Immunoonkologia: ramy działań politycznych Opracowanie strategii umożliwiających pacjentom dostęp do innowacyjnych metod leczenia chorób nowotworowych

Transkrypt

1 Piśmiennictwo Luengo-Fernandez R i wsp. Economic burden of cancer across the European Union: a population-based cost analysis. Lancet 03; 4: Surveillance EaERPS. SEER Stat Fact Sheets: All Cancer Sites Couzin-Frankel J. Cancer Immunotherapy. Science 0 Dec 03; vol. 34: Science 03; 343(0 Dec): American Association for Cancer Research. AACR Cancer Progress Report 03 Making Research Count for Patients: A Continual Pursuit Hoos A, et al. Facilitating the development of immunotherapies: intermediate endpoints for immune checkpoint modulators. Conference on Clincial Cancer Research.Issue Brief Cancer Research Institute. What is cancer immunotherapy? Hodi FS, et al. Improved survival with ipilimumab in patients with metastatic melanoma. N Engl J Med 00; 363: U.S.Food and Drug Administration (FDA). Pembrolizumab. Press Release Kantoff PW, et al., IMPACT Study Investigators. Sipuleucel-T immunotherapy for castration-resistant prostate cancer. N Engl J Med 00; 363: Morgensztern D, et al. Improving Survival for Stage IV Non-small Cell Lung Cancer A Surveillance, Epidemiology, and End Results Survey from 990 to 005. Journal of Thoracic Oncology 009; : National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology Non Small Cell Lung Cancer. Version Shrump DS. Non-small cell lung cancer. Cancer. Principles and Practice of Oncology Assessing the burden of caregiving for patients with lung cancer in Europe Vasekar M, Lu X, Zheng H, Belani CP. Targeted immunotherapy for non-small cell lung cancer. World J Clin Oncol 04; 5: Reck M. What future opportunities may immuno-oncology provide for improving the treatment of patients with lung cancer? Annals of Oncology 0; 3 Suppl 8:viii8-viii34. 6 Ellis LM, et al. American Society of Clinical Oncology Perspective: raising the bar for clinical trials by defi ning clinically meaningful outcomes. JCO 04; epub 0.00/JCO Wolchok JD, et al. Guidelines for the evaluation of immune therapy activity in solid tumors: immune-related response criteria. Clinical Cancer Research: an offi cial journal of the American Association for Cancer Research 009; 5: Hoos A, Britten CM. The immuno-oncology framework. Enabling a new era of cancer therapy. OncoImmunology 0; : Ribas A, et al. New challenges in endpoints for drug development in advanced melanoma. Clin Cnacer Res 0; 8: Kantarjian H, Fojo T, Mathisen M, Zwelling LA. Cancer Drugs in the United States: Justum Pretium The Just Price. JCO 03; 3: Stewart DJ, Kurzrock R. Cancer: The Road to Amiens. JCO 009; 7: Hoos A, et al. Development of ipilimumab: contribution to a new paradigm for cancer immunotherapy. Semin Oncol 00; 37: European Medicines Agency (EMA). Pilot project on adaptive licensing. EMA/54350/ Eichler H-L. Adaptive Licensing: Taking the Next Step in the Evolution of Drug Approval. Nature 0; 9: Fox BA, et al. Defi ning the critical hurdles in cancer immunotherapy. Journal of Translational Medicine 0; 9: Jackson DB. Personalized cancer medicine advances and socio-economic challenges. Nat Rev Clin Oncology 0; 8: The Melanoma Taskforce cbsjm. Commissioning toolkit The Melanoma Taskforce cbsjm. Quality in melanoma care: a best practice pathway Immunoonkologia: ramy działań politycznych Opracowanie strategii umożliwiających pacjentom dostęp do innowacyjnych metod leczenia chorób nowotworowych Europejska Grupa Ekspertów ds. Immunoonkologii* *Europejska Grupa Ekspertów ds. Immunoonkologii stanowi niezależną sieć, w skład której wchodzą: Francesco de Lorenzo (European Cancer Patient Coalition (ECPC)); Philippe de Backer, MEP; Cristian Silviu Busoi, MEP; Cedrik M. Britten (Association for Cancer Immunotherapy (CIMT); Marc van den Bulcke (Institute of Public Health, Belgia); Szymon Chrostowski (Fundacja Wygrajmy Zdrowie, Polska); Christoph Huber (CIMT); Burgak Karaca (Turkish Immuno-Oncology Society); James Larkin (Royal Marsden Hospital, Wielka Brytania); Cilia Linssen (Lung Cancer Europe (LUCE)); Olivier Michielin (European Society for Medical Oncology (ESMO)); Mihaela Militaru (ECPC); Ingrid van den Neucker (European Cancer Organisation (ECCO)); Francisco Ventura Ramos (Portuguese Institute of Oncology, Lizbona) ONCPL5NP Styczeń 05 Zalecenia ekspertów zostały zebrane i wydane przez SHW Health Ltd. przy wsparciu fi nansowym i organizacyjnym ze strony fi rmy Bristol-Myers Squibb w celu pokrycia kosztów, opracowania szaty grafi cznej i wydrukowania niniejszego dokumentu. Sponsor przedstawił uwagi na temat dokumentu, jednak jego treść odzwierciedla konsensus członków grupy ekspertów, którzy mieli pełną kontrolę redakcyjną nad dokumentem.

