Populację osób chorych na stwardnienie rozsiane ocenia się, według

numer wniosku* data wpływu wniosku* podpis pracownika przyjmującego wniosek WNIOSEK W SPRAWIE ZMIANY POZIOMU LUB SPOSOBU FINANSOWANIA ŚWIADCZENIA GWARANTOWANEGO LUB WARUNKÓW JEGO REALIZACJI ** 1. Oznaczenie podmiotu*** Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego 2. Siedziba podmiotu*** lub jego adres 3. Imię i nazwisko osoby upoważnionej do złożenia wniosku 4. Adres do korespondencji Pl. Konstytucji 3/72, 00-647 Warszawa Adw. Krzysztof Maśliński 5. Numer telefonu 22 745 07 55 6. Numer faksu 22 745 07 56 Kancelaria Adwokacka adw. Krzysztof Maśliński ul. Chłodna 48/129 00-872 Warszawa 7. E-mail Krzysztof.Maslinski@adwokatura.pl 8. Nazwa świadczenia opieki zdrowotnej, którego dotyczy wniosek (kod/symbol) Program zdrowotny leczenia stwardnienia rozsianego (ICD-10 G- 35) 9. Uzasadnienie wskazujące wpływ danego świadczenia opieki zdrowotnej na stan zdrowia obywateli i skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą chorobą demielinizacyjną ośrodkowego układu nerwowego. Należy do najpoważniejszych chorób neurologicznych, której pierwsze objawy występują najczęściej pomiędzy 18 a 45 rokiem życia. Ze względu na stosunkowo wczesny początek choroby, jak też jej długotrwały przebieg, stwardnienie rozsiane stanowi jedną z częstych przyczyn przyznania osobom chorym świadczeń rentowych. Osoby dotknięte tą chorobą zmagać muszą się z niepełnosprawnością, co związane jest także z koniecznością korzystania z szeregu świadczeń finansowanych ze środków publicznych, zmierzających do zniwelowania wykluczenia społecznego chorych. Populację osób chorych na stwardnienie rozsiane ocenia się, według

różnych wyliczeń, pomiędzy 60, a 24-28 tysięcy osób, stąd też następstwa stwardnienia rozsianego dla zdrowia i pełnosprawności osób chorobą tą dotkniętych stanowi istotny problem społeczny. Stwardnienie rozsiane dotyczy także dzieci: początek choroby przed 16 r.ż. stwierdza się u 5-10% wszystkich chorych, a przed 10 rokiem życia u 2-5% wszystkich chorych na SM. Częstość SM u dzieci poniżej 16 roku życia szacuje się na 4 zachorowania na 100000 mieszkańców na rok. U dzieci jest to trzecia, co do częstości, neurologiczna przyczyna niesprawności. U dzieci choroba niemal zawsze przebiega z okresami rzutów i remisji, przy czym częstość rzutów jest większa niż u osób dorosłych. 1 Jedną z terapii mających zastosowanie w leczeniu stwardnienia rozsianego jest leczenie za pomocą leków modyfikujących przebieg choroby (DMD - disease modifying drugs) leków immunomodulujących: interferonu beta oraz octanu glatirameru. Obecnie, w Polsce wdrożony jest w zakresie tego leczenia program zdrowotny określony rozporządzeniem Ministra Zdrowia z 30 sierpnia 2009 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych (Dz. U. nr 140 z 2009 r., poz. 1148 ze zm. - załącznik do tegoż rozporządzenia, pozycja 12). Proces kwalifikacji chorych do udziału w rzeczonym programie polega na ewaluacji poszczególnych parametrów stanu zdrowia chorego, co znajduje odzwierciedlenie w punktowym systemie oceny. Włączenie do udziału w programie następuje po osiągnięciu progu 21 punktów. Pośród kryteriów stanowiących o przyznanej punktacji znajduje się także wiek osoby chorej. W ramach kryterium tego premiowany jest wiek poniżej 1 Banwell B, Ghezzi A., Bar-Or A. Multiple sclerosis in children: clinical diagnosis, therapeutic strategies, and future directions. Lancet Neurology 2007, 6:887-902; Ghezzi A, Pozzilli C, Liguori M, et al. Prospective study of multiple sclerosis with early onset. Mult.Scler. 2002;8:115-8.; Renoux C, Vukusic S, Mikaeloff Y et al. Natural history of multiple sclerosis with childhood onset. N Engl J Med 2007, 365:2603-2613;Gusev E, Boiko A, Bikova O, et al. The natural history of early onset multiple sclerosis: comparison of data from Moscow and Vancouver. Clin Neurol.Neurosurg. 2002;104:203-7.;Gorman MP, Healy BC, Polgar-Turcsanyi M, Chitnis T. Increased relapse rate in pediatric-onset compared with adult-onset multiple sclerosis Arch. Neurol. 2009, 66:54-59; Boiko A, Vorobeychik G, Paty D, et al. Early onset multiple sclerosis: a longitudinal study. Neurology 2002; 59:1006-10.

