kwalifikwa siq b^d^. d terapii wismdegibem w pierwszym rk p wprwadzeni jeg refndaji w ramah prgram lekweg, dla ktryh d tej pry nie byt skteznej metdy lezenia, a jedyn^. frm^, pstqpwania byt lezenie paliatywne. atmiast w klejnyh latah p wprwadzeni refndaji, pz^wszy d rk 2017 lizby hryh ptenjalnie kwalifikj^yh siq d lezenia w ramah prgram lekweg stanwi b^d^. hrzy z nwrzpznan^. pstai^. miejsw zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg raz bjawweg raka pdstawnkmrkweg z przerztami, dlateg w kalklajah pstzn sq jedynie danymi dtyz^ymi zapadalnsi na lab raz mb. Pwyzsze pdejsie ma pparie w pinii eksperta, ze p pz^tkwej kmlaji pajentw w prgramie lekwym d prgram lekweg w klejnyh latah hryznt zasweg wt^zani b^d^. jedynie nwzdiagnzwani pajeni. 20

21 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Pnizsza tabela (Tabela 6) zestawia szawanie w wyzej pisany spsb t^znej lizby hryh z MS z przerztami raz miejsw zaawanswaneg MS w pari wskazniki hrbwsi i zapadalnsi z badania Dasta Byfield 201 [] (Tabela 4) raz prgnzq lizby ldnsi w Plse w pszzeglnyh grpah wiekwyh [7] (Tabela ). Tabela 6 Lizba hryh z miejsw zaawanswanym niezerniakwym nwtwrem skry raz przerztwym niezerniakwym nwtwrem skry w Plse Rk MS z przerztami Miejsw zaawanswane MS L^znie 201 (stan aktalny) W el wyznazenia lizby sb z zaawanaswan^, pstai^, raka pdstawnkmrkweg pstzn sq plskim badaniem epidemilgiznym wskazj^ym, ze dsetek B wsrd MS wynsi 89,1% [22], Pnizszej tabeli zestawin lizby hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami w Plse w latah Tabela 7 Lizba hryh z miejsw zaawanswanym B raz B z przerztami w Plse Rk mb lab L^znie 201 (stan aktalny) Zgdnie z kryteriami kwalifikaji d prgram lekweg sbpplaja z mb granizna jest d grpy hryh z przerztami d narz^dw dlegtyh. szawanie dsetka pajentw z przerztami d narz^dw dlegtyh w pplaji hryh z mb, kwalifikwanyh d lezenia wismdegibem dknan w pari dsetek hryh z przerztami d narz^dw dlegtyh spsrd wszystkih hryh z przerztami (mb) kwalifikwanyh d badania RVA [2, 11], alezy pdkresli, ze badanie RVA [2] stanwi najlepsze zrdt danyh kreslaj^e z^sts wystqpwania przerztw dlegtyh wsrd gt hryh z przerztwym rakiem pdstawnkmrkwym (mb), b kreslne zstat dla pajentw spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d wismdegib [2], W przypadk hryh z dmb nie zastswan zaw^zenia pplaji d sb niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii z wagi na brak takih danyh. Jednak mzna zna, ze tak zaawanswana psta nwtwr nie b^dzie kwalifikwa siq d standardwyh frm lezenia. 21