2 Streszczenie Rak w UE wciąż niepokonana choroba,45 miliona nowych przypadków rocznie,3 miliona zgonów rocznie Immunoonkologia: prawdziwa innowacja dla chorych na raka Europa przeżywa bezprecedensową epidemię chorób nowotworowych, co wynika ze starzenia się populacji. Pomimo istotnego postępu w zakresie profi laktyki, badań przesiewowych i leczenia wielu nowotworów, znalezienie ostatecznego lekarstwa na raka wciąż pozostaje nieuchwytnym celem. Jednak najnowsze doniesienia na temat immunoonkologii, która wykorzystuje układ odpornościowy do walki z rakiem, po raz pierwszy budzą nadzieję na długotrwałe przeżycia z utrzymaniem satysfakcjonującej jakości życia dla pacjentów z różnymi zaawansowanymi choróbami nowotworowymi. Co to oznacza dla decydentów? 6 miliardów euro bezpośrednich kosztów opieki zdrowotnej 75 miliardów euro kosztów pośrednich Obecnie na 3 osoby z chorobą nowotworową nie przeżywa więcej niż 5 lat Uwaga: dane dotyczą wszystkich typów i stadiów zaawansowania nowotworów Terapie immunoonkologiczne oferują znaczny potencjał dla pacjentów chorych na raka, ponieważ już teraz umożliwiły ważny przełom w leczeniu wielu rodzajów nowotworów Profesor Francesco de Lorenzo, Prezes Europejskiej Koalicji Pacjentów z Rakiem (ECPC) Przewiduje się, że terapie immunoonkologiczne staną się jedną z podstaw leczenia nowotworów w najbliższych latach, a decydenci odegrają ważną rolę w zapewnieniu, aby najbezpieczniejsze i najskuteczniejsze z tych ważnych terapii zostały możliwie szybko udostępnione pacjentom w całej Europie. W 04 roku utworzono Europejską Grupę Ekspertów ds. immunoonkologii jako niezależną sieć proponującą działania dla europejskich i krajowych decydentów w celu szybkiego dostępu pacjentów do immunoonkologicznych terapii w całej Europie. Jako pacjenci, specjaliści w dziedzinie onkologicznej opieki zdrowotnej, naukowcy, badacze i politycy proponujemy tworzenie kompleksowej polityki działań wokół pięciu priorytetowych obszarów: Promować lepsze zrozumienie unikatowych cech immunoonkologii wśród samych decydentów, organów regulacyjnych, osób z fachowego personelu medycznego oraz pacjentów Zagwarantować, aby decyzje regulacyjne dotyczące wartości metod immunoonkologicznych były oparte na tym, co najbardziej liczy się dla pacjentów: na długotrwałych przeżyciach oraz utrzymaniu wysokiej jakości życia Zapewnić elastyczność procedur rejestracyjnych w celu umożliwienia pacjentom szybkiego dostępu do immunoonkologii Inwestować w badania, aby zrozumieć, jak działa immunoonkologia u pacjentów Włączyć innowacyjne terapie do krajowych planów onkologicznych, schematów leczenia oraz fi nansowania Wprowadzanie innowacyjnych metod leczenia w sposób szybki i bezpieczny dla pacjenta ma kluczowe znaczenie. Dlatego UE powinna promować badnia oraz umożliwić wprowadzanie na rynek nowych metod leczenia bez zbędnej zwłoki. Może to poprawić jakość życia tysięcy pacjentów Philippe de Backer, poseł do Parlamentu Europejskiego 5 Kompleksowe fi nansowanie innowacyjnych metod leczenia nowotworów 4 Większa motywacja do badań Lepsze zrozumienie unikatowych cech immunoonkologii Szybki dostęp do terapii immunoonkologicznych 3 Elastyczne procedury rejestracyjne Określenie priorytetów dla pacjentów 3

