ROZPORZĄDZENIE MINISTRA ZDROWIA 1) z dnia 2009 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych

Transkrypt

1 ROZPORZĄDZENIE MINISTRA ZDROWIA 1) z dnia 2009 r. w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych Na podstawie art. 31d ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r. Nr 164, poz z późn. zm. 2) ) zarządza się, co następuje: 1. Rozporządzenie określa: 1) wykaz świadczeń gwarantowanych w zakresie programów zdrowotnych, zwanych dalej świadczeniami gwarantowanymi, 2) warunki realizacji świadczeń gwarantowanych. 2. Użyte w rozporządzeniu określenia oznaczają: 1) dostęp lub zapewnienie realizacji - zapewnienie wykonywania świadczeń gwarantowanych w innym miejscu udzielania świadczeń lub lokalizacji niż ta, w której świadczenia te są udzielane; 2) lekarz specjalista w danej dziedzinie medycyny - lekarz, który posiada specjalizację II stopnia lub tytuł specjalisty podstawowej lub szczegółowej dziedzinie medycyny; 3) lokalizacja - budynek lub zespół budynków świadczeniodawcy oznaczonych tym samym adresem, w których zlokalizowane jest miejsce udzielania świadczeń; 4) miejsce udzielania świadczeń komórkę organizacyjną świadczeniodawcy zdefiniowaną poprzez część VIII systemu resortowych kodów identyfikacyjnych stanowiąca zespół pomieszczeń, w tej samej lokalizacji, powiązanych funkcjonalnie i organizacyjnie, w celu udzielania świadczeń gwarantowanych; 5) świadczenia wykonywane w trybie hospitalizacji - całodobowe udzielanie świadczeń w trybie nagłym i planowym, obejmujące proces diagnostyczno - terapeutyczny trwający od chwili przyjęcia pacjenta na oddział szpitalny do momentu jego wypisu lub zgonu. Hospitalizacja obejmuje: kwalifikację do leczenia szpitalnego, badania diagnostyczne i terapie zlecone przez lekarza oraz pielęgnację i rehabilitację, niezbędne w toku leczenia pacjenta, jak również wszelkie świadczenia profilaktyczne oraz inne związane z pobytem pacjenta w zakładzie opieki zdrowotnej, w tym transport sanitarny; 6) leczenie jednego dnia całodzienne udzielanie świadczeń w trybie planowym, obejmujące proces diagnostyczny lub terapeutyczny; wykonywane na rzecz świadczeniobiorcy z intencją wypisania go w tym samym dniu; 1) Minister Zdrowia kieruje działem administracji rządowej - zdrowie, na podstawie 1 ust. 2 rozporządzenia Prezesa Rady Ministrów z dnia 16 listopada 2007 r. w sprawie szczegółowego zakresu działania Ministra Zdrowia (Dz. U. Nr 216, poz. 1607). 2) Zmiany tekstu jednolitego wymienionej ustawy zostały ogłoszone w Dz. U. z 2008 r. Nr 216, poz. 1367, Nr 225, poz. 1486, Nr 227, poz. 1505, Nr 234, poz i Nr 237, poz oraz z 2009 r. Nr 6, poz. 33, Nr 22, poz. 120, Nr 26, poz. 157, Nr 38, poz. 299, Nr 92, poz. 753, nr 97, poz. 800, Nr 98, poz. 817, Nr 111, poz. 918 i Nr 118, poz. 989.

2 3. Wykaz świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych oraz warunki ich realizacji są określone w załączniku do rozporządzenia. 4. Rozporządzenie wchodzi w życie w dniem 31 sierpnia 2009 r. MINISTER ZDROWIA

3 Załącznik do rozporządzenia Ministra Zdrowia z dnia (poz. ) Wykaz świadczeń gwarantowanych z zakresu programów zdrowotnych oraz warunki ich realizacji. L p Nazwa świadczenia gwarantowanego Warunki realizacji świadczeń gwarantowanych 1 2 Kryteria kwalifikacji Kryteria udzielania 1 LECZENIE RAKA PIERSI (ICD-10 C 50 ) trastuzumabum Do leczenia adjuwantowego raka piersi w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - rozpoznanie histologiczne raka piersi, - nadekspresja receptora HER2 w komórkach raka (wynik /3+/ metodą IHC) lub amplifikacja genu HER2 (wynik /+/ metodą FISH), - zaawansowanie umożliwiające pierwotne leczenie chirurgiczne w stopniu I C (T1c N0), II (T0-2 N0-1) lub stopniu III A (T3 N1), - zaawansowanie umożliwiające leczenie chirurgiczne po zastosowaniu wstępnej chemioterapii i uzyskaniu możliwości chirurgicznego leczenia o założeniu doszczętnym w stopniu III A (T0-3 N2), - leczenie chirurgiczne o założeniu radykalnym polegające na: a) amputacji piersi oraz wycięciu pachowych węzłów chłonnych lub b) wycięciu guza z marginesem tkanek prawidłowych oraz pachowych węzłów chłonnych z następową radioterapią całej piersi (leczenie oszczędzające), - czynnik ryzyka nawrotu raka wykazane na podstawie histologicznego badania materiału pooperacyjnego obejmujące: a) obecność przerzutów w pachowych węzłach chłonnych dołu pachowego (cecha pn /+/) lub b) największą średnicę guza powyżej 1 cm w przypadku nieobecności przerzutów w pachowych węzłach chłonnych (cecha pn /-/), - wydolność serca wykazana na podstawie oceny klinicznej i badania ECHO lub MUGA (przed rozpoczęciem stosowania trastuzumabu) z frakcją wyrzutu lewej komory serca wynoszącą przynajmniej 50 %,wykluczenie ciąży. Do leczenia przerzutowego raka piersi w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - rozpoznanie: histologicznie udokumentowany rak piersi z przerzutami (IV), - udokumentowane niepowodzenie chemioterapii z użyciem antracyklin lub z przeciwwskazaniami do stosowania antracyklin (dla leczenia skojarzonego z lekiem o działaniu cytotoksycznym), - udokumentowane niepowodzenie leczenia z użyciem przynajmniej 2 schematów chemioterapii (antracykliny i taksoidy) dla monoterapii, - udokumentowana nadekspresja receptora HER2 (3+ w badaniu immunohistochemicznym) lub amplifikacja genu HER2 (w badaniu FISH fluorescencyjna hybrydyzacja in situ), - stan sprawności 0-2 wg WHO, - prawidłowe wskaźniki czynności nerek, - prawidłowe wskaźniki czynności wątroby możliwość kwalifikowania chorych z umiarkowanym wzrostem aktywności transaminaz tzn. do 3-krotnego wzrostu aktywności transaminaz w stosunku do wartości prawidłowych, - prawidłowe wskaźniki czynności szpiku, - wydolność serca wykazana na podstawie oceny klinicznej i badania ECHO lub MUGA (przed rozpoczęciem stosowania trastuzumabu) z frakcją wyrzutu lewej komory serca wynoszącą przynajmniej 50 %. hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: onkologia kliniczna lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracyrównoważnik oddział onkologiczny TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA, SCYNTYGRAFIA, ECHO lub MUGA(scyntygrafia bramkowana serca) USG,,, BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem), BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE (receptory HER2, ER I PGR).