40 r.ż (osoby poniżej tej granicy zyskują 6 punktów, podczas gdy np. wiek powyżej 60 lat oznacza zaledwie 1 punkt). Przy określaniu granic udziału w programie wprowadzona także została dolna bariera wieku to jest próg odpowiednio 18 (octan glatirameru) i 16 (interferon beta) roku życia, jako granica kwalifikacji pacjentów do leczenia. Niezależnie od tego, ograniczona została w czasie długość trwania udziału w programie do maksymalnie 36 miesięcy. Niniejszy wniosek zmierza do: - zniesienie ograniczenia czasu trwanie udziału w programie do 36 miesięcy, - zniesienia kryterium wieku, jako mającego wpływ na punktację oddziaływującą na kwalifikację do programu zdrowotnego, - obniżenie progu wiekowego uczestnictwa w programie dla osób chorych do lat 12 w zakresie leczenia interferonem. W związku z treścią żądania niniejszego wniosku, należy zauważyć, że leczenie immunomodulacyjne jest obecnie uznanym sposobem terapii, o potwierdzonej długoletnim doświadczeniem skuteczności. Brak obecnie medycznego uzasadnienia dla ograniczenia czasowego stosowania leków immunomodulujących w stwardnieniu rozsianym Ograniczeń takich nie zawierają dostępne wytyczne dotyczące leczenia SM opracowane przez uznane środowiska i agendy naukowe, które w swoich rekomendacjach opierały się o wielowątkową analizę dostępnego piśmiennictwa 2. Szereg przeprowadzonych badań wskazuje na to, że leczenie 2 Basic and escalating immunomodulatory treatments In Multiple Sclerosis. European MS Platform.(revised June 2008), s. 22; Disease modifying therapies in Multiple Sclerosis. Report ofthe Therapeutics and Technology Assessment Subcommittee of the American Academy of Neurology and The MS Council for Clinical Practice Guidelines.