3 Co jest wyjątkowego w immunoonkologii? W 03 roku czasopismo Science uznało immunoonkologię za przełom roku 03 metody te mogą zrewolucjonizować sposób leczenia pacjentów z chorobami nowotworowymi. 4 Co sprawia, że terapie immunoonkologiczne są wyjątkowe? 5;6 Metody te są ukierunkowane na układ odpornościowy, a nie na sam nowotwór Umożliwiają one selektywne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych z oszczędzeniem komórek zdrowych Zapewniają długotrwałą pamięć układu immunologicznego, dzięki czemu mogą stale dostosowywać się do zmian biologii nowotworu w czasie, umożliwiając długookresową odpowiedź przeciwnowotworową. Co więcej, immunoterapie mogą być skuteczne w wielu rodzajach nowotworów, ponieważ ich działanie polega na aktywowaniu własnej odpowiedzi immunologicznej pacjenta w odróżnieniu od działania bezpośrednio na guz. Terapie immunologiczne są już dostępne dla pacjentów z zaawansowanym czerniakiem 7,8 i rakiem gruczołu krokowego w USA, 9 jak też są oceniane w wielu innych nowotworach trudnych do leczenia. 6 Możliwość skutecznego leczenia nowotworów obarczonych najwyższą śmiertelnością: przykład raka płuca Rak płuca jest główną przyczyną zgonów wśród nowotworowów na całym świecie zarówno u mężczyzn, jak i u kobiet. Osiemdziesiąt procent pacjentów z zaawansowanym rakiem płuca umiera w ciągu jednego roku od chwili rozpoznania. 0 Pacjent, u którego dzisiaj rozpoznano raka płuca, ma takie same szanse przeżycia jak 40 lat temu., Rak płuca jest też przyczyną największych kosztów ekonomicznych spośród wszystkich nowotworów w Europie, jak też powoduje olbrzymie obciążenie dla opiekunów pacjentów. 3 Obecnie w badaniach fazy III dotyczących raka płuca ocenianych jest szereg metod immunoonkologicznychi, 4,5 które są z niecierpliwością wyczekiwane przez pacjentów. Dla pacjentów z rakiem płuca dostępne opcje leczenia są bardzo ograniczone i każde nowe leczenie może oznaczać duży postęp. Czas ma tu podstawowe znaczenie, ponieważ nasi pacjenci zazwyczaj mają go niewiele. Chodzi o czas wprowadzenia leku na rynek, a także utworzenia struktur, które umożliwią właściwe leczenie. Należy szybko zapewnić pełny dostęp do leczenia, gdy tylko pojawi się nowy bezpieczny i skuteczny lek. Cilia Linssen, Wiceprezes Lung Cancer Europie Lepsze zrozumienie przez decydentów, organy regulacyjne, specjalistów i pacjentów, na czym polega immunoonkologia i jaka jest jej rola w leczeniu raka. Zapewnić, aby immunoonkologia znalazła się w plananach leczenia onkologicznego, na przykład poprzez Wspólne Działanie na rzecz Kompleksowego Zwalczania Nowotworów (CANCON) Zachęcać do otwartej dyskusji naukowej na temat nowych osiągnięć w dziedzinie immunoonkologii z ekspertami HTA, agencji oceny technologii medycznych (AOTM) i podmiotów odpowiedzialnych za refundację leczenia Wyasygnować osobne fundusze na specjalistyczne szkolenia dotyczące immunoonkologii Zapewnić wsparcie i fi nansowanie organizacji pacjentów w celu przekazywania zrozumiałych i aktualnych informacji pacjentom z chorobami nowotworowymi na temat immunoonkologii 4 5

4 Co jest ważne dla pacjentów: długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia Długotrwałe przeżycie: a co mówią wykresy Poniższe ryciny ilustrują różnicę w efektach leczenia pomiędzy metodami immunoonkologicznymi i tradycyjnymi metodami leczenia. ESMO i inne towarzystwa naukowe od dawna uznają, że długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia jest tym, co liczy się najbardziej dla pacjentów z chorobami nowotworowymi wyzwanie polega na dostosowaniu metod oceny korzyści w badaniach klinicznych, abyśmy byli pewni, że dokładnie je mierzymy. 