4 Nieuzasadnione jest włączenie pacjentów do leczenia trastuzumabem w ramach leczenia przerzutowego raka piersi, u których zastosowano ten lek w leczeniu adjuwantowego raka piersi. 2 LECZENIE RAKA JELITA GRUBEGO (ICD-10 C 18, C 19, C 20) irinotekanum// fluorouracilum//calcii folinas* Leczenie adjuwantowe raka piersi trastuzumabem - 1 rok leczenia lub do momentu nawrotu choroby. Czas leczenia przerzutowego raka piersi określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia programu. Leczenie adjuwantowe raka piersi: - rozpoznanie przewodowego raka przedinwazyjnego, - zaawansowanie w stopniach I A i B oraz IIIB, III C i IV, niewydolność serca (klasa III lub IV według klasyfikacji NYHA), - progresja choroby w trakcie stosowania leku wykazana na podstawie badania przedmiotowego lub badań obrazowych określonych opisem programu lub innych badań wykonanych w zależności od sytuacji klinicznej, - niestabilność hemodynamiczna w przebiegu choroby wieńcowej lub zastawkowej wady serca oraz nadciśnienia tętniczego i innych sytuacji klinicznych (np. wieloletnia lub niekontrolowana cukrzyca), - frakcja wyrzutu lewej komory serca poniżej 50 % wykazana w badaniu ECHO lub MUGA, - niewydolność oddechowa związana z innymi chorobami współistniejącymi, - współistnienie innych nowotworów złośliwych z wyjątkiem przedinwazyjnego raka szyjki macicy i podstawnokomórkowego raka skóry, - okres ciąży i karmienia piersią, - przeciwwskazania do stosowania trastuzumabu wynikające z nadwrażliwości na trastuzumab, białka mysie lub substancję pomocniczą. Leczenie przerzutowego raka piersi: - wystąpienie objawów nadwrażliwości na trastuzumab, toksyczność wg WHO > 3, zwłaszcza wystąpienie objawów zahamowania czynności szpiku, objawów niewydolności krążenia, - stan sprawności 3 4 wg WHO, - progresja choroby w trakcie stosowania leku a. wystąpienie nowych zmian nowotworowych lub b. stwierdzenie progresji istniejących zmian zwiększenie o przynajmniej 20% najmniejszego wymiaru istniejącej zmiany pojedynczej lub sumy najdłuższych wymiarów w przypadku mnogich zmian, - niewydolność krążenia i niewydolność wieńcowa oraz niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, - ciąża. - pacjenci z histologicznie udokumentowanym rakiem jelita grubego i/lub odbytnicy i/lub nowotworem złośliwym zagięcia esiczo-odbytniczego, w stadium uogólnienia przy obecności przerzutów. Czas leczenia raka jelita grubego określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia programu. Z leczenia w ramach programu wyłączeni są chorzy, u których stwierdzono: - nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą, - ciężkie zaburzenie czynności szpiku, hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: onkologia kliniczna lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów)

5 3 LECZENIE GLEJAKÓW MÓZGU (ICD-10 C 71) temozolomidum 4 LECZENIE PRZEWLEKŁEJ BIAŁACZKI SZPIKOWEJ (ICD-10 C 92.1) imatinib dasatinibum - niewydolność wątroby - z programu wyłączane są także pacjentki w ciąży i w okresie karmienia. Z programu wykluczani są pacjenci u których stwierdzono: - brak efektów leczenia (wyjaśnienie: progresja choroby po 12 tygodniach terapii)., - toksyczność wg WHO > 3, zwłaszcza wystąpienie objawów zahamowania czynności szpiku, - objawy niewydolności krążenia czy ciężkiej biegunki. - u których stężenie bilirubiny wyniesie więcej niż 3 razy górna granica normy. Do leczenia temozolomidem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące rozpoznanie: potwierdzony histologicznie glejak złośliwy GIII i GIV (glioblastoma multiforme lub astrocytoma anaplasticum); nawrót po wcześniejszym leczeniu chirurgicznym i/lub radioterapii z udokumentowanymi przeciwwskazaniami do ponownego zastosowania leczenia chirurgicznego i radioterapii oraz chemioterapii pochodnymi nitrozomocznika. stan sprawności wg WHO 0-2; zachowana prawidłowa czynność szpiku; prawidłowa czynność nerek i wątroby (wskaźniki biochemiczne); wykluczona ciąża. Kryteria wyłączenia pacjenta z programu wyznaczają czas leczenia. wystąpienie objawów nadwrażliwości na temozolomid; toksyczność wg WHO >= 3 (zwłaszcza wystąpienie objawów zahamowania czynności szpiku); stan sprawności 3 4 wg WHO; brak skuteczności leku po 2 cyklach stosowania leku; progresja choroby w trakcie stosowania leku. Do leczenia imatinibem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące rozpoznanie: przewlekła białaczka szpikowa z udokumentowaną obecnością genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia (Ph+): w fazie przewlekłej: chorzy dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli co pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracyrównoważnik oddział onkologiczny USG TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY KOLONOSKOPIA BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem) BADANIE IMMUNOHISTOCHEMICZNE (antygeny nowotworowe) hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja Dziedzina medycyny: Onkologia kliniczna WARUNKI WYMAGANE lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów); pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracyrównoważnik. oddział onkologiczny lub poradnia onkologiczna/chemioterapii współpracujące z oddziałem onkologicznym - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem) hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja Dziedzina medycyny: hematologia lub onkologia i hematologia dziecięca lekarze specjaliści w dziedzinie hematologii (łączny czas pracy-równoważnik

6 najmniej częściową remisję cytogenetyczną po 1 roku leczenia; chorzy dotychczas leczeni imatinibem, którzy osiągnęli całkowitą remisję cytogenetyczną najpóźniej po 18 miesiącach leczenia; nowo zdiagnozowani świeżo rozpoznana w trakcie przedłużającego się poszukiwania dawcy szpiku; chorzy wcześniej leczeni hydroksykarbamidem lub interferonem bez uzyskania remisji cytogenetycznej lub z udokumentowaną silną nietolerancją leczenia (III i IV stopień toksyczności wg WHO); chorzy po alogenicznej transplantacji szpiku kostnego, u których wystąpiła wznowa choroby. w fazie przyspieszonej: chorzy wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu. W fazie kryzy blastycznej: chorzy wcześniej leczeni bez wykorzystania imatinibu. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. pojawienie się objawów nadwrażliwości na imatinib; toksyczność wg WHO>2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość) działań niepożądanych; stan sprawności wg WHO 3-4; brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku (brak remisji hematologicznej, brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %); znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego chorego; progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u chorych z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym; toksyczność hematologiczna lub pozahematologiczna w stopniu 3 lub 4 - która przejawia się pomimo przerw w leczeniu. pielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym (łączny czas pracyrównoważnik : oddział hematologiczny/hematologiczny dla dzieci lub poradnia hematologiczna/hematologiczna dla dzieci współpracujące z oddziałem hematologicznym - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu 4 zapewnienie realizacji badań BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem, FAG) BADANIA CYTOGENETYCZNE SZPIKU/KRWI OBWODOWEJ BADANIE MOLEKULARNE RT-PCR SZPIKU/KRWI OBWODOWEJ USG Do leczenia dazatynibem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące rozpoznanie: przewlekła białaczka szpikowa z udokumentowaną obecnością genu BCR-ABL lub chromosomu Filadelfia (Ph+): wiek: powyżej 18 roku życia; stan ogólny wg WHO 0-2 chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni imatinibem: u których występuje oporność na imatinib z obecnością mutacji innej niż T315l.; którzy nie osiągnęli remisji hematologicznej po co najmniej 3 miesiącach leczenia;

