Badania kliniczne korzyści i szanse

Transkrypt

1 Badania kliniczne korzyści i szanse BRIEFING PRASOWY Z OKAZJI MIĘDZYNARODOWEGO DNIA BADAŃ KLINICZNYCH 20 maja 2014r., godz. 13:00 Instytut Biocybernetyki i Inżynierii Biomedycznej

2 ORGANIZATORZY Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO Warszawski Uniwersytet Medyczny

3 FILM

4 BARTOSZ BEDNARZ Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA Prezes Zarządu AstraZeneca Polska - Rola badań klinicznych w procesie tworzenia nowych leków i postępie medycyny - Obchody Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych

5 AGENDA RYNEK BADAŃ KLINICZNYCH W POLSCE NAJNOWSZE DANE Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO ELŻBIETA MOKWIŃSKA KORZYŚCI I SZANSE DLA UCZESTNIKÓW BADAŃ KLINICZNYCH Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce TERESA BRODNIEWICZ WAGA EDUKACJI PACJENTÓW NA TEMAT BADAŃ Federacja Pacjentów Polskich HANNA MILCZAREK BADANIA A GOSPODARKA Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA EWA JAKUCZEK-KOWALCZYK SPOJRZENIE W PRZYSZŁOŚĆ Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce WOJCIECH MASEŁBAS

6 Badania Kliniczne w Polsce Polski Związek Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie Elżbieta Mokwińska

7 Liczba zarejestrowanych badań klinicznych Liczba zarejestrowanych Rok badań klinicznych Uczestnicy badań klinicznych (w tys) Uczestnicy badań Rok klinicznych (w tys)

8 Podział rejestrowanych badań klinicznych według faz (lata ) 100% 90% 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% Faza IV Faza III Faza II Faza I Faza I 10% 9% 8% 6% Faza II 30% 32% 35% 26% Faza III 55% 53% 52% 63% Faza IV 5% 6% 5% 5%

9 Podział rejestrowanych badań klinicznych według dziedzin terapeutycznych (lata ) kardiologia neurologia onkologia pulmunologia reumatologia diabetologia inne 0% 10% 20% 30% 40% 50% 60%

10 Podział rejestrowanych badań klinicznych według dziedzin terapeutycznych (lata ) dane szczegółowe kardiologia 8.0% 5.0% 4.0% 7.0% neurologia 8.5% 11.0% 8.0% 8.0% onkologia 22.0% 18.0% 19.0% 19.0% pulmunologia 6.0% 7.0% 7.0% 7.0% reumatologia 7.6% 6.0% 9.0% 7.0% diabetologia 2.5% 5.0% 5.0% 7.0% pozostałe 45.4% 48.0% 48.0% 45.0%

11 Korzyści i szanse uczestnictwa w badaniach klinicznych Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce Teresa Brodniewicz

12 Zdrowi uczestnicy Przebadanie dokładne uczestnika przed i po badaniu - Możliwość wykrycia schorzeń w ramach restrykcyjnych badań kwalifikacyjnych - Nieraz jest to pierwsze badanie lekarskie ochotnika od wielu lat - Rekompensata finansowa Zapoznanie się z tematyką badań klinicznych/edukacja

13 Pacjenci Dostęp do bardziej nowoczesnych, eksperymentalnych metod leczenia - W ciągu ostatnich 20 lat wprowadzono na światowy rynek farmaceutyczny około 300 nowych leków i szczepionek które pozwalają skuteczniej leczyć około 150 chorób. - Liczba pacjentów w badaniach onkologicznych prowadzonych w: Polsce (38 mln ) w ramach działania EORTC w latach wynosiła 1 082; Belgii (11 mln mieszkańców) w badaniach uczestniczyło osób; Francji (66 mln mieszkańców) ; Holandii (16.5 mln mieszkańców) chorych. W wymienionych krajach pacjenci z chorobami onkologicznymi mają dużo większe szanse otrzymania nowoczesnej, eksperymentalnej terapii niż w Polsce.

14 Pacjenci Brak kosztów związanych z udziałem w badaniu (wszystkie pokrywa sponsor) Dokładna analiza stanu zdrowia pacjenta na koszt Sponsora, szersza opieka medyczna, nie tylko w związku z podstawowym schorzeniem Dostosowany do leczenia według najwyższych standardów, nadzór nad bezpieczeństwem pacjenta oraz stała ocena skuteczności leczenia. Informacja na zakończenie o wynikach badania W przyszłości możliwość przedłużenia terapii, po zakończeniu głównego badania

15 Tak, chcę uczestniczyć w badaniu Nie ma w Polsce punktu kontaktowego z informacjami na temat bieżących rekrutacji do badań klinicznych Firmy (CRO głównie) ogłaszają rekrutacje w poczytnych gazetach Szpitale i ośrodki ogłaszają się w gazetach i na swoich stronach INFARMA ma portal informacyjny na temat projektów badawczych realizowanych w Polsce z lekami innowacyjnymi Ośrodki polskie można znaleźć na

