Białaczka - czy można z nią żyć?

Transkrypt

1 Białaczka - czy można z nią żyć?

2 Warszawa, 12 października 2007 r. Białaczka czy można z nią żyć? Komunikat Prasowy Dzień Honorowego Dawcy Szpiku 2007 Białaczka to nazwa grupy chorób nowotworowych układu krwiotwórczego. W Polsce co roku diagnozuje się ok nowych zachorowań na białaczkę. Pacjentów chorych na białaczkę od 10 lat wspiera Fundacja Urszuli Jaworskiej. Założycielka Fundacji Urszula Jaworska wspomina: chorobę nowotworową wykryto u mnie w 1994 roku. Zwykłe badanie morfologiczne wykazało podniesiony poziom białych krwinek, po dwóch dniach miałam już zdiagnozowaną przewlekłą białaczkę szpikową. Trzy lata trwały poszukiwania dawcy, w Polsce w tym czasie nie istniał bank dawców szpiku kostnego. Niemal w ostatniej chwili, kiedy zaczynała się wyraźna progresja choroby znalazł się dawca z Holandii. Przed przeszczepem dawano mi 20 proc. szans na przeżycie, natomiast po operacji gdy pojawiły się powikłania już tylko 5 proc. W czasie choroby starałam się żyć normalnie, pracowałam, prowadziłam dom, zaliczyłam trzy lata studiów. Jak twierdzi prof. dr hab. n. med. Jerzy Hołowiecki kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Śląskiego Uniwersytetu Medycznego stosowanie transplantacji szpiku było poprzedzone długotrwałymi badaniami eksperymentalnymi zapoczątkowanymi ponad 50 lat temu, i dopiero w ostatnich 30-tu latach stało się uznaną metodą pozwalającą na wyleczenie nieuleczalnych wcześniej białaczek, złośliwych chłoniaków i innych chorób. Prof. dr hab. n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak konsultant krajowy ds hematologii mówi w Polsce zabiegi przeszczepiania szpiku wykonuje obecnie 17 ośrodków na ogół połączonych z klinikami hematologii lub hematologii dziecięcej. Największe ośrodki transplantacji szpiku to Katowice, Wrocław, Warszawa, Poznań, Lublin, Gdańsk i Kraków. Wykonuje się rocznie około 800 zabiegów, w tym około 500 autologicznych i około 300 alogenicznych. Przeszczepianie szpiku jest jednak możliwe u ograniczonej grupy chorych z powodu braku dawcy lub przeciwwskazań medycznych. Nadzieję na przeżycie tych chorych, którzy nie kwalifikują się do transplantacji, przyniosła nowoczesna farmakoterapia, która daje szansę na znaczne wydłużenie i poprawienie jakości życia pacjentów chorych na białaczkę. Umożliwia im normalne i aktywne funkcjonowanie w społeczeństwie. Ryszard Ambroży, pacjent z Krakowa mówi: miałem szczęście w nieszczęściu, że zachorowałem właśnie na tę chorobę. Przez tych 17 lat, od rozpoznania choroby, udało mi się dożyć do kolejnych przełomów w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej.

3 Stały rozwój diagnostyki medycznej pozwala na coraz wcześniejsze postawienie właściwego rozpoznania, tym samym zwiększając szansę pacjenta w walce z chorobą. Urszula Jaworska mówi: kiedy ja chorowałam, lekarz kierował na badania, gdy liczba białych ciałek krwi podnosiła się do poziomu 40 tys., teraz wystarczy, że przekroczy tys. Nic mnie nie bolało, przed zdiagnozowaniem białaczki. Miałam powiększoną śledzionę, choć wtedy myślałam, że mam takie duże mięśnie brzucha od ćwiczenia i nawet się z tego cieszyłam Teraz staram się ludziom chorym na białaczkę pokazywać pewne drogi, którymi mogą pójść, ale czy to zrobią to już zależy od nich samych, i czy dana osoba otwiera się ze swoją chorobą przed rodziną. Bliscy chorego też często wolą o nowotworze rozmawiać szeptem i wypłakiwać się w drugim końcu mieszkania. Moim zdaniem warto zburzyć ten mur, choć czasem potrzeba do tego wiele czasu. Wygranie z nowotworem zależy od osobowości, także od nastawienia. Z inicjatywy Fundacji Urszuli Jaworskiej z okazji Dnia Honorowego Dawcy Szpiku odbyła się w Warszawie konferencja prasowa pod hasłem: Białaczka czy można z nią żyć? z udziałem największych autorytetów w dziedzinie hematologii, przedstawicieli pacjentów oraz mediów. W konferencji udział wzięli m.in. prof. dr hab. n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak konsultant krajowy ds hematologii, prof. dr hab. n. med. Jerzy Hołowiecki kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Śląskiego Uniwersytetu Medycznego, prof. dr hab. n. med. Krzysztof Warzocha dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. W imieniu pacjentów i osób wspierających chorych i ich rodziny głos zabrała Urszula Jaworska założycielka Fundacji, Jacek Gugulski prezes Ogólnokrajowego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Przewlekłą Białaczkę Szpikową. Podczas konferencji zostały omówione najważniejsze zagadnienia związane z białaczką tj. diagnostyka, możliwości leczenia poprzez przeszczepianie szpiku oraz nowoczesną farmakoterapię. Stosowanie nowoczesnych leków daje szansę tej grupie chorych, która z powodu braku dawcy lub przeciwwskazań medycznych nie kwalifikuje się do przeszczepiania szpiku. Więcej informacji: Anna Paplińska D&D Communication anna.paplinska@ddc.com.pl tel.: 0 22/ , Fundacja Urszuli Jaworskiej ul.międzynarodowa Warszawa tel./fax: , , office@fundacjauj.pl