22 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Pplaja pajentw z miejsw zaawanswanym rakiem pstawnkmrkwym granizna jest natmiast d sb niekwalifikj^yh siq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii (nwtwr nieperayjny lb wyst^pj^. przeiwwskazania d lezenia hirrgizneg raz nast^pita prgresja p raditerapii lb raditerapia jest przeiwwskazana). Z wagi na brak danyh literatrwyh zqstsi wystqpwania wyzej pisaneg przeiwskazania d zastswania zarwn lezenia hirrgizneg jak i raditerapii, pstzn siq pini^. ekspertw medyznyh dtyz^^. dsetka pajentw z lab, w pplaji hryh z B raz dsetka pajentw z lab niekwalifikj^yh siq d hirrgii i raditerapii, w pplaji hryh z B i na tej pdstawie szawan dsetek hryh z lab niekwalifikj^yh siq d hirrgii i raditerapii wsrd t^znej lizby hryh z lab. dpwiedzi jedneg z ekspertw [16] znaz^ dbiegaty d dpwiedzi dwh pzstatyh ankietwanyh spejalistw (wartsi d krtnie wyzsze niz dpwiedzi pzstatyh ekspertw). Z teg wzgl^d w analizie pdstawwej kreslaj^ warts teg parametr wzglqdnin wyt^znie pinie pzstatyh dwh ekspertw [14, 1]. Pnadt zatzn, ze nie wszysy hrzy ze wzgl^d na indywidaln^. harakterystykq b^d^. mgli przyjmwa wismdegib (patrz kryteria kwalifikaji d prgram lekweg), dlateg pplaji granizn d sb ptenjalnie kwalifikj^yh siq d lezenia wismdegibem kresln^, w pari piniq ekspertw medyznyh. W tabeli pnizej przedstawin wartsi parametrw stanwi^yh pdstaw^ d szawania lizebnsi pplaji delwej kwalifikj^ej siq d prgram lekweg we wniskwanym prgramie, wraz ze zrdtami tyh wartsi. Tabela 8 Parametry wykrzystane d szawania lizby pajentw kwalifikj^yh si^ d lezenia wismdegibem w ramah prgram lekweg Parametr Warts Zrdt danyh mb dsetek pajentw z przerztami d narzadw dlegtyh w pplaji hryh z mb, kwalifikwanyh d lezenia wismdegibem 87,9% Badanie klinizne RVA: 29 hryh z przerztami d narzgdw dlegtyh na z mb wtgznyh d badania [2, 11] dsetek pajentw z mb ptenjalnie kwalifikjayh sig d lezenia wismdegibem lab dsetek pajentw z lab, w pplaji hryh z B - 22

23 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmdrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana Parametr Warts Zrdt danyh dsetek pajentw z lab niekwalifikjayh si^ d hirrgii i raditerapii, w pplaji hryh z B - k J dsetek pajentw z lab ptenjalnie kwalifikjayh sig d lezenia wismdegibem Wykrzystj^ pwyzsze dane (Tabela 8) raz infrmaje lizbie hryh z miejsw zaawanswanym rakiem pdstawnkmrkwym (lab) raz bjawwym rakiem pdstawnkmrkwym z przerztami (mb) w Plse (Tabela 7) szawan lizebns pplaji spetniaj^ej kryteria kwalifikj^ej d prgram lekweg z dziatem wismdegib w klejnyh latah hryznt zasweg (lata ) raz w stanie aktalnym (rk 201). Lizby hryh przedstawin w pstai zakr^glnej d wartsi atkwityh, natmiast w kalklatrze {BA_rivedge.xlsm) szawania przeprwadzn na wartsiah niezakr^glnyh. 2

24 f ) j tm ^ s l ; a Q. ftj 0 01 ( f\ S.^ ftj "D ftj X a ^ 2 a m 8 0 ^S. Si ^ " 8-1 ^ 0). ft ^ 2 g H} S ^ "a :._ D - - Q- (D ^ -n T - f^ f - h "D -n iti M JD 1 - i n n in " ^ Q..y 2 =.b ft J= 2 ~ r s r s n S " W " } nv ny. D J X Q. Q. ra Q. Q- ^ H "D n " ^ (D r r TJ M D n r y D. : Jr J= t -D J Q) ^ T7 Tl d i- n 0) - 0 r i.- ^ 2 *- T JZ T D V S g ^ 'P S l y.y Q. n. Q. J - T -h? m -T- P ^ id n 2 j ra, y * ' td. r & r w f" AJ l r i " TT S AJ ^ AJ Q. Q. rm

25 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana szawanie lizebnsi pplaji - zestawienie W tabeli pnizej zestawin szawanie lizebnsi pplaji: a) bejmj^ej wszystkih pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia mze bye zastswana (tj. zgdnej z harakterystyk^. prdkt leznizeg rivedge []). W szawani pplaji z mb raz lab przyj^t wartsi z Tabela 7, ddatkw w kalklaji sb z lab niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii przyj^t dsetek (zbaz Tabela 9). Szzegtwe szawania zamieszzn w kalklatrze zat^znym d analizy (plik BA_rivedge.xlsm, arksz Pplaja); b) delwej, wskazanej we wnisk (tj. lizba pajentw z bjaww^. B z przerztami dlegtymi raz pstai^. lkalnie zaawanswan^. niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii, ktryh mzna zastswa wismdegib); ) w ktrej wniskwana tehnlgia jest benie stswana - Zgdnie z wynikami ankiety (dane z kart pajentw) [18] wismdegib jest benie stswany 1 pajenta z lab raz 1 pajenta z mb. Lek nie jest finanswany benie z bdzet FZ. Zgdnie z rzprz^dzeniem minimalnyh wymaganiah [19] przedstawin rwniez rzn^. lizebns pplaji, w ktrej wniskwana tehnlgia b^dzie stswana przy zatzeni, ze Minister Zdrwia wyda pzytywn^, deyzjq bj^i refndaj^. (szzegty szawania znajdj^, sq w rzdziale 4.4.2). Tabela 10 Zestawienie szawah lizebnsi pplaji Rzna lizba pajentw Pplaja Rk stan aktalny Rk 2016 Rk 2017 Rk 2018 Pplaja pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia mze bye zastswana Pplaja delwa wskazana we wnisk Pplaja pajentw, ktryh wniskwana tehnlgia jest benie stswana Pajeni, ktryh wniskwana tehnlgia bgdzie stswana w przypadk pzytywneg rzpatrzenia wnisk (senarisz nwy") 4.4. dziaty w rynk Stan aktalny, senarisz jstniej^y" Biez^e dziaty w rynk terapii aktalnie stswanyh i finanswanyh z bdzet FZ w rzpatrywanej pplaji delwej szawan na pdstawie dziatw kreslnyh przez 2

