European Primary Immunodeficiencies Consensus Conference Consensus Statement

European Primary Immunodeficiencies Consensus Conference Consensus Statement European Commission

Krótkie Podsumowanie W dniach 19-20 czerwca 2006 r., Komisja Europejska, przy współpracy Międzynarodowej Organizacji Pacjentów dla Pierwotnych Niedoborów Odporności (IPOPI), Europejskiego Stowarzyszenia ds. Niedoboru Odporności (ESID), Międzynarodowej Grupy Pielęgniarek dla Niedoborów Odporności (INGID) oraz Europejskiej Federacji Społeczności Immunologicznych (EFIS) zorganizowała dwudniową Konferencję Konsensusu na temat Pierwotnych Niedoborów Odporności (PID) w Instytucie Paul-Ehrlich w Langen, Niemcy. Ponad 100 ekspertów w dziedzinie immunologii klinicznej, opieki PID, zdrowia publicznego czy genetyki, ministrowie ds. zdrowia z państw członkowskich UE oraz agencje, centra akademickie, laboratoria zdrowia publicznego, przedstawiciele przemysłu, organizacje eksperckie i grupy pacjentów uczestniczyli w konferencji aby zidentyfikować i rozwinąć strategie zdrowia publicznego dla PID. Pierwotne Niedobory Odporności stanowią zróżnicowaną grupę ponad 100 zaburzeń odporności, a wiele z nich jest skutkiem uszkodzeń jednogenowych. Uszkodzenia te prowadzą do zwiększonej podatności na powtarzające się i uporczywe infekcje. W przypadku, gdy PID pozostaną błędnie lub w ogóle nie rozpoznane, system immunologiczny poddaje się, co prowadzi do chronicznych chorób, inwalidztwa, obniżonej zdolności do pracy, niższej jakości życia pacjentów i ich rodzin, trwałego uszkodzenia organów, a nawet śmierci. Podczas konferencji, eksperci z różnych dziedzin wyciągnęli następujące wnioski: Pierwotne Niedobory Odporności są powszechnie nierozpoznawane, a społeczeństwo, eksperci z zakresu opieki zdrowotnej, jednostki odpowiedzialne za tworzenie polityki zdrowotnej oraz za jej implementację nie są świadomi istnienia PID. Skuteczne terapie leczenia PID istnieją, a ich wczesne rozpoczęcie ratuje życie, zapobiega zachorowaniom oraz poprawia jakość życia. Istnieje także dowód, że wczesne leczenie jest kosztowo efektywne. Istnieją znaczne różnice w opiece pomiędzy poszczególnymi państwami członkowskimi. Eksperci z różnych dziedzin opracowali oświadczenie zawierające te konkluzje, jak również przyjęli szereg rekomendacji, które skupiają się na trzech kluczowych obszarach, gdzie konieczne jest podjęcie działań przez rządy państw członkowskich UE; www.eupidconference.com 1

Uświadamianie i edukacja Protokoły kliniczne w celu rzetelnego rozpoznania PID. Badania epidemiologiczne nad powszechnym występowaniem i częstotliwością przypadków PID oraz ich wpływ na zdrowie publiczne i koszty. Rozbudowane międzynarodowe rejestry pacjentów umożliwiające ocenę klinicznych objawów, naturalnej historii oraz wzorów genetycznych PID. Kampanie zdrowotne dla zwiększenia świadomości istnienia PID wśród społeczeństwa. Programy edukacyjne skierowane do społeczeństwa, ekspertów z dziedziny zdrowia, jednostek odpowiedzialnych za tworzenie polityki zdrowotnej oraz za jej implementację. Badanie i diagnoza Udostępnienie praktycznych narzędzi dla skutecznej diagnozy PID w każdym kraju. Ocena narzędzi diagnostycznych dla PID oraz badania nad wykonalnością programów badawczych aby zapobiec szkodom. Leczenie i zarządzanie Wytyczne UE dla równego dostępu do leczenia oraz zapewnienia pacjentowi optymalnego standardu i jakości opieki podczas stosownej kuracji. Inicjatywy na skalę krajową umożliwiające wymianę wiedzy eksperckiej oraz szkolenia. Europejskie sieci centrów leczniczych dla określania następstw choroby. Bezpieczne leczenie immunoglobulinami dostępne dla wszystkich pacjentów wymagających zastąpienia przeciwciał. Raport ten zawiera pełne Oświadczenie Konsensusu oraz streszczenia prezentacji przedstawionych na Europejskiej Konferencji Konsensusu Pierwotnych Niedoborów Odporności. Kopie prezentacji oraz dalsze szczegóły można znaleźć na stronie internetowej konferencji: www.eupidconference.com. www.eupidconference.com 2