7 u których brak jest odpowiedzi cytogenetycznej po 12 miesiącach leczenia; którzy utracili osiągniętą wcześniej odpowiedź hematologiczną i (lub) cytogenetyczną; ze stwierdzona progresją choroby; nietolerujący imatinibu; chorzy w fazie przewlekłej i akceleracji, dotychczas leczeni dazatynibem w ramach terapii niestandardowej, u których uzyskano co najmniej całkowitą odpowiedź hematologiczną. Chorzy w fazie przyspieszonej chorzy, którzy wcześniej nie otrzymywali dazatynibu, nietolerujący lub nieodpowiadający na imatinib. Chorzy w fazie kryzy blastycznej chorzy, którzy wcześniej nie otrzymywali dazatynibu, nietolerujący lub nieodpowiadający na imatinib. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. pojawienie się objawów nadwrażliwości na imatinib/dazatynib; toksyczność wg WHO>2, zwłaszcza wystąpienie poważnych pozahematologicznych (3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych) lub hematologicznych (ciężka neutropenia lub małopłytkowość) działań niepożądanych; stan sprawności wg WHO 3-4; brak skuteczności leku po 3 miesiącach stosowania leku (brak remisji hematologicznej, brak remisji cytogenetycznej mniejszej (definiowanej jako sytuacja, w której w szpiku są komórki Ph-, ale jest ich mniej niż 35 %); znalezienie dawcy szpiku i podjęcie decyzji o wykonaniu zabiegu przeszczepienia szpiku u danego chorego; progresja choroby w trakcie stosowania leku wyrażająca się utratą odpowiedzi hematologicznej, utratą całkowitej odpowiedzi cytogenetycznej lub zwiększeniem o 30% odsetka komórek z chromosomem Filadelfia u chorych z remisją cytogenetyczną mniejszą niż całkowita, pojawieniem się nowych aberracji chromosomalnych w klonie białaczkowym; toksyczność hematologiczna lub pozahematologiczna w stopniu 3 lub 4 - która przejawia się pomimo przerw w leczeniu. 5 LECZENIE NOWOTWORÓW PODŚCIELISKA PRZEWODU POKARMOWEGO (GIST) (ICD-10 według opisu programu) imatinib rozpoznanie : histologicznie potwierdzony guz przewodu pokarmowego (GIST); udokumentowana badaniem immunohistochemicznym ekspresja antygenu CD117; potwierdzone w badaniu tomografii komputerowej jamy brzusznej, nieoperacyjne nawroty guzów po leczeniu chirurgicznym w postaci mnogich przerzutów do wątroby lub rozsiew śtódotrzewnowy; wiek: powyżej 18 roku życia; stan ogólny wg skali WHO 0-1; prawidłowe wyniki badań czynności wątroby i nerek. hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja Dziedzina medycyny: onkologia kliniczna lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) pielęgniarki przeszkolone w zakresie

8 Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. Wystąpienie objawów nadwrażliwości na imatinib, progresja choroby w trakcie stosowania leku, brak skuteczności po 3 miesiącach stosowania leku, toksyczność wg skali WHO 3 (zwłaszcza 3-krotny wzrost stężenia bilirubiny, 5-krotny wzrost aktywności aminotransferaz wątrobowych, ciężka niedokrwistość, neutropenia lub małopłytkowość), stan sprawności 2-4 wg WHO. podawania cytostatyków (łączny czas pracyrównoważnik oddział onkologiczny lub poradnia onkologiczna/chemioterapii współpracująca z oddziałem onkologicznym - min 6 godzin - 2 dni w tygodniu TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA USG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem) BADANIE HISTOPATOLOGICZNE BADANIE IMMUNOHISTOCHEMICZNE (antygeny nowotworowe: CD-117) 6 LECZENIE CHŁONIAKÓW ZŁOŚLIWYCH (ICD-10 C 82, C 83) rituximabum 7 LECZENIE NADPŁYTKOWOŚCI SAMOISTNEJ (ICD-10 D 75.2) anagrelidum Do leczenia rituximabem w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - rozpoznanie: a. potwierdzony histologicznie chłoniak złośliwy typu grudkowego w III lub IV stopniu zaawansowania, a w przypadku zastosowania monoterapii oporność na chemioterapię bądź druga lub kolejna wznowa po chemioterapii, b. bądź potwierdzony histologicznie chłoniak nieziarniczy rozlany z dużych komórek B, z udokumentowaną w badaniu obecnością antygenu CD20 na powierzchni komórek chłoniaka, - wiek: powyżej 18 roku życia, - stan ogólny wg WHO 0 2, - wyrównana (jeśli występuje) niewydolność krążenia czy niewydolność wieńcowa, dobrze kontrolowane (jeśli występuje) nadciśnienie tętnicze, Czas leczenia w programie określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia z programu. - wystąpienie objawów nadwrażliwości na rituksimab, którykolwiek ze składników preparatu lub na białka mysie; - toksyczność wg WHO > 3; - stan sprawności 3 4 wg WHO; - brak skuteczności leku po 2 cyklach stosowania; - progresja lub nawrót choroby w ciągu 6 miesięcy przy leczeniu rituksimabem; - niewydolność serca w IV klasie wg NYHA; - czynne ciężkie zakażenie; - ciąża. rozpoznana nadpłytkowość samoistna, wykluczenie innych przyczyn nadpłytkowości, stwierdzona toksyczność hydroksymocznika (udokumentowany III hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: hematologia, onkologia kliniczna. lekarze specjaliści w dziedzinie onkologii klinicznej lub hematologii (łączny czas pracyrównoważnik pielęgniarki przeszkolone w zakresie podawania cytostatyków (łączny czas pracyrównoważnik : oddział hematologiczny lub onkologiczny : USG, TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA lub REZONANS MAGNETYCZNY,, BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem),, BADANIE IMMUNOHISTOCHEMICZNE (antygeny nowotworowe: CD-20), BADANIE HISTOPATOLOGICZNE. hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: hematologia.