6 Profesor Rolf Stahel, Prezes Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO) A. Terapia tradycyjna: Choć dla wielu tradycyjnych metod leczenia wykazano dotychczas obiecujące działania przeciwnowotworowe, to jednak w większości przypadków efekt ten nie jest długotrwały i w związku z tym nie przekłada się na wzrost długotrwałego przeżycia. Jest to zilustrowane poniżej: występuje wczesna poprawa krzywej przeżycia (w miejscu wskazanym strzałką), lecz krzywe stopniowo zbliżają się do siebie, co sugeruje, że metody te nie oferują korzyści związanych z długotrwałym przeżyciem. B. Terapia Immunoonkologiczna: Dla tych metod wykazano trwałe działania przeciwnowotworowe, które może przekładać się na długotrwałe przeżycie. Krzywe rodzielają się później, lecz plateau sugeruje, że większy odsetek pacjentów nadal pozostaje przy życiu po kilku latach od rozpoczęcia leczenia (w miejscu wskazanym strzałką). 7 Terapie immunoonkologiczne dają szanse na długotrwałego przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia Terapie immunoonkologiczne dają sznse na długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia wielu pacjentom, u których dotychczas opcje leczenia były bardzo ograniczone. 6,7,9 Pacjenci ci mogliby wrócić do pracy, jak i zdrowo i aktywnie żyć przez wiele lat (patrz historie pacjentów na stronie Uzyskanie dowodów na długotrwałe przeżycie może wymagać wielu lat; dlatego ważne jest zidentyfi kowani pośrednich punktów końcowych, które będą wskazywały na długotrwałe przeżycia dzięki zastosowaniu terapii immunoonkologicznych. 7 Te punkty końcowe mogą ułatwić przyspieszoną ocenę lub rejestrację. 5 Niestety tradycyjne badania kliniczne w onkologii są zazwyczaj oparte na pomiarach krótkoterminowych, które nie zawsze przekładają się na długotrwałe przeżycia. Badania te opracowano dla konwencjonalnych metod leczenia, takich jak chemioterapia i wymagają one dostosowania do efektów obserwowanych w immunoonkologii. 8 A. Terapia tradycyjna Odsetek pacjentów przeżywających 0 3 Lata czerwona krzywa leczenie kontrolne Długotrwałe przeżycia przy utrzymaniu wysokiej jakości życia lub pośrednie punkty końcowe wskazujące na długotrwałe przeżycia są podstawą do podejmowania decyzji mających na celu udostępnienie terapii immunoonkologicznych pacjentom B. Terapia immunoonkologiczna Odsetek pacjentów przeżywających 0 3 Lata Zaadaptowano z: Ribas i wsp. 0 9 Uzgodnić pomiędzy organami regulacyjnymi i władzami odpowiedzialnymi za refundację, w jaki sposób należy mierzyć korzyści ze stosowania immunoonkologii Zachęcać agencje oceny technologii medycznych (AOTM) do oceny pełnej wartości długotrwałego przeżycia po leczeniu immunoonkologicznym, pod względem jakości życia, wpływu na produktywność oraz czas i koszty opieki. 6 7

5 3 Elastyczne procedury rejestracyjne To, czego potrzebujemy, to elastyczne, ale bezpieczne, podejście do procedur rejestracji metod leczenia przeciwnowotworowego. Biurokratyczne przeszkody i ograniczenia budżetowe nie powinny powodować niepotrzebnych opóźnień w udostępnianiu najbardziej obiecujących leków pacjentom, którzy ich najbardziej potrzebują Marc van den Bulcke, Belgia Kosztowne i długotrwałe ścieżki rozwoju leków Procedury rejestracyjne muszą określać bardzo ścisłe wymagania dotyczące danych na temat nowych metod leczenia; wymagania te często powodują jednak, że ścieżki rozwoju leków są długotrwałe i kosztowne. Koszt na jednego pacjenta w badaniu klinicznym zwiększył się z szacowanej kwoty USD na pacjenta w roku 000 do nawet USD w roku 0. 0 Zróżnicowane wymagania dotyczące danych pomiędzy krajowymi instytucjami rejestracyjnymi i agencjami oceny technologii medycznych dodatkowo zwiększają koszty zarówno dla podmiotów opracowujących leki, jak i dla organów regulacyjnych w związku z koniecznością wielokrotnej oceny tych samych danych. Ścieżki adaptacyjne mogą zapewnić szybki dostęp do nowych technologii 3;4 W przypadku ścieżek adaptacyjnych decyzje zatwierdzające nie są jednorazowe, lecz są oparte na zmieniającym się zbiorze danych, przy czym gromadzenie danych i ocena rejestracyjna są powtarzane. Poprzez umożliwienie ciągłego generowania dowodów, celem ścieżek adaptacyjnych jest zapewnienie pacjentom i specjalistom dostępu do aktualnych informacji w celu podejmowania najlepszych świadomych indywidualnych decyzji dotyczących leczenia w świetle ewoluujących dowodów. 