immunomodulacyjne jest skuteczne także w długotrwałym stosowaniu. 3 Wnioskować stąd należy, że terapia immunomodulacyjna powinna trwać tak długo, jak pacjent odnosi z niej korzyści. 4 Taka kontynuacja terapii jest też najbardziej owocna w płaszczyźnie ogólnospołecznej efektywności utrzymując pacjenta przez dłuższy okres czasu jako jednostkę produktywną, co zapewnia największy efekt ekonomiczny terapii. Okoliczność ta wymaga szczególnie wnikliwego rozważenia przy wyznaczaniu granic czasowych programu zdrowotnego. Należy bowiem podnieść, że art. 31a ustawy z 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (tekst jedn. Dz. U. nr 164 z 2008 r., poz. 1027 ze zm.), nakazuje uwzględnić przy kwalifikacji jako świadczenia gwarantowanego m.in. wpływ choroby, której tyczy się dane świadczenie, na niezdolność do pracy w rozumieniu przepisów o emeryturach i rentach z Funduszu Ubezpieczeń Społecznych. Ograniczenie możliwości udziału chorych w programie do zaledwie 36 miesięcy, będzie miało niezwykle istotny wpływ na oddziaływanie programu zdrowotnego w zakresie przeciwdziałania niezdolności do pracy. W świetle przytoczonej powyżej argumentacji kontynuowanie stosowania, nieuzasadnionego obecnie medycznie, maksymalnego okresu uczestnictwa w programie należy uznać za pozbawione jakichkolwiek dopuszczalnych podstaw. Niezależnie od tego trzeba podnieść, że brak jest także obecnie 3 PRISMS Study Group. PRISM-4: Long-term efficiacy of interferon beta-1a in relapsing MS, Neurology 2001; 56:1628-1636; Johnson KP, Brooks BR, Ford CC et al. and the Copolymer 1 Multiple Sclerosis Study Group sustained clinical benefits of galtiramer acetate in relapsing multiple sclerosis patients observed of 6 years, Multiple Sclerosis 2000,6: 255-66.; Kappos L., Freedman M., Polman C.H. et al. Long-term effect of early treatment with interferon beta-1b after a first clinical event suggestive of multiple sclerosis: 5-year active treatment extension of the phase 3 BENEFIT trial. Lancet Neurol. 2009, 11:987-997 4 Pismo konsultanta krajowego ds. neurologii Prof. dr hab. n. med. Danuty Ryglewicz z 28 kwietnia 2010 r., sygn. DN-55-710/2010-001.

przesłanek medycznych uzasadniających różnicowanie dostępu do terapii chorych poniżej i powyżej 40 r.ż. 5 Nie są dostępne badania, które różnicowałyby skuteczność lub przebieg terapii w zależności od osiągnięcia progu 40 r.ż prze pacjenta. Ponownie należy uznać dalsze stosowanie efektywnej bariery (poprzez odpowiednią punktację) dla osób, które przekroczyły wskazany wiek, za arbitralne ograniczenie dostępności terapii dla grupy chorych powyżej 40 r.ż. bez dostatecznego umotywowania takiego ograniczenia. Podnieść ponadto należy, że szereg publikacji naukowych wskazuje na skuteczność terapii immunomodulacyjnych także u pacjentów poniżej przyjętej obecnie dla terapii interferonowej bariery wiekowej 16 roku życia 6. Opublikowane dane sugerują, że profil bezpieczeństwa u dzieci i młodzieży od 12 do 16 lat po podaniu Interferonu beta jest podobny do profilu bezpieczeństwa obserwowanego u dorosłych. Interferon beta jest zarejestrowany zgodnie z procedurą scentralizowaną UE do stosowania w stwardnieniu rozsianym od 12 roku życia. Powoduje to konieczność rozważenia przesunięcia bariery wiekowej pozwalającej na stosowanie leczenia u młodszych pacjentów do 12 roku życia stosownie do nadmienionej powyżej rejestracji. Niniejszy wniosek należy rozpatrywać nie tylko w kontekście uwzględnienia medycznych przesłanek będących podstawą rozszerzenia grona beneficjentów programu zdrowotnego, ale także 5 Tamże. 6 Pohl, D. et al. Treatment of early onset multiple sclerosis with the subcutaneous interferon beta-1a, Neurology 2005. 64(5), p. 888-90.; Ghezzi A. et al. Disease modifying drugs in childhood-juvenile multiple sclerosis: results of an Italian co-operative study. Multiple Slerosis 2005, 11(40), p. 420-4; Tenembaum S.N., Segura M.J, Interferon beta 1-a treatment in childhood and juvenile-onset multiple sclerosis, Neurology 2006; Banwell B. et al. Safety and tolerability of interferon beta-1b in pediatric multiple sclerosis, Neurology 2006. 66(4), p. 472-6. Banwell B. Treatment of children and adolescents with multiple sclerosis. Expert Rev. Neurotherapeutics. 2005, 5:391-401Ghezzi A. Childhood-juvenile multiple sclerosis: clinical characteristics and treatment. Expert Rev. Neurotherapeutics. 2005, 5:403-411Pohl D, Waubant E, Banwell B et al. Treatment of pediatric multiple sclerosis and variants. Neurology 2007, 68 (Suppl 2) S54-S65. Waubant E, Hietpas J, Stewart T, Dyme Z, Herbert J, Lacy J et al. Interferon beta-1a in children with multiple sclerosis is well tolerated. Neuropediatrics 2001;32:211-3.,Mikaeloff Y, Moreau T, Debouverie M, Pelletier J, Lebrun C, Gout O et al. Interferon-beta treatment in patients with childhood-onset multiple sclerosis. J Pediatr. 2001;139:443-6. Kornek B., Bernert G., Balassy C. et al. Glatiramer acetate treatment in patients with childhood and juvenile onset multiple sclerosis. Neuropediatrics 2003, 34:120-6;Pohl D., Rostasy K, Gartner J, Hanefeld F. Treatment of early onset multiple sclerosis with subcutaneous interferon beta-1a. Neurology 2005; 65:888-890 ;Ghezzi A. Amato MP., Gallo P. et al. Disease modifying drugs in childhood-juvenile multiple sclerosis: results of the ITEMS (immunomodulatory treatment of early-onset MS) study group. Mult Scler 2005;11:420-4.;Pakdaman H, Fallah A, Sahraian MA, et al. Treatment of early onset multiple sclerosis with suboptimal dose of interferon beta-1a. Neuropediatrics 2006; 37:257-60.