4 Chorobę nowotworową wykryto u mnie w 1994 roku. Pracowałam wtedy w szkole baletowej i jak każdy pedagog musiałam podawać się okresowym badaniom. Zwykłe badanie morfologiczne wykazało podniesiony poziom białych krwinek, po dwóch dniach miałam już zdiagnozowaną przewlekłą białaczkę. Trzy lata trwały poszukiwania dawcy, w Polsce w tym czasie nie istniał bank dawców szpiku kostnego. Niemal w ostatniej chwili, kiedy zaczynała się wyraźna progresja choroby znalazł się dawca z Holandii. Przed przeszczepem dawano mi 20 proc. szans na przeżycie, natomiast po operacji gdy pojawiły się powikłania już tylko 5 proc. W czasie choroby starałam się żyć normalnie, pracowałam, prowadziłam dom, zaliczyłam trzy lata studiów. Co się teraz zmieniło w leczeniu białaczki? Od czasu gdy ja chorowałam nastąpił ogromny postęp medycyny. Od 5 lat są leki nowej generacji. Jeżeli chory nie ma dawcy szpiku, boi się go, lub z powodów medycznych nie może mieć przeszczepu, gdyż wiąże się on jednak ze sporym ryzykiem, może zdecydować się na leczenie farmakologiczne. Diagnostyka białaczek jest dzisiaj bardziej dokładna i szybciej można je wykryć. Kiedy ja chorowałam lekarz kierował na badania, gdy liczba białych ciałek podnosiła się do poziomu 40 tys. białych ciałek, teraz wystarczy, że przekroczy tys. Jedna rzecz się nie zmieniła, wciąż trzeba brać mnóstwo leków przed przeszczepem ok. 24 różnych tabletek dziennie. Profilaktyka obecnie w Polsce nie istnieje. Jesteśmy ostatnim krajem w Europie jeżeli chodzi o wykrywalność nowotworów. Nie mamy zwyczaju chodzić do lekarza, żeby zrobić badania profilaktyczne. Cztery lata temu do budżetu, wróciły pieniądze przeznaczone na profilaktykę raka piersi i szyjki macicy. Mam wrażenie, że na nas bardziej niż edukacja działa straszenie. W Polsce nowotwory to problem społeczny skoro każdego roku zapada na różne jego postaci 120 tys. osób. Jeżeli do tego dodamy rodziny chorych, to każdego roku problem nowotworów dotyka niemal pół miliona ludzi. Mnie nic nie bolało, przed zdiagnozowaniem białaczki. Miałam powiększoną śledzionę, choć wtedy myślałam, że mam takie duże mięśnie brzucha od ćwiczenia i nawet się z tego cieszyłam. Dziwiło mnie też trochę, że tamtego lata w ogóle nie brało mnie słońce, a zawsze łatwo się opalałam. To pokazuje, że warto słuchać swego ciała. Jest takich siedem symptomów, za pomocą których organizm zwykle daje nam sygnał o chorobie nowotworowej: uporczywy kaszel, lub chrypka utrzymująca się bez wyraźnej przyczyny, przedłużające się zaburzenia trawienia, przedłużające się trudności w oddawaniu stolca lub moczu, nietypowe krwawienia, owrzodzenia lub rany które nie goją się w krótkim czasie, guzki lub zgrubienia na sutku, wardze, skórze, języku, wyraźnie powiększone węzły chłonne. Nie powinniśmy się wstydzić pytać lekarzy, również wtedy gdy nie rozumiemy ich medycznego języka. Jeżeli mamy wątpliwości co do sposobu leczenia to mamy prawo pójść do innego specjalisty. Lekarz nie powinien się z tego powodu obrażać, a jeżeli to robi, to świadczy to tylko onim. Ja staram się ludziom chorym na białaczkę pokazywać pewne drogi, którymi mogą pójść, ale czy to zrobią to już zależy od nich samych, i czy np. dana osoba otwiera się ze swoją chorobą przed rodziną. Bliscy chorego też często wolą o nowotworze rozmawiać szeptem i wypłakiwać się w drugim końcu mieszkania. Moim zdaniem warto zburzyć ten mur, choć czasem potrzeba do tego wiele czasu. Wygranie z nowotworem zależy od osobowości, także od nastawienia. Dobrze jest czytać artykuły i oglądać programy na ten tematy, bo to dotyczy wszystkich. Z innych rzeczy jakie możemy zrobić to np. przygotować zawczasu rodzinę, że chcemy i wyrażamy zgodę na oddanie swoich organów do przeszczepu po śmierci, tak że by nie było potem żadnych wątpliwości.

5 prof. dr n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak konsultant krajowy ds hematologii Obecnie wiadomo, że nowotwory są nabytymi chorobami genetycznymi zaczynającymi się od błędu przy podziale komórki, który skutkuje powstaniem mutacji. Choroba jest następnie potomstwem tej jednej zmutowanej, czyli genetycznie zmienionej komórki. Termin białaczka ma podwójne znaczenie. W pierwszym określa nowotwór wywodzący się z komórek układu krwiotwórczego, w drugim objaw tego nowotworu polegający na obecności komórek nowotworowych we krwi obwodowej. To oznacza, że możemy się zetknąć z terminem (i z sytuacją) białaczki bezbiałaczkowej, a więc takiego nowotworu z komórek układu krwiotwórczego, który nie uwalnia komórek do krwi obwodowej. Podstawowe podziały białaczek to podział zależnie od szybkości rozwoju na białaczki ostre i przewlekłe oraz ze względu na punkt wyjścia albo ze szpiku albo z tkanki limfoidalnej (część układu krwiotwórczego odpowiedzialna za odporność). Oznacza to, że główne rodzaje białaczek to ostre szpikowe i limfoidalne oraz przewlekłe szpikowe i limfoidalne. Obecnie białaczkę określa się na podstawie dokładnej zmiany genetycznej, która znajduje się u jej podłoża u konkretnego chorego. Z wyjątkiem przewlekłej białaczki szpikowej, która jest jednorodnym rodzajem schorzenia spowodowanym przez jeden rodzaj mutacji wszystkie pozostałe stanowią grupy wielu zbliżonych, ale różnych chorób, czyli chorób spowodowanych przez różne mutacje dające podobne (ale nie identyczne) skutki. Dokładne poznanie mutacji, która spowodowała chorobę skutkuje różnym leczeniem. Leczenie ostrych białaczek ma określone fazy nazywane indukcją remisji, konsolidacją remisji i podtrzymywaniem remisji. Wszystkie te fazy polegają na podawaniu kilku leków przeciwnowotworowych (cytostatyków) w dużych dawkach. U młodszych dorosłych w większości ostatnim etapem leczenia jest przeszczepienie zdrowych komórek krwiotwórczych. Metoda ta może wyleczyć od 30 do 50% chorych. W razie nieuzyskania remisji lub w razie nawrotu opornego na chemioterapię indukcyjną rokowanie jest bardzo złe, ale stosuje się doustne cytostatyki, które łagodzą objawy. U tych chorych próbuje się też nowych metod leczenia, gdyż daje to im dodatkową szansę. Leczenie przewlekłych białaczek polega w większości na podawaniu leków doustnych i zwykle jest przewlekłe. W przewlekłej białaczce szpikowej jest to imatinib, który jest inhibitorem produktu genu, którego mutacja spowodowała tę białaczkę, a w przewlekłej białaczce limfocytowej jest chlorambucyl lub fludarabina, względnie podawana dożylnie kladrybina. Umożliwia to wieloletnie przeżycie. U części chorych rozwija się oporność na to leczenie i wtedy stosuje się inne leki, w tym w przewlekłej białaczce szpikowej dasatinib, a przewlekłej białaczce limfocytowej przeciwciała monoklinalne np. alemtuzumab. Chorzy w młodszym wieku i z bardziej agresywnymi postaciami przewlekłych białaczek są też poddawani przeszczepieniu zdrowych komórek krwiotwórczych, które nadal jest jedyną metodą zdolną wyleczyć te choroby. Problemem tej metody jest ryzyko śmierci chorego w wyniku samego zabiegu. Jest ono najmniejsze u chorych, którzy tylko krótko otrzymywali inne leczenie, ale z kolei, ci chorzy są najmniej chętni do poddawania się tym zabiegom. Jednakże tam, gdzie choroba rozwija się szybciej i jest oporna na wspomniane leki należy dążyć do, jak najszybszego przeszczepienia.