4 Wczesna współpraca pomiędzy podmiotami opracowującymi leki, organami regulacyjnymi (EMA), agencjami oceny technologii medycznych oraz płatnikami ma kluczowe znaczenie, gdyż muszą one uzgodnić kompleksowy plan rozwoju i rejestracji na wczesnym etapie (rejestracja adaptacyjna), w sposób dopasowany do adaptacyjnych procedur refundacyjnych oraz decyzji agencji oceny technologii medycznych. Równoważenie potrzeby zwiększenia bezpieczeństwa danych i dostępu do innowacji Zwiększenie wymagań rejestracyjnych, zwłaszcza w przypadku danych dotyczących bezpieczeństwa, także może prowadzić do opóźnienia lub ograniczenia dostępu pacjentów do korzystnych innowacji. W związku z tym pacjenci, badacze i branża farmaceutyczna proponują zwiększenie elastyczności procedur związanych z podejmowaniem decyzji rejestracyjnych. Jednym z możliwych rozwiązań byłoby umożliwienie podejmowania decyzji rejestracyjnych dotyczących warunkowego i ułatwionego dostępu do rynku w oparciu o jeszcze niekompletny zbiór danych. Procedury rejestracyjne będą ewoluowały na podstawie doświadczeń zgromadzonych w związku z opracowywaniem klinicznym niedawno zarejestrowanych metod leczenia. 8, Obiecującym przykładem takiego elastycznego podejścia są ścieżki adaptacyjne realizowane pilotażowo przez Europejską Agencję Leków. Elastyczność procedur rejestracyjnych w celu umożliwienia szybkiego opracowywania leków oraz udostępniania pacjentom metod immunoonkologicznych wykazujących wczesne korzyści istotne klinicznie Ułatwiać wczesny dialog pomiędzy organami regulacyjnymi i podmiotami opracowującymi metody terapii immunoonkologicznych w celu dodatkowej oceny możliwości wprowadzenia elastycznych procedur Zapewnić, że wytyczne rejestracyjne będą uwzględniały odpowiednią równowagę pomiędzy koniecznością uzyskania odpowiednich danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności oraz dostępem do innowacji Promować współpracę pomiędzy państwami członkowskimi w celu zapewnienia spójności w stosowaniu wytycznych w całej Europie 8 9

6 4 Inwestycje w badania Europa potrzebuje dalszych działań w celu stymulowania wysiłków na rzecz badań i rozwoju w celu udostępnienia pacjentom najbardziej innowacyjnych metod leczenia, które stanowią prawdziwą różnicę. Lepsze zrozumienie tego, jak terapie te działają u pacjentów w warunkach świata rzeczywistego umożliwi dobieranie poszczególnym pacjentom odpowiedniego leczenia, jak również identyfikację odpowiednich pacjentów do danego leczenia dr Cedrik M. Britten i profesor Christoph Huber, CIMT Platforma interdyscyplinar - nej współpracy badawczej w celu dokładniejszego określenia, którzy pacjenci mogą odnosić największe korzyści z leczenia (tj. dobranie odpowiedniego leczenia dla danego pacjenta) Wspierać rozwój partnerstwa publiczno-prywatnego w celu określenie mechanizmów działania terapii immunoonkologicznych u pacjentów Zapewnić fundusze celowe na badania immunoonologiczne, np. w ramach programu Horyzont 00 prowadzonego przez Generalną Dyrekcję Komisji Europejskiej ds. Badań Naukowych i Innowacji, a także w ramach krajowych grantów badawczych Potrzeba dodatkowych badań naukowych wczesnej fazy Barierą o krytycznym znaczeniu dla rozwoju immunoonkologii w Europie jest ograniczona ilość środków fi nansowych na przełożenie wyników badań naukowych na opiekę medyczną nad pacjentami. 