Oświadczenie Europejskiego Konsensusu Pierwotnych Niedoborów Odporności Przy współpracy Komisji Europejskiej, Międzynarodowa Organizacja Pacjentów dla Pierwotnych Niedoborów Odporności (IPOPI), Europejskie Stowarzyszenie ds. Niedoboru Odporności (ESID), Międzynarodowa Grupa Pielęgniarek dla Niedoborów Odporności (INGID) oraz Europejska Federacja Społeczności Immunologicznych (EFIS) zorganizowały dwudniową Europejską Konferencję Konsensusu na temat Pierwotnych Niedoborów Odporności (PID), w dniach 19-20 czerwca 2006 r., w Instytucie Paul-Ehrlich w Langen, Niemcy. W konferencji uczestniczyli przedstawiciele kręgów lekarskich, pacjentów, pielęgniarek, przemysłu oraz sieci jednostek odpowiedzialnych za tworzenie polityki zdrowotnej na obszarze UE. Biorący udział w konferencji eksperci uzgodnili wspólnie poniższe Oświadczenie Konsensusu w sprawie PID obejmujące: Zakres negatywnego działania Pierwotnych Niedoborów Odporności na systemy służby zdrowia oraz pacjentów z nierozpoznaną chorobą. Niejednolity poziom opieki i leczenia PID w różnych krajach Unii Europejskiej. Propozycje natychmiastowych działań oraz inicjatyw dla rządów krajów członkowskich Unii Europejskiej w celu zmniejszenia skali zagrożeń wynikających z Pierwotnych Niedoborów Odporności w trzech kluczowych obszarach: 1. Uświadamianie i Edukacja www.eupidconference.com 3

2. Badania i Rozpoznanie 3. Leczenie i Zarządzanie 1. Uświadamianie i Edukacja Oświadczenie Konsensusu I. Społeczeństwo Panuje powszechny brak zrozumienia mechanizmu działania Pierwotnych Niedoborów Odporności wśród społeczeństwa. Brak jest zrozumienia oddziaływania PID na edukację, pracę i życie osobiste indywidualnych pacjentów. Brak rozpoznania ogromnych różnic pomiędzy PID a HIV/AIDS. II. Eksperci w zakresie służby zdrowia Z powodu braku kwestii immunologii stosowanej w programach edukacyjnych dla ekspertów, można zauważyć powszechny brak wiedzy na temat PID wśród: o Głównych ekspertów w zakresie polityki zdrowotnej (lekarze rodzinni, doktorzy, pielęgniarki, położne) czyli brak zrozumienia symptomów, o Ekspertów pomocniczych w zakresie polityki zdrowotnej (lekarze w gminach i placówkach szkoleniowych) czyli brak zrozumienia dostępności i skuteczności metod leczenia, o Pokrewnych ekspertów (fizjoterapeuci, dietetycy, pielęgniarki specjalizujące się w genetyce, psycholodzy, stomatolodzy). III. Jednostki odpowiedzialne za tworzenie polityki zdrowotnej i jej implementację Brak świadomości wśród jednostek odpowiedzialnych za tworzenie polityki zdrowotnej na szczeblu narodowym i unijnym, odnośnie negatywnego działania chronicznie chorych pacjentów z rozpoznanymi Pierwotnymi Niedoborami Odporności na zasoby służby zdrowia, Brak zrozumienia stopnia zapobiegania chorobie, który mógłby zostać podwyższony, w przypadku gdy PID są poprawnie rozpoznane. Rekomendowane działania: I. Społeczeństwo W celu zwiększenia świadomości istnienia PID konieczne jest przeprowadzenie kampanii zdrowia publicznego oraz programów edukacyjnych; możliwe jest to poprzez rozwój, implementację oraz ocenę: www.eupidconference.com 4