6 prof. dr n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak konsultant krajowy ds hematologii Przeszczepianie szpiku już dawno wyszło poza swoją nazwę i określa cała grupę zabiegów, w których przeszczepia się komórki krwiotwórcze. Nazwa wywodzi się stąd, że pierwotnie takie komórki uzyskiwano ze szpiku, co obecnie jest ograniczone do dzieci. Obecnie najczęściej pobiera się je z krwi obwodowej za pomocą specjalnych aparatów przez co zabieg jest ambulatoryjny. Zwiększa się też częstość wykorzystywania krwi pępowinowej, która jest krwią obwodową noworodka pozostawioną po porodzie w sznurze pępowinowym i łożysku. W pewnych sytuacjach dawcą szpiku lub komórek krwi obwodowej może być sam chory i taki zabieg nazywa się przeszczepieniem autologicznym. Nie ma natomiast dowodów, że własna krew pępowinowa może mieć zastosowanie lecznicze. W pozostałych sytuacjach dawcą musi być inna osoba i wtedy zabieg nazywa się alogenicznym. Taki dawca musi być zgodny tkankowo tj. w zakresie cech określanych jako układ HLA. Warunek taki spełnia bliźniak jednojajowy, ¼ pozostałego rodzeństwa i wyjątkowo inny członek rodziny. Ponadto można dobrać dawcę niespokrewnionego wśród ponad 11 milionów zarejestrowanych ochotników z całego świata i ponad 200 tysięcy jednostek krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców. Dobór jest trudny i niekiedy długotrwały, gdyż układ HLA ma miliardy możliwości, ale niektóre jego kombinacje występują częściej. Stosunkowo najłatwiej (gdyż ze względu na wiek dawcy nie jest wymagana całkowita zgodność) jest znaleźć krew pępowinową od niespokrewnionego dziecka, ale wadą tego źródła jest ograniczona liczba komórek, często zbyt mała dla osoby dorosłej. Dawstwo komórek krwiotwórczych jest bezpieczne dla dawcy, gdyż pobrane komórki odrastają. W Polsce doborem rodzinnych dawców szpiku zajmują się ośrodki, które go następnie przeszczepiają we współpracy z laboratoriami badającymi HLA. Natomiast poszukiwaniem niespokrewnionych dawców szpiku zajmuje się 5 wyspecjalizowanych placówek we współpracy z 10 ośrodkami uprawnionych do przeszczepiania od takich dawców. Przeszczepianie szpiku jest metodą z wyboru w leczeniu wielu nowotworowych (białaczki, chłoniaki, szpiczak) nowotworowych chorób krwi oraz niektórych chorób nienowotworowych (aplazja szpiku, wrodzone defekty krwiotworzenia i odporności). W zależności od rodzaju choroby i jej stadium zaawansowania oraz rodzaju zabiegu przeszczepianie szpiku może wydatnie przedłużyć remisję (szpiczak), a także całkowicie wyleczyć nawet do 80% chorych. Zabieg przeszczepienia jest niemal zawsze poprzedzony podaniem chemioterapii w bardzo dużych dawkach i niebezpieczny (wiąże się nawet z ryzykiem zgonu), ale jest stosowany tylko w tych sytuacjach, które same stwarzają jeszcze większe zagrożenie. Zabieg musi być wykonywany odpowiednio wcześnie, kiedy chory jest w jeszcze dobrym stanie, gdyż zabiegi wykonywane kiedy wszystko inne zawiodło są bardzo mało skuteczne oraz cechują się bardzo dużą śmiertelnością. W Polsce zabiegi przeszczepiania szpiku wykonuje obecnie 17 ośrodków na ogół połączonych z klinikami hematologii lub hematologii dziecięcej. Największe ośrodki transplantacji szpiku to Katowice, Wrocław, Warszawa, Poznań, Lublin, Gdańsk i Kraków. Wykonuje się rocznie około 800 zabiegów, w tym około 500 autologicznych i około 300 alogenicznych. Spośród alogenicznych około połowa to zabiegi od dawców rodzinnych, a połowa zabiegi od dawców niespokrewnionych. Jest to mniej więcej o połowę mniej niż dla takiej liczby ludności wykonuje się w Niem-