16 Poziom zaangażowania pacjentów w proces badań klinicznych Projekt EUPATI Badania kliniczne - korzyści i szanse Konferencja z okazji Międzynarodowego Dnia Badań Klinicznych Instytut Biocybernetyki i Inżynierii biomedycznej, ul. Ks. Trojdena 4 Warszawa, 20 maja 2014 roku Hanna Milczarek Koordynator Projektów FPP

17 Przykłady współpracy z Org. Pacj.

18 Współpraca z EMA EMA track record since 2005 Patients and Consumers Working Party (PCWP, 34 POs) Full members of MA Management Board, COMP (rare diseases), PDCO (pediatric), CAT (advanced therapies) Assessment of EPARs, Package leaflets, safety information Ad-hoc support in CHMP: Product assessment, guidelines, Pharmacovigilance WG, protocol assistance Na poziomach krajów... tylko jednostkowe przypadki

19 Projekt EUPATI European Patients Forum European Genetic Alliance Network EURORDIS Rare Diseases Europe European AIDS Treatment Group

20 Zakres działań EUPATI 1. Proces powstawania leków Od badań do zarejestrowania 2. Medycyna spersonalizowana 3. Bezpieczeństwo leków, ocena ryzyka/korzyści 4. Pharmaco-economics, health economics and health technology assessment 5. Projektowanie i cele badań klinicznych (rola interesariuszy) 6. Rola i odpowiedzialność pacjentów w procesie powstawania leków

21 EUPATI wprowadza w życie trzypoziomowy program edukacyjny EUPATI Certyfikowany Kurs Edukacyjny 100 patient advocates EUPATI Poradnik Edukacyjny (online) EUPATI Biblioteka Internetowa patient advocates individuals

22 Czemu głos pacjenta jest potrzebny Unikalne doświadczenie Potwierdzenie i korekta Niezależność Odpowiedzialność Bliski partner na codzień

23 Wzmocnienie aktywnego udziału pacjentów Zaangażowanie pacjentów od fazy początkowej projektu motywuje do lepszego zastosowania w praktyce Integracja wiedzy naukowo-technicznej z doświadczeniem pacjentów Właściwy balans wyników badawczych z warunkami społecznymi i kulturowymi Tworzyć - Wdrażać Zarządzać RAZEM

24 Wyznaczajmy nowe standardy

25 Badania kliniczne a gospodarka Ewa Jakuczek-Kowalczyk Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA

26 Farmacja i biotechnologia inwestują w innowacje Przemysł farmaceutyczny i biotechnologiczny jest branżą, która przeznacza najwięcej na B+R w porównaniu do sprzedaży. Wśród 10 najwięcej inwestujących w innowacje firm w Unii Europejskiej są 3 koncerny farmaceutyczne Wśród pierwszej 30 najwięcej inwestujących na Świecie firm jest 8 firm farmaceutycznych Od wielu lat koszty opracowania jednego nowego produktu leczniczego rosną i obecnie sięgają 1,3 mld USD Inwestycje w rozwój leków i szczepionek wiążą się z olbrzymim ryzykiem biznesowym, wymagającym dialogu z kluczowymi interesariuszami: Regulatorem i Płatnikiem

27 Główne korzyści wynikające z Badań Klinicznych prowadzonych w Polsce Globalny rynek badań klinicznych wart jest ok mld USD (w zależności od źródeł). W 2009 roku na całym świecie zarejestrowano ponad 17 tysięcy nowych badań klinicznych. Firmy innowacyjne wydają ok. 900 mln PLN rocznie na badania kliniczne w Polsce W Polsce prowadzone jest ponad 400 badań rocznie, w które zaangażowanych jest ponad 30 tys. pacjentów i 2,7 tys. lekarzy

28 Badania Kliniczne wpływ na budżet NFZ W efekcie prowadzonych badań klinicznych Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) oszczędza istotne kwoty. Leczenie wielu pacjentów, którzy uczestniczą w badaniach jest współfinansowane przez sponsorów badań klinicznych.

29 Wpływ na gospodarkę - podsumowanie Efekty wymierne Wpływy do budżetu państwa; Oszczędności alternatywne dla systemu opieki zdrowotnej (głownie dla publicznych wydatków na służbę zdrowia); Dodatkowe źródło wynagrodzeń dla badaczy/lekarzy i ośrodków badawczych; Wzrost zatrudnienia i popyt na usługi w innych sektorach. Efekty niewymierne Ułatwiony dostęp do podwyższonych standardów leczenia dla pacjentów; Rozprzestrzenianie się know-how; Transfer nowych technologii; Większe szanse dla badaczy/lekarzy (zwłaszcza młodych).