26 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana ekspertw medyznyh bir^yh dziat w badani ankietwym [14-16], alezy mie na wadze, ze pinie ekspertw mg^, ehwa siq pewn^. dz^. niepewnsi ze wzgl^d na bardz zindywidalizwane pdejsie pszzeglnyh srdkw d lezenia hryh z zaawanswanym B. W tabeli pnizej przedstawin szawany dziat w rynk wzglqdninyh terapii stswanyh w lezeni lab raz dmb, niekwalifikj^yh sq d lezenia hirrgizneg ani raditerapii w stanie aktalnym raz w senarisz istniej^ym". PrzyjQt przy tym trzymanie sq dziakj pszzeglnyh sktadwyh zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg (stanwi^eg aktalnie jedyne pstepwanie medyzne ww. hryh) w atym rzpatrywanym hryznie zaswym. alezy mie na wadze, ze zindywidalizwane lezenie paliatywne, bejmje stswanie zrzniwanyh interwenji (w tym predr i lekw wzgl^dninyh w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny) w mnterapii, sekwenyjnie lb w kmbinajah, przez dziaty pszzeglnyh pji medyznyh smj^siq d wartsi przekrazaj^ej 100%. Tabela 11 dziaty wzgl^dninyh shematw - stan aktalny, senarisz istniej^y" Shemat lezenia Stan aktalny Senarisz istniej^y" dmb Prdkt leznizy rivedge 0% 0% 0% 0% 0% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa 100% 100% 100% 100% 100% hemiterapia - isplatyna Lezenie rany lab Prdkt leznizy rivedge 0% 0% 0% 0% 0% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna 100% 100% 100% 100% 100% Terapia ftdynamizna wm mm 1 i Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna Lezenie rany 26

27 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Senarisz nwy" Zatzn, ze w senarisz nwym" (wprwadzenie finaswania ze srdkw pbliznyh wismdegib w ramah prgram lekweg) wszysy pajeni z pplaji delwej zstan^. bj^i terapi^. wismdegibem. wzglqdnin przy tym dynamikq kwalifikaji pajentw d prgram lekweg. Prgnzwan^, wielks pplaji miesiqznie wt^zanej d prgram z dziatem wismdegib szawan na pdstawie danyh sprzedazwyh brazj^yh dynamikq wejsia na rynek prdkt leznizeg rivedge [6], Z dstarznyh d Wniskdawy materiatw [6] d kalklaji dynamiki kwalifikaji d prgram wykrzystan dane w pstai lizby pajentw wt^zanyh d lezenia z zastswaniem wismdegib. Przy wybrze krajw, ktre stanwi b^d^. pdstawq szawah dynamiki kwalifikaji d prgram kierwan siq nast^pj^ymi kryteriami: kraj erpejski; zblizna szerks gegrafizna, wi^ze siq z pdbn^. ekspzyja na prmieniwanie V, ktra petni isttn^. rlq w rzwj raka pdstawnkmrkweg; raz dpwiedni dtgi kres bensi na rynk prdkt rivedge ( najmniej 12 miesi^y). 27