a może przede wszystkim wypełniania przez obecnie obowiązujące akty prawne kryterium zgodności z Konstytucją RP. I tak, należy przypomnieć, że zgodnie z art. 68 ust. 2 Konstytucji RP obywatelom zapewniony powinien być równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych. Ograniczenie dostępności do leczenia wybranych grup lub grupy chorych, stanowi naruszenie przytoczonego kryterium, w sposób nieuzasadniony pozbawiając lub limitując dostęp do niezbędnych terapii pomimo, iż nie znajduje to oparcia o racjonalne przesłanki. Jak zauważył Trybunał Konstytucyjny w wyroku z 7 stycznia 2004 r., sygn. K 14/03 (OTK-A, 2004/1/1): ( ) dostęp do świadczeń finansowanych ze środków publicznych musi być równy dla wszystkich obywateli, niezależnie od ich sytuacji materialnej. Proklamowana w analizowanym przepisie równość w dostępie do świadczeń opieki zdrowotnej stanowi rozwinięcie wyrażonej w art. 32 Konstytucji zasady równości oraz koncepcji solidaryzmu społecznego. Zasady korzystania ze świadczeń opieki zdrowotnej w tym zakresie są bowiem niezależne od zakresu partycypacji poszczególnych członków wspólnoty obywatelskiej w tworzeniu zasobu środków publicznych stanowiących źródło ich finansowania. Podobnie też jak sam dostęp do świadczeń, musi to być równość w ujęciu rzeczywistym, a nie tylko formalnym. Stan obecny, w którym dochodzi do pozbawienia chorych na stwardnienie rozsiane dostępu do nie obarczonego limitem czasowym leczenia, kreuje stan nieuzasadnionego wprowadzenia nierówności w dostępie do niezbędnego leczenia, w stosunku do innych grup pacjentów chorych przewlekle. Podobne ograniczenia czasowe nie zostały bowiem wprowadzone dla chorych na inne schorzenia przewlekłe.

