Epidemiologia pierwotnej małopłytkowości. ITP w Polsce

Transkrypt

1 Szpital im. Józefa Strusia w Poznaniu Krystyna Zawilska Epidemiologia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP). ITP w Polsce Warszawa, 27 listopada 2009 r.

2 Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) - definicja Nabyta, izolowana małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 x 10 9 /L) na tle immunologicznym, bez uchwytnej przyczyny Provan D. i wsp. Blood 2009 October 21, 2009; DOI

3 Klasyfikacja ITP w zależności od czasu trwania choroby Nowo rozpoznana < 3 miesiące Utrzymująca się (persistent) 3 12 miesięcy Przewlekła 12miesięcy Provan D. i wsp. Blood 2009 October 21, 2009; DOI

4 Epidemiologia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) Zachorowalność osób dorosłych na ITP w USA ~ / / rok 1 (~ osób) Dania (dorośli i dzieci) ~2.68/ / rok 2 (liczba płytek <100 x 10 9 /L) ~ 2.25/ / rok 2 (liczba płytek <50 x 10 9 /L) Wielka Brytania (dorośli) ~1.6/ / rok 3 (liczba płytek <50x10 9 /L) Bez sezonowych wahań, zwiększająca się częstość (?) Średni wiek 56 lat w obu badaniach europejskich 1. McMillan. Ann Intern Med 1997; 126: Frederiksen. Blood 1999; 94: Neylon i wsp. Br J Haematol 2003; 122:

5 Epidemiologia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) w Danii 5 K/M 1.3 Zacho orowalność/ 10 5 /rok K/M 2 K/M 3 Kobiety Mężczyźni Całk Całk. Wiek (lata) Frederiksen. Blood 1999;94:

6 Epidemiologia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) nowsze dane Częstość występowania w USA ~ ~9,5/ Zachorowalność osób dorosłych na ITP w Europie ~ 6.6 / / rok 2 ; Średni wiek w chwili rozpoznania ~ 50 lat 3 Wzrost zachorowalności ci na ITP z wiekiem 3 Zwiększająca się częstość zachorowań na ITP 3 1. Segal JB, Powe NR. J Thromb Haemost 2006; 4: Neylon i wsp. Br J Haematol 2003; 122: Michel M. Europ.J. Haematol. 2009; 82: 3-7

7 Epidemiologia ITP u kobiet w ciąży Od 1 zachorowania / do 1 zachorowania / ciąż* U kobiet z ITP w wywiadach - możliwość nawrotu lub zaostrzenia choroby** Tylko ~ 30% kobiet z ITP w ciąży wymaga leczenia*** *Gill KK, Kelton JG. Semin.Hematol. 2000; 37: ** FujimuraK i wsp. Int J Hematol. 2002; 75: *** Calderwood C. Curr Obs Gunae. 2006; 16:

8 Ciąża a liczba płytek krwi Zjawiska fizjologiczne: Małopłytkowość ciężarnych, związana z: rozcieńczeniem krwi skróconym czasem życia płytek w wyniku ich aktywacji i szybszego niszczenia Spadek liczby płytek o ~10% pod koniec III trymestru

9 Naturalny przebieg pierwotnej małopłytkowości immunologicznej u dorosłych Zmienny i nieprzewidywalny Samoistne remisje ~10%; częściej u chorych z chorobą o łagodniejszym przebiegu 1 85% pacjentów utrzymuje liczbę płytek >30 x 10 9 /L bez leczenia 2 Ryzyko śmierci 1,3 w stosunku do ogólnej populacji, W grupie chorych z liczbą płytek utrzymującą się stale <30 x 10 9 /L ryzyko śmierci oceniane po 2 latach od rozpoznania wzrasta do 4, Stasi i wsp. Am J Med 1995;98: Portielje i wsp. Blood 2001;97:

10 Ryzyko powikłań krwotocznych u dorosłych chorych na pierwotną małopłytkowość immunologiczną Korelacja pomiędzy liczbą płytek a nasileniem powikłań krwotocznych Wiek jest niezależnym czynnikiem ryzyka ciężkich/śmiertelnych krwawień Powik kłania krwotoczne = bez krwawień 1 =minimalne krwawienia po urazach 2 = samoistne, niewielkie krwawienia 3 =samoistne, nasilone krwawienia 4 = krwawienia zagrażające życiu 5-letnie ry yzyko krwawień (%) Zgon z powodu krwawienia Ciężkie krwawienie Liczba płytek x 10 3 /µl <40 n= n=240 Grupy wiekowe (lata) >60 n=183 Lacey & Penner. Semin Thromb Hemost 1977;3: Cohen YC i wsp.. Arch Intern Med 2000;160:

11 Występowanie i leczenie pierwotnej małopłytkowości immunologicznej w Polsce na podstawie danych ankietowych PLATE Krystyna Zawilska, Maria Podolak-Dawidziak, Krzysztof Chojnowski, Jerzy Windyga, Joanna Zdziarska, Grupa ds. Hemostazy PTHiT

12 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce W 42 ośrodkach leczących cych ITP w Polsce Cel: oszacowanie częstości występowania i sposobów leczenia ITP w Polsce Patronat Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów Czas przeprowadzenia ankiety: październik 2007r. wrzesień 2008 r.