7 czech. Zgodnie z danymi Europejskiej Grupy ds. Przeszczepiania Krwi i Szpiku zabiegi wykonywane w Polsce dają takie same wyniki, jak w innych krajach Unii Europejskiej i to pomimo tego, że koszt ich wykonania jest o około ¾ mniejszy niż w innych krajach. Mimo, że przeszczepianie szpiku jest wykonywane na świecie od początku lat siedemdziesiątych, a w Polsce od połowy lat osiemdziesiątych to ta grupa metod leczniczych nadal się rozwija, wprowadzane są nowe wskazania do zabiegów i nowe ich formy, a także zmniejszana jest ich toksyczność. Są także choroby, w których rola przeszczepiania się zmniejsza w związku z wprowadzeniem innych, mniej niebezpiecznych metod leczniczych. Decyzja o tym, aby zaproponować choremu jedną z metod leczniczych tej grupy jest podejmowana przez lekarzy na podstawie bieżącej wiedzy dotyczącej danej choroby, jej stanu zaawansowania, a także zdolności chorego do przeżycia zabiegu przeszczepienia. Chodzi o to, że z jednej strony zaawansowany wiek, a z drugiej choroby towarzyszące mogą być przeciwwskazaniem do wykonania zabiegu o konkretnego chorego. Decyzja jest zawsze podejmowana w taki sposób aby szanse, które stwarza dla chorego taka metoda lecznicza przewyższała ryzyko samego zabiegu. Mimo swojej agresywności przeszczepienie szpiku też nie zawsze jest w stanie wyleczyć nowotworową lub nienowotworową chorobę krwi. Przeciętnie wieloletnie przeżycie uzyskuje się u około połowy chorych. Spośród pozostałej połowy ½ ginie z powodu różnych wczesnych i późnych powikłań zabiegu, a ½ z powodu nawrotu choroby mimo przeszczepienia. Jedynie w wyjątkowych przypadkach taki nawrót można leczyć (i wyleczyć) ponownym przeszczepieniem.

8 prof. dr n. med. Jerzy Hołowiecki Stosowanie transplantacji szpiku było poprzedzone długotrwałymi badaniami eksperymentalnymi zapoczątkowanymi ponad 50 lat temu, i dopiero w ostatnich 30- stu latach stało uznaną metodą pozwalającą na wyleczenie nieuleczalnych wcześniej białaczek, złośliwych chłoniaków i innych chorób. O skuteczności świadczy szybki rozwój wyrażający się wykonywaniem na świecie około 50 tysięcy transplantacji rocznie. Obecnie używa się wielu odmian transplantacji komórek krwiotwórczych, które najogólniej rzecz biorąc różnią się pochodzeniem przeszczepianych komórek (autologiczne lub allogeniczne), sposobem ich pobrania (operacyjnie ze szpiku lub z krwi), sposobem leczenia przed przeszczepem (z całkowitym lub niepełnym usunięciem szpiku biorcy) i szczegółami metodycznymi. Rodzaje transplantacji szpiku. 1. Transplantacja szpiku autologicznego (autotransplantacja) polega na pobraniu własnego szpiku lub komórek krwiotwórczych z krwi, przechowaniu w niskiej temperaturze rzędu -196 stopni C, następnie na poddaniu chorego silnemu leczeniu kondycjonującemu niszczącemu resztkową masę nowotworu i w końcu na retransplantacji własnych komórek krwiotwórczych pobranych z krwi lub szpiku. Zaletą tej metody jest szeroka dostępność, stosunkowo niska częstość powikłań i możliwość zastosowania u ludzi starszych, wadą brak przeciwnowotworowego działania przeszczepionych komórek i co za tym idzie możliwość częstszych nawrotów niż po allotransplantacji. Jest wiele odmian autoprzeszczepu. 2. Transplantacja szpiku allogenicznego (allotransplantacja) polega na przeszczepieniu szpiku od zgodnego w HLA dawcy, którym może być rodzeństwo (dawca optymalny) lub dawca niespokrewniony (alternatywny). Prawdopodobieństwo zgodności z rodzeństwem wynosi niestety tylko 25%. Oznacza to, że 3/4 potrzebujących nie ma dawcy rodzinnego i wymaga znalezienia dawcy alternatywnego. Prawdopodobieństwo znalezienia dawcy nie spokrewnionego jest małe, rzędu 1: tysięcy, a proces poszukiwania wymaga specjalistycznej organizacji i jest kosztowny. Obecnie na całym świecie liczba dobrowolnych dawców przekracza znacznie 10 milionów. Utworzenie rejestru dawców niespokrewnionych wymaga nie tylko zgłaszania się szlachetnych ochotników, ale też pokrycia dużych kosztów ich zbadania (ponad tysiąc zł./osobę) i dobrych laboratoriów. Metody określania zgodności, oparte na biomolekularnych badaniach genów, są ciągle ulepszane, co bardzo poprawia wyniki. Metodyka transplantacji szpiku. Dawca i biorca musza pisemnie wyrazić zgodę na zabieg. Poddani są badaniom na zgodność w zakresie HLA -A, B, C, Dr, DQ, DP. Pobranie operacyjne szpiku wykonuje się w znieczuleniu ogólnym, nakłuwając wielokrotnie trepanem kość biodrową, tak aby uzyskać 1-8 x10 8 komórek jądrzastych/kg masy ciała biorcy. Zabieg trwa 1 2 godzin, wykonuje się ponad 200 aspiracji i uzyskuje około ml. krwi zmieszanej ze szpikiem. W czasie zabiegu dawca otrzymuje wyrównawcze przetoczenie wcześniej pobranej własnej krwi. Pobranie komórek krwiotwórczych z krwi wykonuje się aparatami do leukaferezy po uprzednim kilkudniowym podawaniu cytokin, które zwiększają liczbę komórek krwiotwórczych w krwi.