9 8 LECZENIE PRZEDWCZESNEGO DOJRZEWANIA PŁCIOWEGO U DZIECI (ICD-10 E 22.8) leuprorelinum lub triptorelinum 9 LECZENIE PIERWOTNYCH NIEDOBORÓW ODPORNOŚCI U DZIECI (ICD-10 (D80 w tym stopień toksyczności wg WHO) stwierdzona niedostateczna reakcja na hydroksymocznik, liczba płytek krwi powyżej G/l (co najmniej 2 badania w odstępie 1 tygodnia), nawet jeżeli chory nie ma objawów klinicznych, liczba płytek G/l (jeśli liczba płytek w ciągu 2 miesięcy zwiększyła się powyżej 300 G/l albo występują objawy, które można wiązać z nadpłytkowością, względnie chory miał w przeszłości powikłania zakrzepowe lub krwotoczne). Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. Wyłączenie leczenia: nadwrażliwość na anagrelid lub którąkolwiek substancję pomocniczą, niewydolność układu krążenia stopnia 3 lub 4, niestabilna choroba wieńcowa, klirens kreatyniny < 30 ml.min, aktywność aminotransferaz 5 razy większa od normy i wyższa, brak efektu terapeutycznego po 4 tygodniach leczenia, wystąpienie działań niepożądanych wymagające przerwania terapii, nietolerancja laktozy, ciąża. przedwczesne dojrzewanie płciowe typu ośrodkowego u dzieci (objawy dojrzewania płciowego u dziewcząt poniżej 8 rż, u chłopców poniżej 10 rż) ustalone na podstawie badań laboratoryjnych i obrazowych oraz badania klinicznego, wczesne dojrzewanie płciowe z dużą akceleracją wzrostu kostnego i niskim przewidywanym wzrostem docelowym. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. osiągnięcie przez pacjenta wieku chronologicznego właściwego dla stąpienia cech dojrzewania płciowego, stwierdzenie określonego zaawansowania wieku kostnego: powyżej 13 lat, zmniejszenie tempa wzrastania poniżej dolnej granicy normy dla okresu pubertalnego (4 cm/rok). rozpoznanie pierwotnych zaburzeń odporności - według definicji WHO (World Health Organization): report on Primary Immunodeficiences, Clinical and Experimental Immunology, Vol. 99 (Suppl.1), 1995, lekarze specjaliści w dziedzinie hematologii (łączny czas pracy-równoważnik pielęgniarki z minimum rocznym doświadczeniem na oddziale lub poradni o profilu hematologicznym (łączny czas pracyrównoważnik : oddział hematologiczny lub poradnia hematologiczna współpracująca z oddziałem hematologicznym - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu : USG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem) hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: endokrynologia dziecięca. lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii (równoważnik pielęgniarki (równoważnik ; oddział pediatryczny o profilu endokrynologicznym lub oddział endokrynologiczny dla dzieci lub poradnia endokrynologiczna dla dzieci - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA USG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem) hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: Pediatria, Immunologia Kliniczna

10 D80.0, D80.1, D80.3, D80.4, D80.5, D80.6, D80.8, D80.9; D81 w całości; D82 w tym: D82.0, D82.1, D82.3, D82.8, D82.9; D83 w tym: D83.0, D83.1, D83.3, D83.8, D83.9; D89) immunoglobulinum wykluczenie innych przyczyn zaburzeń odporności, stężenie IgG poniżej 400mg/dl jest wskazaniem do rozpoczęcia terapii substytucyjnej. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. nadwrażliwość na immunoglobuliny lub inny składnik preparatu, izolowany niedobór IgA z występowaniem przeciwciał przeciwko IgA. lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii(łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) pielęgniarki z co najmniej rocznym stażem na oddziale pediatrycznym (łączny czas pracyrównoważnik oddział pediatryczny lub immunologii klinicznej dla dzieci lub poradnia immunologiczna dla dzieci - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu USG BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem) 10 LECZENIE DYSTONII OGNISKOWYCH I POŁOWICZEGO KURCZU TWARZY (ICD-10 G24.3, G24.5, G24.4, G51.3, G24.8, G 24.4) botuline toxin type a Do leczenia toksyną botulinową w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - komplet badań diagnostycznych świadczących o przeprowadzeniu diagnostyki różnicowej i dokumentujących rozpoznanie choroby podstawowej: a. w kręczu karku u chorych poniżej 50 r.ż. badanie TK/MRI głowy, kręgosłupa szyjnego, badanie poziomu miedzi lub/i ceruloplazminy, ocena przedniego odcinka oka w lampie szczelinowej, b. w kurczu powiek w wybranych przypadkach różnicowanie z miastenią (próba nużliwości mięśni), c. w połowicznym kurczu twarzy badanie TK/MRI głowy. wykluczenie ciąży na podstawie wywiadu, - wykluczenie miastenii i zespół miasteniczny na podstawie wywiadu i badania neurologicznego (wykonanie dodatkowych badań jedynie w uzasadnionych przypadkach), brak objawów uogólnionego zakażenia, - wykluczenie obecności stanu zapalnego w obrębie planowanego miejsca podania. Czas leczenia w programie określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia z programu. - nadwrażliwość na kompleks neurotoksyny lub którykolwiek ze składników leku, - powstanie oporności na lek, - stwierdzenie miastenii lub zespołu miastenicznego, - objawy uogólnionego zakażenia, - zapalenie okolicy miejsca podania, - ciąża, hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: neurologia, rehabilitacja. lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii lub lekarze specjaliści w dziedzinie rehabilitacji lub lekarze specjaliści w dziedzinie ortopedii z co najmniej rocznym doświadczeniem w prowadzeniu leczenia tą metodą, potwierdzonym pisemnie przez konsultanta wojewódzkiego w dziedzinie neurologii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu) oddział neurologii/ortopedii/rehabilitacji lub poradnia neurologiczna/ortopedyczna/rehabilitacyjna - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu TK lub MR, EMG,,

11 11 LECZENIE SPASTYCZNOŚCI W MÓZGOWYM PORAŻENIU DZIECIĘCYM (ICD-10 G 80 ) botuline toxin type a 12 LECZENIE STWARDNIENIA ROZSIANEGO (ICD-10 G 35) interferonum beta lub glatirameri acetas - przyjmowanie leków hamujących transmisję nerwowo-mięśniową (np. aminoglikozydy). Do leczenia toksyną botulinową w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - potwierdzone rozpoznanie mózgowego porażenia dziecięcego z towarzyszącą spastycznością ogniskową, np. stopa końsko-szpotawa, nadmierne zgięcie w stawach kolanowych; - wiek 2-17 lat; Czas leczenia w programie określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia z programu. - nadwrażliwość na kompleks neurotoksyny lub którykolwiek ze składników leku, - powstanie oporności na leczenie, - myastenia gravis, - objawy uogólnionego zakażenia, - zapalenie okolicy miejsca podania, -ciąża. Do leczenia interferonem beta w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - wiek powyżej 16 roku życia, - rozpoznanie klinicznie stwardnienia rozsianego jest poprzedzone odpowiednio długą obserwacją neurologiczną- przynajmniej 2 rzuty w ciągu 2 ostatnich lat, - rozpoznanie postaci rzutowej SM oparte jest na kryteriach diagnostycznych McDonald (Polman i wsp. 2005); włącznie z badaniami rezonansem magnetycznym, - co najmniej 21 punktów wg punktowego systemu kwalifikacji, - pisemna deklaracja współpracy przy realizacji programu ze strony pielęgniarki środowiskowej obejmującej opieką pacjenta. Do leczenia octanem glatirameru w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - wiek powyżej 18 roku życia, - rozpoznanie klinicznie stwardnienia rozsianego jest poprzedzone odpowiednio długą obserwacją neurologiczną - przynajmniej 2 rzuty w ciągu 2 ostatnich lat, - rozpoznanie postaci rzutowej SM oparte jest na kryteriach diagnostycznych USG, BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem). hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: neurologia dziecięca, rehabilitacja. lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii lub specjalistów w dziedzinie rehabilitacji lub lekarze specjaliści w dziedzinie ortopedii z co najmniej rocznym doświadczeniem w prowadzeniu leczenia tą metodą, potwierdzonym pisemnie przez konsultanta wojewódzkiego w dziedzinie neurologii (łączny czas pracy-równoważnik pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik oddział dla dzieci neurologii /ortopedii /pediatrii/rehabilitacji lub poradnia dla dzieci neurologiczna /ortopedyczna/pediatryczna/rehabilitacji - min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu EMG,, USG, BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem). hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: neurologia. lekarze specjaliści w dziedzinie neurologii (łączny czas pracy-równoważnik pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu) oddział neurologii lub poradnia neurologiczna - min 6 godzin - 1 dzień w