30 SERWIS NT. BADAŃ KLINICZNYCH PROWADZONY PRZEZ FIRMY ZRZESZONE W INFARMIE Powstanie serwisu internetowego jest odpowiedzią na pytania wynikające z braku dostatecznej wiedzy i panujących stereotypów wokół badań klinicznych; Serwis posiada podobny zakres informacji do istniejących stron internetowych na ten temat, jak clinicaltrials.gov, czy serwis Europejskiej Agencji Leków; Strona internetowa składa się z dwóch sekcji: Część edukacyjna Czym są badania kliniczne? Jakim regulacją i kontroli podlegają? Nowe horyzonty w farmakoterapii Najważniejsze informacje dla uczestników badań Rynek badań klinicznych w Polsce Baza badań klinicznych Badania kliniczne prowadzone aktualnie w Polsce przez firmy zrzeszone w INFARMIE Aktualna ilość badań klinicznych zarejestrowanych w serwisie 156 zakończonych, 618 niezakończonych. Firmy członkowie INFARMY biorący udział w projekcie 21 firm.

31 Główne bariery rozwoju badań klinicznych Planowane zmiany legislacyjne Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce Wojciech Masełbas

32 New Trials Światowe trendy Rosnące koszty opracowania nowych leków Stagnacja wydatków na badania i rozwój Strategiczne decyzje dotyczące alokacji środków % of New Industry Sponsored Trials by Region Źródło J. Mestre-Ferrandiz, The R&D cost of a new medicine 50.0% 45.0% 40.0% 35.0% 30.0% 25.0% 20.0% 15.0% 10.0% 5.0% 0.0% North America EMEA APAC Latin America

33 Skutki wprowadzenia Dyrektywy 2001/20 od 2007 do 2011 r. liczba wniosków o prowadzenie badań klinicznych spadła w Europie o 25% Koszty prowadzenia badań klinicznych znacznie wzrosły Koszty administracyjne po stronie sponsorów komercyjnych wzrosły o 107% oraz o 98% wśród sponsorów niekomercyjnych Składki ubezpieczenia dla badań klinicznych wzrosły o 800% Średni czas potrzebny do rozpoczęcia badania klinicznego wydłużył się o 90% (do 152 dni) Źródło: Uzasadnienie dla projektu Rozporządzenia w sprawie badań klinicznych druk COM(2012) 0369 GCPpl

34 Główne bariery rozwoju badań klinicznych w Polsce - Prawne i administracyjne: Przed wdrożeniem Dyrektywy 2001/20 zgoda właściwych władz była wydawana w ciągu 42 dni, po wdrożeniu 60 (i więcej ) Ocena i wydanie wniosku o rozpoczęcie badania klinicznego następuje w trybie postępowania administracyjnego Obowiązek dostarczenia dziesiątków dokumentów, które nic nie wnoszą do oceny merytorycznej Obowiązek dostarczenia do Urzędu Rejestracji i Komisji Bioetycznej podpisanych umów o prowadzenie badania klinicznego Mało przejrzyste przepisy i zmieniająca się interpretacja - Finansowe Szczególnie dotkliwe dla badań niekomercyjnych (akademickich)

35 Planowane zmiany legislacyjne Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylenia dyrektywy 2001/20/WE Zapewnia spójność rozwiązań Nie wymaga implementacji do krajowego prawodawstwa Uzupełnienia krajowymi przepisami będą wymagały jednie kwestie określenia organów podejmujących decyzje w sprawie badania klinicznego

36 Zakres zmian Ograniczony do badań klinicznych produktów leczniczych prowadzonych z udziałem ludzi Niezależnie od charakteru sponsora badania (komercyjny, niekomercyjny) Nie dotyczy badań nieinterwencyjnych Najważniejsze zmiany Nowa procedura oceny badanie klinicznego

37 Nowa procedura wydawania pozwoleń na rozpoczęcie badania klinicznego Wniosek składany elektronicznie za pośrednictwem centralnego portalu zarządzanego przez EMA Zharmonizowana lista dokumentów zgodna ze zbiorem zawartym w tomie 10 EudraLex Wybór przez sponsora państwa członkowskiego pełniącego rolę sprawozdawcy (kraj referencyjny) Inne kraje współuczestniczą w procesie wydania pozwolenia na rozpoczęcie badania klinicznego na obszarze wspólnoty Jedna decyzja na terenie każdego kraju członkowskiego (współpraca władz administracyjnych i Komisji Bioetycznej)

38 Wnioski Planowany termin wejścia w życie rozporządzenia to połowa 2016 Przez pierwszy rok sponsorzy będą mogli opcjonalnie wybierać nową procedurę (dozwolone będzie składanie wniosków zgodnych z Dyrektywą 2001/20 Badania prowadzone zgodnie z Dyrektywą (nie spełniające wymagań Rozporządzenia będą mogły się toczyć do roku 2021) Szczegóły dotyczące funkcjonowania rozporządzenia muszą być przygotowane w postaci ustawy publikacja połowa 2016 połowa vacatio legis opcjonalny wybór obligatoryjny wybór możliwość kontynuacji

39 Badania kliniczne korzyści i szanse Strony organizatorów: Zapraszamy do zadawania pytań