28 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana Wykres 1. Lizba pajentw kwalifikwanyh d lezenie wismdegibem we Franji, iemzeh raz Wielkiej Brytani Z wagi na fakt, iz nie mzna kresli, jak pres kwalifikaji d prgram lekweg b^dzie wygl^dat w Plse, wyznazaj^ dynamikq wt^zania d prgram wykrzystan zagregwane dane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii. Pwyzsze ptwierdza przyj^te w niniejszej analizie zatzenie, ze nie wszysy pajeni ptenjalnie spetniaj^y kryteria kwalifikaji d prgram lekweg w pierwszym rk jeg trwania zstan^bj^i lezeniem wismdegibem w pierwszym rk, a zqs z nih dpier w drgim rk rzpznie lezenia prdktem leznizym rivedge. Ptwierdza t takze pinia eksperta medyzneg, ze najwi^ej hryh b^dzie kwalifikwanyh d lezenia z dziafem wismdegib w 1. i 2. rk trwania prgram lekweg. Pnizej wypnktwan zatzenia, na pdstawie ktryh szawan dynamikq wt^zania d prgram lekweg w pz^tkwym kresie p rzpz^i refndaji wismdegib w ramah prgram lekweg. Dynamika kwalifikaji w dwh pierwszyh latah trwania prgram lekweg zstafa wyznazna przy zafzeni, ze wszysy hrzy spetniaj^y kryteria wt^zenia d prgram lekweg (pplaja delwa) zstan^d nieg zakwalifikwani w latah : dynamikq kwalifikaji d prgram w i^g pierwszyh 19 miesi^y przyj^t w pari dane zagregwane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii (dpwiedni przeskalwane, aby wzglqdni zatzenie, ze wszysy hrzy kwalifikj^y sq d terapii w 1. rk hryznt zstan^. w+^zeni d lezenia w i^g 2-6h pierwszyh lat trwania prgram); dla kres d 20 d 24 miesi^a (tj. sierpieh -grdzieh 2017 r.) trwania prgram lekweg, przyj^t stafy spadek lizby hryh (w pari regresjq liniw^.) miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. Regresje liniw^. wyznazn wzglqdniaj^ lizby hryh kwalifikwanyh d prgram w 19 miesi^ (lipie 2017 r.) raz pierwszym miesi^. rk hryznt zasweg (styzeh 2018 r.); ddatkw zafzn, ze wszysy nwzdiagnzwani pajeni w rk 2017 (2-gi rk prgram) zstan^. bj^i lezeniem z dziafem wismdegib w danym rk, tj r. 28

29 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana W trzeim raz zwartym rk trwania prgram (lata ) przyj^t rwnmierny naptyw pajentw nwzdiagnzwanyh d prgram raz wt^zenie d lezenia wszystkih hryh rzpznanyh w danym rk. Tym samym w. i 4. rk zstanie si^gni^ta stabilizaja lizby hryh miesi^znie kwalifikwanyh d prgram lekweg, w ramah ktreg refndwany b^dzie wismdegib. Zestawienie danyh dtyz^yh prentweg rzktad hryh rzpzynaj^yh lezenie wismdegibem w iemzeh, Franji raz Wielkiej Brytanii, raz szawane na pdstawie najlepiej dpaswanej d ww. danyh liniq regresji przedstawin w pnizszej tabeli. Z wagi na fakt, iz dane dla Franji bejmj^ kres krtszy 2 miesi^e d danyh dla iemie i Wielkiej Brytanii, dla miesi^a 18 i 19 przyj^t dane z statnieg dst^pneg miesi^a, tj. 4 paj./miesi^. Przyj^ie trzymania siq na statym pzimie lizby pajentw kwalifikwanyh d wismdegib we Franji jest zatzeniem knserwatywnym ze wzgl^d na bserwwany spadek lizby hryh jz d 8 miesi^a p rzpzqi refndaji prdkt leznizeg rivedge. a wykresie (Wykres 2) przedstawin testwan linie trend, najlepiej dpaswan^, lini^, trend jest regresja pt^gwa rwnani y = 0,02867x ' 2799 ). Wykres 2 Dynamika kwalifikaji w pari dane dla iemie, Franji raz Wielkiej Brytanii raz najlepiej dpaswana linia trend 12% 101 S% &% JJ- V = 0,001;: -s- 0,044 R' = G.,170 V = = 0,40 4% r.? ^ ( - 0,018tntX)-^0;0-2- Ri = Q^SAl y-'-qfisse--* R = S Miesi^e Srednia (iemd,', Franqa, Wielka BPi/tania) Pteg. (Srednia (iemy Frenj^ Wiefka Brytania)) Wykt. (Srednia (iemy, Franja, Wielka Bn^tania)) Lg. (Srednia [iemy, Franji Welka Brytania)) Liniv^y [Srednia (iemy, Franjei WieSkaBn/tania)) 29