9 Biorca przeszczepu leczony jest w specjalnych jednostkach intensywnego leczenia hematologicznego, najlepiej w tzw. systemie jałowego nadciśnienia chroniącego od zakażeń. Przed transplantacją biorca otrzymuje leczenie kondycjonujące (cytostatyki, napromienienie RTG, leki immunosupresyjne), które ma na celu zniszczenie resztek nowotworu, równocześnie usunięcie szpiku biorcy i ułatwienie wszczepu. Przebieg. Do czasu odrodzenia się nowego szpiku, chory musi otrzymywać bardzo staranne i kosztowne leczenie wspierające. Przy korzystnym przebiegu po 2. tygodniach pojawiają się objawy funkcji nowego szpiku, a po 4. tygodniach powolna poprawa obrazu krwi. Normalizacja czynności immunologicznych następuje znacznie wolniej, w ciągu kolejnych kilku miesięcy. Dlatego po allotransplantacji konieczna jest stała wysoko specjalistyczna kontrola chorego i niekiedy kosztowne leczenie. Trzeba zapewnić dobre warunki w domu i szybką pomoc medyczną w razie infekcji. Wskazania do transplantacji szpiku i komórek krwiotwórczych. Wskazania do transplantacji szpiku obejmują: 1. Nowotwory z grupy wysokiego ryzyka takie jak: białaczka przewlekła szpikowa, białaczki ostre, niektóre postacie szpiczaka plazmocytowego, chłoniaków nieziarniczych, ziarnicy złośliwej, ponadto niektóre postacie raka. 2. Nienowotworowe zaniki szpiku, a mianowicie ciężka anemia aplastyczna, popromienne i toksyczne uszkodzenia szpiku. 3. Wrodzone defekty immunologiczne, metaboliczne i anemie. 4. Ostatnio autotransplantacja szpiku stosowana jest w ciężkich postaciach chorób autoimmunologicznych. Ustalenie wskazań wymaga poza szczegółowym rozpoznaniem, uwzględnienia fazy choroby, wieku pacjenta i stanu biologicznego. Leczenie białaczek. Duża skuteczność leczenia transplantacją powoduje, że obserwuje się nadal wzrost zastosowania zarówno alotransplantacji jak i autotransplantacji w różnych odmianach białaczek. Allotransplantacje wykazują silny mechanizm immunologiczny przeszczep przeciw nowotworowi w różnych odmianach białaczek szpikowych, w znacznym stopniu też limfoblastycznych. Leczenie złośliwych chłoniaków i szpiczaka plazmocytowego. Szeroko stosowana jest autotransplantacja komórek krwiotwórczych, skuteczna w postaciach nawrotowych i opornych na leczenie oraz w postaciach o wysokim stopniu ryzyka jako leczenie konsolidujące. Może być kojarzona z przeciwciałami monoklonalnymi. Ze względu na starszy wiek chorych na szpiczaka i chłoniaki allotransplantacja szpiku stosowana jest częściej dopiero w ostatnich latach dzięki udoskonaleniem metod przeszczepiania i wprowadzeniem niskotoksycznych sposobów przygotowania do przeszczepu. Nowe formy transplantacji szpiku to: 1. Przeszczepianie wyselekcjonowanych komórek krwiotwórczych z kontrolowaną liczbą limfocytów. 2. Alloprzesczepy po nie mieloablacyjnym kondycjonowaniu, tzw miniprzeszczepy. 3. Przeszczepy z użyciem przeciwciał monoklonalnych.

10 Stan transplantacji szpiku na świecie. Corocznie wykonuje się około 17 tysięcy allotransplantacji i 30 tysięcy autotransplantacji. Ostatnio rośnie głównie liczba allotransplantacji od niespokrewnionych dawców. Roczny wzrost liczby transplantacji sięgał 15%, obecnie w wysoko rozwiniętych krajach stabilizuje się stosownie do potrzeb. Są duże różnice pomiędzy krajami, przy czym istnieje wyraźna zależność pomiędzy dochodem narodowym i wydatkami na służbę zdrowia, a liczbą transplantacji. Mediana liczby przeszczepów szpiku w wysoko rozwiniętych kraje krajach Unii Europejskiej sięga 450/ 10 mln/rok, w tym ponad 300 autoprzeszczepów i do 140 alloprzeszczepów. Transplantacja szpiku w Polsce. W okresie ostatnich 17 lat liczba różnych form transplantacji szpiku wzrosła w Polsce ponad 130-krotnie; z 6-ciu zabiegów w 1989 do 854 w 2006 roku (w tym 179 alloprzeszczepień od rodzeństwa i 138 od dawców niespokrewnionych, 537 autoprzeszczepów). W 2006 roku liczba przeszczepie od dawców niespokrewnionych wzrosła nawet do 157. Pomimo tego postępu wskaźnik liczby transplantacji w Polsce rzędu 210 na 10 mln. mieszkańców jest nadal 2 krotnie niższy niż w przodujących krajach. Finansowanie procedur przeszczepiania jest przedmiotem kontraktu pomiędzy Szpitalami mającymi ośrodek przeszczepowy i Ministerstwem Zdrowia (obejmuje okres 30 dni). Potem leczenie podlega kontraktom z NFZ. Proces poszukiwania dawców i działalność rejestrów dawców niespokrewnionych są koordynowane przez Poltransplant. Jest to oparte na odpowiednich ustawach. Liczba dobrowolnych dawców szpiku zarejestrowanych w krajowych rejestrach wykazuje wzrost. Jest on jednak niewystarczający w stosunku do oczekiwań i potrzeb. Przeszczepienie od dawcy z polskiego rejestru ma wiele zalet z punktu widzenia organizacyjnego, ekonomicznego jak również lekarskiego. Tworzenie rejestrów jest jednak trudnym i kosztownym przedsięwzięciem, Wymaga ono nie tylko zrozumienia i ofiarności osób deklarujących wolę bycia dawcą. Potrzebne są też znaczne środki finansowe na utrzymanie licencjonowanych laboratoriów badających zgodność w zakresie HLA oraz na opłacenie wysokich kosztów badań immunologicznych i molekularnych. Obecnie istniejące rejestry utrzymują aktywność głównie dzięki aktywności i poświęceniu osób, które je stworzyły. Trzeba im w tym pomagać, bo jest to interes całego społeczeństwa. Potwierdzeniem jest powoli rosnąca liczba przeszczepów od polskich dawców. Do końca 2006 wykonano w Polsce 111 przeszczepów komórek krwiotwórczych od polskich dawców. W tej liczbie mieści się 41 przeszczepów w Katowicach, natomiast w 2007 roku w Katowicach wśród przeszczepień od dawców nie-spokrewnionych było już 9 z polskich rejestrów; można się więc spodziewać, że bilans za cały rok wykaże znaczący wzrost udziału polskich dawców dla całego Kraju. Dziękujemy za to wszystkim polskim dawcom oraz organizatorom rejestrów. Liczba ośrodków wykonujących transplantacje komórek krwiotwórczych wzrosła w kraju do 17-stu. Rozkład ośrodków na terenie kraju jest nierównomierny: 4. zlokalizowane są w Warszawie, 3. we Wrocławiu po 2. w Lublinie, Poznaniu i w Krakowie, po jednym w Gdańsku, Katowicach, Łodzi i Bydgoszczy (poszczególne ośrodki wykonują od 20 do 170 transplantacji rocznie). Wszystkie polskie ośrodki