Podobną nierównością w dostępie do świadczeń opieki zdrowotnej tyle, że w obrębie samej grupy osób chorych na stwardnienie rozsiane skutkuje różnicowanie dostępu do świadczeń na podstawie kryterium wieku. Brak przesłanek medycznych do jego stosowania nadaje mu charakter dyskryminacyjny. Ponieważ ustanowienie różnic w oparciu o wiek osób chorych, dotyka także osób w wieku podeszłym, dyskryminację takich chorych w dostępie do świadczeń zdrowotnych należy dodatkowo uznać za sprzeczną z art. 68 ust. 3 Konstytucji RP, który nakazuje zapewnienie szczególnej opieki zdrowotnej właśnie osobom w wieku podeszłym. Opiekę taką rozumieć należy jako zapewnienie zbliżonego jeśli nie identycznego standardu leczenia chorym w wieku podeszłym w porównaniu do poziomu ochrony zdrowia dostępnego pozostałym członkom społeczeństwa. Niedostępność leczenia immunomodulacyjnego, w ramach publicznej służby zdrowia, dla dzieci poniżej 16 roku życia - pomimo medycznej zasadności jego wdrożenia - należy uznać za sprzeczne z art. 68 ust. 3 Konstytucji, który nakłada na władze publiczne obowiązek zapewnienia dzieciom szczególnej opieki zdrowotnej. Wymóg ten rozumieć należy jako nakaz wykazania przez władze publiczne szczególnej staranności w zapewnieniu możliwie szerokiej dostępności osobom małoletnim do adekwatnego dla danej choroby leczenia. W szczególności nie może dochodzić do sytuacji, gdy, jedynie ze względu na swój młody wiek, osoba pozbawiona będzie leczenia, które mogłoby zostać wdrożone gdyby przekroczyła ona arbitralnie ustanowioną przez władze publiczne barierę wieku. Należy podkreślić, że ograniczenia w dostępie do leczenia dotykające grupy najmniej zdolne do samodzielnej obrony swoich praw, godzą nie tylko w nadmienioną powyżej zasadę solidaryzmu społecznego, który musi charakteryzować obszar publicznej ochrony zdrowia, ale także

przez swój dyskryminacyjny charakter - w zasadę demokratycznego państwa prawa, będącą fundamentem ustroju prawnego RP. Podsumowując, należy zauważyć, że obecny kształt programu zdrowotnego leczenia stwardnienia rozsianego oparty jest o rozwiązania nie budzące wątpliwości, co do ich niezgodność z Konstytucją RP. Osoby dotknięte takimi regulacjami będą uprawnione do kwestionowania regulacji tych na drodze prawnej o ile zawczasu nie zostanie dokonana stosowna ich modyfikacja. Wpływ zmiany programu zdrowotnego na zdrowie obywateli. Jak podniesiono to już na wstępie, leczenie immunomodulacyjne stanowi uznany sposób leczenia stwardnienia rozsianego, o potwierdzonej skuteczności. Zgodnie z dostępnymi badaniami leczenie to prowadzi do ok. 30% redukcji ilości rzutów choroby wśród osób leczonych. Redukcja taka prowadzi nie tylko do poprawy jakości życia osób leczonych, lecz także do odsunięcia w czasie związanych z rzutami trwałych pogorszeń stanu zdrowia i wynikających z tego: niezdolności do pracy i niepełnosprawności. Stąd też, poszerzenie dostępu do nowoczesnego leczenia (obecnie znajdującego się na jednym z najniższych poziomów ze wszystkich krajów Unii Europejskiej) pozwoli chorym na stwardnienie rozsiane na trwalsze i pełniejsze uczestnictwo w życiu społecznym, co ma niebagatelne znaczenie na poprawę kondycji psychicznej osób leczonych, a co za tym idzie także na przebieg choroby (w dużej mierze uzależniony od ogólnego dobrostanu psychicznego osób chorych). Wczesne wdrożenie leczenia immunomodulacyjnego u dzieci poniżej