13 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Najczęstsze powody zgłaszania się pacjenta (%) Średnia Mediana W badaniach laboratoryjnych stwierdzona mała liczba PLT bez objawów 52,7 50 Siniaki podbiegnięcia krwawe na skutek niewielkich urazów 16,6 10 Samoistnie występujące siniaki, plamice 21,9 10 Krwawienia z nosa, dziąseł, obfite i przedłużające się krwawienia miesiączkowe 17,5 10 Krew w moczu z wykluczeniem schorzeń nefrologicznych 2,0 0 Przebyte krwawienia wewnętrzne 0,5 0 Przebyte krwawienie śródczaszkowe 0,2 0

14 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Noworozpoznani (pierwszorazowi) pacjenci (n=1331) Poradnia 25% Oddział/klinika 7% Poradnia i oddział/klinika 68% Chorzy kierowanie do ośrodków specjalistycznych od razu po rozpoznaniu lub w przypadku zaostrzenia choroby Pacjenci, są kierowani przez Średnia %pacjentów Mediana %pacjentów a) Lekarza pierwszego kontaktu b) Zgłaszają się bezpośrednio 7 5 c) Pediatrę - jako przedłużenie leczenia pediatrycznego 1 0 d) Ośrodek hematologiczny - w celu potwierdzenia i/lub kontynuacji leczenia 6 0 e) Inny ośrodek specjalistyczny (np.ginekologia, nefrologia, neurologia) 16 12

15 Liczba płytek krwi z którą pacjenci się zgłaszają do lekarza 17% 7% 12% 19% 22% 23% < 10 x 10^9/l x 10^9/l x 10^9/l x 10^9/l x 10^9/l x 10^9/l

16 Roczna zachorowalność na pierwotną małopłytkowość immunologiczną/100 tyś. mieszkańców w poszczególnych województwach Polski wg ankiety PLATE Dolnośląskie 3,2 Podkarpackie 0.8 Kujawsko-pomorskie 7,5 Podlaskie 5,0 Lubelskie 0,7 Pomorskie 5,1 Lubuskie - Śląskie 1,6 Łódzkie 2,5 Świętokrzyskie 1,4 Małopolskie 1,8 Warmińsko-mazurskie 3,9 Mazowieckie 3,0 Wielkopolskie 9,6 Opolskie 4,8 Zachodniopomorskie 4,6 Ogółem 3,5/ / rok

17 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Liczba pacjentów z rozpoznaniem ITP objętych opieką ale nie wymagających leczenia (n = 1097) Odsetek pacjentów z rozpoznaniem ITP nie wymagających pierwotnie leczenia, u których dochodzi do konieczności jego rozpoczęcia = średnio 31% (mediana = 23%) Liczba pacjentów, u których doszło do niepowodzenia leczenia kortykosteroidami (n = 841) Przybliżony czas trwania terapii kortykosteroidami -średnio 14 tyg (mediana 12 tygodni, max = 55 tyg, min = 4 tyg)

18 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Łączna liczba pacjentów prowadzonych w ośrodkach z powodu samoistnej plamicy małopłytkowej rocznie (n = 3228) Rozkład procentowy chorych w zależności od etapu choroby Średni % Mediana % Przed splenektomią dotychczas nieleczeni Przed splenektomią leczeni kortykosteroidami Przed splenektomią z nieskutecznym leczeniem kortykosteroidami Po splenektomii nieleczeni 7 5 Po splenektomii leczeni kortykosteroidami 5 5 Po splenektomii z nieskutecznym leczeniem kortykosteroidami 4 3

19 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Danazol IVIG Surowica anty-d Liczba stosujących lek ośrodków Sumaryczna liczba pacjentów liczba wskazań Nieskuteczność dotychczasowego leczenia 38 Przygotowanie do małego zabiegu chirurgicznego (np. ekstrakcja zęba) 6 Przygotowanie do dużego zabiegu chirurgicznego 22 Objawy niepożądane poprzedniego leczenia 10 Przygotowanie do porodu 13 wskazanie Liczba stosujących lek ośrodków Rituksymab Azatiopryna Winkrystyna Ilość ilość ilość Mykofenolan mofetylu Ilość Sumaryczna liczba pacjentów

20 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Liczba chorych, u których w ciągu ostatniego roku wykonano splenektomię (n = 197) Najczęściej wymieniane wskazania do splenektomii: - oporność na leczenie kortykosteroidami (średnio 55%) - oporność na inne niż kortykosteroidy leczenie immunosupresyjne (średnio 24%) - oporność na leczenie IVIG (średnio 5%) Średnio u 29% pacjentów zabieg splenektomii okazuje się nieskuteczny U chorych, którzy zareagowali na splenektomię istnieje konieczność wdrożenia kolejnego leczenia po 84 dniach (mediana 188, min=0, max =1400 dni)

21 Splenektomia w pierwotnej małopłytkowości immunologicznej w Polsce 5% 8% 8% 24% 55% Nie wykonujemy We do not perform Nie splenectomy wykonujemy Refractoriness Oporność na to glikokortykosteroidy GCS Refractoriness Oporność na to inne other leki immunosuppression immunosupr. Refractoriness Oporność na to immunoglobuliny IVIG i.v.

22 PLATE - ocena częstości występowania, stopnia zaawansowania i sposobów leczenia samoistnej Plamicy małopłytkowej w Polsce Podsumowanie 3228 chorych pod opieką ośrodków specjalistycznych =2460 leczeni kortykosteroidami + 31% z koniecznością rozpoczęcia leczenia (n=329) 1097 Nie wymagających leczenia 841 Opornych na kortykosteroidy 197 Poddanych splenektomii 30% 60 Splenektomia nieskuteczna

23 Krytyczna ocena ankiety PLATE Przypadkowy wybór ankietowanych ośrodków Nierównomierna reprezentacja poszczególnych województw (brak lub mało danych z województw: lubuskiego, lubelskiego, podkarpackiego, świętokrzyskiego). Różnice w rocznej zachorowalności 0,7 9,6/100 tyś. pomiędzy województwami Retrospektywny charakter ankiety

24