30 P. r re 4_r i re S? j: n f SSS a; ~ - js: ^ i 2 ai re D D D v ) G\ s ^ & < f L_ t" ri 9J -S "Q Q. 0 n qj f S.fts ft T ft X P ^ S il Sl ^ "Q ' ^l qj rtj XJ. ^ fe J " t P "! - 'i r-. - "a L LP "a

31 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana dsetki pajentw kwalifikwanyh w pierwszyh 19 miesi^ah przeskalwan (mnz^ miesiqzn^. zmianq przez warts 19 /24) zaktadaj^, ze wszysy hrzy spetniaj^y kryteria w+^zenia d prgram lekweg (pplaja delwa) zstan^, d nieg zakwalifikwani w latah (patrz pnizsza tabela). Dla kres d 20 d 24 miesi^a (tj. sierpieh-grdzieh 2017 r.) trwania prgram lekweg, przyj^t staty spadek lizby hryh (w pari regresjq liniw^,) miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. Regresje liniw^. wyznazn wzglqdniaj^ lizby hryh kwalifikwanyh d prgram w 19 miesi^ (lipie 2017 r.) raz pierwszym miesi^. rk hryznt zasweg (styzeh 2018 r.). W pnizszej tabeli przedstawin wyniki przeprwadznyh szawah (szzegfy kalklaji znajdj^siq w plik BA_rivedge.xlsm). Tabela 1 Dynamika kwalifikaji d prgram lekweg w pierwszyh dwh latah p rzpz^i refndaji wismdegib Miesi^ Rzktad miesi^zny dynamiki kwalifikaji d prgram lekweg 2016 rk 2017 rk styzeri 2,% 4,7% lty 2,8% 4,8% marze,1% 4,9% kwieien,4% 4,9% maj,6%,0% zerwie,8%,1% lipie,9%,2% sierpien 4,1%,%* wrzesien 4,2% 4,7%* pazdziernik 4,% 4,2%* listpad 4,%,6%* grdzien 4,6%,1%* regresja liniwa W trzeim i zwartym rk trwania prgram (lata ) zatzn rwnmierny napfyw pajentw nwzdiagnzwanyh d prgram raz wt^zenie wszystkih hryh rzpznanyh w danym rk. Z wagi na pwyzsze dsetek pajentw miesi^znie kwalifikwanyh d prgram lekweg wyniesie 8,% (=Vi2)- Pnizsza tabela zestawia lizby hryh miesi^ kwalifikwanyh d prgram lekweg. 1

32 *- V) r " g JD (D 1- < ii rn n -p: m!? = tj 2.9^ r- Q. n sz 0 f~ L ai #1 0 Q. L _ '-l 4 "r " r ) r " r " r 00 r r r 00 r 00" r " r r " r " r " a v s Q. S ) ti 1 (S).0 ^ S s l ftj p ft.^ X s n\ Hi ^ 2. ^ g fel -S T P ^ s g ig! H f v H f m JD "i < (A " ) < g r L. D" ( g m g 0/ W ( v 2 ih w 0 js m m.q ra.si ~ sz ^ (D g -D r -X, D.(? ^ r 1 7^ in = a e.9j jtf Q. g " 1 j- ^" ^.?J " a J= r- 0 ^ g JD i- 0 0).(? <J r? 7: in ^ [J rtf Q- fix: rr P p M ~ ^ ra T _ r ^ g -s r ^ 2 1 TS -at ^ = 02.^ rtf Q. - r- 2 -?. g - _v ~ Q- h 7; ~ in ^.9J g" n " r rs? r "» *7 G rst -t ' r " r " r 0 0 L <D h 1 r J r r 00" D r" 0 ( r 00" in" 0^ r (J a; Q. r 00" r in" a; Q. i_ ( r " r " rsi r " r " f r in id vi " "a S 0 L T 0 L ". "a M 0^ v in in ^1 f M