16-tego roku życia, pozwoli na zastosowanie skutecznego leczenia we wczesnym okresie rozwoju choroby - niezwykle istotnym dla dalszego jej przebiegu. Obecnie, bariera finansowa nie pozwala szeregu chorym na skorzystanie z medycznie uzasadnionego leczenia, skazując ich już w okresie dziecięcym na szybki postęp choroby., Wczesne: niepełnosprawność i niezdolność do pracy, będące efektem tej sytuacji, utrudniają lub nawet uniemożliwiają niezbędną dla funkcjonowania społecznego edukację, prowadząc do rzeczywistego wykluczenia osób dotkniętych chorobą z życia społecznego. Skutki finansowe dla systemu ochrony zdrowia. Koszt leczenia immunomodulacyjnego w ramach obecnie obowiązującego modelu programu kształtuje się w granicach ok. 3.000 zł/ miesięcznie na osobę. Jednocześnie, skuteczne leczenie immunomodulacyjne winno przyczynić się do osiągnięcia szeregu oszczędności w systemie ochrony zdrowia. Należy bowiem wziąć pod uwagę, że ograniczenie ilości rzutów choroby, których doznają pacjenci, wiąże się z zaoszczędzeniem środków finansowych, które należałoby przeznaczyć na związane z takimi zaostrzeniami hospitalizacje. Koszty związane z zaistnieniem u osoby chorej jednego rzutu stwardnienia rozsianego, szacowane są - na podstawie wyliczeń wykonanych dla krajów Europy Zachodniej w granicach 2.800-4.000 Euro 7. Zmniejszeniu ulegną ponadto koszty związane z rehabilitacją i leczeniem objawowym osób chorych w okresach między rzutami. Brak rzutów ograniczy bowiem następującą w przebiegu zaostrzeń choroby trwałą degradację stanu zdrowia chorych. 7 Kobalt G. et al., Costs and quality of life In multiple sclerosis In europe, Journal Neurol. Neurosurg. Psychiatry, May 11 2006; Koblet G., Kasteng F. Acces to innovative treatments in multiple sclerosis in Europe, Octrober 2009.

Dodatkowo należy uwzględnić przedłużenie okresu pełnosprawności osób chorych, a co za tym idzie ich dalszą aktywność na rynku pracy.

Związane jest to z opłacaniem przez osoby te składki ubezpieczenia zdrowotnego w wysokości 9 % osiąganych zarobków znacząco wyższej, niż miałoby to miejsce w przypadku pobierania przez chorych jedynie świadczeń rentowych. Podobny efekt związany jest z utrzymaniem zatrudnienia osób z najbliższej rodziny chorego - które zmuszone są do porzucenia pracy zawodowej i poświęcenia całego swojego czasu oraz uwagi wyłącznie osobie chorej. W szczególności sytuacja opisana dotyczy osób najbliższych sprawujących opiekę nad chorymi dziećmi oraz osobami w wieku podeszłym. Należy przypuszczać, że w związku ze wskazanymi oszczędnościami, rzeczywiste obciążenie dla systemu ochrony zdrowia będzie w przypadku modyfikacji programu zdrowotnego, znacznie niższe niż wynikałoby to wyłącznie z prostego wyliczenia kosztów związanych z wdrożeniem terapii dla potrzebującej grupy chorych. W związku z przytoczoną argumentacją, wniosek należy uznać za w pełni uzasadniony. 10. Wykaz załączonych do wniosku dokumentów potwierdzających zasadność wniosku 1 U. Baumhacki et al. Basic and escalating immunmodulatory treatments In Multiple Sclerosis. Current therapeutic recommendations. EMSP European MS Platform. December 2003, - revised in 2005 update in process in 2008 2 Douglas S. Goodin et al. Disease Modifying Therapies in Multiple Sclerosis. Report of the Therapeutics and Technology Assessment Subcommittee of the American Academy of Neurology and the MS Council for Clinical Practice Guidelines 3 Kobelt. G., Kasteng F. Access to innovative treatments in Multiple Sclerosis in Europe. A report prepared for the European Federation of Pharmaceutical Industry Associations...... (data sporządzenia wniosku) (podpis osoby upoważnionej do złożenia wniosku) Objaśnienia: * Wypełnia Agencja Oceny Technologii Medycznych. ** Niepotrzebne skreślić *** Podmiot, o którym mowa w art. 31e ust. 2 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r. Nr 164, poz. 1027, z późn. zm.).