Zaktualizowanych, przetłumaczonych (na języki ojczyste obywateli) oraz dostosowanych (dla konkretnych grup) materiałów, wykorzystywanych do diagnozowania ewentualnych pacjentów, Materiałów dostosowanych do programu nauczania szkół podstawowych, włącznie z książkami, ulotkami, listami do rodziców oraz informacjami dla pielęgniarek szkolnych, Materiałów właściwych dla kampanii zdrowia publicznego na światową skalę; kampaniom towarzyszyć może dzień świadomości, jak również reklamy w standardowej formie telewizyjnej, drukowanej czy internetowej (z tłumaczeniem) we wszystkich krajach członkowskich Unii Europejskiej. Włączenia problematyki Pierwotnych Niedoborów Odporności do scenariusza krajowych oper mydlanych. II. Eksperci w zakresie służby zdrowia W celu zwiększenia świadomości istnienia PID konieczna jest lepsza edukacja przez: Uwzględnienie kursów z zakresu immunologii podstawowej i stosowanej w programie nauczania szkół medycznych i pielęgniarskich, ze szczególnym naciskiem na Pierwotne Niedobory Odporności, Połączenie edukacji pielęgniarskiej z protokołami o niepowodzeniach szczepień oraz identyfikacją nadmiernej liczby infekcji, Zintegrowanie nauczania w zakresie immunologii podstawowej i stosowanej, w szczególności w kwestii uodpornienia w programach szkolenia ogólnej, pediatrycznej medycyny wewnętrznej, reumatologii, medycyny układu oddechowego oraz chorób zakaźnych, Dystrybucję informacji na łatwo dostępnych stronach internetowych na cele edukacyjne wszystkich grup, Umożliwienie przyrostu skali sukcesów edukacyjnych na podstawie udostępnianych materiałów, Wymianę informacji w zakresie PID, włącznie z wytycznymi i materiałami edukacyjnymi, na spotkaniach ekspertów pokrewnych specjalizacji medycznych, Włączenie problematyki PID w nieustanny rozwój zawodowy specjalistów medycyny pokrewnej, fizjoterapeutów, pielęgniarek i położnych. III. Jednostki odpowiedzialne za tworzenie polityki zdrowotnej oraz jej implementację na szczeblu unijnym i narodowym, tzn. na szczeblu UE: Instytucje, Parlament, Państwa Członkowskie, Europejska Agencja ds. Leków (EMEA). Szczebel narodowy: władze regulacyjne, władze legislacyjne, narodowe ciała doradcze, ubezpieczyciele. Szczebel światowy: Światowa Organizacja Zdrowia (WHO), firmy farmaceutyczne, producenci szczepionek. Podniesienie świadomości przez: Badania nad działaniem chorób i terapii, połączone z epidemiologią, wpływem na zdrowie publiczne oraz efektywnością kosztową w celu zaprezentowania oszczędności oraz poprawy jakości życia, www.eupidconference.com 5

Silne organizacje pacjentów we wszystkich krajach Unii Europejskiej, wraz z identyfikacją wpływowych obrońców pacjentów, Łatwo dostępne informacje dla managerów/ubezpieczycieli w zakresie zdrowia, Regularne publikacje z narodowych rejestrów. 2. Badanie i rozpoznanie Oświadczenie Konsensusu Pierwotne Niedobory Odporności są powszechnie nierozpoznawane. Wczesne rozpoznanie PID: Ratuje życie, Poprawia zdrowie, jakość oraz długość życia zdiagnozowanych pacjentów przez stosowne leczenie, Umożliwia doradztwo genetyczne oraz diagnozę prenatalną w obrębie rodziny. Narzędzia identyfikacji PID: Diagnostyczne wytyczne dla rozpoznania symptomów u pacjentów, Odpowiednie, immunologiczne i genetyczne testy laboratoryjne, Testy badawcze dla stosownych chorób. Rekomendowane działania: I. Gromadzenie informacji W celu rzetelnego rozpoznania objawów Pierwotnych Niedoborów Odporności konieczne są protokoły kliniczne; mogą one zostać utworzone przez opracowanie, wdrożenie oraz ocenę: Diagnostycznych wytycznych w oparciu o podstawy naukowe, Standaryzowane kryteria diagnostyczne dla PID. Potrzebna jest ocena działania Pierwotnych Niedoborów Odporności na społeczność; możliwe jest to dzięki badaniom epidemiologicznym, oceniającym: Powszechność występowania i częstotliwość Pierwotnych Niedoborów Odporności wśród ludności, Wpływ PID na zdrowie publiczne, Oddziaływanie PID na koszty służby zdrowia. Międzynarodowe rejestry Pierwotnych Niedoborów Odporności umożliwiają przyszłe postępowanie diagnostyczne poprzez identyfikację: Modelu klinicznej prezentacji chorób, www.eupidconference.com 6