11 składają raporty w Europejskim Rejestrze EBMT, niektóre też w rejestrze międzynarodowym IBMTR w USA. Pomaga to w zapewnieniu odpowiedniej jakości świadczonych usług. Obecnie nowym wyzwaniem jest kosztowny i trudny proces uzyskania certyfikatu jakości JACIE. Ośrodek w Katowicach od 1999, a w ostatnich latach też ośrodek DCPK we Wrocławiu posiadają akredytację amerykańską National Marrow Donor Program (NMDP), co zapewnia dostęp do największej sieci niespokrewnionych dawców i nowych technik. Niestety koszt pozyskania szpiku w USA jest 2- krotnie wyższy niż w Europie, co nie jest uwzględnione w kontraktach. Porównanie z odpowiednimi wskaźnikami EBMT wskazują na potrzebę zwiększenia liczby transplantacji w większości istniejących polskich ośrodków, a dopiero potem tworzenie kolejnych. Docelowa liczba zabiegów transplantacji komórek krwiotwórczych w Polsce może być oceniana na 1200/rok. W ostatnich latach liczba transplantacji szpiku w Polsce nie wykazuje już tak wyraźnego wzrostu. Od kilku lat MZ otrzymuje bowiem podobne kwoty na transplantacje, tymczasem na świecie rosną ceny nowych technologii, leków oraz koszty pozyskania szpiku pobranego na nasze zlecenie za granicą od dawców zagranicznych. Istnieje więc obawa, że wzrosną kolejki oczekujących na znalezienie dawcy oraz kolejki do wykonania alloprzeszczepów od niespokrewnionych dawców. Wbrew takim obawom w 2006 roku czas oczekiwania na transplantacje był na ogół stosowny do koniecznego procesu przygotowania do zabiegu i znalezienia dawcy, w mniejszym stopniu od długości kolejki. Ten paradoks może być wynikiem ogólnych trudności na jakie napotyka niedofinansowane lecznictwo specjalistyczne. Wobec ograniczonych możliwości stosowania kosztownych hematologiczno-onkologicznych procedur diagnostycznych i leczniczych, zbyt niski odsetek chorych na białaczki i inne nowotwory krwi uzyskiwać może stan pozwalający na zakwalifikowanie do leczenia transplantacją szpiku. Innym poważnym problemem jest niedostateczne finansowanie opieki po transplantacji. Wcześniej była ona finansowana przez MZ w ostatnich latach przez NFZ, który stopniowo ograniczył możliwości leczenia. W ostatnich latach obserwuje się odpływ hematologów wyspecjalizowanych w transplantacji szpiku do ośrodków zagranicznych, głównie w Wielkiej Brytanii i Skandynawii. Jeszcze wcześniej pojawiły się zorganizowane wyjazdy pielęgniarek i specjalistów diagnostyki laboratoryjnej. Wynika to nie tylko z przyczyn ekonomicznych, ale i z pracy w systemie pełnym trudności administracyjnych, przesuwającym ciężar odpowiedzialności na lekarzy. Jeśli do tego dodać bardzo krzywdzącą atmosferę stworzoną aktualnie wokół służby zdrowia to istnieje duża obawa o sytuację ciężko chorych w najbliższych latach.

12 Fundacja powstała w październiku 1997 roku z inicjatywy Czesława Baranowskiego, Prezesa Fundacji. Jest ona największym pod względem liczby zarejestrowanych osób Bankiem Dawców Szpiku Kostnego w Polsce. Obecnie zrzesza ponad dawców. Jest także rejestrem, który na swym koncie ma już 29 udanych przeszczepów szpiku kostnego pochodzącego od dawców zarejestrowanych w Fundacji, a dobrano już kolejnych, zgodnych genetycznie polskich dawców dla polskich pacjentów. W celu pozyskania wolontariuszy chcących zostać potencjalnymi dawcami szpiku oraz funduszy na ich przebadanie Fundacja Urszuli Jaworskiej organizuje multimedialne kompanie społeczne oraz tworzy programy edukacyjne, które są prezentowane na uczelniach i w jednostkach wojskowych. Do akcji włącza się wiele firm, instytucji oraz prasa, radio, telewizja, w związku z tym Fundacja dociera do większej rzeszy społeczeństwa. Dzięki akcjom edukacyjnym fundacja pozyskała ochotników. Do chwili obecnej przebadała około potencjalnych dawców szpiku, 29 spośród nich oddało swój szpik. Na badania czeka ok osób, ale Fundacja Urszuli Jaworskiej nie posiada funduszy na ich przebadanie. Głównym celem działalności Fundacji Urszuli Jaworskiej jest szeroko pojęta pomoc dla ludzi chorych na białaczkę i inne nowotwory krwi, prowadzenie akcji edukacyjnych i informacyjnych w prasie, radio i telewizji, na temat tworzenia Banków Dawców Szpiku oraz przeszczepów szpiku kostnego, a przede wszystkim pozyskiwanie potencjalnych dawców szpiku. Fundacja ma ogromne sukcesy w ich pozyskiwaniu ( ochotników), natomiast problemem są fundusze na badania takich osób. Brakujące fundusze są oceniane na ok zł. Mogą one uratować życie wielu ludzi. Urszula Jaworska Absolwentka Państwowej Szkoły Baletowej w Warszawie, studentka Akademii Muzycznej im. F. Chopina w Warszawie na wydziale Pedagogiki Baletu. Tancerka i solistka, a także kierownik wielu znaczących zespołów baletowych m.in. Syrena, Sabat, Mazowsze. Od 1999 do chwili obecnej, Wiceprezes Zarządu Fundacji Urszuli Jaworskiej. W 1994 roku wykryto u niej chorobę nowotworową białaczkę. Już jako pacjentka, która jako pierwsza w Polsce miała przeszczep szpiku od dawcy niespokrewnionego, została Fundatorem Założycielem Fundacji Urszuli Jaworskiej. Aktywnie uczestniczy w organizowaniu działań mających na celu szeroko pojętą pomoc chorym na białaczkę. Dużą wagę przywiązuje do podnoszenia poziomu wiedzy w społeczeństwie, dotyczącej chorób nowotworowych. Fundacja Urszuli Jaworskiej ul. Międzynarodowa 61, Warszawa Urszula Jaworska, kom , tel. 0 22/ office@fundacjauj.pl; konto: PKO BP SA XII O/ Warszawa:

13 Rejestr Niespokrewnionych Dawców Szpiku i Krwi Pępowinowej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii powstał w 1998 roku na bazie listy honorowych krwiodawców z wytypowanymi antygenami HLA klasy I. Dwa główne kierunki działania Rejestru IHiT to dobór niespokrewnionych dawców szpiku dla chorych i rekrutacja wolontariuszy do rejestru. W latach dokonano przeglądów światowych rejestrów i przeprowadzono dobory dawców dla 360 chorych na zlecenie wszystkich krajowych ośrodków wykonujących transplantacje krwiotwórczych komórek macierzystych. Dobrano niespokrewnionego dawcę szpiku dla 226 (70%) chorych, z czego dla 148 (46%) całkowicie zgodnego (10/10 alleli), a dla 79 (25%) częściowo niezgodnego (9 lub 8/10 alleli). W 2006 roku odsetek pacjentów, dla których dobrano całkowicie zgodnego dawcę wzrósł do 60%. Dla 95 (30%) chorych nie było możliwe dobranie akceptowalnego dawcy. W 33% doborów pierwszy dawca wybrany z rejestrów na podstawie wstępnych badań HLA okazał się całkowicie zgodny (10/10 alleli) po wykonaniu pełnego typowania. Z polskich rejestrów pochodziło 47 (21%) dobranych dawców, a pozostali 179 (79%) z rejestrów zagranicznych, z którymi stale współpracuje Rejestr*. Zrekrutowano 7605 dawców (przechowywane 130 jednostek krwi pępowinowej), w tym 1241 (16%) dawców i wszystkie jednostki zbadano w zakresie ABDR. Dane tych dawców i jednostek są włączone do międzynarodowej bazy dawców szpiku BMDW (Bone Marrow Donor Worldwide) w Leiden (Holandia) osiągającej obecnie ponad 11 mln dawców. Do tej pory 13 dawców Rejestru Instytutu Hematologii i Transfuzjologii honorowo oddało szpik celem ratowania życia śmiertelnie chorych osób. Dawcy są dziś na uroczystości Dnia Honorowego Dawcy Szpiku. Dobrano na co dzień niespokrewnionych dawców szpiku na zlecenie 9 ośrodków transplantacji szpiku w Polsce, wykonujących transplantacje szpiku od niespokrewnionych dawców, w tym ośrodka Instytutu Hematologii i Transfuzjologii. Została nawiązana współpraca ze wszystkimi klinikami i przychodniami hematologicznymi w kraju, których podopieczni potrzebują niespokrewnionego dawcy szpiku, a także z regionalnymi centrami krwiodawstwa i krwiolecznictwa w dziedzinie rekrutacji dawców oraz 19 ośrodkami pobierającymi szpik od dawców. W doborze niespokrewnionych dawców szpiku Rejestr IHiT osiągnąl najlepsze w Polsce rezultaty pod względem skuteczności doboru: 1. Instytut Hematologii i Transfuzjologii dobrał dawcę dla największego odsetka zgłoszonych chorych 226/322 (70%) osób. 2. Najwyższy odsetek dawców pochodził z rejestrów polskich 47/226 (21% osób*). 3. Najmniej pieniędzy potrzebowaliśmy na badania biorcy średnio 4.055,41 zł na 1 chorego. 4. Najniższy był całkowity koszt doboru średnio ,00 zł na 1 chorego. 5. Najniższy był odsetek doborów przekraczających limit zł 8%. *) Nowak J, Graczyk-Pol E, Mika-Witkowska R, Zajko M, Rogatko-Koroś M, Sak-Budzisz J. Skuteczność poszukiwania przez Ośrodek Instytutu Hematologii i Transfuzjologii niespokrewnionych dawców komórek krwiotwórczych w krajowych i zagranicznych rejestrach w latach dla pacjentów z ostrymi i przewlekłymi białaczkami. Postępy Nauk Medycznych 2007, 20 (7-8),