12 McDonald (Polman i wsp. 2005); włącznie z badaniami rezonansem magnetycznym, - co najmniej 21 punktów wg punktowego systemu kwalifikacji, - pisemna deklaracja współpracy przy realizacji programu ze strony pielęgniarki środowiskowej obejmującej opieką pacjenta. A. pierwotne przeciwwskazania dla stosowania interferonów beta (wystąpienie przynajmniej jednego z poniższych przeciwwskazań): - nadwrażliwość na interferon, - współtowarzysząca inna postać choroby, - zdekompensowana niewydolność wątroby (enzymy wątrobowe 2x powyżej normy), - zaburzenia czynności tarczycy (bez eutyreozy), - depresja nie poddająca się leczeniu, - padaczka, - przeciwwskazania wymienione w ulotce producenta leku. lub B. niepowodzenie w leczeniu interferonem beta (zgodnie z punktem 3 A) lub C. nietolerancja interferonów beta (wystąpienie przynajmniej jednego z poniższych): - ostre reakcje nadwrażliwości (wstrząs anafilaktyczny, skurcz oskrzeli, pokrzywka), - wzrost poziomu transaminaz ( AspAT, AlAT > 2 x GGN ) lub kliniczne objawy niewydolności wątroby, - wystąpienie leukopenii ( < 3000 ), trombocytopenii, niedokrwistości, - objawy ciężkiej depresji, próby samobójcze, padaczka, - wystąpienie zaburzeń czynności tarczycy (bez eutyreozy), - wieloogniskowe zmiany skórne. tygodniu. REZONANS MAGNETYCZNY, POTENCJAŁY WYWOŁANE (WPW), OLIGOKLONALNE Ig W PŁYNIE M-R. Leczeniem octanem glatirameru można rozpocząć w przypadku wystąpienia pierwotnych przeciwwskazań dla stosowania interferonów beta (punkt A) po uprzedniej kwalifikacji do leczenia, natomiast w przypadku niepowodzenia lub nietolerancji interferonów beta (punkt B lub C) - bez konieczności ponownej kwalifikacji chorego. Punktowy system kwalifikacji do leczenia stwardnienia rozsianego interferonem beta: a) wiek chorego/chorej 16 (18*) - 40 lat 6 pkt lat 3 pkt. powyżej 60 lat 1 pkt. * w przypadku octanu glatirameru b) czas trwania choroby 0-3 lat 6 pkt 3-6 lat 3 pkt lat 2 pkt. powyżej 10 lat 1 pkt. c) postać choroby rzutowa bez objawów ubytkowych 5 pkt d) liczba rzutów choroby w ostatnim roku 3-4/ rok 5 pkt. 1-2 /rok 4 pkt. 6-7 / rok 2 pkt. rzadziej niż 1 x w roku 1 pkt.

13 częściej niż 7/ rok 0 pkt. e) stan neurologiczny w okresie międzyrzutowym ( przy rozpoczynaniu leczenia) - objawy nieznacznie upośledzające układu ruchu (chory samodzielnie chodzący ) EDSS pkt EDSS pkt EDSS pkt EDSS >5 1 pkt Leczenie trwa do 24 miesięcy. A. Ocena skuteczności leczenia po pełnych 12 miesiącach. Za brak skuteczności wymagający zmiany leczenia przyjmuje się wystąpienie jednej z poniższych sytuacji: 1. Liczba i ciężkość rzutów rzut umiarkowany lub ciężki rzut po 6 miesiącach 2. Progresja choroby mimo leczenia, co oznacza pogorszenie się stanu neurologicznego o co utrzymujące się przez co najmniej 3 miesiące pkt EDSS, gdy EDSS < 3,5 pkt EDSS, gdy EDSS > 4,0 3. Zmiany w badaniu MRI gdy stwierdzamy 1 z poniższych 2: owe zmiany Gd (+) owe zmiany w sekwencji T2 4. Przejście rzutowo-remisyjnej postaci SM we wtórnie postępujący SM, w skali EDSS > 6 punktów B. Kryteria, które powinny być spełnione aby przedłużyć leczenie interferonem beta lub octanem glatirameru o kolejne 12 miesięcy (w sumie 36 miesięcy): 1. Brak rzutów lub redukcja liczby rzutów o minimum 50% w ciągu ostatnich 18 miesięcy leczenia. lub 2. Brak progresji choroby w okresie 2 lat leczenia: różnica w skali EDSS poniżej 1 punktu. lub 3. Brak wyraźnych cech aktywności i progresji choroby w badaniu kontrastowym MRI (z gadoliną) po 24 miesiącach leczenia. Leczenie stwardnienia rozsianego interferonem beta: - nadwrażliwość na interferon, - współtowarzysząca inna postać choroby, - ciąża, - zdekompensowana niewydolność wątroby - (enzymy wątrobowe 2x powyżej normy), - zaburzenia czynności tarczycy (bez eutyreozy), - depresja nie poddająca się leczeniu, - padaczka, - przeciwwskazania wymienione w ulotce producenta leku.