33 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia lnstytt Arana dziat w rynk szawan jak prprjq pajentw wt^znyh w danym rk d prgram lekweg raz pajentw ptenjalnie spetnianiah kryteria kwalifikaji d lezenia z dziatem wismdegib. Przy zym z wagi na zatzenie naptyw hryh kwalifikj^yh siq d terapii w pierwszym rk w i^g dwh pierwszyh lat trwania prgram lekweg, pplajq pajentw ptenjalnie kwalifikj^yh sq d terapii prdktem leznizym rivedge w drgim rk hryznt zasweg szawan, jak sitiq pplaji hryh, ktrzy nie zakwalifikwali siq d prgram w pierwszym rk raz nwzdiagnzwanyh pajentw, spetniaj^yh kryteria kwalifikaji d prgram lekweg w rk 2017, PrzyjQt pnadt, ze naptyw pajentw d prgram dbywa siq prprjnalnie d wielksi pplaji delwej w ramah pplaji hryh z lab raz dmb. Pnizsza tabela zestawia dziafy w rynk w klejnyh trzeh latah hryznt zasweg, przy zafzeni senarisza nweg". Tabela 1 dziaty wzgl^dninyh shematw - senarisz nwy" Shemat lezenia Senarisz nwy" dmb Prdkt leznizy rivedge 61% 100% 100% 100% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna 9% 0% 0% 0% Lezenie rany m 1 wm lab Prdkt leznizy rivedge 61% 100% 100% 100% Zindywidalizwane lezenie paliatywne: Lezenie przeiwblwe pieka psyhlgizna Terapia ftdynamizna Terapia miejswa hemiterapia - isplatyna 9% 0% 0% 0% Lezenie rany m i WM Pdbnie jak w analizie eknmiznej, zafzn, ze p przerwani terapii w ramah prgram lekweg wszysy pajeni trzymaj^. zindywidalizwane lezenie paliatywne bejmj^e zastswanie zrzniwanyh predr i lekw w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki

34 Wismdegib (rivedge ) w lezeni zaawanswaneg raka pdstawnkmrkweg - analiza wpiyw na system hrny zdrwia nstytt Arana psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny, przy zym zatzn trzymanie siq dziat pszzeglnyh sktadwyh zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg w atym rzpatrywanym hryznie zaswym na pzimie ze stan aktalneg. alezy mie na wadze, ze nie szawan dziatw zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg stswaneg p przerwani terapii wismdegibem w ramah prgram lekweg. Jednakze zzyie zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg ww. sb b^dzie wzgl^dnine w ksztah zazerpni^tyh z mdel eknmizneg (zbaz rzdziat 4.). 4.. Kszty Ze wzgl^d na zindywidalizwan^. siezkq terapetyzn^. w zaleznsi d przebieg hrby kszty d analizy BA zazerpni^t z mdel deyzyjneg. Szzegtwy pis ksztw jednstkwyh i zzyia zasbw znajdje siq w analizie A [9], W tabelah pnizej zestawin srednie rzne kszty przypadaj^e na pajenta zazerpni^te z mdel deyzyjneg sknstrwaneg w ramah analizy A. Z wagi na stpniw^. dynamikq kwalifikaji pajentw d prgram lekweg z mdel wyznazn kszty sbn dla pajentw kwalifikwanyh w klejnyh miesi^ah d prgram lekweg, wzglqdniaj^ przy tym zas terapii d mment rzpz^ia lezenia w prgramie d kha daneg rk. PrzyjQte w pari mdel eknmizny kszty dzwieriedlaj^, smiertelns (w grpie: zindywidalizwane lezenie paliatywne raz wismpdegib) raz przerwanie lezenia wismdegibem. W el blizenia ksztw prwnywanyh w analizie shematw hemiterapii, przyj^t perspektywq ptatnika pblizneg za skjgi zdrwtne (FZ). W analizie wzgl^dnin nast^pj^e medyzne kszty bezpsrednie: kszty wismdegib, kszty diagnstyki i mnitrwania w prgramie lekwym, kszty zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg, bejmj^eg predry i leki wzgl^dnine w ramah lezenia ran, smierzania bl, pieki psyhlgiznej, lezenia miejsweg, terapii ftdynamiznej i hemiterapii partej na phdnyh platyny, wzglqdniaj^e rwniez kszty mnitrwania zindywidalizwaneg lezenia paliatywneg Kszty wismdegib Stan aktalny, senarisz istniej^y": Zgdnie z aktalnym bwieszzeniem MZ [12] wismdegib nie jest finanswany ze srdkw pbliznyh, w zwi^zk z pwyzszym w senarisz istniej^ym" przyj^t, ze ptatnik pblizny nie pnsi ksztw lezenia hryh z lab raz dmb z dziatem prdkt rivedge. Senarisz nwy": PrzyjQt, ze prdkt leznizy rivedge b^dzie finanswany w ramah prgram lekweg hryh z lab raz dmb d styznia 2016 r. 4