Naturalnej historii różnych typów Pierwotnych Niedoborów Odporności (zachorowalność, śmiertelność, komplikacje), Związku pomiędzy modelami chorób klinicznych a tłem genetycznym. II. Właściwe narzędzie diagnostyczne Konieczne jest ustanowienie praktycznych narzędzi do skutecznego diagnozowania przypadków PID w każdym kraju; cel ten może zostać osiągnięty dzięki dostępności: Prostych testów diagnostycznych na szczeblu lokalnym, Testów immunologicznych w specjalistycznych centrach diagnostycznych na szczeblu narodowym, Testów wypracowanych przez sieci doskonałości (networks of excellence) na obszarze Europy. Należy przeprowadzić stosowną ocenę narzędzi diagnostycznych, zwłaszcza przez: Opracowanie wartości referencyjnych odnośnie poszczególnych kategorii wiekowych dla wszystkich immunologicznych testów diagnostycznych, Regularną kontrolę jakości laboratoriów immunologicznych. Aby zapobiec uszkodzeniom, konieczne są badania nad wykonalnością programów badawczych PID, włącznie z: Opracowaniem odpowiednich testów, Oceną zysków i strat, Ewaluacją aspektów etycznych, Wypracowaniem wytycznych zarządzania dla zdiagnozowanych pacjentów. 3. Leczenie i Zarządzanie Oświadczenie Konsensusu Istnieją skuteczne terapie leczenia Pierwotnych Niedoborów Odporności. Wczesne rozpoznanie i leczenie ratuje życie, zapobiega patologiczności oraz poprawia jakość życia. Eksperci informują, iż wcześnie rozpoczęte leczenie Pierwotnych Niedoborów Odporności jest kosztowo efektywne. Bezpieczeństwo leczenia immunoglobulinami jest sprawą najważniejszą. W różnych krajach Unii Europejskiej mamy do czynienia z niejednolitym poziomem opieki: W wielu krajach brak jest specjalistycznej opieki, www.eupidconference.com 7

Istnieją znaczne różnice w dostępności i finansowaniu istniejących terapii, Możliwość terapii domowej jest niekonsekwentna na obszarze całej Unii Europejskiej. Nie podejmuje się wystarczającej liczby prób dla nowych strategii terapeutycznych. Zróżnicowanie metod testowania bezpieczeństwa produktów typu Post- Marketing Surveillance utrudnia skuteczną analizę komparatywną. Rekomendowane działania: I. Wytyczne Opracowanie i wdrożenie europejskich wytycznych w celu zapewnienia równego dostępu do leczenia na obszarze Unii Europejskiej dla pacjentów cierpiących z powodu Pierwotnych Niedoborów Odporności, gwarantując jednocześnie optymalny standard i jakość opieki zdrowotnej w ramach stosownego leczenia. II. Edukacja i Wymiana Doświadczeń Aby umożliwić wymianę doświadczenia i wiedzy ekspertów oraz zapewnić stosowne kształcenie w tym zakresie powinny zostać opracowane różne inicjatywy na skalę krajową, obejmujące: Organizację specjalistycznych kursów szkoleniowych dla pielęgniarek/położnych w Unii Europejskiej, Finansowanie wizyt specjalistów w zakresie medycyny i pielęgniarstwa w innych centrach immunologicznych, Edukację powiązanych profesjonalistów w zakresie opieki zdrowotnej, Wsparcie dla toczących się prac nad rejestrem ESID. III. Sieci Centrów Konieczne jest utworzenie europejskich sieci centrów diagnostycznych i leczniczych aby wypracować metody wyznaczania skutków choroby, głównie przez: Standaryzację prób klinicznych oraz testów typu post marketing surveillance, Stosowanie udogodnień profesjonalnego rejestru online opracowanego przez Europejskie Stowarzyszenie ds. Niedoboru Odporności. IV. Leczenie Należy zagwarantować dostępność właściwego finansowania aby zapewnić: www.eupidconference.com 8

Optymalny poziom leczenia w każdym z państw członkowskich UE, Bezpieczne Leczenie Immunoglobulinami, Odpowiednie zasoby środków leczniczych, konkretnie immunoglobulin, dla pacjentów cierpiących na Pierwotne Niedobory Odporności, a tym samym wymagających tego typu ratującej życie terapii. www.eupidconference.com 9

This report was produced by a contractor for Health & Consumer Protection Directorate General and represents the views of the contractor or author. These views have not been adopted or in any way approved by the Commission and do not necessarily represent the view of the Commission or the Directorate General for Health and Consumer Protection. The European Commission does not guarantee the accuracy of the data included in this study, nor does it accept responsibility for any use made thereof.