14 prof. dr hab. n. med. Jerzy Hołowiecki Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Śląskiego Uniwersytetu Medycznego i Konsultant Regionalny ds. Hematologii i Transfuzjologii. Od 2003 roku specjalista w zakresie transplantologii klinicznej. Autor ponad 450 publikacji naukowych. Doświadczenie zdobyte głównie w zakresie hematologii, szczególnie onkohematologii, transplantologii szpiku kostnego oraz chorób wewnętrznych, oparte na pracy klinicznej, nauczaniu studentów i lekarzy oraz szkoleniach odbytych w kraju i zagranicą. Główny badacz w ponad 20 próbach klinicznych. Ważniejsze osiągnięcia organizacyjne: zorganizowanie oddziału hematologii w ramach I Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, przekształconego w Klinikę Hematologii i ostatecznie w Katedrę i Klinikę Hematologii i Transplantacji Szpiku (w latach ); zorganizowanie Polskiej Grupy Białaczkowej dla Dorosłych PALG, działającej od 1980 r.; zorganizowanie i prowadzenie od 1996 r. Polskiej Szkoły Hematologii; zorganizowanie największego w kraju ośrodka transplantacji szpiku, w którym wykonuje się ponad 165 różnego typu transplantacji szpiku; wykonanie pierwszego w kraju przeszczepu szpiku od dawcy niespokrewnionego i zarazem pierwszego przeszczepu od dawcy zagranicznego oraz pierwszego przeszczepu od dawcy niespokrewnionego pochodzącego z polskiego rejestru; uzyskanie od 1996 r. akredytacji EBMT do wykonywania wszystkich typów przeszczepów; uzyskanie akredytacji National Marrow Donor Program (NMDP) jako ośrodek pierwszy w Polsce, poszukujący dawców w tym rejestrze i wykonujący od nich przeszczepienia. prof. dr hab. n. med. Wiesław Wiktor Jędrzejczak Kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Akademii Medycznej w Warszawie, Konsultant Krajowy ds. Hematologii, Przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej Polskiej Akademii Nauk we Wrocławiu (druga kadencja), wcześniej (dwie kadencje) Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Specjalista w zakresie chorób wewnętrznych, hematologii, onkologii i transplantologii klinicznej, autor ponad 150. publikacji z zakresu zarówno hematologii doświadczalnej, jak i klinicznej, w tym odkrycia dotyczące komórek krwiotwórczych, wrodzonych defektów genetycznych krwiotworzenia oraz nowych metod leczenia nowotworów. Inne osiągnięcia: wykonanie pierwszych allogenicznych i autologicznych przeszczepień szpiku w Polsce, Nagroda Fundacji na Rzecz Nauki Polskiej, Medal Jędrzeja Śniadeckiego Polskiej Akademii Nauk.

15 prof. dr hab. n. med. Krzysztof Warzocha Specjalista hematologii, onkologii klinicznej, chorób wewnętrznych, zdrowia publicznego. W latach asystent, adiunkt (od 1998 r.) Kliniki Hematologii Akademii Medycznej w Łodzi, od 2002 dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii oraz Kierownik Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Od 2001 roku członek Rady Naukowej Instytutu Medycyny Wewnętrznej Uniwersytetu Medycznego (UM) w Łodzi, od 2002 r. Senackiej Komisji Międzynarodowej Współpracy i Wymiany Naukowej UM w Łodzi, od 2003 r. członek Rady Naukowej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Od 1998 r. członek Rady Redakcyjnej Electronic Journal of Oncology, od 2001 r. z-ca redaktora naczelnego Acta Haematologica Polonica, od 2003 r. członek Rady Naukowej wydania polskiego Journal of Clinical Oncology, od 2004 r. Rady Redakcyjnej Onkologii w Praktyce Klinicznej i od 2005 r. Rady Redakcyjnej Archives of Medical Scence. Naukowo zajmuje się problematyką onkohematologii, szczególnie biologią i leczeniem chłoniaków. Najważniejsze osiągnięcia naukowe: udział wrodzonej odporności w patogenezie chorób rozrostowych układu chłonnego, w tym stwierdzenie patogenetycznego udziału białek z grupy czynnika martwicy nowotworów (TNF) i antygenów zgodności tkankowej HLA w powstawaniu i przebiegu klinicznym chłoniaków, zdefiniowanie biologicznego indeksu rokowniczego w oparciu o białka z rodziny TNF w chłoniakach, wykrycie, zsekwencjonowanie oraz sklonowanie izoformicznych odmian genów kodujących białka z rodziny TNF. Jest współzałożycielem Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków oraz bierze aktywny udział w pracach i badaniach klinicznych Polskiej Grupy Białaczkowej Dorosłych. Jest autorem i współautorem 284 publikacji naukowych oraz 3. patentów. Większość publikacji oryginalnych opublikowano w wysoko recenzowanych pismach zagranicznych. Za swoje osiągnięcia naukowe otrzymał wiele nagród, w tym Nagrodę Indywidualną II stopnia Rektora AM w Łodzi (1993), Nagrodę Łódzkiego Oddziału PAN i Rektorów Wyższych Uczelni w Łodzi w dziedzinie nauk biologiczno-medycznych (1998), Nagrodę Indywidualną I stopnia Ministra Zdrowia (2000), Nagrodę Zespołową Ministra Zdrowia (2006), a w 2006 roku został odznaczony Złotym Krzyżem Zasługi przez Prezydenta Rzeczypospolitej Polskiej. Jest członkiem wielu towarzystw naukowych, w tym International Union Against Cancer, European Society for Medical Oncology i Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

16 woj. kujawsko-pomorskie Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii Uniwersytet Mikołaja Kopernika w Toruniu Collegium Medicum im. L. Rydygiera w Bydgoszczy, ul. Marii Skłodowskiej- Curie 9, Bydgoszcz tel.: 052/ , woj. lubelskie Klinika Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Akademii Medycznej w Lublinie, ul. Staszica 11, Lublin tel.: 0 81/ woj. łódzkie Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej Klinika Hematologii w Łodzi, ul. Ciołkowskiego 2, Łódź tel.: 0 42/ woj. małopolskie Klinika Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, ul. Kopernika 17, Kraków tel.: 0 12/ , woj. mazowieckie Klinika Hematologii i Onkologii Akademii Medycznej w Warszawie, ul. Banacha 1a, Warszawa Instytut Hematologii i Transfuzjologii, ul. I. Gandhi 14, Warszawa tel.: 0 22/ tel.: 0 22/ (centrala) woj. podlaskie Państwowy Szpital Kliniczny Klinika Hematologii Akademii Medycznej w Białymstoku, ul. M. Skłodowskiej-Curie 24a, Białystok tel.: 0 85/ woj. pomorskie Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Akademii Medycznej Klinika Hematologii, ul. Dębinki 7, Gdańsk tel.: 0 58/ woj. śląskie woj. zachodniopomorskie Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny im. Mielęckiego Śląskiej Akademii Medycznej, Klinika Hematologii ul. Dąbrowskiego 25, Katowice Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 Pomorskiej Akademii Medycznej im. prof. Tadeusza Sokołowskiego, Klinika Hematologii, ul. Unii Lubelskiej 1, Szczecin tel.: 0 32/ tel.: 0 91/