14 13 LECZENIE REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW O PRZEBIEGU AGRESYWNYM (ICD-10 M 05, M 06, M 08) infliximabum lub etanerceptum lub adalimumab lub rituximabum lub leflunomidum Leczenie stwardnienia rozsianego octanem glatirameru: - nadwrażliwość na octan glatirameru lub mannitol; - współtowarzysząca inna postać choroby; - obciążenie innymi schorzeniami, które mogą zmniejszyć skuteczność takiego leczenia; - ciąża, Kryteria włączenia do leczenia biologicznego w ramach programu Pacjent jest kwalifikowany do leczenia biologicznego przez Zespół Koordynacyjny w ramach świadczenia: Kwalifikacja i weryfikacja leczenia biologicznego przez Zespół Koordynacyjny w programie leczenia rzs i mizs, określonego załącznikiem nr 31 do materiałów informacyjnych w rodzaju leczenie szpitalne programy terapeutyczne. Do programu mogą zostać włączeni chorzy z rzs i mizs, o agresywnym przebiegu choroby (u chorych z rzs stopień aktywności schorzenia określony jako DAS28>5, 1, a u pacjentów z mizs następujące objawy: 5 lub więcej obrzękniętych stawów i obecność 3 lub więcej stawów o ograniczonej ruchomości, z towarzyszącym bólem, tkliwością lub obiema tymi cechami1), u których nastąpiło niepowodzenie w stosowaniu terapii skojarzonej, co najmniej dwoma tradycyjnymi lekami modyfikującymi przebieg choroby, w tym terapii metotreksatem w dawce od 20 mg do 25 mg/ tydzień (o ile nie było objawów nietolerancji), przez okres przynajmniej 3 miesięcy2, u dzieci do 16 rż mg/m2 (max.25mg/tydzień). Do programu włączani są także pacjenci z innymi niż wyżej wymienione postacie mizs. W przypadku adalimumabu leczeniem mogą zostać objęci chorzy powyżej 13 roku życia. W przypadku etanerceptu leczeniem mogą zostać objęci chorzy powyżej 4 roku życia. Natomiast leczenie rytuksymabem należy włączyć u chorych na rzs w przypadku niepowodzenia w stosowaniu terapii skojarzonej, co najmniej dwoma tradycyjnymi lekami modyfikującymi przebieg choroby, w tym terapii metotreksatem w dawce od 20 mg do 25 mg/tydzień (o ile nie było objawów nietolerancji), przez okres przynajmniej 3 miesięcy oraz niepowodzenia w leczeniu lub nietolerancji jednego lub kilku inhibitorów TNFα4 W przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń do 6 miesięcy po zastosowaniu ostatniej dawki etanerceptu, infliximabu i adalimumabu, a w przypadku zastosowania rytuksymabu pacjentka musi wyrazić zgodę na świadomą kontrolę urodzeń do 12 miesięcy po zastosowaniu ostatniej dawki; Kryteria włączenia do programu pacjentów leczonych uprzednio w ramach farmakoterapii niestandardowej. Do programu włączani są również pacjenci już leczeni w ramach farmakoterapii niestandardowej, cząsteczkami leków anty-tnfα, nieujętymi wcześniej w opisach programów lub rytuksymabem zgodnie ze wskazaniami wymienionymi w programie. W przypadku nieprzerwanej kontynuacji stosowania cząsteczki leku anty-tnfα, terapia jest realizowana z wykorzystaniem tej samej cząsteczki leku anty-tnfα, a w przypadku wystąpienia przerwy, zmuszającej do zastosowania terapii od początku, należy ją kontynuować z użyciem terapii inicjującej. Warunkiem włączenia do programu jest wykazanie w dokumentacji medycznej adekwatnej odpowiedzi na leczenie, zgodnie z definicją zawartą w przedmiotowym programie. W przypadku wystąpienia u pacjentów leczonych uprzednio w ramach farmakoterapii niestandardowej remisji lub niskiej aktywności choroby, należy wdrożyć wobec tych pacjentów postępowanie określone w przedmiotowym programie. hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: reumatologia lekarz specjalista w dziedzinie reumatologii (łączny czas pracy-równoważnik 1 etatu) pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik oddział chorób wewnętrznych lub pediatryczny lub reumatologiczny z poradnią reumatologiczną min. 5 godzin dziennie 3 dni w tygodniu BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, morfologia krwi z rozmazem) BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE

15 Kryteria ponownego włączenia do programu Pacjent, u którego zaprzestano podawania leku wymienionego w przedmiotowym programie i zastosowanego zgodnie z jego zapisami, z powodu uzyskania niskiej aktywności choroby lub wejścia w remisję i u którego w trakcie badania kontrolnego stwierdzono nawrót choroby (u chorych na rzs wzrost wartości DAS28 o więcej niż 1, 2 w stosunku do wartości obliczonej w momencie odstawienia leku, ale DAS28 nie może być mniejsze niż 3, 2), jest włączany do leczenia w ramach przedmiotowego programu bez wstępnej kwalifikacji. Kryteria włączenia do leczenia leflunomidem w ramach programu Do leczenia leflunomidem mogą zostać włączeni chorzy z rzs, o agresywnym przebiegu choroby (stopień aktywności schorzenia określony jako DAS28>3,2, u których nastąpiło niepowodzenie w stosowaniu terapii, co najmniej jednym tradycyjnym lekiem modyfikującym przebieg choroby, w tym terapii metotreksatem w dawce od 20 do 25 mg/ tydzień (o ile nie było objawów nietolerancji lub przeciwwskazań do jego podania), przez okres przynajmniej 3 miesięcy3. Do programu kwalifikują się również pacjenci, u których wystąpiło zwłóknienie płuc, jako powikłanie leczenia metotreksatem, lub inne schorzenia nie pozwalające na włączenie metotreksatu W przypadku kobiet wymagana jest zgoda na świadomą kontrolę urodzeń do 2 lat po zastosowaniu ostatniej dawki leflunomidu. Kryteria włączenia i zakończenia określają czas leczenia w programie. Kryteria zakończenia udziału w programie terapii biologicznej: W przypadku chorych na rzs: Uzyskanie przez pacjenta niskiej aktywności choroby lub wejście pacjenta w remisję (miernikiem uzyskania niskiej aktywności choroby lub remisji jest, zgodnie z kryteriami EULAR, DAS28 < 2,6). U pacjenta w remisji 4 lub z niską aktywnością choroby należy utrzymać lub wdrożyć terapię tradycyjnym lekiem modyfikującym przebieg choroby. Cząsteczką preferowaną jest metotreksat. Brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzenie po 180 dniach terapii lub wcześniej braku zmniejszenia DAS28 o więcej niż 1,2) 5, Utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie (stwierdzenie po kolejnych 180 dniach terapii lub wcześniej braku zmniejszenia DAS28 o wartość większą niż 1,2, w stosunku do wartości wyjściowej stwierdzonej podczas przeprowadzonej wcześniejszej kontroli), Wystąpienie działań niepożądanych, takich jak: a. reakcja alergiczna na lek; b. zakażenie o ciężkim przebiegu; c. objawy niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby; d. pancytopenia i niedokrwistość aplastyczna; e. stwierdzenie choroby nowotworowej W przypadku chorych ma mizs 6 : Brak adekwatnej odpowiedzi na leczenie - stwierdzenie po 180 dniach terapii braku efektów terapii lub ponowne zaostrzenie aktywności choroby, określane na podstawie kryteriów poprawy wg. Gianiniego i WSP (przynajmniej 30% polepszenie w 3 z 6 parametrów, z tym, że w pozostałych parametrach nie może dojść do pogorszenia o 30% w więcej niż jednym parametrze). Utrata adekwatnej odpowiedzi na leczenie - stwierdzenie po każdych kolejnych 180 dniach terapii braku efektów terapii lub ponowne zaostrzenie aktywności choroby, określane na podstawie kryteriów poprawy wg. Gianiniego i WSP (przynajmniej 30% polepszenie w 3 z 6 parametrów, z tym, że w pozostałych parametrach nie może dojść do pogorszenia o 30%