5 Potrzebne są dodatkowe, ukierunkowane środki, aby rozumienieć jak immunoonkologia działa u pacjentów od stołu laboratoryjnego do łóżka pacjenta ) a także w celu przeniesienia tych wyników z powrotem do laboratorium w celu ułatwienia przyszłego opracowywania metod immunoonkologii ( od łóżka pacjenta do stołu laboratoryjnego ). Badania w tym zakresie mają kluczowe znaczenie, ponieważ w tej chwili brakuje nam dokładnego zrozumienia tego, jakie czynniki biologiczne powodują, że dana terapia immunoonkologiczna jest skuteczna u konkretnego pacjenta. Bez tej wiedzy będziemy leczyli pacjentów bardziej na zasadzie przypadku niż w oparciu o dane biologiczne. 6 Partnerstwo publiczno-prywatne W celu jak najlepszego wykorzystania dostępnych zasobów, bardzo ważne jest dobieranie do metod immunoonkologii pacjentów, u których prawdopodobieństwo uzyskania odpowiedzi na leczenie jest najwyższe. Wspólne działania badawcze z udziałem naukowców, podmiotów opracowujących leki oraz instytutów badawczych może umożliwić połączenie wyników badań klinicznych dotyczących immunoonkologii w duże bazy danych,aby określić które cechy pacjentów powodują, że prawdopodobieństwo wystąpienia odpowiedzi na konkretne metody leczenia będzie większe. Wiedzę tę można wykorzystać do identyfi kacji wiarygodnych narzędzi takich jak biomarkery do wybierania pacjentów, u których prawdopodobieństwo odniesienia korzyści z tych metod leczenia będzie największe, jak też zdefi niowania najbardziej efektywnych schematów leczenia. 0

7 5 Kompleksowe fi nansowanie innowacyjnych metod leczenia nowotworów Zapewnienie dostępu do innowacji w opiece onkologicznej Aby jakakolwiek nowa metoda leczenia mogła zostać udostępniona pacjentom, wymaga ona integracji z krajowymi planami opieki onkologicznej i została uwzględniona w plnach fi nansowych. Pierwszym krokiem w kierunku zapewnienia dostępności nowych metod leczenia są zalecenia kliniczne i rekomendacje,jak to miało miejsce w Wielkiej Brytanii w przypadku czerniaka. Jednak presja fi nansowa na systemy opieki zdrowotnej w całej Europie tworzy trudne środowisko dla nowych metod leczenia. Stowarzyszenia naukowe, takie jak Amerykańskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej, wzywają do stosowania metody łącznych kosztów opieki do oceny ekonomicznej nowych metod leczenia nowotworów czyli do określania pełnego ekonomicznego wpływu nowej metody leczenia, w przeciwieństwie do podejmowania decyzji na podstawie samego kosztu leków (tak zwane fi nansowanie silosowe d ). Przykład szybkiego i równego dostępu do metod immunoonkologicznych wdrożonego przez Grupę Roboczą ds. Czerniaka w Wielkiej Brytanii 7 What is needed Grupa Robocza ds. Czerniaka to brytyjski panel, w skład którego wchodzą lekarze, czołowi Collaborative, multidisciplinary research platforms to klinicyści, eksperci oraz przedstawiciele pacjentów zainteresowani kwestią raka skóry. Celem tej grupy roboczej była pomoc lokalnym komisarzom odpowiedzialnym za fi nansowanie opieki help improve our understanding of which patients are most zdrowotnej w zapewnieniu szybkiego i odpowiedniego dostępu do pełnego zakresu zatwierdzonych metod leczenia dla osób z zaawansowanym czerniakiem. likely to benefi t (ie. fi nding 8 the right treatment for a given patient) Dedykowana edukacja specjalistyczna dla całego zespołu interdyscyplinarnego Co ważne, immunoonkologia stanowi dziedzinę, która stale się rozwija, dlatego edukacja w tym zakresi będzie miała krytyczne znaczenie dla zapewnienia najbardziej korzystnych metod leczenia. Ponadto potrzebny jest dialog, wsparcie i informowanie pacjentów na temat nowych metod leczenia. d Finansowanie silosowe oznacza podejmowanie decyzji refundacyjnych wyłącznie w oparciu o wpływ na jedną