Rola badań klinicznych faz wczesnych w procesie rejestracji produktów leczniczych

Wielkość: px

Rozpocząć pokaz od strony:

Download "Rola badań klinicznych faz wczesnych w procesie rejestracji produktów leczniczych"

Bogusław Sobczyk
7 lat temu
Przeglądów:

1 Rola badań klinicznych faz wczesnych w procesie rejestracji produktów leczniczych Dr Katarzyna Jarus-Dziedzic Prezes i Dyrektor Medyczny i Naukowy BioVirtus Research Site Sp. z o. o.

Od cząsteczki do leku Poszukiwanie leku Badania przedkliniczne Badania kliniczne Proces rejestracji Faza IV Przydzielenie kodu substancji

rejestracyjny Wprowadzenie na pierwszy rynek Wprowadzenie na ostatni główny rynek 1 lek zatwierdzony przez UR 3 6 lat 6 7 lat 0,5 2 lata Na

2 Od cząsteczki do leku Poszukiwanie leku Badania przedkliniczne Badania kliniczne Proces rejestracji Faza IV Przydzielenie kodu substancji Pierwsza dawka w badaniach toksykologicznych Pierwsze podanie u ludzi Pierwsze podanie u chorych Ustalenie podstawowej dawki Pierwszy wniosek rejestracyjny Wprowadzenie na pierwszy rynek Wprowadzenie na ostatni główny rynek 1 lek zatwierdzony przez UR 3 6 lat 6 7 lat 0,5 2 lata Na podst. Drug discovery development innovation.org, PHRMA Badania kliniczne. Organizacja, nadzór i monitorowanie pod red. Dr n. med. Marcina Waltera

3 Działania i decyzje agencji przy ocenie zgłoszenia nowego leku Zgłaszający / Sponsor IND (Investigational New Drug Application Ocena CDER (Center of Drug Evaluation and Research) Medyczna Chemiczna Farmakologicznotoksykologiczna Statystyczna Ocena bezpieczeństwa Decyzja TAK Ocena kompletna Ocena pozytywna NIE NIE TAK Prezentacja nowych wyników Badania wstrzymane Zawiadomienie Sponsora Rozpoczęcie badań klinicznych Na podst. Jak powstają nowe leki (w sto lat po aspirynie) Grzegorz Grynkiewicz, Janusz Obukowicz

4 Przybliżony czas oczekiwania na wydanie decyzji ws rozpoczęcia badania Europa Azja Ameryka Pn Australia Francja: 5 tygodni Indie: 8-12 tyg USA: 30 dni Australia: 50 dni Czechy, Dania, Estonia, Grecja, Irlandia, Włochy, Litwa, Malta, Holandia, Norwegia, Polska, Rumunia, Serbia, Słowacja, Hiszpania, Szwecja, Wielka Brytania, Ukraina 60 dni Niemcy 60 dni (badania wieloośrodkowe), 30 dni (badania jednoośrodkowe) Cypr 40 dni Bułgaria, Chorwacja, Łotwa, Szwajcaria, Turcja 30 dni Belgia: 15 dni (I faza), 28 dni (pozostałe fazy) Rosja 15 dni Singapur: 30 dni The EFGCP Report on The Procedure for the Ethical Review of Protocols for Clinical Research Projects in Europe and Beyond

5 Pomysł Analiza potrzeb cel terapeutyczny wykorzystanie wiedzy o mechanizmach odpowiedzialnych za przebieg choroby poszukiwanie substancji, której mechanizm działania może modyfikować proces chorobowy i wywołać efekt terapeutyczny

Poszukiwanie nowych cząsteczek 5 000 10 000 cząsteczek poddawanych jest pierwszym testom w laboratorium 500-100 wykazuje aktywność biologiczna 250 związków testowanych jest w fazie przedklinicznej 5

6 Poszukiwanie nowych cząsteczek cząsteczek poddawanych jest pierwszym testom w laboratorium wykazuje aktywność biologiczna 250 związków testowanych jest w fazie przedklinicznej 5 związków testowanych jest w badaniach klinicznych Jeśli na początkowych etapach projektu przeprowadzone zostaną dokładne analizy z zakresu PK i metabolizmu leków in vitro, szanse powodzenia cząsteczki-kandydata na lek znacznie wzrastają Na podst. Drug discovery development innovation.org, PHRMA

7 Badania przedkliniczne Ocena skuteczności: na modelu zwierzęcym choroby na liniach komórkowych Ocena właściwości: farmakologicznych, farmakokinetycznych, farmakodynamicznych Ocena bezpieczeństwa: toksykologiczność ostra toksykologiczność przewlekła Immunogenność, karcinogenność i inne

8 Badania kliniczne Faza I Ocena bezpieczeństwem leku oraz jego farmakokinetyki i farmakodynamiki Udział niewielkiej grupy uczestników I podanie u człowieka (first-in-man) do 5 Uczestników kolejne podania u człowieka 5-20 Uczestników Zdrowi i chorzy

Badania kliniczne Faza IIa i IIb Poszukiwanie dawki terapeutycznej z jednoczesnym monitorowaniem bezpieczeństwa Pierwsze badania porównawcze badanego produktu i placebo Faza IIa Badania pilotażowe na

9 Badania kliniczne Faza IIa i IIb Poszukiwanie dawki terapeutycznej z jednoczesnym monitorowaniem bezpieczeństwa Pierwsze badania porównawcze badanego produktu i placebo Faza IIa Badania pilotażowe na pacjentach lub zdrowych Uczestnikach Wstępna ocena skuteczności i bezpieczeństwa u osób chorych Proof of concept Mechanizm działania Badanie zakresu dawek Faza IIb Badania fundamentalne prowadzone na pacjentach Wybór ostatecznych dawek Skuteczność Badanie pacjentów z wybranym schorzeniem.