16 14 LECZENIE NIEDOKRWISTOŚCI W PRZEBIEGU PNN (ICD-10 N 18) erythropoetinum lub darbepoetin alfa lub epoetin beta (peg) w więcej niż jednym parametrze). wystąpienie działań niepożądanych, takich jak: f. reakcja alergiczna na lek; g. zakażenie o ciężkim przebiegu; h. objawy niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby; i. wystąpienie pancytopenii i niedokrwistości aplastycznej; j. stwierdzenie choroby nowotworowej. Kryteria zakończenia terapii leflunomidem: Brak skuteczności klinicznej określonej jako wzrost DAS28 o 1,2 w stosunku do wartości wyjściowej po 180 dniach (po 6 miesiącach), obliczony w trakcie 2 kolejnych badań przeprowadzonych w odstępie 1 miesiąca. Uzyskanie przez pacjenta niskiej aktywności choroby lub wejście pacjenta w remisję (miernikiem uzyskania niskiej aktywności choroby lub remisji jest, zgodnie z kryteriami EULAR, DAS28 < 2,6). U pacjenta w remisji7 lub z niską aktywnością choroby należy utrzymać lub wdrożyć terapię innym lekiem modyfikującym przebieg choroby. Cząsteczką preferowaną jest metotreksat. Kryteria wyłączenia z programu: Do programu nie można kwalifikować chorych w następujących przypadkach: k. stwierdzenie ciąży, okres karmienia; l. nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą; m. niewydolność serca (powyżej II klasy NYHA); n. przebyte infekcje, takie jak: zapalenie wątroby, płuc, śródmiąższowe zapalenie nerek w ciągu ostatnich 3 miesięcy; o. przebyte zakażenia oportunistyczne w ciągu ostatnich 2 miesięcy / Np. półpasiec/, aktywne infekcje Cytomegalowirusem, Pneumocystis carini, opornych na leki atypowych mykobakterii itp., zakażenie gruźlicze; p. udokumentowana infekcja HIV; q. nasilenie się objawów niewydolności serca, płuc, nerek, wątroby w trakcie leczenia; r. stwierdzone choroby demielinizacyjne ; s. wystąpienie pancytopenii i niedokrwistości aplastycznej; t. stwierdzone stany przedrakowe, choroby nowotworowe, także rozpoznane i wyleczone w ciągu ostatnich 5 lat; obecność aktywnej choroby alkoholowej, poalkoholowego uszkodzenia wątroby lub obecność każdej innej przewlekłej choroby wątroby. Do leczenia czynnikami krzepnięcia krwi w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące - niedokrwistość ze stężeniem hemoglobiny < 11 g/dl, (hematokryt < 30%) pod warunkiem wykluczenia innych przyczyn, takich jak niedobór żelaza, krwawienia, hemoliza, zakażenia, ciężka nadczynność przytarczyc, zatrucie glinem i inne, - upośledzenie funkcji nerek wykazane w badaniu GFR <30ml/min u pacjentów bez cukrzycy, a u chorych z cukrzycą mniej niż 45 ml/min, - wiek powyżej 3 r.ż w przypadku preparatów zawierających alkohol benzylowy, - wiek powyżej 18 r.ż. w przypadku glikolu metoksypolietylenowego epoetyny beta, -pacjenci niedializowani. Czas leczenia w programie określają kryteria włączenia i kryteria wyłączenia z programu. - nadwrażliwość na składniki stosowanego preparatu, - ciąża, - wystąpienie ciężkiego, opornego na leczenie nadciśnienia tętniczego, - schyłkowa niewydolności nerek. hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: nefrologia. lekarz specjalista w dziedzinie nefrologii lub transplantologii klinicznej (łączny czas pracyrównoważnik 1 etatu) pielęgniarki z co najmniej rocznym doświadczeniem w pracy w komórce organizacyjnej (oddziale, poradni) o profilu nefrologicznym (łączny czas pracyrównoważnik oddział nefrologii lub poradnia nefrologiczna

17 15 LECZENIE CHOROBY GAUCHER'A (ICD-10 E 75) imiglucerasum Stwierdzenie braku lub znacznego niedoboru aktywności enzymu β-glukocerebrozydazy w leukocytach lub/i fibroblastach hodowlanych skóry, w razie potrzeby potwierdzone badaniem molekularnym. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. Wystąpienie objawów nadwrażliwości na imiglucerazę; -min 6 godzin - 1 dzień w tygodniu USG,, BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem), BADANIA IMMUNOHISTOCHEMICZNE,. hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: pediatria, choroby wewnętrzne Dzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych (łączny czas pracyrównoważnik pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) Oddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych USG TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem) BADANIE GENETYCZNE 16 LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z SOMATROPINOWĄ NIEDOCZYNNOŚCIĄ PRZYSADKI (ICD-10 E 23) somatotropinum Niskorosłość, t.j. wysokość ciała <3 centyla dla płci i wieku, na siatkach centylowych dla populacji dzieci polskich, Upośledzone tempo wzrastania, < -1 SD w odniesieniu do tempa wzrastania populacji dzieci polskich (wymagany jest co najmniej 6. miesięczny okres obserwacji w ośrodku uprawnionym do terapii hormonem wzrostu), z określeniem przewidywanego wzrostu ostatecznego, metodą Baley-Pineau, hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: pediatria lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii i lekarze specjaliści w

18 17 LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z ZT (ICD-10 Q 96 ) somatotropinum opóźniony wiek kostny, oceniany metodą Greulich a-pyle, Wykluczenie innych, aniżeli SNP, przyczyn niskorosłości (niedokrwistość, niedoczynność tarczycy, zaburzenia wchłaniania i trawienia jelitowego, obciążenia dotyczące przebiegu ciąży i porodu, itp.), Niski wyrzut hormonu wzrostu (<10 ng/ml) w 2. godzinnym teście nocnego wyrzutu tego hormonu (co najmniej 5 pomiarów stężeń hormonu wzrostu test przesiewowy), Obniżony wyrzut hormonu wzrostu (<10 ng/ml) w dwóch, niezależnych testach stymulacji sekrecji tego hormonu (z uwagi na ryzyko powikłań testy te można wykonywać jedynie u dzieci powyżej 2 r.ż.) Nawracające stany hipoglikemii w okresie noworodkowym i/lub niemowlęcym, szczególnie u dzieci z wadami linii pośrodkowej twarzoczaszki, Nieprawidłowości okolicy podwzgórzowo-przysadkowej (TK z kontrastem, MRI). Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. o złuszczenia główki kości udowej, o pseudo-tumor cerebri, o cukrzycy, o ujawnienia lub wznowy choroby rozrostowej, ponadto: o brak zgody pacjenta na kontynuację leczenia, o niezadowalający efekt leczenia, tj. przyrost wysokości ciała pacjenta leczonego hormonem wzrostu < 3 cm/rok (nie dotyczy dziewcząt z dojrzałością szkieletu >14 lat i chłopców z dojrzałością szkieletu >16 lat), o osiągnięcie wieku kostnego > 16 lat przez dziewczynkę i > 18 lat przez chłopca. stygmaty Zespołu Turnera, niskorosłość, t.j. wysokość ciała <3 centyla dla wieku, na siatkach centylowych dla populacji dziewcząt polskich, upośledzone tempo wzrastania, < -1 SD w odniesieniu do tempa wzrastania populacji dziewcząt polskich (wymagany co najmniej 6. miesięczny okres obserwacji w ośrodku uprawnionym do terapii hormonem wzrostu), z określeniem przewidywanego wzrostu ostatecznego metodą Baley- Pineau, opóźniony wiek kostny, oceniany metodą Greulich'a-Pyle, wykluczenie innych, aniżeli ZT, przyczyn niskorosłości (niedokrwistość, niedoczynność tarczycy, zaburzenia wchłaniania i trawienia jelitowego, obciążenia dotyczące przebiegu ciąży i porodu, itp.), inne nieprawidłowości, szczególnie nieprawidłowości anatomiczne układu sercowo-naczyniowego i moczowo-płciowego, konsultacja genetyczna, potwierdzona dodatnim wynikiem badania kariotypu. wystąpienie objawów złuszczenia główki kości udowej, wystąpienie objawów pseudo-tumor cerebri, wystąpienie lub ujawnienie się cukrzycy, ujawnienie lub wznowa choroby rozrostowej, osiągnięcie przez pacjenta niewyróżniającej wysokości ciała, t.j. wysokości ciała równej lub większej aniżeli 158 cm, zakończenie procesów wzrastania (brak przyrostu wysokości ciała między dwiema kolejnymi wizytami przeprowadzonymi w odstępach 6 dziedzinie pediatrii (łączny czas pracyrównoważnik 3 etatów), pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik Oddział endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci min.6 h, 1 dzień w tygodniu., 2. dostęp do konsultacji neurologicznej, okulistycznej, neurochirurgicznej, hematoonkologicznej USG TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3) BADANIA GENETYCZNE 5. wyposażenie w sprzęt CHŁODNIA (z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: pediatria lekarze specjaliści w dziedzinie endokrynologii i lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii (łączny czas pracyrównoważnik 3 etatów) pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik oddział endokrynologii wieku rozwojowego z poradnią endokrynologiczną dla dzieci min.6 h, 1 dzień w tygodniu., dostęp do konsultacji genetycznych, ginekologicznych, okulistycznych, kardiologicznych i nefrologicznych USG