kategorię kosztów na przykład kosztu leku oraz jego wpływu na budżet, zamiast szerszej oceny z uwzględnieniem wszystkich rodzajów kosztów (hospitalizacji, wizyt lekarskich itp.) Integracja opieki zdrowotnej, wspierana przez kompleksowe plany opieki onkologicznej oraz odpowiednie źródła fi nansowania Zapewnić, że pacjenci onkologiczni w całej Europie będą mieli jednakowy dostęp do innowacyjnych terapii, bez zbędnych opóźnień i różnic geografi cznych. Promować strategie fi nansowania, które będą uwzględniały całkowity koszt choroby nowotworowej dla społeczeństwa 3

8 6 Wnioski Terapie immunoonkologiczne są bardzo obiecujące dla pacjentów z chorobami nowotworowymi, jednak konieczne jest podjęcie właściwych działań przez decydentów, aby stały się dostepne. Kluczowe zalecenia co decydenci mogą zrobić: Promować lepsze zrozumienie unikatowego charakteru immunoonkologii. Zapewnić, aby terapie immunoonkologiczne zostały zintegrowane z planami leczenia onkologicznego. Zachęcać do otwartej dyskusji naukowej na temat nowych osiągnięć w dziedzinie immunoonkologii z ekspertami z instytucji rejestracyjnych, agencji oceny technologii medycznych (AOTM) i podmiotów odpowiedzialnych za refundację leczenia Wyasygnować osobne fundusze na specjalistyczne szkolenia dotyczące immunoterapii w ramach standardowych schematów edukacji onkologicznej w całej Europie Zapewnić wsparcie i fi nansowanie organizacji pacjentów w celu przekazywania zrozumiałych i aktualnych informacji pacjentom z chorobami nowotworowymi na temat immunoterapii Mierzyć to, co jest najważniejsze dla pacjentów: długotrwałe przeżycie przy utrzymaniu wysokiej jakości życia Zapewnić uzgodnienie pomiędzy organami regulacyjnymi i władzami odpowiedzialnymi za refundację, w jaki sposób należy mierzyć korzyści ze stosowania metod immunoonkologii Zachęcać agencje oceny technologii medycznych i inne podobne agencje do rozważenia pełnej wartości długookresowego przeżycia dla społeczeństwa w ich ocenie terapii przeciwnowotworowych, pod względem ich wpływu na jakość życia, produktywność i czas poświęcany przez opiekunów Zapewnić elastyczność procedur rejestracyjnych w celu umożliwienia pacjentom szybkiego dostępu do immunoonkologii Ułatwiać wczesny dialog pomiędzy organami regulacyjnymi i podmiotami odpowiedzialnymi za leki. Zapewnić, że wytyczne rejestracyjne będą uwzględniały odpowiednią równowagę pomiędzy koniecznością uzyskania odpowiednich danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności oraz dostępem do innowacji Promować współpracę pomiędzy państwami członkowskimi w celu zapewnienia spójnego stosowania wytycznych w całej Europie oraz możliwie jak najszybszego udostępniania pacjentom innowacyjnych metod leczenia nowotworów Inwestować w badania, aby zrozumieć, jak działa immunoonkologia Wspierać badania w celu ułatwienia określenia, którzy pacjenci mogą odnosić największe korzyści z leczenia (tj. dobranie odpowiedniego leczenia dla danego pacjenta) Zapewnić fundusze celowe na wczesne badania Włączyć innowacyjne terapie do krajowych planów onkologicznych i schematów leczenia Zapewnić, że pacjenci onkologiczni w całej Europie będą mieli jednakowy dostęp do innowacyjnych terapii, bez zbędnych opóźnień i różnic geografi cznych. Finansować całkowity koszt leczenia choroby nowotworowej Wprowadzanie innowacyjnych i nowych metod leczenia w sposób szybki i bezpieczny dla pacjenta ma kluczowe znaczenie. Dlatego UE powinna utworzyć ramy, które umożliwią promowanie doskonałych badań oraz wprowadzanie na rynek nowych metod leczenia bez zbędnej zwłoki. Może to poprawić jakość życia tysięcy pacjentów Philippe de Backer, poseł do Parlamentu Europejskiego 4 5