10 Badania kliniczne Faza III Najdłuższy i najkosztowniejszy etap, w którym skuteczność leku musi być ostatecznie potwierdzona. Badania wieloośrodkowe, którego celem jest określenie korzyści medycznych i częstości występowania efektów niepożądanych. Pomyślne zakończenie tej fazy pozwala zarejestrować lek i wprowadzić go na rynek. Liczba pacjentów może wahać się od kilku do kilkunastu tysięcy.

11 Badania kliniczne Faza IV Badania kliniczne po rejestracji leku w celu potwierdzenia jego efektywności w innych zastosowaniach jak również potwierdzenie ważności wcześniej prowadzonych badań oraz efektywności długoterminowego stosowania leku.

12 Wydatki firm farmaceutycznych na badania i rozwój Koszt wprowadzenia całkowicie nowego produktu leczniczego osiąga wartość do 900 mln dolarów Federal Trade Comission, Analiza PwC

Wydatki firm farmaceutycznych na badania i rozwój (2012) 12 10 8 6 4 2 0 10,1 9,33 8,167,97,66 6,4 5,95 5,3 5,24 4,32 wydatki w mld $ W pierwszej światowej dziesiątce firm przeznaczających najwięcej

13 Wydatki firm farmaceutycznych na badania i rozwój (2012) ,1 9,33 8,167,97,66 6,4 5,95 5,3 5,24 4,32 wydatki w mld $ W pierwszej światowej dziesiątce firm przeznaczających najwięcej środków na badania i rozwój jest pięć firm z branży farmacja i biotechnologia ( The 2013 EU Industrial B+R Investment Scoreboard ) Na badania i rozwój (R&D) firmy farmaceutyczne wydają od 18-30% swoich przychodów. Badania fazy pierwszej mimo, że stanowią kilka procent badań klinicznych, pochłaniają kwoty porównywalne z wydatkami na fazę II. Zwykle koszt badań wczesnej fazy to 50 % szacowanych wydatków na badania następnych faz. Fiercebiotech.com

14 Liczba zarejestrowanych badań klinicznych w latach ( )

15 Ilość ośrodków na świecie 4,1% 48,7% 0,9% 3% 2,4% 7%1,6% 4,1 % 2,8% 2,7% 0,9% 0,5% 0,2% 1,5% 0,03% 0,3% 0,2% 1% 0,7% 2,7% 0,48% 0,4% 2,1% 0,7% 1% 1,% 1,3% 1,5% Ameryka Północna 53,7% Ameryka Południowa 4,3% Europa 28,5% Azja 8% Afryka 4% Australia 1,5%

16 Liczba rozpoczętych badań klinicznych wszystkich faz w 2014 r BioPharm Insight in collaboration with BioPharm Clinical, Styczeń 2015

17 Badania rozpoczęte w 2014 roku z podziałem na kraje BioPharm Insight in collaboration with BioPharm Clinical, Styczeń 2015

18 Ranking krajów pod względem ilości prowadzonych badań oraz ilości ośrodków Miejsce Kraj Liczba badań Liczba ośrodków 1 USA Niemcy Japonia Wielka Brytania Kanada Hiszpania Francja Australia Chiny Holandia Włochy Belgia Korea Południowa Polska BioPharm Insight in collaboration with BioPharm Clinical, Styczeń 2015

19 Procentowy udział badań Chiny Meksyk Szwecja Brazylia Indie Udział % badań faz wczesnych na świecie Inne USA Argentyna Rosja Australia Polska Wielka Brytania Kanada Japonia Włochy Hiszpania Francja

20 Rozdział trwających badań faz wczesnych USA 223 Wielka Brytania 70 Pozostali Zdrowi Uczestnicy Niemcy 33 Chiny 12 Polska 4 Rosja 3 Indie badań faz wczesnych, w tym 579 ze zdrowymi Uczestnikami

21 Liczba rejestracji badań klinicznych w Polsce, według fazy Badania kliniczne w Polsce Badania i rozwój Price Waterhouse Coopers

22 Udział procentowy badań wszystkich faz w całkowitej puli badań (w Polsce) Faza II - 26,7 % Faza I - 5,9 % Faza IV - 4 % Faza III - 63,4 % Michał Gryz - Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

23 FEASIBILITY 53 zapytania o fazę III 18 zapytań o badania nieinterwencyjne 33 zapytania o fazę I 24 zapytania o fazę II

Podobne dokumenty

Copyright 2010 Państwowy Instytut Geologiczny Państwowy Instytut Badawczy

Copyright 2010 Państwowy Instytut Geologiczny Państwowy Instytut Badawczy 10. R U D Y C Y N K U I O Ł O W I U Tradycyjnym obszarem występowania złóŝ rud cynku i ołowiu o znaczeniu przemysłowym jest północne i północno-wschodnie obrzeŝenie Górnośląskiego Zagłębia Węglowego. Występujące