19 miesięcznych). niezadowalający efekt leczenia, t.j. przyrost wysokości ciała pacjenta leczonego hormonem wzrostu < 3 cm/rok, osiągnięcie wieku kostnego > 14 lat. TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3) BADANIA GENETYCZNE 5. wyposażenie w sprzęt CHŁODNIA (do przechowywania hormonu wzrostu z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji 18 LECZENIE NISKOROSŁYCH DZIECI Z PNN (ICD-10 N 18) somatotropinum klirens kreatyniny niższy aniżeli 75 ml/1,73m 2 /min, wysokość ciała dziecka poniżej -1,88 odchylenia standardowego (SDS), dla płci i wieku metrykalnego, lub tempo wzrastania SDS < opóźniony wiek szkieletowy, < 12,5 lat dla chłopców i < 11,5 lat dla dziewczynek, według norm Greulich a i Pyle, wykluczenie innych przyczyn niskorosłości. Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. inna aniżeli PNN przyczyna niskorosłości, zaburzenia przemian węglowodanowych, choroba nowotworowa w wywiadzie, niezadowalający efekt leczenia, tj. przyrost wysokości ciała pacjenta leczonego hormonem wzrostu <3cm/rok (nie dotyczy dziewcząt z wiekiem kostnym >14 lat oraz chłopców z wiekiem kostnym >16 lat), osiągnięcie wieku kostnego > 16 lat przez dziewczynkę i > 18 lat przez chłopca. hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: pediatria lekarze specjaliści w dziedzinie nefrologii i lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii, (łączny czas pracy-równoważnik 3 etatów) pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik oddział nefrologii wieku rozwojowego z poradnią nefrologii dziecięcej- min. 6 h, 1 dzień w tyg. dostęp do konsultacji genetycznych, endokrynologicznych i okulistycznych, kardiologicznych, hematoonkologicznych, urologicznych USG TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne (możliwość oznaczeń IGF-I i IGFBP-3) BADANIA GENETYCZNE BADANIA DENSYTOMETRYCZNE I DIALIZOTERAPIA 5. wyposażenie w sprzęt CHŁODNIA (do przechowywania hormonu wzrostu z możliwością całodobowego monitorowania temperatury) w lokalizacji

20 SPRZĘT ANTROPOMETRYCZNY (w tym stadiometr typu Harpanden) w lokalizacji ATLAS GREULICHA-PYLE w lokalizacji 19 LECZENIE CHOROBY HURLER (ICD-10 E 76) laronidase 20 LECZENIE PRZEWLEKŁEGO WZW TYPU B LUB C (ICD-10 B 18.1, B 18.2 ) lamivudinum lub interferonum alfa pegylowany lub interferonum alfa rekombinowany lub interferonum alfa naturalny Stwierdzenie braku lub niedoboru aktywności enzymu α-liduronidaza w leukocytach lub fibroblastach hodowlanych skóry, w razie potrzeby potwierdzone badaniem molekularnym; Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu, zgodnie z kryteriami wyłączenia. Ciążą i laktacja; Wystąpienie objawów nadwrażliwości na laronidazę; A. Do leczenia WZW B za pomocą lamivudinum lub interferonum alfa-2a lub interferonum alfa-2b lub peginterferonum alfa-2a lub interferonum alfa naturalnym w ramach programu kwalifikują się chorzy spełniający następujące Kryteria główne: Przewlekłe zapalenie wątroby obecność antygenu HBs powyżej 6 miesięcy chorzy z HBe Ag (+) DNA HBV 10 5 kopii/ml chorzy z HBe Ag (-) DNA HBV 10 4 kopii/ml utrzymująca się stale bądź okresowo podwyższona aktywność aminotransferaz zapalenie wątroby i włóknienie w obrazie histopatologicznym wątroby; w uzasadnionych przypadkach można odstąpić od biopsji wątroby wiek powyżej 18 r.ż., (interferon rekombinowany powyżej 3 r.ż.) Kryteria szczegółowe: hospitalizacja jednodniowa, hospitalizacja. Dziedzina medycyny: Pediatria, choroby wewnętrzne Dzieci - lekarze specjaliści w dziedzinie pediatrii, (łączny czas pracy-równoważnik 2 etatów) Dorośli - lekarze specjaliści w dziedzinie chorób wewnętrznych (łączny czas pracyrównoważnik pielęgniarki (łączny czas pracy-równoważnik Oddział pediatryczny z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych i/lub oddział chorób wewnętrznych z możliwością udzielania świadczeń w dziedzinie chorób metabolicznych TOMOGRAFIA KOMPUTEROWA REZONANS MAGNETYCZNY BADANIA LABORATORYJNE (biochemiczne, hormonalne, morfologia krwi z rozmazem) BADANIA GENETYCZNE hospitalizacja jednodniowa oraz hospitalizacja. Dziedzina medycyny: Choroby zakaźne WARUNKI WYMAGANE lekarze specjaliści w dziedzinie chorób zakaźnych; lub lekarze specjaliści w dziedzinie transplantologii klinicznej w przypadku realizacji programu przez poradnię transplantacyjną (łączny czas pracyrównoważnik pielęgniarki z co najmniej rocznym